株式会社 ステムリム
事業計画及び成⻑可能性に関する事項 （東証マザーズ︓4599）
2021年10⽉26⽇
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Stem cell Regeneration-Inducing Medicine
（＝再⽣誘導医薬）
ステムリム
株式会社ステムリムは、「再⽣誘導医薬」の開発を⽬指すバイオ企業です。
「再⽣誘導医薬」とは、⼈が本来持つ組織修復能⼒を最⼤限に引き出す
ことにより、機能的な組織・臓器の再⽣を誘導する新しい医薬品です。
⽇本で⽣まれた「再⽣誘導医薬」が難病に苦しむ世界中の患者の皆様に
笑顔をお届けできる未来を⽬指します。
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1 ビジネスモデル及び研究開発体制
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ビジネスモデル
⼤阪⼤学発 ゛創薬研究開発型” バイオテック企業
医薬品の上市まで、⼀般に〜10年程度の開発期間
発⾒ 候補同定 ⾮臨床 臨床 承認申請
上市
基礎研究 薬効確認 試験 試験 製造販売
当社の担当領域
⼀時⾦
共同研究 独占実施権 マイルストーン
共同出願
ロイヤルティ
当社の役割 （共同研究契約） 開発・製造・
（オプション契約）販売権のライセンス
候補物質同定
契約⼀時⾦ マイルストーン その他⼀時⾦ ロイヤルティ
作⽤メカニズム証明
製造法確⽴
製薬企業
動物モデルPOC確⽴
早期臨床POC確⽴
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製薬企業との主な契約について
名称 相⼿先 契約内容 ※⼀部抜粋 契約⾦額の 受領済みの
（締結年⽉） 総額 契約⾦額
実施許諾契約 塩野義製薬 ・再⽣誘導医薬レダセムチド（HMGB1ペプチ ⾮開⽰* 1,696百万円
（2014年11⽉） 株式会社 ド）⼜は同化合物を有効成分として含有する医
薬品の医薬品⽤途、及びそれらの製法⼜は製
剤に関連する全世界における特許に基づき、全
世界において先⾏化合物および先⾏製品の医
薬品⽤途での独占的な開発、製造、使⽤⼜は
販売するための再実施許諾権付のライセンスを
付与する。
・許諾の対価としてステムリムは契約⼀時⾦、マ
イルストーン収⼊及びロイヤリティ収⼊を受領する。
再⽣誘導医薬開発品 塩野義製薬 ・再⽣誘導医薬レダセムチド（HMGB1ペプチ 3,100百万円 3,100百万円
レダセムチドの複数の疾 株式会社 ド）に係る⾮臨床研究エビデンスを活⽤し、⼼
患に対する臨床開発を 筋症、変形性膝関節症、慢性肝疾患を対象と
加速度的に展開してい した医師主導治験を進める。
くための契約 ・許諾の対価としてステムリムは受領条件達成に
（2020年6⽉） 基づく⼀時⾦を受領する。
*当該契約に係る契約⾦額の総額は契約上の守秘義務のため⾮開⽰としております。
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業績の推移（損益計算書）
損益計算書の推移
（単位︓百万円）
業 績 （単位︓百万円）
2019年7⽉期 2020年7⽉期 2021年7⽉期
実績 実績 実績 事業収益
経常利益 2,100
事業収益 100 2,100 1,400
1,400
研究開発費 640 1,356 1,523
361
事業費⽤ 826 1,684 1,993 100
営業利益 △726 415 △593 2019/7 2020/7 2021/7
営業外収益 9 13 12 △722 △583
営業外費⽤ 5 67 ２
研究開発費
経常利益 △722 361 △583 （単位︓百万円）
特別利益 ― ― 7 1,523
1,356
当期純利益 △721 347 △582
640
2019/7 2020/7 2021/7
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業績の推移（貸借対照表）
貸借対照表の推移 貸借対照表
（単位︓百万円）
（単位︓百万円）
431
2019年7⽉末 2020年7⽉末 2021年7⽉末 資産
212
純資産
現預⾦ 2,496 10,675 10,172 負債
流動資産 2,669 10,966 10,497
固定資産 18 314 411 11,281 10,909
10,850 10,696
資産合計 2,687 11,281 10,909
91
流動負債 75 354 87
2,687 2,595
固定負債 16 76 125
2019/7 2020/7 2021/7
負債合計 91 431 212
役職員数 （単位︓⼈）
純資産合計 2,595 10,850 10,696
75
負債純資産合計 2,687 11,281 10,909 63
48
役職員数* 48名 63名 75名
*役員＋従業員（派遣社員を含む）
2019/7 2020/7 2021/7
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業績の推移（キャッシュ・フロー計算書）
キャッシュ・フロー計算書の推移
（単位︓百万円）
2019年7⽉期 2020年7⽉期 2021年7⽉期
通期実績 通期実績 通期実績 期末現預⾦残⾼
（単位︓百万円）
税引前
当期純損益
△722 361 △576
10,675
営業活動による 10,172
キャッシュ・フロー
△777 575 △519
投資活動による
キャッシュ・フロー
△6 △153 △92
株式の発⾏
による収⼊
1,439 7,769 112
財務活動による
キャッシュ・フロー
1,437 7,757 109
2,496
現⾦等の増減額 653 8,178 △503
現⾦等の期⾸残⾼ 1,843 2,496 10,675
現⾦等の期末残⾼ 2,496 10,675 10,172 2019/7 2020/7 2021/7
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サイエンティフィックファウンダー ⽟井 克⼈教授
再⽣誘導医薬の発明者 ⼤阪⼤学医学系研究科 ⽟井克⼈教授との共同研究開発体制
＜所属学会＞
⽇本⽪膚科学会 ⽇本炎症・再⽣医学会
⽇本研究⽪膚科学会（理事︔H30年3⽉退任） ⽇本臨床⽪膚科学会
⽇本結合組織学会 ⽪膚かたち研究学会（監事）
⽇本癌学会 ⽶国研究⽪膚科学会
⽇本再⽣医療学会 ⽶国遺伝⼦治療学会
⽇本遺伝⼦細胞治療学会（監事）
＜主要論⽂実績⼀例＞
当社サイエンティフィックファウンダー／ Stem Cells 26:223-234, 2008.
⼤阪⼤学⼤学院医学系研究科 Circulating bone marrow-derived osteoblast progenitor cells are recruited to the bone-
再⽣誘導医学寄附講座 forming site by the CXCR4/stromal cell-derived factor-1 pathway.
⽟井 克⼈教授 ⾻再⽣に寄与している⾻髄由来末梢循環間葉系細胞の詳細な性質と、⾻再⽣部位への集積メカニズムを解
明した論⽂
Biochem Biophys Res Commun 354:453-458, 2007.
Bone marrow-derived osteoblast progenitor cells in circulating blood contribute to
ectopic bone formation in mice.
⾻髄由来間葉系細胞が末梢⾎を介して⾻再⽣部位に集積し、⾻組織再⽣に寄与していることを世界で初め
て報告した論⽂
Am J Pathol 173:803-814,2008. Epub 2008 Aug 7.
Bone marrow cell transfer into fetal circulation can ameliorate genetic skin diseases by
providing fibroblasts to the skin and inducing immune tolerance.
表⽪⽔疱症マウスの胎仔循環⾎中に⾻髄細胞を移植し、⾻髄内の間葉系細胞が末梢⾎から⽪膚に
集積して表⽪⽔疱症マウス⽪膚の病態を改善することを世界で初めて報告した論⽂
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研究開発体制
⼤阪⼤学、再⽣誘導医学協働研究所と連携し、再⽣誘導医薬における共同研究開発を推進
※2020年6⽉に⼤阪⼤学テクノアライアンス棟に開設
再⽣誘導医学協働研究所 所⻑
⼤阪⼤学⼤学院医学系研究科 ⼤阪⼤学 ⼤学院医学系研究科保健学専攻 教授
再⽣誘導医学寄附講座 教授 胎児診断治療センター 副センター⻑
⽟井 克⼈ 遠藤 誠之
共同研究
共
同
開
設
アカデミアと企業(ステムリム)が、最先端の研究成果と情
報を迅速かつ効率的に共有し、多様な疾患に対して再
⽣誘導医療の迅速な臨床応⽤を⽬指す。
組織図
⼤阪⼤学内の幅広い学部・学科との緊密かつ横断的・
代表取締役会⻑CEO 代表取締役社⻑執⾏役員 代表取締役 効率的な連携が可能となり、また⼤阪⼤学に限らず国内
冨⽥ 憲介 岡島 正恒 外の他⼤学・研究期間との共同研究が可能になる。
⼈員構成 社⻑室
管理部⾨,9名
シ 経
基 探 事
礎 索 医 業 営
ズ 研 薬 薬 開 知 開 管
68名 探 究 理 研 発 財 発 理
研究職, 59名 索 部 部 究 部 部 部 部
（うちPh.D27名） 部 部
*2021年7⽉末時点、役員を除く
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2 再⽣誘導医薬コンセプト
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再⽣誘導医薬のコンセプト
再⽣誘導医薬の静脈投与により⾎中に動員された⽣体内間葉系幹細胞が
体内の損傷組織に集積し機能的再⽣を誘導
損傷
様々な臓器・組織の障害が発⽣
︓幹細胞
幹細胞が集積
機能的再⽣を誘導 再⽣誘導医薬の投与
損傷
⾻髄から幹細胞を
⾎中に動員
静脈注射
損傷
幹細胞が損傷組織に集積
再⽣誘導医薬の投与
⾻髄
⼯業⽣産可能な
化合物医薬品
損傷組織の機能的再⽣を誘導
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⽣体内損傷組織再⽣誘導メカニズムの発⾒（1） 表⽪⽔疱症の病態解明研究より
ひょうひすいほうしょう
正常⽪膚と表⽪⽔疱症の⽪膚
正常⽪膚（図A）は7型コラーゲンが接着剤のように機能し、⽪膚の表層である表⽪と真⽪を接着している。
先天性表⽪⽔疱症（図B）では7型コラーゲンの異常により、わずかな刺激で容易に表⽪と真⽪が剥離する。
表⽪細胞を供給する役割を持つ表⽪幹細胞は表⽪に存在するため、表⽪⽔疱症患者さんの⽪膚からは表⽪幹細
胞が喪失し、表⽪の再⽣能⼒は失われる。
図A ⾎流が途絶え壊死した表⽪
図B （表⽪幹細胞）
正常⽪膚 表⽪⽔疱症
:表⽪幹細胞
表⽪
真⽪
正常7型コラーゲン 7型コラーゲンの異常 表⽪幹細胞の喪失
≒ 表⽪の再⽣能の喪失
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⽣体内損傷組織再⽣誘導メカニズムの発⾒（2） 表⽪⽔疱症の病態解明研究より
「再⽣誘導医薬」開発の発端は、⾻髄から⾎液を介した⽪膚への幹細胞補充メカニズム仮説の想起
表⽪幹細胞を喪失したにもかかわらず、表⽪の
再⽣を確認
表⽪・表⽪幹細胞の喪失
表⽪の剥離
表⽪⽔疱症患者
再⽣⽪膚
何故か︖
⾎流を介し幹細胞が補充されている可能性
⾎流を介した⽣体内
幹細胞補充メカニズム仮説の想起
参考⽂献︓
医学のあゆみ Vol.265 No.5 463-
︓幹細胞 表⽪の再⽣
468;2018
⽪膚病診療:41(1);7-12,2019
写真提供︓⼤阪⼤学(⽟井教授)
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⽣体内損傷組織再⽣誘導メカニズムの発⾒（3） 表⽪⽔疱症の病態解明研究より
壊死組織由来因⼦を介した損傷⽪膚と⾻髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発⾒
表⽪細胞の核内に存在
表⽪の剥離 表⽪細胞の壊死 するHMGB1の放出
（表⽪⽔疱症患者の⽪膚）
損傷⽪膚
細胞質
表⽪細胞 核
HMGB1 HMGB1は⾎流を
介し⾻髄に到達
⾎管内のHMGB1に向かって⾻
髄内の間葉系幹細胞が遊⾛
間葉系幹細胞
⾻髄
損傷⽪膚から分泌されるSDF-1αに 集積した間葉系幹細胞は表⽪幹細胞を供給
向かって⾎管内の間葉系幹細胞が集積 →機能的な組織再⽣を誘導
SDF-1α
参考⽂献:
J Immunol. 2015 Feb 15;194(4):1996-2003
Proc Natl Acad Sci U S A. 2011 Apr 19;108(16):6609-14.
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安全性の⾼いHMGB1ペプチド医薬の創薬
HMGB1タンパクのA-Boxドメインを化学合成して安全性の⾼いペプチド医薬を創製
C23 C45 C106
HMGB1タンパク-KOI2ドメインから得られた
N C HMGB1ペプチド
HMGB1
タンパク A box B box Tail
HMGB1タンパクは組織再⽣反応を活性化する重要な⽣体内
分⼦であり、炎症反応を促進する働きを持つことで知られる。
タンパク内ドメインの
機能を特定
⼤阪⼤学 ⽟井克⼈教授
⾻髄性間葉系幹細胞活性化ドメイン
A box
（KOI2ドメイン）
・HMGB1タンパクの副作⽤要因を排除した
B box 炎症反応を誘導する⾃然免疫活性化ドメイン HMGB1ペプチド医薬品（＝再⽣誘導医薬）
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3 再⽣誘導医薬の優位性
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再⽣誘導医薬の優位性（１）適応症の拡⼤余地
ヒト発⽣期における表⽪の形成
カーネギー発⽣段階（脊椎動物胚の発⽣段階）
発⽣1⽇⽬ 10 20 30 40 50 60
受精卵
CS9*︓胚断⾯（外胚葉） 表⽪
2細胞 胚盤胞
(内細胞塊⇒ES細胞)
外胚葉
神経外胚葉 表⽪外胚葉 神経管
中胚葉
受精卵は発⽣の過程で「外胚葉」「中胚葉」「内胚葉」に分かれる。表⽪を形成する
内胚葉 のは「外胚葉」であるため、再⽣誘導医薬で誘導されるのは外胚葉性由来の間葉系
幹細胞である。
（出所）ヒト発⽣の3次元アトラスを改変、⽇本医事新報社
17⽇齢胚⼦ *CS9︓カーネギーステージ９、CS9で原始的な表⽪が⽣じると⾔われている
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再⽣誘導医薬の優位性（１）適応症の拡⼤余地
外胚葉性間葉系幹細胞は、⾼い多能性と組織分化能を有している
神経 表⽪ ⽑包
⾻ 軟⾻ 脂肪
外胚葉性
外胚葉
間葉系幹細胞
⾎管 真⽪ 筋⾁
(分化) (分化)
靭帯 ⼼ その他
(他社細胞医薬品)
⾻ 軟⾻ 脂肪
17⽇齢胚⼦ 中胚葉 間葉系幹細胞
（断⾯） (中胚葉由来)
⾎管 真⽪ 筋⾁
(分化) (分化)
靭帯 ⼼ その他
外胚葉性間葉系幹細胞は⾼い多能性を有しており、他社の細胞医薬品が⽤いてい
る「中胚葉性由来の間葉系幹細胞」で分化ができない表⽪、⽑包、神経への分化が 弊社と⼤阪⼤学の共同研究により分化が確認されている組織
発⽣学的に可能であると考えられている。
発⽣学的に分化すると考えられている組織
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再⽣誘導医薬の優位性（１）適応症の拡⼤余地
再⽣誘導医薬が誘導する「外胚葉性間葉系幹細胞」での ︓2021年中の治験開始を⽬指す
治療効果が⾒込める疾患領域がターゲット ︓臨床開発中
その他国と地域
表⽪⽔疱症 外傷性脳損傷
⽶国︓2.5万⼈*30 ⽶国︓1,350万⼈*18
⽇本国内
変形性膝関節症 脳梗塞（急性期）
⽶国︓3,250万⼈*29 ⽶国︓69万⼈*19
外傷性脳損傷
1.6万⼈*1
アトピー性⽪膚炎
脊髄損傷（急性期） 変形性膝関節症 アトピー性⽪膚炎
肝硬変 ⽶国︓1,650万⼈*20
0.5万⼈*2 800万⼈*3 51.3万⼈*4
⽶国︓ 450万⼈*28
肺線維症 肝硬変 脳梗塞（急性期） 脳⾎管疾患（慢性期）
1.3万⼈*5 50万⼈*6 18.7万⼈*7 117.9万⼈*8 脳⾎管疾患（慢性期）
⽶国︓780万⼈*21
脊髄損傷（急性期）
脊髄損傷（慢性期） ⼼筋症 表⽪⽔疱症 難治性⽪膚潰瘍
⽶国︓1.7万⼈*27
10万⼈*9 6.2万⼈*10 0.1万⼈*11 130万⼈*12
潰瘍性⼤腸炎
⼼筋梗塞（急性期） 筋萎縮性側索硬化症 潰瘍性⼤腸炎 ⽶国︓310万⼈*22
4.7万⼈*13 （ALS）0.9万⼈*14 16.7万⼈*15
脊髄損傷（慢性期）
⽶国︓ 45万⼈*26 ⾮アルコール性脂肪肝炎 全⾝性強⽪症 全⾝性強⽪症
(NASH) 2.7万⼈*17 ⽶国︓ 10万⼈*23
200万⼈*16
⾮アルコール性脂肪肝炎
(NASH) 筋萎縮性側索硬化症
⽶国︓ 640万⼈*25 （ALS）⽶国︓1.7万⼈*24
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再⽣誘導医薬の優位性（１）適応症の拡⼤余地
＜参考⽂献＞
*1:厚労省 平成29年患者調査「頭蓋内損傷」の患者数 *18:Brain Trauma Foundation, Summary health
*2:⽇本パラプレジア医学会 statistics for U.S. adults: National Health Interview
*3:Cohort Profile: Research on Osteoarthritis/Osteoporosis Survey, 2010. National Center for Health Statistics.
Against Disability study Vital Health Stat. 2012;10(252).
*4:厚労省 平成29年患者調査「アトピー性⽪膚炎」の患者数 *19:Centers for Disease Control and Prevention
*5:特発性肺線維症の治療ガイドライン2017 *20:National Eczema Association
*6:平成27年度肝がん⽩書 *21:Centers for Disease Control and Prevention
*7:Circ J 2017; 81: 1636–1646 *22:Centers for Disease Control and Prevention
*8:⽇本⽣活習慣病予防協会 *23: Scleroderma Foundation
*9:⽇本パラプレジア医学会 *24:Centers for Disease Control and Prevention
*10:⼼筋症ガイドライン2018 *25:Economic and Clinical Burden of Nonalcoholic
*11:難病情報センター Steatohepatitis in Patients With Type 2 Diabetes in
*12:⼭⼝⼤学⼤学院医学系研究科器官病態外科学 the U.S. Diabetes Care 2020 Feb; 43(2): 283-289.
*13:厚労省 平成29年患者調査「急性⼼筋梗塞」 *26: American Association of Neurological Surgeons
*14:難病情報センター *27: American Association of Neurological Surgeons
*15:難病情報センター *28:Centers for Disease Control and Prevention
*16:国⽴研究開発法⼈国⽴国際医療研究センター *29:Centers for Disease Control and Prevention
*17:厚⽣労働省 令和元年度衛⽣⾏政報告例 *30:Stanford University School of Medicine
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再⽣誘導医薬の優位性（２）細胞治療との⽐較優位性
⽣体内間葉系幹細胞は5つの特徴的な能⼒を有する
1.細胞遊⾛能⼒ 3.トロフィック能⼒
間葉系幹細胞は⾎流を介し損傷組織まで遊⾛（移動）する。 損傷組織の細胞に対し成⻑因⼦やサイトカイン*1を分泌することで、
細胞の増殖や組織の修復を促進する。
⾎管
成⻑因⼦
⾎流 細胞外
マトリックス サイトカイン
損傷組織
損傷組織
の修復
栄養因⼦（Trophic Factor）の分泌
炎症細胞
4.線維化調節能⼒
⾚⾎球 間葉系幹細胞 損傷組織の過剰な線維化*2を調節し、抑制する。
の遊⾛
2.免疫調整能⼒ 過剰な MMP*3活性
線維化を調節 調節
免疫反応を調節し、過剰な炎症による組織損傷の拡⼤を抑える。
抑制 炎症細胞
免
疫 5.組織再⽣能⼒
反 リンパ球 単球 間葉系幹細胞⾃⾝が様々な種類の細胞に分化することによって
応 損傷組織の細胞に置き換わり組織を再⽣する。
刺激
好中球
分化
*1︓細胞から分泌される低分⼦のタンパク質で⽣理活性物質の総称。細胞間相互作⽤に関与し周囲の細胞 細胞の置き換え
に影響を与える。
*2︓組織を構成している結合組織と呼ばれる部分が異常増殖する現象のこと。
*3︓マトリックスメタロプロテアーゼ（Matrix metalloproteases）。サイトカインなどの⽣理活性ペプチドの活性化など
様々な⽣理現象に関与しており、炎症や癌の進⾏などの病的過程にも関与している。
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再⽣誘導医薬の優位性（２）細胞治療との⽐較優位性
体外培養を⾏う過程で間葉系幹細胞は機能低下を⽣じるが、再⽣誘導医薬はこれを回避
従来の細胞医薬品の製造⼯程 再⽣誘導医薬における間葉系幹細胞の誘導
間葉系幹細胞
損傷部位へ間葉系幹細
胞幹細胞を誘導
再⽣誘導医薬の投与
⾃家移植
体外培養
静脈注射
⾻髄
他家移植
間葉系幹細胞は、⽣体外で培養される過程で 間葉系幹細胞の本来の機能を保持したまま
間葉系幹細胞としての機能を喪失 損傷組織へ誘導することが可能
（出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131
線維 組織 線維 組織
細胞 免疫 トロ 細胞 免疫 トロ
化調 再⽣ 化調 再⽣
遊⾛ 調節 フィック 遊⾛ 調節 フィック
節能 能⼒ 節能 能⼒
能⼒ 能⼒ 能⼒ 能⼒ 能⼒ 能⼒
⼒ ⼒
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再⽣誘導医薬の優位性（２）細胞治療との⽐較優位性
再⽣誘導医薬により動員される細胞は幹細胞の機能を維持している
間葉系幹細胞の機能 再⽣誘導医薬 従来の細胞治療
X社 Y社 Z社
etc.
*1
体外培養を⾏わないことで⾼い 細胞を体外培養することで同機
細胞遊⾛能
細胞遊⾛能を維持 能は失われる
*2
従来の細胞治療同様の効果が 細胞の移植や静脈注射により、
免疫調節能
期待される 体内での同機能が期待される
*2
トロフィック能⼒ 従来の細胞治療同様の効果が 細胞の移植や静脈注射により、
(成⻑因⼦) 期待される 体内での同機能が期待される
体外培養を⾏わないことで⾼い *3 細胞を体外培養することで同機
線維化調節能
線維化調節能を維持 能は失われる
外胚葉性間葉系幹細胞であり、
⾼い多能性を維持 *4 体外培養により、組織分化能⼒
組織再⽣能⼒
体外培養を⾏わないことで⾼い は維持されない
分化能を維持
*1: Front. Immunol.,19 May 2014 E. Eggenhofer et al.
*2: STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2017;6:1445–1451 Caplan AI et al.
*3: Front. Physiology, November2016|Volume7|Article548 P. Prieto et al.
*4: Stem Cell Research & Therapy 2018; 9:131Yang et al.
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再⽣誘導医薬の優位性（２）細胞治療との⽐較優位性
再⽣誘導医薬品は直接⽣きた細胞を⽤いない、⼯業⽣産可能な化合物医薬品であるため、
従来の再⽣医療等製品と⽐較し、グローバル展開に有利
⽣きた細胞を⽤いる再⽣医療等製品のグローバル展開上の課題
製品輸送上の課題 製造上の課題
細胞の性質に均⼀性を持たせたまま
CPC等の製造施設から凍結保存し、 ⼤量培養する必要
品質管理を徹底しながら輸送する必 他家細胞の場合、コストを抑えつつ
要 量産化する必要
再⽣誘導医薬においてはこれらの問題は発⽣しない
製品輸送上の優位性 製造上の優位性
グローバルに再⽣誘導医薬を普及させていく
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再⽣誘導医薬の優位性まとめ
再⽣誘導医薬は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の⻑所を兼ね揃える
再⽣誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品
⼤規模な組織損傷にも対応 ⼤規模な組織損傷にも対応で 失った組織を再⽣することはでき
組織再⽣ できる きる ない
細胞の⽣理活性を利⽤するた
⽣体内に備わる組織再⽣機 作⽤メカニズムを予想しにくく、想
有効性 作⽤機序 能を活⽤
め、効果や作⽤メカニズムが予
定外の副作⽤を招くリスクがある
想しやすい
同⼀の技術プラットフォームで
同⼀の化合物で広い適応症 ⼀般に限定された疾患メカニズ
適応症 をカバーできる可能性
広い適応症をカバーできる可能
ムに対してのみ効果を有する
性
投与するのは本⼈の幹細胞 細胞の採取や移植による患者
安全性 侵襲性 を動員する化合物医薬品で 負担が⼤きい 薬剤投与による侵襲性は低い
あり、免疫拒絶がない 他家移植では免疫抑制が必要
化合物であるため、品質管理 対外培養操作により細胞が変 品質管理が容易で保存安定性
品質 品質管理 された安定⽣産が可能 質(癌化)するリスク有 も⾼い
細胞採取や培養操作、CPCの
⼤量⼯業⽣産により製造コスト
コスト ⼯業的な計画⽣産が可能 運営などで⼤きな製造コストがか
が安い
かる
その他
規制ルールが未整備で不透明
⼀般的な化合物医薬品の 規制項⽬が定式化しており、対
薬事規制 規制に準拠
厳格な製造管理への対応が困
応⾃体は容易
難
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再⽣誘導医薬の優位性まとめ
再⽣誘導医薬は、従来型の細胞治療の最⼤の4つの課題を解決可能
がん化リスク*1
遺伝⼦挿⼊部位によりがん化の危険性
iPS細胞
ES細胞 体性幹細胞
再⽣誘導医薬 分化能⼒の限界*2
増殖能⼒に限界があり分化能も特定
倫理上の課題
の胚葉組織に限られる。
ヒトの胚を壊してとりだして作成すること
による倫理的課題
他家細胞
免疫原性の問題 *1︓「iPS細胞の可能性と今後の課題」⾼橋政代⽒, 2009 年
14 巻 8 号 p. 8_8-8_14
他⼈の細胞を使⽤することによる免疫拒 *2︓「⽣殖医療の未来を考える」阿久津英憲⽒、林克彦⽒、
絶リスク ⽇⽐野由利⽒, 2021.01.04 週刊医学界新聞（通
常号）︓第3402号
27 Copyright© StemRIM Inc. All rights reserved
再⽣誘導医薬の優位性まとめ
再⽣誘導技術基盤は細胞治療領域において様々なポテンシャルを有す
外胚葉性間葉系
細胞治療の常識を
幹細胞の効率的
⾎中動員
損傷部位への 変えることを⽬指す
効果的集積
⾎中幹細胞の
採集と活⽤
再⽣誘導技術基盤 ⾃⼰幹細胞
細胞医薬品と同様、細胞を作⽤させる 遺伝⼦治療
⾼い安全性
コスト⾯での優位性
幅広く機能損傷疾患に効果が期待される
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4 事業領域およびパイプラインの進捗状況
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パイプライン
開発段階
開発コード 内容 適応症 開発主体 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 導出契約先
探索 ⾮臨床
試験 試験 試験
第Ⅱ相終了後
-01 表⽪⽔疱症 ⼤阪⼤学 *1 承認申請
予定*2
脳梗塞 患者登録
-02 塩野義製薬 完了
（急性期）
レダセムチド ⼼筋症 第Ⅱ相試験
PJ1 -03 （HMGB1の⾻髄間葉系幹細胞 （虚⾎性⼼筋症・ ⼤阪⼤学 準備段階
塩野義製薬
動員活性ドメインペプチド） 拡張型⼼筋症）
(S-005151)
第Ⅱ相試験
-04 変形性膝関節症 弘前⼤学 実施中
第Ⅱ相試験
-05 慢性肝疾患 新潟⼤学 実施中
潰瘍性⼤腸炎 ⾃社
-01 RIM3 -
アトピー性⽪膚炎 （提携予定）
複数の ⾃社
PJ2 -02 再⽣誘導医薬新規ペプチドA -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の ⾃社
-03 再⽣誘導医薬新規ペプチドB -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の ⾃社
PJ3 -01 ⽣体由来再⽣誘導タンパク -
組織損傷疾患 （提携予定）
難治性潰瘍⾻軟⾻ ⾃社
PJ4 -01 治療⽤⾃⼰細胞採取デバイス ND*3 -
性疾患 （提携予定）
⾃社
PJ5 -01 幹細胞遺伝⼦治療 表⽪⽔疱症 第I/II相試験 なし -
（提携予定）
*1: 追加試験準備中
*2: 対象となる栄養障害型表⽪⽔疱症の患者数は、全国に200名前後、年間あたりの新規患者数は15名程度と想定されており、⼤規模な第Ⅲ相試験を計画することが困難です。また、栄養障害型
表⽪⽔疱症は、希少難治性疾患であり現在有効な治療法がありません。したがって、当社としては、第Ⅱ相試験の追加試験の結果を踏まえ、医薬品の承認申請を⾏うことを⾒込んでおります。
*3: 第Ⅰ相試験以降は実施しない⽅向で調整中ですが、未確定のためNDと記載しております。
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進捗状況
PJ1-01:表⽪⽔疱症の追加試験を実施予定
（更新情報は⾚字で表記）
進捗状況 （参考）2021年９⽉10⽇開⽰
開発品 適応症
（2021年12⽉末現在） 2021年7⽉期決算説明会資料より
第Ⅱ相試験終了（2020年4⽉） 第Ⅱ相試験終了（2020年4⽉）
表⽪⽔疱症
⇒追加試験実施予定 ⇒承認申請準備中
脳梗塞 第Ⅱ相試験実施中 第Ⅱ相試験実施中
（急性期） ⇒2021年10⽉〜12⽉に結果速報予定 （2021年9⽉30⽇終了予定）
PJ1-01〜05 ⼼筋症
レダセムチド（HMGB1の⾻髄間葉系 （虚⾎性⼼筋症・ 第Ⅱ相試験準備中 第Ⅱ相試験準備中
拡張型⼼筋症）
幹細胞動員活性ドメインペプチド）
第Ⅱ相試験実施中 第Ⅱ相試験実施中
変形性膝関節症
（2022年12⽉31⽇終了予定） （2022年12⽉31⽇終了予定）
第Ⅱ相試験実施中 第Ⅱ相試験実施中
慢性肝疾患
（2023年2⽉28⽇終了予定） （2023年2⽉28⽇終了予定）
PJ2-01 潰瘍性⼤腸炎
⾮臨床 ⾮臨床
RIM3 アトピー性⽪膚炎
PJ2-02 複数の
⾮臨床 ⾮臨床
再⽣誘導医薬新規ペプチドA 組織損傷疾患
PJ2-03 複数の
⾮臨床 ⾮臨床
再⽣誘導医薬新規ペプチドB 組織損傷疾患
PJ3 複数の
⾮臨床 ⾮臨床
⽣体由来再⽣誘導タンパク 組織損傷疾患
PJ4
難治性潰瘍⾻軟⾻性疾患 ⾮臨床 ⾮臨床
治療⽤⾃⼰細胞採取デバイス
PJ5
表⽪⽔疱症 ⾮臨床 ⾮臨床
幹細胞遺伝⼦治療
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PJ1-01 レダセムチド（表⽪⽔疱症）
治験概要
栄養障害型表⽪⽔疱症患者を対象とした⾻髄間葉系幹細胞動員医薬KOI2の臨床試験（及び52週
治験名称
追跡調査）
⽬的 栄養障害型表⽪⽔疱症患者に対するレダセムチドの有効性・安全性の検討
治験デザイン ⾮ランダム化、オープンラベル
投与群、症例数 レダセムチド群︓9例
1mg/kg, 30分間静脈内点滴投与、10回/4週間
投与⽅法、期間
[投与1週⽬︓4⽇間、投与2〜4週⽬︓2⽇間/週 (3〜4⽇に1回)]
評価項⽬ 全⾝における⽔疱、びらん・潰瘍の合計⾯積のベースラインからの変化率
治験期間 2018年1⽉（治験届）〜2020年3⽉
第Ⅱ相医師主導治験 追跡調査 (塩野義製薬)
静脈内投与 (10回/4週間)
-8週 -4週 0週 4週 8週 12週 16週 20週 24週 28週 52週
表⽪⽔疱症
患者 (9例)
ベースライン評価 有効性評価 (全⾝における⽔疱、びらん・潰瘍 等) 有効性維持の評価
（出所）2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料（ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-library/presentation-materials.html ）
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PJ1-01 レダセムチド（表⽪⽔疱症）② 第Ⅱ相試験結果
著効例 著効例 著効例
01-003 01-004 01-005 01-006
著効例
01-007 01-008 02-001
本剤の投与をうけた9例中7例で有効性を確認
有効7例のうち、著効4例の臨床経過写真を次⾴に記載
※2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料（ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-library/presentation-materials.html ）より
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PJ1-01 レダセムチド（表⽪⽔疱症）③ 著効4例の臨床経過
肘*難治性瘢痕の著明改善 (症例 01-004) 背部難治性瘢痕の著明改善 (症例 01-005)
投与開始⽇ 投与終了24週後 投与開始⽇ 投与終了24週後
瘢痕局⾯上に ⻑期間続く瘢痕、びらん、痂疲が
びらん、痂疲 著明改善
瘢痕局⾯上に 瘢痕病変が
⽔疱、びらん 消失、⽔疱、
びらんも略消失
下腿難治性潰瘍の著明改善 (症例 01-006) 下腿難治性瘢痕の著明改善 (症例 01-008)
投与開始⽇ 投与終了24週後 投与開始⽇ 投与開始75週後**
瘢痕局⾯上に
瘢痕の軽快、 炎症性瘢痕
難治性潰瘍 瘢痕の著明改善、
難治性潰瘍の 上に
(⻑年閉鎖せ 潰瘍も消失
著明上⽪化 ⽪膚潰瘍
ず)
* ⽇常的に外⼒が加わるため特に難治とされる部位
** 第120回 ⽇本⽪膚科学会総会 教育講演 ⽟井教授発表資料
（出所）2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料（ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-library/presentation-materials.html ）
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PJ1-01 レダセムチド（表⽪⽔疱症）④ 申請状況について
• 承認申請準備状況
– 塩野義製薬と規制当局との協議結果
> 医師主導治験の結果は、著効例も認められるが、全体として評価例数が不⾜している
> 申請にはさらに数例の有効例の積み上げが必要
医師主導治験の結果の再現性を確認するために追加臨床試験を実施予定
追加臨床試験 (案)
治験概要
対象 栄養障害型表⽪⽔疱症患者
主要評価項⽬ 難治性潰瘍の閉鎖
静脈内点滴投与、10回/4週間
⽤法⽤量
[投与1週⽬︓4⽇間、投与2-4週⽬︓2⽇間/週 (3-4⽇に1回)]
開発主体 塩野義製薬
（出所）2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料（ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-library/presentation-materials.html ）
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PJ1-02 レダセムチド（脳梗塞（急性期））①
従来の治療法と⽐較し、時間的制約が緩和された脳梗塞治療薬を開発中
脳梗塞（急性期）
脳梗塞の市場規模(国内)
約18.7万⼈
※Circ J 2017; 81: 1636–1646より脳梗塞年間発症数を推定
外胚葉性間葉系幹細胞
作⽤機序（急性期・亜急性期）
炎症の抑制
閉鎖した脳動脈
⾎管新⽣の促進、残存神経細胞への栄養因⼦分泌
線維化抑制による脳梗塞範囲の拡⼤抑制
⾎流を介し脳に到達
従来の治療法
レダセムチド
発 脳 • 発症後4.5〜24時間までの治療で効果が期待
症 梗 ⾎栓溶解療法 機械的⾎栓回収療法 • ⾮臨床試験にて、梗塞巣の進展抑制を確認
塞 • 神経症状の改善
発症からの
4.5時間 8時間 24時間
経過時間
・発⽣〜4.5時間 ⼀般的な治療法と⽐較しより時間的制約が緩和されているレダセムチドは、
⾎栓溶解療法（t-PA静注療法）︓⾎栓溶解薬（t-PA）を 急性期におけるt-PAとの併⽤、t-PA適応外の第⼀選択、
投与することによって⾎栓を溶かして⾎流を再開させる治療法 亜急性期における単独投与が期待される
・発⽣〜8時間 第Ⅱ相試験患者登録完了
機械的⾎栓回収療法︓カテーテル・⾎栓回収デバイスを⽤いて
⾎栓を回収する治療法 2021年10⽉最終観察後、
2021年10⽉〜12⽉に結果速報を予定
→より時間的制約が緩和された治療薬が望まれる
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PJ1-02 レダセムチド（脳梗塞（急性期））② 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの急性期脳梗塞患者を対象とした第Ⅱ相⼆重盲検⽐較試験
⽬的 急性期脳梗塞患者に対するレダセムチドの有効性・安全性の検討
対象、症例数 脳梗塞発症4 時間30分後から24 時間以内に登録できる患者150例（60歳以上85歳未満）
治験デザイン 多施設共同、無作為化、プラセボ対照、⼆重盲検
投与群 レダセムチド (1.5 mg/kg) 群︓75例、プラセボ群︓75例 計150例
投与⽅法 1⽇1回90分間静脈内投与、5⽇間
評価項⽬ 投与90⽇後のmodified Rankin Scale (mRS*)
治験期間 2019年4⽉（治験届）〜2021年12⽉（最終観察）
4.5-24hr 1hr以内 投与期5⽇間 (Day 1-5) 追跡期 (Day 6-90)
同 登 レダセムチド群 (75例)
脳 意 投 主
(Day
梗 録 要
取 ＊ 与
塞 評
発 得 90 価
症 プラセボ群 (75例)
)
t-PA、⾎管内治療を除く標準治療は併⽤可
＊割付因⼦︓NIHSS、脳梗塞発症から登録までの時間
（出所）
* modified Rankin Scale︓脳卒中または神経障害の他の原因に苦しんでいる⼈々の⽇常活動
2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料
における障害または依存の程度を測定するために⼀般的に使⽤され （ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-library/presentation-
るスケール materials.html ）、臨床試験情報（https://www.clinicaltrials.jp/cti-
user/common/Top.jsp）より
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PJ1-03 レダセムチド（⼼筋症（虚⾎性⼼筋症・拡張型⼼筋症））
間葉系幹細胞の線維化抑制機能による幅広い⼼疾患に対する治療薬を開発中
⼼筋症（虚⾎性⼼筋症、拡張型⼼筋症）
⼼筋症の市場規模(国内)
(例)虚⾎性⼼筋症（陳旧性⼼筋梗塞etc.）
約4.3万⼈
梗 ※⼼筋症ガイドライン2018より
塞
部
位
外胚葉性間葉系幹細胞 ラット虚⾎性⼼筋症(陳旧性⼼筋梗塞）モデルに対する
レダセムチドの線維化抑制効果(線維化領域が減少)
レダセムチド コントロール
閉塞
⼼筋梗塞 （⾎管がつまる）
壊死（⼼筋が死ぬ）
作⽤機序
⼼筋線維化の抑制効果を確認
VEGFを分泌、梗塞部位の⾎管新⽣を促進、予後改善 (Sirius red染⾊)
残存する幹細胞の活性化による⼼筋細胞再⽣
⼼筋梗塞後の⼼室リモデリングの抑制
（出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
梗塞巣
拡張型⼼筋症発症後のレダセムチド投与により、
⼼筋の線維化が抑制を確認
幅広い虚⾎性⼼疾患への適応が期待される
現在、第Ⅱ相試験の準備段階
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PJ1-04 レダセムチド（変形性膝関節症）①
外科的治療法によらない変形性膝関節症治療薬を開発中
変形性膝関節症 変形性膝関節症の市場規模(国内)
約800万⼈ ※有症状患者数
⼤腿⾻ ⼤腿⾻
⾻のう胞 ※Cohort Profile: Research on
関節包 Osteoarthritis/Osteoporosis Against Disability study
外 内
側 側
半⽉板 関節裂隙
プ
従来の治療法
の狭⼩化 レ
滑膜 ・軽度では鎮痛薬（内服・外⽤）や膝関節内へ
⾻棘 固 ト のヒアルロン酸注射が処⽅される。
脛⾻ 関節 脛⾻ 定 や
軟⾻ 軟⾻下⾻硬化 す ね
腓⾻ 腓⾻ る じ
で ・根治療法は無く、重度ではQOLの低下が著しく、
正常 異常 ⾻切り術 ⼈⼯関節置換術
外科的治療法が必要（⼈⼯膝関節置換術、⾼
位脛⾻⾻切り術）
マウスモデルにてレダセムチドによる軟⾻再⽣を確認
作⽤機序
関節の軟⾻組織の再⽣
コントロール
外科⼿術によらない、医薬品の投与による
変形性膝関節症の根治療法が期待される
レダセムチド
現在、弘前⼤学医学部附属病院において
（出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
第Ⅱ相試験の実施中
レダセムチド投与により⾎中誘導された⾻髄由来間葉系幹細胞
（2022年12⽉31⽇終了予定）
により軟⾻が再⽣（▼で⽰した⾚く染⾊された部分）
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PJ1-04 レダセムチド（変形性膝関節症）② 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの変形性膝関節症を対象とした医師主導第Ⅱ相臨床試験
⽬的 変形性膝関節症に対する有効性、安全性の検討
⾼位脛⾻⾻切り術*及び鏡視下マイクロフラクチャー**を実施した変形性膝関節症患者20例（20歳以
対象、症例数
上70歳未満）
治験デザイン 単⼀施設、無作為化、プラセボ対照、⼆重盲検
投与群 レダセムチド(1.5 mg/kg) 群︓10例 プラセボ群︓10例 計20例
投与⽅法 90分間点滴静注 ８回投与[2⽇間/週 (3-4⽇に1回)×4週間]
評価項⽬ 形態学的評価（MRI撮像などによる評価）及び機能評価（KOOS⁂などの各評価指標による評価）
実施医療機関 弘前⼤学医学部附属病院 整形外科
治験薬投与 追跡
(4週間) (投与開始52週まで)
レダセムチド群 (10例) 主
同 登 要
意 ⼿ 録 評 実施中︓2021年2⽉第1例⽬投与
取 術 価
得 プラセボ群 (10例) ＊
⾼位脛⾻⾻切り術*のプレート除去時に関節⽣検評価
＊⾼位脛⾻⾻切り術︓O脚をX脚に矯正することにより荷重が外側にかかるようにし、内側の負担を軽減することにより、
膝痛を軽減する⼿術 （出所）2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料
**鏡視下マイクロフラクチャー︓軟⾻損傷部の⺟床の軟⾻下⾻に⼩さな孔をあけるこ とで、⾻髄から幹細胞という （ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-
関節軟⾻に分化する可能性のある細胞の損傷部への流出を促し、損傷部を修復させる治療法 library/presentation-materials.html ）
⁂KOOS = Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score︓ 膝関節損傷と変形性関節症の転帰をはか 臨床研究実施計画・研究概要公開システム（https://jrct.niph.go.jp/）
るスコアの⼀つ
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PJ1-05 レダセムチド（慢性肝疾患）①
線維化抑制機能による慢性肝疾患に対する治療薬を開発中
慢性肝疾患
慢性肝疾患状態
慢性肝疾患の市場規模(国内)
健康な肝臓 の肝臓
約40〜50万⼈
炎症により
線維化が進⾏ ※肝がん⽩書より
間葉系幹細胞
の供給 従来の治療法
外胚葉性間葉系幹細胞
・完治が期待できる治療法は確⽴されていない。
・線維化の進⾏した肝硬変に対しては肝移植が有効だが、
作⽤機序 臓器のドナー不⾜の懸念がある。
⾼い抗炎症作⽤を発揮
肝組織の線維化を改善 →移植医療に頼らない肝線維化改善薬や、組織再⽣促進
幹細胞の活性化による肝臓機能の再⽣ 薬の開発が期待される。
⼯業的に⽣産可能なレダセムチドは、医薬品の投与による
慢性肝疾患の根本治療が期待される
現在、新潟⼤学医⻭学総合病院消化器内科において
第Ⅱ相試験の実施中
（2023年2⽉28⽇終了予定）
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PJ1-05 レダセムチド（慢性肝疾患）② 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの慢性肝疾患患者を対象とした第Ⅱ相試験
⽬的 慢性肝疾患患者に対する有効性、安全性の検討
MRエラストグラフィ*による肝硬度検査結果が4kPa以上の慢性肝疾患患者10例（20歳以上80歳
対象、症例数
未満）
治験デザイン 単⼀施設、⾮無作為化、⾮対照、オープンラベル
レダセムチド1.5 mg/kg 、90分間点滴静注
投与⽅法 • コホートA︓4回投与[1⽇/週 ×4週間]
• コホートB︓7回投与 [1週⽬︓4⽇間連続、1⽇/週×3週間]
肝硬度の変化率、超⾳波エラストグラフィーによる肝硬度の変化率及びChild-Pughスコアの変化量
評価項⽬
など
実施医療機関 新潟⼤学医⻭学総合病院 消化器内科
実施中︓2021年3⽉第1例⽬投与
3ヵ⽉間の投与前観察期間を設定し、
病態が安定している患者を選択、安全性、有効性は
線維化、炎症・機能改善効果を指標に探索的に検討
（出所）2021年9⽉29⽇発表塩野義製薬R&D資料（ https://www.shionogi.com/jp/ja/investors/ir-
library/presentation-materials.html ）
＊MRエラストグラフィ︓肝臓の線維化を定量評価できる検査の⼀つ 臨床研究実施計画・研究概要公開システム（https://jrct.niph.go.jp/）
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PJ1-05 レダセムチド（慢性肝疾患）③
肝硬変モデルマウスにおいて肝機能の⼤幅な改善を確認
実験概要
レダセムチド i.v.
CCl4 i.p.
• CCl4*曝露期間︓12週間 (2回/週)
• 投与期間︓4週間 (CCl4曝露8週〜12週)
【組織線維化 (Hydroxyprolineの定量)】 • 投与量︓3.5 mg/kgを8回投与 (2回/週×4週)
• 評価︓CCl4曝露12週⽬ (最終曝露から3⽇後)
*CCl4︓四塩化炭素
⾎清中肝障害指標 (AST, ALT), 肝機能指標 (ALB, T-Bil) Control: n=8
レダセムチド: n=8
図中の数字は平均値を⽰す
**p<0.01
Control
686 3.48
488 レダセムチド
0.14
3.18
**p<0.01
0.10
108 **p<0.01
43
（出所）新潟⼤学消化器内科での研究成果より
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PJ1-05 レダセムチド（慢性肝疾患）④
肝硬変モデルマウスにおける肝線維化を改善
【組織標本】 【肝線維化指標】
HE染⾊像 SR*1染⾊像 SR染⾊陽性⾯積率 HYP*2量
**p<0.01
7.96
**p<0.01
Control
0.63 Control
4.56 レダセムチド
0.37
レダセムチド
Control: n=8, レダセムチド: n=8
レダセムチド投与群では、
図中の数字は平均値を⽰す
Control群と⽐較して
SR染⾊陽性⾯積率を定量
正常な肝臓組織形態を保持
顕著な抗炎症効果と線維化改善効果及び肝機能の改善効果を確認
*1SR:シリウスレッド染⾊。コラーゲンの検出に⽤いる。
*2HYP:Hydroxyproline. コラーゲン内に含まれる。含量から組織線維化レベルを把握できる
(HYPの増加と，肝線維症は相関)。 （出所）新潟⼤学消化器内科での研究成果より
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PJ2 第2世代再⽣誘導医薬（RIM3）①
新規再⽣誘導医薬として、HMGB1よりも親和性の⾼い疾患について開発を進めていく
潰瘍性⼤腸炎
当社の確⽴したスクリーニング系により、再⽣誘導の効果を有する
化合物を複数同定済 ⼀つの候補ペプチド(RIM3(PJ2-01))については潰瘍性⼤腸炎モデ
ルマウスにおける動物試験で⾼い効果を確認
デキストラン硫酸ナトリウム誘発マウス潰瘍性⼤腸炎
に対するRIM3とHMGBペプチドの⽐較
⼤阪⼤学及び当社共同で開発した
新規再⽣誘導候補物質
スクリーニング系 疾
患
ス
コ
ア
無処置 溶媒 HMGB1 溶媒 RIM3
(3mg/kg) (1mg/kg)
デキストラン硫酸ナトリウム誘発マウス潰瘍性⼤腸炎
に対するRIM3の作⽤
静脈内投与により末梢⾎中の間葉系幹細胞
10⽇⽬の⼤腸粘膜の病理画像(HE染⾊)
を増加させる作⽤を有している10種類以上
の候補ペプチドを同定
現時点で3つの候補ペプチドについて⾮臨床
試験を実施中
コントロール RIM3 1mg/kg
（出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
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PJ2 第2世代再⽣誘導医薬（RIM3）②
アトピー性⽪膚炎モデルに対するRIM3の治療効果
アトピー性⽪膚炎
⽪膚病理組織 ⽪膚の厚さ
コントロール RIM3 0.5mg/kg RIM3 1.5mg/kg (µm)
( ** : p<0.01 )
＞ ＞ ⽪膚の肥厚が抑制された
(HE染⾊)
正常⽪膚
RIM3 RIM3
⽤量依存的に病態の改善が⾒られ、1.5mg/kgでは、 コントロール
単位
(0.5mg/kg) (1.5mg/kg)
著明な改善が認められた
（出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
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PJ3 ⽣体由来再⽣誘導タンパク
損傷部位に間葉系幹細胞を集積させるタンパク質製剤を開発中
損傷部位が⼩さい場合 損傷部位への局所投与により、
or 効率よく⽣体内間葉系幹細胞を
損傷部位が⼤きい場合 時間が経過している場合 集積させる
SDF-1α 様の内因性の間
SDF-1α 葉系幹細胞集積物質
MSC
MSC 損傷部位
損傷部位が⼤きい場合、⾎中 損傷部位が⼩さい等、SDF1-a 局所投与もしくは静脈注射によ
に動員された間葉系幹細胞を が放出されない場合、効率よく り、⽣体内の間葉系幹細胞を
集積させるSDF1-aが放出され 間葉系幹細胞を集積できない 効率よく幹部に集積させる作⽤
ている ＝間葉系幹細胞の損傷部位修
＝再⽣誘導医薬の効果を最
＝PJ1,2のような作⽤機序が有効 ⼤限に引き出す併⽤療法が 復効果を最⼤限に引き出す
有効
これまで候補タンパク質を複数同定済み
動物実験で良好な成績を確認している
現在、複数のモデル動物実験により、最適な適応症の選定を進めている
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PJ4 治療⽤⾃⼰細胞採取デバイス①
⽣体内で動員される間葉系幹細胞を収集するデバイスの開発中
デバイス ⾻髄間葉系幹細胞
動員因⼦
正常⽪膚 （1）⽪膚切開 （2）⽪下に注⼊ （3）静置（数⽇）
（4）細胞集積 （5）デバイス＋細胞の取り出し （6）患部への投与
⽪膚、⾻、軟⾻、筋⾁、腱などの
損傷部位に回収した細胞を投与する
損傷部位
これまでの動物実験で当デバイスが良好な幹細胞回収能⼒を有することを確認
数種類の疾患モデル動物による薬効試験によって、最適な適応症の選定
臨床試験の開始までに必要となる⾮臨床試験を実施
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PJ4 治療⽤⾃⼰細胞採取デバイス②
⽣体内で動員される間葉系幹細胞を収集するデバイスの開発中
ラット試験⽤デバイス
デバイスに集積した細胞に対する
次世代シークエンサーによるシングルセルトランスクリプトーム解析
底 蓋
デバイスに集積した間葉系幹細胞
細胞採取後のデバイス
集積した細胞の塊
集積細胞の培養によるMSC様細胞の存在確認
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PJ5 表⽪⽔疱症 幹細胞遺伝⼦治療①
幹細胞遺伝⼦治療によって難治性遺伝病の根治を⽬指す
本治療法のコンセプト
⾃家間葉系幹細胞(MSCs)に正常なVII型コラーゲン遺伝⼦を導⼊し、
遺伝⼦導⼊細胞を患部の⽔疱へ投与する ex vivo 遺伝⼦治療
⾃家MSCs
⾃家MSCsの採取
Isolation Ectodermal 効率的な
MSCs 遺伝⼦導⼊
持続的な薬効 (レンチウイルスベクター)
Transducing
normal gene
⽔疱
正常VII型コラーゲン
遺伝⼦導⼊ MSCs
遺伝⼦導⼊MSCs ⽔疱内投与
とVII型コラーゲン Administrate to
タンパク質の定着 intra-blister Expansion
より効果的な投与部位
(⽔疱内投与)
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PJ5 表⽪⽔疱症 幹細胞遺伝⼦治療②
VII型コラーゲン遺伝子導入MSCs (患者由来) を用いたマウス薬効試験
免疫不全マウスに表⽪⽔疱症モデルマウスの⽪膚を移植した後、⼈⼯的に⽔疱を作製した。
遺伝⼦導⼊
レンチウイルスベクターによる
⽔疱内へVII型コラーゲン遺伝⼦を導⼊した MSCs (患者由来) を投与し、4週間後、
MSCs
7型コラーゲン遺伝⼦導⼊ ⽪膚病態改善効果を観察した。
未処理MSCs VII型コラーゲン遺伝⼦導⼊ MSCs
投与後 投与後
患者由来
MSCs
C7 C7
⽪膚組織を移植
⽔疱を作製
VII型コラーゲンタンパク質の
定着を確認
NOD-SCID
（出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
MSCs(患者由来)の生体における生着
細胞のシグナルが⻑期間持続
患者由来
Luminescence 1.0E+03
間葉系幹細胞
1.5
Normalized intensity
1.0E+02
⽣着を経時観察 検体1 検体2
x105
1.0
検体1
ルシフェラーゼ遺伝⼦ 1.0E+01 検体2 ⻑期間の⽣着を確認
導⼊細胞 Background
0.5
1.0E+00
Radiance
患者由来の間葉系幹細胞を免疫不全マウスに投与し (p/sec/cm2/sr)
その細胞の⽣着を観察
1.0E-01
0 50 100 150 200
接種200⽇後 Days （出所）当社と⼤阪⼤学との共同研究
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成⻑計画
再⽣誘導技術基盤を強化し、再⽣誘導医薬の普及を加速していく
再⽣誘導医薬の
彩都バイオインキュベータ 潜在価値最⼤化
（彩都本社・動物実験施設）
既存の動物実験施設を拡張し、新規シーズのスク
リーニング、実験動物を⽤いた薬効試験等、より多 開発パイプラインの拡充 2023年新規パートナリング⽬標
様な⾮臨床研究が可能に。
→PJ1レダセムチドにおける疾患領域の拡⼤と、PJ2 レダセムチドに続く再⽣誘導医薬の導出
新規シーズの基礎研究が期待される。
2022年以降
PJ1レダセムチドの適応拡⼤ 順次拡⼤予定
⾮臨床研究のパイプライン化
2021年1⽉
動物実験施設の拡張* 彩都本社にて動物舎拡張
モデル動物薬効の迅速な確認と薬事戦略⽴案
⼤阪⼤学テクノアライアンス棟
2020年6⽉
再⽣誘導医学協働研究所の設⽴* ⼤阪⼤学テクノアライアンス棟内に設⽴
（再⽣誘導医学協働研究所
6,7F）
新たな再⽣誘導医薬候補の発掘加速
再⽣誘導技術基盤の ⼤阪⼤学内に設⽴した協働研究所よって、⼤学内の幅広い学
強化⽅針 部・学科との緊密かつ
横断的な・効率的な連携が可能に。
→再⽣誘導医薬全般における疾患領域の拡⼤と、基盤研究
*今後研究進捗に応じ、適宜追加投資を検討 の臨床展開が期待される。
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知財戦略
世界各国にて特許が成⽴。グローバル展開を⽬指す
カナダ 特許合計
ロシア 1件
欧州 韓国 93件（＋4件）
2件 申請中7件
39件 5件 申請中105件
申請中4件
申請中11件 申請中6件 （＋23件）
PCT申請中5件
中国
4件 ※()内2020年7⽉末対⽐
⽇本 ⽶国
申請中11件 14件 6件
申請中 申請中15件
15件
その他アジア
アフリカ 14件
2件 申請中18件
申請中0件 PCT*1
南⽶
申請中5件
オーストラリア 2件
4件 申請中11件
特許成⽴及び出願国 申請中7件
（成⽴及び出願数順）
⽇本 ⽶国 中国 ドイツ 韓国 インド スペイン ポーランド スウェーデン ロシア ベルギー インドネシア ブラジル メキシコ 南アフリカ
イスラエル ⾹港 イギリス フランス オーストラリア カナダ イタリア アイルランド オランダ スイス デンマーク フィンランド トルコ シンガポール 台湾
*1︓PCT:特許協⼒条約加盟国
注︓2021年7⽉末時点
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パイプライン開発計画
医薬品の開発期間は⻑期に渡ることから、⻑期経営構想に基づき開発パイプライン計画を策定
現在
パイプライン 対象疾患 現在の状況 スケジュール
追加試験 承認
表⽪ 追加試験
⽔疱症 準備中
Ph.Ⅱ終了 Ph.Ⅲ終了 承認
脳梗塞 第Ⅱ相試
(急性期) 験実施中
PJ1 Ph.Ⅱ終了 Ph.Ⅲ終了 承認
レダセムチド 第Ⅱ相試
⼼筋症
※提携パートナー 験準備中
による開発
Ph.Ⅱ終了 Ph.Ⅲ終了 承認
変形性 第Ⅱ相試
膝関節症 験実施中
Ph.Ⅱ終了 Ph.Ⅲ終了 承認
慢性 第Ⅱ相試
肝疾患 験実施中
PJ2&3 ⾮臨床
Ph.Ⅰ終了 Ph.Ⅱ終了
新規再⽣誘導 新規疾患
段階
医薬ペプチド
PJ4 難治性 Ph.Ⅰ終了
⾮臨床
治療⽤⾃⼰細 潰瘍⾻軟
⾻性疾患 段階
胞採取デバイス
Ph.Ⅰ終了 Ph.Ⅱ終了
PJ５ 表⽪ ⾮臨床
幹細胞遺伝⼦ ⽔疱症等 段階
※この表は当社想定を⽰しているものであり、記載通りに進捗することを保証するものではありません。
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2022年7⽉期 通期業績予想について
合理的な業績予想の算定が困難であることから、具体的な数値を開⽰しておりません
開⽰を⾏わない理由 当社のビジネスモデル
• 当社における現在の事業収益は開発進捗に伴うマイル ストー
ン収⼊がその⼤半を占めており、これらの収⼊は 提携先の開発
戦略及び開発スケジュールに⼤きく依存している。 共同研究
独占実施権
共同出願 ⼀時⾦ マイルストーン ロイヤルティ
• 当社がマイルストーン収⼊を受領する時期を予想することは困難
であり、事業年度ごとの事業収益額に⼤きな変動が⽣じる可能
性がある。
（共同研究契約） 開発・製造・
2022年7⽉期 研究進捗の⾒込み （オプション契約）販売権のライセンス
契約⼀時⾦ マイルストーン ロイヤルティ
• レダセムチドについて、臨床試験及び適応拡⼤に向けた研究開
発が進捗 製薬企業
• レダセムチドに続く再⽣誘導医薬開発候補品について、 臨床試
験及びライセンスアウトにむけた交渉が引き続き進捗
2022年7月期 現金支出（見込み）
研究開発に係る現金支出 1,200百万円～1,500百万円
一般管理費に係る現金支出 230百万円～300百万円
新規提携に伴う⼀時⾦が発⽣する可能性
導出済みのパイプラインについて、 既存の提携先からのマイルストーン収⼊が発⽣する可能性
2026年までの研究開発活動のための⼗分な資⾦を確保*
*2019年8⽉の上場時に調達した資⾦の使途に変更が⽣ずる⾒込みであり、詳細については精査の上開⽰を⾏う予定であります。
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5 リスク情報
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事業のリスク
リスク 顕在化の可能性 対応策
／時期
A)医薬品パイプライ ・臨床試験で有⽤な効果を発⾒できないこと等による、開 中／随時 ・臨床開発段階のパイプラインの複数保
ンの開発及びそれに 発の延⻑や中⽌のリスク 有する⽅針であります。
伴う収益獲得の不 ・当社が研究開発を⾏った医療⽤医薬品候補及び他社 ・⾮臨床段階のパイプラインにおける、迅
確実性 にライセンスアウトした医療⽤医薬品の候補の上市が延期 速な臨床開発段階への進捗いたします。
⼜は中⽌された場合、当社の業績及び財政状態に重⼤
な影響を及ぼすリスク
B)特定の提携契約 ・特定の製薬企業との限られた共同研究契約及びライセ 中／随時 ・後続パイプラインによる収益化に努め、
に依存した事業計画 ンス契約に依存するリスク 現状の提携契約に基づく収益への依存
について ・ライセンスアウト先企業の経営環境の極端な悪化や経 度を低減していく⽅針であります。
営⽅針の変更など、当社がコントロールし得ない何らかの ・他の製薬企業との新たな提携等により
事情により、契約期間満了前に契約終了するリスク 当社事業計画への影響を最⼩限に抑
えます。
C)資⾦繰り ・当社のような研究開発型企業は、多額の研究開発資 ⼩／随時 ・既存パイプラインにおける契約⼀時⾦
⾦を必要とし、また研究開発費⽤の負担により⻑期にわ やマイルストーン収⼊獲得を⽬指し、同
たって先⾏投資の期間が続きます。この先⾏投資期間に 時に計画的な資⾦調達を⾏うことで、必
おいては、継続的に営業損失を計上し、営業活動による 要な資⾦の確保を⽬指します。
キャッシュ・フローはマイナスとなるリスクがあります。
・現状では、当社は継続的なロイヤリティ収⼊などの安定
的な収益源を有しておらず、今後の収益獲得については、
レダセムチドの開発の進捗状況や、その他のパイプラインの
ライセンス交渉等の結果に⼤きく左右されるため、未だ、営
業活動から安定的に資⾦が得られる状況にあるとは⾔え
ません。 ※その他のリスクは、有価証券報告書に記載の「事業等のリスク」をご参照ください。
※その他のリスクは、有価証券報告書に記載の「事業等のリスク」をご参照ください。
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6 Appendix.
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StemRIM マネジメント
取締役会 執⾏役員
代表取締役会⻑CEO 副社⻑執⾏役員
冨⽥ 憲介 シーズ探索部⻑ 兼基礎研究部⻑ 兼知財部⻑
ローヌ・プーランローラー㈱(現サノフィ㈱),サンド薬品㈱(現ノバルティス ⼭﨑 尊彦
ファーマ㈱) 等にて新薬開発・経営戦略責任者等を歴任。アンジェス 2002年弘前⼤学医学部⽣化学第2講座助⼿、2003年⼤阪
エムジー㈱(現アンジェス)代表取締役社⻑,オンコセラピー・サイエンス ⼤学⼤学院医学系研究科遺伝⼦治療学 産学官連携研究員
㈱代表取締役社⻑を経て2013年より当社取締役、2019年より現 等を歴任。2006年の当社設⽴時より研究業務に従事。2007
任。 年4⽉当社取締役、2010年4⽉当社代表取締役社⻑等を歴