2019年12月期第3四半期 決算説明資料
Company
株式会社ヘリオス（東証マザーズ：4593）
Date
2019/11/14
1. 戦略／アップデート | 02
2. 開発パイプライン | 06
3. HLCM051 脳梗塞 | 07
4. HLCM051 ARDS | 13
5. HLCR011 AMD | 18
6. HLCL041 LIVER OrganBud | 26
7. 決算概況 | 31
8. 参考資料 | 34
1
基本戦略
体性幹細胞製品で生み出した利益を幹細胞Platformに再投資し、新たな製品群を開発。
ベンチャーキャピタル設立により、事業への相乗効果を期待
MultiStem iPSC Platform 新しい製品群の開発
開発： 開発： 開発：
再投資
再投資
遺伝子編集
×iPSC
MultiStem®
眼科領域
(骨髄由来体性幹細胞製品) 次世代がん免疫細胞
製造 遺伝子編集 臓器原基
（大量培養） ×免疫細胞
ベンチャーキャピタル
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NEW
iPSC Platform
遺伝子編集技術を用いてヘリオス独自の細胞の作製
・患者の免疫細胞に認識されないiPS細胞を作製
・眼科領域、次世代がん免疫細胞、臓器原基への活用 患者
免疫応答
ドナー が起きる
現在の
iPS細胞
他家
Knockout Knockout Knockin iPS細胞 免疫抑制剤の投与が必要
ヒトiPS細胞
HLA Class I HLA Class II gene X • 患者負担が大きい
• 短時間の効果
1 2 3
Knockin 患者
Suicide
免疫応答
gene
将来の を受けない
HLA Class I Intermediate Intermediate Healios 遺伝子編集
HLA Class II (Class I KO) (Class I/II KO) Gene modified iPS細胞 iPS細胞
iPScell
: gene X
protein
免疫抑制剤の投与が不要
• 患者負担が少ない
• 長期間の効果
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NEW
HLCM051 ARDS 治験概況
肺炎を原因疾患とするARDS患者を対象に、HLCM051（MultiStem ® ）の有効性及び安全性を検討する
第Ⅱ相試験（ONE-BRIDGE試験）を2019年4月より実施中。
ONE-BRIDGE試験概況 詳細
2019年11月13日、再生医療等製品・生物由来技術部会 にて希少疾病用再生 治験名 肺炎を原因疾患とするARDS患者
医療等製品指定の可否について審議され了承。今後、厚生労働省より正式に を対象としたHLCM051
指定される予定。 （MultiStem®）の有効性及び安
全性を検討する第Ⅱ相試験
（ONE-BRIDGE試験）
治験完了は2021年半ばの見込み 被験者 肺炎を原因疾患とするARDS患者
*投与後6か月のフォローアップを含む
2019年4月
被験者組み入れ開始
組み入れ 非盲検、標準治療対照
症例数 30 (MultiStem投与20例、標準治
療10例）無作為割り付け
臨床試験
（25施設以上で実施予定） 主要評価項目 投与後28日間のうち人工呼吸器装
着しなかった日数
（VFD: Ventilator Free Days)
申請 承認
申請
準備 /市販
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NEW
希少疾病用再生医療等製品とは
希少疾病とは、患者数が少なく、症状に対する直接的な治療法が存在しない疾患のことです。
【希少疾病指定の基準】
１．対象患者数が日本において５万人未満
２．医療上の必要性
・重篤な疾病を対象し、医療上とくに必要性が高いもの
・代替する医薬品・医療機器・再生医療等製品又は治療法がない
・既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待される
３．再生医療等製品を使用する理論的根拠があり、その開発に係る計画が妥当であると認められるとき
【希少疾病の指定をうけると】
・開発に係る経費の負担を軽減するための助成金の交付
・税制措置、助言や相談の優先や優先審査
・再審査期間の延長（10年）
ARDSも年間発症率7,000～12,000人と言われ希少疾病にあたります。
（出所）. 厚生労働省の定義 ：https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
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開発パイプラインの進捗
開発 前臨床 申請
市場 事業分野 適応症 治験 上市 進捗状況
コード 試験 ～承認
脳梗塞 治験実施中
体性幹細胞再生
HLCM051
医薬品分野 急性呼吸
2019年4月より被験者組み入れ開始
窮迫症候群
日本
Wet AMD 大日本住友製薬と共同開発
HLCR011
iPSC再生 (*1) 治験開始に向けて準備中
医薬品分野 代謝性
HLCL041 横浜市立大学と共同研究
肝疾患
開発 前臨床 第I相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
市場 事業分野 適応症 上市 進捗状況
コード 試験 試験 試験 試験 ～承認
米国 iPSC再生 Dry AMD NEIと共同研究開発
HLCR012
欧州 医薬品分野 (*2)
*1) Wet AMD: 滲出型加齢黄斑変性 *2) Dry AMD: 萎縮型加齢黄斑変性
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HLCM051 Stroke
iPSC
Manufacturing x
Gene editing
STROKE iPSC-RPE
ARDS LIVER iPSC
x
Immuno
oncology
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HLCM051 Stroke 治験概況
脳梗塞急性期患者を対象に、HLCM051（MultiStem ® ）の有効性及び安全性を検討する
第Ⅱ/Ⅲ相試験（TREASURE試験）を2017年11月から実施中
TREASURE試験概況 詳細
治験完了は2021年前半～半ばの見込み 治験名 脳梗塞患者を対象とした
*投与後1年間のフォローアップを含む HLCM051（MultiStem®）の有効
2017年11月
被験者組み入れ開始 性及び安全性を検討するプラセボ
対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験
（TREASURE試験）
被験者 脳梗塞発症から18~36時間以内の
臨床試験 患者
（40施設以上で実施中）
組み入れ 二重盲検、プラセボ対照
症例数 220 (MultiStem投与110例、プラ
申請 承認 セボ110例）無作為割り付け
申請
準備 /市販
主要評価項目 90日後の機能評価で、Excellent
Outcome（優れた転帰）を達成し
た被験者の割合
「先駆け審査指定制度」により
通常1年ほどの審査期間が、最短 ※Excellent Outcomeとは
6か月までに短縮される可能性 脳卒中患者の機能評価に使われる主要な指標、mRS、NIHSS、
BIの3つにおいて、mRS 1以下、NIHSS 1以下かつ BI 95以上
の場合を“Excellent Outcome（優れた転帰）“と定義
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アサシス社による二重盲検試験結果 ＜脳梗塞急性期＞
第Ⅱ相試験追加解析の結果、Excellent Outcomeを達成した割合のプラセボ群との比較は、MultiStem
を脳梗塞発症後36時間以内に投与された患者群で90日後、365日後ともに統計学的に有意であった
二重盲検試験結果 詳細
治験 アサシス社により米英にて実施された
達成率
プラセボ対照二重盲検第Ⅱ相試験
達
29.0 %
29.0% （MASTERS-1 trial)
成
率 対象患者 脳梗塞発症後36時間以内にMultiStem
MultiStem あるいはプラセボを投与された患者
(n=31)
評価項目 投与90日後、365日後にExcellent
16.1% Outcome*を達成した割合
p=0.01
p=0.02 ※Excellent Outcomeとは
脳卒中患者の機能評価に使われる主要な指標、mRS、NIHSS、
BIの3つにおいて、mRS 1以下、NIHSS 1以下かつ BI 95以上
Placebo の場合を“Excellent Outcome（優れた転帰）“と定義
0% (n=19) 0%
90日 365日 経過日数
（出所）Lancet Neurol. 2017 May;16(5):360-368; 16 360–68のSupplementary appendix Table5を基に作成
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HLCM051 Stroke 現状の日本の脳梗塞急性期治療について
脳梗塞発症後に、「治療できる時間がより長い新薬の開発」が待たれる疾患領域
発症後経過時間に応じた治療 脳梗塞とは
発症後の経過時間 脳に酸素と栄養を供
給する動脈が閉塞し、
10h 20h 30h 40h
虚血症状になること
で脳組織が壊死する
病気。脳卒中には、
血栓溶解療法 ※1
脳出血と脳梗塞が含
脳出血のリスクにより まれ、70～75％が脳
時間的制限あり
機械的血栓回収療法 梗塞と言われる。
※2
感覚障害や言語障害など壊死した部位
急性期の新たな
により症状は異なるが、後遺症を残し、
HLCM051 65歳以上の寝たきりの37.9％、介護が
選択肢となる可能性
必要になった者の21.7％が脳梗塞が原
※1 脳の血管に詰まった血の塊を溶かす血栓溶解。 因と言われる。
※2 閉塞した脳動脈内の血栓を直接回収する等にて血流を再開させる治療法。
注）本資料では、脳梗塞急性期に対する主だった治療法と、一般的な発症後の各治療可能時間を簡略に示すことを目的としております。
治療については、患者の状況や症状分類に応じて実施され、上記以外の治療法も実施されております。 （出所）Athersys社提供資料
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HLCM051 Stroke 脳梗塞の年間発症患者数
本製品の国内対象患者数は年間6.2万人と推定。
脳梗塞発症患者数（年）
脳梗塞発症患者数（年）
23万人～ 33万人 重度患者数
（主にアテローム血栓症と心原性塞栓症）
36時間以内 到着患者数
重度患者数
13 万人
36時間以内 到着患者数
6.2 万人
（出所）日本の年間発症患者数は、総務省消防庁、厚生労働省資料及びDatamonitor等を基に当社推定。
（出所）36時間以内の到着患者割合47％は、当社実施市場調査を基に推定。
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HLCM051 Stroke 想定メカニズム
急性神経障害後の点滴静脈投与により、HLCM051は脾臓に分布し、 炎症性免疫細胞が脳内に集積する
のを防ぎ、脳梗塞急性期の炎症反応を抑える。増殖・栄養因子を放出して神経保護作用を促進する。
HLCM051
投与の場合
脳虚血による
神経細胞障害
（一次障害） HLCM051が脾臓からの炎症性細 炎症性細胞による虚血部位の神経細胞
胞の動員・放出を抑制し、抗炎 障害の増悪（二次障害）を軽減
症性細胞の動員・放出を活性化
脾臓での炎症性細胞（リンパ球， 脾臓から放出された炎症性細胞が
HLCM051
投与しない場合 サイトカイン）の動員・放出が 虚血部位の神経細胞障害を増悪させる
活性化される
二次障害
脾臓＝免疫応答の場
（出所） Stroke. 2018 May;49(5):1058-1065.Fig.2を基に図式化
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HLCM051 ARDS
iPSC
Manufacturing
x
Platform
Gene editing
STROKE iPSC-RPE
ARDS LIVER iPSC
x
Immuno
oncology
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HLCM051 ARDS 急性呼吸窮迫症候群（ARDS）とは
治療が長期化する事の多い、きわめて予後不良の疾患であり、症状や生命予後を改善できる新規の
治療法が望まれている
ARDSとは 現在の治療法
急性呼吸窮迫症候群（ARDS：Acute 現時点において、ARDSの生命予後
Respiratory Distress Syndrome）とは、様々な を直接改善できる薬物療法はなく、
重症患者に突然起こる呼吸不全の総称である。 人工呼吸管理による呼吸不全の対
主な原因は、重症肺炎・敗血症・大量輸血・ 処療法しかない。ただし、人工呼
外傷等である。 吸器の使用が長期化すると、患者
ARDSを起こした肺では、基礎疾患や外傷な の予後が悪くなることが知られて
どに伴い、炎症性細胞が活性化され、この細 いる。
胞が肺を攻撃する。その結果、重度の呼吸不
全を引き起こす。 治療が長期化する事の多い、極め
（出所）Athersys社提供資料
て予後不良の疾患であり、症状や
一般的には、原因となる疾患や外傷が発生してから24～48時間以内に発生 生命予後を改善できる新規の治療
すると言われている。 法が望まれている。
また、発症後の死亡率は全体の30～58％(*1)とも言われる
（*1）ARDS診断ガイドライン2016
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HLCM051 ARDS 年間発症数
日本国内でのARDS発症患者数は、おそよ7,000～12,000人と推定
原因疾患は多岐にわたるが、およそ1/3は肺炎が原因疾患である
疫学データ ARDSの原因疾患
推定される その他 8％
疫学データ 発症率
国内ARDS患者数
外傷 7％ 肺炎 34％
ICU 1床当たり0.42症
50ヵ国のICU利用を調べた分析結果 ICU入室の10.4％
機械的人工呼吸を要す
11,937人 誤嚥 10％
出典：JAMA.2016; 315(8): 788-800
る患者の23.4％
千葉県における急性肺障害(ALI)/
急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に関する
疫学調査 6.1/10万人 7,320人 手術 11％
敗血症 29％
出典：日本救急医学会雑誌2007; 18(6): 219-228
＊日本のARDS患者数は、疫学データの発症率と人口統計の日本総人口を基に当社推定 （出所） Respiratory Investigation; 55(4): 257-263
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HLCM051 ARDS 治療法の想定メカニズム
ARDS発症後の点滴静脈投与により、HLCM051が肺に集積し、肺における過剰炎症を抑制する。
損傷を受けた組織を保護し、修復を促進する。
炎症性細胞が大量放出 炎症性細胞が肺を攻撃 HLCM051投与 肺機能が改善
• 基礎疾患(肺炎など) • 肺における過剰炎症を抑制
• 外傷 (交通事故等) • 組織の保護、修復の促進
組織がダメージを受けると 炎症性細胞が肺を攻撃する。 静脈投与により、HLCM051が肺 人工呼吸器の早期脱却、
炎症性細胞が大量に放出される その結果、低酸素状態になり に集積 死亡率の低下が期待できる
重度の呼吸不全におちいる。
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アサシス社による二重盲検試験結果 ＜ARDS＞
米英でのARDS患者を対象とした探索的臨床試験の結果、MultiStem投与群ではプラセボ群に比べて
死亡率、投与後28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数（VFD)などで改善傾向が見られた
二重盲検試験全体解析結果 詳細
MultiStem プラセボ群 治験 アサシス社により米英にて実施された
探索的臨床試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験）
（MUST-ARDS試験)
死亡率 25% 40%
対象患者 ARDSと診断された後、MultiStemあ
投与後28日間のうち、人工呼吸器を装着 るいはプラセボを投与された患者
しなかった日数
12.9日 9.2日
（第Ⅱ相試験では、MultiStem投与群
20名、プラセボ群10名）
投与後28日間のうち、ICU（集中治療
室）にいる必要がなかった日数
10.3日 8.1日 評価項目 死亡率
VFD: 投与後28日間のうち人工呼吸器
を装着しなかった日数
重症かつ肺炎を原因疾患とするARDS患者の解析結果
ICU-Free Days: 投与後28日間のうち、
MultiStem プラセボ群 集中治療室にいる必要がなかった日数
死亡率 20% 50%
投与後28日間のうち、人工呼吸器を装着
しなかった日数
14.8日 7.5日
投与後28日間のうち、ICU（集中治療
室）にいる必要がなかった日数
12.0日 5.0日 （出所）Athersys社提供資料
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HLCR011
iPSC
Manufacturing
x
Platform
Gene editing
STROKE iPSC-RPE
ARDS LIVER iPSC
x
Immuno
oncology
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HLCR011 共同開発体制の変更
短期的に、当社の臨床開発の経営資源を、2つの実施中の治験に集中するため
日本国内での大日本住友製薬とのiPS細胞由来RPE細胞を用いた治療法の共同開発体制を見直し
主な変更点 共同開発体制の経緯
①役割分担の変更 2013 大日本住友製薬と共同開発契約締結
・今後、大日本住友製薬が主体となって治験を実施
2014 合弁会社サイレジェン設立
・大日本住友製薬、当社の両社がそれぞれ製造販売承認申請を検討
2015 CiRAよりiPS細胞受領
②実施許諾契約の変更 シスメックス、大日本住友製薬との
・大日本住友製薬から当社に支払われるマイルストン金は総額10億円 2016 他家iPS細胞由来RPE細胞移植前免疫反応
検査法に関する共同研究開発
（うち7億円は受領済み）に変更
・共同開発体制変更以降の開発費用負担は、新たな枠組みに変更
（詳細は非公表） サイレジェンが、大日本住友製薬の
・RPE細胞製品に関する特許実施許諾に関し、海外も非独占的に許諾 2018 建設した再生・細胞医薬製造プラント
SMaRTにて製造体制構築を開始
③合弁会社の役割変更 2019 共同開発体制の変更に合意
大日本住友製薬と当社が50％ずつ出資する合弁会社サイレジェンでは、
RPE細胞製品の製造のみが委託される
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HLCR011 AMD 病態説明
加齢黄斑変性を発症すると、網膜色素上皮（RPE）細胞が変性し機能が損なわれる
正常黄斑部 進行した萎縮型加齢黄斑変性（Dry AMD)
免疫バリアは維持 → 視細胞変性 → Dry AMD
滲出型加齢黄斑変性（Wet AMD）
黄斑部 免疫バリア破壊 → 免疫細胞侵入 → 炎症 → Wet AMD
視細胞 網膜色素上皮
（RPE）細胞
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HLCR011 AMD 罹患者数
Wet, Dryともに軽症罹患者も含め、罹患者数は非常に多い
米国 日本 欧州その他
AMD罹患者数 1,000万人 923万人 1,300万人
重度のAMD罹患者数 200万人 69万人 260万人〜322万人
重症化した
100万人〜150万人 63万人 130万人〜195万人
Wet罹患者数
重症化した
85万人〜90万人 6万人 110万人〜117万人
Dry罹患者数
※日本国内の総患者数は、九州大学大学院医学研究科が福岡県で実施している久山町研究データ（常に40歳以上の住民の８割以上を検診するなど非常に徹底した調査に基づくことで知られる）に基づき、
初期加齢黄斑症と後期加齢黄斑症（加齢黄斑変性）の発症率合計を人口統計データに乗じて算定している（2007）。また難病情報センターも同研究を受け、重度の後期加齢黄斑変性患者数は69万人と公表
している。
米国の総患者数は米国国立眼科研究所が公表している軽度の加齢黄斑患者数と視野欠損を伴う患者数の合計値を掲載している。またDry /Wetは総患者数にAMDFが公表している発症率を総患者数に乗じて
当社が算出した（2010）。
欧州の総患者データは論文データによるグレードごとの発症率に欧州人口統計を乗じて当社が算定。Wet/Dryは総患者データにAMDFの発症率を乗じて当社が算出した（2010)。
※出所：Prevalence of age-related maculopathy in older Europeans: the European Eye Study (EUREYE).Source: Arch Ophthalmol. 2006 Apr;124(4):529-35
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HLCR011 AMD 抗VEGF薬の市場規模
抗VEGF薬の売上は毎年増加している
Dry AMDは治療薬不在
適応 治療薬/
年度 合計
疾患 効能 米国 日本 欧州その他
2016 5,202億円 638億円 3,440億円 9,280億円
抗VEGF薬/
Wet AMD
新生血管の抑制
2017 5,730億円 708億円 3,901億円 10,339億円
他3疾患
2018 6,309億円 785億円 4,402億円 11,496億円
Dry AMD ー ー
治療薬なし ー ー
（出所）市場規模は製薬会社各社（Roche Diagnostic、Novartis、Regeneron、Bayer HealthCare、参天製薬）の公表資料より当社作成し適応拡大分を含む。
為替平均レートは、2016年度1＄=110円、2017年度1＄=112円、2018年度1＄=110円で換算。
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HLCR011 AMD iPS細胞由来RPE細胞製品投与による視力推移のイメージ
早期治療を行うことで、より高い視力を維持できる可能性
iPS細胞由来RPE細胞製造工程
RPE細胞移植(1回）
（視力）
ヒトiPS細胞
RPE細胞移植（予想）
抗VEGF薬 継続投与
抗VEGF薬投与 分化誘導
RPE前駆細胞
RPE細胞
投与中止
未投与
製剤化
※本イメージはRPE細胞移植の効果イメージを理解頂くことを目的としています。 （時間）
抗VEGF薬投与による視力推移イメージは、各患者の症状や投与頻度等により上記と一律に同じではありません。
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HLCR011 AMD 薬価の手がかり
抗VEGF薬を使用してWet AMDの治療を受ける場合、年間治療費は約100万円
多くの場合、継続治療が必要である
年間医療費
抗VEGF薬の薬価+処置料など 年間平均投与回数 年間治療費
約16万 6回 約100万円
生涯医療費の推定
平均寿命（日本）：80歳(男）/ 86歳（女）を前提とした場合
生涯医療費推定
50歳発症患者の治療継続期間＝約30年 100万円 約3,000万円
60歳発症患者の治療継続期間＝約20年 100万円 約2,000万円
(出所)発症データ： 米国国立眼科研究所、平均寿命： 厚生労働省、平均投与回数：Berg K, et al Acta Ophthalmolgica. 2017
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HLCR011 AMD RPE細胞製品の製造体制
サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）にて製造体制構築を進める
2018年3月、大日本住友製薬が大阪府に建設した再生・細胞医療製造プラントSMaRT
サイレジェンはSMaRT内の施設を賃借し「大阪工場」を開設
iPS細胞由来RPE製品製造体制の準備を開始
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HLCL041
iPSC
Manufacturing
x
Platform
Gene editing
STROKE iPSC-RPE
ARDS LIVER iPSC
x
Immuno
oncology
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HLCL041 Liver OrganBud Platform
3種類の細胞の共培養により、臓器のもと（臓器原基）を創出
肝臓の前駆細胞
臓器原基=臓器のもと
ヒトiPS細胞 血管内皮細胞
臓器原基* Takebe T. et al., Nature, 2013
細胞移植
血管を持つヒトの肝臓に成長
間葉系幹細胞
マウス
（出所）Takebe T. et al., Nature Protocols, 2014
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HLCL041 Liver OrganBud Platform 肝不全モデルマウスにおける生存率
移植実験では生存率が有意に改善
血管網の形成が鍵
ヒトiPS細胞由来肝臓原基移植のマウスでの治療効果 詳細
100
ヒトiPS細胞由来 臓器原基から形成された臓器が
肝臓原基移植群 マウスの血管網と自律的に繋がる過程
80
ヒト成体肝細胞移植群
生 60 ヒト胎児肝細胞由来
存 肝臓原基移植群
率
（
％
） 40
非移植群
20
0 10 20 30
（出所）Takebe,T., et al.
（出所） Takebe. T, et al. Nature, 499 (7459),（2013)を基にヘリオス作成 日数（日） Nature Protocols, 9, 396–409 (2014)
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HLCL041 Liver OrganBud Platform 肝臓移植の代替治療の可能性
肝臓移植の代替医療に向けた研究開発を想定
将来的な注目疾患は肝硬変
肝臓移植の実施数 日本国内の肝硬変患者数
肝臓移植 合計 肝硬変 国内患者数
米国 日本 欧州
国内推定患者数 40~50万人
実施患者数(年) 約6,000人 約400人 約4,000人 約1万人
医療機関を受診してい
約56,000人
る肝硬変患者数
待機患者数(年) 約15,000人 約400人 約4,000人 約2万人
年間死亡者数 約17,000人
（出所）「日本肝移植研究会」「UNOS」「Eurotransplan」「UK Transplant」「Agence de la biomédecine」「 Scandia Transplant」 （出所）「平成23年患者調査」、「肝がん白書2015」
公表資料を基にヘリオス作成
肝臓病の進み方
正常な肝臓 慢性肝炎 肝硬変 肝がん
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HLCL041 Liver OrganBud Platform
iPS細胞から各臓器の前駆細胞を誘導することで、様々な臓器への展開の可能性が広がる
様々な 血管内皮細胞 間葉系幹細胞
臓器の細胞
緑：各臓器の細胞
赤：血管内皮細胞
黒：間葉系幹細胞
様々な臓器由来の細胞と血管内皮細胞
それぞれマウスへ移植 及び間葉系幹細胞を用いて、
血管化された3D組織の構築を達成
マウスに移植することで
生体内での血管化を確認
（出所） Modified from Takebe T. et al., Cell Stem Cell, 2015
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決算概況
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損益計算書（P/L）の概要
前年同期比では研究開発費が10億円減少したことで、営業利益は増加。当期利益は▲31億円となった。
（単位：百万円 ）
2018年12月期 2019年12月期第3四半期
第3四半期 前年比増減額 主な増減要因
売上高 ― ― ―
営業利益 ▲4,033 ▲3,025 1,008 研究開発費の減少 +1,063
経常利益 ▲4,054 ▲3,241 813
当期利益 ▲4,058 ▲3,145 913
研究開発費 3,419 2,356 ▲1,063
従業員数
（社員のみ）
89名 108名 19名
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貸借対照表（B/S）の概要
2019年9月末の流動資産は197億円（前期末比：+74億円）となり、資産合計が224億円となった。
（単位：百万円 / 下段：構成比）
2019年12月期第3四半期末
2018年12月期末
前年増減額 主な増減要因
流動資産 12,326 19,759 現金及び預金 +7,403
7,432 （現金及び預金残高 19,031）
（82.3%） （88.1%）
固定資産 2,653 2,681 28
（17.7%） （11.9%）
資産合計 14,980 22,441 7,460
（100.0%） （100.0%）
流動負債 1,623 577 前受金
▲1,045 未払金 ▲450
▲555
（10.8%） （2.6%）
固定負債 2,574 11,545 8,970 新株予約権付社債 +9,000
（17.2%） （51.4%）
負債合計 4,197 12,122 7,924
（28.0%） （54.0%）
純資産合計 10,782 10,318 当期利益
▲463 新株発行 +2,858
▲3,145
（72.0%） （46.0%）
負債・純資産合計 14,980 22,441 7,460
（100.0%） （100.0%）
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参考資料
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HEALIOS K.K. リーダーシップ
Management
経営陣
リチャード デイビッド マイケル グレッグ
成松 淳 松田 良成 樫井 正剛
キンケイド スミス アルファント ボンフィリオ
会計士 執行役CFO 執行役 生産領域管掌 連続起業家 弁護士 弁護士 元アステラス製薬
ヘルスケア・ITベン Fusion Systems, CEO Proteus, LLC創業パート 弁護士法人漆間法律事務 監査役
チャーの社外役員を重任 投資ファンド ロンザ社にて細胞製品製 ACCJ名誉会頭 ナー（再生医療への投 所 所長
Nezu Asia Capital 造における豊富な経験 資）
Management 経営
マヘンドラ
澤田 昌典 鍵本 忠尚 田村 康一 西山 道久 安倍 浩司
ラオ
執行役副社長CMO 科学諮問会議議長 代表執行役社長CEO 執行役 執行役 執行役
（Chief Medical 取締役 研究領域管掌 開発領域管掌 人事総務領域管掌
Officer）
米国国立衛生研究所 医師、ファウンダー 元アステラス米国 アステラス製薬にてタク 医薬品・医療機器業界
医師、医学博士、MBA （NIH)再生医療セン 研究所長 ロリムス開発 にて30年以上
ター初代所長 免疫抑制研究に精通 人事領域に従事
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株式会社ヘリオスの概要
会社情報
会社名 株式会社ヘリオス | HEALIOS K.K.
代表者 代表執行役社長 CEO 鍵本 忠尚 ( かぎもと ただひさ )
創業 2011 年 2 月 24 日
資本金 128 億 16 百万円 (2019 年 9 月末時点）
所在地 東京都港区浜松町 2-4-1 世界貿易センタービル 15 階
会社概要
従業員数 108 名 (2019 年 9 月末現在）
事業内容 細胞医薬品・再生医療等製品の研究・開発・製造
研究所 神戸研究所、横浜研究所
関連会社 株式会社サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）
・ Healios NA, Inc.
（2018年2月設立。米国子会社）
子会社
・株式会社器官原基創生研究所
（2018年6月設立。臓器原基の研究開発に関する子会社）
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ニコンとの業務・資本提携の拡大
再生医療の早期実現を目指し、2017年にニコンと締結した業務・資本提携契約を拡大
ニコンに対し、無担保転換社債型新株予約権付社債を割り当て、40億円を調達
業務提携の詳細 提携の経緯
ヘリオス：再生医療分野における新規シーズの探索・開発を推進 ニコンの画像解析技術を用いた研究開発
及び事業化検討を開始
ニコンが進めている細胞受託製造業務（下図）の推進に協力 2013
当社株式50万株を割当、
当社が開発を進めている複数のパイプラインについても、 5億円の出資を受ける
ニコンでの製造に関して幅広く協議を開始
再生医療分野における業務・資本提携
2017 当社株式1,037,400株を割当
ニコン： 製造受託・画像評価の観点から支援 20億円の出資を受ける
ニコン・セル・イノベーションが
HLCM051製造体制 2017 HLCM051の商用生産に向けた
製品販売 受託生産契約を締結
業務・資本提携
ニコン
ニコンとの業務・資本提携契約を拡大
製品代金 2019 当社無担保転換社債型新株予約権付社債
100%子会社 製品製造
販売ロイヤリティ を割り当て、40億円を調達
製品製造
ニコン・セル・イノベーション
(日本国内に生産設備）
アサシス
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資金調達
2019年7月、ニコンとの業務・資本提携の拡大と同時に海外募集による資金調達を実施
手取金概算計約116億円を調達
資金調達の概要 資金使途
金額
海外募集による新株式発行 資金使途 （諸経費を差し引
発行株式数 1,948,100株 いた手取り概算）
HLCM051開発費用 約30億円
払込金額の総額 2,833,316,640円
新規シーズ導入に係る
費用
10億円
海外募集による2022年満期ユーロ円建取得条項付転換 ニコンに対する第2回無担保転換社債型新株予
社債型新株予約権付社債の発行 約権付社債の発行 ニコンからの調達 約40億円
発行総額 50億円 発行総額 40億円 パイプライン開発費用
（新規シーズ導入を含 約35億円
1,771円 転換価額 2,037円 む）
転換価額
＊但し一定の場合調整される
ファンド出資及び
償還期限 2022年7月26日 利率及び償還期日
年率1.0％
設立費用
約25億円
2024年7月29日
2,823,263株 1,963,672株 運転資金 約16億円
潜在株式数（注1） 潜在株式数（注1）
（5.51％） （3.83％）
海外募集による調達 約76億円
(注1）潜在株式数の比率は、今回発行する新株予約権付社債に係る新株予約権がすべて当初転換価額で行使された場合に新たに発行される株式数を、
2019年6月30日現在の発行済株式総数（自己株式を除く。）に本海外募集による新株式発行により増加した普通株式数1,948,100株を加えた51,232,352株
で除した数値です。
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会社沿革
企業体 iPSC 再生医薬品分野 体性幹細胞再生医薬品分野
2011 会社設立
2012 東京事務所開設
理化学研究所と特許実施権許諾契約締結
2013
大日本住友製薬と共同開発契約締結
横浜市立大学とヒト臓器原基に関する
2014
共同研究を開始
2015 東証マザーズ上場
2016 AthersysよりHLCM051（脳梗塞）導入
ニコンとの業務・資本提携
2017
化合物医薬品分野の事業譲渡
米国にHealios NA設立 米国眼科研究所（NEI）と共同研究開発 Athersysへの戦略的投資・提携拡大
2018
（株）器官原基創生研究所設立 契約を締結 HLCM051（ARDS）開発開始
2019 ニコンとの業務・資本提携拡大 大日本住友製薬との共同開発契約変更
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再生医療等製品実用化への規制面での後押し
早期承認制度では治験期間・症例数は大幅に減少。 早期承認時から保険収載される。
再生医療等製品に特化した新制度導入
これまでの開発プロセス
臨床研究 臨床試験 承認 市販
有効性の推定、安全性の確認
市販後に有効性、さらなる安全性を検証
早期承認制度を導入した開発プロセス
早期 正式
臨床研究 臨床試験 市販 市販
承認 承認
有効性の推定、安全性の確認 条件・期限付きで承認
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将来の事象等についての留意事項
本資料は、株式会社ヘリオス（以下「当社」といいます）の企業情報等の提供のために作成されたものであり､
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「生きる」を増やす。爆発的に。
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コーポレートコミュニケーション室 投資家の方:ir@healios.jp
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