2020年7月期 第2四半期決算説明会補足資料
株式会社 ステムリム
（東証マザーズ:4599）
代表取締役社⾧ 岡島 正恒
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免責事項
本資料は、本資料の日付現在において有効な経済、規制、市場及びその他の条件に基づいており、当社又
は当社の代表者のいずれも、本資料の情報が正確又は完全であることを保証するものではありません。今後の
動向が本資料に含まれる情報に影響を与える可能性がありますが、当社又は当社の代表者のいずれも、本資
料に含まれる情報を更新、改訂又は確認する義務を負いません。本資料に含まれる情報は、事前に通知する
ことなく変更されることがあり、当該情報の変更が重大なものとなる可能性もあります。
また、本資料に記載されている将来予想に関する記述は、当社が現在入手可能な情報を勘案した上での、
当社の現時点における仮定及び判断に基づくものであり、既知及び未知のリスク、不確実性その他の要因を含
んでいます。当該リスク、不確実性その他の要因により、当社の実際の業績又は財務状態が、将来予想に関す
る記述により表示又は示唆されている将来の業績又は財務状態から大きく乖離する可能性があります。
当社以外の会社又は当事者に関連する情報又はそれらにより作成された情報は、一般的に入手可能な情
報及び本資料で引用されているその他の情報に基づいており、当社は、当該情報の正確性及び適切性を独自
に検証しておらず、また、当該情報に関して何らの保証もするものではありません。
本資料は、当社の関連情報の開示のみを目的として作成したものであり、投資勧誘を目的としたものではあり
ません。当社の有価証券への投資判断は、ご自身の判断で行うよう、お願いいたします。また、本資料に基づい
て被ったいかなる損害についても、当社及び情報提供者は一切責任を負いかねます。
なお、本資料及びその記載内容について、当社の書面による事前の同意なしに、公開又は利用することはでき
ません。
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本日のアジェンダ
1. コーポレートミッション及び再生誘導医薬のコンセプト
2. 2020年7月期上半期における事業活動の概況
3. 2020年7月期上半期決算報告および通期業績予想
4. 会社概要およびマネジメント
5. 再生誘導医薬開発の経緯
6. 再生誘導医薬の優位性
7. 事業領域およびパイプラインの概要
8. PJ1-02 HMGB1に関する脳梗塞を対象とした第Ⅱ相臨床試験について
9. 今後の成⾧戦略
10. 「再生誘導医学協働研究所」の開設について
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1 コーポレートミッションおよび再生誘導医薬 🄬のコンセプト
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コーポレート・ミッション
再生誘導 🄬で難治性疾患を克服する
株式会社ステムリムは、「再生誘導医薬 🄬」の開発を目指すバイオ企業です。
「再生誘導医薬 🄬」とは、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出すことにより、
機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品です。
当社は、生体内に存在する幹細胞を、体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷した組織に局所
動員し、機能的組織再生を誘導する新しい作用機序に基づく医薬品の開発を進めています。
社名の由来は Stem cell Regeneration-Inducing Medicine（＝再生誘導医薬 🄬）より
＊2020年2月末付にて「再生誘導医薬」、「再生誘導」、「再生誘導医学」、「再生誘導医療」の4商標が商標登録されております。
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再生誘導医薬 🄬のコンセプト
血中に動員された生体内間葉系幹細胞が損傷組織に集積し機能的再生を誘導
損傷
様々な臓器・組織の障害
:幹細胞
幹細胞が集積
機能的再生を誘導 再生誘導医薬の投与
損傷
骨髄から幹細胞を
血中に動員
静脈注射
損傷
幹細胞が損傷組織に集積
再生誘導医薬の投与
工業生産可能な 骨髄
化合物医薬品
機能的再生を誘導
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2 2020年7月期 上半期における事業活動の概況
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2020年7月期 上半期における事業活動の概況
年月 事業活動
2019年8月 東証マザーズに新規株式上場
HMGB1ペプチドに関する脳梗塞を対象とした第Ⅱ相試験において、第一例目へ
11月
の被験者への投与を開始
11月 欧州におけるHMGB1ペプチドの物質特許の査定が発行
2020年１月 HMGB1ペプチドに関する栄養障害型表皮水疱症を対象とした第Ⅱ相試験の
データ解析結果速報を公表。また2020国際表皮水疱症会議にて同データ解析
結果速報を公表
２月 米国におけるHMGB1ペプチドの物質特許が登録
４月以降 大阪大学テクノアライアンス棟（1,540㎡）に再生誘導医学協働研究所設立予
定
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学会発表（大阪大学との共同研究）
第49回 欧州研究皮膚科学会 （2019.09.21）
演題： Single cell transcriptome and epigenome analyses in a murine
model of dystrophic epidermolysis bullosa
演者： 新保敬史 （大阪大学大学院 医学系研究科 再生誘導医学寄付講座 准教授）
第44回 日本研究皮膚科学会 (2019.11.09)
演題： Single cell RNA- and ATAC-seq analyses in a murine model of
dystrophic epidermolysis bullosa
演者： 新保敬史 （大阪大学大学院 医学系研究科 再生誘導医学寄付講座 准教授）
第9回 DDS再生医療研究会 (2019.12.22)
演題： 再生誘導医薬HMGB1ペプチドの開発
演者： 玉井克人 （大阪大学大学院 医学系研究科 再生誘導医学寄付講座 教授）
第41回 水疱症研究会 (2020.01.10)
演題： 表皮水疱症に対する根治的治療法開発の現状と展望
演者： 玉井克人 （大阪大学大学院 医学系研究科 再生誘導医学寄付講座 教授）
第1回 国際表皮水疱症会議 EB2020 (2020.01.21)
演題： HMGB1 peptide／CELL MANIPULATION & THERAPIES
演者： 玉井克人 （大阪大学大学院 医学系研究科 再生誘導医学寄付講座 教授）
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表皮水疱症・国内臨床試験速報
表皮水疱症患者対象・医師主導治験概要
試験名称 (UMIN試験 栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした
ID: UMIN000029962) 骨髄間葉系幹細胞動員医薬KOI2の臨床試験*
対象 栄養障害型表皮水疱症患者、9名 (投薬例)
実施大学 大阪大学，東邦大学，慶應大学
主要評価項目 全身における水疱、びらん・潰瘍の合計面積のベースラインからの変化率
1mg/kg, 30分間静脈内点滴投与、10回/4週間
用法用量
[投与1週目:4日間、投与2-4週目:2日間/週 (3-4日に1回)]
医師主導治験 (完了、速報) 追跡調査 (実施中)
静脈内投与 (10回/4週間)
-8週 -4週 0週 4週 8週 12週 16週 20週 24週 28週 52週
表皮水疱症
患者 (9例)
ベースライン評価 有効性評価 (全身における水疱、びらん・潰瘍 等) 有効性維持の評価
本剤の表皮水疱症患者に対する有効性を確認 (速報、次ページ)
*本臨床試験はAMEDの橋渡し研究戦略的推進プログラム (AMED課題番号
JP19lm0203018、研究開発代表者:玉井 克人、拠点:大阪大学) の支援を受けた
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表皮水疱症患者に対する有効性を確認 (速報)
全9例の解析 全身における水疱、びらん・潰瘍合計面積の変化率 (%) の推移
N=9 (24週以降 N=8)
エラーバー:95%信頼区間
線形モデルによる解析
変化率はモデル推定値を示す
統計学的有意な改善
(投与12週目以降)
*<0.05、 **<0.01
投与部位に薬効が限定される従来の再生医療と異なり，
本剤の組織再生誘導は全身の病変に対する薬効を発揮
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表皮水疱症第Ⅱ相治験の結果速報におけるコメント
Jouni Uitto教授
（米国ジェファーソン医科大学皮膚科学講座主任教授）
国際表皮水疱症会議の主催者で、表皮水疱症治療の世界的な最高権威
（栄養障害型表皮水疱症におけるHMGB1ペプチドの第Ⅱ相臨床試験の結果について）
「統計学的有意差をもって全身皮膚の症状が改善したことは、有効な治療法が無い表皮
水疱症患者にとって臨床的に高い意義がある。
また現在世界中で開発が試みられている表皮水疱症治療の多くが局所療法であり、ペプチ
ド医薬の静脈内投与で骨髄由来間葉系幹細胞を血液中に増やし、
全身の皮膚病変のみならず内臓病変に対しても治療効果が期待できる表皮水疱症治
療薬の開発は他に類が無く、表皮水疱症の治療薬として大変期待できる。」
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表皮水疱症第Ⅱ相治験の結果速報から得られた将来性
骨髄間葉系幹細胞動員医薬HMGB1ペプチドにおける栄養障害型表皮水疱症
患者を対象とした第II相医師主導治験にて治療効果の⾧期持続性が確認された
生体内に存在する幹細胞を、体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷した組織に
局所動員し、機能的組織再生を誘導する「再生誘導医薬 🄬」のコンセプトの証明
適応症の拡大
「急性脳梗塞、肝硬変、変形性膝関節症、心筋症」を皮切りに
あらゆる機能的組織再生を必要とする疾患領域に拡大
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3 2020年7月期上半期決算報告および通期業績予想
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2020年7月期 上半期概況
損益計算書の概要 前期末対比 （単位:百万円）
2019年7月期 2020年7月期 前期通期
備 考
（前期実績） 上半期実績 比較
事業収益 100 ― ―
研究開発費 640 354 55.3％
事業費用 826 465 56.3％
営業利益 ▲726 ▲465 64.0％
営業外収益 9 13
営業外費用 5 64 IPO時の費用64百万円
当期利益 ▲721 ▲518 71.8％
役 職 員 数 44名 48名 4名増 研究員の増員
＊人数は、役員＋従業員の期中平均在職者数
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2020年7月期 上半期概況
貸借対照表の概要 前期末対比 （単位:百万円）
2019年7月期末
（前期末実績）
2020年1月末 差 異 備 考
現金及び預金 2,496 9,827 7,330 IPOに伴う公募増資による現金増
流動資産 2,669 9,951 7,282
固定資産 18 21 2
資産合計 2,687 9,972 7,284 現預金の増加
預り金の増加+38
流動負債 75 93 17 未払法人税の減少-17
固定負債 16 14 △1
負債合計 91 108 16
純資産合計 2,595 9,863 7,268 IPOに伴う公募増資による株主資本増
負債純資産合計 2,687 9,972 7,284
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2020年7月期 通期業績予想
損益計算書の概要 当期実績対比 （単位:百万円）
2020年7月期
2019年7月期
（通期予想）
差 異 （％） 備 考
事業収益 100 400 300 －
開発進捗にともなう
マイルストーン収入
研究開発費 640 1,136 496 77%
新規PJへの研究開発投資
人員増／研究施設拡張費用
事業費用 826 1,490 664 80%
研究開発費の増加
人員増／管理体制整備
営業利益 ▲726 ▲1,090 ▲364 △50%
当期利益 ▲721 ▲1,137 ▲416 △57%
※2019年9月12日開催の2019年7月期決算説明会にて公表させていただきました内容から変更ありません。
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4 会社概要およびマネジメント
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会社概要
株式会社ステムリム 年 月 沿 革
社 名 2006年10月 大阪大学大学院医学系研究科の玉井克人教授らが同定した骨髄多能
(StemRIM Inc.） 性幹細胞動員因子を医薬品として開発することを目的に会社設立
2007年4月 大阪大学との共同研究を開始。以後、研究成果の知財化を進め、これまで
冨田 憲介（代表取締役） に86件の特許を取得。（そのほか72件の特許を出願中）
代 表 者
岡島 正恒（代表取締役） 2008年10月 独立行政法人 科学技術振興機構(ＪＳＴ) 産学共同シーズイノベーショ
ン化事業に採択
2009年12月 独立行政法人 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究開発ハイ
大阪府茨木市彩都あさぎ 7丁目7-15
本 社 住 所 リスク挑戦タイプに採択
彩都バイオインキュベータ 3階 2010年4月 本社を彩都バイオインキュベータに移転。彩都ラボ開設
塩野義製薬㈱と骨髄由来幹細胞動員因子に関する共同研究契約締結
2011年11月 独立行政法人 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究開発
設 立 年 月 2006年(平成18年)10月30日 シーズ育成タイプに採択
2013年12月 独立行政法人 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究開発
シーズ育成タイプに採択。大阪大学の早期探索的臨床試験拠点整備事
事 業 内 容 再生誘導医薬の研究開発事業 業と連携し、医師主導治験を支援。
2014年4月 大阪大学最先端医療イノベーションセンターの共同研究プロジェクトに採択(
テーマは「体内再生誘導医薬開発のための非臨床試験及び新規候補物質
の探索」)
従 業 員 数 39名(2020年2月末時点) 阪大ラボ開設
2014年5月 独立行政法人 新エネルギー・産業技術総合開発機構(ＮＥＤＯ) 2013
年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業に採択
研究職34名 2014年11月 塩野義製薬㈱とHMGB１に関するライセンス契約締結
2015年8月 国立大学法人大阪大学にてHMGB１に関する医師主導治験開始
2017年3月 HMGB１に関する表皮水疱症を対象とした医師主導治験(フェーズⅠ)
終了
Ph.D 2017年8月 中小企業庁助成事業「戦略的基盤技術高度化支援事業」に採択
14名 2018年1月 HMGB１に関する表皮水疱症を対象とした医師主導治験(フェーズⅡ)
開始
研 究開 発 人 員 その他 2018年7月 株式会社ステムリム（StemRIM）に社名変更
2019年4月 HMGB１に関する脳梗塞を対象とした企業治験(フェーズⅡ)開始(塩野
20名 義製薬)
2019年8月 東京証券取引所上場（マザーズ）
2020年1月 HMGB１に関する表皮水疱症を対象とした医師主導治験(フェーズⅡ)
*Ph.D14名には医師、獣医師含む データ解析結果の速報を通知
*社内の有資格者としては弁理士、薬剤師を擁する
*取締役含む 2020年4月 大阪大学・テクノアライアンス棟に再生誘導医学協働研究所（床面積
*2020年２月末時点 1,540㎡）を開設予定
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マネジメントのご紹介
代表取締役 会⾧CEO 冨田 憲介 代表取締役 社⾧COO 岡島 正恒
三共(現第一三共) 住友銀行（現三井住友銀行）
日本イーライ・リリー 住友キャピタル証券
ローヌ・プーランク・ローラー(現サノフィ) 大和証券エスビーキャピタル・マーケッツ
サンド薬品(現ノバルティスファーマ) 大和証券SMBC
アンジェス エムジー(現アンジェス)代表取締役社⾧
メディシノバ東京事務所代表副社⾧
オンコセラピー・サイエンス代表取締役社⾧
取締役副社⾧ 取締役 経営管理部⾧ 取締役 社⾧室⾧
探索研究部⾧ 星野 智之 金崎 努
山﨑 尊彦 平山公認会計士事務所 日本アジア投資
弘前大学医学部生化学第2講座助手 オンコセラピー・サイエンス JAIC Asia Holdings Pte. Ltd.
大阪大学大学院医学系研究科遺伝 ヴァイスプレジデント
OFFICE6代表取締役（現任）
子治療学産学官連携研究員
取締役 医薬研究部⾧ 社外取締役 社外取締役
横田 耕一 梅田 和宏 澤井 典子
鐘紡 第一メディカル（現メディカルクオール）
日本オルガノン 日本アジア投資 CSKベンチャーキャピタル
カルナバイオサイエンス JAIC America Inc 株式会社ディー・エヌ・エー
エムスリーアイ代表取締役社⾧
（現任）
監査役 監査役 監査役
久渡 庸二 水上 亮比呂 島田 洋一郎
米国ユニロイヤル 監査法人サンワ東京丸の内事務所（現トーマツ） 住友銀行（現三井住友銀行）
日本イーライリリー 水上亮比呂公認会計士事務所代表（現任） 住友キャピタル証券
塩野義製薬海外事業推進部部⾧ 大和証券SMBC
青山財産ネットワークス
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5 再生誘導医薬開発の経緯
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生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より
壊死組織由来因子を介した損傷皮膚と骨髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発見
表皮の剥離 表皮細胞の壊死
HMGB1の放出
損傷皮膚
細胞質
表皮細胞 核
HMGB1
間葉系幹細胞
骨髄
血管内のHMGB1に向かって骨髄内の間葉系幹細胞が遊走
損傷皮膚から分泌されるSDF-1αに
向かって血管内の間葉系幹細胞が集積
SDF-1α
損傷組織再生
参考文献:
J Immunol. 2015 Feb 15;194(4):1996-2003
Proc Natl Acad Sci U S A. 2011 Apr 19;108(16):6609-14.
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安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬
HMGB1タンパクのA-Boxドメインを化学合成して安全性の高いペプチド医薬を創製
C23 C45 C106
HMGB1
N C HMGB1タンパク-KOI2ドメイン
タンパク A box B box Tail から得られたHMGB1ペプチド
組織再生反応を活性化する重要な生体内分子
大阪大学 玉井克人教授
タンパク内ドメイ
ンの機能を特定
骨髄性間葉系幹細胞活性化ドメイン
A box
（KOI2ドメイン） ・HMGB1タンパクの副作用要因を排除
したHMGB1ペプチド医薬品
B box 炎症反応を誘導する自然免疫活性化ドメイン
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６ 再生誘導医薬の優位性
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再生誘導医薬の優位性
外胚葉性間葉系幹細胞は、高い多能性と組織分化能を有している
弊社と大阪大学の共同研究により分化が確認されている組織
発生学的に分化すると考えられている組織
神経 表皮 毛包
骨 軟骨 脂肪
外胚葉性
外胚葉
間葉系幹細胞
血管 真皮 筋肉
(分化) (分化)
靭帯 心 その他
(他社細胞医薬品)
骨 軟骨 脂肪
17日齢胚子 中胚葉 間葉系幹細胞
（断面） (中胚葉由来)
血管 真皮 筋肉
(分化) (分化)
靭帯 心 その他
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体外培養による間葉系幹細胞の機能低下
体外培養を行う過程で間葉系幹細胞は機能低下を生じるが、再生誘導医薬はこれを回避
従来の細胞医薬品の製造工程
「MSCs細胞治療における効果は、炎症抑制効果と
残存する細胞への成⾧因子の供給にとどまる」
間葉系幹細胞 との報告(Caplan Al)
自家移植 「Mesenchymal Stem Cells:
Time to Change the Name!」
体外培養
Arnold Caplan
June 2017
（出所）Stem Cells Transl Med. 2017 Jun;6(6):1445-1451. doi: 10.1002/sctm.17-0051. Epub 2017 Apr 28.
他家移植
間葉系幹細胞は、生体外で培養される過程で
間葉系幹細胞としての機能を喪失
（出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131
線維 組織
細胞 免疫 トロ
化調 再生
遊走 調節 フィック
節能 能力
能力 能力 能力
力
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再生誘導医薬の優位性
再生誘導医薬は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の⾧所を兼ね揃える
再生誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品
大規模な組織損傷にも対応 大規模な組織損傷にも対応で 失った組織を再生することはでき
組織再生 できる きる ない
細胞の生理活性を利用するた
生体内に備わる組織再生機 作用メカニズムを予想しにくく、想
有効性 作用機序 能を活用
め、効果や作用メカニズムが予
定外の副作用を招くリスクがある
想しやすい
同一の技術プラットフォームで
同一の化合物で広い適応症 一般に限定された疾患メカニズ
適応症 をカバーできる可能性
広い適応症をカバーできる可能
ムに対してのみ効果を有する
性
投与するのは本人の幹細胞 細胞の採取や移植による患者
安全性 侵襲性 を動員する化合物医薬品で 負担が大きい 薬剤投与による侵襲性は低い
あり、免疫拒絶がない 他家移植では免疫抑制が必要
化合物であるため、品質管理 対外培養操作により細胞が変 品質管理が容易で保存安定性
品質 品質管理 された安定生産が可能 質(癌化)するリスク有 も高い
細胞採取や培養操作、CPCの
大量工業生産により製造コスト
コスト 工業的な計画生産が可能 運営などで大きな製造コストがか
が安い
かる
その他
規制ルールが未整備で不透明
一般的な化合物医薬品の 規制項目が定式化しており、対
薬事規制 規制に準拠
厳格な製造管理への対応が困
応自体は容易
難
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７ 事業領域およびパイプラインの概要
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パイプラインと進捗
PJ1(HMGB1ペプチド)の開発が先行、⾧期的成⾧を担うPJも多数進行中
開発段階
開発コード 内容 適応症 開発主体 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 導出契約先
探索 非臨床
試験 試験 試験
HMGB1の骨髄間葉系幹細
-01 表皮水疱症 大阪大学 第Ⅱ相終了後
胞動員活性ドメインペプチド 承認申請予定
脳梗塞 塩野義製薬
PJ1 -02 同上 （急性期）
塩野義製薬
（HMGB1 (S-005151)
ペプチド）
心筋症
-03 同上 （虚血性心筋症・ 大阪大学 第Ⅱ相試験
準備段階
拡張型心筋症）
潰瘍性大腸炎 自社
-01 RIM3 -
アトピー性皮膚炎 （提携予定）
複数の 自社
PJ2 -02 再生誘導医薬新規ペプチドA -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の 自社
-03 再生誘導医薬新規ペプチドB -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の 自社
PJ3 -01 生体由来再生誘導タンパク -
組織損傷疾患 （提携予定）
治療用自己細胞採取デバイ 難治性潰瘍骨軟 自社
PJ4 -01 ND -
ス 骨性疾患 （提携予定）
自社
PJ5 -01 幹細胞遺伝子治療 表皮水疱症 第I/II相試験 なし -
（提携予定）
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PJ3 第2世代再生誘導医薬の開発
損傷部位に間葉系幹細胞を集積させるタンパク質製剤を開発中
損傷部位が小さい場合 損傷部位への局所投与により、
or 効率よく生体内間葉系幹細胞を
損傷部位が大きい場合 時間が経過している場合 集積させる
SDF-1α 様の内因性の間
SDF-1α 葉系幹細胞集積物質
MSC
MSC 損傷部位
損傷部位が大きい場合、血中 損傷部位が小さい等、SDF1-a 局所投与もしくは静脈注射によ
に動員された間葉系幹細胞を が放出されない場合、効率よく り、生体内の間葉系幹細胞を
集積させるSDF1-aが放出され 間葉系幹細胞を集積できない 効率よく幹部に集積させる作用
ている ＝間葉系幹細胞の損傷部位修
＝再生誘導医薬の効果を最
＝PJ1,2のような作用機序が有効 大限に引き出す併用療法が 復効果を最大限に引き出す
有効
これまで候補タンパク質を複数同定済み
動物実験で良好な成績を確認している
現在、複数のモデル動物実験により、最適な適応症の選定を進めている
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PJ4 治療用自己細胞採取デバイス
生体内で動員される間葉系幹細胞を収集するデバイスの開発中
デバイス 骨髄間葉系幹細胞
動員因子
正常皮膚 （1）皮膚切開 （2）皮下に注入 （3）静置（数日）
（4）細胞集積 （5）デバイス＋細胞の取り出し （6）患部への投与
皮膚、骨、軟骨、筋肉、腱などの
損傷部位に回収した細胞を投与する
損傷部位
これまでの動物実験で当デバイスが良好な幹細胞回収能力を有することを確認
数種類の疾患モデル動物による薬効試験によって、最適な適応症の選定
臨床試験の開始までに必要となる非臨床試験を実施
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PJ5 幹細胞遺伝子治療
幹細胞遺伝子治療によって難治性遺伝病の根治を目指す
手法
自己間葉系幹細胞
遺伝病患者本人の間葉系幹細胞に対し、正常な遺伝子
を導入し、患部に移植する
自己の生体内間葉系幹細胞を採取
期待される効果
a. 治療用遺伝子産物による疾患治療効果が期待で
きる。
正常遺伝子
b. 自己生体内間葉系幹細胞が有する組織修復促 を導入
進作用（細胞遊走作用、トロフィック作用、免疫
調節作用、瘢痕調節作用など）が期待できる。
患者に投与
c. 自己の細胞を使用するため免疫拒絶反応の軽減
が期待できる。
d. 間葉系幹細胞自身に免疫寛容効果があるため、 正常遺伝子を有す
生着期間の延⾧が期待できる。 患者自身の
間葉系幹細胞
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PJ5 研究開発の進捗状況
Ⅶ型コラーゲン遺伝子発現間葉系幹細胞の表皮水疱症に対する有効性
Ⅶ型コラーゲン遺伝子導入MSC 表皮水疱症治療モデルマウス
C7-expressing
MSCs 1×106 cells
ヒトMSCに電気穿孔法でVII型コラーゲン遺伝子 免疫不全マウスに表皮水疱症モデルマウスの皮膚を移植した後、Ⅶ型コラーゲン遺
を導入後の細胞表面マーカーの変化 伝子導入MSCを投与し皮膚病態改善効果を観察
Ⅶ型コラーゲン遺伝子導入MSCを用いた表皮水疱症に対する有用性
WT-MSCs C7-MSCs
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モデル動物における成果（1）
PJ1:表皮水疱症 (小腸粘膜の保護・再生) PJ1:心筋症 線維化抑制(線維化領域が減少)
(粘膜上皮の正常化、瘢痕拘縮の改善) HMGB1ペプチド コントロール
HMGB1ペプチド コントロール
（出所）当社と大阪大学との共同研究 (HE染色)
(Sirius red染色)
（出所）当社と大阪大学との共同研究
PJ1:脳梗塞 脳保護(梗塞巣の縮小) 梗塞巣
HMGB1ペプチド コントロール
PJ1:潰瘍性大腸炎（潰瘍の状態が回復）
(HE染色)
（出所）当社と大阪大学との共同研究 （出所）当社と大阪大学との共同研究
梗塞巣
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モデル動物における成果（2）
PJ1:外傷性軟骨損傷・変形性膝関節症 PJ2:アトピー性皮膚炎 皮膚病理組織
(HE染色)
HMGB1ペプチドによる軟骨再生を確認
コントロール
HMGB1
ペプチド
（出所）当社と大阪大学との共同研究
PJ1:外傷性脳損傷
（出所）当社と大阪大学との共同研究
損傷部位の再生を確認
PJ2:潰瘍性大腸炎
正常 コントロール HMGB1ペプチド
（出所）当社と大阪大学との共同研究 （出所）当社と大阪大学との共同研究
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PJ1-02 HMGB1に関する脳梗塞を対象とした第Ⅱ
８ 相臨床試験について（塩野義製薬による企業治験）
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治験プロトコル PJ1-02:HMGB1ペプチド(脳梗塞)
治験概要
治験名称 S-005151の急性期脳梗塞患者を対象とした第2相二重盲検比較試験
デザイン 対象疾患 急性期脳梗塞
試験実施者 塩野義製薬株式会社
試験期間 2019/9/1～2021/9/30（予定）
用法 静脈内点滴投与、1日1回、5日間
目標症例数、対象 150例 （60～84才の男女）
適格基準 ・核磁気共鳴画像法 (MRI) 検査でテント上を主梗塞部位とした脳梗
塞であると診断された患者
・脳梗塞発症4 時間30 分後から24 時間以内に登録できる患者
他
目的 主要評価項目 有効性を投与開始90日後のmRSにて評価
現状 実施中
※mRS = modified Rankin Scale(脳卒中または神経障害の他の原因に苦しんでいる人々の日常活動における障害また
は依存の程度を測定するために一般的に使用されるスケール)
※臨床試験情報より（https://www.clinicaltrials.jp/cti-user/common/Top.jsp）
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脳梗塞におけるmRS （= modified Rankin Scale）について
◆mRS （= modified Rankin Scale）とは脳卒中または神経障害の他の原因に苦しんでいる人々の日常
活動における障害または依存の程度を測定するために一般的に使用されるスケール。
（※一般社団法人日本神経治療学会:脳卒中ガイドライン2009より）
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急性期脳梗塞における治療法について
急性期脳梗塞における一般的な治療法
脳動脈が閉鎖⇒脳梗塞の発生 発生～ 血栓溶解療法（t-PA治療）
4.5時間 血栓溶解薬（t-PA）を静脈注射する方法か、カテーテ
ルを使って患部に直接流し込む方法（経皮的冠動脈血
栓溶解療法）のどちらかで行われ、血栓を溶かして血流を
再開させる治療法。再開通率が低いこと（約30～
40％）や適応時間が短いことが問題であり、その適応患
者も限られている。
発生～ 機械的血栓回収療法
8時間 カテーテル・血栓回収デバイスを用いて血栓を回収する治
閉鎖した脳動脈 療法。カテーテルを足の血管から挿入して、頭の中の脳血
管へ進め、血管を塞いでいる血栓を回収し、閉塞した脳血
管を再開通させる。これらの治療は、腿の血管から挿入し
たデバイスを、頭蓋内で梗塞を生じた血管まで挿入した上
で行われるもので、血管を傷つけてしまうリスクが常に伴い、
訓練を受けた専門医でないと治療が難しい。
早期治療が困難な場合を想定し、
より時間的制約が緩和された新薬の開発が必要
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9 今後の成⾧戦略
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適応症の拡大余地と市場規模
MSCでの治療効果が見込める領域すべてがターゲット :2020年中の治験開始を目指す
その他国と地域
表皮水疱症 外傷性脳損傷
米国:0.5万人 米国:530万人
日本国内
肺線維症 脳梗塞（急性期）
米国:20万人 米国:61万人
外傷性脳損傷
65万人
変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎
肝硬変 肺線維症 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎
米国:1,400万人 米国:1,650万人
50万人 1.3万人 800万人 45.6万人
脊髄損傷（急性期） 脳梗塞（急性期）*1 脳血管疾患（慢性期）
肝硬変 0.5万人 16.7万人 117.9万人 脳血管疾患（慢性期）
米国: 63.3万人 米国:720万人
脊髄損傷（慢性期） 心筋症 表皮水疱症*1 難治性皮膚潰瘍
20万人 173.2万人 0.1万人 130万人
脊髄損傷（急性期） 潰瘍性大腸炎
米国:1.8万人 心筋梗塞（急性期）*1 筋萎縮性側索硬化症 潰瘍性大腸炎 米国:94万人
0.7万人 （ALS）1万人 16.6万人
非アルコール性脂肪肝炎 非アルコール性脂肪肝炎
全身性強皮症 肝線維症 全身性強皮症
(NASH) (NASH)
3万人 36万人 米国: 16.5万人
米国: 850万人 200万人
脊髄損傷（慢性期） 筋萎縮性側索硬化症
米国: 28.8万人 （ALS）米国:2.2万人
*1:臨床開発中である適応症
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知財はグローバルに成立
世界各国にて特許が成立。グローバル展開を目指す
ロシア カナダ
2件 申請中6件 特許合計
申請中3件 87件(+3件)
欧州 韓国
38件 申請中71件(+20件)
2件
申請中5件 申請中6件
※()内2019年8月末対比
中国
4件 米国
申請中5件 6件
日本 申請中8件
14件
申請中7件
その他アジア
アフリカ 14件
申請中11件 PCT*1
1件
申請中7件
申請中1件 南米
オーストラリア 2件
4件 申請中8件
特許成立及び出願国 申請中4件
（成立及び出願数順）
日本 米国 中国 ドイツ 韓国 インド スペイン ポーランド スウェーデン ロシア ベルギー インドネシア ブラジル メキシコ 南アフリカ
香港 イギリス フランス オーストラリア カナダ イタリア アイルランド オランダ スイス デンマーク フィンランド トルコ シンガポール 台湾
*1:PCT:特許協力条約加盟国
注:2020年2月末時点
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成⾧投資計画
再生誘導技術基盤を強化し、再生誘導医薬の普及を加速していく
再生誘導医薬
の潜在価値最大化
動物実験施設の増設
モデル動物薬効の迅速な確認と薬事戦略立案
大阪大学敷地内に
1,540㎡の研究所
再生誘導医学協働研究所の設立 を10年間確保済
新たな再生誘導医薬候補の発掘加速
事業拡大のための人員確保
マンパワー不足の解消
パイプラインの研究開発推進
パイプラインの進捗加速
再生誘導技術基盤の
強化方針
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大阪大学テクノアライアンス棟のおける
10 「再生誘導医学協働研究所」の開設について
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「再生誘導医学協働研究所」の開設について
テクノアライアンス棟外観 研究所の概要
名称 再生誘導医学協働研究所
（2020年7月期第4四半期開設予定）
住所 大阪府吹田市山田丘2番8号
大阪大学テクノアライアンスA棟6、7階、B棟6、7階
研究スペース（一部抜粋）
面積 1,540㎡
費用 総額21億円（契約期間10年間の賃料、人件費、
試薬消耗品等の研究開発費を含む）
大阪大学内の幅広い学部・学科との
緊密かつ横断的・効率的な連携
再生誘導医薬の世界的な
リーディングカンパニーとしての
大阪大学に限らない国内外の 地歩を更に確固たるものに
他大学・研究機関との新たな共同研究
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