（東証マザーズ:4592）
2020年1月期
決算説明会
サンバイオ株式会社
代表取締役社長 森 敬太
2020年3月18日
©2020 SanBio Company Limited
本日の内容
1.決算報告
代表取締役社長 森 敬太
2.国内承認申請について
代表取締役社長 森 敬太
3.事業進捗報告
SanBio, Inc. CEO 辻村 明広
4.今後の展望
代表取締役社長 森 敬太
©2020 SanBio Company Limited 1
本日の内容
1.決算報告
代表取締役社長 森 敬太
2.国内承認申請について
代表取締役社長 森 敬太
3.事業進捗報告
SanBio, Inc. CEO 辻村 明広
4.今後の展望
代表取締役社長 森 敬太
©2020 SanBio Company Limited 2
連結損益計算書
申請予定時期の変更により、研究開発費は来期に期ズレ
(単位：百万円)
当初予想
2020年1月期 実績(B) (B)-(A) 差異の要因
(A)
事業収益 開発協力金受領額が計画
（開発協力金等）
713 447 ▲266 値より減少
研究開発・製造関連費用
研究開発費 5,195 4,327 ▲868 の一部が未発生・来期へ
事業費用 6,601 5,933 ▲668
営業利益 ▲5,887 ▲5,486 +401
当期純利益 ▲5,395 ▲5,157 +238
$USレート（円） 110.00 109.08 -
※当初予想は、2019年12月13日に行った業績予想修正前の数値
©2020 SanBio Company Limited 3
連結貸借対照表
財務安定化に向けて71億円を調達
(単位：百万円)
2019年1月期末 2020年1月期末
(B)-(A)
(A) (B)
現金及び預金 12,453 13,646 +1,193
貯蔵品 - 469 +469
流動資産 13,058 14,626 +1,568
固定資産 917 979 +62
資産合計 13,975 15,605 +1,630
流動負債 1,066 1,175 +109
固定負債 4,000 3,500 ▲500
負債合計 5,066 4,675 ▲391
純資産合計 8,909 10,930 +2,021
負債純資産合計 13,975 15,605 +1,630
※（簿外）銀行とのコミットメントラインの残高：53億円
※新株の発行による資金調達71億円、当期純損失51億円により、純資産は前期末比で20億円の増加
©2020 SanBio Company Limited 4
業績予想
国内外でのSB623外傷性脳損傷プログラムを進める計画
(単位：百万円)
2020年1月期 2021年1月期
連結 実績(A) 予想(B)
摘要
事業収益 447 -
前期は研究開発（TBI&Str）及
研究開発費 4,327 3,757 び製造関連、今期は製造関連が主
事業費用 5,933 5,453
営業利益 ▲5,486 ▲5,453
当期純利益 ▲5,157 ▲5,544
$USレート（円） 109.08 110.00
©2020 SanBio Company Limited 5
本日の内容
1.決算報告
代表取締役社長 森 敬太
2.国内承認申請について
代表取締役社長 森 敬太
3.事業進捗報告
SanBio, Inc. CEO 辻村 明広
4.今後の展望
代表取締役社長 森 敬太
©2020 SanBio Company Limited 6
申請予定時期の変更について
申請予定時期を2020年1月期から2021年1月期に変更
2019年4月 2018年11月 2019年4月 2021年1月期中
先駆け 結果 先駆け 承認 販売
承認
指定 公表 指定 申請 開始
日米グローバル・フェーズ２ 承認申請準備 当局審査 販売準備
安定供給に向けた体制強化が必要と考え、時間をかけて
準備を進めるべきと判断し決定
©2020 SanBio Company Limited 7
申請予定時期の変更について
第３四半期決算短信 2019/12/16 プレスリリース
✓ 承認申請予定時期については、商業用 ✓ 今回の変更は市販後の安定供給を確
製品生産準備に十分に時間をかけ市 実に行うため、商業用製品生産準備に
販後の安定供給責任を果たすため、見 おけるスケジュールを変更したことによるも
直しを図り2021年１月期（2020年 のです。薬を待ち望んでいただいている
２月～2021年１月）中に変更するこ 患者さん全員に確実に薬を届けるため
とにしました。 には、さらなる安定供給に向けた体制強
化が必要と考え、時間をかけて準備を
進めるべきだと判断いたしました。
©2020 SanBio Company Limited 8
申請予定時期変更の理由
・新体制への技術移転の遅延
-新規CMOへの製造委託先変更に伴う技術移転に課題
・商業生産に必要な管理体制構築
-一部項目や各項目の連携箇所に課題
・規格試験の要件不足
-再生医療特有の課題に直面
-より堅牢性の高い試験方法の確立
©2020 SanBio Company Limited 9
変更理由の背景① ～技術移転～
過去の製造委託先レベルまで習熟度が達していない
量産化技術は確立しているが、技術移転プロセスにおける課題に対応。
各種条件の最適化 培養条件
細胞ソースの評価 継代頻度、継代回数
試薬の種類、用量 保存培地の評価、選択 技術移転 標準手順書の作成
培地の種類、濃度 凍結方法 アッセイ系 製造記録体制の構築
細胞の播種密度 解凍方法 製造プロセス 評価系のバリデーション
大学からの 小スケールでの最適化 GMP*製造準備
技術移転 GMP製造
技術移転 スケールアップ検討 試製造
品質管理戦略検討 品質管理・品質保証体制
細胞特性解析
製造委託先変更
製品スペックの検討・確立
評価系の開発
GMP*製造準備 商
技術移転 GMP製造 業
品質管理・品質保証体制
試製造
用
生
品質管理・品質保証体制
産
* GMP： Good Manufacturing Practiceの略。医薬品等の製造品質管理基準。
©2020 SanBio Company Limited 10
変更理由の背景② ～管理体制構築～
商業用生産レベルの管理体制を構築中
複数の注力項目の改善と、各項目の連携箇所における不具合を調整。
工程管理 製造管理 保管貯蔵管理
骨髄液 MSC細胞 遺伝子導入 増殖 SB623
品質
原材料管理 施設管理 品質保証 リスクマネジメント
品質管理 逸脱管理 分析体制 出荷管理
文書管理 設備管理 ベリフィケーション
©2020 SanBio Company Limited 11
現在の当社対応
・技術移転に伴う課題調査を実施
-現在調査中ではあるが、調査済箇所は問題なし
-本調査により概ね課題箇所は特定されている
・社長直轄プロジェクトとして進行
-製造技術を確立した実績を持つ担当者も起用
©2020 SanBio Company Limited 12
国内承認申請の一般的なフロー
先駆け 承認 薬価
対面助言・事前面談 先駆け総合評価相談 審査 承認 販売
指定 申請 収載
先駆け指定 審査
・優先審査等の優遇措置を受けることが可能 ・一般的には6か月程度
対面助言・事前面談 承認
・依頼者からの申込に応じて、PMDAが指導・助言を行う ・当局により、本承認または条件期限付き承認になるか指定される
先駆け総合評価相談 薬価収載
・先駆け指定のメリット ・毎年、基本的には2, 5, 8, 11月に収載される
・「品質」「非臨床」「臨床」「信頼性」「GCTP」の5つのパートに分
けて、承認申請前に当局が問題点の抽出、課題の整理を行う
承認申請
・申請に必要な書類：CTD（コモン・テクニカル・ドキュメント）
・CTDは、下記5つの部（モジュール）で構成されている
>第1部（モジュール1）：申請書等行政情報及び添付文書に関する情報
>第2部（モジュール2）：CTDの概要（サマリー）
>第3部（モジュール3）：品質に関する文書
>第4部（モジュール4）：非臨床試験報告書
>第5部（モジュール5）：臨床試験報告書
※このフローは、先駆け指定を獲得した再生医療等製品の場合です。
©2020 SanBio Company Limited 13
国内承認申請スケジュール
2021年1月期に向けてスケジュールを引き直し進行中
2019年4月 現在 2021年1月期中
先駆け 承認 薬価
対面助言・事前面談 先駆け総合評価相談 審査 承認 販売
指定 申請 収載
対面助言・事前面談 承認
・複数回実施済み ・当局により、本承認または条件期限付き承認に
・内容については非開示事項 なるか指定される
先駆け総合評価相談 薬価収載
・「臨床」パートから開始予定 ・類似薬効比較方式または原価計算方式で算定
・当局により承認申請後の審査期間が６ヶ月間で されるが、現時点でどちらの方式になるかは未定
対応可能と見込まれた時点で、サンバイオから承
認申請可能となる 販売
・薬価収載後、速やかな販売を行うために準備中
©2020 SanBio Company Limited 14
本日の内容
1.決算報告
代表取締役社長 森 敬太
2.国内承認申請について
代表取締役社長 森 敬太
3.事業進捗報告
SanBio, Inc. CEO 辻村 明広
4.今後の展望
代表取締役社長 森 敬太
©2020 SanBio Company Limited 15
発売に向けた国内活動
発売までに実施すべきこと
✓ 販売体制の構築 ✓ エビデンスの発信
（国内3件、海外7件の学会で発表）
✓ 物流体制の構築
✓ 適正使用推進体制の構築
✓ 情報提供資材の作成
✓ 診療報酬への対応
✓ R-SAT™システム構築
✓ HTA準備
✓ 市場ニーズの把握
✓ ホームページリニューアル
✓ 地域医療連携の検討
✓ SB623 商標登録申請
©2020 SanBio Company Limited 16
国内の発売に向けた準備状況①
進捗度
目的 発売に向けた課題と対応
現状
70%
医師・施設要件・市場調査に基づいた
TBI患者の治療フェーズ毎の市場性調査の実施 製品戦略のブラッシュアップ
（医師ニーズ、患者発掘を目的とした調査3本実施済み）
販売体制 30% 適切な製品情報を提供し、
の構築 想定される医師・施設要件に基づいた、組織体制の在り方の検討開始 地域医療貢献ができる組織体制の構築
25%
医師・施設情報の把握と情報提供機会創出のための 要検討、継続討議
医療機器メーカーとの協業検討
80% 再生医療医薬品の製品トレーサビリティを含めた、
R-SAT™システム開発中 患者登録システムの実現
物流体制 40% 卸業者様と地域連携を考慮した、
の構築 製造から病院への納品までの包括的な物流スキームの討議開始 各地域における物流スキームの確立
70%
専用副構成品（付帯品）の製造と流通体制の確立
専用副構成品（付帯品）の製造、流通体制の検討
50%
情報提供資材 広告代理店は既に選定済み。 製品戦略に基づいた情報提供資材、動画コンテンツの完成
の作成 製品戦略に基づいた発売時の情報提供資材の準備中
（Website、製品情報概要、作用機序動画、キービジュアルなど）
©2020 SanBio Company Limited 17
国内の発売に向けた準備状況②
進捗度
目的 発売に向けた課題と対応
現状
95% 適正使用に必要な
外部専門家からの医科学的アドバイスの収集の完了 医科学的情報のさらなる収集とアウトプット
適正使用推進 70%
ICTを活用した適格性判定システムの構築
体制の構築 細胞移植術の実施に必要な要件の検討
50%
市販後の最適使用を確実にするメディカル体制の構築
適正使用のための機器メーカーとの協業の検討
30%
診療報酬への
必要な要件の明確化と公的な対応
対応 細胞移植術の診療報酬上の取扱いの検討
95%
エビデンスの
結果の確実なパブリケーション
発信 国内3件、海外7件の学会発表
©2020 SanBio Company Limited 18
学会発表実績（外傷性脳損傷フェーズ2結果）
国 日時 学会 演者
14th Korea-Japan Joint Conference on Surgery for Cerebral
Apr. 2019 Dr. Kawabori
Stroke (KJJC)
The 20th Annual Meeting of the Japan Society of Molecular
Japan Aug. 2019 Dr. Karasawa
Neurosurgery (JSMN)
78th Annual Meeting of the Japan Neurosurgical Society
Oct. 2019 Dr. Imai
(JNS)
Apr. 2019 American Association of Neurological Surgeons (AANS) Dr. Okonkwo
Aug. 2019 Military Health System Research Symposium (MHSRS) Dr. Okonkwo
USA Oct. 2019 Congress of Neurological Surgeons Meeting (CNS) Dr. Chen
Nov. 2019 American Congress of Rehabilitation Medicine (ACRM) Dr. Cramer
Feb. 2020 15th Annual Conference on Brain Injury (ABI) Dr. Weintraub
American Academy of Neurological Surgery Annual Meeting
EU Sep. 2019 Dr. Steinberg
(AANS)
China Sep. 2019 World Federation of Neurosurgical Societies (WFNS) Dr. Yasuhara
©2020 SanBio Company Limited 19
再生医療プラットフォーム構想
サンバイオが、海外企業・ベンチャーによる日本市場へのアクセスを容易にする
R-SAT
海外企業 メディカル
システム
PMS 薬事
再生医療安全性確保法及び改正
国内外ベンチャー 薬事法（2014.11）により、世界
中から注目される日本市場
©2020 SanBio Company Limited 20
パイプライン
細胞薬 適応疾患 研究 非臨床 フェーズ１ フェーズ２ フェーズ３
外傷性脳損傷 米国
（慢性期） 日本
脳梗塞
米国
（慢性期）
脳出血（慢性期） （★1）
SB623 加齢黄斑変性（ドライ型）
網膜色素変性
パーキンソン病
脊髄損傷
アルツハイマー病
SB618 末梢神経障害 等
SB308 筋ジストロフィー 等
MSC1(予定) がん疾患
MSC2(予定) 炎症性疾患
（★1）慢性期脳出血の臨床試験はフェーズ２またはフェーズ３からの開始を見込んでいます。
©2020 SanBio Company Limited 21
外傷性脳損傷 グローバルフェーズ3試験
グローバルでの開発を進める
2018年 2018年 2019年 2019年
4月 11月 4月 9月
患者 結果 ATMP RMAT 患者 患者 結果
組入 組入 組入
終了 公表 指定 指定 開始 完了 公表
日米グローバル・フェーズ２ フェーズ３準備 フェーズ 3 販売
ATMP指定 Phase 3
・欧州医薬品庁（EMA）より指定獲得 ・2021年1月期末(2021年1月)までに、
・欧州当局との密接な取組みの開始 フェーズ３臨床試験の開始を計画
・具体的な試験デザインや開発内容について、
RMAT指定 FDAとの協議を開始
・米国食品医薬品局（FDA）より指定獲得
※ATMP: Advanced Therapy Medicinal Product
・優先審査や迅速承認の機会を得ることが可能 （先端医療医薬品）
©2020 SanBio Company Limited 22
外傷性脳損傷：患者数
TBI:250万人*7
TBI:1,100万人*5
脳梗塞:371万人*8
脳梗塞:1,573万人*6 TBI:530万人*1
脳梗塞: 574万人*2
TBI:4万人*3
脳梗塞:78万人*4
TBI:2.6万人*9
脳梗塞:42万人*10
*1:Traumatic Brain Injury In the United States: Epidemiology and Rehabilitation（US Centers for Disease Control and Prevention）
*2:Heart Disease and Stroke Statistics, 2016 update
*3:厚生労働省患者調査2017「頭蓋内損傷」の患者数 *7:Center-TBI HP (https://www.center-tbi.eu/)
*4:厚生労働省患者調査2017「脳梗塞」の患者数 *8:The burden of stroke in Europe (The stroke Alliance for Europe)
*5:Arch Neurol. 1986;43(6):570-572 (Wang et al.) *9: Australian Family Physician, Volume 43, No.11, November 2014 Pages 758-763
*6:Circulation. 2017;135:759–771 (Wang et al.) *10:Australia’s health 2018 (Australian Institute of Health and Welfare）
©2020 SanBio Company Limited 23
外傷性脳損傷：競合分析
臨床段階の競合品は限られている上、大半は急性期を対象
開発品 企業 フェーズ メカニズム 詳細
VAS-203 • 急性期のTBI患者を対象に、６か月及び12か月時点の臨
III NOS阻害剤
床上の改善を評価するフェーズ３臨床試験を実施中
(Ronopterin)
自家骨髄由来 • 患者本人からの細胞を回収後、分離、処理し、受傷後48
CEVA-101 II 単核細胞 時間以内に静脈投与を行う
• FDAより、TBI(急性期) を対象としてファストトラック指定を
NNZ-2566 神経性栄養 受け、米国陸軍と開発協力しフェーズ2臨床試験を実施し
II ペプチドアナログ たが、主要な有効性評価指標においてプラセボ群に対して
(Trofinetide) 優位差を示すことができなかった
NA-1 • Tat-NR2B9cは、TBIと脳梗塞の両方で、ニューロン損傷
I PSD95阻害剤
後に細胞の生存を促進し、有害な細胞シグナルを抑制する
Tat-NR2B9c
• 他の間葉系幹細胞と比較して、itMSCsは血管新生と治癒に
同種骨髄由来虚血耐性 関連する成長因子を多く分泌する
itMSCs IND 間葉系幹細胞 • 2016年5月にFDAからIND approvalを受けたというリリース
以降進捗情報確認できず
©2020 SanBio Company Limited 24
STROKEプログラム
開発継続。最速での上市方策を検討中。
フェーズ1/2a フェーズ2b
有効性示唆 主要評価項目未達 試験デザイン 試験実施
安全性確認 安全性確認
◆大日本住友製薬との共同開発及びライセンス契約を解消（2019年12月）
➢ フェーズ 2b 臨床試験の詳細解析を踏まえ、大日本住友製薬が全社の事業
戦略上の優先順位を検討した結果、共同開発の中止を決定。それ受けて、協
議の上、合意解消。
➢ 北米の脳梗塞プログラムに関する権利はサンバイオに返還
©2020 SanBio Company Limited 25
パイプライン拡大に向けた取り組み
アカデミアとの共同研究活動を推進
共同研究先 内容 （対象疾患） 対象物
亜急性期外傷性脳損傷モデル動物を
SB623硬膜シート
日本医科大学 用いて治療効果を評価し、臨床試験に
（幹細胞塗布人工硬
（横堀教授） 進むための必要なデータの取得を目指
膜技術）
す
間葉系幹細胞由来
1型糖尿病モデル動物を用いて治療効
順天堂大学 膵ベータ細胞
果を評価し、臨床試験に進むための必
（岡﨑教授） 要なデータの取得を目指す
（ダイレクトリプログラミ
ング法）
旭川医科大学 網膜疾患モデル動物を用いて治療効
果を評価し、臨床試験に進むための必 SB623
（柳教授） 要なデータの取得を目指す
©2020 SanBio Company Limited 26
本日の内容
1.決算報告
代表取締役社長 森 敬太
2.国内承認申請について
代表取締役社長 森 敬太
3.事業進捗報告
SanBio, Inc. CEO 辻村 明広
4.今後の展望
代表取締役社長 森 敬太
©2020 SanBio Company Limited 27
100年来の常識を覆す「脳の再生」への挑戦
不可能とされていた領域で、新たな医療の可能性を拓く
Santiago Ramón y Cajal 岡野栄之教授（サンバイオ創業科学者）
神経解剖学者 慶応義塾大学医学部教授
1906年ノーベル生理学・医学賞受賞 2009年紫綬褒章受章
損傷した生体哺乳類の中枢神経系は (1998年)成人の脳内に神経幹細胞
再生しない⇒以後約100年の常識 が存在することを発見⇒再生の可能性
©2020 SanBio Company Limited 28
サンバイオの再生細胞薬SB623
SB623が再生能力を引き出し脳を再生する
損傷部位 バイオブリッジ
SB623とは
健常者の骨髄液由来の 通常、神経幹細胞は
間葉系幹細胞を大量培 損傷部位には到達できない
SB623 養して製造
神経幹細胞
損傷部位
SB623を移植すると、
橋渡しの経路ができ、
患者自身の神経幹細胞が
損傷部位まで到達可能となる
神経幹細胞
▲神経細胞をつくる ▲血管をつくる 損傷部位
移植した細胞が消失しても
効果は持続する
▲神経細胞をまもる ▲炎症を抑える 神経幹細胞
©2020 SanBio Company Limited 29
アンメット・ニーズの高い中枢神経系疾患を狙う
中枢神経系は再生しない 根治治療がまだない疾病
脳梗塞 アルツハイマー病
外傷性脳損傷 パーキンソン病
（TBI）
根治治療がまだない
脳出血 網膜色素変性
加齢黄斑変性
脊髄損傷 （ドライ型）
治験実施中
将来の対象疾患
©2020 SanBio Company Limited 30
グローバルリーダーへ
地域拡大と疾患拡大でSB623の価値を最大化していく
アルツハイマー病
脊髄損傷
パーキンソン病
適 網膜色素変性
応 加齢黄斑変性
疾 （ドライ型）
患
脳出血（慢性期）
フェーズ2b
脳梗塞（慢性期） →次試験検討中
外傷性脳損傷 フェーズ２ フェーズ2
（慢性期） →申請準備中 →フェーズ３へ
アジア
日本 米国 欧州 オセアニア他
©2020 SanBio Company Limited 31
ミッション＆バリュー
Our Mission
サンバイオは、再生医療の開発を通して、
患者様をはじめとした
ステークホルダーの皆さまへ価値を提供いたします。
Our Value
再生医療分野でのグローバルリーダーを目指します。
臨床試験での グローバル市場での
成功実績 収益拡大
世界をリードする
最先端の科学と技術
©2020 SanBio Company Limited 32
免責事項
本開示資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等
の情報および将来の事業計画等を記載したものであり、投資勧誘を目的としたもの
ではありません。実際に投資を行なう際は、お客様自身のご判断で行なうようお願い
いたします。
本資料に掲載されている当社の計画、戦略、判断などのうち、過去の歴史的事実
以外のものは当社の将来の見通しに関する現時点での見解であり、当社が現在入
手可能な情報・仮定および判断に基づいて作成されており、様々なリスクや不確実
性を含んでいます。 従って、将来、実際に公表される業績等は、将来の事業環境の
変化等を含む様々な要素によって変動する可能性があります。
本資料に掲載された情報につきましては、予告なく変更される可能性があります。本
資料に基づいて被ったいかなる損害についても、当社及び情報提供者は一切責任を
負いかねます。
サンバイオ株式会社
経営管理部
Email: info@sanbio.jp
©2020 SanBio Company Limited 33
©2020 SanBio Company Limited 34