2018年12月期 決算説明資料
2019年2月13日
株式会社ヘリオス
（東証マザーズ：4593）
https://www.healios.co.jp/
目次
1 ミッション・ガバナンス・戦略 P2
2 アサシス社との提携強化 P8
3 開発パイプライン P13
4 HLCM051 脳梗塞 P14
5 HLCM051 ARDS P20
6 HLCR011 AMD P25
7 HLCL041 LIVER OrganBud P34
8 決算概況 P39
9 参考資料 P42
1 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
3 elements
strategy mission governance
algorithm
2 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
設立時趣意書
（2011年2月24日）
世界の暦であるグレゴリオ暦が制定されたこの日に、
次世代のデファクトスタンダードとなる医療、医薬、医療機器を開発する為に
株式会社ヘリオスを設立いたしました。
「iPS細胞治療を医療現場に届ける事で世界中の人々に福音を届ける」
ーこれは大きな責任を伴います。しかしながら、我々がその責任を恐れる事はありません。
ゴールへ至る道は困難に満ちているでしょう。足跡も、地図も、道標もありません。
このゴールへ至る近道も無ければ、10年や20年の時間が、かかるかもしれません。
しかしながら、我々が本日ここに第一歩を歩み始める事は、誰も止める事は出来ません。
我々がゴールへ向けてチームを集め、努力をする事を、誰も止める事は出来ません。
我々は小さな点から始まり、その点は線を作り、その線は大きな道を作るでしょう。
大きな道はiPS細胞治療で助けられた患者さんの喜びに満ちているでしょう。
躊躇する必要はありません。
歩みを始めましょう。
3 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
ミッション 「生きる」を増やす。爆発的に。
ビジョン iPSC再生医薬品を活用し、
世界中の患者さんに治癒と希望を届ける。
世界中に承認販売まで自社で行う体制を構築し、
全ての人からRespectを受ける
バイオ企業を確立する。
バリュー 1. Patients
2. Path Finder
3. Jump in 60
4. Team Work
5. Look straight, Think straight, Talk straight
6. There is no bad weather, only bad clothing
7. Shining 100
8. Snowball
4 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
governance
HEALIOS KK
Sighregen
・大日本住友製薬との合弁会社
・iPS細胞由来RPE細胞の製造
・承認後の日本国内プロモーション
器官原基創生研究所 Healios NA
（ONL)
・臓器原基技術の応用加速を ・2018年2月設立の米国子会社
目指し設立 ・シリコンバレーに拠点を開設
・発明者である谷口英樹教授、 ・David Smith氏がChief Commercial
武部貴則教授が取締役に就任 Officer（CCO）に就任
5 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Platform
Product Product Product
Product Product Platform Platform
time
6 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
STROKE AMD Oncology
Genetically
ARDS LIVER
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
time
7 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
アサシス社の創製した幹細胞製品 MultiStem®
Athersys, Inc.
所在地 米国オハイオ州 クリーブランド
上場 NASDAQ：ATHX
製品名 MultiStem®
MultiStemの特徴
特許取得済み 骨髄由来の細胞治療薬
免疫抑制剤が不要
凍結保存が可能
一貫した安全性
複数の薬理作用により細胞修復と治癒を促進
投与した細胞は体内から安全に消失
8 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
アサシス社との提携関係の深化
2016年1月
● MultiStemを用いた日本国内における脳梗塞急性期に対する治療法の
開発・販売ライセンスを取得し、体性幹細胞再生医薬品分野への取り組みを開始
2018年3月 アサシス社への戦略的投資・提携強化への合意
アサシス社に対して総額約21百万ドルを投資し、同社の発行済株式数の8.7%を取得、
筆頭株主となる
2018年6月
MultiStem に関する複数の独占的ライセンスを取得（次ページ参照）
2018年6月
当社代表の鍵本が、アサシス社の取締役に就任
2018年12月
MultiStemを用いた中国でのオプション権の交渉期間を延長
9 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
MultiStemに関するライセンス保有状況
2016 15百万
脳梗塞急性期 開発が成功した際の
ドル
マイルストンから
開
発 急性呼吸窮迫症候群（ARDS) 減額：10百万ドル
国内
・
販 iPS細胞製品由来製品とMultiStemの併用療法
売 （対象臓器には制限あり）
ラ
イ
セ 臓器原基全適応症におけるMultiStemの利用 20百万
2018
ン ドル
ス
取
得 海外 MultiStem単体での眼科疾患
iPS/ES細胞由来眼科製品とMultiStemの併用療法
複数の疾患の開発・販売オプション権に 2百万 マイルストン／
交渉継続 中国 ドル オプション費用の
関し、2019年6月末まで独占的に交渉 (*3百万
（追加の支払い*により2019年末までに延長可） ドル） 支払いに充当可能
10 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
アサシス社による二重盲検試験結果 ＜脳梗塞急性期＞
第Ⅱ相試験の解析において、Excellent Outcomeを達成した割合（プラセボ群との比較）は、
MultiStemを脳梗塞発症後36時間以内に投与された患者群で90日後、365日後ともに
統計学的に有意であった
アサシス社が米英で脳梗塞患者に対して実施したプラセボ対照二重盲検試験結果を解析
36時間以内
29.0%
対象患者：脳梗塞発症後36時間以内にMultiStem 16.1% MultiStem
あるいはプラセボを投与された患者 (n=31)
p=0.01
評価項目：投与90日後、365日後に
Excellent Outcome*を達成した割合
p=0.02
*Excellent Outcomeとは
優れた回復症状として、次の基準として定義
（ mRS 1以下、NIHSS １以下かつBI 95以上に Placebo
0% (n=19) 0%
該当する状態）
90日 365日
11 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
UPDATE
アサシス社による二重盲検試験結果 ＜ARDS>
アサシス社による米欧でのARDS患者（原因疾患を限定しない）を対象とした探索的臨床試験（P１/2a)
安全であり、忍容性※が良好／二重盲検試験（P2a)ではポジティブな結果
MultiStem投与群20例とプラセボ（偽薬）投与群10例による二重盲検試験にて
投与28日後の評価を比較したところ、MultiStem投与群で、改善傾向が見られた
（重症患者で、更にその傾向は強まった）
MultiStem プラセボ群
(n=20) （n=10)
低いほう
死亡率 が良い 25% 40%
投与後28日間のうち、人工呼吸器を
どちらも 12.9日 9.2日
使用しなかった日数 長いほう
投与後28日間のうち、ICU が良い
10.3日 8.1日
（集中治療室）にいる必要がなかった日数
※忍容性とは：薬物によって生じたと判断した有害作用（副作用）が、被験者にとってどれだけ耐え得るかの程度を示したもの
12 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
開発 前臨床 申請
市場 事業分野
コード
適応症
試験 治験 ～承認
上市 進捗状況
脳梗塞 治験実施中
体性幹細胞
再生 HLCM051
医薬品分野 急性
呼吸窮迫 患者投与に向けて準備中
日本 症候群
Wet
HLCR011 AMD 臨床研究による移植実施(*3) 治験開始に向けて準備中
iPSC再生 (*1)
医薬品分野
代謝性
HLCL041
肝疾患
器官原基創生研究所設立
開発 前臨床 第I相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
市場 事業分野 適応症 上市 進捗状況
コード 試験 試験 試験 試験 ～承認
Dry
米国 iPSC再生
欧州 医薬品分野
HLCR012 AMD NEIと共同研究開発
(*2)
*1) Wet AMD: 滲出性加齢黄斑変性 *2) Dry AMD: 萎縮型加齢黄斑変性
*3) 理化学研究所等による「滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞移植に関する臨床研究」
13 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
14 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 現状の日本の脳梗塞急性期治療について
脳梗塞
脳に酸素と栄養を供給する動脈が閉塞し、虚血症状になることで脳組織が壊死する病
気。脳卒中には、脳出血と脳梗塞が含まれ、70～75％が脳梗塞と言われる。
感覚障害や言語障害など壊死した部位により症状は異なるが、後遺症を残し、65歳以
上の寝たきりの37.9％、介護が必要になった者の21.7％が脳梗塞が原因と言われる。
（出所）Athersys社提供資料
発症後経過時間に応じた治療
脳梗塞発症後に、「治療できる時間がより長い新薬の開発」が待たれる疾患領域
発症後の経過時間
10h 20h 30h 40h
血栓溶解療法※1
脳出血のリスクにより
時間的制限あり 急性期の
機械的血栓回収療法※2 新たな選択肢となる
可能性
HLCM051
※1 脳の血管に詰まった血の塊を溶かす血栓溶解療法。
※2 閉塞した脳動脈内の血栓を直接回収する等にて血流を再開させる治療法。
注）本資料では、脳梗塞急性期に対する主だった治療法と、一般的な発症後の各治療可能時間を簡略に示すことを目的としております。治療については、患者の状況や症状分類に
応じて実施され、上記以外の治療法も実施されております。
15 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 脳梗塞の年間発症患者数
本製品の国内対象患者数は推定6.2万人
日本 備考
脳梗塞の年間医療費
脳梗塞発症患者数（年） 23万人～33万人 1兆707億円（2009年度)
*2009年度以降統計無し
重度患者数
（主にアテローム血栓症と心原性塞栓症)
13万人
36時間以内 到着患者数 6.2万人
（出所）日本の年間発症患者数は、総務省消防庁、厚生労働省資料及びDatamonitor等を基に当社推定。
（出所）36時間以内の到着患者割合47％は、当社実施市場調査を基に推定。
16 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 想定メカニズム
急性神経障害後の点滴静脈投与により、HLCM051は脾臓に分布し、
炎症性免疫細胞が脳内に集積するのを防ぎ、脳梗塞急性期の炎症反応を抑える
増殖・栄養因子を放出して神経保護作用を促進する
炎症性細胞による虚血部位の神経細胞
障害の増悪（二次障害）を軽減
HLCM051投与
の場合
脳虚血による HLCM051は脾臓からの
神経細胞障害 炎症性細胞の動員・放出を抑制する
（一次障害） 抗炎症性細胞の動員・放出を活性化する
脾臓＝免疫応答の場
HLCM051
投与しない場合
脾臓から放出された炎症性細胞が
脾臓での炎症性細胞（リンパ球，サイトカイン） 虚血部位の神経細胞障害を増悪させる
の動員・放出が活性化される （二次障害）
17 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 治験概況
TREASURE試験
脳梗塞患者を対象としたHLCM051（MultiStem®）の有効性及び安全性を検討する
プラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験
被験者 症例数 主要評価項目
脳梗塞発症から HLCM051 110例 90日後の機能評価で、
18~36時間以内の患者 プラセボ(偽薬） 110例 Excellent Outcome（優れた転帰）を達成した
無作為割付 被験者の割合
※Excellent Outcomeとは
脳卒中患者の機能評価に使われる主要な指標、mRS、NIHSS、BIの3つにおいて、
mRS１以下、NIHSS１以下かつ BI95以上の場合を“Excellent Outcome（優れた転帰）“と定義
臨床試験 申請 承認
（35施設以上で実施予定） 申請
準備 /市販
被験者組み入れ
開始 「先駆け審査指定制度」により
通常1年ほどの審査期間が、
2017年11月 治験終了は2020年中の見込み
6か月までに短縮される可能性
*投与後1年のフォローアップを含む
18 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 製造体制
承認後生産にむけて、ニコン・セル・イノベーションにて生産体制構築準備が進む
TREASURE試験用 承認取得後
100%
子会社
米国の ニコン・セル・イノベーション
ニコン
治験製品製造受託会社 （日本国内に生産設備）
治験製品製造 製品製造
アサシス アサシス
治験製品代金
製品供給 製品代金
治験製品供給 マイルストン支払
販売ロイヤリティ支払
業務・資本提携
TREASURE試験の遂行 製品の販売
19 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
20 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 治験デザイン
治験デザイン
非盲検（オープントライアル。被験者がどの治療群に割付けられたか、医師、
被験者、スタッフにわかっている試験法。）
標準治療対照
被験者 ：肺炎を原因疾患とするARDS患者
組入症例数 ：30(MultiStem投与20例、標準治療10例）
治験実施期間：約2年間を想定
主要評価項目：投与後28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数
開発スケジュール
2018年11月より治験を実施する各医療機関での治験審査委員会の審査等の準備を進める
➡ 早ければ2019年上半期より患者投与が開始される見込み
開発 前臨床 申請
事業分野 適応症 市場 治験 上市 進捗状況
コード 試験 ～承認
体性幹細胞 急性
再生 HLCM051 呼吸窮迫 日本 患者投与開始にむけて準備中
医薬品分野 症候群
21 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 年間発症数
推定される
疫学データ 発症率
国内ARDS患者数
50ヵ国のICU利用を調べた分析結果 ICU 1床当たり0.42症
ICU入室の10.4％ 11,937人
出典：JAMA.2016; 315(8): 788-800 機械的人工呼吸を要する患者の23.4％
千葉県における急性肺障害(ALI)/
急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に関する疫学調査 6.1/10万人 7,320人
出典：日本救急医学会雑誌2007; 18(6): 219-228
＊日本のARDS患者数は、疫学データの発症率と人口統計の日本総人口を基に当社推定
ARDSの原因疾患
その他 8％
外傷 7％ 肺炎 34％ ARDSの原因疾患のうち、
肺炎がおよそ全体の1/3
誤嚥 10％
*アサシス社による二重盲検第Ⅱ相試験では、
肺炎以外の原因も含む、ARDS患者全般を対象とし、
手術 11％ 改善の傾向が見られた（P12参照）
敗血症 29％
22 出典：Respiratory Investigation; 55(4): 257-263 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 急性呼吸窮迫症候群（ARDS)とは
ARDS
急性呼吸窮迫症候群（ARDS：Acute Respiratory Distress Syndrome）
とは、様々な重症患者に突然起こる呼吸不全の総称である。
主な原因は、重症肺炎・敗血症・大量輸血・外傷等である。
ARDSを起こした肺では、基礎疾患や外傷などに伴い、炎症性細胞が活性
化され、この細胞が肺を攻撃する。その結果、重度の呼吸不全を引き起こす。
一般的には、原因となる疾患や外傷が発生してから24～48時間以内に発
生すると言われている。
また、発症後の死亡率は全体の30～58％(*1)とも言われる。
（*1）ARDS診断ガイドライン2016
（出所）Athersys社提供資料
現在の治療法
現時点において、ARDSの生命予後を直接改善できる薬物療法はなく、人工呼吸管理による呼吸不
全の対処療法しかない。ただし、人工呼吸器の使用が長期化すると、患者の予後が悪くなることが知
られている。
治療が長期化する事の多い、極めて予後不良の疾患であり、症状や生命予後を改善できる新規の治
療法が望まれている。
23 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 治療法の想定メカニズム
ARDS発症後の点滴静脈投与により、HLCM051が肺に集積し、肺における過剰炎症を抑制する。
損傷を受けた組織を保護し、修復を促進する。
・基礎疾患(肺炎など)
・外傷 (交通事故等)
HLCM051投与
炎症性細胞が肺を攻撃する。 静脈投与により、HLCM051が 肺機能が改善
その結果、低酸素状態にな 肺に集積
り重度の呼吸不全におちい ・人工呼吸器の早期脱却、
る。 ・肺における過剰炎症を抑制 死亡率の低下が期待でき
組織がダメージを受けると ・組織の保護、修復の促進 る
炎症性細胞が大量に放出さ
れる
24 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
25 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 病態説明
加齢黄斑変性を発症すると網膜色素上皮（RPE）細胞が変性し機能が損なわれる
進行した萎縮型加齢黄斑変性（Dry AMD）
免疫バリアは維持 → 視細胞変性 → dry AMD
滲出型加齢黄斑変性（Wet AMD）
黄斑部
免疫バリア破壊 → 免疫細胞侵入 → 炎症 → wet AMD
視細胞 網膜色素上皮
（RPE）細胞
正常黄斑部
26 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 罹患者数
Wet・Dryともに軽症罹患者も含め罹患者数は非常に多い
米国 日本 欧州その他
AMD罹患者数 1,000万人 923万人 1,300万人
重度のAMD罹患者数 200万人 69万人 260万人〜322万人
重症化した
100万人～150万人 63万人 130万人〜195万人
Wet罹患者数
重症化した
85万人～90万人 6万人 110万人〜117万人
Dry罹患者数
※日本国内の総患者数は、九州大学大学院医学研究科が福岡県で実施している久山町研究データ（常に40歳以上の住民の８割以上を検診
するなど非常に徹底した調査に基づくことで知られる）に基づき、初期加齢黄斑症と後期加齢黄斑症（加齢黄斑変性）の発症率合計を人
口統計データに乗じて算定している（2007）。また難病情報センターも同研究を受け、重度の後期加齢黄斑変性患者数は69万人と公表し
ている。
米国の総患者数は米国国立眼科研究所が公表している軽度の加齢黄斑患者数と視野欠損を伴う患者数の合計値を掲載している。またDry
/Wetは総患者数にAMDFが公表している発症率を総患者数に乗じて当社が算出した（2010）。
欧州の総患者データは論文データによるグレードごとの発症率に欧州人口統計を乗じて当社が算定。Wet/Dryは総患者データにAMDFの
発症率を乗じて当社が算出した（2010)。
※出所論文：Prevalence of age-related maculopathy in older Europeans: the European Eye Study (EUREYE).Source: Arch Ophthalmol. 2006 Apr;124(4):529-35
27 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 抗VEGF薬の市場規模
抗VEGF薬の売上は毎年増加している。DryAMDは治療薬不在
適応 治療薬/
年度 合計
疾患 効能 米国 日本 欧州その他
2015 4,662億円 600億円 3,221億円 8,483億円
抗VEGF薬/
WetAMD
新生血管の 2016 5,202億円 638億円 3,440億円 9,280億円
他3疾患 抑制
2017 5,730億円 708億円 3,901億円 10,339億円
DryAMD ー ー
治療薬なし ー ー
（出所）市場規模は製薬会社各社（Roche Diagnostic、Novartis、Regeneron、Bayer HealthCare、参天製薬）の公表資料より当社作成し適応拡大分を含む。
為替平均レートは、2015年度1＄=121円、2016年度1＄=110円、2017年度1＄=112円で換算。
28 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011AMD WetAMDに対する現在の治療法の課題
抗VEGF薬投与後の再発頻度
１２ヶ月再発なし 8%
１２ヶ月内に再発 39% 92％の患者が
１年以内に再発
３ヶ月以内に再発 32%
(出所）第13回 日本再生医療学会 2014年3月19日（木）12:00～12:50
全く効かない 21% iPS細胞の臨床応用に向けてのアプローチ 理化学研究所 万代 道子
0% 10% 20% 30% 40% 50%
抗VEGF薬長期投与による視力変化
ANCHOR試験、MARINA試験、HORIZON試験におけるラニビズマブ
投与患者の７年間の転帰 多施設共同コホート研究（SEVEN-UP)
抗VEGF薬の長期投与においても
視力低下のリスク
Rofagha S, et al. Ophthalmology 2013; 120: 2292-2299
29 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD iPS細胞由来RPE細胞製品投与による視力推移のイメージ
早期治療を行うことで、より高い視力を維持できる可能性
ヒトiPS細胞
（視力） RPE細胞移植(1回）
RPE細胞移植（予想）
分化誘導：RPE前駆細胞
抗VEGF薬 継続投与
抗VEGF薬投与
RPE細胞
投与中止
未投与
（時間）
※本イメージはRPE細胞移植の効果イメージを理解頂くことを目的としています。
抗VEGF薬投与による視力推移イメージは、各患者の症状や投与頻度等により上記と一律に同じではありません。
30 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 薬価の手がかり〜既存医療の医療費からのアプローチ
抗VEGF薬は多くの場合、継続治療が必要
年間医療費
抗VEGF薬の薬価+処置料など 年間平均投与回数 年間治療費
約16万 6回 約100万円
生涯医療費の推定
平均寿命（日本）：80歳(男）/ 86歳（女）を前提とした場合・・・
生涯医療費推定
50歳発症患者の治療継続期間＝約30年 100万円 約3,000万円
60歳発症患者の治療継続期間＝約20年 100万円 約2,000万円
(出所)発症データ： 米国国立眼科研究所、平均寿命： 厚生労働省、平均投与回数：Berg K, et al Acta Ophthalmolgica. 2017
31 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD Manufacturing Planform RPE細胞製品の製造体制
サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）にて製造体制構築を進める
2018年３月、大日本住友製薬が
大阪府吹田市に建設した
再生・細胞医薬製造プラントSMaRT
サイレジェンはSMaRT内の施設を賃借し
「大阪工場」を開設
iPS細胞由来RPE製品製造体制の準備を開始
32 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 理研等による臨床研究の進捗
2014年９月 「自家iPS細胞由来網膜色素上皮（RPE）シート」
初のiPS細胞由来細胞の投与を実施
2017年３月 「他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞懸濁液」臨床研究1例目の実施
2017年11月 「他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞懸濁液」臨床研究5例への投与完了を発表
：1年間の経過観察を継続中
神戸市立医療センター中央市民病院は、2017年11月1日、滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素
上皮（RPE）細胞の懸濁液を移植する臨床研究について、当初計画していた5例への投与を全て完了したと発表した。
シート 浮遊液
自家細胞 １症例 投与 未定
他家細胞 未定 ５症例 投与完了
2018年１月 「滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞懸濁液移植に
関する臨床研究」において、一例で網膜上膜形成と網膜浮腫が観察された旨の報告
網膜上膜の除去手術を要したが、切迫あるいは緊急性を伴うものではない旨、また理化学研究所の髙橋政代プロ
ジェクトリーダーより「今後の臨床研究への影響はない」との発表。
（出所）理化学研究所等記者会見資料を基にヘリオス作成
33 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
34 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform
3種類の細胞の共培養により臓器のもと（臓器原基）を創出
ヒトiPS細胞
肝臓の前駆細胞 血管内皮細胞 間葉系幹細胞
Takebe T. et al., Nature, 2013
細胞移植
臓器原基* マウス
臓器原基=臓器のもと
血管を持つヒトの
肝臓に成長
Takebe T. et al., Nature Protocols, 2014
Elplasia TM
from Kuraray Co., Ltd.
35 （http://www.elplasia.com/products/round_bottom/） Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform 肝不全モデルマウスにおける生存率
移植実験では生存率が有意に改善～血管網の形成が鍵
ヒトiPS細胞由来肝臓原基移植の治療効果 臓器原基から形成された臓器が
マウスの血管網と自律的に繋がる過程
100
ヒトiPS細胞由来
肝臓原基移植群
80
ヒト成体肝細胞移植群
生
存 60
率 ヒト胎児肝細胞由来
（ 肝臓原基移植群
％
）
40
20 非移植群
0 10 20 30
日数（日）
（出所）Takebe,T., et al.
（出所） Takebe. T, et al. Nature, 499 (7459),（2013)を基にヘリオス作成
Nature Protocols, 9, 396–409 (2014)
36 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform 肝臓移植の代替治療の可能性
肝臓移植の代替治療に向けた研究開発を想定
肝臓移植
合計
米国 日本 欧州
実施患者数(年) 約6,000人 約400人 約4,000人 約1万人
待機患者数(年) 約15,000人 約400人 約4,000人 約2万人
（出所）「日本肝移植研究会」「UNOS」「Eurotransplan」「UK Transplant」
「Agence de la biomédecine」「 Scandia Transplant」公表資料を基にヘリオス作成
将来的な注目疾患は肝硬変
肝硬変の国内推定患者数：40～50万人、医療機関を受診している肝硬変患者数約56,000人、
国内年間死亡者数約17,000人 （出所）「平成23年患者調査」、「肝がん白書2015」
肝臓病の進み方
正常な肝臓 慢性肝炎 肝硬変 肝がん
37 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform
肝臓のみならず様々な臓器への応用の可能性
様々な
臓器の細胞 血管内皮細胞 間葉系幹細胞
様々な臓器由来の細胞と血管内皮細胞
及び間葉系幹細胞を用いて、 緑：各臓器の細胞
血管化された3D組織の構築を達成 それぞれマウスへ移植 赤：血管内皮細胞
黒：間葉系幹細胞
マウスに移植することで
生体内での血管化を確認
iPS細胞から各臓器の前駆細胞を
誘導することで様々な臓器への
展開の可能性が広がる
Modified from Takebe T. et al., Cell Stem Cell, 2015
38 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
決算概況
39
UPDATE
損益計算書の概要
（単位：百万円）
2018年12月期
2017年12月期
前年比増減額 主な増減要因
売上高 27 ― ▲27
営業利益 ▲2,348 ▲5,063 ▲2,715 研究開発費の増加 ▲2,538
経常利益 ▲2,414 ▲5,085 ▲2,671
当期利益 ▲1,776 ▲5,097 ▲3,321 2017年12月期は事業譲渡益あり（▲641）
Athersys, Inc.とのMultiStem®に関する独占
研究開発費 1,730 4,269 2,538 的ライセンス権拡大 +2,160
のれん償却費 33 ― ▲33
従業員数
（社員のみ）
74名 93名 19名
40 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
UPDATE
貸借対照表の概要
（単位：百万円 / 下段：構成比）
2018年12月期末
2017年12月期末
前年増減額 主な増減要因
流動資産 19,288 12,326 ▲6,961 現金及び預金 ▲7,413
（97.9%） （82.3%） （現金及び預金残高 11,627）
固定資産 408 2,653 2,245 投資有価証券 ＋2,019
（2.1％） （17.7%）
資産合計 19,696 14,980 ▲4,715
（100.0％） （100.0%）
流動負債 1,300 1,623 322 未払金 +281
（6.6％） （10.8%）
固定負債 2,232 2,574 342 長期借入金 +328
（11.3％） （17.2%）
負債合計 3,532 4,197 665
（17.9％） （28.0%）
純資産合計 16,163 10,782 ▲5,381 利益剰余金 ▲5,097
（82.1％） （72.0%）
負債・純資産合計 19,696 14,980 ▲4,715
（100.0％） （100.0%）
41 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
参考資料
42
UPDATE
HEALIOS K.K. 会社概要
会社概要
株式会社ヘリオス
社名
（東証マザーズ 証券コード：4593）
ミッション 「生きる」を増やす。爆発的に。
本社 東京都港区浜松町2-4-1 世界貿易センタービル15階
代表 代表執行役社長CEO 鍵本 忠尚
資本金 113億86百万円(2018年12月末時点）
従業員数 93名(2018年12月末現在）
研究所 神戸研究所、横浜研究所
関連会社 株式会社サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）
Healios NA Inc. （2018年2月設立。米国子会社）
子会社
株式会社器官原基創生研究所
（2018年6月設立。臓器原基の研究開発に関する子会社）
43 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
当社沿革と再生医療を取り巻く社会動向
(株)日本網膜研究所(現:(株)ヘリオス)設立
2011
理研ベンチャーに認定
〇山中伸弥教授
ノーベル生理学・医学賞を受賞
2012
〇再生医療等安全性確保法、 理化学研究所との特許実施権許諾契約締結
医薬品医療機器等法の制定 2013
大日本住友製薬との共同開発契約締結
〇理研等 臨床研究でiPS細胞 ■ 横浜市立大学とのヒト臓器原基に関する共同研究を開始
を用いた世界初の移植を実施
2014
東証マザーズ上場
〇理研等 臨床研究における投与後1年 2015
の経過観察結果が良好と発表
AthersysよりHLCM051導入
2016 Universal Cellsと共同研究契約締結
ニコンとの業務・資本提携
〇理研等 臨床研究で他家iPS細胞を
用いた移植を実施 2017 BBG事業譲渡
HLCM051（脳梗塞）投与開始
米国子会社 Healios NA, Inc.設立
ガイアバイオメディシンへ戦略的投資
2018
Athersysへの戦略的投資・提携拡大
米国眼科研究所（NEI)との共同研究開発契約締結
（株）器官原基創生研究所設立
HLCM051（ARDS）治験開始
44 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
再生医療等製品実用化への規制面での後押し
再生医療等製品に特化した新制度導入
これまでの開発プロセス
臨床研究 臨床試験 承認 市販
有効性の確認、安全性の確認
早期承認制度を導入した開発プロセス 市販後に有効性、さらなる安全性を検証
早期 正式
臨床研究 臨床試験 市販 市販
承認 承認
有効性の推定、安全性の確認 条件・期限付きで承認
早期承認制度では治験期間・症例数は大幅に減少
早期承認時から保険収載される
45 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
将来の事象等についての留意事項
本資料中の将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点に
おいて入手可能な情報に基づく当社の仮定、見込み等が含まれます。
そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将
来における当局の対応等、現時点では不明又は未確定な要因によっ
て、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。
なお、本資料は開発中又は上市済みの医薬品、再生医療等製品及
び医療機器に関する情報を含んでおりますが、それらの情報は宣伝
広告又は医学的アドバイスを目的とするものではありません。
46 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
「生きる」を増やす。爆発的に。
＜お問い合わせ先＞ 電話：03-5777-8308
株式会社ヘリオス 報道関係者の方:pr@healios.jp
コーポレートコミュニケーション室 投資家の方:ir@healios.jp
47