2020年12⽉期
第３四半期決算説明資料
株式会社モダリス
2020年11⽉５⽇
本資料の取扱について
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「期待する」、「予想する」、「予測する」または「可能性がある」というような表現および将来の事業活動、業績、出来事や状況を説明
するその他類似した表現を含みます（これらに限定されるものではありません）。将来情報は、現在⼊⼿可能な情報をもとにした当社の経
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は黙⽰されたものとは⼤幅に異なる場合があります。したがって、将来情報に全⾯的に依拠することのないようご注意ください。新たな情
報、将来の出来事やその他の発⾒に照らして、将来予想に関する記述を変更または訂正する⼀切の義務を当社は負いません。
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⽬次
1. 決算状況
2. 当期のトピック
3. 成⻑戦略
• 参照資料
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１．決算状況
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１．決算状況︓ 2020年12⽉期 第３四半期 業績
2020年12⽉期 第３四半期 業績
（百万円）
2020年12⽉期 2020年12⽉期 2019年12⽉期
第３四半期実績 年間業績予想 年間業績
事業収益 340 1,100以上 644
事業費⽤ 508 750以上 487
研究開発費 348 550以上 303
販管費 159 200以上 183
営業利益 △168 350以上 157
経常利益 △209 300以上 146
当期純利益 △214 250以上 140
事業収益
・ライセンスのマイルストン１本（MDL-202）、新規共同研究開発契約１本（MDL-206）、
共同研究開発のマイルストン３本 実現
・ほぼ計画通りに収益を獲得、今後のMDL-101を含めたライセンス契約に向けて進捗
事業費⽤
・研究開発費及び販管費ともに、計画通りに推移
・事業の進捗に伴い研究開発費及び販管費は前期⽐増
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１．決算状況︓ 2020年12⽉期 第３四半期 パイプライン
2020年12⽉期 第３四半期 パイプライン
疾患名/ 初期開発/前臨床 臨床試験
コード パートナー ストラクチャー
疾患領域*1 探索/研究/前臨床 IND 第I相 第II相 第III相
MDL-201 筋⾁ アステラス製薬 ライセンス
MDL-202 筋⾁ アステラス製薬
アステラス製薬 ライセンス
MDL-204 中枢神経 アステラス製薬 共同研究開発 協業モデル
MDL-205 中枢神経 エーザイ 共同研究開発
MDL-206 中枢神経 アステラス製薬 共同研究開発
MDL-101 MDC1A*2 ⾃社 ⾃社
⾃社モデル
MDL-102 中枢神経 ⾃社 ⾃社
パイプラインの拡張
*1: 具体的な適応疾患名は、出願した特許が公開されるまでは競争上の理由から⾮開⽰とする戦略を採⽤しており、また協業モデルパイプランは契約上で
原則⾮開⽰とされているため、記載していません
*2:MDC1A=先天性筋ジストロフィータイプ１A
パイプライン
・MDL101は、サルを使った試験を開始
・コロナ渦においても、パイプラインの進捗は順調に推移
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１．決算状況︓ 2020年12⽉期 第３四半期末 財務状況
2020年12⽉期 第３四半期末 財務状況
（百万円）
2019年12⽉期末 2020年12⽉期 差異
（A） 第３四半期末（B） （B）（A）
－
流動資産 3,874 5,646 1,771
現⾦及び預⾦ 3,857 5,618 1,760
固定資産 63 833 770
特許実施権 ― 783 783
資産合計 3,938 6,480 2,542
流動負債 91 43 △47
固定負債 4 8 3
負債合計 95 52 △43
純資産合計 3,842 6,428 2,585
負債純資産合計 3,938 6,480 2,542
⾃⼰資本⽐率 97.6％ 99.2％
• 安定した財務基盤、⾼い⾃⼰資本⽐率
• エディタス社よりCRISPR/Cas9基本特許のライセンスを取得
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２．当期のトピック
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2．当期のトピック︓ノーベル化学賞
2020年度ノーベル化学賞はCRISPR/Cas9に
10⽉7⽇にノーベル賞委員会は本年度のノーベル化学賞をゲノム編集技術CRISPR-Cas9
を発明した⼥性研究者2⼈に授与すると発表
受賞者の1⼈であるジェニファー・ダウドナ博⼠は受賞後のインタビューで以下のよう
に回答しています。
Q: 「今後のCRISPRの主要な発展分野は何になると思いますか︖」
ダウドナ博⼠: 「それはよくある⾮常に難しい質問ですね。私たちはかなりこの分野を
掘り下げてきました。でも１つの⾮常に⾯⽩い新分野があるとすると、ゲノム編集
以外の利⽤になると思います。すなわちゲノムに不可逆的なDNAの変化を与えるの
では無く、代わりに遺伝⼦を制御して、それらの遺伝⼦から作られるタンパクの量
をコントロールすることです。これらはCRISPRの新しい利⽤法になります。この技
術を使うことにより、DNAに化学的な変化を与えること無く細胞のコントロールを
⾏えるというのは⾮常に⼤きなポテンシャルを持っていると思います。」
出典: Future Humanにおけるインタビュー “Fresh Off Her Nobel Prize Win, Jennifer
Doudna Predicts What’s Next for CRISPR”
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2．当期のトピック︓CRISPR-GNDMのメカニズム
「切らない」CRISPR技術= CRISPR-GNDM®
遺伝⼦のスイッチを制御して治療を⾏う
CRISPR-GNDM (Guide Nucleotide-Directed Modulation) platform
ガイド 核酸 誘導型 制御
モジュレーター
遺伝⼦のON/OFF
gRNA
ターゲット遺伝⼦
わざと切れなくした
ハサミ
dCas9
(切断活性なし)
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2．当期のトピック︓MDL-101パイプラインについて
MDC1A(先天性筋ジストロフィー1A型)
LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種
• 発症頻度: 1 / 30,000*
• 遺伝形式: 常染⾊体劣性
• 発症時期 : 誕⽣時あるいは⽣後数ヶ⽉以内に明らか
• 臨床症状:
重篤な筋⼒低下
筋緊張低下症
弱い⾃発的運動
関節変形
⼼不全、硬直
• 平均余命
• 重篤な臨床的問題により思春期を越えられない
• 遺伝的原因: LAMA2 遺伝⼦の変異
出所: 難病情報センターおよびFlores et al, Frontiers in Molecular Neuroscience vol 13 (2020) *Ophanetより
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2．当期のトピック︓ MDL-101パイプラインについて
LAMA2には姉妹遺伝⼦のLAMA1が存在する
LAMA2遺伝⼦の異常は構造も機能も似ているLAMA1の発現によって補完できる
LAMA1 LAMA2
Expression by tissue RNA Protein RNA Protein
脳
内分泌組織
⾻髄細胞および免疫細胞
筋⾁
肺
肝臓および胆嚢
膵臓
消化器
腎臓および膀胱
男性器
⼥性器
脂肪および軟部組織
⽪膚
出所: Human Protein Atlas および Nature 2019
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2．当期のトピック︓MDL-101パイプラインについて
ではどうやってGNDMでMDC1Aを直すか
筋⾁細胞で眠っているLAMA1遺伝⼦のスイッチをONにする
CRISPR-GNDM-a targeting LAMA1
筋⾁細胞
転写活性化モジュレーター
ON 筋⾁でもコード
されているが、
眠っている
ガイドRNA
LAMA1
dCas9
LAMA2
機能不全
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３．成⻑戦略
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3．成⻑戦略︓当社パイプラインの今後の展開
成⻑戦略
パイプラインの拡⼤と進捗で成⻑余地は豊富
当社パイプラインの今後の展開
約2,200疾患のターゲット及び事業機会
対象疾患領域の拡⼤
パイプラインの拡⼤
100以上あるコアターゲット疾患の開拓
MDL-102
MDL-101 ライセンス機会の検討
MDL-206
MDL-205
MDL-204
MDL-202
マイルストーン収⼊の刈り取り
MDL-201
パイプラインの進捗
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3．成⻑戦略︓提携実績と将来予定されるマイルストーンイベント
協業モデルパイプライン
直近の達成イベントと予定されるマイルストーンイベント*
コード
2019/12 2020/12 2021/12
適応疾患
MDL-201
2019 1Q
2021
筋⾁ アステラス製薬との
臨床開始⽬標
ライセンス契約締結
MDL-202
2019 3Q 2021
筋⾁ アステラス製薬との 臨床開始⽬標
ライセンス契約締結
MDL-204
2019 3Q
CNS アステラス製薬との
共同研究開始
MDL-205
2019 4Q
CNS エーザイとの
共同研究開始
MDL-206
2020 2Q
CNS アステラス製薬との
共同研究開始
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
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3．成⻑戦略︓提携実績と将来予定されるマイルストーンイベント
⾃社モデルパイプライン
予定されるマイルストーンイベント*
コード
2019/12 2020/12 2021/12
適応疾患
MDL-101
MDC1A 2020 2022
(筋⾁) ライセンス契約締結予定 臨床開始⽬標
MDL-102
2021
CNS ライセンス契約締結予定
MDL-103
2021
CNS パイプライン化
*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります
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3．成⻑戦略︓GNDMプラットフォームの事業上の特性
GNDMプラットフォームの事業上の特性
• 数百あるポテンシャル疾患の広がり
• 事実上上限のない成⻑機会
• 経験と実績から⼯数と成功確率が予⾒できる研究プロセス
• 千三つからの脱却
• ノウハウが他の疾患に⽔平展開可能
• スケールする開発
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・参照資料
企業概要
当社の強み・特⻑
ビジネスモデル
Appendix
19
企業概要
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・参照資料 企業概要︓概要と沿⾰
会社概要（2020年９⽉末）
Modalis TherapeuticsはCRISPR技術をベースに設⽴された遺伝⼦治療ベンチャー
年⽉ 沿⾰
会社名 株式会社モダリス（証券コード: 4883）
2016年1⽉ 東京都中央区にエディジーン株式会社（現 株式会社モダリス）を設⽴
設⽴ 2016年1⽉（東京⼤学発ベンチャー） ⽶国マサチューセッツ州ケンブリッジ市に連結⼦会社EdiGENE Inc.（現
2016年4⽉
Modalis Therapeutics Inc.）を設⽴
代表者 代表取締役CEO 森⽥ 晴彦 アステラス製薬株式会社との間で「CRISPR-GNDM」を⽤いた共同研究契約を
2017年4⽉
締結
東京都中央区⽇本橋本町3-11-5
会社所在地 2017年12⽉ 富⼠フイルム株式会社、他数社を引受先とする出資契約を締結
⽇本橋ライフサイエンスビルティング2 7F
2017年12⽉ アステラス製薬株式会社との間で拡⼤共同研究契約を締結
Modalis Therapeutics Inc.
⽶国法⼈ 経済産業省が推進するスタートアップ企業の育成⽀援プログラム
(51 Moulton st. Cambridge MA) 2018年6⽉
「J-Startup」に選定
2019年1⽉ 当社を東京都中央区内で移転
CRISPR技術を⽤いた医薬品開発、
事業概要 2019年3⽉ アステラス製薬株式会社との間で遺伝⼦治療薬開発のライセンス契約を締結
プラットフォーム技術提供
2019年3⽉ ⽶国⼦会社を⽶国マサチューセッツ州ケンブリッジ市内で移転・拡張
資本⾦ 2,700,697千円
商号を株式会社モダリス（英語表記︓Modalis Therapeutics Corporation）
2019年8⽉ へ変更
発⾏済株式数 28,090,000株 同時に⽶国⼦会社EdiGENE Inc.の社名をModalis Therapeutics Inc.へ変更
アステラス製薬株式会社との間で遺伝⼦治療薬開発の2例⽬となるライセンス
2019年9⽉
21名(連結、うちPhD 8名) 契約を締結
従業員数
（[国内]4名 [海外]17名） 2019年11⽉ エーザイ株式会社との間で「CRISPR-GNDM」を⽤いた共同研究契約を締結
Editas Medicine, Inc.との間でCRISPR/Cas9特許の⾮独占的実施の許諾を受
受賞歴等 J-STARTUP認定（2018年） 2020年4⽉
けるライセンス契約を締結
2020年8⽉ 東京証券取引所マザーズ市場へ上場（証券コード: 4883）
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・参照資料 企業概要︓当社の強み
Modalis Therapeuticsの6つの強み
私たちは遺伝⼦治療・ゲノム編集のイノベーションの瞬間に、強⼒な技術と優秀な⼈材で⽴ち会っている
遺伝⼦治療・ゲノム編集はnext big thing
• 黎明期を経て拡⼤が想定される成⻑マーケット
• 数百の疾患にアプローチ可能な⼤きな事業機会
『切らないCRISPR』技術で治療薬開発を⾏う⽇本発の世界のリーディング企業
• 遺伝⼦を切らない⽅法で差別化可能な新しい遺伝⼦治療のプラットフォーマー
• 基本特許のライセンスを含むユニークな知財ポジション
重層的で拡張性のあるパイプライン
• ⼯数の読める創薬と予⾒可能な臨床の成果
• 5本の協業パイプライン及び2本の⾃社パイプラインを保有
製薬企業とのパートナーシップ
• グローバル展開する製薬企業3社との協業実績
• 2つのアウトライセンスにより合計380億円を超えるマイルストーン契約
⾼い成⻑性と財務的な安定性を誇るハイブリッドモデル
• 早期からの安定した収益と将来のアップサイドを両⽴
• 2019.12期より⿊字化を実現
強⼒なチームアップ
• 経験豊富なマネジメントチームと能⼒の⾼いサイエンティスト
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・参照資料 企業概要︓経営陣
経営陣紹介
経験豊富な取締役によるガバナンス体制
代表取締役CEO 社外取締役 サイエンティフィック・ファウンダー
森⽥ 晴彦 濡⽊ 理
• レグイミューン(理研ベンチャー) 元代表取締役兼CEO, ワイ • 東京⼤学⼤学院理学系研究科⽣物化学専攻 教授(現任)
ズセラピューティックス(東⼤ベンチャー) , ブーズ・アレ • 紫綬褒章受章
ン・アンド・ハミルトン (現 PwC Strategy &), キリンビー
ル (現 協和キリン)
• 東京⼤学⼯学部卒 同⼤学院修了
MD PhD: SVP, Chief Technology Officer 社外取締役
⼭形 哲也 ⽵⽥ 英樹
• グラクソ・スミスクライン, テンペロファーマシューティカ • Medical Patent Research 代表取締役(現任)
ルズ • ⽇本網膜研究所（現 ヘリオス) (理研ベンチャー) 前代表取
• Joslin Diabetes Center(ハーバード), 東京⼤学医学部卒 同 締役, 藤沢薬品⼯業(現 アステラス製薬)
⼤学院修了
MBA: SV, Chief Financial Officer 社外取締役
⼩林 直樹 Joseph S. McCracken
• オンコリスバイオファーマ(財務担当取締役), はてな(CFO), • Roche グローバル・ライセンス ヘッド, Genentech,
Argenes(抗体医薬品開発), デロイトトーマツ, ⼤京 Sanofi-Aventis
• ⼀橋⼤学⼤学院 修了
社外取締役（監査等委員） 社外取締役（監査等委員） 公認会計⼠ 社外取締役（監査等委員） 弁護⼠
嶋根 みゆき ⽥島 照久 古⽥ 利雄
• 中外製薬 • ⽥島公認会計⼠事務所 代表(現任), 中央監査法⼈ • クレア法律事務所 代表社員(現任)
• 監査役・監査等委員 （ネットイヤーグループ、
• 社外監査役・監査等委員（クオンタムバイオシス
キャンバス、ゼンリンデータコム他）
テムズ、オンコセラピー・サイエンス、PRISM
BioLab他）
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・参照資料 企業概要︓ビジネスモデル
ビジネスモデル
協業モデルパイプラインと⾃社モデルパイプラインのハイブリッドモデル
初期開発 前臨床 臨床
GNDM GNDM 前臨床研究
ターゲットの 動物モデル
動物モデル 治験
プロトタイプ システムの GMP製造 製造・販売
決意・合意 による検証
による検証 （3〜10年）
創薬 最適化 （12〜24カ⽉）
成功確率の優位性により早期の導出が可能
共同研究 パートナーによる開発
協業モデル
パイプライン
共同研究開発契約 ライセンスの
ライセンス契約
共同研究開発の ライセンスの ロイヤルティ収⼊*
マイルストン収⼊ 契約⼀時⾦ 開発マイルストン収⼊ ライセンスのセールス
共同研究の契約⼀時⾦ マイルストン収⼊*
⾃社販売の可能性
⾃社モデル
パイプライン
戦略上の判断でライセンスアウトのタイミングを決定
* 現時点での実績はないが、将来計画している収益
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当社の強み・特⻑
25
・参照資料 当社の強み・特⻑︓希少疾患へのアプローチ
疾患のロングテール=希少疾患を攻めるにはパラダイムシフトが必要
10,000*と⾔われるヒトの疾患の中で、約7,000#が希少疾患で、その80%†が遺伝性疾患とオーバラップする
これまでの創薬ターゲット
であった患者数の多い疾患
疾患の
現在までに
ロングテール
患者数
約600§の治療薬しかない
遺伝⼦疾患の95%† ¶に
治療法はない
薬剤C
薬剤A
薬剤D
薬剤B
4億⼈¶
対象疾患
⽔平展開可能なローコストな開発アプローチが必要
出所: *21st Century Cure Act, #NIH GARD †innovation.org ¶GlobalGenes.org
§Active therapeutics of 491 NME, 106 BLA, 17 cellular and gene therapy products @FDA as of 2019.7.22 Source from KEGG
26
・参照資料 当社の強み・特⻑︓遺伝⼦スイッチについて
遺伝⼦はスイッチで制御されている
2万個の遺伝⼦にはそれぞれスイッチがあり、細胞の種類や時間によってON/OFFを制御
スイッチボックス
遺伝⼦X 遺伝⼦Y 遺伝⼦Z
• 我々の体は約37兆個の細胞
でできている
細胞A 翻訳
• およそ200タイプある細胞は
タンパク質
⾒た⽬も機能も違うが、い
ずれも同じDNAの配列を
持っている
• この違いは30億のDNAに
よってコードされる2万個の
遺伝⼦のうち、どれがONに
細胞B なり、どれがOFFになるかが
細胞毎に厳密に制御されて
いるからである
27
・参照資料 当社の強み・特⻑︓遺伝性疾患の類型
遺伝性疾患の類型
コードの異常とスイッチの異常で病気は発⽣する
本来あるべき状態 コード部分の間違いで異常型のタンパクができる
T
・・AAGTCAACTAGC・・
ONになるべき時にOFFになっていて、
必要なタンパクが⼗分量作られていない
OFFになるべき時にONになっていて、
不要なタンパクが過剰につくられている
必要なタンパクが必要な場所・時に必要な量
作られるようにスイッチが厳密に制御されている
28
・参照資料 当社の強み・特⻑︓⼀般の遺伝⼦治療における治療法
⼀般の遺伝⼦治療では
異常型配列を持ったDNAに対して、正常型配列を持ったDNAを追加する
異常型配列 正常型配列
・・AAGTCAACTAGC・・ ・・AAGTCATCTAGC・・
間違ったものに上書きする⽅法
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・参照資料 当社の強み・特⻑︓ゲノム編集における治療法
ゲノム編集とは
異常型配列を持ったDNAを切り出し、正常型配列と置き換えることで本来あるべき配列に戻す治療
異常型配列 正常型配列
・・AAGTCAACTAGC・・ ・・AAGTCATCTAGC・・
交換
・・AAGTCATCTAGC・・
しかしDNAを切断することにはガン化などのリスクを伴う
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・参照資料 当社の強み・特⻑︓当社の対象疾患 Monogenic Diseases
Monogenic Diseases(単因⼦遺伝性疾患)とは︖
なぜMonogenic Disease治療薬の成功の蓋然性が⾼いのか
原因
Monogenic Disease 病態
=1つの遺伝⼦の変異
原因1
原因2
⼀般の疾患 病態
原因3
原因5
原因6
原因4
31
・参照資料 当社の強み・特⻑︓当社の対象疾患 メインターゲットのTAM
単因⼦遺伝性疾患には⼤きな事業機会
承認および開発途上にある治療薬はごく⼀部
遺伝⼦治療開発薬の内訳
単因⼦遺伝性疾患
(1989~ グローバル)
7,000 希少疾患
Cancer diseases
Monogenic diseases
3,500 単因⼦遺伝性疾患 Cardiovascular diseases
Infectious diseases
Others
Healthy volunt eers
11.7%
2,200 診断可能な 66.8%
Neurological diseases
単因⼦遺伝性疾患 Gene marking
Ocular diseases
Inflammatory diseases
出所: Discovery Medicineを基にModalis Tx作成 出所: The Journal of Gene Medicine (2019)を基にModalis Tx作成
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・参照資料 当社の強み・特⻑︓CRISPR-GNDMの対象領域
GNDMの対象となる領域
通常のGTx、従来のゲノム編集では治せない遺伝性疾患をメインにパイプラインを創出
GNDMの対象領域 従来のゲノム編集の限界
単因⼦遺伝性疾患 約3,500疾患 変異箇所が
遺伝⼦内で収束していないと
肝臓 核酸医療（約520疾患/siRNA/ASO） 1つの治療薬で治せない
ゲノム編集
Gain of
Malfunction 患者さんA
（異常機能の獲得） 肝臓 GNDM
以外 約2,200疾患のポテンシャル
患者さんB
Loss of ⼀般の遺伝⼦治療 患者さんC
Function 約780疾患
（正常機能の喪失）
Small 3.5kb Large 同じ遺伝⼦の疾患でも
エラーの箇所が異なると
約400個の 同⼀の治療薬では治せない
ホワイトスペース
GNDMは他社とは⼀線を画し、遺伝⼦のスイッチをコントロールする技術のため、
従来の治療法では治せなかったホワイトスペースの開拓を可能とする
出所: 単因⼦遺伝性疾患数はDiscovery Medicine、その他疾患数はModalis Tx調べ
33
・参照資料 当社の強み・特⻑︓GTxの技術優位性
医薬品開発の主要なハードル
GTxではPoPとPoCは開発の早期から予⾒可能性が⾼い
低分⼦およびバイオロジックスの開発ハードル
⼀般の 遺伝⼦治療
治療薬 CRISPR-GNDM
薬物動態 プロダクトがターゲット臓器に到達するか
preclinical
preclinical
PhI
メカニズム プロダクトがターゲット分⼦に仮説通りに
(Proof of Mechanism) 作⽤するか
PhI
概念実証 プロダクトが病態に対して薬理的な作⽤を
有するか
PhIIa
(Proof of Principal)
予⾒可能性
が⾼い
（臨床試験が省略で
PhIIb
きる訳ではない）
コンセプト実証 プロダクトが臨床的に意味のある作⽤を病
(Proof of Concept) 態に及ぼせるか
出所: Nature Biotechnology volume 30, p596–599 (2012)を基にModalis Tx作成
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・参照資料 当社の強み・特⻑︓GTx等の市場環境
GTxと他モダリティの売上成⻑⽐較
GTxは他のモダリティを凌駕するスピードで成⻑すると予測されている
遺伝⼦治療（Gene Therapy）世界売上成⻑予測
US $ (mln)
CAGR 185.7%
16,000 14,906
14,000
世界売上予測 14.9 Billion$
12,000
(2024年) 10,062
10,000
8,000
5,820
6,000
4,000 3,060
2,000 1,371
27 444
0
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024
核酸医薬(DNA&RNA therapeutics) 抗体医薬(Monoclonal antibody) 低分⼦医薬(Small molecule chemistry)
US $ (mln) CAGR 31.7% US $ (mln) CAGR 8.5% US $ (mln) CAGR 5.3%
世界売上予測 10.7 Billion$ 世界売上予測 197.2 Billion$ 世界売上予測 545.6 Billion$
12,000 (2024年) 10,651
250,000 (2024年) 600,000 (2024年) 545,585
197,215
10,000 187,211 475,819 508,220
200,000 500,000
8,051
176,325 416,784 444,066
163,136 399,874
8,000 149,757 400,000 399,725
150,000 135,722
5,795 120,563
6,000 300,000
4,336 100,000
4,000 3,496 200,000
2,693
2,040
50,000 100,000
2,000
0
0 0
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024
出所: Evaluate Ltd（2019年8⽉時点データ） 注︓CAGRは2018年〜2024年の年平均成⻑率。予測値は2019〜2024年度
35
・参照資料 当社の強み・特⻑︓GTx企業のM&A事例
GTx企業のM&A事例
2018・2019年のM&Aディールにおける買収/投資総額は数億〜数⼗億⽶ドル規模で成⽴
企業名 クローズ時期 買収先/投資 買収/投資総額 備考（遺伝⼦治療における主要開発品）
AT132: 先天性X連鎖筋管ミオパチー(XLMTM)
アステラス製薬 2019/12 AUDENTES Tx 約3.0 billion$ AT845: ポンぺ病
AT702, AT751, AT753: デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)
約3.0 billion$ SPIRO-2101: 嚢胞性線維症
⼤⽇本住友製薬 2019/10 ROIVANT (投資) SPIRO-2102: 嚢胞性線維症
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)
VERTEX 2019/6 Exonics Tx 約1.0 billion$ 筋強直性ジストロフィー1型(DM1)
MYO-101: 肢帯型筋ジストロフィー2E 型(LGMD 2E)
SAREPTA Tx 2019/3 Myonexus Tx 約165 million$ MYO-102: 肢帯型筋ジストロフィー2D 型(LGMD 2D)
NSR-REP1: 全脈絡膜萎縮症（コロイデレミア）
Biogen 2019/3 Nightstar Tx 約800 million$ NSR-RPGR: X連鎖性網膜⾊素変性症(XLRP)
NSR-ABCA4: スタッガード病
SPK-9001: ⾎友病B
Roche 2019/2 Spark Tx 約4.3 billion$ SPK-8011, SPK-8016: ⾎友病A
SPK-7001: 全脈絡膜萎縮症(コロイデレミア)
ゾルゲンスマ
AVXS-101（IT）: 脊髄性筋萎縮症Ⅱ型（SMA Type 2）
NOVARTIS 2018/5 AveXis 約8.7 billion$ AVXS-201: レット症候群（RTT）
AVXS-301: 筋委縮性側索硬化症（ALS）
出所: 各社開⽰情報を元にModalisTxにて作成
36
・参照資料 当社の強み・特⻑︓CRISPR-GNDMの特⻑ スケーラビリティ
なぜGNDMはスケーラブルなのか
ターゲットに合わせてデザインするのはgRNAだけで、あとのパーツはアッセンブルしているだけ
ON⽤
OFF⽤
gRNA dCas9 モジュレーター
37
・参照資料 当社の強み・特⻑︓ゲノム編集、CRISPR技術について
CRISPRは新しいゲノム編集技術
可変部分が合成可能なRNAだけなのでスピードとスループットに優れた最新のゲノム編集技術
従来のゲノム編集技術
CRISPR
ZFN TALEN
相補的な配列の
RNAでDNAを認識する
(作るのが簡単)
ZFN TALEN gRNA
Cas9
タンパクの
繰り返し構造で
DNA配列を認識する
(作るのが⼤変)
38
・参照資料 当社の強み・特⻑︓全世界で注⽬を集めるCRISPR
CRISPRの注⽬度は向上
Googleにおける検索インタレストの時系列的推移(全世界) メジャー3技術の検索箇所の地域別分布(2005-2015)
100
90 iPS
80
iPS ノーベル賞
70 RNAi ノーベル賞 受賞 Oct 2012s
受賞 Oct 2006
60
RNAi
50
40
CRISPR
30
20
US JPN
10% 7%
10 7%
23%
0
Ja 4
Ja 5
Ja 6
Ja 7
Ja 8
Ja 9
Ja 0
Ja 1
Ja 2
Ja 3
Ja 4
Ja 5
Ja 6
Ja 7
Ja 8
19
67%
0
0
0
0
0
0
1
1
1
1
1
1
1
1
1
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
n-
Ja
86%
出所: Google Trendsを元にModalisTxにて作成 iPS CRISPR RNAi
注: iPSの検索インタレスト数2012年10⽉時点を100とした時の相対⽐較
39
・参照資料 当社の強み・特⻑︓CRISPR-GNDMの送達⽅法
CRISPR-GNDM®の送達⽅法
AAVベクターに搭載して体内の⽬的の細胞に送り込む
臓器特異的に +GNDM
駆動させる
仕組み
U6 gRNA Cas9 pA
-GNDM
AAVベクター
1 2 3 4
AAVにパッキング 局所あるいは GNDM分⼦は ⽬的の細胞で
静脈から全⾝に投与 ⽬的の細胞に送達 GNDMがスイッチを切替
40
・参照資料 当社の強み・特⻑︓知財ポジション
知財ポジション
Broad研究所由来のCRISPR基本特許と東⼤由来の改変酵素特許の上に⾃社技術を確⽴
当社の知財ポジション
上流ライセンサー Allergan
abbvie
JUNO Tx
眼科領域
マサチューセッツ Bristol-Myers Squibb
総合病院 CART
Beam Tx
塩基置換
ブロード研 遺伝⼦制御
ハーバード⼤学 Editas Medicine
パートナー
MIT
GNDM IP
デューク⼤学 東京⼤学
出所︓各社開⽰情報を基にModalis Tx作成
41
ビジネスモデル
42
・参照資料 ビジネスモデル︓ハイブリッドモデル
Modalisが切り拓くハイブリッドモデル
協業モデルの早期からの安定した収益に⾃社モデルのアップサイドを併せた良いところ取り
協業モデル ハイブリッドモデル
早期の 欧⽶では
ブレークイーブン プロダクトしか
評価されない ⼤きな
アップサイ
ドも狙える
収益の
頭打ち
⾃社モデル
⼤きな収益の
⾶躍
浅く、
短い⾕
深く、⻑い⾕
提携で培った
ノウハウの移植
注: 上記はあくまでもイメージ図であり、当社の将来の業績を⽰唆し⼜はこれを保証するものではありません
43
・参照資料 ビジネスモデル︓ハイブリッドモデルの収益構造
収益の構造
協業モデルは早期にマイルストーン収⼊を得られる他、開発費⽤をパートナーが負担
協業モデルパイプラインの収益 ⾃社モデルパイプラインの収益
ライセンス契約料
+
開発マイルストーン 製造原価 製造原価
+
販売マイルストーン ⽀払ロイヤリティ* ⽀払ロイヤリティ*
パートナー利益
当社粗利
当社ロイヤリティ
当社収益
＊ライセンスイン(導⼊)した知財の対価として知財保有機関に対して上市後売上げの⼀定⽐率を⽀払うものです。
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・参照資料 ビジネスモデル︓上場バイオベンチャーの縮図
国内上場バイオベンチャーの類型
当社は本邦初の固有の遺伝⼦編集プラットフォームを持つバイオベンチャー
医薬・治療法分類
タンパク・ 再⽣・ 遺伝⼦治療・ ゲノム編集
その他 低分⼦ 抗体
ペプチド 細胞医療 核酸医薬 （CRISPR）
創薬 （4565）そーせいグループ（4587）ペプチドリーム
(プラット 時価総額︓1,301億円 時価総額︓6,276億円
（4883）モダリス
フォーマー)
カルナバイオサイエンス
JCRファーマ サンバイオ
メディシノバ カイオム・バイオ
ビ ナノキャリア オンコセラピー・ アンジェス
ラクオリア創薬 サイエンス ヘリオス
ジ サイエンス
ネ キャンバス J・TEC リボミック
ス スリー･ディー･
創薬 メドレックス DWTI マトリックス
モ
デ (プロダクト) 窪⽥製薬 セルシード
ル Delta-Fly Pharma ブライトパス・バイオ
オンコリス
バイオ GNI ステムリム
ファーマ シンバイオ製薬
ジーンテクノサイエンス
ソレイジア・ファーマ タカラバイオ
新⽇本科学 メディネット
創薬⽀援・
HMT リプロセル
解析・加⼯受託
フェニックスバイオ セルソース
出所︓みずほ証券 バイオマンスリー6⽉号、各社開⽰情報を基にModalis Tx作成 時価総額は6/15時点
注︓1990年以降上場のバイオシミラー・検査薬、試薬・医療機器等ベンチャーを除き、メインパイプラインを基に医薬・治療法を分類
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・参照資料 ビジネスモデル︓遺伝⼦治療のディール
他社事例
CRISPR技術を持つ上場企業3社は臨床⼊り前にそれぞれ下記のディールを成⽴
提携先 提携内容 ディール内訳 ディールサイズ
JUNO Tx CART分野の3ターゲット 契約⾦$25M
（⼀部疾患を除く） + 研究費$22M + マイルストーン$700M $747M
Editas Medicine Bristol-Myers Squibb
眼疾患
時価総額︓約$1,484M
Allergan LCA10を含む 契約⾦$90M + MS・ロイヤリティ
（証券コード︓EDIT-US） abbvie 5つのターゲット
$10M（契約⾦） + $20M（技術トランスファー）
+ $20M（研究費）
+ $230.3M（マイルストーン / 1 product） $293.3M
CART及び⾎液幹細胞 + 15%前後（ロイヤリティ）
Intellia Tx NOVARTIS
$13M株式購⼊
& NovartisよりDDSに関する14特許のライセンス
時価総額︓約$1,099M $75M（契約⾦）
（証券コード︓NTLA-US） Option for + $135M（マイルストーン / 1 product）
REGENERON 10疾患 ターゲット $260M
+ 10%前後（ロイヤリティ）
& Except some $50M株式購⼊@ IPO
$75M（契約⾦）
VERTEX Option to 6 targets + $30M（特許問題解消） $525M
+ $420M（MS / 1 target）+ ロイヤリティ
CRISPR Tx JV設⽴ 50:50 & $70M株式購⼊
BAYER
BAYERからCASEBIAへ $405M
⾎液疾患 $45M（契約⾦） + $255M（研究費）
時価総額︓約$3,654M CASEBIA 失明
（証券コード︓CRSP-US） ⼼疾患 CASEBIAからCRISPRへ
$15M（契約⾦）、$20M（when get IP）
出所︓各社開⽰情報を基にModalis Tx作成、時価総額は6/12時点 *ディールサイズは公表されているマイルストーン等契約⾦額及び株式購⼊の総額
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・参照資料 ビジネスモデル︓CRISPRのメジャープレーヤー
CRISPR領域におけるメジャーなプレーヤー
軒並み⾼い時価総額を有する他社に⽐してもパイプラインも遜⾊なく、ユニークなポジションを構築
Dx Tx
（診断薬） Platformer （治療薬）
KSQ VERTEX
Intellia TX
$1.1B
Exonics ~$1B
Canonical
CRISPR Tx Tx
(経典的=編集)
$3.9B ? CASEBIA TX
BAYER
Editas
$1.5B BlueRock
~$1B
Tx
SHERLOCK
Non-canonical BIOSCIENCES Beam Tx
(⾮編集) Mammoth $1.4B
Biosciences
注︓丸の太線枠は公開企業および6/3時点時価総額、点線枠は被買収企業および買収価格。B=Billion
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・参照資料 ビジネスモデル︓デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の市場予測
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の市場予測
2024年には遺伝⼦治療薬が台頭、約3,000億円規模の市場に成⻑する⾒通し
US $ (mln)
7,000 発症頻度:男性出⽣の 1/3,500-1/9,300 *
6,000
核酸医薬
5,000
4,000
3,000
遺伝⼦治療薬
2,000
約3,000億円
1,000
0
2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024
SRP-9001 (AVII) Raxone (SANTH) Exondys 51 (AVII)
Golodirsen (AVII) Vamorolone (SANTH) Casimersen (AVII)
Translarna (PTC Therapeutics) Suvodirsen (WAVE Life Sciences) Edasalonexent (Catabasis Pharmaceuticals)
NS-065 (NIPSH) Other
出所︓Evaluate Ltdを基にModalis Tx作成（2019年8⽉時点データ） *: Orphanetより
注︓2019〜2024年度は予測値。DMDはMDC1Aと同じく筋ジストロフィーの⼀種。MDC1Aの発症頻度はDMDの1/3~1/10程度と推定
48
Appendix
49
・参照資料 Appendix︓ケンブリッジラボについて
バイオのウォール街、ケンブリッジに研究拠点
ハーバード出⾝のポスドクを中⼼に研究チームを構成
50
・参照資料 Appendix︓細胞のしくみ
ゲノム、遺伝⼦、DNA
遺伝⼦とはゲノム(システム)上のDNA(コード)のまとまった機能単位(プログラム)のこと
個体の中の細胞はどの細胞も同じコードを共有している
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・参照資料 Appendix︓遺伝⼦治療薬における治療法
遺伝⼦治療における導⼊⽅法
体外あるいは体内でウィルスベクターで細胞に遺伝⼦を届ける
2 strategies for gene therapy
1. Ex vivo 2. In vivo
ベクターで
遺伝⼦導⼊
遺伝⼦にエラー
があった場合
⾎液細胞の採取 正しいコードのDNAを載せた
「ベクター」を投与
修復した「細胞」を
患者さんの体内へ
正常な遺伝⼦
52
・参照資料 Appendix︓技術⽐較
GNDMとGTx他社の技術⽐較
遺伝⼦治療
(狭義の)遺伝⼦治療 ゲノム編集療法
搭載酵素 - ZFN TALEN CRISPR CRISPR CRISPR
酵素設計 - 疾患ごとに違う 疾患ごとに違う 共通性が⾼い 共通性が⾼い 共通性が⾼い
正常遺伝⼦の ゲノム編集
活性モード ゲノム編集 ゲノム編集 1塩基置換 転写制御
導⼊ 転写制御
ベクター AAV/LNP AAV AAV AAV/LNP AAV/LNP AAV
無
切断の有無 有 有 有 有 無
(1塩基置換)
対応遺伝⼦⻑ ~3.5kb 制約なし 制約なし 制約なし 制約なし 制約なし
AUDENTES Tx Editas Medicine
Spark Tx
企業例
Sangamo Tx Intellia Tx Beam Tx
AveXis
SAREPTA Tx CRISPR Tx
REGENXBIO
出所 : 公開情報を元にModalisTxにて作成
53
・参照資料 Appendix︓⽤語集
⽤語集（1/2）
Page Word Explanation
先天性筋ジストロフィー1A型。ラミニンα2をコードする遺伝⼦Lama2の変異によって引き起
P6 MDC1A こされる
P10 gRNA（ガイドRNA） CRISPR-Casシステムで遺伝⼦配列特異性を与えるために使⽤される数⼗塩基のRNA
通常はDNA切断活性を有するCas9を酵素活性を失わせる変異を導⼊し、切れないCas9にした
P10 dCas9 もの
P16 CNS Central nervous system。中枢神経。脊椎動物では脳と脊髄が該当する
P33 GTx Gene Therapy（遺伝⼦治療）
P33 Gain of Malfunction 異常機能獲得変異
P33 Loss of function 機能喪失型変異
21-23塩基対から成る低分⼦⼆本鎖RNAによってRNA⼲渉を⽣じさせてターゲット遺伝⼦
P33 siRNA (mRNA)を破壊し、⽬的遺伝⼦の機能を失わせる⽅法
Antisense oligo(アンチセンスオリゴ)。標的配列に相補的な、⼀本鎖のDNAまたはRNA。
P33 ASO
siRNA同様に⽬的遺伝⼦の機能を失わせる⽅法
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・参照資料 Appendix︓⽤語集
⽤語集（2/2）
Page Word Explanation
ゲノム編集の第⼀世代。ゲノム編集をするために⼈⼯的に設計された、⽬的のDNA２本鎖を切
P38 ZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）
断する⼈⼯制限酵素（タンパク質）
ゲノム編集の第⼆世代。ZFNの改良型となる転写因⼦TAL effector（TALE）を持つ⼈⼯制限酵素
P38 TALEN（タレン）
（タンパク質）。標的としていないDNA配列を誤って切断してしまうことが少ない
⼈や霊⻑類に感染するアデノ随伴ウイルスを⽤いた遺伝⼦導⼊⽅法。以前に⽤いられていたア
P40 AAVベクター デノウイルスベクターやレトロウイルスベクターと⽐較して、免疫原性が低く、安全性が⾼い
とされており、現在主流の遺伝⼦導⼊⽅法
Duchenne muscular dystrophy（DMD）。
P48 デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ジストロフィン遺伝⼦の異常によって⽣じる筋ジストロフィーの⼀種
すべての真核⽣物に共通するクロマチンの基本的構成単位。遺伝⼦が直鎖状な原核⽣物(バクテ
P51 ヒストンヌクレオソーム
リア)に対して、真核⽣物ではDNAが捩られた構造をとっている
ヒストンはさらに折りたたまれてクロマチン構造を採り、棒状の構造体になって染⾊体を形成
P51 クロマチン繊維
する
Ex vivoは体外で遺伝⼦などを細胞に導⼊し、導⼊された細胞を体内に投与する⽅法
P52 Ex vivo / In vivo In vivoは静脈注射などを経て対象分⼦を細胞内に導⼊する⽅法
55