2021年12⽉期
第３四半期 決算説明資料
株式会社モダリス
(証券コード︓4883)
Copyright and proprietary to Modalis 2021年11⽉５⽇
Copyright and proprietary to Modalis
本資料の取扱について
• 本資料は、関連情報のご案内のみを⽬的として当社が作成したものであり、⽇本国、⽶国またはそれ以外の⼀切の法域における有価証券の
取得勧誘または売付け勧誘等を構成するものではありません。⽶国、⽇本国またはそれ以外の⼀切の法域において、適⽤法令に基づく登録
もしくは届出またはこれらの免除を受けずに、当社の有価証券の募集または販売を⾏うことはできません。
• 本資料に記載されている情報は、現時点の経済、規制、市場等の状況を前提としていますが、その真実性、正確性または完全性について、
当社は何ら表明または保証するものではありません。本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。本
資料及びその記載内容について、当社の書⾯による事前の同意なしに、何⼈も、他の⽬的で公開または利⽤することはできません。本資料
に記載された将来の業績に関する記述は、将来情報です。将来情報には、「信じる」、「予期する」、「計画する」、「戦略をもつ」、
「期待する」、「予想する」、「予測する」または「可能性がある」というような表現及び将来の事業活動、業績、出来事や状況を説明す
るその他類似した表現を含みます（これらに限定されるものではありません）。将来情報は、現在⼊⼿可能な情報をもとにした当社の経営
陣の判断に基づいています。そのため、これらの将来情報は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績は将来情報に明⽰または
黙⽰されたものとは⼤幅に異なる場合があります。したがって、将来情報に全⾯的に依拠することのないようご注意ください。新たな情
報、将来の出来事やその他の発⾒に照らして、将来予想に関する記述を変更または訂正する⼀切の義務を当社は負いません。
• 本資料の作成にあたり、当社は当社が⼊⼿可能なあらゆる情報の真実性、正確性や完全性に依拠し、前提としています。当社はかかる情報
の真実性、正確性あるいは完全性について独⾃の検証を⾏っておらず、その真実性、正確性あるいは完全性について、当社は何ら表明及び
保証するものではありません。
• 本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。
2
Copyright and proprietary to Modalis
⽬次
1. 決算状況
2. 当期のトピック
3. 成⻑戦略
4. サステナビリティ
5. Q&A
3
Copyright and proprietary to Modalis
１．決算状況
4
Copyright and proprietary to Modalis
１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第３四半期 年度業績
2021年12⽉期 第３四半期 年度業績
（百万円）
2020年12⽉期 2021年12⽉期 差異
第３四半期（A） 第３四半期（B） （B）-（A）
事業収益 340 1 △339
事業費⽤ 508 678 170
研究開発費 349 493 144
販管費 159 185 26
営業利益 △168 △677 △509
経常利益 △209 △661 △452
当期純利益 △214 △181 33
事業費⽤
・事業の進捗に伴い研究開発費前期⽐増加（主に、⼈件費、試薬等の研究材料費）
特別利益
・受取賠償⾦ ⼤株主の制度ロックアップ違反により485百万円の受領
5
Copyright and proprietary to Modalis
１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第３四半期 パイプライン
2021年12⽉期末 第３四半期 パイプライン
疾患名 初期開発/前臨床 臨床試験
コード パートナー ストラクチャー
/疾患領域*1 探索/研究 前臨床 IND 第I相 第II相 第III相
MDL-201 筋⾁ アステラス製薬 ライセンス
MDL-202 筋⾁ アステラス製薬 ライセンス
協業モデル
MDL-204 中枢神経 アステラス製薬 共同研究開発
MDL-205 中枢神経 エーザイ 共同研究開発
MDL-101 MDC1A*2 ⾃社 ⾃社
MDL-102 中枢神経 ⾃社 ⾃社
⾃社モデル
MDL-104 タウオパチー*3 ⾃社 ⾃社
エンジェルマン
MDL-206 ⾃社 ⾃社
症候群
パイプラインの拡張
*1: 具体的な適応疾患名は、出願した特許が公開されるまでは競争上の理由から⾮開⽰とする戦略を採⽤しており、また協業モデルパイプランは契約上で
原則⾮開⽰とされているため、記載していません
*2: MDC1A=先天性筋ジストロフィー1A型
*3: タウタンパク質による神経原線維変化。アルツハイマー病との相関が⽰唆されている。
6
Copyright and proprietary to Modalis
１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第３四半期 財務状況
2021年12⽉期末 第３四半期 財務状況
（百万円）
2020年12⽉期末 2021年12⽉期 差異
（A） 第３四半期（B） （B）（A）
－
流動資産 5,448 5,622 174
現⾦及び預⾦ 5,421 5,463 42
固定資産 828 876 48
特許実施権 767 720 △47
資産合計 6,277 6,498 221
流動負債 58 86 28
固定負債 11 318 307
負債合計 70 405 335
純資産合計 6,206 6,093 △113
負債純資産合計 6,277 6,498 221
⾃⼰資本⽐率 98.9％ 93.8％
• 安定した財務基盤、⾼い⾃⼰資本⽐率
• エディタス社よりCRISPR/Cas9基本特許のライセンス（特許実施権）、ライセンスアウト先か
ら当該ライセンスの負担分を受領（固定負債）（詳細は、２Q開⽰資料参照）
7
Copyright and proprietary to Modalis
２．当期のトピック
8
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓研究開発に関するサマリー
研究開発に関するサマリー
• MDL-101
Ø 臨床試験に向けた各種試験を準備・実施中
Ø FDAとの対話に向けて準備を開始
Ø GMP製造に関してCDMO*と戦略的アライアンスを確⽴
n AAVベクター、製造能⼒へのアクセス
n 計画の詳細化に伴いINDの⾒通しを2023年中頃と改訂
Ø 複数の会社と提携に向けたディスカッションを継続
• その他のプログラム
Ø パイプラインの継続的な進捗
Ø GNDM分⼦のさらなる⼩型化を含む改良
CDMO*: Contract Development and Manufacturing Organization （受託開発製造機関）
9
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓その他事業に関するサマリー
その他事業に関するサマリー
• USラボを拡張移転 (2021/10/20*)
Ø 当社の新しい成⻑の基盤作りのためにCambridge近郊のWaltham市に
移転
Ø 13,000sqf (1,200 ㎡)超の規模となり、これまでのDiscoveryの機能に加
えてプロセス開発など臨床に向けた開発の機能を想定
Ø 40~50⼈規模までの成⻑を収容可能
*2021年10⽉20⽇に報告
10
Copyright and proprietary to Modalis
11 Conference room
Copyright and proprietary to Modalis @old space
MDL-101
12
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
MDC1A(先天性筋ジストロフィー1A型)
LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種
• 発症頻度: 1 / 30,000*
• 遺伝形式: 常染⾊体劣性
• 発症時期 : 誕⽣時あるいは⽣後数ヶ⽉以内に明らか
• 臨床症状:
重篤な筋⼒低下
筋緊張低下症
弱い⾃発的運動
関節変形
⼼不全、硬直
• 平均余命
• 重篤な臨床的問題により思春期を越えられない
• 遺伝的原因: LAMA2 遺伝⼦の変異
出所: 難病情報センター及びFlores et al, Frontiers in Molecular Neuroscience vol 13 (2020) *Ophanetより
13
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
LAMA2の変異に対して姉妹遺伝⼦のLAMA1をオンにすることで
筋⾁の機能回復を⾏う
LAMA1とLAMA2の組織別発現分布
CRISPR-GNDM® での治療コンセプト
LAMA1 LAMA2
組織 RNA タンパク RNA タンパク
脳
筋⾁細胞
内分泌組織
⾻髄細胞及び免疫細胞
転写活性化モジュレーター
筋⾁
肺
ON 筋⾁でもコードさ
れているが、
肝臓及び胆嚢
通常は眠っている
膵臓 ガイドRNA
消化器
腎臓及び膀胱 LAMA1
男性器
⼥性器
dCas9
脂肪及び軟部組織
⽪膚
LAMA1とLAMA2タンパクの構造 LAMA2
LAMA1
機能不全
LAMA2
14
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
２種の動物における検証を経て、プロセス開発など製造の確⽴を含む
前臨床試験にむけた取り組みを本格化
CRISPR-GNDM®の臨床までのパス
⾮臨床試験
In vitro試験 動物PoC試験
臨床試験
(スクリーニング、評価) (in vivo)
齧⻭類 サル
GNDM w/ ガイドRNA スクリーニング 正常マウス 体内動態
病態モデル
マウス版 ガイドRNA (細胞株、初代培養細胞) (発現確認) 毒性試験
ガイドRNA スクリーニング 正常サル
GNDM w/
(発現、パイロット
サル版 ガイドRNA (細胞株、初代培養細胞)
毒性試験)
体内動態
⽤量推定
毒性試験
ガイドRNA 発現
GNDM w/ ⽤量推定/漸増試験
スクリーニング オフターゲット
ヒト版 ガイドRNA 安全性試験
(細胞株、初代培養細胞) 解析
パイロット
プロセス開発 GMP製造
製造
15
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
試験の進捗のまとめ
• マウス
– LAMA-1 の誘導が⾻格筋及び⼼筋で確認
– MDC1a疾患モデルマウス試験による薬効確認
– ⻑期間(最⼤2年)に及ぶGNDM発現確認
• サル
– サル版gRNA搭載のAAV- サル MDL-101投与試験
Ø ウィルスベクターの投与により想定通りのCas9に対する弱い免疫反応を確認
Ø 筋⾁組織における免疫細胞の浸潤や組織破壊などは確認されず
Ø 筋⾁組織における20週まで持続したGNDM発現を確認
• プロセス開発
– ベクターシステムの決定
– GNDM分⼦のさらなる⼩型化を含む改良
16
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
先天性筋ジストロフィー1A型(MDC1a)の有病率
• MDC1A有病率は報告によっても異なり、正確な CMD
患者数は捕捉されていない。 1万⼈に1⼈
Ø CMDの有病率は下記のレンジとされている
n 10万⼈あたり1-9⼈
Ø MDC1A はCMDの約30%とされている MDC1A
n 3万⼈に1⼈* (ただし、地域差があるとされている) = CMDの30%
=~3万⼈に1⼈
CMD: congenital muscular dystrophy (先天性筋ジストロフィー)
*出典: orpha.net
17
Copyright and proprietary to Modalis
2．当期のトピック︓MDL-101
代表的な筋ジストロフィーであるDMDとの⽐較では
May not be a mena ble to ex on
skipp ing
O th er ex on skipp ing
Exon 51
4%
4% 2%
2%
20% Exo n 53 最も多い Exon51の変異とほぼ同じ規模
4%
Exo n 45
6%
Exo n 44
8%
Exo n 50
8% 29% Exo n 52
DMD
Exo n 43
=3,500⼈に1⼈#
13% Exo n 55
CMD
Exo n 8
＝10,000⼈に1⼈
exon51 MDC1A
= CMDの約30%
=DMDの約13%* =約3万⼈に1⼈#
=約2.7万⼈に1⼈ =⽶国で1万⼈
DMD: Duchenne muscular dystrophy (デュシェンヌ型筋ジストロフィー)
*https://www.cureduchenne.org/cure/exon-skipping/
#Source: www.orpha.net
18
Copyright and proprietary to Modalis
３．成⻑戦略
19
Copyright and proprietary to Modalis
3．成⻑戦略︓当社パイプラインの今後の展開
成⻑戦略
パイプラインの拡⼤と進捗で成⻑余地は豊富
当社パイプラインの今後の展開
約2,200疾患のターゲット及び事業機会
対象疾患領域の拡⼤
パイプラインの拡⼤
MDL-104
100以上あるコアターゲット疾患の開拓
MDL-102
MDL-101 ライセンス機会の検討
MDL-206
MDL-205
MDL-204
MDL-202
マイルストーン収⼊の受領
MDL-201
パイプラインの進捗
20
Copyright and proprietary to Modalis
3．成⻑戦略︓GNDM
GNDMは機能喪失、異常機能獲得変異に対して有効なアプローチ
正常機能の喪失でおこる疾患に対して 異常機能の獲得で起こる疾患に対して
現状では
single Ex vivoでの 医薬品の標的分⼦
利⽤に限定
塩基置換 DNA RNA タンパク質
Point of Mutation(s)
ゲノム編集
• GNDM
(CRISPR) 1つの変異アレル 複数のコピー 多様性
Gene Therapy
• ZFP-TF
(ZFN)
GNDM Si RNA タンパク(抗体)
アンチセンス ペプチド
Editing(K/D) 低分⼦
diversified
small Gene Size Large
K/D: Knock-down
21
Copyright and proprietary to Modalis
3．成⻑戦略︓企業価値の構成と拡⼤のための施策
Modalisの企業価値の構成と拡⼤のための施策
向上のための打ち⼿
• 優秀な⼈材の獲得
• バリューチェーンの補完
Ø パートナーの獲得
Ø 開発機能の確⽴(臨床、前臨
事業遂⾏能⼒の向上 床、製造)
財務の拡⼤・安定化 • リーチの拡⼤(資本、パート
ナー、⼈材)
• 財務の強化
• M&A
Business
企業価値
Value • 開発の確実な遂⾏
• 新規ターゲットの発掘
• ライフサイクルマネジメント
Pipeline 開発の進捗 • 技術の検証
パイプラインの拡⼤ • 新規技術の取り込み
Value
• 知財の補完・強化
Platform Value
陳腐化 時間
代替技術の開発
特許残存期間の減少
Low hanging fruitsの減少
22
Copyright and proprietary to Modalis
3．成⻑戦略︓協業モデルパイプライン
協業モデルパイプライン
直近の達成イベントと予定されるマイルストーンイベント*
コード 2021/12 2022/12 2023/12
適応疾患
MDL-201
⾮臨床試験、前臨床試験、製造関連 #
muscle
MDL-202
⾮臨床試験、前臨床試験、製造関連 #
muscle
MDL-204
2021~22
CNS
パートナリング
MDL-205
2021~22
CNS
パートナリング
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
#パートナーの要望により前臨床段階の進捗に関する社外開⽰はしない⽅針となりました。
23
Copyright and proprietary to Modalis
3．成⻑戦略︓⾃社モデルパイプライン
⾃社モデルパイプライン
予定されるマイルストーンイベント*
コード 2021/12
2019/12 2022/12
2020/12 2023/12
2021/12
適応疾患
MDL-101
適応疾患
2021〜22
MDC1A 2023
(muscle) パートナリング IND
MDL-102
2022〜23
CNS
パートナリング
MDL-104
2021〜22
タウオパチー
パートナリング
MDL-206
エンジェルマン 2022
症候群 パートナリング
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
24
Copyright and proprietary to Modalis
４．サステナビリティ
25
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Social︓希少疾患への取組み
モダリスの企業理念
Every life deserves attention
（すべての命に、光を）
当社グループは、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術
（CRISPR-GNDM®技術）』を⽤いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝
⼦疾患に対して治療薬を次々と⽣み出し、企業理念である「Every life deserves
attention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ
社会の実現に貢献してまいります。
26
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Social︓希少疾患への取組み
10,000*と⾔われるヒトの疾患の中で、約7,000#が希少疾患（疾患のロングテール）で、その80%†
が遺伝性疾患とオーバラップし、その95％に治療法はありません。当社の技術⼒でこの問題解決に
挑みます。
これまでの創薬ターゲット
であった患者数の多い疾患
疾患の
現在までに ロングテール
約600§の治療薬しかない
患者数
遺伝⼦疾患の95%† ¶に
治療法はない
薬剤C
薬剤A
薬剤D
薬剤B
4億⼈¶
対象疾患
⽔平展開可能なローコストな開発アプローチが必要
出所: *21st Century Cure Act, #NIH GARD †innovation.org ¶GlobalGenes.org
§Active therapeutics of 491 NME, 106 BLA, 17 cellular and gene therapy products @FDA as of 2019.7.22 Source from KEGG
27
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Environment︓環境
⽔資源の確保・有効活⽤
⽔資源を確保・有効活⽤するために、特に⽶国の研究所において、研究に使⽤し
た⽔の排⽔処理を環境基準に基づいた適切な⽅法で処理を⾏っております。
※ pH Neutralization System
28
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Environment︓環境
地球環境温暖化・環境負荷の低減
機能や⼈員に⾒合った適切な規模の施設を使⽤することで、エネルギー使⽤量等の
削減および最適化を進めております。
本社においては、テレワークの推進及びオフィスの移転により、省エネを可能にし
た効率的な経営を⾏っています。また⽶国の研究所においては、効率的な空調シス
テム及びLED電気システムを採⽤する施設にて研究を⾏っております。
グループ全体で、ペーパーレス化を推進し、トナーカトリッジ等の対応可能なもの
のリサイクル率100％を⽬指しております。また、研究で使⽤する事業廃棄物の分
別処理を徹底することで、環境負荷の低減を図っております。
※ 空調システム（エナジーリカバリーユニット）
29
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Social ︓社会
⼈権・ダイバシティの尊重
当社は、グループ全体で従業員の⼈権・ダイバシティを尊重して、働く環境を整備し
ていくことが重要であると考えています。特に、当社の研究施設は⽶国にあり、そこ
では国籍・性別・年齢等に捉われず、多様な⼈材が活躍しています。
⼥性従業員⽐率 外国籍従業員⽐率
約43% 約26%
約57% 約74%
⼥性 男性 World Japan
有給休暇取得率
約11%
約89%
※ ⽶国⼦会社の研究所のメンバー
※ 2020年10⽉1⽇〜2021年9⽉30⽇を集計
30
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Social ︓社会
働き⽅と⼈材確保
フレキシブルな働き⽅を許容し、働く環境の整備を進めることにより、従業員がモチ
ベーションと安⼼感を持って業務を⾏える場所を提供していくとともに、イノベー
ションを⽀える能⼒の⾼く多様なサイエンティスト等の⼈材の獲得と育成に取組んで
いきます。
CRISPR-GNDM®技術の活⽤
当社グループのコアとなるプラットフォーム技術『切らないCRISPR（CRISPR-
GNDM® ）技術』をパートナーに開放。創薬業界のオープンイノベーションを推進
し、新たな遺伝⼦疾患に対する治療薬を次々と⽣み出し続けていきます。
実績︓ライセンスアウト契約 １社・共同研究開発契約 ３社
31
Copyright and proprietary to Modalis
４．サスティナビリティ
Governance ︓ガバナンス
コーポレートガバナンス体制
取締役会は、６名中５名（社外取締役⽐率83％）が社外取締役（うち、１名が外国
籍及び１名が⼥性）で構成させており、経営に対するチェック機能及び株主に対する
アカウンタビリティを⼤きく担保される体制を構築しています。
また、監査等委員会設置会社であり、３名の委員全員が議決権を有しており、経営の
意思決定に関わることで、取締役会の監査・監督機能を強化する体制としています。
業務執⾏機能は執⾏役員による執⾏役員会が担っており、経営の意思決定および監督
機能を有する取締役会との体制の分離により、経営効率の向上が担保される体制を構
築しています。
そのほか事業活動における法令、企業倫理、社内規程の遵守を確保するため、コンプ
ライアンス委員会を設置し、法令、定款、社内規程および⾏動規範等、職務の執⾏に
当たり遵守すべき具体的な事項についての浸透、定着を図り、コンプライアンス違反
を未然に防⽌する体制を構築しています。
32
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q & A
（本開⽰資料及びお問い合わせに関して）
33
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A①
Q）
MDL-101の開発の進捗はどうなっていますか︖
A）
サルにおける安全性のデータ、マウス疾患モデルにおける有効性のデータを受けて治験
申請に必要となる各種試験（IND enabling studies）および当局とのミーティングの準
備を進めています。
同時に製造分野では、治験薬製造のレシピをCDMOに渡す準備のためにプロセス開発を
開始しております。これは臨床⼊りのタイミングを遅らせること無く研究を進めるため
でもあり、プロダクトの価値向上にも重要であると考えております。
34
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A②
Q）
MDL-101のライセンスアウトの契約交渉の進捗はどうなっていますか︖
A）
当社は引き続きメガファーマを含む複数のグループと2021年度内の決着を⽬標にディス
カッションを進めておりますが、2022年度にずれ込む可能性もあると考えています。
当該資料の「２.当期のトピック」に記載の通り、当社が取得したサルにおける安全性の
データ・マウス疾患モデルにおける有効性のデータ等は、パートナリングのための要件
を⼗分満たし、またGLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋をつけて⽣産計画を
明確化していることにより、MDL-101の付加価値はより⾼まっていると考えます。
当社は、この⾼まっている付加価値を企業価値向上につながるよう慎重にディスカッ
ションを進めており、当初の想定よりも時間を要しております。契約交渉の状況によっ
て想定よりも決着に時間がかかることもあり得ますが、MDL-101プログラムそのものの
価値が毀損するものではないと当社は考えています。
35
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A③
Q）
CDMOと製造契約をしていますが、その⽬的や影響はどのようなものですか︖
A）
MDL-101の臨床に向けた製造を⾏うために、当社においてプロセス開発を⾏いますが、
⼀⽅でスケールアップ及び⼤規模製造については外部への委託を⾏う必要がありました。
今回有⼒CDMOとの契約によって、当該CDMOの有するAAVのベクターシステムおよ
び製造能⼒へのアクセスが可能になり、GLP試験及び臨床試験のサンプル製造への道筋
がついたことになります。
レシピ作成 治験薬製造までのステップ
に該当
スケール
プロセス開発 実製造
アップ
モダリスが担当 CDMOが担当
36
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A④
Q）
MDL-101のINDの⾒通しが2023年になりましたが、背景はどういうことですか︖
A）
MDL-101の場合、多くの治験と同様に治験サンプルの製造が治験申請のタイムライン上
のボトルネックとなっております。この度CDMOとの間でMDL-101の臨床に向けた製
造計画の詳細化を⾏った結果、現実的な製造スロットの確保、資材の調達などを踏まえ
ると2023年に臨床サンプルがリリース可能となることが明らかになりましたので、今回
改訂を⾏いました。
37
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A⑤
Q）
2021年10⽉20⽇にUS⼦会社が移転していますが、今後当社のどのような影響があります
ですか︖
A）
本移転によって当社US⼦会社は拡張移転しております。
当社スペースは収容能⼒の限界に達していましたが、この度移転が実現したことによっ
て、これまでの研究機能のさらなる拡⼤・充実の他に、プロセス開発関連の機能を収容
することが可能になり、MDL-101の臨床試験に向けたさらなる深化、他のプログラムの
推進が実現できると期待しております。
なお、当該移転予算は当期計画に織り込んでいたものとなります。
38
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A⑥
Q）
希少疾患の患者数は少ないため⽣産規模も⼩さいと思いますが、⽣産規模や⽣産⽅法の
イメージはどのようなものですか︖
A）
希少疾患の製薬は、⾮常に⼩さな設備で⽣産されるとイメージされると思いますが、筋⾁
疾患など全⾝投与を⾏う遺伝⼦治療薬の場合、1,000Lなどの⼤規模製造でも確保できる投
与数は限定的で⼤量⽣産はできません。
また、GMPなどの基準に適合したレベルで製造を早期に⽴ち上げるためには、関連した
ノウハウを有するCDMOとの提携が合理的であると考えています。
なお、臨床PoCを確⽴して⼗分にリスクが低減された後に、後期臨床試験あるいは承認後
の販売を⾒据える段階になれば、⾃社製造も視野にいれられると考えています。
39
Copyright and proprietary to Modalis
５．Q&A
Q＆A⑦
Q）
１０⽉２０⽇のプレスリリース「当社主要株主の株式売却について」において、追加の
情報はありますか︖
A）
主要株主である濡⽊理⽒から、今後は当社の取締役会で確認した⾃社株式売却に関する
取り決めに従い、当社株式売却可能スケジュールを遵守する旨の連絡を受けております。
今後も確認した取り決めを遵守していただくように、当社として対応できる事項を実施
していきます。
40
Copyright and proprietary to Modalis