2019年12⽉期 第2四半期 決算説明会
岩城裕⼀
（代表取締役社⻑ 兼 CEO）
松⽥和⼦
（取締役 兼 CMO 東京オフィス代表 副社⻑）
2019年7⽉29⽇
将来の⾒通しに関する記述
資料には、1995年⽶国⺠事証券訴訟改⾰法に規定する「将来の⾒通しに
関する記述」が含まれている可能性があります。
これらの記述には、当社の製品候補の期待される進捗、ライセンシング
の可能性、提携プランなどに関する記述が含まれます。
これらの記述は、当社の経営陣がその時点の状況下において合理的であ
ると判断して⽴てた前提に基づくものです。
このような記述は、臨床試験の結果、⾒込み提携先の市場利益、当社が
⽶国証券取引委員会に提出した届出書に記載されているものも含めたそ
の他のリスク、不確定要素など、その多くは当社のコントロールが及ば
ないいくつもの前提、リスク、不確定要素の影響を受けるものです。
実際の当社の業績は、「将来の⾒通しに関する記述」に⽰唆されるもの
と⼤きく異なることがあります。
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会社理念と経営⽅針
会社理念
⼗分な治療がまだ確⽴していない疾病を患う世界中の患者さんに、
よりよい治療を提供することにより社会に貢献すること。
基本経営⽅針
理念を具現すべく、こうした疾病の問題を改善する
医薬品の導⼊、開発、販売を⼿がける
グローバルな製薬企業を⽬指すこと。
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会社概要
執⾏役員
本社所在地
岩城裕⼀ ピッツバーグ⼤学教授、
4275 Executive Square, Suite 300, La Jolla, 代表取締役社⻑兼CEO 南カリフォルニア⼤学教授歴任、ジャフコ、⽇本政策
California 92037, USA （最⾼経営責任者） 投資銀⾏顧問役
松⽥和⼦ 南カリフォルニア⼤学Keck メディカルスクール助教授、
東京事務所所在地 取締役兼CMO ロサンジェルス⼩児病院
（最⾼医学責任者） ロマリンダ⼤学⼩児病院
東京都港区⻄新橋1-11-5 新橋中央ビル5F
ジェフリー・オブライアン
UBS, DLJ/クレディ・スイス・ファースト・ボストン、野村、
副社⻑
設⽴年⽉⽇ 管理部⾨担当
パンク・ズィーガルの株式アナリスト
2000年9⽉26⽇
カーラ・ライエス
サンディエゴ⼩児病院、
チーフ・ファイナンシャル・オフィ
シグニチャー・アナリティックスCFO
資本の部 サー（CFO）
73,181,650⽶ドル（約79.7億円）
（2019年6⽉末時点）
（独⽴）取締役
上場市場 エセックス・ウッドランズ・ヘルス・ベン
ジェフ・ヒマワン
－ 2005年2⽉8⽇ 東証JASDAQ市場上場 取締役会⻑
チャーズマネージング・ディレクター、シード
ワンベンチャーズ共同創業
－ 2006年12⽉7⽇ ⽶国NASDAQ市場上場
セガサミーホールディングス株式会社顧問、参
⼩林温
議院議員（経済産業⼤⾂政務官、参議院⾃由⺠
取締役
主な事業内容 主党政策審議会副会⻑）
医薬品の開発 ⽯坂芳男 トヨタ⾃動⾞顧問、トヨタ⾃動⾞海外部⾨統括
取締役 担当副社⻑、⽶国トヨタ⾃動⾞販売社⻑
佐川アドバンス・SGシステム監査役、SGアセッ
⻑尾秀樹
トマックス社⻑、SGホールディングス経営戦略
取締役
部担当部⻑、⽇本政策投資銀⾏新産業創造部⻑
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本⽇のアジェンダ
2019年 上半期のハイライト
2019年12⽉期 上半期決算状況
主要プログラムの開発状況
今後の開発プラン
質疑応答
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2019年 上半期 ハイライト
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2019年上半期
事業進捗のハイライト
・MN-001・
3⽉6⽇ 東京慈恵会医科⼤学との共同研究が開始された
・MN-166・
– 神経膠芽腫（グリオブラストーマ、Glioblastoma）
1⽉9⽇ 再発性グリオブラストーマを対象とした患者登録が開始された
– 変性性頸椎脊椎症（DCM）
5⽉8⽇ DCMを対象としたフェーズ3臨床治験のキックオフミーティングが⾏われた
– 筋萎縮性側索硬化症（ALS）
4⽉16⽇ ALSを対象としたフェーズ２b/3臨床治験プロトコールのFDA審査が終了した
6⽉6⽇ ALSを対象としたフェーズ２b/3臨床治験のキックオフミーティングが⾏われた
– 進⾏型多発性硬化症（Progressive MS）
4⽉2⽇ SPRINT-MSフェーズ2b臨床治験サブグループの解析が発表された
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2019年上半期
特許取得に関するハイライト
・MN-001・
1⽉8⽇ MN-001及びMN-002の “線維症・線維化疾患”を適応とする特許を⽇本で取得
4⽉4⽇ MN-001が⾼中性脂肪⾎症、⾼コレステロール⾎症及び⾼リポタンパク⾎症を
適応とする特許を中国で取得
・MN-166・
1⽉22⽇ MN-166とリルゾール併⽤療法でのALS（筋委縮性側索硬化症）および
その他の神経変性疾病を適応とする特許をアメリカで取得
4⽉24⽇ MN-166のグリオブラストーマ（神経膠芽腫）を適応とする特許を
アメリカで取得
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2019年上半期
論⽂発表・学会発表のハイライト
・・論⽂・・
3⽉1⽇ 「In Vitro、及び動物モデルにおけるグリオブラストーマに対するMN-166の
抗腫瘍効果」に関する論⽂が「Scientific Report」誌に掲載された。
・学会発表・
5⽉7⽇ 「イブジラストの進⾏型多発性硬化症を適応とするフェーズⅡ臨床治験に
ついて進⾏型のタイプ別の成績について」という演題で、第71回アメリカ神経
学会年次総会において⼝頭発表された。
5⽉8⽇ 「Effect of Ibudilast on Macular Measures in Progressive MS: OCT Analysis
from a Phase 2 Trial」という演題で、第71回アメリカ神経学会年次総会にお
いてポスター発表された。
5⽉8⽇ 「Effect of Ibudilast on Neurofilament-Light Chain in Progressive MS:
Analysis from a Phase II Trial」という演題で、第71回アメリカ神経学会年次
総会においてポスター発表された。
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2019年 上半期 決算状況
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2019年12⽉期 上半期決算業績
2019年12⽉期 2018年12⽉期 営業収益︓0千⽶ドル
前期⽐
第2四半期 第2四半期 （%） 〈前期⽐︓±0百万⽶ドル〉
（当期） （前期）
営業損失︓9,161千⽶ドル
千⽶ドル － －
売上⾼ － 〈前期⽐︓1.09百万⽶ドル約1.2億円）増加〉
(営業収益)
百万円 － － 純損失︓8,579千⽶ドル
〈前期⽐︓0.9百万⽶ドル（約1.0億円）増加〉
千⽶ドル 9,161 8,067
結果︓
営業損失 13.6%増加
– 業績⽬標に対する達成度に基づく発⾏済みス
百万円 987 870
トック・オプションの会計上の評価額が前期に
⽐べて上昇し、費⽤計上額が増加したことを主
千⽶ドル 8,579 7,687 な要因に営業損失が1.09百万⽶ドル増加。
純損失 11.6%増加
百万円 925 829
為替レートは2019年6⽉28⽇
三菱UFJ銀⾏のTTM1ドル=107.79円を使⽤
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貸借対照表（要約） －Balance Sheet－
（千⽶ドル) 2019年6⽉末 2018年12⽉末 増減
現⾦及び現⾦同等物 61,738 62,313 △575
前払費⽤及びその他の流動資産 513 445 +68
のれん 9,600 9,600 ー
仕掛研究開発費 4,800 4,800 ー
有形固定資産（純額) 45 53 △8
その他の⻑期資産 456 11 +445
資産合計 77,152 77,223 △71
買掛債務 328 617 △289
未払債務及びその他の流動負債 1,462 1,575 △113
⻑期繰延収益 1,694 1,694 ー
繰延税⾦負債 202 202 ー
その他の⻑期負債 284 27 +257
負債合計 3,970 4,115 △145
普通株式(額⾯0.001⽶ドル) 43 42 +1
払込剰余⾦ 437,940 429,290 +8,650
その他の包括損失累計額 △92 △93 +1
累積⽋損 △364,710 △356,131 △8,579
株主資本合計 73,182 73,108 +73
負債及び株主資本合計 77,152 77,223 △72
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損益計算書（要約） －Income Statement－
2019年12⽉期 2018年12⽉期 研究開発費︓3.1百万⽶ドル
（千⽶ドル） 第2四半期 第2四半期 増減
〈前期⽐︓0.1百万⽶ル 増加〉
（当期） （前期）
売上⾼ － － －
営業費⽤ ⼀般管理費︓6.1百万⽶ドル
〈前期⽐︓1.0百万⽶ドル 増加〉
研究開発費 3,099 3,041 +58
⼀般管理費 6,062 5,026 +1,036 – 業績⽬標に対する達成度に基づく（⼀般管理業務にか
かわる）役職員への株式報酬の評価額が上昇し、費⽤
営業費⽤合計 9,161 8,067 +1,094
計上額が増加したこと。
営業損失 9,161 8,067 +1094
その他費⽤(△) △30 △2 △28
受取利息 612 382 +230
当期純損失 8,579 7,687 +892
四半期純損失の計算に
42,770 40,352
使⽤した株式数
基本及び希薄化後
△0.20 △0.19
１株当たり純損失
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キャッシュ・フロー計算書（要約）
－Statement of Cash Flow－
2019年12⽉期 2018年12⽉期
（千⽶ドル） 第2四半期 第2四半期
（前期） （前期）
営業活動によるキャッシュꞏフロー △4,682 △5,734
投資活動によるキャッシュꞏフロー △4 626
財務活動によるキャッシュꞏフロー 4,109 41,278
現⾦に係る換算差額 1 1
現⾦及び現⾦同等物の増減額 △576 36,171
現⾦及び現⾦等々物の期⾸残⾼ (Jan 01) 62,313 27,992
現⾦及び現⾦同等物の期末残⾼ (June 30) 61,738 64,163
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主要プログラム 開発状況
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研究・開発部⾨ Update
現在進⾏中の臨床の進捗状況
－ MN-166
－ MN-011
ALS、進⾏型MSの治験計画、今後の開発プラン
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※ NINDS︓⽶国国⽴神経疾患脳卒中研究所
現在実施中臨床治験⼀覧 NIDA︓⽶国国⽴薬物濫⽤研究所
NIAAA︓⽶国国⽴アルコール濫⽤/依存症研究所
VA︓⽶国退役軍⼈省
NIHR︓英国国⽴衛⽣研究所
コアプログラム/ インディケーション FDA指定 Phase 2 Phase 3
MN-166 経⼝ 抗炎症 / 神経保護作⽤
ALS / バイオマーカー 最終患者登録完了
マサチューセッツ総合病院 (MGH)
化学療法誘発性末梢神経障害
シドニー⼤学 (コンコルド癌センターからの助成⾦)
グリオブラストーマ
ダナ・ファーバー 癌センター
DCM (変性頸椎脊髄症）
ケンブリッジ⼤学 （NIHRからの助成⾦）
覚醒剤（メタンフェタミン）依存症
オレゴン保健科学⼤学 (NIDA / VAからの助成⾦)
アルコール依存症
UCLA (NIAAA からの助成⾦)
UCLA (NIDAからの助成⾦)
MN-001 経⼝ 抗炎症 / 抗線維化
NASH (⾮アルコール性脂肪性肝炎) / NAFLD ⾼中性脂肪症 データベース ロック
IPF (特発性肺線維症)
ペンシルバニア州⽴⼤学
オーファンドラッグ指定 ファストトラック指定
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ALS フェーズ2 バイオマーカー臨床治験
ALS フェーズ2 バイオマーカー臨床治験デザイン パートナー
ALS患者
⾮盲検 フェーズ2臨床治験／マサチューセッツ総合病院
デザイン
主任治験医師︓スマー・バブー医師
期間︓36週間 患者数︓35名
投与量︓100mg/⽇
主要評価項⽬︓
• グリア活性抑制効果をPETスキャンで評価
• 神経炎症 ⾎液バイオマーカーへの影響
⽬的
副次的評価項⽬︓臨床効果
• ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）、肺活量（SVC）、筋⼒など
実施中
現況
最終患者の最終受診 終了
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化学療法誘発性末梢神経障害 フェーズ2 臨床治験
化学療法誘発性末梢神経障害 フェーズ2 臨床治験デザイン パートナー
転移性消化器癌（⼤腸・直腸・結腸・上消化器癌）化学療法としてオキサリプラ
チンを投与される患者
デザイン ⾮盲検・クロスオーバー／シドニー⼤学 コンコルド癌センター
主任治験医師︓ジャネット・バーディー医師
期間︓3ヶ⽉ 患者数︓20名
投与量: 60㎎/⽇
評価項⽬
• オキサリプラチンによる急性末梢神経障害への予防効果
⽬的
• オキサリプラチン・フルオロウラシルと併⽤した場合の薬物相互作⽤
• 化学療法誘発性末梢神経障害の症状緩和への効果
現況 実施中
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グリオブラストーマ フェーズ1/2 臨床治験
グリオブラストーマ フェーズ1/2 臨床治験デザイン パートナー
再発性グリオブラストーマ患者
⾮盲検、Dose-Escalation（Part1）Fixed -dose （Part2)
デザイン
ダナ・ファーバー 癌センター
主任治験医師︓パトリック・ウェン医師
期間︓１－６ヶ⽉ 患者数︓15-18名（Part1) 32名（Part2)
投与量: 60mg/⽇〜
評価項⽬
• テモゾロミドとの併⽤療法での安全性・耐容性
⽬的
• テモゾロミドと併⽤した場合の薬物相互作⽤
• 腫瘍無増悪、⽣命予後への効果
現況 実施中
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DCM（変性頸椎脊椎症） フェーズ3 臨床治験
DCM（変性頸椎脊椎症） フェーズ3 臨床治験デザイン パートナー
⼿術予定のDCM患者
プラセボ対照・無作為⼆重盲検フェーズ3臨床治験
デザイン 英国 ケンブリッジ⼤学
主任治験医師︓マーク・コッター医師
期間︓術前２－３ヶ⽉、術後 6か⽉
患者数︓25－80名（Part1) 362（Part1＋2)
投与量: 60mg/⽇〜
評価項⽬
⽬的 • mJOAスケールの変化
• VAS 頸部の痛み
現況 プレ スクリーニング中
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覚醒剤依存症 バイオマーカー 臨床治験
覚醒剤依存症フェーズ2臨床治験デザイン パートナー
リハビリ施設⼊院中の覚醒剤依存症患者（現在は覚醒剤離脱中）
プラセボ対照・無作為⼆重盲検フェーズ 2 臨床治験
デザイン オレゴン保健科学⼤学
主任責任医師︓ ミルキー・コウノ博⼠、ウィリアム・ホフマン医師
期間︓6週 患者数︓65名
投与量︓100㎎/⽇
評価項⽬
磁気共鳴分光法（MRS）、陽電⼦放出断層撮影表（PET）、機能的磁気
⽬的
共鳴イメージング（fMRI）を⽤いて腹側線条体反応を評価
MN-166の神経炎症抑制効果が脳機能、腹側線条体に変化
現況 実施中
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アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験 ①
アルコール剤依存症 フェーズ2 臨床治験デザイン パートナー
治療を受けていない中等度から重度のアルコール摂取障害の被験者
（外来治療）
プラセボ対照・無作為⼆重盲検フェーズ2臨床治験
デザイン UCLA
主任責任医師︓ララ・レイ博⼠
期間︓14⽇間 患者数︓50名
投与量︓100㎎/⽇
評価項⽬︓
• 禁酒による禁断症状の基礎レベルを減少させるか
⽬的 • 禁断症状を鈍化させる効果を評価
• アルコール離脱症状として不安症状を持つ患者におけるMN-166の効果を評
価
現況 実施中
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アルコール依存症 フェーズ2 臨床治験 ②
アルコール剤依存症 フェーズ2 臨床治験デザイン パートナー
治療を受けていない中等度から重度のアルコール摂取障害の被験者
（外来治療）
プラセボ対照・無作為⼆重盲検フェーズ2臨床治験
デザイン UCLA
主任責任医師︓ララ・レイ博⼠
期間︓12週間 患者数︓132名
投与量︓100㎎／⽇またはプラセボ
評価項⽬︓
• アルコール摂取量の変化
• 多量摂取の減少
⽬的 • 1⽇当たりの摂取量
• アルコール⾮摂取の度合い
その他
• 不安症状、神経炎症状発現の有無
現況 実施中
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NASH／NAFLD・⾼中性脂肪⾎症
フェーズ2 臨床治験
NASH / NAFLDフェーズ2臨床治験デザイン パートナー
⾼中性脂肪⾎症を伴うNASH/NAFLD患者を対象
多施設、⾮盲検フェーズ2臨床治験
デザイン
投与︓最初の4週間、1⽇1回、250mgのMN-001を服薬し、
続く8週間は1⽇に2回、250mgのMN-001を服薬
評価項⽬︓
• ⾎清中性脂肪値に対する効果
• コレステロール流出能の評価
⽬的
副次的評価項⽬︓
• 安全性及び認容性、薬物動態、HDLまたは LDLコレステロール値、
総コレステロール値、肝酵素値、肝臓内脂肪率の変化
現況 データロック終了、次の治験（共同研究の協議中）
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IPF（特発性肺線維症） フェーズ2 臨床治験
IPF（特発性肺線維症）フェーズ2臨床治験デザイン パートナー
中等度から重度のIPF（特発性肺線維症）
プラセボ対照・無作為⼆重盲検／⾮盲検フェーズ2臨床治験
デザイン ペンシルバニア州⽴⼤学ミルトン・S・ハーシーメディカルセンター
主任治験責任医師︓ レベッカ・バスコム博⼠
期間︓6か⽉の⼆重盲検⽐較期間 + 6か⽉⾮盲検
投与︓MN-001（1⽇2回×750mg）またはプラセボ 2:1の⽐率
主要評価項⽬︓
• 努⼒肺活量、および努⼒肺活量の予測パーセント値の変化
副次的評価項⽬︓
⽬的 • 安全性及び認容性
• 臨床効果
6分間歩⾏テスト（6MWT）呼吸困難スケール(MMRC)
特発性肺線維症QOL評価ツール（ATAQ-IPF）など
現況 実施中
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ALS 開発プラン
© MediciNova, Inc. 2019 27
これまでの経緯
2019年3⽉ FDAからのフィードバックを基に、ALS2301治験プロトコール提出
2019年4⽉ FDAのプロトコールレビュー完了
2019年5⽉ MT社がALS治療薬（⽇⽶で承認済）のEMAへの上市申請を取り下げ
2019年6⽉ 欧州圏内での治験実施を検討、ポテンシャルな治験サイトのリサーチ
2019年7⽉ プロトコール改訂
© MediciNova, Inc. 2019 28
ALS2301 臨床治験概要
ALS2301 study2 臨床治験概要
ALS （＊発症部位での登録制限なし）
プラセボ対照・無作為⼆重盲検／オープンレーベル エクステンション
デザイン
多施設、北⽶、ヨーロッパ
期間︓12か⽉の⼆重盲検⽐較期間 + ６ヵ⽉⾮盲検
投与︓MN-166（〜100㎎/⽇）またはプラセボ
主要評価項⽬︓
• ALSFRS-R の変化
副次的評価項⽬︓
⽬的
• ALSAQ-5（主観的QoL）
• HHS (筋⼒テスト）
• Survival (死亡、⼈⼯呼吸器依存または気管切開までの時間）
• 安全性及び認容性
現況 治験準備中
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進⾏型MS 開発プラン
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これまでの経緯
2017年10⽉ ECTRIMSでの脳委縮プレリミナリ―データ解析結果発表
2018年２⽉ ACTRIMSでの⾝体障害EDSSのプレリミナリーデータ解析結果発表
2018年４⽉ AAN年次総会プレナリーセッションでの発表
2018年８⽉ SPRINT-MSの治験結果がNEJMに掲載
2018年９⽉ 最終的な治験データを受領
2018年９⽉ N社がSPMSを適応にＮＤＡ申請
2019年３⽉ FDAが新薬を再発SPMSの適応で承認
2019年４⽉ サブグループ解析結果（PPMS, SPMS with relapse, SPMS w/o relapse)
を発表
2019年7⽉ FDAからのフィードバックを基に次のSPMS w/o relapse 治験計画を発表
© MediciNova, Inc. 2019 31
SPMS w/o relapse 臨床治験概要
Non-relapse SPMS study 3 臨床治験概要
再発の無いSMPS
プラセボ対照・無作為⼆重盲検
デザイン
多施設、北⽶、ヨーロッパ
期間︓24か⽉の⼆重盲検⽐較期間
投与︓MN-166（〜100㎎/⽇）またはプラセボ
主要評価項⽬︓
• EDSS評価による3か⽉持続する⾝体障害進⾏リスク
⽬的 副次的評価項⽬︓
• MSQoL（主観的QoL）
• 25 Foot Walk test (歩⾏テスト)
• 安全性及び認容性
現況 治験計画詳細検討中
© MediciNova, Inc. 2019 32
進⾏型MSの承認薬と患者⽐率について
Progressive MS Market
1次性進⾏型MS
OCREVUS
ロッシュ
2次性進⾏型MS（再発あり）
MN-166 MAYZENT / MAVENCLAD
ノバリタス/ EMD Serono, Merck KGaA
既存薬との競合はなし
2次性進⾏型MS（再発なし）
既存承認薬はない
© MediciNova, Inc. 2019 33
質疑応答
© MediciNova, Inc. 2019 34