事業計画及び成長可能性に関する事項
2021年11⽉19⽇
（証券コード）4594
会社概要
Confidential 1
会社概要
社名 ブライトパス・バイオ株式会社 (東証マザーズ 4594)
本社事業所 ：東京都千代田区麴町2-2-4
所在地 本店／川崎創薬研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
細胞技術研究所 ：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
設立 2003年5月8日
事業内容 がん免疫治療薬の開発・販売
資本金 6,574百万円 (2021年9月末現在)
社員数 42名 (2021年9月末現在)
代表取締役社長 永井 健一
取締役 創薬研究部長 中村 徳弘
取締役 (非常勤) 山田 亮 久留米大学教授
取締役 (社外、独立役員) 竹内 弘高 ハーバード大学経営大学院教授
役員
監査役 (社外) 岸野 努
監査役 (社外、独立役員) 阿部 武敏
監査役 (社外) 山口 芳泰 TMI総合法律事務所パートナー
2
拠点
本社事業所
東京都千代田区麹町2-2-4
麹町セントラルビル7F
本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所
神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
ライフイノベーションセンター
羽田空港
殿町国際戦略拠点
キング スカイフロント
神奈川県川崎市川崎区殿町3丁目25
ライフイノベーションセンター412
電話 044-440-3310
FAX 044-440-3311
3
ビジネスモデル
Confidential 4
がん免疫治療薬の開発に特化
ここ10年でがん治療のあり方を大きく変えたがん免疫治療薬の開発に特化
がん治療法の拡がりの歴史
局所への対応 再発・転移への対応
1846 1903 1949 2010
放射線療法 第4の治療法: がん免疫治療
がん細胞
免疫細胞
外科手術 化学療法 がん細胞を免疫細胞が殺傷す
る仕組み(がん免疫)を活用した
がん治療薬
5
ビジネスモデルと収益構造
新薬開発の途中で一気通貫で手掛ける製薬企業に開発製造販売ラ
イセンスを渡すことで、開発投資先行期間を短縮し早期収益化
製薬企業
非臨床試験 後期臨床試験
シーズ創成
一気通貫 早期臨床試験 （第2相／3相） 上市
モデル 自社／共同研究／導入
（第1相／2相） 承認申請
開発投資(一般的に10+年) 販売
製薬企業
後期臨床試験
（第2相／3相） 上市
承認申請
ライセンス 契約一時金 マイルストン 販売ロイヤリティ
アウト 収入 収入 収入
非臨床試験
シーズ創成
ライセンスアウト 自社／共同研究／導入
早期臨床試験
モデル （第1相／2相）
創薬ベンチャー
中長期的にはライセンスアウト型から一気通貫型へ段階的に移行
6
開発領域
医薬品市場の成長を牽引するがん免疫治療薬
がん免疫のメカニズムを利用
免疫細胞ががん細胞を殺傷
がん免疫治療薬
(10兆円, 3分の1)
年率20.2%
出典：EvaluatePharma, July 2020
7
がん細胞を排除する免疫：「がん免疫」
がん免疫サイクル：「がん免疫」を成立させる7つのステップ
参照：Chen and Mellman, Immunity 2013 8
がん免疫治療薬の市場規模
サイクルの各ステップで薬事承認が進み、現在の上市薬だけで
約5兆円規模(2024年)
各種がん免疫治療薬(FDA承認)
活性化促進
抗CTLA-4抗体
Yervoy ($2.0bn)
4
がん特異細胞送達
CAR-T
抗PD-1抗体 5
Keytruda ($23.3bn) Kymriah ($1.0bn),
Opdivo ($10.5bn) Yescarta ($2.0bn)
Jemperli (new) Breyanzi(new)
Abecma (new)
抗PD-L1抗体 3 6
(2017-)
Tecentriq ($5.3bn)
,
Imfinzi ($2.2bn)
Bavencio (new)
(2011-)
2
抑制シグナル除去
抗原認識誘導 7 抗PD-1抗体
樹状細胞ワクチン Keytruda ($23.3bn)
Provenge (-) Opdivo ($10.5bn)
(2009) Jemperli (new)
1
抗PD-L1抗体
Tecentriq ($5.3bn),
Imfinzi ($2.2bn)
抗原放出促進 Bavencio (new)
(2014-)
腫瘍溶解性ウイルス ( ): 2024年売上高予想、EvaluatePharma January 2020
T-VEC (-) (2015)
9
当社の開発パイプライン
がん免疫治療薬にフォーカス
複数のモダリティ(ワクチン, 抗体, 細胞) 臨床試験段階
4 がん特異細胞送達
iPS-NKT (医師主導治験実施中)
5
BP2301 (HER2 CAR-T)
3
抗原提示促進 6
BP1401
TLR9アゴニスト
2
7
抑制シグナル除去
抗原認識誘導
BP1200 (CD73)
GRN-1201
4種腫瘍関連抗原 1
BP1210 (TIM-3)
BP1101 BP1202 (非開示)
遺伝子変異抗原 BP1211 (PVR)
BP1209 (次世代) 抗原放出促進
遺伝子変異抗原 BP1206 (HLA-DR)
＋抗体デリバリー
10
パイプライン
11
GRN-1201: がんペプチドワクチン ワクチン
4種のがん抗原のワクチン接種により がん特異的T細胞を免疫誘導し腫瘍を殺傷
免疫チェックポイント阻害剤の併用により、がん特異的T細胞の活性をさらに亢進
し、がんを排除
4
5
3
6
2
7
1
抗原認識誘導
GRN-1201
4種腫瘍関連抗原
12
GRN-1201: 現在の開発段階 ワクチン
非小細胞肺がん1次治療を対象にペンブロリズマブ併用の第2相臨床試験を実施中
米国の治験実施施設がコロナ禍の影響を受け、症例登録に影響あり
A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN-1201
試験タイトル Added to Pembrolizumab in Subjects with Non-Small Cell Lung
Cancer with High PD-L1 Expression
米国臨床試験番号 NCT03417882
被験薬 GRN-1201: HLA-A2＊1拘束性4種ペプチド
PD-L1陽性非小細胞肺がん
対象
PD-L1陽性 (TPS＊2 ≥ 50%)
主要評価項目 Objective Response Rate
併用薬 ペンブロリズマブ (キイトルーダ)
64例
症例数
サイモン2段階方式
実施方法 非盲検、多施設
＊1 欧米人の約50%、日本人の約40%
＊2 TPS:Tumor Proportion Score, 腫瘍細胞のうちPD-L1発現陽性細胞の割合
13
GRN-1201: 速報臨床データ ワクチン
第2相臨床試験ステージ1 途中報告: 臨床評価と免疫レスポンスの相関
ELISPOT(IFNγ産生細胞数) - 症例A
症例A
180
投与開始からの腫瘍標的病変の変化率(2020年5月時点)
Peptide A
スポット数/10 PBMC数
160 Peptide B
140 Pepride C
120 Peptide D
Best Target PR (Partial Response: 部分奏効) 100
6
Lesion Response SD (Stable Disease: 安定) 80
30 60
40
20 20
0
0 19 43 (週)
10
腫瘍標的病変の変化率(%)
ELISPOT(IFNγ産生細胞数) - 症例B
症例B
0 180
スポット数/10 PBMC数
160 Peptide A
Peptide B
140
-10 120
Pepride C
Peptide D
6
100
-20
* 80
60
-30 40
20
n.a
-40 0
0 19 43 (週)
-50 ELISPOT(IFNγ産生細胞数) - 症例C
症例C
180 Peptide A
スポット数/10 PBMC数
-60 160 Peptide B
140 Pepride C
Peptide D
-70 120
6
100
0 10 20 30 40 50 60 80
投与開始後週数 60
40
20
0
*この後、新病変の出現によりPD(Progression Disease:進行)判定
0 19 43 (週)
Direct ELISPOT(24h)による
14
iPS-NKT: 再生NKT細胞療法 細胞
iPS細胞から分化誘導したNKT細胞による新規他家がん免疫細胞療法
多面的な抗腫瘍効果をもつものの血中に僅かにしか存在しないNKT細胞を、iPS細胞
から人工的に分化誘導し、臨床効果が期待できる十分量の細胞をがん患者に供与
がん特異細胞送達
iPS-NKT 多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞
（医師主導治験実施中）
15
iPS-NKT : 現在の開発ステージ 細胞
Ph1試験（医師主導治験）を実施中（2020.6-）
試験概要
再発・進行頭頸部癌患者を対象としたiPS-NKT細胞動注療法に関する第Ⅰ相試験
試験タイトル
(First in human試験)
対 象 標準治療後又は標準治療の適応とならない再発・進行頭頸部がん
根本治療が困難な標準治療後の再発・進行頭頸部癌患者に対する、iPS-NKT 細胞
目 的
の腫瘍栄養動脈内投与の忍容性の検討並びに安全性及び有効性を探索的に評価する
主要評価項目 各用量における用量制限毒性（DLT）発現割合
有効性の副次評価項目 ・奏効割合
・病勢コントロール割合
副次評価項目
安全性の副次評価項目 ・有害事象の発現状況
・臨床検査値の推移
・末梢血中iPS-NKT細胞濃度推移
探索的評価項目 ・免疫細胞分画
・血中サイトカイン濃度
症 例 数 4～18名
実 施 方 法 単施設、非盲検、非対称、容量漸増試験
治験実施施設 千葉大学医学部附属病院
出所： 千葉大学医学部附属病院
16
iPS-NKT : 非臨床試験データ 細胞
iPS細胞化により抗腫瘍効果が増強するようリプログラムされる
iPS細胞化を経ると、抗腫瘍サイトカインIFNγ分泌が増強され、免疫抑制性サイト
カインIL-4分泌が減少
NKT Line: iPS細胞化前
iPS-NKT: iPS細胞化(初期化)後NKT細胞へ再分化誘導
DC DC NKT DC DC NKT DC DC NKT DC DC NKT DC: 樹状細胞(抗原提示細胞)と共培養
+ only + only + only + only DC+Gal: 樹状細胞と抗原(α-GarCer)と共培養
Gar Gar Gar Gar
NKT Only: 樹状細胞も抗原も無し
iPS細胞化を経るとがん細胞殺傷能が増強
白血病 非小細胞肺がん 非小細胞肺がん 大腸がん 大腸がん 咽頭がん
Killing activity (%)
Killing activity (%)
Yamada et al., Stem Cells. 2016
17
iPS-NKT : 非臨床試験データ(続) 細胞
担がんマウスモデルにおける抗腫瘍活性： iPS-NKTはがん細胞の増殖を抑制
(対照群)
腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒])
がん細胞株移植からの日数 (日)
出所: Yamada et al., Stem Cells. 2016
18
iPS-NKT: マスターセルバンク型他家細胞療法
細胞
NKT細胞に分化可能なiPS細胞のマスターセルバンクを樹立
GMP下でのiPS細胞からのNKT細胞への再分化誘導技術を確立
診断から投与までの期間短縮
均質な細胞の大量製造が可能
19
BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法 細胞
血液がんでは奏効率70-90%に至るCAR-Tを、より患者数の多い固形がんで展開
多くのがん種で発現し、がん治療標的として適正であることが臨床で検証された
HER2を標的とする細胞医薬品
既に米国で良い臨床試験成績を収めているHER2 CAR-Tを、より良いフォーマット
で展開
がん特異細胞送達
HER2 CAR-T
がん抗原HER2に対するキメラ抗原受容体(CAR)遺伝子
を導入したT細胞を用いる新規自家CAR-T細胞療法
20
BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞
既に米国で良い臨床成績を収めているHER2 CAR-Tをより良いフォーマットで展開
直近実施されたHER2 CAR-T臨床試験とBP2301
臨床試験 中国人民解放军总医院 米ベイラー医科大学 米ベイラー医科大学 BP2301
(HEROS2試験)
2017 2017 2019 FY2022 1Q開始
＊
レンチウイルス レトロウイルス レトロウイルス piggyBac
CAR遺伝子導入
ベクター ベクター ベクター (非ウイルス)
オ ジ ル
リ ナ aHer2 FRP5 FRP5 FRP5
CARコ ス ラ ト
ン ト ク
4-1BB CD28 CD28 CD28
胆管細胞がん 骨・軟部肉腫
骨・軟部肉腫
治験対象がん種 膠芽腫 (再発・治療不応性
すい臓がん かつ転移病変有り)
(再発・治療不応性)
患者数 11 17 10 (骨肉腫5例)
中程度
有害事象 中程度 中程度 -DLT/輸血/感染症無し
-CRSはgrade 2まで
臨床効果 1 PR 1 PR 2 CR
多 ＊信州大学中沢洋三教授ら
の非ウイルスCAR遺伝子
体内でのCAR-T -全例で7日目までに
中 少 導入法+当社と共同創製
細胞数 CAR-T細胞数増加 の細胞培養法(特許共同
-6週後以降も検出 出願中)により実現
21
BP2301: 差別化ポイント 細胞
piggyBac法によるCAR遺伝子導入により、体内で長期生存する若いメモリー
フェノタイプをT細胞が獲得し、持続的な抗腫瘍効果が期待されるCAR-Tを実現
T細胞の分化とフェノタイプ(免疫表現型) メモリー細胞を多く含むCAR-Tの持続性
SCM: ステム・セル・メモリー
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター
最近の研究報告でも、幹細胞様T細胞が固形がんに対する抗腫瘍免疫細胞輸注
治療の成否を決めると報告されている
サイエンス誌2020年12月: Rosenberg et. al., Stem-like CD8 T cells mediate response of adoptive cell immunotherapy
against human cancer
22
BP2301: 幹細胞メモリー細胞の製造実現 細胞
BP2301細胞は自己複製能が高いメモリーフェノタイプを維持
TEFF TSCM PD-1
72.5 % 0.3 %
CD45RA
PD-1
TEM TCM
CCR7 CD3
SCM:ステム・セル・メモリー
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター
出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ
23
BP2301：非臨床データ 細胞
幹細胞メモリー(Tscm)CAR-T細胞は持続的な抗腫瘍効果と疲弊抵抗性をもつ
再播種培養がん細胞株に対するCAR-T細胞の連続殺傷試験 がん細胞: 骨肉腫細胞株U2-OS
E:T 比率=1:1
がん細胞のみ
2.0
CAR-T 細胞
がん細胞生存 Index
1.5 添加
▼
1.0
1回目 0.5
0.0 ＋CAR-T細胞
-0.5
0.0 10.0 20.0 30.0 40.0 50.0 60.0 70.0 80.0 90.0
Time (hrs)
2.0
CAR-T細胞 がん細胞のみ
がん細胞生存 Index
1.5 添加
▼
1.0
2回目 0.5
0.0 ＋CAR-T細胞
-0.5
0.0 10.0 20.0 30.0 40.0 50.0 60.0 70.0 80.0 90.0
Time (hrs)
がん細胞のみ
3.5
がん細胞生存 Index
CAR-T細胞
2.5
添加
3回目 1.5 ▼
0.5
-0.5
＋CAR-T細胞
0.0 10.0 20.0 30.0 40.0 50.0 60.0 70.0 80.0 90.0
Time (hrs)
Nakamura et al. Molecular Therapy: Methods & Clinical Development Vol. 21 June 2021
24
BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞
担がんマウスモデルにおいてHER2陽性がん細胞の増殖を抑制
Vehicle CD19.CAR HER2.CAR
Vehicle
Day 6
腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒])
Day14
Day21
CD19.CAR
Day28
Day35
HER2.CAR
Day42
がん細胞株移植からの日数 (日)
出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ
25
BP2301: 自家HER2 CAR-T細胞療法(続) 細胞
腫瘍再移植マウスモデルにおいても顕著な抗腫瘍効果を示した
1 x 107
Re-challenge tumor
Primary tumor
Vehicle CD19.CAR HER2.CAR
Rechallenge
Day0
Rechallenge
Day7
Rechallenge
Day14
出所： 信州大学, ブライトパス・バイオ
26
BP1101：ネオアンチゲンワクチン ワクチン
一人一人で全く異なるがん特有の遺伝子変異由来の抗原(ネオアンチゲン)
に対するがん免疫を誘導する完全個別化ネオアンチゲン・ワクチン
50 Cutaneous
squamous-cell
Merkel-cell
Non-colorectal
40 (MMRd)
Melanoma
Objective Response Rate (%)
Colorectal
(MMRd)
30
Renal-cell Anal
Cervical
20 Hepatocellular Urothelial
NSCLC(squamous)
がん遺伝子変異量(ネオアンチゲンの量)と免疫チェック
NSCLC(non-squamous)
Mesothelioma Head and neck
Endometrial Small-cell lung
Sarcoma Ovarian
ポイント抗体療法の奏効が相関することから、ネオアン
10 Esophagogastric
Glioblastoma
Prostate
Uveal Adrenocortical Breast
チゲンが がん免疫の標的であると考えられている
奏効率
Pancreatic Germ-cell Colorectal (MMRp)
0
1 10 20 30 40 50
Median No. of Coding Somatic Mutations per MB
がん体細胞変異量(ネオアンチゲン量)
Yarchoan et al, NEJM (2017)
27
BP1209：次世代ネオアンチゲンワクチン ワクチン
樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高めた免疫チェックポイント抗体
とネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム
免疫チェックポイント抗体がワクチン抗原の樹状細胞への送達とワクチンによる腫瘍
特異的 T 細胞の活性化を促進
BP1209
出所： ブライトパス・バイオ
28
BP1209：次世代ネオアンチゲンワクチン(続)
ワクチン
ワクチン(ペプチド)のcDC1およびcDC2の取り込みとリンパ節への移行
を向上させ、抗腫瘍免疫を亢進
樹状細胞(DC)によるワクチン
取り込みとリンパ節への移行
20 cDC1 cDC2
FAM+ cells in DC (%)
15
10
5
0
Group 1 2 3 1 2 3
抗原
ペプチド - 11.7 11.7 - 11.7 11.7
樹状細胞
マーカー抗体 - - 200 - - 200
アジュバント
のみ 8 8 8 8 8 8
出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021
(µg/injection)
29
BP1209：次世代ネオアンチゲンワクチン(続)
ワクチン
担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された
ワクチン
Day0 4 11 28-
MC-38細胞
マウス大腸がん細胞
移植
1400
1200
Tumor volume (mm3)
1000
腫瘍の大きさ (mm )
3
800
アジュバントのみ
polyICLC
600 従来のペプチドワクチン
Adpgk BP1209 peptide
投与 BP1209（抗CD40抗体）
Adpgk BP1209 peptide +mCD40Ab
400 BP1209（抗PD-L1抗体）
Adpgk BP1209 peptide +Atezolizumab
投与 抗PD-L1抗体のみ
Atezolizumab (IP)
200
0
0 7 14 21 28
がん細胞移植後日数
Days after Inoculation 出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021
30
BP1200: CD73抗体 抗体
CD73を標的とする新規腫瘍環境改善・免疫活性化抗体
• 腫瘍内アデノシン産生は、T細胞の疲弊と抑制を引き起こし抗腫瘍免疫活性を低下させる
• CD73は多くの腫瘍で高発現してアデノシン産生に関与し、予後不良を引き起こす
31
BP1200: CD73抗体（続） 抗体
免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制
担がんマウスモデルの腫瘍抑制 T細胞の増殖促進と活性化
CD8+ T cells
50000
1000 BP1200_002
MEDI9447
40000
Tumor volume(mm 3)
800 Isotype Control
腫瘍の大きさ (mm ) 3
w/o mAb or ATP
CD8+ T細胞数
Cells/Well
600 30000
400 20000
200 10000
0 0
10 20 30 40 0.0001 0.001 0.01 0.1 1 10
Days after innoculation
がん細胞移植後日数 抗体濃度 (㎍/mL)
mAb (µg/mL)
BP1200_002
BP1200 BP1200
BP1200_002
BP1200
＋抗PD-1抗体
+ αPD-1
他社ベンチマーク抗体
抗PD-1抗体
αPD-1 Isotypeト ー 抗体
陰性コ Control
ン ロ ル 陰性コ ト ー 抗体
ン ロ ル
出所： ブライトパス・バイオ ESMO2021
32
BP1210: TIM-3抗体 抗体
キイトルーダ、オプジーボ、テセントリクに続く新規免疫チェックポイントTIM-3阻害抗体
• 細胞傷害性T細胞の疲弊を抑制し、抗腫瘍免疫活性を亢進
当社のターゲット免疫チェックポイント分子群 T細胞の疲弊に伴うBP1210標的の遺伝子発現
BP1210 Anti-
CTLA-4
BP1210 ステム様メモリー
T細胞
PD-1lo
疲弊
(Exhausted)
PD-1med Anti-
LAG3+ PD-1
TIM-3+
CD39+
過疲弊
(Hyper-exhausted)
PD-1hi
LAG3+
TIM-3+
CD39+
科学的有効性が示された承認抗体医薬品の標的分子
当社の標的分子 細胞傷害性
グランザイム T細胞
33
BP1210: TIM-3抗体（続） 抗体
二重特異性抗体技術を駆使し、免疫チェックポイント分子TIM-3を抑制する
バイパラトピック抗体BP1210を創製
これまでのTIM-3抗体では、複数存在するリガンド*の結合を同時に阻害
できず、TIM-3を介する免疫抑制の発動を完全に抑えることができなかった
推定分子構造
抗TIM-3バイパラトピック抗体
抗TIM3 抗TIM3
scFv scFv
PS結合部位 TIM-3 Gal-9 結合部位
* TIM-3には、TIM-3の抗腫瘍免疫抑制機能を発動させる生体内分子が複数存在
(ホ フ チ ル リ (PS)、CEACAM1、ガ ク ン
ス ァ ジ セ ン レ チ 9(Gal-9)、HMGB1)
出所： ブライトパス・バイオ
34
TNFα (pg/mlL)
100
150
200
0
50
コントロール抗体
(* p<0.05, ** P<0.01)
他社ベンチマーク抗体
**
自社抗体(PS結合のみ阻害)
TNFα 産生
自社抗体(Gal-9結合のみ阻害)
イ ラ ピ ク
BP1210(バ パ ト ッ 抗体)
35
T細胞の抗腫瘍サイトカイン分泌を促進
BP1210: TIM-3抗体（続）
IFNγ (pg/mL)
200
400
600
0
コントロール抗体
他社ベンチマーク抗体
出所：
*
自社抗体(PS結合のみ阻害)
INFγ 産生
自社抗体(Gal-9結合のみ阻害)
ブライトパス・バイオ
イ ラ ピ ク
BP1210(バ パ ト ッ 抗体)
SITC 2021
抗体
市場環境
Confidential 36
GRN-1201の想定患者数(非小細胞肺がん) ワクチン
非小細胞肺がんの治療シーケンスとGRN-1201の対象患者
1次療法
PD-L1発現≧50％ 治験対象：1次治療で併用
抗PD-1
22%
PD-L1発現
55%には効かない →効く人を増やす
≧50％ or not 患者数71,000人(US+ EU+ JP, 2025年) ＊
52%
PD-L1発現1-49％
30% 抗PD-1
+化学療法
併用
PD-L1発現 45%には効かない
≧1％ or not
1次療法 2次療法
PD-L1発現＜1％
48%
化学療法 抗PD-1
80%には効
40%は非 かない
適格
＊ 出所：Datamonitor Healthcare® | Informa, 2020、Dietel et al. Lung Cancer 134(2019)、ブライトパス・バイオ
37
iPS-NKT細胞療法の想定患者数 細胞
現在の非改変iPS-NKT再生細胞療法は、特定のがん種で発現する抗原を標的
にするCAR遺伝子を導入したCAR-Tと異なり、幅広いがん種への適用が可能
現在臨床試験を進めている頭頸部がんの患者数（日本国内）
年間頭頸部がん罹患数(新規診断数) 27,000人
現在の治験対象：切除不能・局所進行/再発頭頸部がん患者
年間罹患数27,000 x 診断時ステージIII/IV割合 20-30% ＝ 4,600人
38
BP2301の想定患者 細胞
多くのがん種で発現し、がん治療標的として適格であることが臨床で確認
されているHER2が標的
HER2発現がん種におけるアンメット メディカル ニーズ
罹患数 (千人) 5年生存率2
がん種 HER2陽性率4
日1 / 米2 / 欧3 (遠隔転移有)
0.85 / na / na
骨・軟部肉腫 15%5 10-60％
(希少がん)
最初の治験
の対象 子宮体がん 17 / 67 / 51 17% 50-80%
卵巣がん 13 / 21 / 30 16% 20-30%
乳がん 93 / 284 / 271 28% 15-40%
より患者数の
多い適応症へ 胃がん 159 / 27 / 52 6% 10-38%
の拡大余地
大腸がん 141 / 135 / 249 14-16% 3-10%
膠芽腫 1.8 / 9 / 12 10% 20-30%
1 小児慢性特定疾病情報センター, Datamonitor Healthcare® | Informa, 2021
2 American Cancer Society, Cancer Facts & Figures 2021;
3 WHO, Global Cancer Observatory, CANCER TODAY 2020;
4 Haffner et al. J Clin Oncol. 2021, Iqbal at al. Mol Biol Int. 2014, Wang H, et al. Cancer Invest 2014, Zhang et al. Int J Clin Exp Pathol 2016, Mason et al. Clin Cancer Res 2016, Ganti et al.
modern pathology 2006, Liu et al. Cancer Res 2004, Grushko et al. Gynecologic Oncol 2008, Berchuck et al. Cancer Res 1990, Bartlett et al. Brit J Cancer 1996, Cronin et al. Cancer Invest.
2010, Gravalos et al. Annals Oncol 2008, Tu et al. Exp Ther Med 2018, Ang YL, et al. Crit Rev Oncol Hematol 2016, Ryan E, et al. Front Oncol 2020
5 国立がん研究センター中央病院の治療成績 進行再発骨軟部肉腫例(2002年から2007年)の予後(集学的治療が実施された症例)
39
がんワクチンの競合環境 ワクチン
ブ イ パ
ラ ト ス 主な相違点 競合開発品 段階 がん種 併用薬 開発企業 時価総額
(導出先/共同開発)
GRN-1201 • 共有野生抗原 BioNTech
BNT111 Ph2 メ ノ マ
ラ ー PD-1抗体 $54.0bn
vs共有NeoAg
• ペプチド PD-1抗体
SLATE Ph1 肺がん他 Gritstone $766m
vs mRNA CTLA-4抗体
BP1101 • ペプチド
iNeST Ph2 メ ノ マ
ラ ー PD-1抗体 BioNTech (Roche) $54.0bn
vs mRNA
mRNA-4157 Ph2 メ ノ マ
ラ ー PD-1抗体 Moderna (Merck) $92.8bn
大腸がん PD-1抗体
GRANITE Ph1 Gritstone $766m
他 CTLA-4抗体
BP1209 • 抗体＋ペプチド
VB10.NEO Ph2 頭頸部他 PD-1抗体 Vaccibody(Roche) $2.2bn
vs DNA
時価総額：2021年11月10日時点
出所：各企業
40
細胞医薬の競合環境 細胞
iPS-NKT iPS-NK開発プレイヤーがベンチマーク
iPS-NKTは日米欧で成立済の特許で広範に守られている
（治験開始の年） 血液がんCAR 固形がんCAR
時価総額 /
企業 非改変 CD19 BCMA CD38 EGFR GPC3 MICA
資金調達額
Fate Tx 2018 2020 2021 2022 $5.4bn
未上場
iPSNK
$250m Series A
Century Tx 2021 2022 (FujiFilm＋Bayer)
$160m Series C
未上場
Cytovia Tx 2021 2022 2022 2022 UCSF/Parker
Institute母体
時価総額：2021年11月10日時点
iPSNKT
2020
(理研)
出所：各企業
41
細胞医薬の競合環境 (続) 細胞
BP2301
幹細胞(様)T細胞を駆使し固形がんに有効なCAR-T細胞を創製
同じ非ウイルス遺伝子導入法を用い幹細胞様CAR-Tを作製するCAR-T
プレイヤーがベンチマーク
ブライトパス 主な相違点 開発品 段階 がん種 開発企業 時価総額
• HER2標的 vs P-BCMA-101 Ph2 多発性骨髄腫
BP2301 血液がん・固形 POSEIDA $437m
がん標的双方 P-PSMA-101 Ph1 前立腺がん
時価総額：2021年11月10日時点
出所：各企業
42
抗体医薬の競合環境 抗体
BP1200
過去のライセンス取引がベンチマーク
メガファーマによる、アデノシンの産生阻害を作用メカニズムとする抗体のライセンス取引
導入企業 標的 導出企業 取引日 取引時の段階 取引条件 (販売ロイヤリティ除く)
Gilead CD73抗体 Arcus 2020.5 P1b 10開発品の一括取引
契約一時金$175m+出資$200m
総額＄1.6bn
Abbvie CD39抗体 Tizona 2019.1 IND-ready 導入オプション料＋共同開発費で
→ IND 2019.4 アップフロント$105m
Gilead CD73抗体 Agenus 2018.12 IND-ready 3開発品の一括取引
x TGFβRII → IND 2019.5 契約一時金$120m+出資$30m
(2021.2 drop) 総額＄1.7bn
Astra CD39抗体 Innate 2018.10 Pre-clinical 導入オプション料＋共同開発費で
Zeneca Pharma → IND 2020.3 アップフロント$50m
Novartis CD73抗体 Surface 2016.1 Pre-clinical 現在以降のマイルストーン総額
Oncology → IND 2018.6 $525m
出所：各企業
43
抗体医薬の競合環境 (続) 抗体
BP1210
TIM-3は分子機能の解明がここに来て再び活発化しており、これから
ライセンス取引が発生する局面にあると想定される
開発企業 現在の開発段階 備考
自社創製
Novartis
Ph3 @High-risk MDS
Ph2
GSK Tesaro買収(2018.12,買収価額$5.1bn)により取得
PD-1抗体併用＠肝臓がん
BMS Ph1/2 Five Prime Therapeuticsとの共同開発(2017)で創製
AstraZeneca Ph1/2 抗PD-1ｘ抗TIM-3のバ ス シ ィ ク
イ ペ フ ッ 抗体
BeiGene Ph1-2 抗PD-1抗体との併用
Roche Ph1 抗PD-1ｘ抗TIM-3のバ ス シ ィ ク
イ ペ フ ッ 抗体
Incyte Ph1 抗PD-1抗体、抗LAG-3抗体との併用
Symphogen Ph1 単剤および抗PD-1抗体、抗LAG-3抗体との併用
Eli Lilly Ph1 抗PD-L1抗体との併用
出所：各企業
44
競争力の源泉
Confidential 45
がんワクチンの経営資源・競争優位性 ワクチン
方向性 技術的な資源・競争優位性
免疫チェックポイント抗体を
1
併用する複合的療法
併用療法の臨床経験 ✓ ✓ ✓
がんの目印としてT細胞が認識
するネオアンチゲンを的確に
2 ネオアンチゲン対応
予測するバイオ・インフォマ ✓ ✓
ティクス
免疫細胞を標的とするドラッグ・
3 リンパ節へのワクチン送達
デリバリー・システム ✓
46
細胞医薬の経営資源・競争優位性 細胞
方向性 技術的な資源・競争優位性
幹細胞様T細胞を駆使する、 幹細胞様T細胞を集中的に増殖
1
固形がんに有効なCAR-T させる製造技術 ✓
世界に先駆けて臨床応用され
✓ ✓
iPS由来NKT細胞を用いる
2 ている、NKT細胞へ分化する
他家細胞療法
iPS細胞マスターセルバンク
iPS由来
3 CAR-iPSNKT展開 CAR-T技術 X NKT細胞 ✓
プラットフォーム
47
抗体医薬の経営資源・競争優位性 抗体
方向性 技術的な資源・競争優位性
腫瘍環境改善による新たな アデノシン産生の阻害効率と
1
抗腫瘍免疫作用メカニズム 免疫細胞の活性化効果 ✓
がん免疫抑制の起点となる 二重特異性技術(バイパラト
2 免疫チェックポイントの ピック抗体)による免疫チェッ ✓
阻害 クポイント分子の徹底的阻害
多彩な組み合わせと、掛け合
二重特異性を始めとする機
3
能改変抗体
わせを可能にする自社保有モ ✓
ノクローナル抗体
48
事業計画
Confidential 49
これまでの経緯と今後
2003 - 2015 創業時モダリティの貫徹 (ペプチドワクチン単剤でIPO)
2016 - 2018 モダリティの拡張 (細胞医薬、抗体医薬に進出)
2018 -現在進行中 各モダリティにおけるコア技術の確立
現在
2020 -現在進行中 各モダリティにおけるコア技術からのスケーリング
2022以降 ライセンスアウト型モデルの具現化
2024以降 ライセンスアウト型から一気通貫型への段階的移行
50
成長戦略
完了後にライセンスアウト活動
P2 ステージ1 ステージ2 グローバルP3
国内P1 国内P2
統合する可能性あり
国内P1 国内P2
国内P1 国内P2
国内P1 国内P2 条件付承認申請
IND-enabling 国内P1 国内P2
国内P1
CAR-iPSNKT展開(注) 探索・非臨床 国内P1 国内P2
米国P1
IND-enabling 米国P1
米国P1 米国P2
(注) 開発品が定まった段階でパイプラインへアップ予定
* 当社想定によるもので記載通りに進行することを保証するものではありません
* 導出後のすべての開発は、導出先企業の開発戦略により決まります
51
経営指標
早期段階までの医薬品開発を手掛けた後に医薬品候補を製薬企業へライセンスアウトし
ライセンス収入を得る事業モデル
パイプラインの開発進捗が企業価値の向上につながるため、これを重要な経営指標とし
ている
世界で数多く起こっているライセンス取引は、パイプライン/モダリティ毎に開発段階
が異なり、それぞれの取引額の相場も形成されているため、ライセンス取引フローの状
況を常にアップデートし、その段階に到達するまでの期間とコストを目安としている。
医薬品開発は投資回収サイクルが長期に及び、ライセンスアウト型事業モデルで早期回
収を図るとはいえ開発投資が先行することは変わらず、当社は現在先行開発投資の段階
にいるため、1年単位で見るROAやROE等は経営指標として馴染まない
製薬企業
後期臨床試験
（第2相／3相） 上市
承認申請
ライセンス 契約一時金 マイルストン 販売ロイヤリティ
アウト 収入 収入 収入
非臨床試験
シーズ創成
ライセンスアウト 自社／共同研究／導入
早期臨床試験
モデル （第1相／2相）
創薬ベンチャー
52
利益計画及び前提条件
足元では年間10-15億円を研究開発に投じ、臨床試験、臨床試験入りさせるための
非臨床試験および治験薬製造準備、さらに早期シーズの探索研究を推進
ライセンス取引が発生している開発段階への到達が早いものに優先的に開発資金を
投じる
前倒しのライセンスアウトや共同開発スポンサーと提携機会を探る
パイプラインの開発推進には短期的・中期的な資金確保が重要であるため、計画的
な資金調達により必要な資金を確保し、成長戦略の実現を目指す。なお、直近では
第14回新株予約権により2,265百万円（当初調達予定額比+234百万円）の資金調達
を完了
（単位：百万円）
2020年3月期 2021年3月期 2022年3月期 対前期
（実績） （実績） （予想） 増減額
売上高 11 2 2 0
販売費及び一般管理費 1,834 1,734 1,854 120
研究開発費 1,485 1,408 1,515 107
その他
△ 1,827 △ 1,732 △ 1,852 △ 120
349 326 339 13
営業利益
経常利益 △ 1,823 △ 1,738 △ 1,852 △ 114
当期純利益 △ 1,857 △ 1,719 △ 1,854 △ 135
53
進捗状況
FY2020 FY2021 FY2022
P2 ステージ1
データ
ESMO 2021 FY2021 4Q
1005P ”A new platform of personalized
neoantigen cancer vaccines directed by
checkpoint inhibitor antibodies to
improve cancer immunity.”
P1開始
P1開始
FY2022 1Q
ESMO 2021
987P “A novel therapeutic antibody
against CD73 that ameliorates the
tumor microenvironment and improves
the efficacy of cancer immunotherapy”
SITC 2021
235 “Novel biparatopic TIM-3 antibody
effectively blocks multiple inherent
ligands and activates anti-tumor
immunity”
54
リスク情報
Confidential 55
リスク情報
リスク 顕在化 顕在化の
リスクの内容 事業計画の遂行に与える影響 対応策
の種類 の可能性 時期
新薬開発の • 医薬品開発の成功確率が低いこ 研究開発が長期化することにより、 外部環境を常に注視
不確実性 と 投資額が回収できず開発が中止と し、当社の技術を駆
• 技術革新がもたらす技術の陳腐 なり、当社の事業、業績や財務状 中 中長期 使して開発に取り組
化 況等に影響を及ぼす可能性があり んでいます。
ます。
資金繰り • 研究開発の期間は長期にわたり、 必要なタイミングで研究開発資金 製薬企業等とのライ
また日本国内のみならず海外に を確保できなかった場合は、当社 センス契約から発生
おいても研究開発活動を行って の事業、業績や財務状況等に影響 する契約一時金収入、
いることなどから今後も多額の を及ぼす可能性があります。 マイルストン収入、
資金が必要 ロイヤリティ収入を
• 事業計画の修正を必要とする状 研究開発中のパイプ
況になった場合、資金不足が生 ライン及び新規パイ
じる可能性 中 中長期 プラインに再投資す
• 研究開発推進等のための資金調 ることを事業及び資
達の方法として新株発行や新株 金サイクルとしてい
予約権付社債などを発行する可 くことを目指してい
能性 ます。
• 新株等発行した場合、１株当た
りの株式価値が希薄化する可能
性
競合 • 競合他社が開発する医薬品が先 開発の遅延又は中止となる可能性、 外部環境を常に注視
行した場合、競争力が低下する ライセンスアウトしていた場合は して開発に取り組ん
可能性 ライセンス契約解約の可能性又は でいます。
中 中長期
上市後に想定した販売ロイヤリ
ティが得られない可能性がありま
す。
有価証券報告書の「事業等のリスク」に記載内容のうち、成長の実現や事業計画の遂行に影響する主要なリスクを抜粋して記載しています。
その他のリスクは、有価証券報告書の「事業等のリスク」をご参照ください。
56
リスク情報(続)
リスク 顕在化 顕在化の
リスクの内容 事業計画の遂行に与える影響 対応策
の種類 の可能性 時期
特許 • 出願中の特許が成立しなかった 当社の事業、業績や財務状況等に 新たな技術の研究開
場合又は登録された特許権が無 影響を及ぼす可能性があります。 発に取り組み、新規
効化された場合 また、出願費用・維持費用等のコ 特許の獲得に取り組
• 優れた技術が出現して、当社の ストを回収できない可能性があり んでいます。
特許が陳腐化する可能性 ます。 また、定期的に他社
の特許及び技術情報
を調査しています。
中 中長期
なお、当社のパイプ
ラインにおいて、そ
の実施に支障又は支
障をきたす可能性の
ある事項は、調査し
た限りにおいて存在
しておりません。
新型コロナウ • 新型コロナウイルス感染拡大に 臨床試験施設においても感染拡現 リスク情報共有会議
イルス感染症 伴い、当社の事業所及び研究施 在進行中または新規に立ち上げよ を頻回開催し、当社
をはじめとす 設並びに国内外の臨床試験・非 うとしている臨床試験の遅延等の の国内・海外の製造
る災害等の影 臨床試験・製造委託先及び共同 発生の可能性があります。その場 委託先、共同研究開
響 研究開発先社員等の罹患や移動 合は、当社の事業、業績や財務状 発のパートナー及び
制限・自粛等に伴う要員不足や 況等に影響を及ぼす可能性があり 臨床試験施設の状況
原材料の納入遅延、並びに製造 ます。 中 中長期 確認やビジネスにお
機能や物流・卸機能の停滞が生 ける影響等について、
じる可能性 情報の把握と対応の
• 臨床試験施設において新規登録 検討、経営レベルで
の一時中断や来院制限の措置が の議論と意思決定を
取られるなどした結果、臨床試 行っています。
験の遅延等が発生する可能性
有価証券報告書の「事業等のリスク」に記載内容のうち、成長の実現や事業計画の遂行に影響する主要なリスクを抜粋して記載しています。
その他のリスクは、有価証券報告書の「事業等のリスク」をご参照ください。
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本資料の取扱いについて(免責事項)
本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の事業計画等
を記載したものであり、投資勧誘を目的としたものでありません。実際に投資を行う際には、ご自身の
ご判断で行うようお願いいたします。
本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。これらの将
来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定
が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異
なる可能性があります。
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正確性、完全性を保証するものではありません。
研究開発中の医薬品に関する情報を記載しておりますが、広告宣伝、医学的アドバイスを目的にしてい
るものではありません。
本資料の更新は、今後、本決算の発表時期を目途に開示を行う予定です。また、開発計画に重要な進
捗・変更が生じた場合は、適宜開示いたします。
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私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、
一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します