4596 Ｍ－窪田製薬ＨＤ 2020-02-13 15:00:00
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験の進捗について [pdf]
2020 年２月 13 日
各 位
会社名 窪田製薬ホールディングス株式会社
代表者名 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者
窪田 良
コード番号 4596 東証マザーズ
問合せ先 取締役兼執行役最高財務責任者
前川 裕貴
（TEL：03-6550-8928（代表））
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験の進捗について
窪田製薬ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、以下「当社」）は、当社の 100％子会社アキュセ
ラ・インク（本社：米国ワシントン州、以下「アキュセラ」）がスターガルト病を適応症として開発している治療
薬候補「エミクススタト塩酸塩」の、臨床第３相試験の進捗状況をお知らせします。
当臨床試験は、被験者をランダムに 10mg のエミクススタト投与群とプラセボ群に２対１で割り当て、１日１回の
経口投与にて 24 ヶ月間実施するもので、現在世界 11 カ国、30 施設において実施しています。スターガルト病は希
少疾病であるため、一般的な疾患に比べて被験者登録に時間を要しておりますが、2020 年 1 月末時点の被験者登録
数は 108 名に達しました（目標被験者登録数は 162 名）。当社グループは、2020 年内の患者登録完了を目指し、引
き続き臨床試験に取り組んでまいります。
尚、本件は同日公表の 2020 年 12 月期の連結業績予想に織り込み済みです。
エミクススタトについて
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼
ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。こ
れが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が
損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。
網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する際に活躍する ABCA4 という遺伝子があります。スターガル
ト病はこの ABCA4 遺伝子の異常により、網膜にビタミン A 由来の有害代謝産物が過剰に蓄積されることで網膜内の細
胞が損傷を受け、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。
エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素である RPE65 を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミ
ン A の代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミン A 由来の
有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
-1-
以上
窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな
医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセ
ラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社
独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およびス
ターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子
療法の開発や、在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）における、クラウドを使った医療モニタリングデバイス
（PBOS）の研究開発なども手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）
免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申
込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証する
ものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第
三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記
述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想
定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の
業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっ
ても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。
-2-