4591 Ｍ－リボミック 2020-05-11 15:00:00

軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内治験申請許可のお知らせ [pdf]

                                                            2020年5月11日
各位
                        会 社 名      株     式    会    社     リ ボ ミ ッ      ク
                        代表者名       代 表 取 締 役 社 長 中 村 義 一
                                   （コード番 号 ：４５９１   東 証 マザーズ）
                        問合せ先       執 行 役 員 管 理 部 長 米 林 渉 司
                                                 TEL. 03-3440-3745



  軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内治験申請許可のお知らせ


当社は、RBM-007（抗 FGF2 アプタマー）を用いた、軟骨無形成症を対象疾患とする新薬の治験
計画届書を、2020 年 4 月 9 日付で審査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構
（PMDA；Pharmaceuticals and Medical Devices Agency）に提出いたしましたが、PMDA による 30
日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されましたので、お知らせいたします。


 本試験は、RBM-007 の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治験
施設において、合計 24 名の健康成人男性を対象に実施される予定です。


なお、本件による当事業年度の業績に対する影響はありません。


【RBM-007 について】
RBM-007 は、当社で創製された医薬候補品で、軟骨無形成症の誘導因子と考えられる FGF2 の
機能を、特異的かつ強力に阻害します。


【軟骨無形成症について】
軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子に対する 3 型受容体(FGFR3)の遺伝子変異により
FGFR3 が活性化しやすく、FGF シグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、
四肢短縮等を伴う低身長をもたらす疾患です。軟骨無形成症は、難病に指定され、新生児約
25,000 人に対して 1 人の発生率という希少疾患であり、有効な治療薬が存在せず、新薬の開発
が求められております。
当社は、軟骨無形成症のモデルマウスや軟骨無形成症患者由来の iPS 細胞（多能性幹細胞）
を用いた薬理試験によって、RBM-007 が本疾患の治療薬となりうることを明らかにしました。
                                                                    以上