4591 Ｍ－リボミック 2020-04-09 17:30:00

軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内治験申請完了のお知らせ [pdf]

                                                    2020年4月９日
各位
                    会   社   名   株   式    会   社    リ ボ ミ ッ   ク
                    代表者名        代 表 取 締 役 社 長 中 村 義 一
                                （コード番 号 ：４５９１   東 証 マザーズ）
                    問合せ先        執 行 役 員 管 理 部 長 米 林 渉 司
                                              TEL. 03-3440-3745



  軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内治験申請完了のお知らせ


当社は、現在、滲出型加齢黄斑変性治療薬として米国で第Ⅱ相臨床試験を進めている RBM-
007（抗 FGF2 アプタマー）を用いた、軟骨無形成症を対象疾患とする新薬の治験計画届書を、審
査当局である独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA；Pharmaceuticals and Medical
Devices Agency）に提出完了いたしましたので、お知らせいたします。


 今後、治験申請から 30 日間、PMDA より実施保留命令（クリニカル・ホールド）等の通達がない
場合には、治験の開始が認められることとなり、当社は第Ⅰ相臨床試験を実施いたします。第Ⅰ
相臨床試験は、RBM-007 の安全性、忍容性及び薬物動態を調べることを目的として、国内の１治
験施設において、合計 24 名の健康成人男性を対象に実施される予定です。


なお、本件による当事業年度の業績に対する影響はありません。


【RBM-007 について】
RBM-007 は、当社で創製された医薬候補品で、軟骨無形成症の誘導因子と考えられる FGF2 の
機能を、特異的かつ強力に阻害します。


【軟骨無形成症について】
軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子に対する 3 型受容体(FGFR3)の遺伝子変異により
FGFR3 が活性化しやすく、FGF シグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、
四肢短縮等を伴う低身長をもたらす疾患です。軟骨無形成症は、難病に指定され、新生児約
25,000 人に対して 1 人の発生率という希少疾患であり、有効な治療薬が存在せず、新薬の開発
が求められております。
当社は、軟骨無形成症のモデルマウスや軟骨無形成症患者由来の iPS 細胞（多能性幹細胞）
を用いた薬理試験によって、RBM-007 が本疾患の治療薬となりうることを明らかにしました。
                                                            以上