2021年3月12日 第2四半期決算説明会資料
株式会社 ステムリム
代表取締役 社長執行役員 岡島 正恒
（東証マザーズ：4599）
難病 に苦しむ 世界中 の患者さんに
1 笑顔 の 未来 を届けたい。 Copyright© StemRIM All rights reserved
免責事項
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料に含まれる情報を更新、改訂又は確認する義務を負いません。本資料に含まれる情報は、事前に通知する
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当社の現時点における仮定及び判断に基づくものであり、既知及び未知のリスク、不確実性その他の要因を含
んでいます。当該リスク、不確実性その他の要因により、当社の実際の業績又は財務状態が、将来予想に関す
る記述により表示又は示唆されている将来の業績又は財務状態から大きく乖離する可能性があります。
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なお、本資料及びその記載内容について、当社の書面による事前の同意なしに、公開又は利用することはでき
ません。
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本日のアジェンダ
1. コーポレートミッションおよび再生誘導医薬のコンセプト
2. 2021年7月期（2020.8～2021.2）における事業活動の概況
3. 2021年7月期第2四半期決算 概況
4. 会社概要およびマネジメント
5. 再生誘導医薬開発の経緯
6. 再生誘導医薬の優位性
7. 事業領域およびパイプラインの概要
8. PJ1 レダセムチドについて
9． 今後の成長戦略
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1 コーポレートミッションおよび再生誘導医薬のコンセプト
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コーポレート・ミッション
再生誘導で難治性疾患を克服する
株式会社ステムリムは、「再生誘導医薬」の開発を目指すバイオ企業です。
「再生誘導医薬」とは、人が本来持つ組織修復能力を最大限に引き出すことにより、
機能的な組織・臓器の再生を誘導する新しい医薬品です。
当社は、生体内に存在する幹細胞を、体外に取り出すことなく、怪我や病気で損傷し
た組織に局所動員し、機能的組織再生を誘導する新しい作用機序に基づく医薬品の
開発を進めています。
＊社名の由来は Stem cell Regeneration-Inducing Medicine（＝再生誘導医薬）より
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再生誘導医薬のコンセプト
血中に動員された生体内間葉系幹細胞が損傷組織に集積し機能的再生を誘導
損傷
様々な臓器・組織の障害
：幹細胞
幹細胞が集積
機能的再生を誘導 再生誘導医薬の投与
損傷
骨髄から幹細胞を
血中に動員
静脈注射
損傷
幹細胞が損傷組織に集積
再生誘導医薬の投与
工業生産可能な 骨髄
化合物医薬品
機能的再生を誘導
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2 2021年7月期（2020.8～2021.2）における事業活動の概況
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2021年7月期（2020.8～2021.2）における事業活動の概況
年 月 概 況
2020年9月 新潟大学および塩野義製薬との間にて、慢性肝疾患を対象とした医師主導治験（フェーズ
Ⅱ）実施に関する契約締結。
9月 AMED公募課題「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対する治療薬開発（3次公
募）」採択。レダセムチドの投与によるCOVID-19肺炎の後遺症リスクを軽減する治療薬の
研究開発事業を推進。
10月 塩野義製薬より、レダセムチドの適応拡大に向けた契約に係る一時金として210百万円を受領。
11月 新潟大学において、レダセムチドに関する慢性肝疾患を対象とした医師主導治験（フェーズ
Ⅱ）開始。
11月 弘前大学において、レダセムチドに関する変形性膝関節症を対象とした医師主導治験（フェー
ズⅡ）開始。
2021年1月 新規シーズのスクリーニング、実験動物を使用した薬効試験、生体内幹細胞集積デバイス等の
試験等を行う彩都本社内・動物実験施設を拡張（223㎡増床）。
2月 弘前大学において、レダセムチドに関する変形性膝関節症を対象した医師主導治験（フェーズ
Ⅱ）の第一例目投与実施。
2月 資生堂及び大阪大学との皮膚のアンチエイジングに関する三者間共同研究契約締結。
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3 2021年7月期第2四半期決算 概況
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2021年7月期第2四半期決算 概況
損益計算書の推移 （単位：百万円）
2020年7月期 2021年7月期 2021年7月期
備考
上半期実績 下半期実績 上半期実績 通期業績予想
事業収益 ― 2,100 210 一時金の収入 2,300
新規PJへの研究開発投資
研究開発費 354 1,001 760 人員増／実験施設拡張費用 1,679
事業費用 465 1,219 987 2,161
営業利益 △465 880 △777 138
営業外収益 13 0 0 ―
営業外費用 64 3 2 ―
特別利益 ― ― 7 新株予約権戻入益+7 ―
税引前当期純利益 △516 877 △771 135
役職員数 48名 63名 72名 ＊人数は、役員＋従業員の期末(四半期末)在職者数
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2021年7月期第2四半期決算 概況
キャッシュフロー計算書の概要 前年同期比 （単位：百万円）
2020年7月期 2021年7月期
差 異 備 考
上半期実績 上半期実績
税引前当期純損失（△） △516 △771 -255
営業活動によるキャッシュフロー △385 △769 -384
有形固定資産の取得△27
投資活動によるキャッシュフロー △4 △32 -28 敷金及び保証金の差入△4
2019年8月IPO時の公募増資
株式の発行による収入 7,731 97 -7,634 ストックオプションの行使+97
財務活動によるキャッシュフロー 7,720 95 -7,625
現金及び現金同等物の増減額 7,330 △707
現金及び現金同等物の期首残高 2,496 10,675
現金及び現金同等物の期末残高 9,827 9,968
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2021年7月期第2四半期決算 概況
貸借対照表の概要 前期末対比 （単位：百万円）
2021年7月期
2020年7月期末 差異 備 考
上半期末
現金及び預金 10,675 9,968 -707
流動資産 10,966 10,224 -741
有形固定資産+121
固定資産 314 449 +134 投資その他+12
資産合計 11,281 10,674 -607
流動負債 354 230 -124 未払金△72、預り金△11
固定負債 76 126 +49 資産除去債務増加+48
負債合計 431 356 -74
純資産合計 10,850 10,317 -532
負債純資産合計 11,281 10,674 -607
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4 会社概要およびマネジメント
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会社概要
年 月 沿 革
株式会社ステムリム
社 名 2006年10月 大阪大学大学院医学系研究科の玉井克人教授らが同定した骨髄多
(StemRIM Inc.） 能性幹細胞動員因子を医薬品として開発することを目的に会社設立
冨田 憲介（代表取締役） 2010年4月 本社を彩都バイオインキュベータに移転。彩都ラボ開設。
代 表 者 塩野義製薬㈱と骨髄由来幹細胞動員因子に関する共同研究契約締
岡島 正恒（代表取締役）
結
大阪府茨木市彩都あさぎ 7丁目7-15 2014年11月 塩野義製薬㈱とレダセムチド(HMGB１ペプチド)に関するライセンス契約
本 社 住 所 締結
彩都バイオインキュベータ 3階
2015年8月 国立大学法人大阪大学にてレダセムチドに関する医師主導治験(フェー
設 立 年 月 2006年(平成18年)10月30日 ズⅠ)開始
2017年3月 レダセムチドに関する医師主導治験(フェーズⅠ)終了
事 業 内 容 再生誘導医薬の研究開発事業 2018年1月 レダセムチドに関する表皮水疱症を対象とした医師主導治験(フェーズ
Ⅱ)開始
役 職 員 数 72名(2021年1月末時点) 2019年4月 レダセムチドに関する脳梗塞を対象とした企業治験(フェーズⅡ)開始(塩
野義製薬㈱)
研究職54名 2019年8月 東京証券取引所上場(マザーズ)
2020年1月 レダセムチドに関する表皮水疱症を対象とした医師主導治験(フェーズ
Ⅱ)データ解析結果の速報を通知
2020年6月 大阪大学・テクノアライアンス棟に再生誘導医学協働研究所(床面積
Ph.D 1,540㎡)を開設
その他 25 名
2020年6月 塩野義製薬㈱とレダセムチドの適応拡大(変形性膝関節症、慢性肝疾
研 究 開発 人 員 29 名 患、心筋症)に向けた新たな契約を締結
2020年11月 弘前大学において、レダセムチドに関する変形性膝関節症を対象とした
医師主導治験(フェーズⅡ)開始
2020年11月 新潟大学において、レダセムチドに関する慢性肝疾患を対象とした医師
*Ph.D25名には医師、獣医師含む 主導治験(フェーズⅡ)開始
*社内の有資格者としては弁理士、薬剤師を擁する
*取締役含む 2021年2月 ㈱資生堂及び大阪大学との皮膚のアンチエイジングに関する三者間共
*2021年1月末時点 同研究契約締結
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マネジメントのご紹介
代表取締役会長CEO 冨田 憲介 代表取締役 社長執行役員 岡島 正恒
三共㈱(現第一三共㈱) ㈱住友銀行（現㈱三井住友銀行）
日本イーライ・リリー㈱ 住友キャピタル証券㈱
ローヌ・プーランク・ローラー㈱(現サノフィ㈱) 大和証券エスビーキャピタル・マーケッツ㈱
サンド薬品㈱(現ノバルティスファーマ㈱) メディシノバ・インク東京事務所代表副社長
アンジェス エムジー㈱(現アンジェス)代表取締役社長
メディシノバ製薬㈱代表取締役社長
オンコセラピー・サイエンス㈱代表取締役社長
社外取締役 副社長執行役員 執行役員 開発部長
澤井 典子 探索研究部長 永松 和朗
CSKベンチャーキャピタル㈱ 山﨑 尊彦 中外製薬㈱
㈱ディー・エヌ・エー 弘前大学医学部生化学第2講座助手 アムジェン㈱
(一財)社会変革推進財団 インパク 大阪大学大学院医学系研究科遺伝 グラクソ・スミスクライン㈱
トオフィサー（現任） 子治療学産学官連携研究員 セルジーン㈱臨床開発部 部長
社外取締役 執行役員 社長室長 執行役員
永井 宏忠 医薬研究部管掌 星野 智之
厚生労働省医薬食品局 金崎 努 平山公認会計士事務所
(独)医薬品医療機器総合機構
日本アジア投資 オンコセラピー・サイエンス
（PMDA）医療機器審査第一部
JAIC Asia Holdings Pte. Ltd. OFFICE6代表取締役（現任）
㈱京屋 取締役（現任）
ヴァイスプレジデント
㈱ポル・メド・テック 取締役（現任）
監査役 監査役 監査役
久渡 庸二 水上 亮比呂 島田 洋一郎
米国ユニロイヤル㈱ 監査法人サンワ東京丸の内事務所（現トーマツ） ㈱住友銀行（現三井住友銀行）
日本イーライリリー㈱ 水上亮比呂公認会計士事務所代表（現任） 住友キャピタル証券㈱
塩野義製薬㈱海外事業推進部部長 ㈱レックスアドバイザーズ取締役（現任） 大和証券SMBC㈱
工藤建設㈱監査役（現任） ㈱青山財産ネットワークス
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5 再生誘導医薬開発の経緯
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生体内損傷組織再生誘導メカニズムの発見 表皮水疱症の病態解明研究より
壊死組織由来因子を介した損傷皮膚と骨髄内間葉系幹細胞のクロストークメカニズムを発見
表皮の剥離 表皮細胞の壊死
HMGB1の放出
損傷皮膚
細胞質
表皮細胞 核
HMGB1
間葉系幹細胞
骨髄
血管内のHMGB1に向かって骨髄内の間葉系幹細胞が遊走
損傷皮膚から分泌されるSDF-1αに
向かって血管内の間葉系幹細胞が集積
SDF-1α
損傷組織再生
参考文献:
J Immunol. 2015 Feb 15;194(4):1996-2003
Proc Natl Acad Sci U S A. 2011 Apr 19;108(16):6609-14.
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安全性の高いHMGB1ペプチド医薬の創薬
HMGB1タンパクのA-Boxドメインを化学合成して安全性の高いペプチド医薬を創製
C23 C45 C106
HMGB1
N C HMGB1タンパク-KOI2ドメイン
タンパク A box B box Tail から得られたHMGB1ペプチド
組織再生反応を活性化する重要な生体内分子
大阪大学 玉井克人教授
タンパク内ドメイ
ンの機能を特定
骨髄性間葉系幹細胞活性化ドメイン
A box
（KOI2ドメイン） ・HMGB1タンパクの副作用要因を排除
したHMGB1ペプチド医薬品
B box 炎症反応を誘導する自然免疫活性化ドメイン
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６ 再生誘導医薬の優位性
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体外培養による間葉系幹細胞の機能低下
体外培養を行う過程で間葉系幹細胞は機能低下を生じるが、再生誘導医薬はこれを回避
従来の細胞医薬品の製造工程
「MSCs細胞治療における効果は、炎症抑制効果と
残存する細胞への成長因子の供給にとどまる」
間葉系幹細胞 との報告(Caplan Al)
自家移植 「Mesenchymal Stem Cells:
Time to Change the Name!」
体外培養
Arnold Caplan
June 2017
（出所）Stem Cells Transl Med. 2017 Jun;6(6):1445-1451. doi: 10.1002/sctm.17-0051. Epub 2017 Apr 28.
他家移植
間葉系幹細胞は、生体外で培養される過程で
間葉系幹細胞としての機能を喪失
（出所）Stem Cell Research & Therapy2018,9:131
線維 組織
細胞 免疫 トロ
化調 再生
遊走 調節 フィック
節能 能力
能力 能力 能力
力
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再生誘導医薬の優位性
再生誘導医薬は従来型の細胞治療と化合物医薬品の両者の長所を兼ね揃える
再生誘導医薬 細胞治療 化合物医薬品
大規模な組織損傷にも対応 大規模な組織損傷にも対応で 失った組織を再生することはでき
組織再生 できる きる ない
細胞の生理活性を利用するた
生体内に備わる組織再生機 作用メカニズムを予想しにくく、想
有効性 作用機序 能を活用
め、効果や作用メカニズムが予
定外の副作用を招くリスクがある
想しやすい
同一の技術プラットフォームで
同一の化合物で広い適応症 一般に限定された疾患メカニズ
適応症 をカバーできる可能性
広い適応症をカバーできる可能
ムに対してのみ効果を有する
性
投与するのは本人の幹細胞 細胞の採取や移植による患者
安全性 侵襲性 を動員する化合物医薬品で 負担が大きい 薬剤投与による侵襲性は低い
あり、免疫拒絶がない 他家移植では免疫抑制が必要
化合物であるため、品質管理 対外培養操作により細胞が変 品質管理が容易で保存安定性
品質 品質管理 された安定生産が可能 質(癌化)するリスク有 も高い
細胞採取や培養操作、CPCの
大量工業生産により製造コスト
コスト 工業的な計画生産が可能 運営などで大きな製造コストがか
が安い
かる
その他
規制ルールが未整備で不透明
一般的な化合物医薬品の 規制項目が定式化しており、対
薬事規制 規制に準拠
厳格な製造管理への対応が困
応自体は容易
難
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７ 事業領域およびパイプラインの概要
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パイプラインと進捗
PJ1：レダセムチド（HMGB1ペプチド）の開発が先行、長期的成長を担うPJも多数進行中
開発段階
開発コード 内容 適応症 開発主体 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 導出契約先
探索 非臨床
試験 試験 試験
HMGB1の骨髄間葉系幹細胞動 第Ⅱ相終了後
-01 表皮水疱症 大阪大学
員活性ドメインペプチド 承認申請予定
脳梗塞
-02 同上 塩野義製薬
（急性期）
心筋症 第Ⅱ相試験 塩野義製薬
PJ1 -03 同上 （虚血性心筋症・ 大阪大学 準備段階
レダセムチド 拡張型心筋症） (S-005151)
（HMGB1
ペプチド） -04 同上 変形性膝関節症 弘前大学
-05 同上 慢性肝疾患 新潟大学
潰瘍性大腸炎 自社
-01 RIM3 -
アトピー性皮膚炎 （提携予定）
複数の 自社
PJ2 -02 再生誘導医薬新規ペプチドA -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の 自社
-03 再生誘導医薬新規ペプチドB -
組織損傷疾患 （提携予定）
複数の 自社
PJ3 -01 生体由来再生誘導タンパク -
組織損傷疾患 （提携予定）
難治性潰瘍骨軟骨 自社
PJ4 -01 治療用自己細胞採取デバイス ND -
性疾患 （提携予定）
自社
PJ5 -01 幹細胞遺伝子治療 表皮水疱症 第I/II相試験 なし -
（提携予定）
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８ PJ1 レダセムチドについて
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レダセムチドの適応症の広がり
骨髄間葉系幹細胞動員医薬レダセムチド
PJ1-02
脳梗塞
（HMGB1ペプチド）において、
栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした
第II相医師主導治験にて
治療効果の長期持続性が確認
PJ1-03
心筋症
PJ1-01
PJ1-05 表皮水疱症
慢性肝疾患
生体内に存在する幹細胞を、
体外に取り出すことなく、
怪我や病気で損傷した組織に局所動員し、
機能的組織再生を誘導する
PJ1-04 「再生誘導医薬」のコンセプトの証明
変形性膝関節症
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PJ1-02：急性脳梗塞治療薬としてのレダセムチド
急性脳梗塞 脳梗塞の市場規模(国内)
脳梗塞とは血栓などにより、脳の血管が 自覚症状を有する患者数：約16.7万人
突然つまって血流が途絶え、脳の細胞
が死んでしまう疾患。
早期に適切な治療を受けないと後遺症 レダセムチド・モデル動物による成果
をきたしたり、死亡してしまう可能性も。
梗塞巣の縮小を確認
従来の治療法 レダセムチド投与 コントロール
発生～4.5時間
血栓溶解療法（t-PA静注療法）
血栓溶解薬（t-PA）を投与することによって、
血栓を溶かして血流を再開させる治療法
発生～8時間
機械的血栓回収療法 （出所）当社と大阪大学との共同研究
(HE染色)
カテーテル・血栓回収デバイスを用いて血栓を回収する治療法 梗塞巣
早期治療が困難な場合を想定し、より時間的制約が緩和された新薬の開発が望まれています。
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PJ1-02：急性脳梗塞治療薬としてのレダセムチド 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの急性期脳梗塞患者を対象とした第Ⅱ相二重盲検比較試験
デザイン 対象疾患 急性期脳梗塞
試験実施者 塩野義製薬株式会社
試験終了予定日 2021/9/30
用法 静脈内点滴投与、1日1回、5日間
目標症例数、対象 150例 （60～84才の男女）
適格基準 ・核磁気共鳴画像法 (MRI) 検査でテント上を主梗塞部位とした脳梗
塞であると診断された患者
・脳梗塞発症4 時間30分後から24 時間以内に登録できる患者 他
評価項目 有効性を投与開始90日後のmRSにて評価
安全性（有害事象の発現）及び有効性（各評価時点でのｍRS）
現状 実施中（2019年11月第1例目投与）
※mRS = modified Rankin Scale
脳卒中または神経障害の他の原因に苦しんでいる人々の日常活動における障害または依存の程度を
測定するために一般的に使用されるスケール
※臨床試験情報より（https://www.clinicaltrials.jp/cti-user/common/Top.jsp）
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PJ1-04：変形性膝関節症治療薬としてのレダセムチド
変形性膝関節症 変形性膝関節症の市場規模（国内）
膝関節軟骨の摩耗により膝の形が変形、 自覚症状を有する患者数：約800万人
痛みや腫れをきたす疾患。 潜在患者数：約2,500万人
重度の症例では歩行困難になることも。
QOL (Quality of Life)の低下に伴い、
レダセムチド・モデル動物による成果
日常生活動作の低下が顕著に。
軟骨再生を確認
従来の治療法
保存療法 コントロール
運動療法、装具療法、NSAIDs等による炎症の抑制
ステロイド・ヒアルロン酸注射による機械刺激緩和
レダセムチド
投与
手術療法 （出所）当社と大阪大学との共同研究
人工膝関節置換術、高位脛骨骨切り術
損傷をうけた関節軟骨は自己修復しにくいことが知られており、損傷した軟骨組織の修復促進、
あるいは人工関節置換術への移行を回避できるような新たな治療法の開発が望まれています。
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PJ1-04：変形性膝関節症治療薬としてのレダセムチド 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの変形性膝関節症を対象とした第Ⅱ相二重盲検比較試験
デザイン 対象疾患 変形性膝関節症
試験実施者 弘前大学医学部附属病院 整形外科 石橋 恭之
試験終了予定日 2022/12/31
用法 非公開
目標症例数、対象 20例 （20～69才の男女）
適格基準 ・試験で定める手術（高位脛骨骨切り術及び鏡視下マイクロフラク
チャー）を予定している内側型変形性膝関節症患者 他
評価項目 有効性を形態学的評価（MRI撮像などによる評価）及び
機能評価（KOOSなどの各評価指標による評価）にて評価。
安全性（有害事象の発現）
現状 実施中（2021年2月第1例目投与）
※ KOOS = Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score
膝関節損傷と変形性関節症の転帰をはかるスコアの一つ
※臨床研究実施計画・研究概要公開システムより（https://jrct.niph.go.jp/）
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PJ1-05：慢性肝疾患治療薬としてのレダセムチド
慢性肝疾患 慢性肝疾患の市場規模（国内）
肝硬変の患者数：40～50万人
B型、C型肝炎ウイルスなどに起因する
ウイルス性肝炎や、生活習慣に起因する慢性
レダセムチド・モデル動物による成果
肝障害
2021年3月11日プレスリリース
第20回日本再生医療学会総会において、新
肝硬変 肝臓内の細胞外基質が 潟大学大学院医歯学総合研究科消化器内
過度に蓄積された線維化へ至る 科学分野の寺井崇二教授らの研究グループか
ら、レダセムチドの肝硬変モデルに対する良好
→肝機能低下、門脈圧亢進、発癌など な治療効果を示す非臨床試験の結果が発表。
顕著な抗炎症効果と線維化改善効果及び肝
線維化の進行した肝硬変は、肝移植を除き、完治 機能の改善効果を確認。
が期待できる治療法は確立されておりません。
肝移植は有効な治療法ですが、臓器のドナー不足は深刻であり、
移植医療に頼らない新たな肝線維化改善薬や組織再生促進薬の開発が期待されています。
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PJ1-05：慢性肝疾患治療薬としてのレダセムチド 治験プロトコル
治験概要
治験名称 レダセムチドの慢性肝疾患患者を対象とした第Ⅱ相試験
デザイン 対象疾患 慢性肝疾患
試験実施者 新潟大学医歯学総合病院 消化器内科 寺井 崇二
試験終了予定日 2023/2/28
用法 静脈内点滴投与、28日間に4又は7回投与
目標症例数、対象 10例 （20～79才の男女）
適格基準 ・一定以上の肝硬度が進展している慢性肝疾患患者
・Child-Pughスコアが7点以下 他
評価項目 有効性（肝硬度の変化率、Child-Pughスコアの変化量など）及び
安全性（有害事象の発現）
現状 実施中
※Child-Pughスコア=肝障害度を示す指標。肝性脳症、腹水、血清ビリルビン濃度、血清アルブミン濃度、
プロトロンビン時間延長又はPT-INRの5項目を1～3点で評価。
※臨床研究実施計画・研究概要公開システムより（https://jrct.niph.go.jp/）
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AMED公募課題 「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）
に対する治療薬開発（3次公募）」採択のお知らせ
レダセムチドについて、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が実施する、
2020年度「新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対する治療薬開発（３次公募）」に
採択されました。
期間：2020年10月15日～2021年3月31日
COVID-19肺炎
重症化すると肺胞上皮細胞や肺胞周囲の血管内皮細胞
が不可逆的に傷害され、
肺炎治癒後も肺機能障害が長期の後遺症として残ります。
レダセムチドの投与により骨髄から損傷組織に
集積する間葉系幹細胞は、
・抗炎症作用
・抗線維化作用
・上皮組織や血管組織を再生する作用
を持つことが示されています。
レダセムチドはCOVID-19肺炎の後遺症リスクを軽減する治療薬となることが期待されます。
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9 今後の成長戦略
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適応症の拡大余地と市場規模
：2021年中の治験開始を目指す
MSCでの治療効果が見込める領域すべてがターゲット
：臨床開発中である適応症領域
その他国と地域
表皮水疱症 外傷性脳損傷
米国：0.5万人 米国：530万人
日本国内
肺線維症 脳梗塞（急性期）
米国：20万人 米国：61万人
外傷性脳損傷
65万人
変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎
脊髄損傷（急性期） 変形性膝関節症 アトピー性皮膚炎
米国：1,400万人 米国：1,650万人
0.5万人 800万人 45.6万人
肺線維症 肝硬変 脳梗塞（急性期） 脳血管疾患（慢性期）
肝硬変 1.3万人 50万人 16.7万人 117.9万人 脳血管疾患（慢性期）
米国： 63.3万人 米国：720万人
脊髄損傷（慢性期） 心筋症 表皮水疱症 難治性皮膚潰瘍
20万人 4.3万人 0.1万人 130万人
脊髄損傷（急性期） 潰瘍性大腸炎
米国：1.8万人 心筋梗塞（急性期） 筋萎縮性側索硬化症 潰瘍性大腸炎 米国：94万人
0.7万人 （ALS）1万人 16.6万人
非アルコール性脂肪肝炎 非アルコール性脂肪肝炎
全身性強皮症 肝線維症 全身性強皮症
(NASH) (NASH)
3万人 36万人 米国： 16.5万人
米国： 850万人 200万人
脊髄損傷（慢性期） 筋萎縮性側索硬化症
米国： 28.8万人 （ALS）米国：2.2万人
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知財はグローバルに成立
世界各国にて特許が成立。グローバル展開を目指す
ロシア カナダ
2件 申請中7件
申請中4件
欧州 韓国 特許合計
39件 5件 92件
申請中7件 申請中5件 申請中85件
中国
4件 米国 注：2021年1月末時点
申請中7件 6件
日本
申請中11件
14件
申請中
11件
その他アジア
アフリカ 14件
申請中14件 PCT*1
2件
申請中5件
申請中0件 南米
オーストラリア 2件
4件 申請中9件
特許成立及び出願国 申請中5件
（成立及び出願数順）
日本 米国 中国 ドイツ 韓国 インド スペイン ポーランド スウェーデン ロシア ベルギー インドネシア ブラジル メキシコ 南アフリカ
香港 イギリス フランス オーストラリア カナダ イタリア アイルランド オランダ スイス デンマーク フィンランド トルコ シンガポール 台湾
*1:PCT:特許協力条約加盟国
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成長投資計画
再生誘導技術基盤を強化し、再生誘導医薬の普及を加速していく
彩都本社・外観
彩都本社内・動物実験施設
再生誘導医薬
を339㎡まで拡張。 の潜在価値最大化
（+223㎡増床）
動物実験施設の拡張
実験スペース（一部分） モデル動物薬効の迅速な確認と薬事戦略立案
再生誘導医学協働研究所の設立 大阪大学敷地内に
1,540㎡の研究所
新たな再生誘導医薬候補の発掘加速 を10年間確保済
事業拡大のための人員確保
再生誘導医学協働研究所
マンパワー不足の解消
パイプラインの研究開発推進
パイプラインの進捗加速
再生誘導技術基盤の 役職員数
強化方針 48名→72名（+24名）
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参考資料
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PJ3 第2世代再生誘導医薬の開発
損傷部位に間葉系幹細胞を集積させるタンパク質製剤を開発中
損傷部位が小さい場合 損傷部位への局所投与により、
or 効率よく生体内間葉系幹細胞を
損傷部位が大きい場合 時間が経過している場合 集積させる
SDF-1α 様の内因性の間
SDF-1α 葉系幹細胞集積物質
MSC
MSC 損傷部位
損傷部位が大きい場合、血中 損傷部位が小さい等、SDF1-a 局所投与もしくは静脈注射によ
に動員された間葉系幹細胞を が放出されない場合、効率よく り、生体内の間葉系幹細胞を
集積させるSDF1-aが放出され 間葉系幹細胞を集積できない 効率よく幹部に集積させる作用
ている ＝間葉系幹細胞の損傷部位修
＝再生誘導医薬の効果を最
＝PJ1,2のような作用機序が有効 大限に引き出す併用療法が 復効果を最大限に引き出す
有効
✓ これまで候補タンパク質を複数同定済み
✓ 動物実験で良好な成績を確認している
✓ 現在、複数のモデル動物実験により、最適な適応症の選定を進めている
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PJ4 治療用自己細胞採取デバイス①
生体内で動員される間葉系幹細胞を収集するデバイスの開発中
デバイス 骨髄間葉系幹細胞
動員因子
正常皮膚 （1）皮膚切開 （2）皮下に注入 （3）静置（数日）
（4）細胞集積 （5）デバイス＋細胞の取り出し （6）患部への投与
皮膚、骨、軟骨、筋肉、腱などの
損傷部位に回収した細胞を投与する
損傷部位
✓ これまでの動物実験で当デバイスが良好な幹細胞回収能力を有することを確認
✓ 数種類の疾患モデル動物による薬効試験によって、最適な適応症の選定
✓ 臨床試験の開始までに必要となる非臨床試験を実施
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PJ4 治療用自己細胞採取デバイス②
ラット試験用デバイス
デバイスに集積した細胞に対する
次世代シークエンサーによるシングルセルトランスクリプトーム解析
底 蓋
デバイスに集積した間葉系幹細胞
細胞採取後のデバイス
集積した細胞の塊
集積細胞の培養によるMSC様細胞の存在確認
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PJ5 幹細胞遺伝子治療
幹細胞遺伝子治療によって難治性遺伝病の根治を目指す
手法
自己間葉系幹細胞
遺伝病患者本人の間葉系幹細胞に対し、正常な遺伝子
を導入し、患部に移植する
自己の生体内間葉系幹細胞を採取
期待される効果
a. 治療用遺伝子産物による疾患治療効果が期待で
きる。
正常遺伝子
b. 自己生体内間葉系幹細胞が有する組織修復促 を導入
進作用（細胞遊走作用、トロフィック作用、免疫
調節作用、瘢痕調節作用など）が期待できる。
患者に投与
c. 自己の細胞を使用するため免疫拒絶反応の軽減
が期待できる。
d. 間葉系幹細胞自身に免疫寛容効果があるため、 正常遺伝子を有す
生着期間の延長が期待できる。 患者自身の
間葉系幹細胞
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