2021年1月期 第2四半期
決算説明会
2020年9月15日
サンバイオ株式会社
(東証マザーズ：4592)
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目次
1 決算報告
2 慢性期外傷性脳損傷プログラム
国内承認申請について
3 慢性期脳梗塞米国Ph2解析結果
4 今後について
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１．決算報告
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連結損益計算書
研究開発費は、製造関連費用の増加の一方、
臨床試験費用の減少により前年同期から214百万円減少。
2020年1月期 2021年1月期
2021年1月期
第2四半期 第2四半期 (B)-(A)
通期予想(C)
累計実績(A) 累計実績(B)
単位：百万円
事業収益 427 - ▲427 -
研究開発費 2,013 1,798 ▲214 3,757
事業費用 2,812 2,570 ▲242 5,453
営業利益 ▲2,385 ▲2,570 +185 ▲5,453
当期純利益 ▲2,048 ▲3,207 ▲1,158 ▲5,544
$USレート(円) 109.93 107.84 - 110.00
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連結貸借対照表
現金及び預金は2,738百万円減少しているものの、
計画通りの進捗で安定した財務基盤を維持。
2020年1月期末 2021年1月期
(B)-(A) 差異の要因
単位：百万円 (A) 第2四半期末(B)
現金及び預金 13,646 10,907 ▲2,738
貯蔵品 469 448 ▲20
流動資産 14,626 11,728 ▲2,897
主に投資有価証券の
固定資産 979 2,068 +1,089 評価替えによる増加
資産合計 15,605 13,796 ▲1,808
主に1年以内返済予
流動負債 1,175 2,619 +1,444 定長期借入金の増
加
主に1年以内返済予
固定負債 3,500 2,157 ▲1,342 定長期借入金の増
加に伴う減少
負債合計 4,675 4,776 +101
純資産合計 10,930 9,019 ▲1,910
負債純資産合計 15,605 13,796 ▲1,808
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２．慢性期外傷性脳損傷プログラム
国内承認申請について
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３つの課題の進捗状況
国内承認申請に向けて計画通りに進捗
課題 対応状況
新体制への技術移転 概ね完了
商業生産に必要な管理体制構築 計画通り進行中
規格試験の確立 計画通り進行中
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国内承認申請時期について
2021年1月期中の申請を目指す
2021年1月期中
現在
(予定)
申請
臨床試験 申請 承認～販売開始
準備
「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されているため、
通常1年ほどの審査期間が6か月になる見込み
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３．慢性期脳梗塞米国Ph2(STR-02)解析結果
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慢性期脳梗塞米国Ph2追加解析結果（2020/9/14 プレスリリース）
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STR‐02試験概要（既報）
脳梗塞による慢性期運動障害の患者における
SB623の安全性と有効性に関する二重盲検第2b相試験
◼ Fugl-Meyer Motor Scale（FMMS）は、身体機能障害の臨床的に
関連する尺度として広く認識されています。
◼ FMMSには、動き、上肢のサブスケール（スコア0～66）および下肢の
サブスケール（スコア0～34）の測定項目が含まれます。
6か月後のFMMS改善 – 主要評価項目
スクリーニ ベースライ 治療群または
フォローアップ期間
ング ン 偽手術群
術後
手術前 手術前 術後 術後 １、３、
Time 手術前日 手術翌日
28～6日 5～2日 2日目 1週目 ６、９、
１２か月目
Site 評価 評価 手術 評価
FMMS Responders:
Fugl-Meyer Motor Scale（FMMS） のベースラインからの改善が10ポイント以上
9/15/2020
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新たな評価指標 複合FMMSエンドポイントについて
MCID（患者における変化が有益であると解釈できる最小の変化値）とは
⚫ 統計的に有意な平均差は、必ずしも患者にとって有意義な差を表すとは限らない。*3
⚫ 規制当局は、統計的な有意差に加えて、臨床的に意味のある結果を求め始めている。
⚫ 最小の臨床的に重要な差異（MCID）は、患者の臨床状態、機能、または生活の質（QOL）の有意な変化に
確実に関連する測定値の最小の変化として定義される。*1,2
⚫ Delphi Expert panel、Anchoring on the GRPC、およびDistribution methodsの3つの方法を実
施しMCIDを決定。
⚫ 専門家委員会は、臨床的な意義をより正確に解釈するためにMCIDを上肢と下肢で個別に評価することを推奨。
⚫ 複合FMMSエンドポイントとは、サブスケールであるFMMS合計スコア、FMMS上肢スコア、およびFMMS下肢ス
コアから成るFugl-Meyer Motor Scale(FMMS)に修正を加えた評価方法である。
⚫ 複合FMMSエンドポイントにおいては、24週間後に次の少なくとも1つの項目においてMCIDのしきい値に到達する
必要がある。
⚫ FMMS 合計スコア：ベースラインからの９ポイント以上の改善
⚫ FMMS 上肢スコア：ベースラインからの6ポイント以上の改善
⚫ FMMS 下肢スコア：ベースラインからの４ポイント以上の改善
*1:Revicki D, Hays RD, Cella D, Sloan J. Recommended methods for determining responsiveness and minimally important differences for patient-reported outcomes. Journal of Clinical Epidemiology. 2008;61:102-109.
*2:Malec JF, Kean J, Monahan PO. The Minimal clinically important difference for the Mayo-Portland adaptability inventory. Journal of Head Trauma Rehabilitation. 2017;32:E47-E54.
*3:Malec JF, Ketchum JM. A standard method for determining the minimal clinically important difference for rehabilitation measures. Archived of Physical Medicine and Rehabilitation. 2020;101:1090-1094.
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6カ月時点：複合FMMSエンドポイントを用いた追加解析結果
梗塞巣の大きさが一定量未満の患者では、複合FMMS改善率が
SB623群49％、偽手術群で19%と30%の差異が確認された
患者群全体：組み入れ患者163名のうち、6か月後に評価可能であった158名
N=163
Composite Avg. Baseline Composite
Count
Responders FMMS Response (%)
治療群 107 42 44.87 39%
条件2
偽手術群 51 16 47.35 31%
下記いずれか満たす
条件1 p-value 0.42 0.33 0.42
（Composite endpoint）
梗塞巣の大きさが 1. FMMS Total
一定量未満の 9点以上改善
患者を抽出 梗塞巣一定量未満：対象77名（組み入れ患者全体の48.7%)
2. FMMS UE
6点以上改善 Composite Avg. Baseline Composite
Count
Responders FMMS Response %
N=77 3. FMMS LE
4点以上改善 治療群 51 25 48.55 49%
偽手術群 26 5 49.42 19%
p-value 0.02 0.8 0.02
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臨床及び前臨床（動物行動）の転帰における梗塞体積の重要性と
梗塞組織における生物学
臨床上の関連の有無：梗塞体積と機能的転帰
臨床 非臨床
mRSと梗塞体積の相関
Association of follow-up infarct volume with
functional outcome in acute ischemic stroke: a
pooled analysis of seven randomized trials
[April 7, 2018]. J Neurointerv Surg. doi:
10.1136/neurintsurg-2017-013724. Epub 2018 Apr 7.
Anna M M Boers
【論文タイトル】急性期虚血性脳卒中における梗塞巣の大きさと
機能的転帰との関連：7つのランダム化試験の統合分析 組織レベルでの関連の有無
1665 included patients, 83%
SB623細胞は、半影領域（正常
were imaged with CT. Median な組織と梗塞の中心の間に位置し、
Follow-up infarct volume (FIV) まだ生存しているが機能していない
was【要旨】1665人の患者が含まれ、83％をCTで画像化。
41 mL (IQR 14–120). A large 組織であり機能障害の細胞に影
追跡梗塞体積(FIV)の中央値は41mL(IQR14–120)。 響）に顕著に散在。これらの細胞の
FIV was associated with worse 持続性は、重度の梗塞領域よりも
調整分析において、梗塞体積が大きな症例では
functional outcome with
10mLあたりOR=0.88(95％CI 0.87〜0.89)で、 半影領域において良好である。
より悪い機能的転帰と関連していた。
OR=0.88(95% CI 0.87 to 0.89)
per 10 mL in adjusted analysis.
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４．今後について
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（2020年1月期第２四半期決算説明会資料より引用）
目標に対し、タイムラインは遅れているが方向性は変わらず、
製薬企業への脱皮、グローバルリーダーを目指していく
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グローバルリーダーになるための新体制
辻村専務取締役 執行役員が取締役副社長 執行役員 COOに就任
経歴
ニチメン株式会社（現双日株式会社）にて海外における企
業経営に関する幅広い経験、参天製薬株式会社にて北米・
アジア事業のトップを歴任し事業開発やM&Aなど豊富なビジ
ネス経験を有する。これらのキャリアで培った経験と知見を活
かし、グローバルリーダーを目指すサンバイオにおいて、日米を
またぐオペレーション全般の指揮を執る。
就任 取締役副社長 執行役員 主な役割
COO(Chief Operating Officer)
SanBio, Inc. CEO
辻村 明広 拡大する事業展開に沿った運営
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変革期に挑むサンバイオ：グローバルリーダーになるための新体制
各分野において実績と知見を持つリーダーの下、
会社の成長に伴い必要となる機能をカバーした新執行体制の始動
業務執行取締役
代表取締役会長 代表取締役社長 取締役副社長兼COO
川西 徹 SanBio, Inc. Chairman SanBio, Inc. CEO
森 敬太 辻村 明広
執行役員
医薬品、プロセス・分析開発、
サプライチェーン、受託製造、
品質を監督
新設
CMO 事業部長 経営管理部長
CTOO (Chief Technical Operation Officer) (Chief Medical Officer) （日本・アジア） 角谷 芳広
Chris Horan Bijan Nejadnik 山本 寛
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STR-02の追加解析結果
主要評価項目及び試験対象患者の適切な選択により、
次試験で統計的優位かつ臨床的意義のある改善を示すことが期待できる解析結果を取得
評価項目 解析対象患者 解析結果
プロトコールで FMMS総スコアにおいて、投与後６カ月時 主要評価項目未達
定義した解析 点でベースラインから10ポイント以上の改 STR-02組入れ患者全体 対照群と比して
（2019/1/29） 善を達成した患者の割合 統計的優位差無し
複合FMMS：以下の3つのFMMS改善基
準（ベースラインからの改善）の内、投与
後６カ月時点で少なくとも1つを達成した 統計的優位差有り（P=0.02)
今回実施した STR-02組入れ患者の内、
追加解析 患者の割合 梗塞巣サイズが一定量未満
偽手術群(19%: 5名/26名)
（本日発表の内容） ・FMMS上肢スコア ≧ 6ポイント の患者
治療群（49%: 25名/51名)
・FMMS下肢スコア ≧ 4ポイント
・FMMS総スコア ≧ 9ポイント
• 追加解析にあたり、Minimal Clinically Important Difference (MCID:患者における変化が臨床的に有益であると解釈で
きる最小の変化値)の観点から、TBI-01(P2)試験結果も踏まえて評価項目を再検討した。元々設定していた主要評価項目と
比較しても、治療効果の臨床的意義に関する訴求力が劣ることはないと考える。
• 追加解析対象患者として選定した患者群はSTR-02試験全体の約半数を占めており、意味のある患者群であると考える。
*TBI=外傷性脳損傷
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今後の開発計画
今回の解析結果及び慢性期外傷性脳損傷の治験結果を踏まえ、
脳梗塞プログラムと脳出血プログラムの国内臨床試験の準備を再開。
フェーズ2ｂまたはフェーズ3から開始見込み。
脳梗塞プログラム 脳出血プログラム
研究 臨床試験 研究 臨床試験
市場 ～非臨床 市場 ～非臨床
試験 I II III 試験 I II III
日本 日本
グローバル グローバル
（米国・欧州など) （米国・欧州など)
※これまでの慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷の臨床試験で安全性が確認できているため、フェーズ２b臨床試験以降から開始。
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今後の開発計画
脳梗塞と脳出血の国内臨床試験を最優先。
慢性期外傷性脳損傷のグローバルフェーズ3は来期以降に延期。
最優先
今期開始予定の
慢性期外傷性脳損傷 今期申請予定 臨床試験を
来期以降に延期 (※)
フェーズ2ｂ or 3
来期以降の
脳梗塞 臨床試験開始に向け
試験開始を検討 (※)
PMDAと協議予定
フェーズ2ｂ or 3
来期以降の
脳出血 臨床試験開始に向け
試験開始を検討 (※)
PMDAと協議予定
※ 自社開発又はパートナーリング等のオプションを検討。
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グローバルでの市場規模
TBI:657万人*1 TBI:1,100万人*4 TBI:4万人*7 TBI:551万人*10
脳梗塞:301万人*2 脳梗塞:1,573万人*5 脳梗塞:78万人*8 脳梗塞: 685万人*11
脳出血:60万人*3 脳出血:150万人*6 脳出血:14万人*9 脳出血:102万人*12
※TBI=外傷性脳損傷
*1~*3,*10~*12:複数文献に基づく自社分析 *7:厚生労働省患者調査2017「頭蓋内損傷」の患者数
*4:Arch Neurol. 1986;43(6):570-572 (Wang et al.) *8:厚生労働省患者調査2017「脳梗塞」の患者数
*5:Circulation. 2017;135:759–771 (Wang et al.) *9:厚生労働省患者調査2017「脳内出血」の患者数
*6:GHDx Healthdata IQVIA analysis 2020
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準備状況アップデート
外傷性脳損傷承認後の販売体制は８割構築
目的 発売に向けた課題と対応 目的 発売に向けた課題と対応
適正患者様の維持期の治療実態の明確化、
適正使用に必要な
診療科や保険制度、治療フェーズ毎の
医科学的情報のさらなる収集とアウトプット
医師の考え方に基づく戦略立案
販売体制 貢献できる地域連携の在り方、 適正使用推進
の構築 手術後のフォローアップなど活動の具体化
体制の構築
ICTを活用した適格性判定システムの構築準備
コンプライアンスを対応しながら
患者会様への適切な協力体制の構築 市販後適性使用を確実にするメディカル体制構築準備
再生医療医薬品の製品トレーサビリティを含めた、
流通体制 患者登録システムの実現準備
診療報酬への
必要な要件の明確化と公的な対応実施中
の構築 対応
各地域における流通スキーム確立へ向けた活動
エビデンスの
結果の確実なパブリケーション
製品戦略に基づいた情報提供資材、動画コンテンツ 発信
の準備
情報提供
資材の作成
製品戦略に基づいたWebsiteコンテンツの準備
薬価 適正薬価の算出を目指した提出資料の準備
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世界に先駆けて日本で上市へ
運動機能障害のある頭部外傷患者様と医師との維持期の接点を把握し、
適切な情報提供体制を構築していく
急性期 回復期 維持期
TBI※初期 回復期リハビリ TBI初期 • 脳神経外科
治療施設 病院・病棟 治療施設
運動機能
入院 障害有り 入院 外来
• 脳神経外科
回復期リハビリ
• 整形外科
病院・病棟
• リハビリ科
外来
• 脳神経外科
救急指定なし
（クリニックなど）
• 整形外科
• リハビリ科 など
※TBI=外傷性脳損傷 在宅のみ
Source : M3 internet research
Alum market survey
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維持期外傷性脳損傷 潜在患者の各セグメント割合
発売時には潜在患者セグメントを考慮した効率的な情報提供活動を実施する
維持期実態調査
医療保険/介護保険 在宅のみ
3次救急施設 2次救急施設 1次救急施設 救急指定なし (自費リハなど含む）
脳神経外科 1.2% 11.7% 2.5% 4.0%
整形外科 0.6% 5.6% 1.2% 2.9%
リハビリ科 0.2% 1.7% 0.2% 1.8% 51.7%
神経内科 0.2% 1.7% 0.3% 1.5%
一般内科 0.3% 3.0% 1.0% 7.0%
Source : Kumamoto head injury data bank
M3 internet research / 厚労省データ
サイバイオ外部調査
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日本発、再生医療分野のグローバルリーダーへ
患者様に一日も早く薬を届けることで企業価値の最大化を目指す
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免責事項
本開示資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等
の情報および将来の事業計画等を記載したものであり、投資勧誘を目的としたもの
ではありません。実際に投資を行なう際は、お客様自身のご判断で行なうようお願い
いたします。
本資料に掲載されている当社の計画、戦略、判断などのうち、過去の歴史的事実
以外のものは当社の将来の見通しに関する現時点での見解であり、当社が現在入
手可能な情報・仮定および判断に基づいて作成されており、様々なリスクや不確実
性を含んでいます。 従って、将来、実際に公表される業績等は、将来の事業環境の
変化等を含む様々な要素によって変動する可能性があります。
本資料に掲載された情報につきましては、予告なく変更される可能性があります。本
資料に基づいて被ったいかなる損害についても、当社及び情報提供者は一切責任を
負いかねます。
サンバイオ株式会社
経営管理部
Email: info@sanbio.jp
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