2019年7⽉期 決算説明会補⾜資料（1/2）
株式会社 ステムリム （東証マザーズ︓4599）
代表取締役社⻑ 岡島 正恒 2019年9⽉13⽇
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ことなく変更されることがあり、当該情報の変更が重⼤なものとなる可能性もあります。
また、本資料に記載されている将来予想に関する記述は、当社が現在⼊⼿可能な情報を勘案した上での、
当社の現時点における仮定及び判断に基づくものであり、既知及び未知のリスク、不確実性その他の要因を含
んでいます。当該リスク、不確実性その他の要因により、当社の実際の業績⼜は財務状態が、将来予想に関す
る記述により表⽰⼜は⽰唆されている将来の業績⼜は財務状態から⼤きく乖離する可能性があります。
当社以外の会社⼜は当事者に関連する情報⼜はそれらにより作成された情報は、⼀般的に⼊⼿可能な情
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本⽇のアジェンダ
1. 会社概要
2. 再⽣誘導医薬開発の経緯
3. 再⽣誘導医薬の優位性
4. 事業領域およびパイプラインの概要
5. 2019年7⽉期 事業活動の概況
6. 2019年7⽉期 決算報告と2020年7⽉期 業績予想
7. 新規株式上場による資⾦調達について
8. 今後の成⻑戦略
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1 会社概要
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コーポレート・ミッション
再⽣誘導で難治性疾患を克服する
株式会社ステムリムは、「再⽣誘導医薬」の開発を⽬指すバイオ企業です。
「再⽣誘導医薬」とは、⼈が本来持つ組織修復能⼒を最⼤限に引き出すことにより、
機能的な組織・臓器の再⽣を誘導する新しい医薬品です。
当社は、⽣体内に存在する幹細胞を、体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷し
た組織に局所動員し、機能的組織再⽣を誘導する新しい作⽤機序に基づく医薬品の
開発を進めています。
＊社名の由来は Stem cell Regeneration-Inducing Medicine（＝再⽣誘導医薬）より
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再⽣誘導医薬のコンセプト
⾎中に動員された⽣体内間葉系幹細胞が損傷組織に集積し機能的再⽣を誘導
損傷
様々な臓器・組織の障害
︓幹細胞
幹細胞が集積
機能的再⽣を誘導 再⽣誘導医薬の投与
損傷
⾻髄から幹細胞を
⾎中に動員
静脈注射
損傷
幹細胞が損傷組織に集積
再⽣誘導医薬の投与
⼯業⽣産可能な ⾻髄
化合物医薬品
機能的再⽣を誘導
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会社概要
株式会社ステムリム 年 ⽉ 沿 ⾰
社 名 2006年10⽉ ⼤阪⼤学⼤学院医学系研究科の⽟井克⼈教授らが同定した⾻髄
(StemRIM） 多能性幹細胞動員因⼦を医薬品として開発することを⽬的に会社
設⽴
冨⽥ 憲介（代表取締役） 2007年4⽉ ⼤阪⼤学との共同研究を開始。以後、研究成果の知財化を進め、
代 表 者 これまでに78件の特許を取得。
岡島 正恒（代表取締役） （そのほか43件の特許を出願中）
2008年10⽉ 独⽴⾏政法⼈ 科学技術振興機構(ＪＳＴ) 産学共同シーズイノ
⼤阪府茨⽊市彩都あさぎ 7丁⽬7-15 ベーション化事業に採択
本社住所
彩都バイオインキュベータ 3階 2009年12⽉ 独⽴⾏政法⼈ 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究
開発ハイリスク挑戦タイプに採択
2010年4⽉ 本社を彩都バイオインキュベータに移転。彩都ラボ開設
設⽴年⽉ 2006年(平成18年)10⽉30⽇ 塩野義製薬㈱と⾻髄由来幹細胞動員因⼦に関する共同研究契
約締結
2011年11⽉ 独⽴⾏政法⼈ 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究
開発シーズ育成タイプに採択
事業内容 再⽣誘導医薬の研究開発事業 2012年6⽉ 神⼾ポートアイランド内に神⼾ラボを開設
疾患モデル動物を⽤いた薬効試験の実施体制を強化
2013年7⽉ 彩都バイオインキュベータ内のラボを増床、加えて⾃社の動物飼育／
実験施設を開設し、神⼾ラボの機能を吸収
従業員数 39名(2019年7⽉末時点) 独⽴⾏政法⼈ 科学技術振興機構(ＪＳＴ) A-STEP本格研究
2013年12⽉
開発シーズ育成タイプに採択。⼤阪⼤学の早期探索的臨床試験拠
点整備事業と連携し、医師主導治験を⽀援。
研究職33名 2014年4⽉ ⼤阪⼤学最先端医療イノベーションセンターの共同研究プロジェクト
に採択(テーマは「体内再⽣誘導医薬開発のための⾮臨床試験及び
新規候補物質の探索」)
阪⼤ラボ開設
Ph.D 2014年5⽉ 独⽴⾏政法⼈ 新エネルギー・産業技術総合開発機構(ＮＥＤＯ)
13名 2013年度イノベーション実⽤化ベンチャー⽀援事業に採択
2014年11⽉ 塩野義製薬㈱とHMGB１に関するライセンス契約締結
研究開発⼈員 その他 2015年8⽉ 国⽴⼤学法⼈⼤阪⼤学にてHMGB１に関する医師主導治験開始
2017年3⽉ HMGB１に関する表⽪⽔疱症を対象とした医師主導治験(フェー
20名
ズⅠ)終了
2017年8⽉ 中⼩企業庁助成事業「戦略的基盤技術⾼度化⽀援事業」に採択
2018年1⽉ HMGB１に関する表⽪⽔疱症を対象とした医師主導治験(フェー
*Ph.D13名には医師、獣医師含む ズⅡ)開始
*社内の有資格者としては弁理⼠、薬剤師を擁する 2018年7⽉ 株式会社ステムリム（StemRIM）に社名変更
*取締役含む
*2019年7⽉末時点 2019年4⽉ HMGB１に関する脳梗塞を対象とした企業治験(フェーズⅡ)開始
(塩野義製薬)
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当社のビジネスモデル
⼤阪⼤学発 ゛創薬研究開発型” バイオテック企業
医薬品の上市まで、⼀般に〜10年程度の開発期間
発⾒ 候補同定 ⾮臨床 臨床 承認申請
基礎研究 薬効確認 試験 試験 製造販売
当社の担当領域
⼀時⾦
共同研究 独占実施権 マイルストーン
共同出願
ロイヤルティ
当社の役割 （共同研究契約） 開発・製造・
（オプション契約）販売権のライセンス
候補物質同定
作⽤メカニズム証明 契約⼀時⾦ マイルストーン ロイヤルティ
製造法確⽴
動物モデルPOC確⽴ 製薬企業
早期臨床POC確⽴
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マネジメントのご紹介
代表取締役 会⻑CEO 冨⽥ 憲介
1974年三共(現第⼀三共)⼊社。その後⽇本イーライ・リリー、ローヌ・プーランク・ローラー(現サノフィ)、サンド薬品(現ノバル
ティスファーマ)等にて新薬開発・経営企画責任者等を歴任。2000年6⽉アンジェス エムジー(現アンジェス)代表取締役社
⻑、2003年4⽉ オンコセラピー・サイエンス代表取締役社⻑を歴任。
2013年7⽉当社取締役に就任、2019年3⽉より代表取締役会⻑（現任）。東京⼤学薬学部卒
代表取締役 社⻑COO 岡島 正恒
1991年住友銀⾏（現三井住友銀⾏）⼊⾏。その後、住友キャピタル証券、⼤和証券エスビーキャピタル・マーケッツを経て、
⼤和証券SMBCでは、インベストメントバンカーとして主にバイオベンチャー、メディア、通信、IT業界を担当。 2006年9⽉より
メディシノバ東京事務所代表、副社⻑を歴任。2019年3⽉より当社代表取締役社⻑（現任）。
東京理科⼤学理⼯学部経営⼯学科卒
取締役 副社⻑ 探索研究部⻑ ⼭﨑 尊彦
2002年弘前⼤学医学部⽣化学第2講座助⼿、2003年⼤阪⼤学⼤学院医学系研究科遺伝⼦治療学 産学官連携
研究員等を歴任。2007年4⽉当社取締役、2010年4⽉当社代表取締役社⻑、2018年4⽉より当社取締役（現任）
取締役 経営管理部⻑ ⾦崎 努
2001年4⽉⽇本アジア投資⼊社、2006年10⽉JAIC Asia Holdings Pte. Ltd.ヴァイスプレジデント等を歴任。
2010年5⽉当社⼊社、2013年7⽉当社取締役、2014年当社代表取締役社⻑、2018年4⽉より当社取締役（現任）
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マネジメントのご紹介
取締役 医薬研究部⻑ 横⽥ 耕⼀
1982年鐘紡⼊社、1999年⽇本オルガノン、2003年カルナバイオサイエンスにて薬理・標的分⼦に係る研究及びマネジメ
ントに従事。2013年より当社医薬研究部⻑（現任）、2014年12⽉より当社取締役（現任）
社外取締役 梅⽥ 和宏
2001年第⼀メディカル（現メディカルクオール）⼊社。2005年⽇本アジア投資、2008年JAIC America Inc.等を歴任。
2016年よりエムスリーアイ 代表取締役社⻑（現任）、2017年12⽉より当社取締役（現任）
監査役 久渡 庸⼆
1975年⽶国ユニロイヤル⼊社。1985年⽇本イーライリリー⼊社、エアンコアニマルヘルス事業部⻑や事業開発部⻑を歴任、
2008年塩野義製薬 海外事業推進部 部⻑、2017年10⽉より当社常勤監査役（現任）
監査役 ⾏正 秀⽂
1979年武⽥薬品⼯業⼊社、研究推進部部⻑等を経験。2007年⽴命館⼤学⽴命館グローバル・イノベーション研究機
構特別招聘教授、2017年より研究顧問（現任）。2018年2⽉より当社監査役（現任）
監査役 津⽥ 和義
1990年、太⽥昭和監査法⼈⼊社。稲⽥商会や監査法⼈トーマツを経て、2008年津⽥和義公認会計⼠・税理⼠事務
所代表（現任）、2008年ブレイントラスト代表取締役（現任）。2018年6⽉より当社監査役（現任）
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2 再⽣誘導医薬開発の経緯
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サイエンティフィックファウンダー ⽟井 克⼈教授
再⽣誘導医薬の発明者 ⼤阪⼤学医学系研究科 ⽟井克⼈教授との共同研究開発体制
＜所属学会＞
⽇本⽪膚科学会 ⽇本炎症・再⽣医学会
⽇本研究⽪膚科学会（理事︔H30年3⽉退任） ⽇本臨床⽪膚科学会
⽇本結合組織学会 ⽪膚かたち研究学会（監事）
⽇本癌学会 ⽶国研究⽪膚科学会
⽇本再⽣医療学会 ⽶国遺伝⼦治療学会
⽇本遺伝⼦細胞治療学会（監事）
＜主要論⽂実績⼀例＞
Stem Cells 26:223-234, 2008.
当社サイエンティフィックファウンダー
Circulating bone marrow-derived osteoblast progenitor cells are recruited to the bone-
⽟井 克⼈教授
forming site by the CXCR4/stromal cell-derived factor-1 pathway.
⼤阪⼤学⼤学院医学系研究科 ⾻再⽣に寄与している⾻髄由来末梢循環間葉系細胞の詳細な性質と、⾻再⽣部位への集積メカニズムを解
明した論⽂
Biochem Biophys Res Commun 354:453-458, 2007.
Bone marrow-derived osteoblast progenitor cells in circulating blood contribute to
ectopic bone formation in mice.
⾻髄由来間葉系細胞が末梢⾎を介して⾻再⽣部位に集積し、⾻組織再⽣に寄与していることを世界で初め
て報告した論⽂
Am J Pathol 173:803-814,2008. Epub 2008 Aug 7.
Bone marrow cell transfer into fetal circulation can ameliorate genetic skin diseases by
providing fibroblasts to the skin and inducing immune tolerance.
表⽪⽔疱症マウスの胎仔循環⾎中に⾻髄細胞を移植し、⾻髄内の間葉系細胞が末梢⾎から⽪膚に
集積して表⽪⽔疱症マウス⽪膚の病態を改善することを世界で初めて報告した論⽂
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⽣体内損傷組織再⽣誘導メカニズムの発⾒（1） 表⽪⽔疱症の病態解明研究より
再⽣誘導医薬開発の発端は、⾻髄から⾎液を介した⽪膚への幹細胞補充メカニズム仮説の想起
⾎流が途絶え壊死した表⽪
表⽪・表⽪幹細胞の喪失
表⽪が再⽣
再⽣⽪膚
（7型コラーゲンの機能不全）
何故か︖
（参考画像）
はく離した表⽪
(幹)細胞が補充されている可能性
難治性⽪膚潰瘍 表⽪を失った真⽪
参考⽂献︓医学のあゆみ Vol.265 No.5 463-468;2018
⾎流を介した
⽪膚病診療:41(1);7-12,2019
写真提供︓⼤阪⼤学(⽟井教授)
（幹）細胞補充メカニズム仮説の
想起
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⽣体内損傷組織再⽣誘導メカニズムの発⾒（２）表⽪⽔疱症の病態解明研究より
壊死組織由来因⼦を介した損傷⽪膚と⾻髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発⾒
表⽪の剥離 表⽪細胞の壊死
HMGB1の放出
損傷⽪膚
細胞質
表⽪細胞 核
HMGB1
間葉系幹細胞
⾻髄
⾎管内のHMGB1に向かって⾻髄内の間葉系幹細胞が遊⾛
損傷⽪膚から分泌されるSDF-1αに
向かって⾎管内の間葉系幹細胞が集積
SDF-1α
損傷組織再⽣
参考⽂献:
J Immunol. 2015 Feb 15;194(4):1996-2003
Proc Natl Acad Sci U S A. 2011 Apr 19;108(16):6609-14.
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安全性の⾼いHMGB1ペプチド医薬の創薬
HMGB1タンパクのA-Boxドメインを化学合成して安全性の⾼いペプチド医薬を創製
C23 C45 C106
HMGB1
N C HMGB1タンパク-KOI2ドメイン
タンパク A box B box Tail から得られたHMGB1ペプチド
組織再⽣反応を活性化する重要な⽣体内分⼦
⼤阪⼤学 ⽟井克⼈教授
タンパク内ドメイ
ンの機能を特定
⾻髄性間葉系幹細胞活性化ドメイン
A box
（KOI2ドメイン） ・HMGB1タンパクの副作⽤要因を排除
したHMGB1ペプチド医薬品
B box 炎症反応を誘導する⾃然免疫活性化ドメイン
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3 再⽣誘導医薬の優位性
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再⽣誘導医薬の優位性
再⽣誘導医薬(HMGB1ペプチド)により、⾻髄より動員される幹細胞は外胚葉性間葉系幹細胞
発⽣経過⽇数
1 10 20 30 40 50 60
（⽇）
カーネギー発⽣段階 CS23
(CS︓カーネギーステージ) CS18
CS14
CS7 CS9 CS10
CS9︓胚断⾯（外胚葉）
表⽪
外胚葉
中胚葉
内胚葉
受精卵 2細胞 胚盤胞 神経外胚葉 表⽪外胚葉
(内細胞塊⇒ES細胞) 神経管
17⽇齢胚⼦
（出所）ヒト発⽣の3次元アトラスを改変、⽇本医事新報社
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再⽣誘導医薬の優位性
外胚葉性間葉系幹細胞は、⾼い多能性と組織分化能を有している
弊社と⼤阪⼤学の共同研究により分化が確認されている組織
発⽣学的に分化すると考えられている組織
神経 表⽪ ⽑包
⾻ 軟⾻ 脂肪
外胚葉性
外胚葉
間葉系幹細胞
⾎管 真⽪ 筋⾁
(分化) (分化)
靭帯 ⼼ その他
(他社細胞医薬品)
⾻ 軟⾻ 脂肪
17⽇齢胚⼦ 中胚葉 間葉系幹細胞
（断⾯） (中胚葉由来)
⾎管 真⽪ 筋⾁
(分化) (分化)
靭帯 ⼼ その他
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間葉系幹細胞の能⼒
⽣体内間葉系幹細胞は5つの特徴的な能⼒を有する
間葉系幹細胞（ ）の5つの能⼒
1.細胞遊⾛能⼒ 3.トロフィック能⼒
⾎管
成⻑因⼦
⾎流 細胞外 損傷組織
マトリックス 損傷組織 サイトカイン
の修復
栄養因⼦（Trophic Factor）
の分泌
炎症細胞
4.線維化調節能⼒
⾚⾎球 間葉系幹細胞 過剰な MMP*活性
の遊⾛ 線維化を調節 調節
炎症細胞
2.免疫調整能⼒ *MMP︓Matrix metalloproteases
抑制
免 5.組織再⽣能⼒ 細胞の置き換え
疫 リンパ球
反
応 分化
刺激
単球
好中球
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体外培養による間葉系幹細胞の機能低下
体外培養を⾏う過程で間葉系幹細胞は機能低下を⽣じるが、再⽣誘導医薬はこれを回避
従来の細胞医薬品の製造⼯程
「MSCs細胞治療における効果は、炎症抑制効果と
残存する細胞への成⻑因⼦の供給にとどまる」
間葉系幹細胞 との報告(Caplan Al)
⾃家移植 「Mesenchymal Stem Cells:
Time to Change the Name!」
体外培養
Arnold Caplan
June 2017
（出所）Stem Cells Transl Med. 2017 Jun;6(6):1445-1451. doi: 10.1002/sctm.17-0051. Epub 2017 Apr 28.
他家移植
間葉系幹細胞は、⽣体外で培養される過程で
間葉系幹細胞としての機能を喪失
（出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131
線維 組織
細胞 免疫 トロ
化調 再⽣
遊⾛ 調節 フィック
節能 能⼒
能⼒ 能⼒ 能⼒
⼒
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再⽣誘導医薬の優位性（まとめ1）
再⽣誘導医薬は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の⻑所を兼ね揃える
再⽣誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品
⼤規模な組織損傷にも対応 ⼤規模な組織損傷にも対応で 失った組織を再⽣することはでき
組織再⽣ できる きる ない
細胞の⽣理活性を利⽤するた
⽣体内に備わる組織再⽣機 作⽤メカニズムを予想しにくく、想
有効性 作⽤機序 能を活⽤
め、効果や作⽤メカニズムが予
定外の副作⽤を招くリスクがある
想しやすい
同⼀の技術プラットフォームで
同⼀の化合物で広い適応症 ⼀般に限定された疾患メカニズ
適応症 をカバーできる可能性
広い適応症をカバーできる可能
ムに対してのみ効果を有する
性
投与するのは本⼈の幹細胞 細胞の採取や移植による患者
安全性 侵襲性 を動員する化合物医薬品で 負担が⼤きい 薬剤投与による侵襲性は低い
あり、免疫拒絶がない 他家移植では免疫抑制が必要
化合物であるため、品質管理 対外培養操作により細胞が変 品質管理が容易で保存安定性
品質 品質管理 された安定⽣産が可能 質(癌化)するリスク有 も⾼い
細胞採取や培養操作、CPCの
⼤量⼯業⽣産により製造コスト
コスト ⼯業的な計画⽣産が可能 運営などで⼤きな製造コストがか
が安い
かる
その他
規制ルールが未整備で不透明
⼀般的な化合物医薬品の 規制項⽬が定式化しており、対
薬事規制 規制に準拠
厳格な製造管理への対応が困
応⾃体は容易
難
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再⽣誘導医薬の優位性（まとめ2）
再⽣誘導医薬は、従来型の細胞治療の最⼤の4つの課題を解決可能
がん化リスク
iPS細胞
iPS細
胞
ES細胞 体性幹細胞
再⽣誘導医薬
倫理上の課題 分化能⼒の限界
他家細胞
免疫原性の問題
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適応拡⼤ポテンシャル
⽇本における適応拡⼤による対象患者の広がり
変形性膝関節症
アトピー性⽪膚炎
難治性⽪膚潰瘍 ⾮アルコール性脂肪性
筋萎縮性側索硬化症 肝炎
表⽪⽔疱症 肝硬変 適応拡⼤による
肺線維症
脳梗塞（急性期） 肝線維症 対象患者ポテンシャル
潰瘍性⼤腸炎
⼼筋梗塞（急性期） 全⾝性強⽪症 約1,600万⼈
外傷性脳損傷
脳⾎管疾患（慢性期）
95万⼈ 300万⼈
脊髄損傷（慢性期）
脊髄損傷（急性期）
1,200万⼈
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再⽣誘導技術基盤により細胞治療の常識を変えることを⽬指す
再⽣誘導技術基盤は細胞治療領域において様々なポテンシャルを有す
外胚葉性間葉系
細胞治療の常識を
幹細胞の効率的
⾎中動員
損傷部位への 変えることを⽬指す
効果的集積
⾎中幹細胞の
採集と活⽤
⾃⼰幹細胞
遺伝⼦治療
再⽣誘導技術基盤
細胞医薬品と同様、細胞を作⽤させる
・・・
⾼い安全性
コスト⾯での優位性
幅広く機能損傷疾患に効果が期待される
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