2021年12⽉期
第１四半期決算説明資料
株式会社モダリス
2021年５⽉６⽇
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に記載された将来の業績に関する記述は、将来情報です。将来情報には、「信じる」、「予期する」、「計画する」、「戦略をもつ」、
「期待する」、「予想する」、「予測する」または「可能性がある」というような表現及び将来の事業活動、業績、出来事や状況を説明す
るその他類似した表現を含みます（これらに限定されるものではありません）。将来情報は、現在⼊⼿可能な情報をもとにした当社の経営
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⽬次
1. 決算状況
2. 当期のトピック
3. 成⻑戦略
4. 制度ロックアップ違反
5. Q&A
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１．決算状況
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１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第１四半期 年度業績
2021年12⽉期 第１四半期 年度業績
（百万円）
2020年12⽉期 2021年12⽉期 差異
第１四半期（A） 第１四半期（B） （A）-（B）
事業収益 13 0 △13
事業費⽤ 129 253 124
研究開発費 81 184 103
販管費 47 69 22
営業利益 △116 △252 △136
経常利益 △116 △245 △129
当期純利益 △118 201 319
事業費⽤
・事業の進捗に伴い研究開発費前期⽐増加（主に、⼈件費、試薬等の研究材料費）
特別利益
・受取賠償⾦ 485百万円の受領（詳細は、４.制度ロックアップ違反 参照）
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１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第１四半期 パイプライン
2021年12⽉期末 第１四半期 パイプライン
疾患名 初期開発/前臨床 臨床試験
コード パートナー ストラクチャー
/疾患領域*1 探索/研究/前臨床 IND 第I相 第II相 第III相
MDL-201 筋⾁ アステラス製薬 ライセンス
MDL-202 筋⾁ アステラス製薬 ライセンス
MDL-204 中枢神経 アステラス製薬 共同研究開発 協業モデル
MDL-205 中枢神経 エーザイ 共同研究開発
MDL-206 中枢神経 アステラス製薬 共同研究開発
MDL-101 MDC1A*2 ⾃社 ⾃社
MDL-102 中枢神経 ⾃社 ⾃社 ⾃社モデル
MDL-104 タウオパチー*3 ⾃社 ⾃社
パイプラインの拡張
*1: 具体的な適応疾患名は、出願した特許が公開されるまでは競争上の理由から⾮開⽰とする戦略を採⽤しており、また協業モデルパイプランは契約上で
原則⾮開⽰とされているため、記載していません
*2: MDC1A=先天性筋ジストロフィー1A型
*3: タウタンパク質による神経原線維変化。アルツハイマー病との相関が⽰唆されている。
MDL-101 : 20週までのサルの試験を完了し、データ分析の結果CRISPR-GNDM分⼦をこの期間に渡って発現さ
せても免疫反応を含めて⼤きな安全性上の問題を起こさないことを確認しました。本結果をもとにパートナー候
補との交渉を進めるとともに、早期の臨床試験⼊りに向けて必要な開発を引き続き⾏って参ります。
その他のパイプラインについても、研究及び共同研究を継続中
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１．決算状況︓ 2021年12⽉期 第１四半期 財務状況
2021年12⽉期末 第１四半期 財務状況
（百万円）
2020年12⽉期末 2021年12⽉期 差異
（A） 第１四半期（B） （B）（A）
－
流動資産 5,448 5,666 218
現⾦及び預⾦ 5,421 5,649 228
固定資産 828 867 39
特許実施権 767 751 △16
資産合計 6,277 6,533 256
流動負債 58 88 30
固定負債 11 14 3
負債合計 70 103 33
純資産合計 6,206 6,430 223
負債純資産合計 6,277 6,533 256
⾃⼰資本⽐率 98.9％ 98.4％
• 安定した財務基盤、⾼い⾃⼰資本⽐率
• エディタス社よりCRISPR/Cas9基本特許のライセンスを計上
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２．当期のトピック
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2．当期のトピック︓MDL-101 MDC1Aの病態
MDC1A(先天性筋ジストロフィー1A型)
LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種
• 発症頻度: 1 / 30,000*
• 遺伝形式: 常染⾊体劣性
• 発症時期 : 誕⽣時あるいは⽣後数ヶ⽉以内に明らか
• 臨床症状:
重篤な筋⼒低下
筋緊張低下症
弱い⾃発的運動
関節変形
⼼不全、硬直
• 平均余命
• 重篤な臨床的問題により思春期を越えられない
• 遺伝的原因: LAMA2 遺伝⼦の変異
出所: 難病情報センター及びFlores et al, Frontiers in Molecular Neuroscience vol 13 (2020) *Ophanetより
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2．当期のトピック︓MDL-101 MDC1Aの病態
LAMA2の変異に対して姉妹遺伝⼦のLAMA1をオンにすることで
筋⾁の機能回復を⾏う
LAMA1とLAMA2の組織別発現分布
CRISPR-GNDM® での治療コンセプト
LAMA1 LAMA2
組織 RNA タンパク RNA タンパク
脳
筋⾁細胞
内分泌組織
⾻髄細胞及び免疫細胞
転写活性化モジュレーター
筋⾁
肝臓及び胆嚢
肺
ON 筋⾁でもコードさ
れているが、
通常は眠っている
膵臓
ガイドRNA
消化器
腎臓及び膀胱 LAMA1
男性器
⼥性器
dCas9
脂肪及び軟部組織
⽪膚
LAMA1とLAMA2タンパクの構造 LAMA2
LAMA1
機能不全
LAMA2
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2．当期のトピック︓MDL-101 前臨床試験デザイン
サルパイロット試験の最終的な結論は安全性上の⼤きな懸念なし
INDに向けて引き続き必要な試験及び製造を継続
CRISPR-GNDM®の臨床までのパス
⾮臨床試験
In vitro試験 動物PoC試験
臨床試験
(スクリーニング、評価) (in vivo)
齧⻭類 サル
GNDM w/ ガイドRNA スクリーニング 正常マウス 体内動態
病態モデル
マウス版 ガイドRNA (細胞株、初代培養細胞) (発現確認) 毒性試験
ガイドRNA スクリーニング 正常サル
GNDM w/ (発現、パイロット
サル版 ガイドRNA (細胞株、初代培養細胞) 毒性試験)
体内動態
⽤量推定
毒性試験
ガイドRNA 発現
GNDM w/ ⽤量推定/漸増試験
スクリーニング オフターゲット
ヒト版 ガイドRNA 安全性試験
(細胞株、初代培養細胞) 解析
エンジニアリング
パイロット製造 GMP製造
ラン
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2．当期のトピック︓MDL-101 in vivo 試験デザイン
20週のサルパイロット試験を完了
MDL-101 サルパイロット試験スケジュール
コホート サンプル ⽤量 N=
(vg/Kg)
⾮投与 Mock 0 3
低⽤量 AAV – サルGNDM-LAMA1 1.1 X 1013 2
⾼⽤量 AAV – サルGNDM-LAMA1 1.1 X 1014 3
2-4 歳齢 メス カニクイザル
静脈投与
Week 20
-1wk -2d Day 0 Week 2 Week 4 Week 8 Week 12
採⾎ 筋⾁⽣検 採⾎ 筋⾁⽣検 筋⾁⽣検 採⾎
終了
& & &
採⾎ 採⾎ 採⾎ 組織採取
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2．当期のトピック︓MDL-101 In vivo試験のまとめ
In vivo試験のまとめ
• マウス
– LAMA-1 の誘導が⾻格筋及び⼼筋で確認
• CRISPR-GNDM®mRNAの発現上昇
• 正常LAMA-2の50%程度までのLAMA-1 mRNAの発現上昇
• GNDM/Cas9 タンパクの免疫染⾊での確認
• LAMA-1 タンパクの広範な筋⾁細胞における発現(免疫染⾊)
– MDC1a疾患モデルマウス試験による薬効確認実施中
• dyW及びdy2J病態モデルの機能評価においてGNDM投与による改善を確認
• サル
– サル版gRNA搭載のAAV- サル MDL-101投与試験
• ウィルスベクターの投与により想定通りのCas9に対する弱い免疫反応を確認
• 筋⾁組織における免疫細胞の浸潤や組織破壊などは確認されず
• 筋⾁組織における20週まで持続したGNDM発現を確認
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３．成⻑戦略
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3．成⻑戦略︓当社パイプラインの今後の展開
成⻑戦略
パイプラインの拡⼤と進捗で成⻑余地は豊富
当社パイプラインの今後の展開
約2,200疾患のターゲット及び事業機会
対象疾患領域の拡⼤
パイプラインの拡⼤
MDL-104
100以上あるコアターゲット疾患の開拓
MDL-102
MDL-101 ライセンス機会の検討
MDL-206
MDL-205
MDL-204
MDL-202
マイルストーン収⼊の受領
MDL-201
パイプラインの進捗
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3．成⻑戦略︓GNDM
GNDMは機能喪失、異常機能獲得変異に対して有効なアプローチ
正常機能の喪失でおこる疾患に対して 異常機能の獲得で起こる疾患に対して
現状では
single Ex vivoでの 医薬品の標的分⼦
利⽤に限定
塩基置換 DNA RNA タンパク質
Point of Mutation(s)
ゲノム編集
• GNDM
(CRISPR) 1つの変異アレル 複数のコピー 多様性
Gene Therapy
• ZFP-TF
(ZFN)
GNDM Si RNA タンパク(抗体)
アンチセンス ペプチド
Editing(K/D) 低分⼦
diversified
small Gene Size Large
K/D: Knock-down
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3．成⻑戦略︓企業価値の構成と拡⼤のための施策
Modalisの企業価値の構成と拡⼤のための施策
向上のための打ち⼿
• 優秀な⼈材の獲得
• バリューチェーンの補完
Ø パートナーの獲得
Ø 開発機能の確⽴(臨床、前臨床、
製造)
事業遂⾏能⼒の向上
財務の拡⼤・安定化 • リーチの拡⼤(資本、パートナー、
⼈材)
• 財務の強化
• M&A
Business
企業価値
Value • 開発の確実な遂⾏
• 新規ターゲットの発掘
• ライフサイクルマネジメント
Pipeline 開発の進捗 • 技術の検証
パイプラインの拡⼤ • 新規技術の取り込み
Value
• 知財の補完・強化
Platform Value
陳腐化
時間
代替技術の開発
特許残存期間の減少
Low hanging fruitsの減少
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3．成⻑戦略︓協業モデルパイプライン
協業モデルパイプライン
直近の達成イベントと予定されるマイルストーンイベント*
コード
2020/12 2021/12 2022/12
適応疾患
MDL-201
Nonclinical and IND-enabling studies, CMC activities#
筋⾁
MDL-202
Nonclinical and IND-enabling studies, CMC activities#
筋⾁
MDL-204
2021〜22
CNS ライセンス契約
MDL-205
2021〜22
CNS ライセンス契約
MDL-206
2021〜22
2020 2Q
CNS アステラス製薬との ライセンス契約
共同研究開始
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
#パートナーの要望により前臨床段階の進捗に関する社外開⽰はしない⽅針となりました。
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3．成⻑戦略︓⾃社モデルパイプライン
⾃社モデルパイプライン
予定されるマイルストーンイベント*
コード
2020/12 2021/12 2022/12
適応疾患
MDL-101
2022
MDC1A 2021
(筋⾁) ライセンス契約締結予定 臨床開始⽬標
MDL-102
2022
CNS ライセンス契約締結予定
MDL-104
2020 2021〜22
タウオパチー パイプライン化 ライセンス契約締結予定
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
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４．制度ロックアップ違反
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４．制度ロックアップ
制度ロックアップ違反
• 概要
当社が 2020年12 ⽉期の決算作業として株主名簿の確認を⾏ったところ、当社
株主であった⽚⼭晃⽒（以下、⽚⼭⽒といいます。）が、株式会社東京証券取
引所（以下、東証といいます。）の定める有価証券上場規程及び有価証券上場
規程施⾏規則の確約（ ※制度ロックアップ）に違反して、当社に事前通知をし
ないままに譲渡制限期間に所有株式の全部を市場で売却していたことが判明致
しました。
そのため、当社は東証及び⽚⼭⽒と事実関係の確認等を⾏い、有価証券上場規
程及び有価証券上場規程施⾏規則に基づき、東証に対して「第三者割当により
割り当てられた株式の譲渡に関する報告書」を提出致しました。
※制度ロックアップとは、上場申請直前事業年度以降に⾏った第三者割当等によ
り株式の割当てを受けた者は、株式上場⽇（2020 年８ ⽉３⽇）以後６ヶ⽉を
経過する⽇までの間は、当社株式を第三者に譲渡しない旨、また当社株式を第
三者に譲渡する場合は事前に当社に書⾯にて通知をする必要がある旨等の確約
のこと。
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４．制度ロックアップ
制度ロックアップ違反
• 対応策
⽚⼭⽒が有価証券上場規程及び有価証券上場規程施⾏規則に基づく確約書に違
反して制度ロックアップ期間中に当社株式を売却したことに関する治癒⽅法と
して、⾦484百万円を当社に⽀払うという提案を受けました。
当該違反は、制度ロックアップを遵守されてきた他の株主に対しては公平性を
損なうものであり、また制度ロックアップを前提に投資をされている当社投資
家に対しても前提条件と異なる事態が発⽣しており、当社株主のみならず株式
市場の公平性に影響を及ぼす重⼤な事態である事項と認識しております。その
ため、当該⽀払いによって市場や市場に参加する投資家に対する背信⾏為が全
て解消するものではないと考えます。
しかしながら、①当社が現時点で直ちに対応できる処置が限られていること、
②⽚⼭⽒の主張する錯誤であった場合の賠償として⽀払い⾦額の算定について
も⼀定の合理性があること、③株式市場の公平性を⼀定程度治癒する効果が期
待できることから、各関係者と協議の上、当社及び当社株主に対する治癒とし
ては受け⼊れることとしました。
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４．制度ロックアップ
制度ロックアップ違反
• 当社の今後の⽅針
当社は事件が発⽣してから、すぐに主幹事証券会社、東証及び顧問弁護⼠とコ
ミュニケーションをとり、これまでも然るべき⼿段が無いか、詳細に検討をして
きており、今後も引き続き検討を⾏なっていきます。また、当社は当該受領⾦に
よって、本件が全⾯解決したとは考えておらず、今後もあらゆる可能性について
検討して、然るべき⼿段を取り続けていく⽅針であります。
詳細な内容は下記プレスリリースをご参照ください
・2021/3/24︓「第三者割当により割り当てられた株式の譲渡に関する報告書」の
提出に関するお知らせ
・2021/3/29︓⼤株主による制度ロックアップ違反の追加情報について
・2021/4/6︓第５回定時株主総会 質疑応答要旨 ご質問/ご回答６〜８
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５．Q & A
（本開⽰資料及びお問い合わせに関して）
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５．Q&A
Q＆A①
Q）
MDL-101の進捗について、20週のサルパイロット試験が終了したとのことです
が、ライセンスアウトの契約交渉の進捗はどうなっていますか︖
A）
現在、サルの試験は20週まで完了し、データ解析もほぼ終了しました。
引き続き、MDL-101のライセンスアウトの契約締結に向けて、本試験の⼗分なデータと
詳細な解析結果を交渉材料に加えて、パートナー候補と交渉を⾏ってまいります。
なお、ライセンスアウトのタイミングは、現時点で2021年の後半になると考えています。
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５．Q&A
Q＆A②
Q）
サル試験の結果など研究開発の状況について、決算発表以外の機会に発表・IR
が⾏われることはありますか︖
A）
当社は現在、研究開発ステージで事業を⾏っており、臨床⼊り前の個別の研究状況に関
するIRの機会は限られています。今後のパイプラインの進捗及び拡張によってIRの機会
は増えていくと考えています。
なお、サル試験など、個別の研究状況については、公表することにより競合相⼿を利す
るなど競争上の観点から好ましくなく、⻑期的には株主価値の毀損に繋がることになる
ので、慎重に判断しています。更にライセンス交渉中である場合、前提として交渉相⼿
にのみ研究状況の詳細を伝えることができますので、公表には⾃ずから制約がありま
す。
また個別の研究状況の開⽰は、時として投資家に過度の期待を持たせて、株価に過剰に
影響を及ぼすことが懸念され、当社としては投資家の皆様へ重要な影響を及ぼすと判断
したものを積極的に開⽰したいと考えています。
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５．Q&A
Q＆A③
Q）
MDL-201及び202の開発ステータスについては⾮開⽰の⽅針となったというこ
とですが、開発の⾒通しが後退したのでしょうか︖
A）
いいえ。
MDL-201及び202はパートナーのアステラス製薬にライセンスされ、アステラス製薬が
臨床試験に向けて引き続き開発を続けております。
現時点で治験⼊りは2022年以降となる⾒込みとのことで、今後の⼤規模の⾮臨床・臨床
試験の準備に時間を要するためと理解しております。
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５．Q&A
Q＆A④
Q）
制度ロックアップ違反について、 ⽚⼭⽒から484 百万円の⽀払いを受け⼊れた
ことで、全⾯解決したということでしょうか︖
A）
当社は、2021年3⽉29⽇のプレスリリースにあるように、当社が受けた甚⼤な影響に対
して⽚⼭⽒からの484 百万円の⽀払いの申し出を受け⼊れましたが、この⾦銭の受領を
もって本件が全⾯解決したとは考えておりません。
当社は事件が発⽣してから、すぐに主幹事証券会社、東京証券取引所及び顧問弁護⼠と
コミュニケーションをとり、これまでも然るべき⼿段が無いか、詳細に検討をしてきて
おり、今後もあらゆる可能性について検討して、然るべき⼿段を取り続けていく⽅針で
あります。
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５．Q&A
Q＆A⑤
Q）
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）やその他の理由での事業の遅延はあ
りますか︖
A）
当社グループの事業の進捗について、新型コロナウイルス感染症による⼤きな影響は発
⽣しておらず、またその他の理由についても開⽰情報のほかに遅延や計画変更などと
いった事象は⽣じていません。
なお、新型コロナウイルス感染症に対して、当社グループは各種の感染予防策と対策
（原則在宅勤務の実施、研究施設での必要な作業の最⼩限化、不要不急の外出や直接対
⾯でのミーティングの禁⽌などの安全対策、Web 会議等のツール活⽤促進、PCR検査
の実施など）を講じ、特段の問題なく遂⾏できる状態を維持しています。
また、取引先の動向は当社のコントロール下にはないものの、現時点まで当社グループ
の事業へ重要な影響を及ぼす事象は認識していません。
今後、開⽰すべき事象・事業計画の変更が発⽣した場合には、速やかにお知らせします。
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