事業計画 及び
成長可能性に関する事項
窪田製薬ホールディングス
東証マザーズ（証券コード：4596)
2021年11月
1
ビジネスモデル
経営理念
研究開発パイプライン
ビジネスモデル
経営理念
世界から失明を撲滅する
〜医療のデジタル化を推進する~
最先端のサイエンスを活用し、有効な治療法がない眼疾患に医療革新をもたらす
ウェアラブルデバイスから得られる新たなバイタルデータを世界中から収集
データを活用し、 新薬開発・病気の診断・予防・治療を行う
収集から活用までのエコシステムを構築し、眼科領域のビックデータカンパニーを目指す
収集
治療 診断
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パイプライン戦略
医薬品開発・遺伝子治療に加えて、近年は比較的開発期間が短い医療機器事業に注力
リスク・リターン特性の異なる事業を組み込むことにより、パイプラインのリスク低減と
企業価値の増大を図る
リスク
リターン（期待収益）
高い
現在の
遺伝子 当社の事業フォーカス
治療
医薬品 パイプライン
拡充
医療機器
低い
開発期間
長い 短い
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研究開発パイプライン スターガルト病適応のエミクススタト塩酸塩は、第３相臨床試験継続中
ウェアラブル近視デバイスは2021年中の商用化を目標に、投資を強化
低分子化合物 適応症 前臨床 第１相 第２相 第３相 support
米国食品医薬品局
Orphan Products
スターガルト病 Clinical Trials
エミクススタト塩酸塩 Grants Program
増殖糖尿病網膜症
デザイン 及び 臨床試験 及び 承認・認証
デバイス 詳細 プロトタイプ 製品開発 510(k) support
超小型モバイルOCT
(網膜、光干渉断層撮影機器)
在宅·遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器
PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite
NASA宇宙飛行士 NASA
有人火星探査
モニタリングデバイス プロジェクト
MVA*
ウェアラブル近視メガネ クボタメガネ ニューヨーク州立大学
ダブリン工科大学
遺伝子治療については、今後の投資を保留することで現金支出を抑制し、
経営資源を開発後期にある他のプロジェクトに重点的に配分する方針としました。
遺伝子治療を含めた早期研究段階にある医薬品、医療機器プロジェクトについては、
当社グループのパイプラインチャートには掲載せず、適宜進展があり次第情報開示をいたします
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窪田製薬グループのビジネスモデル ‐ 開発・収益化戦略のイメージ
開発期間が長期にわたる医薬品については 開発品のリスク、開発費用・期間や、経営資源等を総
合的に勘案し、企業価値が最大化するようパートナー企業への導出を目指す
１．医薬品
基礎研究 前臨床試験 第１-３相臨床試験 販売 収益
エミクススタト塩酸塩
パートナー企業
自社開発 契約一時金
（スターガルト病） が販売
マイルストーン収入
ロイヤリティ収入
シーズ探索から開発 等
までを自社で行い、
その後他社に導出 導出
（ライセンスアウト）
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窪田製薬グループのビジネスモデル ‐ 開発・収益化戦略のイメージ
医療機器においてもパートナー事業への導出を基本戦略としつつ、
一部自社販売も視野に
２．医療機器 機器開発/臨床試験等 承認・認証 販売 収益
在宅·遠隔眼科医療用
網膜モニタリング機器 自社開発 パートナー企業が承認・認証を取得し販売 契約一時金
マイルストーン収入
市販用プロトタイプの開 ロイヤリティ収入
発までを自社で行い、他
導出
等
社に導出 （ライセンスアウト）
ウェアラブル （ケース１）自社開発/自社販売
近視デバイス 製品売上
独自の技術をもとに自社
開発を進め、商品化もし （ケース２）自社開発
契約一時金
くは他社に導出 マイルストーン収入
パートナー企業が承認・認証を取得し販売 ロイヤリティ収入
導出 等
（ライセンスアウト）
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事業計画
成長戦略
進捗状況
リスク情報
成長戦略
・大きなリターンが見込める自社開発の化合物エミクススタト塩酸塩をコア開発品として、臨床試験を継続
・市場規模の大きい近視デバイスの早期の市場化を実現することで販売実績やデータの蓄積を行い、欧米・
日本などの主要マーケットでの販売承認の獲得・市場化を目指す
・自社開発のデバイスを通じて収集したデータを活用し、新薬開発や病気の診断・予防・治療に役立てるた
めのエコシステムを構築する
現在のポートフォリオ 将来の成長機会
エミクススタト塩酸塩 第３相臨床試験継 エミクススタト塩酸塩
スターガルト病 スターガルト病 オーファンドラッグとして上市
続中
網膜疾患 在宅·遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器
当社の強み 網膜疾患 在宅遠隔モニタリングの
新たなバ
（加齢黄斑変性など） 開発パートナー企業模索中 （加齢黄斑変性など） 新市場創出
• 眼科領域での イタル
高い専門性 ウェアラブル近視デバイ データの
近視 ウェアラブル近視デバイス 早期の商用化 • 技術・特許 近視 ス 販売承認獲得・ 市 収集
へ向けて開発中 • 国際性
場化
ビッグデータの データの収集から活用までのエコシステム
活用 を構築
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経営戦略と重要な経営指標
先行投資期間が長い研究開発型企業として、当社では、将来の収益化へ向けたパイプライン開発の進捗及び現有資金残高
を重要な経営指標とみている
現状、積極的な研究開発に必要な約2年分の事業資金を確保（2021年９月末時点）。今後の開発資金は必要に応じて新規
調達などで確保予定。計画的にパイプラインの上市を目指し、収支バランスの改善・収益拡大を目指す
計画
～2020 2021 中期（2022～2024） 長期（2025～ ）
医療機器事業の確立による 複数パイプラインの導出・ 次代の主要パイプラインの
パイプラインの拡充 市場化 確立・投資
主に上場時の調達資金を開発 第 三 者 割 当 （ 2020 年 7 月 開 導出品および市場化による収入 導出品および市場化による収入
収入 費に充当 始）による調達継続 必要に応じ、新規資金調達により現有資金を確保
第 三 者 割 当 （ 2020 年 7 月 開
始）による調達
医療機器事業を中心に、 研究開発費用が 導出による開発費の減少 資金状況に応じ、
支出 開発費が増加 ピークを越える 新たなパイプラインの前臨床・臨床試験の開始
医療機器事業で収集したバイタルデータ活用への
エミクススタト塩酸塩 エミクススタト塩酸塩 エミクススタト塩酸塩 新規投資
2020/5 第三相臨床試験被験者 第三相臨床試験継続 2022後半 データベースロック など
登録完了 導出へ向けた交渉の本格化
PBOS PBOS PBOS
2020/ 7 初期型試作機完成 機能改善に絞った投資 パートナー企業との共同開発
近視メガネ 近視メガネ 近視メガネ
2020/ 8 効果検証 台湾ソフトローンチ 2022後半 グローバル治験開始
2020/12 初期型プロトタイプ 2024後半 CEマーク承認
完成
遺伝子治療 遺伝子治療
前臨床試験の継続 今後の投資を保留し現金支出 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 10
を抑制
事業計画
単位：百万円 事業収益 営業利益 税引前利益 当期利益
2021年度（予想） +10 △2,900 △2,800 △2,800
2020年度（実績） +38 △2,484 △2,437 △2,437
※ 想定為替レート：１米ドル＝105円
事業収益
ウェアラブル近視デバイスの売上等
営業利益（損失）
研究開発費
• ウェアラブル近視デバイス: 商業化へ向けた研究開発を継続
• エミクススタト塩酸塩：スターガルト病を対象とした第３相臨床試験を継続
• PBOS︓量産型試作機の機能改善やソフトウェア改良に重点を絞った開発を継続
一般管理費
• ウェアラブル近視デバイス：商業化関連費用の増加
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直近のパイプラインの進捗と現状
現在
2019年 2020年 2020年 2021年 2021年 2022年 2022年
低分子化合物 適応症
以前 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期
第３相臨床試験 第３相臨床試験 第３相臨床試験 データベース
エミクススタト塩酸塩 スターガルト病 開始 被験者登録完了 投薬期間完了 ロック
第２相臨床試験
エミクススタト塩酸塩 増殖糖尿病網膜症 結果
2019年 2020年 2020年 2021年 2021年 2022年 2022年
デバイス 詳細
以前 上半期 下半期 上半期 下半期 上半期 下半期
臨床試験
超小型モバイルOCT 完了・達成
量産型試作機
完成
(網膜、光干渉断層撮影機器)
在宅·遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器
PBOS: Patient Based Ophthalmology Suite フェーズ1
NASA宇宙飛行士 契約締結
完了
モニタリングデバイス
ウェアラブルデバイス メガネ型
概念実証 プロトタイプ ソフト グローバル治験
ウェアラブル近視メガネ クボタメガネ （POC）達成 完成 ローンチ 開始
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認識するリスクと対応策 -1/2
関連分野 リスクの内容 発生可能性と想定される影響 対応策
研究開発のプロセスにおいて、医薬品 当該製品の開発を中止せざるを得ない、または開 社外パートナー等との連携による研究パイプライ
候補物質や医療機器の有効性や安全性 発・臨床試験期間の延長を余儀なくされる可能性は ンの拡充、研究開発ステージの異なるプロジェク
が、所轄官庁の承認要件を満たさない 常にあり、その場合、上市および投資回収が遅れ、 トを組み合わせたパイプライン多様化により、開
研究開発
リスクがあります。 パイプライン価値毀損により期待した成長を達成で 発中止による事業計画への影響を抑え、研究開発
きない可能性があります。 リスクの低減を図っています。
臨床試験中に安全性情報を常にモニターし、リス
臨床試験における予期せぬ副作用が確 臨床試験中の製品の場合、試験の中止や開発計画の
クが確認された場合には直ちに投薬中止・低減な
認されるリスクがあり、また将来的に 見直し、製造物責任を負う可能性があります。
どの対応を行うことで、リスクの回避と影響の低
副作用 は、当社製品の上市後に副作用が確認 上市後の製品の場合、販売中止・回収を余儀なくさ
減に努めています。
（製造物責任） されるリスクもあります。 れる可能性があります。
同時に、利用者・被験者への十分なリスク開示を
行い、さらに生産物賠償責任保険にも加入してい
ます。
当社が出願した特許権が取得に至らな 当社のような研究開発型企業にとって、知的財産権 知的財産権に関する豊富な知識・経験を有する外
い、特許範囲が見込みより狭くなるな の問題を完全に回避することは困難と見ています。 部専門家も活用し、事業を行う市場における知的
どのリスクがあります。 第三者からの知的財産権侵害があった場合、期待さ 財産権の状況を継続的にモニタリングを行うこと
知的財産権
一方で、当社による第三者の知的財産 れる収益が失われる可能性があり、第三者との間で で、リスクの回避と影響の低減を図っています。
権を侵害するリスクも存在します。 知的財産権に関する紛争が生じた場合には、当社の
業績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
当社が認識するその他のリスクについては、有価証券報告書を参照ください。 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 13
認識するリスクと対応策 -2/2
関連分野 リスクの内容 発生可能性と想定される影響 対応策
研究開発型企業として、長期にわたっ 今後３－４年の期間において使用できる現金の上
当社グループは、研究開発に必要な資金を、主に
て先行投資の期間が続きます。 限に関してガイダンスを定め、許容される現金の
2014年の株式上場と増資で確保してきましたが、将
このため、開発品の上市やパートナー 範囲内でパイプラインバリューを最大化すべく、
研究開発資金 来的に必要なタイミングで資金が調達できない場合、
企業との業務提携契約締結に遅れが生 常にポートフォリオの見直しを行っています。最
の調達 パイプラインを縮小せざるをえず、将来の期待収益
じる、または有価証券の発行等による 近では、リスクの高い早期段階の研究プロジェク
が失われる可能性があります。
資金調達が困難となるリスクがありま トの優先順を下げ、より成功確率の高い後期ス
す。 テージの開発品に経営資源を集中しています。
当社は製造施設を有していないため、 委託先の選定に時間を要した場合、開発計画や製品 これまで培ってきた経験・ノウハウや、グローバ
開発品の製造を社外に委託することに の販売時期が遅延する可能性があります。 ルなネットワークを活用し、適切な時期に製造・
製造 伴うリスクがあります。 また、委託先の製造施設や物流施設などにおいて、 開発委託先の選定を行い、製品供給体制を構築す
技術上・流通上もしくは法規制上の問題等により、 る方針です。
製品の供給に支障が出る可能性があります。
当社の開発品が販売可能になった場合、 販売及びマーケティング体制の構築に想定以上に時 当社が活用できる経営資源に鑑み、自社単独で販
各市場で新たに販売及びマーケティン 間を要する、または構築ができない場合、製品の販 売及びマーケティング体制を構築することが困難
商業化 グ体制を構築することに伴うリスクが 売遅延等につながる可能性があります。 な場合には、その分野で経験・ノウハウを有する
あります。 社外企業と提携することで、早期の市場浸透を図
る方針です。
当社が認識するその他のリスクについては、有価証券報告書を参照ください。 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 14
パイプラインの内容
エミクススタト塩酸塩
在宅·遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器
ウェアラブル近視デバイス
エミクススタト塩酸塩
適応症：スターガルト病
千人から１万人に1人の割合で発症する稀少疾患。
ほとんどの患者の視力は0.1以下に低下*
網膜中のABCA4遺伝子の突然変異により、光を感じる働きを司る「視覚サイクル」によって生じた有害代謝
産物が、長期にわたり消化されないまま蓄積されることで発症すると考えられている
現在、有効な治療法がない
*両眼で緩やかに進行する中心暗転、色覚障害、周辺視野に障害をきたすなど様々な症例がある 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 17
想定市場規模
日本、米国、欧州で15万人弱*の患者がいると推定
*Market Scope, 2015 report on the Retinal Pharmaceuticals ＆ Biologics Market; UN World Population
Prospects 2015
スターガルト病の市場は、2027年には約1,600億円に達すると
倍増
報告されている*
*WISEGUY RESEARCH CONSULTANTS PVT LTD Global Juvenile Degeneration (Stargardt
Disease) Market Research Report- Forecast to 2027
オーファンドラッグは、市場を問わず、高い薬価がつきやすい
傾向にある
当社のエミクススタト塩酸塩は米国およびEUでオーファンドラッグ指定を受けており、
上市に際して各種の優遇措置を受けられる
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 18
当社のエミクススタト塩酸塩の特長
視覚サイクル中の重要な酵素を選択的に阻害することで、スターガルト病の原因とされる有害代謝産物を減らす効果が
あり、本疾患の抑制が期待される
経口摂取が可能で、眼内注射不要
スターガルト病の新薬候補のうち、第３相臨床試験まで進んでいるものは当社のエミクススタト塩酸塩のみ
探索段階も含め約30件がパイプライン上にあるとみられるが、臨床段階にあるものは８件
第２相臨床試験中のものが６件あるが、これらが第３相試験に進む前に、エミクススタト塩酸塩の第３相臨床試験が終了する可能
性が高い
第２相・第３相臨床段階にあるスターガルト病の新薬候補 （2021年10月時点）
Product Stage Company Description
Emixustat hydrochloride PIII Kubota Vision Inc. Visual cycle modulator; oral
ALK-001 PII Alkeus Pharma Chemically modified, deuterated vitamin A; oral
Avacincaptad pegol PII IVERIC bio Inc. Avacincaptad pegol; C5 inhibitor; intravitreal injection
sodium
Jcell PII jCyte Inc Stem cell therapy; intravitreal injection
Soraprazan PII Katairo GmbH Gastric H, K-ATPase inhibitor; oral
STG-001 PII Stargazer Pharma Undisclosed MoA; oral
tinlarebant PII Belite Bio Inc oral
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Total Pipeline n=30 (including clinical stage, preclinical stage and discovery stage)
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現在の開発ステータス：第３相臨床試験を継続中
第３相臨床試験
0 1 2 3 6 9 12 15 18 21 24
n=194 5 mg 10 mg months
無作為化、プラセボ対照、二重盲検比較試験
被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2対1で割り当て１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施
2020年５月１日付リリース 被験者登録数完了
最終的に世界11カ国*、29施設において194名の被験者を登録(当初の被験者登録目標数は162 名)
2017年1月に米国食品医薬品局(FDA)、2019年６月に欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ指定
を取得
FDA助成金プログラム(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)に採択
第３相臨床試験 2022年Q3以降に終了予定
結果が良好であれば、上市へ向けた承認申請を行う（FDA、EMA)
* 米国・カナダ・ブラジル・南アフリカ・英国・フランス・スペイン・イタリア・オランダ・ドイツ 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 20
デンマークの11カ国
開発スケジュール
2020年8月
2017年1月 2019年6月
オーファンドラッグ オーファンドラッグ FDA助成金
FDA指定 EMA指定 プログラムに採択
2018年11月 2020年5月 2022年後半
臨床試験開始 被験者登録完了 データベース
ロック完了予定
現在、大手製薬会社など10社以上とパートナー契約の交渉を進めているが、
多くの企業は、第３相臨床試験の結果次第で交渉を進める意向
一部の企業とは、第３相臨床試験の結果が出る前に、
国と地域を限定したライセンス契約について協議中
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 21
在宅·遠隔眼科医療用網膜
モニタリング機器
在宅·遠隔眼科医療用網膜モニタリング機器 (PBOS)
眼科で網膜の状態の検査に用いられる光干渉断層計（OCT）の超小型モデル
５Gネットワークを活用し、在宅での検査とモニタリングが可能
目疾患の進行を検知し、通院しないと検査ができないなどの治療負担を軽減
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 23
米国のAMD患者数予測 （千人）
想定ユーザーの疾患：加齢黄斑変性（AMD） 5,442
加齢黄斑変性（AMD）をはじめとする血管新生を伴う網膜疾患は、主要
な失明原因。高齢化とともに増加し、欧米では50歳以上の人の失明原因
2,664
の一位と言われている *1 2,069
米国のAMD患者数は、2050年には約5.4百万人に達する見通し*2
AMD患者の10％ほどがウェット型AMDとみられている 出典：
2010 2030 2050
*1 Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015
*2 US National Eye Institute, 2019
失明の主要原因<日本、米国、欧州>
日本*3 米国*4 欧州*5
緑内障 その他 加齢黄斑変性
その他 21％ 25% 26%
34% その他45%
糖尿病網膜症 加齢黄斑変性
糖尿病網膜症 5% 54%
網膜・脈絡膜萎縮 16％ 緑内障 緑内障
8% 20%
網膜色素変性 6% 網膜色素変性
白内障
網膜色素変性 12% 9% 9%
10%
出典：*3 厚生労働省 難治性疾患等克服研究事業「網膜脈絡膜・視神経萎縮症に関する調査研究 平成25(2013)年度」報告書
*4 Nathan C. et al. Causes and Prevalence of Visual Impairment Among Adults in the United States. Arch Ophthalmol.122 (2004) 米国は、白人データを使用
*5 Kocur I, Resnikoff S: Visual Impairment and blindness in Europe and their prevention. British Journal of Ophthalmology 86, 716-722 (2002)
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 24
当社のPBOSの特長と競合
安価でポータブルな測定機器：在宅での眼科医療モニタリングが可能
ウェット型AMDなど、抗VEGF薬の眼内注射治療が必要な疾患では、
視機能の維持のため、継続的な注射治療と網膜のモニタリングが必要
在宅OCTという新市場にすでに参
入している企業は、まだない。
在宅OCTを開発中の企業のうち、
実際にデバイスを開発済の企業は、
Notal Vision社など数社のみと
みられている。
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 25
米国における在宅遠隔眼科医療による四方良しの仕組み
患者 医者
• 診断医療費/交通費の削減ができる • 多くの患者をモニタリングすることができる
• 常に自分の目の状態がわかる • 治療が必要な患者に時間を割くことができる
• 最適な治療を受けることができる • 効率的な売り上げに繋がる
• 充分に医者がいない地域でも受診ができる
保険医療費負担者 製薬会社
• 医療費の削減 • 販売機会の喪失の軽減に繋がる
• 最先端医療を提供することができる • 効果の証明
米国では、在宅OCT活用推進に向け、
被保険者が医療費の還付を受けるために必要なCPTコードが、 在宅OCT用にも承認・確立されている(2020年7月）
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 26
現在の開発ステータス：量産型試作機完成
量産型試作機が完成、改良を継続中
量産型試作機（初期型）完成
網膜の浮腫を捉える機能の向上を図るため、ソフトウェアの開発は継続して実施
機能向上の一環としてAI（人口知能）を活用した３D生成機能などのソフトウェア
改良を推進
Insel Gruppe AG 眼科大学病院（スイス）と共同研究契約締結。改良後の試作機
で臨床試験を実施し、実際の患者でデータを取得
パートナー企業との共同開発、
商業化の可能性を模索
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 27
ウェアラブル近視デバイス
28
ウェアラブル近視デバイス「クボタメガネ」
当社独自のアクティブスティミュレーション技術を活用して、近視の進行抑制を
目指すデバイス
人工的な光を投影することで、網膜周辺部を刺激し、近視の原因の一つとされる
眼軸長の伸展を抑制する
周辺網膜の手前に焦点が合うように画像を投影すると、網膜を内側に移動さ
せる成長信号が生成され、近視の進行が阻害される （Benavente-Perez A、IOVS 2014）
2020年、卓上デバイス、およびウェアラブルデバイスにおいて
POC（概念実証）を確認
2020年末、初期型プロトタイプ完成
2021年５月、台湾にて医療機器の製造許可を取得。
2021年内に商業化を目標に開発を進めている
将来的には、AR 機器・VR 機器への応用も期待される
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 29
想定ユーザーの疾患：近視
近視は、屈折性近視、軸性近視、偽近視、核性近視などに区分されるが、その多くは軸性近視と診断さ
れ、眼軸が伸展することによりおこるとされる
近視の進行により、他の眼科疾患を引き起こす可能性が高い
現在は、屈折矯正（メガネ・コンタクトレンズ・屈折矯正手術）により、光の屈折を調整し、焦点を網
膜に合わせることが一般的であり、眼軸長を短縮させるような根本的な治療法はない
近視 近視の進行により合併リスクが高まる疾患
正視と比較した近視の二次性眼疾患の合併リスク
疾患
-2.00D -5.00D -8.00D
網膜分離症 2.2倍以上 40.6倍以上 126.8倍以上
網膜剥離 3.１倍以上 9.0倍以上 21.5倍以上
屈折矯正
白内障 2.１倍以上 3.1倍以上 5.5倍以上
緑内障 2.3倍以上 3.3倍以上 5.0倍以上
Eric Ritchey, OD, PhD. Myopia Increases the Risk of Serious, Sight-Threatening Eye Disease. Review of Myopia Management
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 30
想定市場規模
近視人口は、今後も急速に増加し続けると予想されている
近視
強度近視
強度近視
早い速度で成長する近視
The Impact of Myopia and High Myopia. Report of the Joint World Health Organization-Brien
Holden Vision Institute Global Scientific Meeting on Myopia. March 2016.
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 31
当社のクボタメガネの特長
レンズに当社独自のナノテクノロジーを組み込み、積極的に眼を刺激
従来のARデバイスを医療応用
アクティブスティミュレーションという、網膜に人工的な
光刺激を与えて近視の進行抑制を目指す当社独自の技術
すでにFDA(米国食品医薬品局)にも認められた製品の理論
的根拠である「myopic defocus」という網膜の周辺部をぼ
かすことにより、近視が抑制されるという現象を応用
従来製品が受動的な刺激を用いていたのに対して、当社で
は、ナノテクノロジーを駆使して能動的に特殊な映像を網
膜周辺部に投影することにより、より短い時間で、より自
然な見え方を維持
6歳以上の使用を想定
※製品イメージ メガネ型であるため、子供でも使いやすい
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 32
既存の近視矯正・治療方法との比較
近視への対応は、メガネ、コンタクト、レーシックなどによる屈折矯正が一般的
近年、一部の国と地域では、近視の進行抑制が確認された製品が販売されている
多焦点レンズを使い、網膜周辺部に届く画像をボカす製品はすでにFDA承認済（MiSight）
当社のクボタメガネは、人工的な光を用いて網膜周辺部にボカした画像を投影するもの。より自然な見
え方で、適切な時間・明るさで画像を投影することが可能
屈折矯正 近視進行の抑制 近視の治療
メガネ アトロピン
点眼薬、近視進行が抑制される
用法や人により効果が異なる
コンタクトレンズ
オルソケラトロジー
睡眠時にハードコンタクトレンズを
レーシック 着用し角膜の形状を変える
眼に直接装用するため、角膜への負
担大きい
特殊（多焦点）レンズ クボタメガネ
外からの光を屈折させることで網膜を 人工的な光を網膜に投影することで、
刺激 網膜を刺激する
・MiSight（コンタクトレンズ）：
FDA承認済
・MyoSight, MyoVision（メガネ） 窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 33
現在の開発ステータス
2020年
５月：卓上デバイスでの概念実証試験において効果を確認
８月：ウェアラブルデバイスにおいても同様の効果検証が完了
12月：初期型のプロトタイプが完成
2021年
商業化へ向けた開発およびデザイン改良を継続中
販売に関する承認取得後、
製造についてはCMO、
販売については現地パートナー企業
との協業にて
販売網を構築予定
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 34
クボタメガネ３カ年上市計画
まずは2021年後半に台湾でソフトローンチ予定。その後、各国の規制当局と交渉を進めていく
グローバル治験 １年間の CE Mark
開始 データを確認 承認
2H21 1H22 2H22 1H23 2H23 1H24 2H24
台湾
ソフトローンチ*
* 製造から販売、配送、アフターケアまでのプロセスにおけるトラブルシューティング 及び
マーケットフィットの検証を目的に行うローンチ
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参考資料
会社概要
代表プロフィール
論文実績
特許
研究開発拠点
会社概要 窪田製薬グループ
世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献する、
最先端のサイエンスを基に眼科領域に医療革新をもたらす企業
名称 窪田製薬ホールディングス株式会社
（英名 Kubota Pharmaceutical Holdings, Co., Ltd.）
設立 2015年12月
所在地 東京都千代田区霞が関3-7-1 霞が関東急ビル 4F
代表者 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 窪田 良 MD, PhD
子会社 クボタビジョン・インク （米国ワシントン州シアトル市）
2002年４月 クボタ・ビジョンを設立（米国ワシントン州シアトル市）
2006年３月 本社および研究所を米国ワシントン州ボセル市に移転
2006年８月 東京都品川区に東京オフィスを開設
2013年９月 東京都渋谷区に東京オフィスを移転
2014年２月 東京証券取引所マザーズ市場へ外国企業として上場
2015年12月 東京都渋谷区に国内子会社設立
2016年12月 国内子会社を親会社、アキュセラ・インクを完全子会社とする三角合併を経て、
窪田製薬ホールディングス株式会社が、内国企業として東京証券取引所マザーズ市場へテクニカル上場
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代表プロフィール
窪田良（くぼた りょう）
代表執行役会長、社長兼最高経営責任者
1991年 慶應義塾大学医学部卒業、医師免許取得
1996年 日本眼科学会専門医認定を取得、虎の門病院勤務
1997年 緑内障原因遺伝子 「ミオシリン」の発見(１995年冬）、論文発表、「須田賞」を受賞
1999年 慶應義塾大学医学部大学院修了博士号取得
2001年 ワシントン大学医学部眼科学教室助教授 就任
2002年 アキュセラ・インク設立、社長兼CEO 就任
2008年 ワシントン州日米協会理事 就任
2012年 ケース・ウェスタン・リザーブ大学フォーサイト・アドバイザリーメンバー 就任
2014年 G1ベンチャー アドバイザリー・ボード 就任、全米アジア研究所理事 就任、
慶応義塾大学医学部客員教授 就任
2015年 医学系大学産学連携ネットワーク協議会(medU-net)相談役 就任
2016年 窪田製薬ホールディングス株式会社 代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 就任
2018年 NASAディープスペースミッション、HRP研究代表者 就任
2020年 FDA Orphan Products Clinical Trials Grants Programに採択
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論文実績
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特許（医薬品開発）
Treatment of retinal degeneration using gene Treatment of retinal degeneration using gene therapy Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxy compounds for Alkoxy compounds for disease treatment Compounds and methods for the treatment of Compounds and methods for the treatment of diabetic
therapy Optogenetics Emixustat disease treatment Emixustat diabetic retinopathy retinopathy
Optogenetics (2016017028928) 10,188,615 Emixustat Emixustat
(15/121283) 354184 Emixustat
India US 201310507844.0 Mexico (13784718.2) 9,957,224
US
Full Full China Full Europe US
Full
Pending Pending Granted on Jan 29, 2019 Full Granted on Feb 16, 2018 Full Full
Feb 24, 2035 Feb 24, 2035 Oct 3, 2028 Granted on Jan 7, 2015 Oct 3, 2028 Allowed Granted on May 1, 2018
35218-640.831 35218-640.741 35218-718.308 Oct 3, 2028 35218-718.783 May 3, 2033 May 3, 2033
Treatment of retinal degeneration using gene Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxy compounds for disease treatment 35218-718.7111 Alkoxy compounds for disease treatment 35218-746.611 35218-746.201
therapy Emixustat Emixustat Alkoxy compounds for Emixustat Compounds and methods for the treatment of Compounds and methods for the treatment of diabetic
Optogenetics 7,982,071 (16/043,019) disease treatment HK1129328 diabetic retinopathy retinopathy
3110433 US US Emixustat Emixustat
Hong Kong Emixustat
Europe Full Full 291697 (1120140275718)
Full Full (15/967,080)
Granted on July 19, 2011 Allowed India Granted on Aug 19, 2011 Brazil US
Granted on July 10, 2019
Oct 3, 2028 Oct 3, 2028 Full Oct 3, 2028 Full Full
Feb 24, 2035
35218-640.611 35218-718.201 35218-718.309 Granted on Jan 12, 2018 35218-718.891 Pending Pending
Treatment of retinal degeneration using gene Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxy compounds for disease treatment Oct 3, 2028 Alkoxy compounds for disease treatment May 3, 2033 May 3, 2033
therapy Emixustat Emixustat 35218-718.741 Emixustat 35218-746.691 35218-746.301
Optogenetics 8,981,153 J/001682 Alkoxy compounds for HK1192219 Compounds and methods for the treatment of diabetic
(19184888.6) US US disease treatment Hong Kong Compounds and methods for the treatment of retinopathy
Europe Full Full Emixustat Full diabetic retinopathy Emixustat
Full Granted on Mar 17, 2015 Granted on Jul 3, 2015 5913805 Emixustat
Granted on Jul 24, 2015 (18106035.4)
Pending Oct 3, 2028 Oct 3, 2028 Japan (2,872,433)
Feb 24, 2035 Oct 3, 2028 Hong Kong
35218-718.301 35218-718.371 Full 35218-718.892 Canada Full
35218-640.6111
Treatment of retinal degeneration using gene Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxy compounds for disease treatment Granted on Apr 8, 2016 Pharmacology of visual cycle modulators Full Pending
therapy Emixustat Emixustat Oct 3, 2028 Emixustat Pending May 3, 2033
Optogenetics 8,993,807 2091955 35218-718.761 10,471,027 May 3, 2033 35218-746.892
(2016-553887) US Europe Alkoxy compounds for US 35218-746.701 Inhibitors of VAP-1
Japan Full Full – validated in DE, FR, UK, ES, IT disease treatment Full Compounds and methods for the treatment of VAP-1
Full Granted on Mar 31, 2015 Granted on Dec 7, 2016 Emixustat Granted on Nov 12, 2019 diabetic retinopathy (PCT/US2019/053481)
Granted on May 15, 2019 Oct 3, 2028 Oct 3, 2028 5898758 Jul 2, 2029 Emixustat PCT
Feb 24, 2035 35218-718.302 35218-718.611 Japan (201710706410.1)
35218-640.761 35218-728.201 Full
Alkoxy compounds for disease treatment Alkoxyphenylpropylamines for the treatment of age-Full Pharmacology of visual cycle modulators China Pending
Treatment of retinal degeneration using gene
Emixustat related macular degeneration Granted on Mar 11, 2016 Emixustat Full Sept 28, 2038
therapy
Optogenetics 9,079,825 Emixustat Oct 3, 2028 (16/664,179) Pending 35218-788.601
(2019-072106) US 3210966 35218-718.7612 US May 3, 2033 Inhibitors of VAP-1
Japan Full Europe Alkoxy compounds for Full 35218-746.7111 VAP-1
Full Granted on July 14, 2015 Full – validated in DE, FR, UK, ES, IT disease treatment Pending Compounds and methods for the treatment of (PCT/US2019/053487)
Pending Oct 3, 2028 Granted on Jan 8, 2020 Emixustat Jul 2, 2029 diabetic retinopathy PCT
Feb 24, 2035 35218-718.303 Oct 3, 2028 306062 35218-728.301 Emixustat Full
35218-640.7611 Alkoxy compounds for disease treatment 35218-718.6111 Mexico (9886/DELNP/2014)
Pharmacology of visual cycle modulators Pending
Treatment of retinal degeneration using gene Emixustat Alkoxy compounds for disease treatment Full India
therapy Emixustat Sept 28, 2038
9,458,088 Emixustat Granted on Dec 13, 2012 (10794836.6) Full 35218-795.601
Optogenetics
US PI 0818496-8 Oct 3, 2028 Europe Pending
(2015800154125)
China Full Brazil 35218-718.781 Full May 3, 2033
Full Granted on October 4, 2016 Full Alkoxy compounds for Pending 35218-746.741
Pending Oct 3, 2028 Pending disease treatment Jul 2, 2029 Compounds and methods for the treatment of
成立特許 29件
Feb 24, 2035 35218-718.305 Oct 3, 2028 Emixustat 35218-728.611 diabetic retinopathy
35218-640.711 Alkoxy compounds for disease treatment 35218-718.691 337100 Pharmacology of visual cycle modulators Emixustat
Treatment of retinal degeneration using gene Emixustat Alkoxy compounds for disease treatment Mexico Emixustat (2019-187273)
therapy 9,737,496 Emixustat Full Japan
5860398
申請中 19件
Optogenetics US 2,701,116 Granted on Feb 11, 2016 Full
(1120160194322) Japan
Full Canada Oct 3, 2028 Full Pending
Brazil
Full Granted on Aug 22, 2017 Full 35218-718.782 Granted on Dec 25, 2015 May 3, 2033
Pending Oct 3, 2028 Granted on Feb 5, 2013 Alkoxy compounds for Jul 2, 2029 35218-746.7612
合計 48件
Feb 24, 2035 35218-718.307 Oct 3, 2028 disease treatment 35218-728.761 Compounds and methods for the treatment of
35218-640.691 35218-718.701 Emixustat Pharmacology of visual cycle modulators diabetic retinopathy
Alkoxy compounds for disease treatment 354184 Emixustat Emixustat
Emixustat Mexico 6118886 (MX/a/2014/013341)
（2020年2月現在）
200880119621.4 Full Japan Mexico
China Granted on Feb 16, 2018 Full Full
Full Oct 3, 2028 Granted on Mar 31, 2017 Pending
Granted on Nov 27, 2013 35218-718.783 Jul 2, 2029 May 3, 2033
Oct 3, 2028 35218-728.7611 35218-746.781
35218-718.711
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特許（医療機器開発）
81166415 81165159 81168831 81177134
10583.001AU1 10583.003WO1 10583.009PV2 10583.014PV1
35218-774.681 35218-790.601 35218-798.102 35218-835.101
PBOS eSpec/eCL eSpec/eCL PBOS
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE METHOD AND APPARATUS FOR TREATING SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE OPTICAL COHERENCE TOMOGRAPHY PATIENT
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC REFRACTIVE ERROR OF THE EYE DISPLAYS FOR PREVENTION OF MYOPIA ALIGNMENT SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC
APPLICATIONS PCT PROGRESSION APPLICATIONS
AU PCT/US2019/030682 US US
2017382218 81165666 62/885,035 62/953,827
81166416 10583.005TW1 81171663 81178712
10583.001CA1 35218-792.851 10583.009PV3 10583.015PV1
35218-774.701 eSpec/eCL 35218.798.103 tbd
PBOS DEVICE TO PREVENT RETINAL HYPOXIA eSpec/eCL PBOS
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE TW DEVICE FOR PROJECTING IMAGES ON LOW COST OPTICAL COHERENCE TOMOGRAPHY
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC 108123829 RETINA SYSTEM SUITABLE FOR HOME USE
APPLICATIONS 81165561 US US
CA 10583.005WO1 62/907,496 62/962,516
3048197 35218-792.601 81173130
81166417 eSpec/eCL 10583.009PV4
10583.001CN1 DEVICE TO PREVENT RETINAL HYPOXIA 35218.798.104
35218-774.711 PCT eSpec/eCL
PBOS PCT/US2019/040580 DEVICE FOR PROJECTING IMAGES ON THE
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE 81165764 RETINA
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC 10583.006TW1 US
APPLICATIONS 35218-794.851 62/925,948
CN eSpec/eCL 81171052
2017800867901 OPTICAL DESIGNS OF ELECTRONIC CONTACT LENS 10583.010PV1
81166418 TO DECREASE MYOPIA PROGRESSION 35218-832.101
10583.001EP1 TW eSpec/eCL
35218-774.611 108127072 ASSEMBLY PROCESS FOR AN ELECTRONIC
PBOS 81165765 SOFT CONTACT LENS DESIGNED TO
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE 10583.006WO1 INHIBIT PROGRESSION OF MYOPIA
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC 35218.794.601 US
APPLICATIONS eSpec/eCL 62/900,974
EP ELECTRONIC CONTACT LENS TO DECREASE MYOPIA 81173159
17884340.5 PROGRESSION 10583.011PV1
81166414 PCT 35218-833.101
10583.001JP1 PCT/US2019/043692 PBOS
35218-774.761 81167680 FACIAL RECOGNITION AND VISION
PBOS 10583.007PV1 TESTING
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE 35218-799.101 US
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC PBOS 62/944,889
APPLICATIONS MOBILE VISION TESTING METHODS AND 81174494
JP APPARATUS 10583.012PV1
2019-534703 US N/A
62/878,626 PBOS
成立特許 ６件
81140201
10583.001US1 81172889 DATABASE OF RETINAL PHYSIOLOGY
35218-774.301 10583.007PV2 DERIVED FROM OPHTHALMIC
PBOS 35218-799.102 MEASUREMENTS PERFORMED BY PATIENTS
35218-774.301 MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL PBOS US
申請中 17件
COHERENCE TOMOGRAPHY MOBILE VISION TESTING METHODS AND 62/962,478
US APPARATUS 81178733
15/996,329 US 10583.012PV2
1165557 N/A 35218-835.102
81167984
申請予定 ２件
10583.002WO1 N/A
35218-789.601 10583.009PV1 DATABASE OF RETINAL PHYSIOLOGY
PBOS 35218-798.101 DERIVED FROM OPHTHALMIC
MINIATURIZED MOBILE, LOW COST OPTICAL COHERENCE eSpec/eCL MEASUREMENTS PERFORMED BY PATIENTS
TOMOGRAPHY SYSTEM FOR HOME BASED OPHTHALMIC SPECTACLE LENSES WITH NEAR EYE DISPLAYS FOR US
合計 25件
APPLICATIONS PREVENTION OF MYOPIA PROGRESSION N/A
PCT US 81177109
PCT/US2019/038270 62/881,123 10583.013US1
35218-834.997
PBOS
OPTICAL COHERENCE TOMOGRAPHY
SYSTEM
US
29/718,289
窪田製薬ホールディングス株式会社（証券コード4596） page 41
眼科領域の革新的な技術をリードするために世界各国で研究開発を実施
Europe
HQ
North America
R&D locations
Clinical research locations
Japan
South Africa
Brazil
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次回の開示予定
次回の本資料の開示は、2021年12月期決算発表時を目途とする予定です
なお、事業進捗に関する内容（10～12ページ）に変更がある場合には、四半期決算短信において
当該変更事項を開示する予定です
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