2019年12月期第1四半期 決算説明資料
2019年5月14日
株式会社ヘリオス
（東証マザーズ：4593）
https://www.healios.co.jp/
目次
1 戦略 P2
2 開発パイプライン P3
3 HLCM051 脳梗塞 P4
4 HLCM051 ARDS P10
5 HLCM051 P16
6 HLCR011 AMD P20
7 HLCL041 LIVER OrganBud P27
8 決算概況 P32
9 参考資料 P35
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基本戦略
新しい製品群の開発: 次世代がん免疫細胞、肝臓原基
遺伝子編集
iPS細胞
製造
（大量培養） 臓器原基
iPSC Platform
再投資
MultiStem
(骨髄由来 体性幹細胞製品)
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UPDATE
開発パイプライン
開発 前臨床 申請
市場 事業分野 適応症 治験 上市 進捗状況
コード 試験 ～承認
脳梗塞 治験実施中
体性幹細胞再生
HLCM051
医薬品分野 急性
2019年4月より被験者組み入れ
呼吸窮迫
開始
症候群
日本
Wet AMD 大日本住友製薬と共同開発
HLCR011
(*1) 治験開始に向けて準備中
iPSC再生
医薬品分野 代謝性
HLCL041 横浜市立大学と共同研究
肝疾患
開発 前臨床 第I相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
市場 事業分野 適応症 上市 進捗状況
コード 試験 試験 試験 試験 ～承認
Dry
米国 iPSC再生
欧州 医薬品分野
HLCR012 AMD NEIと共同研究開発
(*2)
*1) Wet AMD: 滲出性加齢黄斑変性 *2) Dry AMD: 萎縮型加齢黄斑変性
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Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
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HLCM051 Stroke 治験概況
治験名 ：脳梗塞患者を対象としたHLCM051（MultiStem®）の有効性及び安全性を検討する
プラセボ対照二重盲検第Ⅱ/Ⅲ相試験（TREASURE試験）
被験者 ：脳梗塞発症から18~36時間以内の患者
組み入れ：二重盲検、プラセボ対照
症例数 ：220 (MultiStem投与110例、プラセボ110例）無作為割り付け
主要評価項目：90日後の機能評価で、Excellent Outcome（優れた転帰）を達成した被験者の割合
※Excellent Outcomeとは
脳卒中患者の機能評価に使われる主要な指標、mRS、NIHSS、BIの3つにおいて、
mRS１以下、NIHSS１以下かつ BI95以上の場合を“Excellent Outcome（優れた転帰）“と定義
2017年11月 治験完了は2020年中の見込み
被験者組み入れ開始 *投与後1年間のフォローアップを含む
臨床試験
（40施設以上で実施中）
申請 承認
申請
準備 /市販
「先駆け審査指定制度」により
通常1年ほどの審査期間が、
6か月までに短縮される可能性
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アサシス社による二重盲検試験結果 ＜脳梗塞急性期＞
第Ⅱ相試験の解析において、Excellent Outcomeを達成した割合（プラセボ群との比較）は、
MultiStemを脳梗塞発症後36時間以内に投与された患者群で90日後、365日後ともに
統計学的に有意であった
アサシス社が米英で脳梗塞患者に対して実施したプラセボ対照二重盲検試験結果を解析
36時間以内
対象患者：脳梗塞発症後36時間以内にMultiStem 29.0%
あるいはプラセボを投与された患者
評価項目：投与90日後、365日後に
Excellent Outcome*を達成した割合 16.1% MultiStem
(n=31)
*Excellent Outcomeとは
p=0.01
優れた回復症状として、次の基準として定義
（ mRS 1以下、NIHSS １以下かつBI 95以上に
p=0.02
該当する状態）
Placebo
0% (n=19) 0%
90日 365日
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HLCM051 Stroke 現状の日本の脳梗塞急性期治療について
脳梗塞
脳に酸素と栄養を供給する動脈が閉塞し、虚血症状になることで脳組織が壊死する病
気。脳卒中には、脳出血と脳梗塞が含まれ、70～75％が脳梗塞と言われる。
感覚障害や言語障害など壊死した部位により症状は異なるが、後遺症を残し、65歳以
上の寝たきりの37.9％、介護が必要になった者の21.7％が脳梗塞が原因と言われる。
（出所）Athersys社提供資料
発症後経過時間に応じた治療
◼ 脳梗塞発症後に、「治療できる時間がより長い新薬の開発」が待たれる疾患領域
発症後の経過時間
10h 20h 30h 40h
血栓溶解療法※1 脳出血のリスクにより
時間的制限あり 急性期の
機械的血栓回収療法※2 新たな選択肢となる
可能性
HLCM051
※1 脳の血管に詰まった血の塊を溶かす血栓溶解療法。
※2 閉塞した脳動脈内の血栓を直接回収する等にて血流を再開させる治療法。
注）本資料では、脳梗塞急性期に対する主だった治療法と、一般的な発症後の各治療可能時間を簡略に示すことを目的としております。治療については、患者の状況や症状分類に
応じて実施され、上記以外の治療法も実施されております。
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HLCM051 Stroke 脳梗塞の年間発症患者数
本製品の国内対象患者数は推定6.2万人
日本 備考
脳梗塞の年間医療費
脳梗塞発症患者数（年） 23万人～33万人 1兆707億円（2009年度)
*2009年度以降統計無し
重度患者数
（主にアテローム血栓症と心原性塞栓症)
13万人
36時間以内 到着患者数 6.2万人
（出所）日本の年間発症患者数は、総務省消防庁、厚生労働省資料及びDatamonitor等を基に当社推定。
（出所）36時間以内の到着患者割合47％は、当社実施市場調査を基に推定。
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HLCM051 Stroke 想定メカニズム
◼ 急性神経障害後の点滴静脈投与により、HLCM051は脾臓に分布し、
炎症性免疫細胞が脳内に集積するのを防ぎ、脳梗塞急性期の炎症反応を抑える
◼ 増殖・栄養因子を放出して神経保護作用を促進する
炎症性細胞による虚血部位の神経細胞
障害の増悪（二次障害）を軽減
HLCM051投与
の場合
脳虚血による HLCM051は脾臓からの
神経細胞障害 ◼ 炎症性細胞の動員・放出を抑制する
（一次障害） ◼ 抗炎症性細胞の動員・放出を活性化する
脾臓＝免疫応答の場
HLCM051
投与しない場合
脾臓から放出された炎症性細胞が
脾臓での炎症性細胞（リンパ球，サイトカイン） 虚血部位の神経細胞障害を増悪させる
の動員・放出が活性化される （二次障害）
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Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
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UPDATE
HLCM051 ARDS 治験概況
治験名 ：肺炎を原因疾患とするARDS患者を対象としたHLCM051（MultiStem®）の
有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験（ONE-BRIDGE試験）
被験者 ：肺炎を原因疾患とするARDS患者
組み入れ：非盲検、標準治療対照
症例数 ：30 (MultiStem投与20例、標準治療10例）
主要評価項目：投与後28日間のうち人工呼吸器を装着しなかった日数
2019年４月 2020年末： 2021年半ば：
被験者組み入れ開始 被験者組み入れ完了見込み 治験終了見込み
*投与後6か月のフォローアップを含む
臨床試験
（およそ20施設で実施予定）
申請 承認
準備
申請
/市販
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アサシス社による二重盲検試験結果 ＜ARDS>
アサシス社による米欧でのARDS患者（原因疾患を限定しない）を対象とした探索的臨床試験（P１/2a)
安全であり、忍容性※が良好／二重盲検試験（P2a)ではポジティブな結果
◼ MultiStem投与群20例とプラセボ（偽薬）投与群10例による二重盲検試験にて
投与28日後の評価を比較したところ、MultiStem投与群で、改善傾向が見られた
（重症患者で、更にその傾向は強まった）
MultiStem プラセボ群
(n=20) （n=10)
低いほう
死亡率 が良い 25% 40%
投与後28日間のうち、人工呼吸器を
どちらも 12.9日 9.2日
使用しなかった日数 長いほう
投与後28日間のうち、ICU が良い
10.3日 8.1日
（集中治療室）にいる必要がなかった日数
※忍容性とは：薬物によって生じたと判断した有害作用（副作用）が、被験者にとってどれだけ耐え得るかの程度を示したもの
12 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 急性呼吸窮迫症候群（ARDS)とは
ARDS
急性呼吸窮迫症候群（ARDS：Acute Respiratory Distress Syndrome）
とは、様々な重症患者に突然起こる呼吸不全の総称である。
主な原因は、重症肺炎・敗血症・大量輸血・外傷等である。
ARDSを起こした肺では、基礎疾患や外傷などに伴い、炎症性細胞が活性
化され、この細胞が肺を攻撃する。その結果、重度の呼吸不全を引き起こす。
一般的には、原因となる疾患や外傷が発生してから24～48時間以内に発
生すると言われている。
また、発症後の死亡率は全体の30～58％(*1)とも言われる。
（*1）ARDS診断ガイドライン2016
（出所）Athersys社提供資料
現在の治療法
現時点において、ARDSの生命予後を直接改善できる薬物療法はなく、人工呼吸管理による呼吸不
全の対処療法しかない。ただし、人工呼吸器の使用が長期化すると、患者の予後が悪くなることが知
られている。
治療が長期化する事の多い、極めて予後不良の疾患であり、症状や生命予後を改善できる新規の治
療法が望まれている。
13 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 年間発症数
推定される
疫学データ 発症率
国内ARDS患者数
50ヵ国のICU利用を調べた分析結果 ICU 1床当たり0.42症
ICU入室の10.4％ 11,937人
出典：JAMA.2016; 315(8): 788-800 機械的人工呼吸を要する患者の23.4％
千葉県における急性肺障害(ALI)/
急性呼吸窮迫症候群(ARDS)に関する疫学調査 6.1/10万人 7,320人
出典：日本救急医学会雑誌2007; 18(6): 219-228
＊日本のARDS患者数は、疫学データの発症率と人口統計の日本総人口を基に当社推定
ARDSの原因疾患
その他 8％
外傷 7％ 肺炎 34％ ARDSの原因疾患のうち、
肺炎がおよそ全体の1/3
誤嚥 10％
*アサシス社による二重盲検第Ⅱ相試験では、
肺炎以外の原因も含む、ARDS患者全般を対象とし、
手術 11％ 改善の傾向が見られた（P12参照）
敗血症 29％
14 出典：Respiratory Investigation; 55(4): 257-263 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 ARDS 治療法の想定メカニズム
◼ ARDS発症後の点滴静脈投与により、HLCM051が肺に集積し、肺における過剰炎症を抑制する。
◼ 損傷を受けた組織を保護し、修復を促進する。
・基礎疾患(肺炎など)
・外傷 (交通事故等)
HLCM051投与
炎症性細胞が肺を攻撃する。 静脈投与により、HLCM051が 肺機能が改善
その結果、低酸素状態にな 肺に集積
り重度の呼吸不全におちい ・人工呼吸器の早期脱却、
る。 ・肺における過剰炎症を抑制 死亡率の低下が期待でき
組織がダメージを受けると ・組織の保護、修復の促進 る
炎症性細胞が大量に放出さ
れる
15 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
16 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
アサシス社の創製した幹細胞製品 MultiStem®
Athersys, Inc.
所在地 米国オハイオ州 クリーブランド
上場 NASDAQ：ATHX
製品名 MultiStem®
MultiStemの特徴
◼ 特許取得済み 骨髄由来の細胞治療薬
◼ 免疫抑制剤が不要
◼ 凍結保存が可能
◼ 一貫した安全性
◼ 複数の薬理作用により細胞修復と治癒を促進
◼ 投与した細胞は体内から安全に消失
17 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
MultiStemに関するライセンス保有状況
2016 15百万
脳梗塞急性期 開発が成功した際の
ドル
マイルストンから
開 急性呼吸窮迫症候群（ARDS) 減額：10百万ドル
国内
発
・ iPS細胞製品由来製品とMultiStemの併用療法
販 （対象臓器には制限あり）
売
ラ
2018
イ 臓器原基全適応症におけるMultiStemの利用 20百万
セ ドル
ン
ス
取 海外 MultiStem単体での眼科疾患
得
iPS/ES細胞由来眼科製品とMultiStemの併用療法
複数の疾患の開発・販売オプション権に 2百万 マイルストン／
交渉継続 中国 ドル オプション費用の
関し、2019年6月末まで独占的に交渉 (*3百万
（追加の支払い*により2019年末までに延長可） ドル） 支払いに充当可能
18 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCM051 製造体制
承認後生産にむけて、ニコン・セル・イノベーションにて生産体制構築準備が進む
TREASURE試験用 承認取得後
100%
子会社
米国の ニコン・セル・イノベーション
ニコン
治験製品製造受託会社 （日本国内に生産設備）
治験製品製造 製品製造
アサシス アサシス
治験製品代金
製品供給 製品代金
治験製品供給 マイルストン支払
販売ロイヤリティ支払
業務・資本提携
TREASURE試験の遂行 製品の販売
19 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
20 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 病態説明
加齢黄斑変性を発症すると網膜色素上皮（RPE）細胞が変性し機能が損なわれる
進行した萎縮型加齢黄斑変性（Dry AMD）
免疫バリアは維持 → 視細胞変性 → dry AMD
滲出型加齢黄斑変性（Wet AMD）
黄斑部
免疫バリア破壊 → 免疫細胞侵入 → 炎症 → wet AMD
視細胞 網膜色素上皮
（RPE）細胞
正常黄斑部
21 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 罹患者数
Wet・Dryともに軽症罹患者も含め罹患者数は非常に多い
米国 日本 欧州その他
AMD罹患者数 1,000万人 923万人 1,300万人
重度のAMD罹患者数 200万人 69万人 260万人～322万人
重症化した
100万人～150万人 63万人 130万人～195万人
Wet罹患者数
重症化した
85万人～90万人 6万人 110万人～117万人
Dry罹患者数
※日本国内の総患者数は、九州大学大学院医学研究科が福岡県で実施している久山町研究データ（常に40歳以上の住民の８割以上を検診
するなど非常に徹底した調査に基づくことで知られる）に基づき、初期加齢黄斑症と後期加齢黄斑症（加齢黄斑変性）の発症率合計を人
口統計データに乗じて算定している（2007）。また難病情報センターも同研究を受け、重度の後期加齢黄斑変性患者数は69万人と公表し
ている。
米国の総患者数は米国国立眼科研究所が公表している軽度の加齢黄斑患者数と視野欠損を伴う患者数の合計値を掲載している。またDry
/Wetは総患者数にAMDFが公表している発症率を総患者数に乗じて当社が算出した（2010）。
欧州の総患者データは論文データによるグレードごとの発症率に欧州人口統計を乗じて当社が算定。Wet/Dryは総患者データにAMDFの
発症率を乗じて当社が算出した（2010)。
※出所論文：Prevalence of age-related maculopathy in older Europeans: the European Eye Study (EUREYE).Source: Arch Ophthalmol. 2006 Apr;124(4):529-35
22 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD 抗VEGF薬の市場規模
抗VEGF薬の売上は毎年増加している。DryAMDは治療薬不在
適応 治療薬/
年度 合計
疾患 効能 米国 日本 欧州その他
2015 4,662億円 600億円 3,221億円 8,483億円
抗VEGF薬/
WetAMD
新生血管の 2016 5,202億円 638億円 3,440億円 9,280億円
他3疾患 抑制
2017 5,730億円 708億円 3,901億円 10,339億円
DryAMD ー ー
治療薬なし ー ー
（出所）市場規模は製薬会社各社（Roche Diagnostic、Novartis、Regeneron、Bayer HealthCare、参天製薬）の公表資料より当社作成し適応拡大分を含む。
為替平均レートは、2015年度1＄=121円、2016年度1＄=110円、2017年度1＄=112円で換算。
23 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD iPS細胞由来RPE細胞製品投与による視力推移のイメージ
早期治療を行うことで、より高い視力を維持できる可能性
ヒトiPS細胞
（視力） RPE細胞移植(1回）
RPE細胞移植（予想）
分化誘導：RPE前駆細胞
抗VEGF薬 継続投与
抗VEGF薬投与
RPE細胞
投与中止
未投与
（時間）
※本イメージはRPE細胞移植の効果イメージを理解頂くことを目的としています。
抗VEGF薬投与による視力推移イメージは、各患者の症状や投与頻度等により上記と一律に同じではありません。
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HLCR011 AMD 薬価の手がかり～既存医療の医療費からのアプローチ
抗VEGF薬は多くの場合、継続治療が必要
年間医療費
抗VEGF薬の薬価+処置料など 年間平均投与回数 年間治療費
約16万 6回 約100万円
生涯医療費の推定
平均寿命（日本）：80歳(男）/ 86歳（女）を前提とした場合・・・
生涯医療費推定
50歳発症患者の治療継続期間＝約30年 100万円 約3,000万円
60歳発症患者の治療継続期間＝約20年 100万円 約2,000万円
(出所)発症データ： 米国国立眼科研究所、平均寿命： 厚生労働省、平均投与回数：Berg K, et al Acta Ophthalmolgica. 2017
25 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCR011 AMD Manufacturing Planform RPE細胞製品の製造体制
サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）にて製造体制構築を進める
2018年３月、大日本住友製薬が
大阪府吹田市に建設した
再生・細胞医薬製造プラントSMaRT
サイレジェンはSMaRT内の施設を賃借し
「大阪工場」を開設
iPS細胞由来RPE製品製造体制の準備を開始
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Manufacturing
Platform
ARDS LIVER
Genetically
STROKE AMD
OrganBud Modified
Platform iPSC
Platform
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HLCL041 LIVER OrganBud Platform
3種類の細胞の共培養により臓器のもと（臓器原基）を創出
ヒトiPS細胞
肝臓の前駆細胞 血管内皮細胞 間葉系幹細胞
Takebe T. et al., Nature, 2013
細胞移植
臓器原基* マウス
臓器原基=臓器のもと
血管を持つヒトの
肝臓に成長
Takebe T. et al., Nature Protocols, 2014
“Elplasia” from Kuraray Co., Ltd.
28 （http://www.elplasia.com/products/round_bottom/） Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform 肝不全モデルマウスにおける生存率
移植実験では生存率が有意に改善～血管網の形成が鍵
ヒトiPS細胞由来肝臓原基移植の治療効果 臓器原基から形成された臓器が
マウスの血管網と自律的に繋がる過程
100
ヒトiPS細胞由来
肝臓原基移植群
80
ヒト成体肝細胞移植群
生 60
存 ヒト胎児肝細胞由来
率 肝臓原基移植群
（
％
） 40
20 非移植群
0 10 20 30
日数（日）
（出所）Takebe,T., et al.
（出所） Takebe. T, et al. Nature, 499 (7459),（2013)を基にヘリオス作成
Nature Protocols, 9, 396–409 (2014)
29 Copyright © HEALIOS K.K. All rights reserved.
HLCL041 LIVER OrganBud Platform 肝臓移植の代替治療の可能性
肝臓移植の代替治療に向けた研究開発を想定
肝臓移植
合計
米国 日本 欧州
実施患者数(年) 約6,000人 約400人 約4,000人 約1万人
待機患者数(年) 約15,000人 約400人 約4,000人 約2万人
（出所）「日本肝移植研究会」「UNOS」「Eurotransplan」「UK Transplant」
「Agence de la biomédecine」「 Scandia Transplant」公表資料を基にヘリオス作成
将来的な注目疾患は肝硬変
肝硬変の国内推定患者数：40～50万人、医療機関を受診している肝硬変患者数約56,000人、
国内年間死亡者数約17,000人 （出所）「平成23年患者調査」、「肝がん白書2015」
肝臓病の進み方
正常な肝臓 慢性肝炎 肝硬変 肝がん
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HLCL041 LIVER OrganBud Platform
肝臓のみならず様々な臓器への応用の可能性
様々な
臓器の細胞 血管内皮細胞 間葉系幹細胞
様々な臓器由来の細胞と血管内皮細胞
及び間葉系幹細胞を用いて、 緑：各臓器の細胞
血管化された3D組織の構築を達成 それぞれマウスへ移植 赤：血管内皮細胞
黒：間葉系幹細胞
マウスに移植することで
生体内での血管化を確認
iPS細胞から各臓器の前駆細胞を
誘導することで様々な臓器への
展開の可能性が広がる
Modified from Takebe T. et al., Cell Stem Cell, 2015
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決算概況
32
UPDATE
損益計算書の概要
（単位：百万円）
2019年12月期第1四半期
2018年12月期
第1四半期
前年比増減額 主な増減要因
売上高 ― ― ―
営業利益 ▲553 ▲993 ▲439 研究開発費の増加 ▲409
経常利益 ▲551 ▲995 ▲443
事業譲渡対価の一部であるマイルストン収入の
当期利益 ▲553 ▲896 ▲343 実現+100
研究開発費 367 777 409
従業員数
（社員のみ）
75名 98名 23名
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UPDATE
貸借対照表の概要
（単位：百万円 / 下段：構成比）
2019年12月期第1四半期末
2018年12月期末
前年増減額 主な増減要因
流動資産 12,326 10,771 ▲1,555 現金及び預金 ▲1,389
（82.3%） （79.4%） （現金及び預金残高 10,237）
固定資産 2,653 2,789 136
（17.7%） （20.6%）
資産合計 14,980 13,560 ▲1,419
（100.0%） （100.0%）
流動負債 1,623 1,030 ▲592 前受金 ▲354
（10.8%） （7.6%） 未払金 ▲206
固定負債 2,574 2,546 ▲28
（17.2%） （18.8%）
負債合計 4,197 3,576 ▲621
（28.0%） （26.4%）
純資産合計 10,782 9,984 ▲798 利益剰余金 ▲896
（72.0%） （73.6%）
負債・純資産合計 14,980 13,560 ▲1,419
（100.0%） （100.0%）
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参考資料
35
HEALIOS K.K. リーダーシップ
リチャード デイビッド マイケル グレッグ
成松 淳 松田 良成 樫井 正剛
キンケイド スミス アルファント ボンフィリオ
会計士 投資ファンド ロンザ社にて細胞 連続起業家 弁護士 弁護士 元アステラス製薬
ヘルスケア・ITベ Nezu Asia Capital 製品製造における Fusion Systems, Proteus, LLC創業 弁護士法人漆間法 監査役
ンチャーの社外役 Management 豊富な経験を積む CEO パートナー（再生 律事務所 所長
員を重任 社長兼COO ACCJ名誉会頭 医療への投資）
CCRM理事
New
マヘンドラ
澤田 昌典 鍵本忠尚 田村 康一 西山 道久
ラオ
執行役CMO（Chief 科学諮問会議 代表執行役社長CEO 執行役 執行役
Medical Officer） 議長 取締役 研究・生産領域 開発領域管掌
管理領域管掌 管掌
医師、医学博士、 米国国立衛生研究所 医師、ファウンダー 元アステラス米国 アステラス製薬にて
MBA （NIH)再生医療セン 研究所長 タクロリムス開発
ター初代所長 免疫抑制研究に精通
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HEALIOS K.K. 科学諮問会議
世界中より、様々な領域の専門家に集まっていただき当社にアドバイスをいただくための
科学諮問会議（SAB: Scientific Advisory Board)を設立
SABの役割
へリオスが日本だけではなく、世界で最も優れた治療法を生み出すために、
・現在のヘリオスの取り組みの世界での位置づけを適切に把握
・提携先等とともにスピーディに効率的な研究開発が行われることを支援
・ヘリオスの取り組むべき領域に関して専門家の観点からアドバイス
ヘリオス科学諮問会議 議長
マヘンドラ・ラオ氏
幹細胞生物学分野における著名な科学者の一人であり、学術分野の
みならず、政府機関や規制、臨床応用などにおいても多様な経験を
有する。インド・ボンベイ（ムンバイ）大学にて医師資格取得後、
カリフォルニア工科大学にて神経生物学分野の博士号を取得。米国
国立衛生研究所（NIH）が再生医療センターを2010年に設立した際に
は初代センター長を務めた。現在は、米国をはじめ各国政府の幹細
胞研究指針に関してアドバイザーとして関わるほか、企業や財団の
科学顧問を歴任。
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HEALIOS K.K. 会社概要
会社概要
株式会社ヘリオス
社名
（東証マザーズ 証券コード：4593）
ミッション 「生きる」を増やす。爆発的に。
本社 東京都港区浜松町2-4-1 世界貿易センタービル15階
代表 代表執行役社長CEO 鍵本 忠尚
資本金 113億95百万円(2019年3月末時点）
従業員数 98名(2019年3月末現在）
研究所 神戸研究所、横浜研究所
関連会社 株式会社サイレジェン（大日本住友製薬との合弁会社）
Healios NA Inc. （2018年2月設立。米国子会社）
子会社
株式会社器官原基創生研究所
（2018年6月設立。臓器原基の研究開発に関する子会社）
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会社沿革
2011 会社設立
2012 東京事務所開設
理化学研究所と特許実施権許諾契約
2013 締結
大日本住友製薬と共同開発契約締結
横浜市立大学とヒト臓器原基に関する
2014
共同研究を開始
2015 東証マザーズ上場
AthersysよりHLCM051（脳梗塞）
2016
導入
ニコンとの業務・資本提携
2017
化合物医薬品分野の事業譲渡
米国にHealios NA設立
米国眼科研究所（NEI）と共同研究開 Athersysへの戦略的投資・提携拡大
2018 （株）器官原基創生研究所
発契約を締結 HLCM051（ARDS）開発開始
設立
2019
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再生医療等製品実用化への規制面での後押し
再生医療等製品に特化した新制度導入
これまでの開発プロセス
臨床研究 臨床試験 承認 市販
有効性の確認、安全性の確認
早期承認制度を導入した開発プロセス 市販後に有効性、さらなる安全性を検証
早期 正式
臨床研究 臨床試験 市販 市販
承認 承認
有効性の推定、安全性の確認 条件・期限付きで承認
◼ 早期承認制度では治験期間・症例数は大幅に減少
◼ 早期承認時から保険収載される
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将来の事象等についての留意事項
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「生きる」を増やす。爆発的に。
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株式会社ヘリオス 投資家の方:ir@healios.jp
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