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（JASDAQ：4875／NASDAQ：MNOV）
2019年12月期 決算説明会
岩城 裕一
代表取締役社長 兼 CEO
松田 和子
取締役 兼 CMO （東京事務所代表副社長）
2020年2月19日
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将来の見通しに関する記述
本資料には、1995年米国民事証券訴訟改革法に規定する「将来の見通しに関する記述」が
含まれている可能性があります。
これらの記述には、当社の製品候補の期待される進捗、ライセンシングの可能性、提携プランな
どに関する記述が含まれます。
これらの記述は、当社の経営陣がその時点の状況下において合理的であると判断して立てた前
提に基づくものです。
このような記述は、臨床試験の結果、見込み提携先の市場利益、当社が米国証券取引委員
会に提出した届出書に記載されているものも含めたその他のリスク、不確定要素など、その多くは
当社のコントロールが及ばないいくつもの前提、リスク、不確定要素の影響を受けるものです。
実際の当社の業績は、「将来の見通しに関する記述」に示唆されるものと大きく異なることがあり
ます。
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会社理念・経営方針
会社理念
十分な治療がまだ確立していない疾病を患う世界中の患者さんに、
よりよい治療を提供することにより社会に貢献すること。
基本経営方針
理念を具現すべく、こうした疾病の問題を改善する医薬品の
導入、開発、販売を手がけるグローバルな製薬企業を目指すこと。
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CONTENTS
１ 東証JASDAQ市場での上場に関するご説明 ４
２ 2019年12月期 通期決算概況 ７
３ 2019年 研究開発概要・主要プログラムの開発状況 12
４ 学会発表補足 27
５ 今後の開発プラン 39
６ Appendix 42
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１ 東証JASDAQ市場での上場に関するご説明
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上場子会社のガバナンスの向上等に関する上場制度の整備に係る
有価証券上場規程等の一部改正について
２０２０年２月５日
株式会社東京証券取引所
Ⅰ改正趣旨
当取引所は、有価証券上場規程等の一部改正を行い、本年２月７日から施行します
（詳細については規則改正新旧対照表をご覧ください。）。
今回の改正は、上場子会社における独立した意思決定を確保し、少数株主の利益を保護
するために、独立役員の独立性基準を見直すとともに、上場子会社を有する場合における
グループ経営の考え方及び方針を踏まえた上場子会社を有する意義及び上場子会社のガバ
ナンス体制の実効性確保に関する方策の開示の充実を図るものです。
あわせて、マザーズ及びＪＡＳＤＡＱにおける上場廃止基準の見直しや、一部指定及び
市場変更等に係る取扱いの見直しなど、所要の制度整備を行います。
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Ⅲ施行日
２．マザーズ及びＪＡＳＤＡＱにおける上場廃基
• 本年２月７日から施行します。
準の見直し
• １．（１）に関しては、２０２０年３月３１日以後に終了する事業
年度に係る定時株主総会の日の翌日から適用します。
• （１）マザーズ上場会社の売上高に関する上場 • １．（２）に関しては、２０２０年３月３１日以後に終了する事業
廃止基準の見直し 年度に係る定時株主総会後に提出するコーポレート・ガバナ
• 最近１年間の売上高が１億円未満となった場合 ンスに関する報告書から適用します。
において、「新規上場から１０年を経過した場 • ２．（１）に関しては、施行日から１年を経過する日より前に直
合の市場選択時におけるマザーズへの継続上場 前事業年度の決算の内容を開示する会社は、施行日から１
に係る要件」に適合しているときには上場を維 年を経過する日まで書面の提出期限を延長することとします。
持するものとします。 • ２．（２）に関しては、施行日から１年を経過する日より前に最
近４事業年度に係る営業利益及び営業キャッシュフローが負
となった場合等の翌事業年度が開始する会社は、当該基準
中「１年以内」とあるのは「２年以内」と読み替えることとしま
• （２）ＪＡＳＤＡＱ上場会社の業績等に関する す。
上場廃止基準の見直し • ３．（１）に関しては、施行日以後に一部指定又は市場変更
• 業績又は利益計上に関する上場廃止基準に抵触 に係る承認を受けた会社から適用します。
した場合であっても、新規上場審査基準に準じ • ３．（４）に関しては、施行日以後に行われた行為によって、
た基準に適合しているときには上場を維持する 上場契約違約金を徴求する場合から適用します。
ものとします。
以 上
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２ 2019年12月期 通期決算概況
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2019年12月期 通期決算業績
2019年12月期 2018年12月期 前期比
（当期） （前期） （%）
千米ドル － －
売上高 － 営業収益：0千米ドル
(営業収益)
百万円 － － 〈前期比：±0百万米ドル〉
営業損失：14,031千米ドル
千米ドル 14,031 15,587
〈前期比：1.56百万米ドル（約1.7億円）減少〉
営業損失 10%減少
百万円 1,530 1,699 純損失：12,941千米ドル
〈前期比：2.0百万米ドル（約2.18億円）減少〉
千米ドル 12,941 14,675
結果：
純損失 11.8%減少
業績目標に対する達成度に基づく発行済みストック・オ
百万円 1,411 1,600 プションの会計上の評価額が前期に比べて低かったため、
費用計上額が減少したこと。
為替レートは2020年1月31日の三菱UFJ銀行のTTM1ドル=109.06円を使用
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貸借対照表（要約） － Consolidated Balance Sheets －
単位：千米ドル
2019年12月末 2018年12月末 増減
現金及び現金同等物 63,793 62,313 +1,480
前払費用及びその他の流動資産 512 445 +67
のれん 9,600 9,600 ー
仕掛研究開発費 4,800 4,800 ー
有形固定資産（純額) 40 54 △14
その他の長期資産 460 11 +449
資産合計 79,205 77,223 +1,982
買掛債務 451 617 △166
未払債務及びその他の流動負債 1,777 1,575 +202
長期繰延収益 1,694 1,694 ー
繰延税金負債 202 202 ー
その他の長期負債 186 27 +159
負債合計 4,310 4,115 +195
普通株式(額面0.001米ドル) 44 42 +2
払込剰余金 444,017 429,290 +14,727
その他の包括損失累計額 △93 △93 ー
累積欠損 △369,073 △356,131 +12,942
株主資本合計 74,895 73,108 +1,787
負債及び株主資本合計 79,205 77,223 +1,982
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損益計算書（要約） － Income Statements－
単位：千米ドル
2019年12月期 2018年12月期
増減
（当期） （前期）
売上高 － － －
営業費用
研究開発費：3.1百万米ドル
研究開発費 6,079 5,626 +453 〈前期比：0.5百万米ドル 増加〉
一般管理費 7,952 9,961 △2,009
業績目標に対する達成度に基づく（研究開
営業費用合計 14,031 15,587 △1,094 発にかかわる）役職員への株式報酬の費用
が減少した一方で、MN-166（イブジラスト）
営業損失 14,031 15,587 △1094
の臨床治験に係わる費用が増加したこと。
その他費用(△) △46 △23 △23
一般管理費：8.0百万米ドル
受取利息 1,148 940 +208 〈前期比：2.0百万米ドル 増加〉
法人所得税収益 △13 △5 ＋8
業績目標に対する達成度に基づく（一般管
当期純損失 12,942 14,675 △1,733
理業務にかかわる）役職員への株式報酬の
費用及び他の一般営業費用が減少したこと。
四半期純損失の計算に使用した株式数 43,159 41,125
基本及び希薄化後１株当たり純損失 △0.30 △0.36
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キャッシュ・フロー計算書（要約） － Statements of Cash Flows －
単位：千米ドル
2019年12月期 2018年12月期
（当期） （前期）
営業活動によるキャッシュ·フロー △9,125 △9,114
投資活動によるキャッシュ·フロー △11 626
財務活動によるキャッシュ·フロー 10,616 42,809
現金に係る換算差額 － 1
現金及び現金同等物の増減額 1,480 34,322
現金及び現金同等物の期首残高 (1月1日時点) 62,313 27,992
現金等の期末残高：約63.8百万米ドル
〈前期比：1.48百万米ドル 増加〉
現金及び現金同等物の期末残高 (12月31日時点) 63,793 62,313
2020年末までの事業運営資金を十分にカバー
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３ 2019年 研究開発概要
主要プログラムの開発状況
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2019年 研究開発進捗 ハイライト
3月 東京慈恵会医科大学との共同研究開始
MN-001 7月 国立循環器病研究センターとの共同研究開始
神経膠芽腫（グリオブラストーマ、Glioblastoma）
1月 再発性グリオブラストーマを対象とした治験開始 ダナ・ファーバー癌研究所
変性性頸椎脊椎症（DCM）
5月 DCMを対象としたフェーズ3臨床治験キックオフ meeting ケンブリッジ大学
MN-166 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
4月 ALS2301フェーズ２b/3臨床治験プロトコールのFDA審査終了
9月 ALS2301 スタディ プロトコール改訂
進行型多発性硬化症（Progressive MS）
4月 SPRINT-MS臨床治験サブグループ解析発表
5月 AANにてSPRINT-MS治験での更なるデータ発表
7月 進行型多発性硬化症を適応とするフェーズ3臨床治験計画決定
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2019年 特許取得に関して
1月 “線維症・線維化疾患”を適応とする特許 （日本）
4月 高中性脂肪血症、高コレステロール血症及び高リポタンパク血症を適応とする特許（中国）
10月 特発性肺線維症（IPF）を適応とする特許 （中国）
MN-001
10月 特発性肺線維症（IPF）を適応とする特許 （日本）
10月 NASH/NAFLDを適応とする特許 （日本）
1月 リルゾールとの併用療法で神経変性疾病を適応とする特許 （米国）
MN-166 4月 併用療法でのグリオブラストーマ（神経膠芽腫）を適応とする特許（米国）
10月 ALS（筋萎縮性側索硬化症）を適応とする特許 （カナダ）
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2019年 学術発表（論文・学会発表）
3月 「Ibudilast sensitizes glioblastoma to temozolomide by targeting Macrophage
論 文 Migration Inhibitory Factor (MIF)」 Scientific Report誌に掲載
第71回アメリカ神経学会年次総会 （2019年5月 米国フィラデルフィア）
• 「Response to Treatment According to Progressive Disease Type: Analysis from
a Phase II Progressive MS Trial of Ibudilast 」
• 「Effect of Ibudilast on Macular Measures in Progressive MS: OCT Analysis from
a Phase II Trial」（ポスター）
学会発表
• 「Effect of Ibudilast on Neurofilament-Light Chain in Progressive MS: Analysis from
a Phase II Trial」（ポスター）
第30回ALS/MND国際シンポジウム （2019年12月 オーストラリア パース）
• 「Open Label Trial of MN-166 in ALS – A biomarker endpoint-based clinical trial」
• 「Interaction（nonuiformity）of ALS progression and Efficacy of MN-166」（ポスター）
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進行中臨床治験一覧
コアプログラム／インディケーション FDA指定 Phase 2 Phase 3
MN-166 経口 抗炎症 / 神経保護作用
COMBAT-ALS （ALS2301)
① 他施設 グローバル NIHR：
英国国立衛生研究所
化学療法誘発性末梢神経障害
② シドニー大学 (コンコルド癌センターからの助成金) NIDA：
米国国立薬物濫用研究所
グリオブラストーマ
③ ダナ・ファーバー 癌センター
VA：
米国退役軍人省
DCM（変性頸椎脊椎症） NIAAA：
④ ケンブリッジ大学 (NIHRからの助成金) 米国国立アルコール濫用/依存症研究所
覚醒剤（メタンフェタミン）依存症
⑤ オレゴン保健科学大学 (NIDA／VAからの助成金)
アルコール依存症
⑥ UCLA (NIAAAからの助成金) オーファンドラッグ指定
⑦ UCLA (NIDAからの助成金) ファストトラック指定
MN-001 経口 抗炎症 / 抗線維化
IPF（特発性肺線維症）
⑧ ペンシルバニア州立大学
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COMBAT-ALS Study（ALS-2301）
A PHASE 2B/3, MULTI-CENTER, RANDOMIZED,
DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, 12 MONTH
CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY AND
SAFETY OF MN-166 (IBUDILAST) FOLLOWED BY AN
OPEN-LABEL EXTENSION IN SUBJECTS WITH
AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS
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① COMBAT-ALS（ALS-2301） 臨床治験
臨床治験概要
対象疾患： ALS（発症部位による治験参加の制限なし）
プラセボ対照・無作為二重盲検 ／ オープンレーベル エクステンション
デザイン
多施設、北米、ヨーロッパ
期間：12カ月の二重盲検比較期間 ＋ 6カ月の非盲検
投与：MN-166（～100mg/日）またはプラセボ
【主要評価項目】
・ ALSFRS-Rの変化
【副次的評価項目】
目的 ・ ALSAQ-5（主観的QoL）
・ HHD (筋力テスト）
・ Survival (死亡、人工呼吸器依存または気管切開までの時間）
・ 安全性及び認容性
現況 北米の複数サイトがオープン
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COMBAT-ALS進捗-主要イベント
2019年3月 ALS2301 治験プロトコールを FDAに提出 治療期間：9か月
予定患者数：～150人
2019年4月 ALS2301 プロトコール FDAレビュー完了 治験実施地域：アメリカ
2019年5月 MTP社が Edaravon のEMAへの申請取り下げ EMAからの要請を受けて申請取り下げ
2019年6月 欧州圏内での治験実施を検討、ポテンシャルな治験サイトのリサーチ
2019年7月 EMAのガイドラインに合わせてプロトコール改訂 治療期間：12か月
予定患者数：～230人
2019年8月 改訂プロトコールをFDAへ提出 生存
治験実施地域：北米、欧州
2019年9月 改訂プロトコールのFDAレビュー完了 Adaptive Design
1年以上の安全性データが必要
2019年9月 FDA “Guidance for Industry “ALS Developing Drugs for Treatment” リリース 臨床効果は6－12か月の治験期間
Adaptive Designの推奨
2019年10月 欧州地域担当CROを決定
2019年11月 カナダ当局への治験申請
2019年12月 カナダ当局からの治験許可
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② 化学療法誘発性末梢神経障害 フェーズ2 臨床治験
臨床治験概要 パートナー
対象疾患：転移性消化器癌（大腸・直腸・結腸・上消化器癌）
化学療法としてオキサリプラチンを投与を受ける方
非盲検 クロスオーバー／シドニー大学 コンコルド癌センター
デザイン 主任治験医師：ジャネット・バーディー医師
期間：3カ月
患者数：20名
投与量：60mg/日
【評価項目】
・ オキサリプラチンによる急性末梢神経障害への予防効果
目的
・ オキサリプラチン・フルオロウラシルと併用した場合の薬物相互作用
・ 化学療法誘発性末梢神経障害の症状緩和への効果
現況 登録完了
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③ グリオブラストーマ フェーズ1/2 臨床治験
臨床治験概要 パートナー
対象疾患：再発性グリオブラストーマ（神経膠芽腫）
非盲検、Dose-Escalation（Part1）Fixed-dose（Part2）
ダナ・ファーバー癌センター
デザイン
主任治験医師：パトリック・ウェン医師
期間：1-6カ月
患者数：15-18名（Part1）、32名（Part2）
投与量：60mg/日～
【評価項目】
・ テモゾロミドとの併用療法での安全性・耐容性
目的
・ テモゾロミドと併用した場合の薬物相互作用
・ 腫瘍無増悪、生命予後への効果
現況 実施中
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④ DCM（変性頸椎脊椎症）フェーズ3 臨床治験
臨床治験概要 パートナー
対象疾患：DCM（変性頸椎脊椎症、手術を受ける予定の方）
プラセボ対照・無作為二重盲検フェーズ3臨床治験
英国 ケンブリッジ大学
デザイン
主任治験医師：マーク・コッター医師
期間：術前2-3カ月、術後6ヶ月
患者数：25-80名（Part1）、362名（Part1+Part2）
投与量：60mg/日～
【評価項目】
目的 ・ mJOAスケールの変化
・ VAS 頸部の痛み
現況 準備中
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⑤ 覚醒剤依存症 バイオマーカー 臨床治験
覚醒剤依存症 フェーズ2 臨床治験デザイン：MN-166 パートナー
対象疾患：覚醒剤依存症患者（現在は覚醒剤離脱中）リハビリ施設入院中の方
プラセボ対照・無作為二重盲検フェーズ2臨床治験
オレゴン保健科学大学
デザイン
主任責任医師：ミルキー・コウノ博士、ウィリアム・ホフマン医師
期間：6週間
患者数：65名
投与量：100mg/日
【評価項目】
磁気共鳴分光法（MRS）、陽電子放出断層撮影表（PET）機能的磁気共鳴イメージング
目的 （fMRI）を用いて腹側線条体反応を評価
MN-166の神経炎症抑制効果が脳機能、腹側線条体に変化
現況 実施中
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⑥ アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験-1
アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験デザイン：MN-166 パートナー
対象疾患：中等度～重度のアルコール摂取障害、他の治療をけていない方
プラセボ対照・無作為二重盲検フェーズ2臨床治験
UCLA
デザイン
主任責任医師：ララ・レイ博士
期間：14日間
患者数：50名
投与量：100mg/日
【評価項目】
・ 禁酒による禁断症状の基礎レベルを減少させるか
目的
・ 禁断症状を鈍化させる効果を評価
・ アルコール離脱症状として不安症状を持つ患者におけるMN-166の効果を評価
現況 実施中
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⑦ アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験-2
アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験デザイン：MN-166 パートナー
対象疾患：中等度～重度のアルコール摂取障害、他の治療を受けていない方
プラセボ対照・無作為二重盲検フェーズ2臨床治験
UCLA
デザイン
主任責任医師：ララ・レイ博士
期間：12週間
患者数：132名
投与量：100mg/日またはプラセボ
【評価項目】
・ アルコール摂取量の変化
・ 多量摂取の減少
・ 1日あたりの摂取量
目的
・ アルコール非摂取の度合い
【その他】
・ 不安症状、神経炎症状発現の有無
現況 実施中
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⑧ IPF（特発性肺線維症） フェーズ2 臨床治験
IPF（特発性肺線維症） フェーズ2 臨床治験デザイン：MN-001 パートナー
対象疾患：中等度～重度のIPF
プラセボ対照・無作為二重盲検／非盲検フェーズ2臨床治験
デザイン ペンシルバニア州立大学ミルトン・S・ハーシーメディカルセンター
主任治験責任医師：レベッカ・バスコム博士
期間：6カ月の二重盲検比較+6カ月の非盲検
投与量：MN-001（1日2回×750mg）またはプラセボ 2:1の比率
【主要評価項目】
・ 努力肺活量および努力肺活量の予測パーセント値の変化
目的 【副次的評価項目】
・ 安全性及び認容性
・ 臨床効果：6分間歩行テスト（6MWT）、呼吸困難スケール（MMRC）
特発性肺線維症QOL評価ツール（ATAQ-IPF）など
現況 実施中（最終患者 登録終了）
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４ 学会発表補足
SPRINT-MS NFL データ
ALSバイオマーカー スタディ
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SPRINT-MS 臨床治験
SPRINT-MS フェーズ2 臨床治験デザイン：MN-166 パートナー
対象疾患：進行型多発性硬化症（一次性、二次性）
非盲検 フェーズ2臨床治験
デザイン 主任治験医師：ロバート・フォックス 医師
期間：96週間
患者数：255名
投与量：MN-166 ~100mg/日またはプラセボ
【主要評価項目】
・ 脳萎縮をMRIで評価
・ 進行型多発性硬化症におけるMN-166～100㎎/日の安全性・認容性
目的
【副次的評価項目】
・ 網膜、黄斑の画像分析
・ 身体障害進行リスク、QoL
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SPRINT-MS Study ニューロフィラメント軽鎖 解析
NFl （ニューロフィラメント軽鎖）
神経細胞に特異的なタンパク質で中枢神経、末梢神経に広く分布する。神経細胞が何らかの原因で破壊されると、
軸索から放出されるが、多発性硬化症やALSに特異的なマーカーではなく、軸索の破壊を伴う場合に放出される
CSF 血清
1150.8 31.9
プラセボ
(n=28) (n=120)
1290 28.9
MN-166
(n=30) (n=119)
SPRINT-MS Study 治療開始前のベースライン ニューロフィラメント値
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SPRINT-MS Study ニューロフィラメント ライト 解析
CSF（脳脊髄液値）
Full ベースライン値 Cohort1 ベースライン値 Cohort2 ベースライン値
プラセボ MN-166 プラセボ MN-166 プラセボ MN-166
1150.8 (n=28) 1290 (n=30) 1086.2 (n=26) 1175.7 (n=23) 1095.4 (n=27) 1275.2 (n=28)
神経疾患SAE、MSの再発（臨床・MRI所見） 神経疾患SAE,MSの再発（臨床・MRI所見X3＜)
を除く を除く
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SPRINT-MS Study ニューロフィラメント ライト 解析
Serum（血漿）
Full ベースライン値 Cohort1 ベースライン値 Cohort2 ベースライン値
プラセボ MN-166 プラセボ MN-166 プラセボ MN-166
31.9 (n=120) 28.9 (n=119) 29.7 (n=94) 28.2 (n=91) 30.7 (n=105) 27.7 (n=103)
神経疾患SAE、MSの再発（臨床・MRI所見） 神経疾患SAE,MSの再発（臨床・MRI所見X3＜)
を除く を除く
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ALSフェーズ2 バイオマーカー臨床治験
ALSフェーズ2 バイオマーカー臨床治験デザイン：MN-166 パートナー
ALS患者
非盲検 フェーズ2臨床治験／マサチューセッツ総合病院
デザイン 主任治験医師：スマー・バブー医師
期間：36週間
患者数：35名
投与量：～ 100mg/日
【主要評価項目】
・ グリア活性抑制効果をPETスキャンで評価
・ 神経炎症 血液バイオマーカーへの影響
目的
【副次的評価項目】
・ ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）、肺活量（SVC）、筋力など
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Pre-Rx scan Post-Rx scan
@ baseline @ 12-24 weeks
Regular
Arm Baseline
Week 4, 12,
(N=30 ALS) 24 Rx visits
36 Weeks
Screening End of 40 Weeks
Treatment Phone call
Flexible Arm Week 4, 12,
(N= 5) Baseline
No scans (No scan) 24 Rx visits
Safety
analyses
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重篤な有害事象（SAE):
• 9 SAEs. None related to study drug
• 2 resulted in death: 1 肺塞栓症、 1 呼吸不全
有害事象:
• 治験薬に関与すると考えられたAEs
Adverse Event Number of participants (%) (N= 35)
Nausea 14 (40%)
Fatigue 9 (26%)
Diarrhea 7 (20%)
Insomnia 7 (20%)
Other GI 7 (20%)
Hot flashes 6 (17%)
Headache 5 (14%)
Dizziness 4 (11%)
Pruritis/skin rash 4 (11%)
Abdominal/Stomach pain 4 (11%)
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Delta PBR-PET SUVR for 22 participants remained within expected 7% variability
noted in prior PBR28 biomarker studies
PS: Alshikho et al, 2018: test-retest
variability of PBR-PET SUVR is ~7% in
motor cortices ALS imaging biomarker
cohort.
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No significant changes in serum Neurofilament Light (NFl) over 24-36 weeks of
MN-166 treatment (N=22 subjects)
治療終了
Mean(SD): Pre-treatment (pg/ml): 73.01 (42.8)
Mean(SE) Change per month: +1.08 (0.89) pg/ml, p=0.23
Week 24-36 (pg/ml): 78.18 (79.50)
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Significant reduction in serum MIF (extra cellular MIF) over 24-36 weeks of
MN-166 study treatment (n=19 subjects)
Estimated mean(SE) change/month: -19,845 (8,934)
Mean(SD) Pre-treatment (pg/ml): 422,989 (233,440)
pg/mL, p=0.03 (not corrected for multiple comparisons)
Week 24-36 (pg/ml): -300,922 (113,843)
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細胞内・外でのMIFの役割
ALSモデルスタディ
細胞内でのMIF： （ポジティブ！）
シャペロンとしてSOD1変異によるミスフォールド蛋白の蓄
積を抑制
細胞外に分泌されたMIF： （ネガティブ！）
運動ニューロンから細胞外に分泌され、細胞内でのシャペ
ロン活性の低下、ミスフォールド蛋白の蓄積や細胞外
MMP9を誘導し、運動ニューロン細胞にさらなる損傷を
引き起こす可能性。
この考えは、運動ニューロンから細胞外へのMIFクリアランスを減少させることにより
細胞内MIFを増加させ、MMP9誘導を阻害するアプローチが魅力的な治療戦略
となりうることを示唆
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５ 今後の開発プラン
MN-001
MN-166
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2020年 開発プラン：MN-001
血清中性脂肪値をターゲットとして開発を進める
– 肝臓専門医 Dr. Gutierrez がコンサルタント
– 現在、新しい治験準備中
アルコール性肝障害をターゲットに開発開始
– 詳細が決定次第 報告する予定
IPF適応での治験の完了
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2020年 開発プラン：MN-166
Prog MS 進行性多発性硬化症
• 共同開発の可能性については引き続き交渉継続
• SPRINT-MS Study データの更なる解析～MN-166治療での臨床効果がある患者さんの特徴、背景の解析など
ALS 筋萎縮性側索硬化症
• COMBAT-ALSスタディをグローバルで進める
• ALSサブタイプにおけるMN-166治療効果の検討 （in vitro study）
DCM 変性頸椎脊髄症
• ケンブリッジ大学でのRECEDE治験のサポート
GBM グリオブラストーマ
• DFCIでの治験を進める
• Cleveland Clinic共同研究：MN-166によるMIF/CD74 阻害を介してMDSC （骨髄由来免疫抑制細胞）を減少させ
腫瘍微小環境における免疫活性を増加
CIPN 化学療法誘発末梢神経炎
• シドニー大学での治験のサポート
覚せい剤・アルコール依存症
• UCLA、OHSUでの治験のサポート
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6 Appendix
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会社概要
本 社 4275 Executive Square, Suite 300, La Jolla,
California 92037, USA
東 京 事 務 所 東京都港区西新橋1-11-5 新橋中央ビル5F
設 立 年 月 日 2000年9月26日
資 本 の 部 74,894,623米ドル（約81.6億円）※2019年12月末時点
上 場 市 場 東証JASDAQ（2005年2月8日上場）
米国NASDAQ（2006年12月7日上場）
事 業 内 容 医薬品の開発
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執行体制・ガバナンス体制
執行役員
代表取締役社長兼CEO ピッツバーグ大学教授、南カリフォルニア大学教授歴任
岩城 裕一 （最高経営責任者） ジャフコ、日本政策投資銀行顧問役
取締役兼CMO（東京事務所代表副社長） 南カリフォルニア大学Keck メディカルスクール助教授
松田 和子 （最高医学責任者） ロサンジェルス小児病院、ロマリンダ大学小児病院
UBS, DLJ/クレディ・スイス・ファースト・ボストン、野村、
ジェフリー・オブライエン 副社長 管理部門担当 パンク・ズィーガルの株式アナリスト
サンディエゴ小児病院
カーラ・ライエス CFO（最高財務責任者） シグニチャー・アナリティックスCFO
（独立）取締役
エセックス・ウッドランズ・ヘルス・ベンチャーズマネージング・ディレクター
ジェフ・ヒマワン 取締役会長 シードワンベンチャーズ共同創業
セガサミーホールディングス株式会社顧問
小林 温 取締役 参議院議員（経済産業大臣政務官、参議院自由民主党政策審議会副会長）
トヨタ自動車顧問、トヨタ自動車海外部門統括担当副社長
石坂 芳男 取締役 米国トヨタ自動車販売社長
佐川アドバンス・SGシステム監査役、SGアセットマックス社長
長尾 秀樹 取締役 SGホールディングス経営戦略部担当部長、日本政策投資銀行新産業創造部長
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2018年・2019年 MN-166 開発ハイライト
2017年10月 ECTRIMSで脳萎縮データ解析発表 2017年12月 ALS・MNDシンポジウムで発表
2018年2月 ACTRIMSでEDSSデータ解析発表 2018年3月 シドニー大学 CIPN治験開始
2018年4月 AAN総会プレナリーセッションで発表 OHSU 覚せい剤依存治験開始
2018年7月 ALS1201サブグループ解析結果発表
2018年8月 SPRINT-MSの治験結果がNEJMに掲載 2018年8月 UCLA アルコール依存症治験開始
2018年9月 NIHより最終的な治験データを受領 2018年9月 FDAから次のALS治験へのフィードバック
2018年9月 Novartis社がSiponimodをNDA申請 2018年10月 グリオブラストーマ適応でオーファン・ドラッグ指定
2018年12月 ALS・MNDシンポジウムで発表
2019年1月 神経変性疾患での特許取得（リルゾール併用療法）
再発性グリオブラストーマを対象とする治験開始
2019年3月 FDAが再発性SPMS適応の新薬を承認 2019年4月 グリオブラストーマでの特許取得（併用療法）
2019年4月 サブグループ解析結果発表 FDAよりALS2301治験プロトコール承認
2019年5月 AAN総会で追加解析データを発表 2019年5月 ケンブリッジ大学 DCM治験キックオフMeeting
2019年7月 FDAから次のSPMS治験へのフィードバック 2019年9月 ALS2301治験プロトコール改訂
2019年10月 ALSの適応でカナダでの用法特許取得
2019年12月 ALS・MNDシンポジウムで発表
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