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ステラファーマ株式会社
事業計画及び成長可能性に
関する事項について
2021年４月
STELLA PHARMA
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目次
1. 会社概要 P. 3
2. BNCTとは P. 8
3. ビジネスモデル P.12
4. 成長戦略 P.20
5. 市場規模 P.40
6. 業績推移・リスク情報 P.45
Appendix P.50
STELLA PHARMA 2
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1. 会社概要
STELLA PHARMA 3
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会社概要
ステラファーマ株式会社
商号 ：
（STELLA PHARMA CORPORATION）
設立 ： 2007年6月1日
本社 ： 大阪府大阪市中央区高麗橋3丁目２番７号
事業内容 ： 医薬品の研究開発、製造販売等
資本金 ： 3,563百万円（上場日現在）
代表取締役会長 ： 浅野 智之
代表取締役社長 ： 上原 幸樹
従業員数 ： 43名（2021年4月現在）
さかい創薬研究センター（大阪府堺市中区）
事業所 ：
東京事務所（東京都中央区）
許認可 ： 第一種医薬品製造販売業（大阪府）
STELLA PHARMA 4
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沿革
2007年設立以降、BNCTの研究開発を継続。2020年3月世界初の製造販売承認を取得
2007年6月 ステラケミファ株式会社(証券コード:4109)の100%子会社としてステラファーマ株式会社設立
2008年7月 第一種医薬品製造販売業許可を取得（大阪府）
2009年1月 開発品SPM-011が科学技術振興機構(※1)の委託開発課題に採択 (※1)現在は日本医療研究開発機構に移管
開発品SPM-011の日本における 脳腫瘍 第Ⅰ相臨床試験を開始
2012年11月
（脳腫瘍の対象は、再発悪性神経膠腫患者）
開発品SPM-011の日本における 頭頸部癌 第Ⅰ相臨床試験を開始
2014年4月
（頭頸部癌の対象は、切除不能な局所再発頭頸部癌及び切除不能な局所進行頭頸部癌(非扁平上皮癌)患者）
開発品SPM-011の日本における 脳腫瘍 第Ⅱ相臨床試験を開始
2016年2月
（脳腫瘍の対象は、再発悪性神経膠腫患者）
2016年3月 株式会社産業革新機構(※2)、住友重機械工業株式会社を引受先として、第三者割当増資を実施 (※2)現 株式会社INCJ
開発品SPM-011の日本における 頭頸部癌 第Ⅱ相臨床試験を開始
2016年7月
（頭頸部癌の対象は、切除不能な局所再発頭頸部癌及び切除不能な局所進行頭頸部癌(非扁平上皮癌)患者）
2017年4月 開発品SPM-011が先駆け審査指定制度の対象品目(医薬品)として指定
2019年11月 メラノーマ/血管肉腫を対象に、開発品SPM-011の第Ⅰ相臨床試験(日本)を開始
BNCT用ホウ素薬剤「ステボロニン® 点滴静注バッグ 9000 mg/300 mL（以下「ステボロニン®」）（開発品コード：
2020年3月
SPM-011）」について「切除不能な局所進行又は局所再発の頭頸部癌」に対しての製造販売承認を取得
2020年5月 ステボロニン®保険適用、販売を開始
2020年10月 株式会社スズケン、株式会社ハイメディックを引受先として、第三者割当増資を実施
STELLA PHARMA 5
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当社事業の強み – Strengths -
① 世界初の「BNCT」の薬事承認
これまで世界的にBNCT領域で薬事承認を受けた事例は無く、当社は世界初のBNCT用ホウ素
医薬品「ステボロニン®」の薬事承認を取得いたしました。
② パートナーとの連携による競争優位性
BNCTに必要不可欠なBNCT用中性子照射装置（加速器）は、住友重機械工業株式会社を含め
た複数の加速器メーカーと開発段階から連携しています。
③ グループ間での連携体制
BNCTに必要不可欠な原料の高濃縮ホウ素は、当社の親会社であるステラケミファ株式会社が
国内で唯一、その濃縮技術を有しており、当社は安定した供給を受けております。
④ 高い成長可能性
当社は現在、再発脳腫瘍等を対象とした開発を国内で進めております。BNCTは新たな治療法
であり、ブルーオーシャンの分野です。世界からも唯一BNCT用承認薬を有する当社との提携
を望む声が増えています。BNCTを全世界へ拡大していくと共に、高い成長を目指します。
STELLA PHARMA 6
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マネジメントメンバー
経験豊富なメンバーによるマネジメント推進体制
代表取締役会長
浅野 智之
1996年4月橋本化成㈱（現 ステラケミファ㈱）入社、
2007年6月当社取締役、専務取締役を経て2012年2月当社
代表取締役社長、2020年6月より現職
代表取締役社長
上原 幸樹
2003年4月ステラケミファ㈱入社、2012年4月当社取締
役研究開発部長を経て2019年6月当社 常務取締役開発本部
長、2020年6月より現職
取締役 取締役 管理本部長 取締役（監査等委員） 取締役（監査等委員） 取締役（監査等委員）
藪 和光 藤井 祐一 永田 清 大西 雅也 辻井 康平
1981年4月橋本化成工業㈱ 2007年2月㈱ファーマ 1979年4月塩野義製薬㈱ 1997年10月監査法人トー 2005年10月弁護士法人御
（現 ステラケミファ㈱）入社、 フーズ入社、2010年㈱ト 入社、創薬研究所長、執行 マツ入所、2006年8月大 堂筋法律事務所入所、
同社営業部長、取締役専務執 リドール（現 ㈱トリドール 役員を経て2017年2月当 西雅也公認会計士・税理士 2014年1月同所 パート
行役員を経て2015年4月当 ホールディングス）を経て 社入社 さかい創薬研究セン 事務所所長（現任）、 ナー（現任）、2018年6月
社 代表取締役会長、2020年 2016年8月当社入社、 ター長、2018年6月より 2016年3月当社 監査役、 当社 取締役（監査等委員）
6月より現職 2018年6月より当社 取締 当社 取締役（監査等委員） 2018年6月より当社 取締 就任
役管理本部長就任 就任 役（監査等委員）就任
STELLA PHARMA 7
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2. BNCTとは
STELLA PHARMA 8
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ＢＮＣＴの位置づけ
「がん」の治療には、外科療法（⼿術）、化学療法（抗がん剤）、放射線療法、免疫療法等、
様々な治療があるが、いずれか１つをもってがんを⼗分に治療することは難しい
そこで、これらの治療法を組み合わせた集学的治療が⾏われる
IMRT 効果の範囲は
画像診断結果に依存
IGRT
陽子線
重粒子線
照射範囲の高精度化
X線, ガンマ線 ブラッグピークの利用で
表層部の被ばく量低減
BNCT
外科 放射線 化合物の生体分布を利用して
細胞を選択的に照射
治療 BNCTは
治療 集学的治療の一翼を担う
免疫 放射線治療の発展形である
治療
化学
光免疫 その他
療法 治療 先進医療等
STELLA PHARMA 9
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ＢＮＣＴの流れ
住友重機械工業株式会社
「BNCT治療システムNeuCureTM」
(当社薬剤）
診察・検査 診察計画用のCT撮影 治療計画 ホウ素薬液の投与 中性子照射 経過観測
BNCT施行当日
ポイント1
1回の照射で終了
ポイント2
麻酔の必要無し
ポイント3
身体への負担が少なく、早期の日常生活への復帰が可能
STELLA PHARMA 10
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ＢＮＣＴのポイント
有効性 安全性 患者様のメリット
• 頭頸部癌領域での高い奏効率（71.4%） • 正常細胞のダメージが少ない • 治療期間が短い
• がん細胞を選択的に破壊 • 侵襲性が低い
• 浸透性の高いがんにも効果が期待できる • 放射線治療後の再発がんにも対応
項目 X線※3 陽子線※4 重粒子線※5 BNCT
照射回数 35回 32回 16回 1回
治療内容
（頭頸部癌 ※1）
治療期間 7週間 7週間 4週間 1日
治療効果 がん細胞殺傷力※2 1 1.1 3 3以上
※1：X線、陽子線、重粒子線は代表的な照射回数及び施術期間を示す
※2：X線、陽子線、重粒子線はRBE（生物効果比）、BNCTはCBE（化合物生物効果比）
※3：頭頸部癌学会HP http://www.jshnc.umin.ne.jp/general/section_05.html ,※4： 神戸陽子線センターHP https://www.kobe-pc.jp/disease_1.html
※5：QST病院HP https://www.nirs.qst.go.jp/hospital/radiotherapy/explanation/doctor06.php
STELLA PHARMA 11
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3. ビジネスモデル
STELLA PHARMA 12
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コンビネーションプロダクトについて
定義
次のような場合の別々に包装される医薬品、機器、生物製品。
一緒に使用することを意図し、意図する使用、適応、または効果を達成するためにその両方を必要とする。
そして製品の承認に関して意図する使用、剤形、投与経路、または用量の重要な変更を反映させるため、
既承認の製品表示の変更を必要とする。
BNCT用ホウ素医薬品「ステボロニン 🄬」とBNCT用加速器は
コンビネーションプロダクトの関係にある。
医
薬 医薬品単独
医薬品 (当社薬剤） BNCT
の
品 開発 の 実施医療機関
承認申請
BNCT
（医薬品＋医療機器）
の共同開発 住友重機械工業株式会社
医 医療機器単独
「BNCT治療システムNeuCureTM」
医療機器
療 の の
機 開発
承認申請
器
STELLA PHARMA 13
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ビジネスモデル（国内）
自社開発・販売モデル
（研究・開発から上市後の製造・販売までを自社で行う）
研究・開発 上市 製造・販売
業務委託で体制構築
原材料仕入 共同研究 共同治験
販売売上
研究機関 加速器メーカー
販売売上
製造原価
卸手数料
自販モデルによる高い利益率
粗利率：約88%
※2021年3月期第3四半期累計期間の実績
注：販売単価は、薬価（P16参照）から消費税等及び医薬品卸業者との契約に基づく手数料を控除した金額となります。
STELLA PHARMA 14
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ビジネスモデル（海外）
自社開発・販売ロイヤリティモデル（計画）
（海外製薬企業へライセンスアウトを想定）
上市 製造（原薬）
研究・開発 業務委託で体制構築
※国内同様の体制
ライセンスアウト 原薬販売
海外製薬企業 販売ロイヤリティ
製薬企業売上
※イメージ図
ロイヤリティ収益
原薬販売収益
STELLA PHARMA 15
ステボロニン®の特徴
抗悪性腫瘍剤
（承認番号︓30200AMX00438000）
【規制区分】
処⽅箋医薬品 注意︓医師等の処⽅箋により使⽤すること
【⼀般名】
ボロファラン（10B）
【効能⼜は効果】
切除不能な局所進⾏または局所再発の頭頸部癌
【⽤法及び⽤量】
通常、成⼈にはボロファラン（10B）として、1時間あたり200 mg/kgの速度で2時間点滴静注
する。その後、病巣部位への中性⼦線の照射を開始し、照射中は1時間あたり100 mg/kgの
速度でボロファラン（10B）を点滴静注する。
【薬価】
444,215円／袋
01 02 03 04
高濃縮度 用時調製 有効期間
10B
GMP
＞ 99% ※ 不要 36か月 grade
※自社基準 貯法：2～8℃で保存
STELLA PHARMA 16
治療にかかる費用
TM※
薬剤 技術料
体重60kgの患者様で 238万5千円（238,500点）
1回につき 4袋使用 2020年6月1日に医療機器も保険適応
（体重により使用袋数は変動） （総額として全ての項目に適合した場合）
※住友重機械工業株式会社
「BNCT治療システムNeuCureTM」
BNCT治療
※ 保険診療となるため、
1回の標準的な治療費 高額療養費制度の適用を
約400万円 受けることが出来ます。
（ご参考）他の頭頸部癌 治療法
アービタックス キイトルーダ オプジーボ 陽子線治療
（一般名：セツキシマブ） （一般名：ぺムブロリズマブ） （一般名：ニボルマブ） 重粒子線治療
100mg20mL 1瓶：37,045円/瓶 100ｍｇ4ｍL 1瓶：242,355円/瓶 240ｍｇ24mL 1瓶：413,990円/瓶
1回の標準的な治療費 1回の標準的な治療費 1回の標準的な治療費 1回の標準的な治療費
約130万円 約370万円 約410万円 約237万5千円
通常、成人には週1回、セツキシマブとして、 通常、成人には、ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）として、 通常、成人にはニボルマブ（遺伝子組換え）として、 頭頸部悪性腫瘍（口腔・咽喉頭の扁平上皮癌を除く）
初回は400 mg/m2（体表面積）を2時間かけて、 1回200 mgを3週間間隔で30分間かけて点滴静注する 1回240 mgを2週間間隔で点滴静注する。
2回目以降は250 mg/m2（体表面積）を1時間かけて
点滴静注する。なお、患者の状態により適宜減量する。
注：他の治療法の薬価については以下出所元より当社算出。アービタックスは160 cm、60 kgの患者を想定。
出所：アービタックス：頭頸部がん薬物療法ガイダンス第2版（公益社団法人 日本臨床腫瘍学会編）、キイトルーダ国際共同第Ⅲ相試験＜KEYNOTE-048試験＞、オプジーボ：小野薬品工業株式会社決算説明会資料
STELLA PHARMA 17
頭頸部癌：QOL維持の重要性
頭頸部癌とは 頭頸部癌治療におけるQOL低下
味覚喪失 発声機能障害
嚥下機能障害 外見の変化
簡単に言えば、顔から首の範囲のことを指します
具体的な部位としては、鼻、口、舌、喉、等が頭頸部で、この部位から
発生するがんが頭頸部癌
（脳、脊髄、目の部分は除く）
頭頸部は外見、食事、発声に関係する部分であり、保存治療のニーズが高く、切除手術後は舌がんの
患者様をはじめとするQOLの低下が顕著
頭頸部癌の治療において、機能温存は患者様が強く望まれており
BNCTへの期待は非常に大きい
出所：国立がん研究センターがん情報サービス
STELLA PHARMA 18
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頭頸部癌：臨床試験の結果
国内第II相試験（JHN002試験）の結果
完全奏効率 BNCTは、他の治療選択肢がない頭頸部癌患者において、
完全奏効率※2
23.8%
23.8% 高い奏効率（腫瘍縮小効果）を示した
腫瘍縮小効果が得られることにより、発声、嚥下、咀嚼、
奏効率※1 呼吸等の機能が温存され、QOL(生活の質)の向上が期待
できる※3
71.4％
※1 奏効率：あるがん治療法を患者に用いた際、その治療を実施した後のがん細胞が縮小もしくは消滅したもの
※2 完全奏効率：完全に腫瘍が消失している
※3 出所：医薬・生活衛生局医薬品審査管理課「審議結果報告書」
疾患：再発扁平上皮がん、非扁平上皮がん
出所：弊社第Ⅱ臨床試験結果より新たに作成
＜ ご参考：その他の頭頸部癌に対する治療成績＞
オプジーボ 光免疫療法
（ニボルマブ） （RM-1929）
疾患：再発及び転移性扁平上皮がん
出所： Ferris RL, et al. Nivolumab for Recurrent Squamous-Cell 疾患：再発・転移頭頸部扁平上皮がん
Carcinoma of the Head and Neck. N Engl J Med. 2016; 375: 1856-67. 出所：Cognetti, D et.al , ASCO 2018 J Clin Oncol 36,2018(suppl; abstr 6039)
より新たに作成 より新たに作成
STELLA PHARMA 19
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4. 成長戦略
STELLA PHARMA 20
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成長戦略
BNCT治療の 適応疾患の
普及・展開 拡大
BNCTの認知度向上による普及と海外展開 BNCTを適応できる疾患を増やす
BNCTを世の中に普及させ
新たながん治療法としての地位の確立を目指す
STELLA PHARMA 21
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2つのポイント
BNCTの拡大に向けた２つのポイント
①BNCT治療の普及・展開 ②適応疾患の拡大
高い奏効率、患者様のQOL維持から
原子炉研究で実績ある疾患を対象とし
戦略1 治療実績を積み重ねることで 戦略1
開発の成功確度を高める
新たなモダリティとして認知度を拡大
複数の加速器メーカーとの連携 細胞選択的な放射線治療という特殊性を活かし
戦略2 戦略2
医療機関への加速器導入サポート Unmet Medical Needsを対象とする
日本における頭頸部癌の承認を PET検査薬を合わせて開発し
戦略3 戦略3
海外での申請に活用 適応疾患の拡大を加速
STELLA PHARMA 22
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ＢＮＣＴ加速器設置状況（現在）
EU 2021年4月現在施工済み
臨床試験
フィンランド
ヘルシンキ病院（注）
保険診療 臨床試験
関西BNCT共同医療センター
保険診療
南東北BNCT研究センター
臨床試験
国立がん研究センター
中央病院
STELLA PHARMA 23
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（ご参考）国内の粒子線施設数と登録患者数の推移
粒子線施設数は20年間で合計23施設まで拡大
― さらに2019年陽子線施設+1、2020年重粒子線施設+1⇒現在25施設
（施設数） （登録患者数）
25 7,000
6,452
4,244 6,000
20 4,122 6
5,027
4,654 4,771 5,000
5
3,493
15
5 4,000
2,991
2,550
2,292
5
1,733 4 3,000
10 4
1,715
1,505
3 3 17
1,285
1,098 2,000
913 14
502 3
2 2 12
343
5 228 2 2 2 2 2
9 9
211 2 8
1 7 7 1,000
173
5 5 5
4 4 4 4 4
1 1 1 3 3
1 1 1
0 0
陽子線 重粒子線 登録患者数
出所：公益財団法人 医用原子力技術研究振興財団
STELLA PHARMA 24
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（ご参考）粒子線治療装置の普及台数
陽子線治療装置 重粒子線治療装置
陽子線治療は、水素という最も軽い元素の原子核（陽子）を加速し、 重粒子線治療は陽子（水素の原子核）よりも重い炭素イオンを使う
エネルギーを高めてできる陽子線を治療に使う ことから、腫瘍細胞のDNAの二本鎖を切断できるなど、治療の生物
学的効果が大きい
治療施設（建設中のものも含む）※1 治療施設（建設中のものも含む）※2
2021年現在 2021年現在
18施設 98施設 7施設 11施設
（日本含む） （日本含む）
国内陽子線治療装置メーカー 国内重粒子線治療装置メーカー
※日本で製造販売承認を取得
※1 出所：Particle Therapy Co-Operative Group Date ※2 出所：一般社団法人粒子線治療推進研究会 重粒子線治療ガイド
STELLA PHARMA 25
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海外市場の可能性
頭頸部癌の主要な地域別の市場規模（2020年）
※各疾患への適応が認められる医薬品の販売予測金額を合算して算出しています。
日本に対し、米国、欧州は広大なTAM（Total Addressable Market）が存在。また、日本に比
べ海外はがん治療で放射線療法の比率が高く、粒子線治療の導入素地が大きい。
約＄972M
約＄737M
約6倍 約8倍
約＄120M
フィンランド等は原子炉による臨
床研究が豊富 世界的に影響力が大きい医療機関
共通規制システムを援用し、他 約＄19M が多数存在
EU加盟国に早期展開が可能
原子炉による臨床研究が豊富
海外での臨床試験を活用した承認
申請が可能
東南アジア/中国の医療ツーリズ
ム需要もターゲット
出所：Allied Market Research 2019
STELLA PHARMA 26
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ＢＮＣＴの海外展開戦略
両国の実績により
巨大市場への
アクセスが加速
利益最大化の市場
日本の承認実績を ジャンプ
海外展開に利用 ③ビッグマーケットでの
現在 臨床試験実施、承認取得へ
飛躍の為の市場 ・米国
ステップ
昨年 ・欧州
成長の基礎市場 ②実機のある海外で
ホップ 臨床試験を推進 ・中国
①日本でのBNCT ・台湾（原子炉）
再発脳腫瘍(2021 PII)、頭頸部癌(2022 PII)
薬事承認の取得
頭頸部癌(2020)、再発脳腫瘍(2021)、 ・フィンランド（NT社 加速器）
悪性髄膜種(2026)、メラノーマ(2028)
頭頸部癌(202１ PI&II)、脳腫瘍(2023 PI&II)
※ ( ) 薬事承認取得計画年
※ ( ) 臨床試験開始予定年
STELLA PHARMA 27
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海外戦略：アジア展開（台湾）
1. 原子炉を使用した再発脳腫瘍臨床試験が開始予定
• 豊富な原子炉でのBNCT臨床研究実績注1
• 2021年台湾清華大学の原子炉THOR注2で、再発脳腫瘍の臨床試験PII開始予定
2. CMO候補会社の存在
• 日本と同等レベルの品質でBNCT薬剤の製造が可能な地場製薬メーカーが存在
• これら地場企業は中国にも進出
台湾企業と連携した
中国市場への進出
注１：THORでのcompassionate use実施件数1０0例以上(2020年5月現在）、注２：TsingHuaOpen-pool Reactorの略
STELLA PHARMA 28
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海外戦略：欧州展開（フィンランド）
フィンランド
ヘルシンキ大学病院
1. Neutron Therapeutics（以下NT）社の加速器設置完了
• 2021年に臨床試験PⅠ開始予定
• 疾患は日本の臨床試験データが一部利用可能な頭頸部癌
2. ヘルシンキ大学病院 2020年世界の優れた病院トップ50の25位 ※1
・ 原子炉（2012年まで稼働）でのBNCT臨床研究を実施（約250例）。
ヘルシンキ
病院での
EU諸国に横展開
成功
• NTはPⅠ終了後、CE markを取得予定
⇒EU加盟国へ加速器が販売可能に
⇒加速器が導入された病院に弊社製剤を供給する
※1 Newsweek「THE WORLD‘S BEST Hospitals 2020」
STELLA PHARMA 29
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2つのポイント
BNCTの拡大に向けた２つのポイント
①BNCT治療の普及・展開 ②適応疾患の拡大
高い奏効率、患者様のQOL維持から
原子炉研究で実績ある疾患を対象とし
戦略1 治療実績を積み重ねることで 戦略1
開発の成功確度を高める
新たなモダリティとして認知度を拡大
複数の加速器メーカーとの連携 細胞選択的な放射線治療という特殊性を活かし
戦略2 戦略2
医療機関への加速器導入サポート Unmet Medical Needsを対象とする
日本における頭頸部癌の承認を PET検査薬を合わせて開発し
戦略3 戦略3
海外での申請に活用 適応疾患の拡大を加速
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開発パイプライン計画（注）
医薬品の研究開発は長期に亘ることから、15ヶ年の長期経営構想に基づいて、
開発パイプライン計画を策定
現在
事業分野 適応疾患 地域
JPN 製造販売承認取得／上市 再審査期間後
TWN Phase.Ⅱ(原子炉) 承認申請 Phase.Ⅱ(加速器) 承認申請 ※ 台湾では原子炉を使用した治験を推進
頭頸部癌 EU Phase.Ⅱ／Ⅲ 承認申請
USA Phase.Ⅰ／Ⅱ Phase.Ⅱ／Ⅲ 承認申請
CHN 次世代計画
承認
JPN 申請 ※ 追加試験が必要な場合に備え、並行して試験計画を立案中
再発脳腫瘍
TWN Phase.Ⅱ(原子炉) 承認申請 Phase.Ⅱ(加速器) 承認申請
【BNCT】 悪性髄膜腫 JPN Phase.Ⅱ 承認申請
ステボロニン®
SPM-011 JPN Phase.Ⅰ Phase.Ⅱ 承認申請
メラノーマ
EU
血管肉腫
次世代計画
USA
JPN Phase.Ⅱ Phase.Ⅲ 承認申請
EU ※ 再発脳腫瘍の薬事承認後はファーストラインへ展開
初発脳腫瘍
USA 次世代計画
CHN
新規疾患 JPN 次世代計画
注：全体としての予定を示しており、本グラフの通りに進捗することを保証するものではありません。
STELLA PHARMA 31
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ステボロニン®が適応疾患を拡大できる理由
がん細胞は分裂・増殖の材料となるフェニルアラニンや BNCTの適応の成否条件の一つは
チロシンといったアミノ酸を取り込む仕組み（LAT-1） がん細胞に多くの10Bを集めることが
が発達している。
フェニルアラニン チロシン できるかにかかっている。
ボロファラン（10B）は多くのがん細胞が
本来持っている取り込み機構（LAT-1）を
利用してがん細胞内に多く蓄積することができる。
ボロファラン（10B）
LAT1は頭頸部癌・脳腫瘍と同様に
大腸癌、胃癌、乳癌、膵癌、腎癌、食道癌、肺癌
などのヒト腫瘍細胞株に強発現している注
ステボロニンの有効成分（ボロファラン（10B））は
フェニルアラニン、チロシンと非常によく似た形をしている。
ボロファラン（10B） フェニルアラニン
≒ チロシン
ステボロニンを使用したBNCTは
様々ながんに適応できる可能性がある
注：出所 大阪大学 大学院医学系研究科 生体システム薬理学 金井 好克教授「腫瘍細胞のアミノ酸トランスポーターの発言とそれを標的とした診断と治療への応用の可能性」
STELLA PHARMA 32
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①再発脳腫瘍
開発状況
2012/11 2016/2 2017/4 2021/3現在
薬事申請 薬事承認 保険適用
国内P1 国内P2 先駆け審査指定制度の
臨床試験開始 臨床試験開始 対象品目に指定
薬事申請に向け
PMDAと相談中
脳腫瘍について
• 膠芽腫（グリオブラストーマ） 約2,217名（グレードがⅣと最も悪性な腫瘍）※1
• 現在の治療法は、グレードⅡ～Ⅳのものは悪性の脳腫瘍で、手足の動きや言語などの機能を
温存して「手術」でできるだけ摘出し、「放射線治療」や「化学療法」を行う
国内P2臨床試験
悪性グリオーマ (MG) 再発27例(24例はGBM)を対象に、BNCTを実施
500 mg/kgのステボロニン®を用いて第II相臨床試験を実施。患者は2016年2月から2018年6月まで登録
臨床試験のポイント
①再発GBM (rGBM) の1年生存率
・既存対照JO 22506との比較※2(ベバシズマブ単独国内)
②全生存期間 (OS) 中央値、無増悪生存期間 (PFS)
有害事象等
※1 出所：国立がん研究センター 希少がんセンター 脳腫瘍 主な原発性脳腫瘍と悪性度 2020年9月10日更新 ※2 Nagane M, et al. Jpn J Clin Oncol. 2012;42:887-95.
STELLA PHARMA 33
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①再発脳腫瘍：臨床試験の結果
BNCTは再発脳腫瘍に対し安全性と長期生存を示した
①生存率 ②無増悪生存期間
(%) (%)
箇月 箇月
1年生存率 生存期間中央値 無増悪生存期間中央値
BNCT 79.2% 18.9箇月 0.9箇月注1
(n=24) (95%Cl , 57.0-90.8%) (95%Cl , 12.9-NE箇月) (95%Cl , 0.8-1.0箇月)
（ご参考）ベバシズマブ注2
34.5% 10.5箇月 3.3箇月
(n=29)
(90%Cl , 20.0-49.0%) (95%Cl , 8.2-12.4箇月) (95%Cl , 2.8-6.0箇月)
(JO22506 Study)
出所：BNCTは当社治験結果、米国脳腫瘍学会 (SNO) 2020年学術大会にて発表
注1：Result of RANO assessment 注2：出所：Nagane M, et al. Jpn J Clin Oncol. 2012;42:887-95.
STELLA PHARMA 34
Confidential
②再発高悪性度髄膜腫
開発状況
2019/7 2021/3現在
薬事申請 薬事承認 保険適応
国内
国内P2
治験届提出 医師主導臨床試験中
（届出者：関西BNCT
共同医療センター
宮武伸一特務教授）
髄膜腫について
• 髄膜腫患者数※1
グレードⅠ 約4,564名 注1
グレードⅡ 約258名
悪性髄膜腫
グレードⅢ 約60名 BNCTの優位性
• 現在の標準的治療は「手術」。再発を防ぐために腫瘍の周囲の硬膜を
一緒に摘出する必要がある。
• 高悪性度髄膜腫は、手術で摘出してもまた数年後に再発し
摘出を繰り返すケースもある
※1 出所：国立がん研究センター 希少がんセンター 脳腫瘍 主な原発性脳腫瘍と悪性度2020年9月10日更新
注1：良性のグレードⅠの腫瘍 写真出所：Int J Clin Exp Med 2015;8(9):16845-16849
STELLA PHARMA 35
Confidential
（ご参考）再発高悪性度髄膜腫の医師主導臨床試験
治験の概略（ランダム化比較試験）
高悪性度髄膜症（WHO グレード２、３相当）
KPS 60％以上、年齢20‒74 歳外科的摘出で治癒が困難
再発腫瘍であり、局所放射線照射65Gy 以下（過去90 日以内に治癒歴無し）
相当の放射線治療歴がある
同意取得・スクリーニング検査・登録
登録・割付（試験治療群 or 比較対照群）
〈試験治療群〉
L-boronophenylalanine（L-BPA）点滴静注 〈比較対照群〉
500mg/kg 最大３時間 主治医選択治療（Best Suportive Care）
持続投与中に中性子照射 皮膚線量 7.5 Gy-Eq
有効性評価観察期間中、無増悪生存期間を評価し、
BNCT の臨床的有用性を比較対照群と比較して評価する。
※ 比較対照群に割付られた被験者のうち評価基準に照らして画像上の増悪が認められ、本人のご希望があり
BNCT実施における基準を満たしていればBNCTを受けられるレスキュー措置を設定
STELLA PHARMA 36
Confidential
③メラノーマ/血管肉腫
開発状況
2019/9 2021/3現在
P2 P3 薬事申請 薬事承認
国内 国内P1
治験届提出 臨床試験中
メラノーマ/血管肉腫について
• メラノーマの発生率は人口10万人あたり1.5～2人程度（年間1,500～2,000人）※1
• 血管肉腫のうち、脈管肉腫（angiosarcoma）が約260～390人、頭部血管肉腫が約160人※2
• 現在、「外科治療」のほか、「薬物療法」、および「放射線治療」などいろいろな手段を組み合わ
せた「集学的治療」が行われている ※3 【原子炉を用いた臨床研究】
BNCT前 BNCT後
BNCT前 BNCT後
※1 出所：公益社団法人 日本皮膚科学会
※2 出所：Colwell B: Angiosarcoma（http://www.parkhurstexchange.com/oncology/2012-03-09）. 2012.
※3 出所：財団法人医用原子力技術研究振興財団, 日本中性子捕捉療法学会. BNCT 基礎から臨床応用まで2015
STELLA PHARMA 37
Confidential
適応疾患の更なる拡大戦略：18FBPA-PETの活用
18FBPA
ボロファラン（10B）
ボロファラン(10B）にPET検査画像で
黒く染まるマーカー（PET核種）を
結合させる ≒
PET検査
健康成人 がん患者
腫瘍を発見
何も反応しない
腫瘍を発見 ボロファラン（10B）を用いた
BNCTの適応拡大が効率的に
進むことが期待できる
脳腫瘍患者 肺がん患者
ボロファラン（10B）の分布状況を可視化し
治療前にBNCTの効果を予測することが可能
写真：畑澤順先生（元大阪大学医学部教授）より供与
STELLA PHARMA 38
Confidential
ＢＮＣＴの成長可能性
10Bが集積する疾患に対し
国内外で臨床試験を拡大
②
適
応
疾
…
の患 BNCTが世の中に普及し
メラノーマ
拡
血管肉腫
P1試験
（2019.11～） 大 新たながん治療法としての地位を確立
P2試験
悪性髄膜腫 （2019.8～）
P2試験
再発脳腫瘍 （2016.2～）
薬事承認
頭頸部癌 （2020.3）
①BNCT治療の普及・展開
国立がん ヘルシンキ
… 海外企業との提携拡大
南東北病院 大阪医科大 病院への加速器導入サポート
研究センター 病院
STELLA PHARMA 39
Confidential
5. 市場規模
STELLA PHARMA 40
Confidential
新たなモダリティの創出による市場規模の拡大
がん治療関連市場の特徴
市場は拡大傾向を続ける 新たな治療法を受け入れる素地
人口の高齢化を主な要因として、がん患者の数は がんの治療は、いくつかの治療法を組み合わせた
増加し続けている。 集学的治療が一般的。
高齢化は日本だけでなく世界的な傾向。 がんは未だ克服された病気ではなく、画期的な治
これまで高齢化が進行してきた先進地域はもとより、開発途上地域に 療法が登場すると、それを組み込み、治療成績を
おいても、高齢化が急速に進展すると見込まれている
向上させようとする。
がん治療関連市場は、新たな治療モダリティを受け入れて
市場規模を拡大する性質を有している。
直近の実例：がん免疫療法薬の登場
肺がん治療薬市場におけるオプジーボの非小細胞肺がんへの適応拡大（2015年12月）のインパクト
2015年まで肺がん治療薬市場は毎年約30億円～150億円伸びていたが、2016年は前年から900億円近く
伸び、市場規模は2072億円と2000億円を突破した。
出所：ミクスonline、2017年10月13日公開「抗がん剤市場 16年に1兆円突破 25年に1兆4,000億円台に 免疫療法薬が拡大要因」より抜粋
STELLA PHARMA 41
Confidential
市場規模①（頭頸部癌）
※疾患全体の患者数であり、BNCT適応の患者数を示すものではありません。
患者数 この内「切除不能な局所進行または局所再発の頭頸部癌」がBNCT適応となります。
日本
2.4万人 日本
（2014年）
2.9万人
（2020年）
EU
USA EU
7.6万人 増加傾向
4.2万人 USA
（2014年）
8.1万人
（2014年）
（2020年）
4.4万人
（2020年）
台湾
台湾
1.1万人
（2014年）
1.1万人
（2018年）
※各疾患への適応が認められる医薬品の販売予測金額を合算して算出しています。
市場規模 Keytruda
Multikine
Opdivo
Keytruda LN-145
Opdivo 2020年 2026年 Imfinzi
Erbitux ＄21億 Erbitux
＄51億 Tipifarnib
Imfinzi
Monalizumab
Tipifarnib
Enoblituzumab
出所：国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」（全国がん登録）及び平成28年度科学研究費補助金基盤研究(B)(一般)日本人におけるがんの原因・寄与度：最新推計と将来予測 国立がん研究センター
がん情報サービス「がん登録・統計」、Evaluate Pharma、台湾衛生福利部国民健康署ホームページ「癌症登記報告」https://www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?nodeid=269&pid=13498
STELLA PHARMA 42
Confidential
市場規模②（脳腫瘍）
※疾患全体の患者数であり、BNCT適応の患者数を示すものではありません。
患者数
日本
日本
0.3万人
0.2万人 （2020年）
（2014年）
EU 増加傾向 EU
USA USA
1.2万人 1.4万人
（2014年）
1.2万人
（2020年）
1.3万人
（2020年）
（2014年）
台湾
台湾
＜0.1万人
＜0.1万人 （2018年）
（2014年）
市場規模 ※各疾患への適応が認められる医薬品の販売予測金額を合算して算出しています。
Tagrisso
Ad-RTS-hIL-12
Keytruda
MB-101
MB-101 2020年 2026年
NanoTherm
Temodar ＄0.4億 Trans Sodium Crocetinate
＄19億
DS-1647
Opdivo
Temodar
出所：国立がん研究センター希少がんセンターホームページ、Evaluate Pharma、台湾衛生福利部国民健康署ホームページ「癌症登記報告」https://www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?nodeid=269&pid=13498
STELLA PHARMA 43
Confidential
市場規模③（メラノーマ）
※疾患全体の患者数であり、BNCT適応の患者数を示すものではありません。
患者数
World Wide World Wide
25.1万人 29.9万人
（2014年） （2020年）
日本 日本
0.2万人 拡大 0.2万人
（2014年） （2014年）
EU USA EU USA
9.4万人 6.6万人 10.5万人 7.4万人
（2014年） （2014年） （2020年） （2020年）
台湾 台湾
＜0.1万人 ＜0.1万人
（2014年） （2018年）
市場規模 ※各疾患への適応が認められる医薬品の販売予測金額を合算して算出しています。
Opdivo Opdivo
Keytruda Keytruda
Tafinlar Tafinlar
LN-144 2020年 2026年 LN-144
Bempegaldesleukin
Bempegaldesleukin
Yervoy ＄70億 Yervoy
Braftovi ＄140億 Braftovi
Tilsotolimod Tilsotolimod
Imfinzi Imfinzi
出所：Evaluate Pharma、日本の患者数は公益社団法人 日本皮膚学会より人口10万人あたり1.5～2人に対し、日本の人口をかけて算出
台湾衛生福利部国民健康署ホームページ「癌症登記報告」https://www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?nodeid=269&pid=13498
STELLA PHARMA 44
Confidential
６. 業績推移・リスク情報
STELLA PHARMA 45
Confidential
業績推移
売上高（百万円）
700 111 PL推移 経常損益（百万円）
200
29
600 -
595
500 ▲200
400 ▲440
▲502 ▲400
417
300 ▲600
200
▲856 ▲800
▲959
▲1,052
100 144 155 ▲1,000
- - -
- ▲1,200
2014年12月期 2015年12月期 2016年12月期 ※ 2018年3月期 2019年3月期 2020年3月期 2021年第3四半期
売上高 経常損益
（百万円） （人）
研究開発費推移 50
人員数推移
800
40 43
42
600 676
30 36
32
400 27
436 441 20
344 19
200 274 18
205
228 10
0 -
2014年12月期 2015年12月期 2016年12月期 ※ 2018年3月期 2019年3月期 2020年3月期 2021年第3四半期 2014年12月期 2015年12月期 2016年12月期 2018年3月期 2019年3月期 2020年3月期 2021年第3四半期
（※）決算期変更のため、2018年3月期は15ヶ月の数値となっております。
STELLA PHARMA 46
Confidential
当社の業績指標について
ステボロニン®販売実績と消費換算数量（累計）
140 140
2022年3月期目標
116
120 120
実 消
際 100 100 費
販 換
売 算
数 80 66 80 数
2020年5月 ステボロニン® 薬価収載 上市
量 55 （量
累
（ 60 60
箱 45
計
数 38 40
） 30 箱
40 28 40 数
20 ）
20 12 20
7
4⽉ 5⽉ 6⽉ 7⽉ 8⽉ 9⽉ 10⽉ 11⽉ 12⽉ 1⽉ 2⽉ 3⽉
2021年3⽉期 2022年
3⽉期
実際販売箱数 消費量換算数（累計）
消費換算数量は医療施設で実施された症例数に、当社が独自で算定しております平均消費袋数を
乗じて得た値を箱数に換算して推計し、その累計値をグラフとして表示しております。
2020年5月の上市の初年度から順調に販売数量（消費量）が推移
STELLA PHARMA 47
Confidential
開発投資について
企業価値向上のため適応拡大や
現在の姿 目指す姿
海外進出に関する投資を積極的に行う
結果として数ヶ年は
日本国内の頭頸部癌に対する 損失を計上する見込み
ステボロニンの販売単体では
利益を確保 パイプライン（頭頸部癌）
の売上
パイプライン（頭頸部癌）
の支出
開発投資
主な開発目標
（2022年3月期）
ステボロニン®の適応拡大
上
場 ◆再発脳腫瘍 承認申請に向けた取り組み
資 ◆メラノーマ/血管肉腫 第 I 相試験の実施継続
金
◆初発脳腫瘍 Ｎ／Ａ（中長期目標）
上 BNCTの海外展開
場
◆アジア展開
資 海外拠点での製剤製造に着手
金 ◆欧州展開
新規シーズ探索
治験開始のための当局(PMDA)相談開始 ◆FBPA-PET ※AMED採択による
研究開発資金を充当
最適な製剤処方の決定 ◆PVA-BPA
STELLA PHARMA 48
Confidential
リスク情報
リスクの種類 リスクの内容 事業計画の遂行に与える影響 当社の対応策
医薬品の研究開発には、長期に BNCTは、原子炉中性子を利用
開発が遅延し又は中止となる場
亘り、大きな先行投資が必要 した臨床研究実績が豊富であり、
研究開発の不確実性 合があり、当社の財政状態及び
そのデータを活用することで開
について 他の産業と相対的に比較して、 経営成績に重大な影響を及ぼす
発成功確度の高い適応疾患を選
研究開発の成功確率が低い 可能性があります。
定します。
医療機関への機器の設置が進ま
ない場合や、医療機関に設置さ
契約締結等により、医療機器
BNCTは、医薬品(ホウ素薬剤) れた加速器に不具合が生じた場
メーカーとの連携体制を強化し、
BNCT事業の特異性 と医療機器(加速器)を併用する 合等においては、医療機関での
医療機関への営業活動を共同で
について ため、医療機器の事業展開の影 BNCTによる治療が制限され、
行うなど、BNCTの発展に向け
響を受ける可能性 当社の財政状態及び経営成績に
協業していきます。
重大な影響を及ぼす可能性があ
ります。
営業キャッシュ・フローの早期
必要なタイミングで資金を確保
開発投資に必要な資金確保が行 黒字化に加え、金融機関との取
できなかった場合は、当社事業
資金繰りについて えなかった場合、開発中止など 引実績を積み重ねること等によ
の継続に重大な懸念が生じる可
事業計画に影響を与える可能性 り、安定した資金調達を行える
能性があります。
ようにします。
上記を含めたリスク情報の詳細は、有価証券届出書の「第二部 企業情報 第２ 事業の状況 ２ 事業等のリスク」
をご参照ください。
STELLA PHARMA 49
Confidential
Appendix
STELLA PHARMA 50
Confidential
本資料の取り扱いについて
本資料には、当社に関する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。これ
らの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する当該記述を作成した時点における
仮定に基づくものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという補償はありません。さらに、こ
うした記述は、将来の結果を保証するものではなく、リスクや不確実性を内包するものです。実
際の結果は環境の変化などにより、将来の見通しと大きく異なる可能性があることにご留意くだ
さい。
上記の実際の結果に影響を与える要因としては、国内外の経済情勢や当社の関連する業界動向等
が含まれますが、これらに限られるものではありません。
本資料に含まれる当社以外に関する情報は、公開情報等から引用したものであり、かかる情報の
正確性、適切性等について当社は何らの検証も行っておらず、またこれを保証するものではあり
ません。
本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。
本資料の更新は、今後、本決算の発表時期を目途に開示を行う予定です。
STELLA PHARMA 51
Confidential
用語集
一定の要件を満たす新薬等について、厚生労働省が、開発の比較的早期の段階から薬事承認に係
る相談・審査等において優先的な取扱いを行う制度。具体的には、「①治療薬の画期性、②対象
疾患の重篤性、③対象疾患にかかる極めて高い有効性、④世界に先駆けて日本で早期開発・申請
する意思」の４つの要件を満たす画期的な新薬等を開発段階で対象品目に指定し、新たに整備さ
P.5 先駆け審査指定制度 れた相談の枠組みを優先的に適用し、かつ優先審査を適用することにより、審査期間を６ヶ月
（通常は12ヶ月）まで短縮することを目指すものとされる。
当社は、再発悪性神経膠腫と切除不能な局所再発頭頸部癌並びに局所進行頭頸部癌（非扁平上皮
癌）について、対象品目の指定を受け、2020年３月には切除不能な局所再発頭頸部癌及び局所
進行頭頸部癌を対象として、製造販売承認を取得しました。
商品がすべてのEU（欧州連合）加盟国の基準を満たすものに付けられる基準適合マーク。定め
P.29 CE mark られた安全性基準を満たすことで製品上にCEマークを表示することができ、流通が可能となる
る。※医療機器としての承認は別途必要
アミノ酸の一種で、側鎖にベンジル基を持つ。略号は Phe または F。アラニンの側鎖の水素原
P.32 フェニルアラニン 子が1つフェニル基で置き換えられた構造を持つことが名称の由来である。室温では白色の粉末
性固体。
細胞でのタンパク質生合成に使われる22のアミノ酸のうちの一つ。略号は Tyr または Y。コド
ンはUACとUAU。極性基を有するが必須アミノ酸ではない。tyrosineはギリシア語でチーズを
P.32 チロシン
意味するtyriに由来し、1846年にドイツ人化学者のユストゥス・フォン・リービッヒがチーズ
のカゼインから発見した。官能基または側鎖のときはチロシル基と呼ばれる。
L-type amino acid transporter-1（L型アミノ酸トランスポーター1）の略称。細胞の増殖等
に必要なアミノ酸の輸送に関わるタンパク質をアミノ酸トランスポーターと呼ばれる。アミノ酸
P.32 LAT-1
トランスポーターは正常細胞にも存在しますが、LAT-1は多くのがん細胞に選択的かつ高発現す
るアミノ酸トランスポーターであり、フェニルアラニンやチロシンを輸送する。
STELLA PHARMA 52