事業計画及び成長可能性に関する事項の開示
（4592）サンバイオ株式会社
2021年4月28日
目次
Ⅰ ご挨拶 ・・・ 2
Ⅱ 会社概要 ・・・ 4
Ⅲ 事業概要 ・・・ 8
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Ⅰ ご挨拶
2
ご挨拶
2001年、バイオ医薬品開発のメッカである米国サンフランシスコ・ベイエリア
（シリコンバレー）で創業した私たちは、創業以来一貫して再生細胞薬による脳
の再生に取り組み、世界市場を見据えて事業を展開してきました。
2014年には、これまで全く治療薬の無かった慢性期脳梗塞という疾患に対し、
私たちの再生細胞薬のヒトでの安全性・有効性が、米国FDA（食品医薬品局）規
制下のフェーズⅠ/Ⅱa臨床試験にて確認されました。また、2018年には、慢性期
外傷性脳損傷という疾患においても、日米でのフェーズ２臨床試験にて、安全 代表取締役社長
森 敬太
性・有効性が確認されました。
一方、再生医療を取り巻く環境は、2014年に日本で再生医療新法が施行され、世界で最も早い再
生医療製品の承認取得が可能になり、次いで、2016年には米国で21st Century Cures Act（21世
紀治療法）が可決され、再生医療関連製品に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが図
られるなど、整備が進んでいます。
このような環境下において、私たちは、次世代のバイオ医薬品である再生細胞薬という全く新し
い分野を創出し、グローバルリーダーを目指します。まずは、この好機に日本において再生細胞薬
の製品化を実現し、世界市場で堂々と戦えるバイオ企業として成長を加速してゆく所存ですので、
皆様方には、今後ともご指導ご鞭撻のほど、よろしくお願い申し上げます。
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Ⅱ 会社概要
4
会社概要
会社名 サンバイオ株式会社
設立 2013年2月（SanBio, Inc.創業は2001年2月）
代表者（創業者） 代表取締役会長 川西 徹、 代表取締役社長 森 敬太
創業科学者 慶応義塾大学 岡野栄之教授
事業内容 再生細胞医薬品の開発・販売
所在地 東京都中央区明石町8番1号
子会社（所在国） SanBio, Inc.（米国） ／ SanBio Asia Pte. Ltd.（シンガポール）
従業員数 連結：85名 ／ 単体：36名（2021年１月31日現在）
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設立時に考えたこと
日本発・世界初の再生細胞薬の実現を目指す
2001年、SanBio,Inc.を
サンフランシスコ・ベイエリアに設立
技術シーズ 事業化インフラ
日本発の再生医療技術を
米国のインフラに乗せることで事業化を加速
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今、目指していること
再生細胞薬のグローバルリーダーを目指す（2001年設立時のまま）
再生医療の中心地 各地へ事業展開
医薬品開発企業から製薬企業へ グローバルリーダーへ
✔ SB623※慢性期外傷性脳損傷 ✔SB623※の価値最大化
（TBI）プログラムの国内自社販
グローバルローンチの実現
売の実現
グローバル製品供給体制の確立
✔パイプラインの強化
※ SB623とは、当社が開発を行っている再生細胞薬のパイプラインの一つ。SB623の適応疾患については、25ページをご参照ください。
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Ⅲ 事業概要
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
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Ⅲ 事業概要
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
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再生医療とは
再生医療は従来なし得なかった根治治療を可能に
再生医療とは
➢「損傷を受けた生体の機能を、幹細胞などを用いて復元または活性化させる医療」
疾患
患者もしくはドナーの細胞 目的の細胞に分化/加工する
再生細胞薬とは
➢ 当社グループが手掛ける再生細胞薬は、病気・事故等で失われた身体機能の自然な再生
プロセスを誘引ないし促進させ、運動機能、感覚機能、認知機能を再生させる効能が期待さ
れる医薬品。
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医療業界の未来像
再生医療市場が顕在化する
現在 将来
①高齢化 治療薬
治療薬
→ 細胞を損う疾患の増加
ア ア
ン ン
メ メ
ッ ッ
ト ト
メ メ
デ ②技術革新 再生医療 デ
ィ 再生医療 ィ
カ → ex. 幹細胞技術 カ
ル ル
ニ ニ
ー ー
ズ ズ
医療機器
③規制改革 医療機器
→ ex. 薬事法改正
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患者数
有効な治療法が存在せず患者数も極めて多い
TBI:657万人*1 TBI:1,100万人*4 TBI:4万人*7 TBI:551万人*10
脳梗塞:301万人*2 脳梗塞:1,573万人*5 脳梗塞:78万人*8 脳梗塞: 685万人*11
脳出血:60万人*3 脳出血:150万人*6 脳出血:14万人*9 脳出血:102万人*12
※TBI=外傷性脳損傷
*1~*3,*10~*12:複数文献に基づく自社分析 *7:厚生労働省患者調査2017「頭蓋内損傷」の患者数
*4:Arch Neurol. 1986;43(6):570-572 (Wang et al.) *8:厚生労働省患者調査2017「脳梗塞」の患者数
*5:Circulation. 2017;135:759–771 (Wang et al.) *9:厚生労働省患者調査2017「脳内出血」の患者数
*6:GHDx Healthdata IQVIA analysis 2020
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自家と他家
再生細胞薬は量産化により収益性が高い
じ か た か
自家移植 他家移植
ドナー
再生 細胞採取 健康なドナーから
細胞を採取
培養
再生細胞薬 量産化
細胞採取 患者個々に細胞を採取
患者 患者
「サービス」 「製品」
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ロジスティクス
従来の製薬企業モデルが適用できる
製造から投与までの流れ
骨髄液を採取 輸送 融解して投与
大量培養（製造） 凍結保存 定位脳手術により細胞を脳内に直接移植
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収入モデル
収入は自社開発・自社販売、又は 製薬企業との事業提携による収入を見込む
開発 製造・販売
自
社 自社販売
開
発 自社による開発
・ 自社による製品供給
販
売
開発 製造・販売
開 販
発 ロ 売
契 開
マ イ 製 マ
事 約 発
イ ヤ 品 イ
業 一 協
ル ル 供 ル
提 時 力
ス テ 給 ス
携 金 金
ト ィ 収 ト
収 収
ン 収 入 ン
入 入
収 入 収
入 入
パートナー製薬会社
（注）国内SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムについては、自社販売を目指す。その他のプログラムについては、状況に応じ
て、自社販売又は製薬企業との事業提携の選択を検討する。
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Ⅲ 事業概要
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
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主要製品の説明
再生細胞薬SB623は神経再生作用を持つ細胞からなる医薬品
SB623とは SB623の投与方法
SB623
▲神経再生細胞
SB623の作用
神経細胞をつくる 血管をつくる
定位脳手術により細胞を脳内に直接移植
⚫ 局所麻酔
神経細胞をまもる 炎症を抑える
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安全性・有効性の確認
SB623慢性期脳梗塞フェーズⅠ/Ⅱaにおいて安全性・有効性を確認
慢性期の脳梗塞患者に対するSB623の有効性
Fugl-Meyer(Motor) Scale運動機能の指標
（2016年2月現在）
投
与
前
か
ら N=14
の
改 P<0.003
善
度
合
投与後の経過月数
➢ 一般的にフェーズ1/2a試験で統計学的有意差（P<0.05）を得ることは難しい
➢ P<0.05を大きく下回る結果が得られた
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安全性・有効性の確認
SB623慢性期外傷性脳損傷フェーズⅡにおいて安全性・有効性を確認
慢性期の外傷性脳損傷患者に対するSB623の有効性
主要評価項目 Fugl-Meyer Motor Scaleのベースラインからの改善量は、24週
時点で、SB623投与群で8.7 点、コントロール群で2.4 点。投与群とコント
ロール群を比較して、統計学的に有意な運動機能の改善が認められた。
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Ⅲ 事業概要
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
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製品開発の全体像
再生医療では有効性の確認に加えて、量産化技術の確立が鍵を握る
安全性・有効性の確認
鍵となるプロセス
フェーズ フェーズ フェーズ
基礎研究 非臨床 上市
Ⅰ/Ⅱa Ⅱｂ Ⅲ
少数の患者/ 少数の患者/ 多数の患者/
安全性（・有効性） 有効性・安全性 有効性・安全性
量産化・製造プロセスの確認
鍵となるプロセス
基礎研究 量産化技術開発
治験薬製造 製品製造
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量産化技術の確立
サンバイオの再生細胞薬は“死の谷”を越えた
基礎研究 製造プロセス開発 臨床試験 実用化
サンバイオの
再生細胞薬
量産化技術の開発が
“死の谷” SB623国内承認申請準備中
山
死の谷
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量産化技術の確立
SB623は、量産化技術の確立を経て商業用生産の準備へ
各種条件の最適化 培養条件
細胞ソースの評価 継代頻度、継代回数
試薬の種類、用量 保存培地の評価、選択 技術移転 標準手順書の作成
培地の種類、濃度 凍結方法 アッセイ系 製造記録体制の構築
細胞の播種密度 解凍方法 製造プロセス 評価系のバリデーション
量産化技術の確立 商業用生産に向けてのプロセス
大学からの 小スケールでの最適化 GMP*製造準備
技術移転 GMP製造
技術移転 スケールアップ検討 試製造 商業用
生産
品質管理戦略検討 品質管理・品質保証体制
細胞特性解析
製品スペックの検討・確立
評価系の開発
* GMP： Good Manufacturing Practiceの略。医薬品等の製造品質管理基準。
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Ⅲ 事業概要
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
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開発品の状況
先行パイプラインでヒトでの安全性・有効性を確認
細胞薬 適応症 研究 非臨床 フェーズ 1 フェーズ 2 フェーズ3
日本 （★１）
外傷性脳損傷
米国
SB623
慢性脳損傷
脳梗塞 （★2）
脳出血 （★2）
SB623 加齢黄斑変性（ドライ型）
網膜疾患
網膜色素変性
パーキンソン病
SB623 脊髄損傷
アルツハイマー病
SB618 末梢神経障害 等
SB308 筋ジストロフィー
MSC1 がん疾患
炎症性疾患
MSC2
視神経炎
（★1）国内外傷性脳損傷プログラムは、2019年４月に先駆け審査指定制度下において、指定を獲得しているため、優先審査等
の優遇措置を活用しています。同時に、条件付き早期承認制度も活用し、早期の承認申請を目指しています。
（★2）脳梗塞及び脳出血プログラムの臨床試験はフェーズ２bまたはフェーズ３からの開始を見込んでいます。
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アンメットメディカルニーズ
SB623の対象領域はアンメットメディカルニーズが高い慢性期
SB623は根治治療を目指す
【既存の治療方法】 SB623の対象領域
超急性期 急性期～回復期 慢性期
外 • 行動療法
傷 • リハビリ （受傷から12か月以降）
性 • 二次障害の予防 • リハビリ
脳 発症後、一定の
• 手術
損 時間内に処置しないと • 抗浮腫療法
傷 効果がない上、
再発防止や副次的な処置に留まる 予防・改善効果は限定的
時間内に処置できた
としても治癒率は
決して高くない。 • 抗血小板療法
（発症から6か月以降）
脳 • 抗凝固療法
• 再発防止薬
梗 • 脳保護療法
• 血栓溶解療法 • リハビリ
塞 • 血液希釈療法
• 血栓回収療法
• リハビリ
• 抗浮腫療法
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他企業における開発状況 – 日本
SB623の対象領域はアンメットメディカルニーズが高い慢性期
SB623は根治治療を目指す
実施者 予定適応症 細胞の種類 投与経路 フェーズ
札幌医科大学病院 静脈
急性期脳梗塞 自家骨髄間葉系幹細胞 ３
ニプロ (非盲検)
他家骨髄間葉系幹細胞 静脈
ヘリオス株式会社 急性期脳梗塞 ２/３
HLCM051 (MultiStem) (盲検)
三菱ケミカル
静脈
ホールディングス 急性期脳梗塞 他家骨髄間葉系幹細胞Muse ２
(非盲検)
（生命科学インスティテュート）
帝人 他家歯髄由来幹細胞 静脈
急性期脳梗塞 １/２
JCRファーマ JTR-161 (盲検)
慢性期 他家骨髄間葉系幹細胞由来の 脳内投与
サンバイオ株式会社 ２
外傷性脳損傷 加工幹細胞 SB623 (盲検)
注：各社公表資料より抜粋
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他企業における開発状況 – 海外
SB623の対象領域はアンメットメディカルニーズが高い慢性期
SB623は根治治療を目指す
実施者 実施国 予定適応症 細胞の種類 投与経路 フェーズ
ReNeuron Group 英国 慢性期脳梗塞 胎児由来神経幹細胞 脳内投与
２
(英国) ※Ph2bを米国で実施予定 (2~12 months) （他家細胞） (盲検)
Stemedica cell technologies Inc 慢性期脳梗塞 骨髄間葉系幹細胞 静脈
米国 １/2
（米国） (6 months~) （他家細胞） (非盲検)
骨髄間葉系幹細胞由来の
サンバイオ株式会社 慢性期脳梗塞 脳内投与
米国 加工幹細胞 ２b
（日本） (6~90 months) (盲検)
（他家細胞）
慢性期 骨髄間葉系幹細胞由来の
サンバイオ株式会社 脳内投与
日本・米国 外傷性脳損傷 加工幹細胞 ２
（日本） (盲検)
(12 months~) （他家細胞）
Athersys, Inc 米国・欧州 体性幹細胞 静脈
急性期脳梗塞 3
（米国） ※日本はヘリオス社が開発中 （他家細胞） (盲検)
The University of Texas Health
Science Center 急性期 骨髄単核細胞 静脈
米国 ２
Fortress Biotech/Cellvation 外傷性脳損傷 （自家細胞） (盲検)
（米国）
Athersys, Inc/UTHealth 急性期 体性幹細胞 静脈
米国 2
（米国） 外傷性脳損傷 (他家細胞） （盲検）
注：各社公表資料より抜粋
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成長可能性
適応疾患×地域に成長余地を保持
SB623の今後の展開
アルツハイマー病
脊髄損傷
パーキンソン病
適 網膜色素変性
応
疾 加齢黄斑変性
患 （ドライ型）
脳出血（慢性期）
脳梗塞（慢性期） フェーズ2b
外傷性脳損傷 フェーズ２
フェーズ2
（慢性期） →申請準備中
アジア
日本 米国 欧州 オセアニア他
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今後の開発と地域展開
グローバル展開を視野に、まずは国内での開発・承認・販売を優先
現時点 ■国内において、SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムの承認申請・承認・自社販売を目
指す(注1,2)。
■国内において、SB623脳梗塞プログラム及び脳出血プログラムの臨床開発を目指す。
■地域展開として、SB623慢性期外傷性脳損傷プログラム、慢性期脳梗塞プログラム及び
脳出血プログラムの欧米・アジアなどの地域展開を図る。
（注1）当社グループは、当局からこの承認申請の許可を得ること、そして一日も早く承認申請についてのお知らせができ
るように全力を傾けていますが、現時点から承認申請が許可され、次に承認が認められるまでの期間は、当局との協議内容
等について、当社グループにおける技術的な極秘事項等も含まれること等から、機微な取り扱いが求められます。そのため、
当局との協議の内容及びその状況については、承認申請時期の予定等も含めて開示を控えています。
（注2）2022年１月期は、これらに向けた費用を主に、合計で5,786百万円の事業費用を見込んでいます。
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国内販売体制準備状況
SB623製造販売承認後を見据えた準備
今後、承認要件（市販後調査、適正使用推進など）が決定次第、販売体制や詳細を詰めていく作業になります。
現在、パートナー企業や自治体と連携し、外傷性脳損傷患者さんに早期に貢献できる準備を進めています。
現状
薬価 適正薬価の算出を目指した提出資料の準備
診療報酬 脳神経外科学会 保険委員会への対応
販売体制 治療実態の明確化、治療フェーズ毎の医師、患者の考え方に基づく戦略立案
の構築 術前・術後の患者フォローを軸とした、地域ごとの活動の戦略策定
流通体制 スズケンとのR-SATシステムの実装準備
の構築 各地域における流通スキーム確立へ向けた活動
情報提供 製品戦略に基づいた情報提供資材、動画コンテンツの準備
資材の作成 製品用Websiteコンテンツの準備
適正使用のために必要なサイエンスインサイトの収集
適正使用
推進体制の ICTを活用した適格性判定システムの構築準備
構築
市販後適性使用に必要なe-ラーニングコンテンツの準備
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認識するリスク及び対応策
成長戦略を阻害する主なリスクとその対応策
主なリスク 対応策
再生細胞薬という新薬開発の不確実性 • 複数のパイプライン・インディケーションをバック
アップにもつ。
臨床試験で有用な効果が発見できなかり、製造プロセ • 日本の早期承認制度のような制度を利用するなど開
スの確立が予定通り進行せず、開発等の中止や延期に 発期間の短縮や開発コストの低減ができる戦略によ
なった場合には、事業モデルや資金面での見直しなど、 り開発等を進める。
成長戦略を阻害する大きな要因となります。
※上記以外のリスクについては、直近の関東財務局に提出している有価証券報告書「第1部 企業情報 第２
事業状況 2 事業等のリスク」をご参照ください。
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Ⅲ 事業概要 まとめ
Point 1 スケーラブルな再生医療（再生細胞薬）
Point 2 有効性
Point 3 量産化技術の確立
Point 4 高い成長性
※ 次の本開示は、2022年4月を予定しています。
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