2021年9月期
業績予想の修正及び第3四半期決算について
2021年8月16日
クリングルファーマ株式会社
（東証マザーズ：4884）
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アジェンダ
⚫ 会社概要
– 当社の特徴
– ビジネスモデル
⚫ 開発パイプラインの進捗状況
– 脊髄損傷急性期
– 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
– 今後の成長戦略
⚫ 2021年9月期業績予想の修正及び第3四半期決算概況
– 2021年9月期第3四半期のトピックス
– 業績予想の修正
– 経営成績の概況
– 財政状態の概況
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会社概要
企業理念 クリングルファーマ株式会社
会社名
（証券コード：4884）
難治性疾患治療薬の研究開発を行い、難病に苦しむ
患者さんに対して画期的な治療手段を提供し、社会 2001年12月21日
に貢献すること 設立日
大阪大学発創薬バイオベンチャー
⚫ 日本で発見された、からだの中に存在するタンパク質
代表者 安達 喜一
⚫ 692個のアミノ酸がつながる比較的大きな構造
⚫ 複雑な構造 (クリングル構造と言う：社名の由来)
大阪府茨木市彩都あさぎ7丁目7-15
⚫ マルチな生物学的機能 本社住所
彩都バイオインキュベータ207
⚫ 組織・臓器の ｢保護｣、｢再生｣、｢修復」を担う
HGFを医薬品とするための研究
事業概要
開発、製造、販売
資本金 50百万円（2021年7月末時点）
再生創薬シーズ
HGF
役員数 取締役6名、監査役3名
従業員数 12名（2021年7月末時点）
製品のイメージ (医療用医薬品)
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当社の特徴
レイトステージ再生創薬 HGF再生治療薬の
バイオベンチャー プラットフォーマー
⚫ 希少疾病を対象に自社開発を推進 ⚫ 組換えHGFタンパク質：ファースト・
イン・クラスの開発シーズ
⚫ 脊髄損傷急性期パイプラインの事業化
の見通し ⚫ 医薬品としての製造・量産体制を確立
– 第Ⅰ/Ⅱ相試験により有効性を示唆
➜ 希少疾病用医薬品指定*を取得
⚫ 多くの疾患への適応拡大による成長
可能性
– 第Ⅲ相試験実施中
(HGF投与群のみ、全25症例) – 米国クラリス社への原薬供給による
眼科領域での開発
– サプライチェーン確立済み
(丸石製薬㈱、東邦ホールディングス㈱)
* 指定番号：(31薬)第442号
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HGF再生治療薬のプラットフォーマー：当社のビジネスモデル
一般的な新薬 非臨床試験 承認申請
基礎研究 第Ⅰ相試験 第Ⅱ相試験 第Ⅲ相試験 販売開始
開発プロセス 製造 許可
A 自社開発・販売モデル 当社の目指す最終形態、中長期的な収益の最大化を図る
ライセンスイン 自社開発 大学や製薬会社等との共同研究・委託開発等 製品販売
販売売上
B 導出・共同開発モデル 通常の創薬バイオベンチャーのモデル
ライセンスイン 自社開発 ライセンスアウト・共同開発 製品販売
当社の事業
製品販売によるロイヤリティ
契約一時金 マイルストーン
C 原薬供給モデル HGF再生治療薬のプラットフォーマーならではのモデル
供給先での検討 製薬会社等での開発・製品化、または共同開発 原薬販売
製品販売によるロイヤリティ
契約一時金
原薬供給による売上
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開発パイプラインの進捗状況
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開発パイプラインの概要
⚫ 複数の対象疾患でHGFタンパク質の治験を推進
⚫ レイトステージのパイプライン（第Ⅲ相：1件、第Ⅱ相：2件）
⚫ 最も開発ステージの進んでいる脊髄損傷急性期を対象とした医薬品開発に注力し、自社で薬事承認を
得ることにリソースを集約
ビジネス 優先 臨床試験 申請
対象疾患 開発段階 販売
モデル 順位 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 承認
第Ⅰ/Ⅱ相試験 (プラセボ対照二重盲検比較
脊髄損傷 2022年後半
A+B １ 試験) 終了、POC取得済み、希少疾病用 終了 実施中 終了予定
急性期
医薬品指定取得済み、第Ⅲ相試験実施中
第Ⅱ相試験 (プラセボ対照二重盲検比較試験) 2022年前半
B ２ ALS 実施中 (医師主導治験) 終了 実施中 終了予定
症例組入れ終了、投与期間継続中
第Ⅰ/Ⅱ相試験 (オープンラベル用量漸増試験)
A+B ３ 声帯瘢痕 終了 (医師主導治験) 終了 計画中
次相試験計画中
第Ⅰa、Ⅰb相試験 (オープンラベル用量漸増
急性 パートナー
B ４ 試験) 終了、安全性、薬物動態確認済み 終了
探索中
腎障害
パートナー探索中
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脊髄損傷急性期 第Ⅲ相試験（医薬品開発の最終段階） 組入れ
継続中
⚫ 試験デザイン： 多施設共同非ランダム化試験
⚫ 目標症例数： 25症例 (HGF投与群のみ)
⚫ 対象患者： 頚髄損傷 (AIS分類：A)、年齢：18～89歳
⚫ 用 法： 脊髄腔内投与 (週1回×5回) 、観察期間6ヵ月
⚫ 主要評価項目： 治験薬投与後6ヵ月のAISがC以上に改善した症例割合
⚫ 実施施設： 国内5ヶ所
2021年7月現在
暦年
2019年 2020年 2021年 2022年
第Ⅲ相試験（企業治験）
9月 7月 3月 後半
希少疾病用 第Ⅲ相試験 市販後の治療体 最終症例の 総括
医薬品指定 組入れ開始 制を踏まえ治験 経過観察 報告書
を取得 実施施設を追加 終了予定
治験実施施設
⚫ 総合せき損センター
⚫ 北海道せき損センター
⚫ 村山医療センター
⚫ 神戸赤十字病院
⚫ 愛仁会リハビリテーション病院
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ALS 第Ⅱ相試験（医師主導治験） 組入れ終了
投与継続中
⚫ 試験デザイン： プラセボ対照二重盲検並行群間比較試験
⚫ 目標症例数： 48症例 (HGF投与群：32症例、プラセボ群：16症例)
⚫ 対象患者： 20歳以上、70歳以下のALS患者 (重症度分類が1または2)
⚫ 用 法： 脊髄腔内にカテーテルを挿入し、皮下ポートを通じて治験薬を脊髄腔内に投与する
1回投与/2週、24週間 (二重盲検期)＋24週間（継続投与期）
⚫ 主要評価項目： 二重盲検期24週のALSFRS-Rスコア変化量の群間差
⚫ 実施施設： 東北大学病院、大阪大学医学部附属病院
2021年7月現在
暦年
2016年 2017年～2019年 2020年 2021年
第Ⅱ相試験（医師主導治験）
5月 11月 12月
第Ⅱ相試験 組入れ終了 最終症例の 総括
組入れ開始 継続投与期 報告書
終了予定
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クラリス社への原薬供給による眼科領域での開発 ビジネスモデル C
米国ハーバード大学のグループが眼科 クラリス･バイオセラピューティクス社
疾患動物モデルでの治療効果を確認 設立 当社にコンタクト
傷害
⚫ License and Supply Agreement
角膜 (2020年4月13日発効)
免疫細胞
IL-1β ⚫ 当社はクラリス社に、HGF原薬の情報、
TNFα
TGF-β 原薬供給を眼科領域に限定して独占的に
増殖活性化 許諾
角膜実質細胞
HGF ⚫ 2021年5月 クラリス社がIND申請
TGF-β
分化 間葉系
幹細胞 米国において眼科疾患を対象とする
第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始するための新薬
治験開始申請
⚫ 当社は、クラリス社の開発品目に関する
筋線維芽細胞 日本におけるライセンス契約の優先交渉
（角膜透明性の喪失） 権を保有
Mittal et al, Stem Cell Reports 2016.
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クリングルファーマの成長戦略*
パイプライン 対象国 現在
第Ⅲ相終了 承認
2022年
日本
手持ち資金により、製造販売承認を得るための 2025年9月期（2024年10月～2025年9月）以降、
開発・製造費用をカバー 恒常的な製品売上により黒字化達成を目指す
脊髄損傷 第Ⅲ相終了 承認
急性期 米国
提携パートナーによる開発
承認
アジア
提携パートナーによる開発
第Ⅱ相終了 第Ⅲ相終了 承認
2022年
日本
手持ち資金により、 提携パートナーによる開発
ALS 第Ⅱ相の開発費用をカバー
第Ⅲ相終了 承認
欧米
提携パートナーによる開発
第Ⅲ相終了 承認
声帯瘢痕 日本
補助金による自社開発
第Ⅱ相終了
急性腎障害 米国
提携パートナーによる開発
第Ⅲ相終了 承認
眼科領域 米国
クラリス社による開発
* 全体として予定であり、本グラフどおりに進行することを保証するものではありません。
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2021年9月期
業績予想の修正及び第3四半期決算概況
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2021年9月期第3四半期のトピックス
年月 トピックス
希少疾病用医薬品試験研究助成金の2020年度交付額決定
2021年4月 脊髄損傷急性期を対象とするHGFタンパク質の開発費用に対する助成金の交付額
（2020年度）が、8200万円に確定した。
クラリス・バイオセラピューティクス社が米国で IND 申請
2021年5月 提携先であるクラリス社が、眼科疾患を対象とする第Ⅰ/Ⅱ相試験を開始するため、
FDA（米国食品医薬品局）に新薬治験開始申請を行った。
社内体制の整備（信頼性保証部及び経営戦略室を新設）
2021年6月
製造販売業許可を得るための組織体制構築、事業開発・IR等の強化を図る。
臨時株主総会において減資の決議
2021年6月 財務体質の健全化を図り、株主還元を含む今後の資本政策の柔軟性を高めるとともに、
税負担の軽減を図る。
脊髄損傷急性期の第Ⅰ/Ⅱ相試験に関する学会発表が Best Clinical Research Award
を受賞
2021年6月 アジア太平洋脊椎外科学会とアジア太平洋小児整形外科学会の第 13 回合同学会にお
いて、APSS CONGRESS Best Clinical Research Award（APSS 会議最優秀臨床研
究賞）を受賞した。
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2021年9月期業績予想の修正
損益計算書の概要 （単位：百万円）
2021年９月期 2021年９月期
通期業績 通期業績
増減 主な増減理由
(前回予想) (今回修正予想)
2020年12月28日 2021年8月13日
⚫ クラリス社へのHGF原薬供給量の
売上 206 277 71 増加
売上原価 44 73 29
販売管理費 1,198 592 △606 ⚫ 研究開発費の減少
⚫ HGF製造開発に関する試験の遅延
研究開発費 998 409 △588 及び試験項目のスリム化
脊髄損傷急性期
営業損失 △1,037 △388 648 での承認申請ス
ケジュールには
営業外損益 21 59 38 影響なし
経常損失 △1,015 △328 686
法人税等 1 1 ―
当期純損失 △1,017 △330 686
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2021年9月期第3四半期 経営成績の概況
損益計算書の概要 （単位：百万円）
2021年９月期 2021年９月期
第3四半期 内容 通期業績
（実績） (修正予想)
売上 117 ⚫ クラリス社への原薬供給 277
売上原価 ― 73
販売管理費 422 592
⚫ 脊髄損傷及びALSの治験費用
研究開発費 289 409
⚫ 製造開発に係る各種試験費用
営業損失 △304 △388
営業外損益 59 59
経常損失 △245 △328
法人税等 1 1
当期純損失 △246 △330
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2021年9月期第3四半期 財政状態の概況
貸借対照表の概要 前期末対比 （単位：百万円）
2020年９月期 2021年９月期
増減 主な増減理由
期末 第3四半期末
流動資産 2,349 2,618 269 ⚫ 現預金及びたな卸資産の増加
⚫ 上場に伴う資金調達による増加
現預金 2,102 2,229 126
⚫ 研究開発費等の支出による減少
固定資産 1 1 ー
資産合計 2,350 2,619 269
流動負債 159 59 △99
固定負債 2 2 0
負債合計 161 61 △99
⚫ 上場に伴う新株発行による増加
純資産合計 2,188 2,557 368
⚫ 当期純損失の発生による減少
負債純資産合計 2,350 2,619 269
自己資本比率 93.1% 97.6%
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クリングルファーマのビジョン
患者さんに新薬を、人々に笑顔を
企業理念
難治性疾患治療薬の研究開発を行い、難病に苦しむ患者さんに
対して画期的な治療手段を提供し、社会に貢献すること
⚫ 慶應義塾大学
再生創薬シーズ
⚫ 東北大学 HGF医薬品
⚫ 大阪大学 etc. HGF
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ご清聴ありがとうございました。
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