4591 Ｍ－リボミック 2019-08-09 15:00:00
2020年3月期第1四半期決算短信〔日本基準〕（非連結） [pdf]
2020年３月期 第１四半期決算短信〔日本基準〕（非連結）
2019年８月９日
上場会社名 株式会社リボミック 上場取引所 東
コード番号 4591 ＵＲＬ https://www.ribomic.com/
代表者 （役職名） 代表取締役社長 （氏名）中村 義一
問合せ先責任者 （役職名） 取締役執行役員管理本部長 （氏名）宮崎 正是 ＴＥＬ 03（3440）3745
四半期報告書提出予定日 2019年８月９日 配当支払開始予定日 ―
四半期決算補足説明資料作成の有無：無
四半期決算説明会開催の有無 ：無
（百万円未満切捨て）
１．2020年３月期第１四半期の業績（2019年４月１日～2019年６月30日）
（１）経営成績（累計） （％表示は、対前年同四半期増減率）
事業収益 営業利益 経常利益 四半期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％
2020年３月期第１四半期 1 － △219 － △220 － △220 －
2019年３月期第１四半期 0 △100.0 △266 － △277 － △277 －
潜在株式調整後
１株当たり
１株当たり
四半期純利益
四半期純利益
円 銭 円 銭
2020年３月期第１四半期 △14.97 －
2019年３月期第１四半期 △19.41 －
（注）潜在株式調整後１株当たり四半期純利益金額については、潜在株式は存在するものの１株当たり四半期純損失であ
るため記載しておりません。
（２）財政状態
総資産 純資産 自己資本比率
百万円 百万円 ％
2020年３月期第１四半期 2,444 2,153 88.0
2019年３月期 2,569 1,483 57.7
（参考）自己資本 2020年３月期第１四半期 2,151百万円 2019年３月期 1,481百万円
２．配当の状況
年間配当金
第１四半期末 第２四半期末 第３四半期末 期末 合計
円 銭 円 銭 円 銭 円 銭 円 銭
2019年３月期 － 0.00 － 0.00 0.00
2020年３月期 －
2020年３月期（予想） 0.00 － 0.00 0.00
（注）直近に公表されている配当予想からの修正の有無：無
３．2020年３月期の業績予想（2019年４月１日～2020年３月31日）
（％表示は、対前期増減率）
１株当たり
事業収益 営業利益 経常利益 当期純利益
当期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 円 銭
通期 116 － △1,055 － △987 － △988 － △68.69
（注）１．直近に公表されている業績予想からの修正の有無：無
２．当社は年次で業績を管理しているため、通期業績予想のみ開示しております。
※ 注記事項
（１）四半期財務諸表の作成に特有の会計処理の適用：無
（２）会計方針の変更・会計上の見積りの変更・修正再表示
① 会計基準等の改正に伴う会計方針の変更 ：無
② ①以外の会計方針の変更 ：無
③ 会計上の見積りの変更 ：無
④ 修正再表示 ：無
（３）発行済株式数（普通株式）
① 期末発行済株式数（自己株式を含む） 2020年３月期１Ｑ 15,855,584株 2019年３月期 14,389,900株
② 期末自己株式数 2020年３月期１Ｑ －株 2019年３月期 －株
③ 期中平均株式数（四半期累計） 2020年３月期１Ｑ 14,726,923株 2019年３月期１Ｑ 14,314,641株
※ 四半期決算短信は公認会計士又は監査法人の四半期レビューの対象外です
※ 業績予想の適切な利用に関する説明、その他特記事項
（将来に関する記述等についてのご注意）
本資料に記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると判
断する一定の前提に基づいており、その達成を当社として約束する趣旨のものではありません。また、実際の業績等
は様々な要因により大きく異なる可能性があります。業績予想の前提となる条件及び業績予想のご利用にあたっての
注意事項等については、四半期決算短信（添付資料）５ページ「１．当四半期決算に関する定性的情報（３）業績予
想などの将来予測情報に関する説明」をご覧ください。
株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
○添付資料の目次
１．当四半期決算に関する定性的情報 …………………………………………………………………………………… 2
（１）経営成績に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 2
（２）財政状態に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 4
（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明 …………………………………………………………………… 5
２．四半期財務諸表及び主な注記 ………………………………………………………………………………………… 6
（１）四半期貸借対照表 ………………………………………………………………………………………………… 6
（２）四半期損益計算書 ………………………………………………………………………………………………… 7
第１四半期累計期間 ……………………………………………………………………………………………… 7
（３）四半期財務諸表に関する注記事項 ……………………………………………………………………………… 8
（継続企業の前提に関する注記） ………………………………………………………………………………… 8
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ………………………………………………………… 8
（重要な後発事象） ………………………………………………………………………………………………… 8
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
１．当四半期決算に関する定性的情報
（１）経営成績に関する説明
当社は、抗体に継ぐ次世代新薬として期待されているアプタマー（核酸医薬の一種）に特化して医薬品の研究開
発を行うバイオベンチャーです。当社は、アプタマー創製に関する総合的な技術や知識、経験、ノウハウ等からな
る創薬プラットフォームである当社独自の「RiboARTシステム」を活用して、革新的なアプタマー医薬の研究開発
（「アプタマー創薬」）を行っております。
当社の当事業年度における最重点経営目標は、「自社での臨床Proof of Concept※１の獲得に向けた開発」であ
り、その実現に向けた取り組みを進めてまいりました。
その具体的な進捗を以下に要約いたします。
※１ 臨床Proof of Concept（臨床POC）:新薬の開発段階において、投与薬剤がヒトでの臨床試験において意図し
た薬効と安全性を有することが示されること。
「RBM-007」の開発について
① 「RBM-007」(抗FGF2アプタマー)による臨床開発の狙い
当社では、自社で創製したRBM-007(FGF2に結合し、その作用を阻害するアプタマー)を、自社での臨床開発のテ
ーマに選び、開発を進めております。
線維芽細胞増殖因子2（Fibroblast Growth Factor 2、FGF2）は、40数年前に発見されたタンパク質で、血管新
生促進等の様々な生理作用を持つことが報告されております。しかしながら、長年に渡りFGF2は創薬標的の候補で
あったにもかかわらず、抗体を含め優れた阻害剤の開発がほぼない状態でした。そうした中、当社は、独自のアプ
タマー創薬技術により、過年度においてFGF2に結合しその作用を特異的に阻害するアプタマーRBM-007の創製に成
功いたしました。
開発の対象疾患としては、上述のようなFGF2の生理作用に鑑みて加齢黄斑変性症と軟骨無形成症を選択いたしま
した。
加齢黄斑変性症は、加齢に伴い網膜の黄斑部に障害がおこる疾患で、無治療の状態だとやがて失明に至ります。
欧米では失明原因の第一位となっています。疾患の要因の一つは異常な血管新生とされており、10年ほど前に治療
薬として血管新生を阻害する医薬品（VEGF阻害剤）が開発され、臨床医からは夢のような薬と評価されました（既
存薬の全世界市場規模は約１兆円）。しかし、その後の経過観察によって、臨床上の問題点が明らかになってきま
した。その一つは、相当数の患者に対して、既存薬の有効性が乏しいことです。また、有効とみられた患者も２～
３年程度経過すると薬効が低下し、再び失明のリスクにさらされます※２。これらの要因として、病変による網膜
組織の瘢痕化（線維化）が関与していると考えられていますが、既存薬には瘢痕化を抑制する作用はありません。
これに対してRBM-007は血管新生のみならず瘢痕形成を抑制する作用を持つことが、疾患モデル動物での薬理試験
から明らかになりました（非臨床POC獲得※３）。RBM-007のような二つの異なる作用を持ち合わせる医薬品は既存
薬（VEGF阻害剤）にはなく、既存の医薬品では奏功しない患者に対して新規の治療法を提供できる可能性がありま
す。
一方、軟骨無形成症は四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、治療薬はなく、厚生労働省から難病
指定を受けています。軟骨無形成症患者においては、FGF2が骨伸長を抑制する要因の一つとして作用しています
が、RBM-007は疾患モデルマウスを利用した実験では、体長の短縮を約50％回復する効果を確認しました。さら
に、軟骨細胞への分化誘導が欠損していることが知られている軟骨無形成症患者由来のiPS細胞（人工多能性幹細
胞）は、RBM-007存在下で、その分化誘導が回復することも確認しました（非臨床POC獲得）。現在、本邦では治療
に成長ホルモンが使用されていますが、効果は十分とは言えず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固
定し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、新薬が待ち望まれていま
す。
自社での臨床開発の実施により臨床POCが獲得されれば、新規治療法の確立に至る第一歩になるとともに、新薬
候補品としてのRBM-007の価値が高まり、ライセンス収益の拡大及び将来に向けた発展に寄与するものと考えてお
ります。
※２ Rofagha S, Bhisitkul RB, Boyer DS, Sadda SR, Zhang K. Seven-year outcomes in ranibizumab-
treated patients in ANCHOR, MARINA, and HORIZON: a multicenter cohort study (SEVEN-UP).
Ophthalmology 2013;120(11):2292-99.
※３ 非臨床Proof of Concept（非臨床POC）:ヒトでの臨床試験に入る前に、病態モデル動物での薬効確認試験に
おいて、投与薬剤が意図した薬効を有することが示されること。
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
② 開発状況、及びスケジュール
（イ) 加齢黄斑変性症
加齢黄斑変性症を対象にした臨床試験として、最初にRBM-007の安全性・忍容性を調べることを主な目的とし
た、第1/2a 相試験（ニックネームはSUSHI STUDY）を米国において実施しました。
本第1/2a 相試験は、オープンラベル（非盲検）、非無作為化（ランダム化しない）、非対照（対照薬を置かな
い）の試験で、３用量（３コホート）を設定し、計９人の被験者に対して、RBM-007を単回投与（硝子体内注射）
し、安全性、忍容性を確認することを主な目的としており、スタンフォード大学を中心とした米国西海岸の複数の
治験施設において試験を進めました。
2018年10月から12月にかけて低用量群（第１コホート）の３例、2019年１月から２月にかけて中用量群（第２コ
ホート）の３例、2019年３月から５月にかけて高用量群（第３コホート）の３例の投与が実施されました。この結
果、全評価期間における、主要評価項目（安全性と忍容性の確認）を達成し、あわせて副次的評価項目においても
薬効を示唆する結果が確認されました。
今回の試験では、既存薬である抗VEGF薬がほとんど奏功しなかった高齢者（70代〜90代）を対象としたため、網
膜の構造変性等により視力の回復は当初から困難と想定されました。一方で、薬効評価の生理学的指標となり得る
光干渉断層撮影（OCT）による中心窩網膜厚の変化については、治療抵抗性の高齢の患者を対象としたにも関わら
ず、中心窩網膜厚の減少（50マイクロメートル以上）が、高用量（第３コホート）の３名全員で確認され、その効
果が56日目まで維持されました。さらに、３名中２名の被験者においては、56日目で中心窩網膜厚が約200マイク
ロメートル減少し、ほぼ正常レベルに回復しました。これらの結果は、本薬剤の優れた薬理作用を裏付けるものと
評価しております。
今後は、SUSHI試験の結果に基づいて、次の第２相試験の準備を行い、2020年３月期第３四半期において第２相
試験を開始したいと考えております。また、これと並行して、国内外の製薬企業との提携協議を進めてまいりま
す。
今後もRIBOMIC USA Inc.との緊密な連携の下、関連法令、ガイドライン等を遵守しつつ、この臨床試験を迅速・
適切に推進してまいります。
（ロ) 軟骨無形成症
2021年３月期中における独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験計画届出を目標として開発を
進めております。国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の補助を受け、GLP適合非臨床安全性・毒性試
験及び治験薬製造が完了いたしました。本プロジェクトは2018年度からの３年間を対象に、AMEDの難治性疾患実用
化研究事業に採択されており、本支援の下、治験開始に向けた準備を進めております。
③ 推進体制
当社では、事業開発部と臨床開発部を中心に外部機関の協力も得て、治験実施体制の構築を進めてきました。米
国での臨床開発は、当社完全子会社であるRIBOMIC USA Inc.が治験スポンサーとなり、新薬開発経験が豊富な
Yusuf Ali氏（Ph.D.）がCEOとして陣頭指揮を執っております。2019年５月に、当社の取締役執行役員１名が、
RIBOMIC USA管掌として着任するとともに、2019年８月より眼科専門医が社員として新たに加わり米国での臨床開
発体制をさらに強化いたしました。また、数多くの加齢黄斑変性症の臨床開発に携わってきたカリフォルニア大学
サンフランシスコ校（UCSF）メディカルセンター眼科の医師であるRobert B. Bhisitkul教授を含めた３名の眼科
専門医による科学諮問委員会が設置されており、2019年６月には、Alcon社（現ノバルティス ファーマ社）研究開
発部門の前上級副社長で眼科領域の製品開発のエキスパートであるJerry Cagle博士が委員に加わりました。同委
員会においては継続的に臨床試験計画の審議、治験データの評価等が行われます。
さらに、軟骨無形成症治療薬開発については、大阪大学医学部附属病院小児科の臨床医で、小児における骨系統
疾患の専門医である大薗恵一教授と医学専門家の委嘱に関する契約を締結し、各種助言等を行っていただいており
ます。
今後もRBM-007の開発推進に向け、体制の整備を図ってまいります。
④ 開発コスト
今後の開発資金の調達を目的として、2018年６月13日に株式会社ウィズ・パートナーズが業務執行組合員を務め
るウィズ・ヘルスケア日本2.0投資事業有限責任組合及びTHEケンコウFUTURE投資事業有限責任組合を割当先とする
第三者割当の方法による第１回無担保転換社債型新株予約権付社債、及び第14回新株予約権を発行いたしました。
第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の発行により調達した1,000百万円については、現在株式転換が進んで
おります。また、第14回新株予約権の行使により総額1,001百万円の調達を予定しており、現在徐々に行使が進ん
でおります。
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
その他のプロジェクト
① ライセンス・アウト契約ならびに共同研究契約
前事業年度において当社は、米国プリツカー精神神経疾患研究コンソーシアムのメンバーの一員であるミシガン
大学と、当社が創製したアプタマーの精神疾患に対する効果を検証することを目的に、共同研究試料提供契約
(MTA)を締結し、現在、同大学において当社が提供したアプタマーの評価が進められております。また、三菱商事
株式会社の子会社であるビタミンC60バイオリサーチ株式会社との間の2019年１月付共同研究開発契約に基づき、
化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究を実施しております。
② 共同研究成果の特許出願及び覚書締結
当社と大正製薬株式会社は、2014年３月１日付共同研究契約に基づき共同研究を実施してまいりました。本共同
研究の結果得られたアプタマーについて、変形性関節症の増悪因子の一つであるADAMTS5（a disintegrin and
metalloproteinase with thrombospondin motifs 5）の働きを抑制し、変形性関節症の新規治療薬候補となる可能
性が示されたことから、当該成果に関するPCT出願を共同で完了いたしました。併せて両者は、2019年４月に共同
研究成果の今後の取り扱いについて覚書を締結いたしました。今後、大正製薬株式会社の協力を適宜受けながら、
当社が当該アプタマーの事業化を進める上で重要なグローバル展開を推進するためのパートナーを選定していく事
といたしました。なお、本覚書の締結により、本共同研究契約は満了となりました。
また、当社と大塚製薬株式会社は、2008年１月１日付共同研究契約下において見出し、2017年５月８日付ライセ
ンス契約下での研究・開発を経て、それに基づく発明「骨形成や骨代謝の異常に関連する疾患の治療薬」につき
2019年５月24日に特許出願を行いました。また、両者は協議の上、同日付でライセンス契約を終了すると同時に、
本品の当社による事業化（事業化後の大塚製薬へのロイヤリティ支払いを含む）に関する覚書を締結しました。今
後も本品のグローバル展開を推進するためのパートナーの選定を進めてまいります。
③ 継続中の自社創薬プロジェクト
上記以外の自社創薬プロジェクトのうち、RBM-003（抗キマーゼアプタマー、心不全等）については、特に優れ
た薬効が動物試験で確認され、当社は、これをRBM-010（抗ADAMTS5アプタマー）同様にRBM-007に次ぐ重点開発プ
ログラムと位置づけて、今後開発パートナーとの提携等に向け、努力する方針です。また当社は、アプタマー医薬
品の汎用性をさらに活かすため、GPCR（Gタンパク質共役型７回膜貫通型受容体）を標的とするアプタマー創薬
や、コンピュータ科学を応用した技術開発（JST委託事業）等を継続して進めております。
これらの結果、当第１四半期累計期間において事業収益を1百万円（前年同四半期の事業収益は－百万円）、事
業費用として研究開発費を128百万円、販売費及び一般管理費を92百万円計上し、営業損失は219百万円（前年同四
半期は営業損失266百万円）となりました。
また、営業外費用として、為替相場の変動による為替差損1百万円を計上したこと等により、経常損失は220百万
円（前年同四半期は経常損失277百万円）となりました。これにより四半期純損失は220百万円（前年同四半期は四
半期純損失277百万円）となりました。
なお、当社は創薬事業及びこれに付随する事業を行う単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略し
ております。
（２）財政状態に関する説明
① 資産の部
当第１四半期会計期間末における総資産は、前事業年度末に比べて124百万円減少し、2,444百万円となりまし
た。これは、有価証券が100百万円、現金及び預金が40百万円減少した一方で、前払費用が17百万円増加したこと
等によるものです。なお、当第１四半期会計期間末において保有している有価証券は、保有する資金を、研究開発
への充当時期まで、適切な格付けを得た安全性の高い金融商品で運用することを目的としたものです。
② 負債の部
当第１四半期会計期間末における負債は、前事業年度末に比べて794百万円減少し、291百万円となりました。こ
れは、第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の転換により転換社債型新株予約権付社債が800百万円減少した
こと等によるものです。
③ 純資産の部
当第１四半期会計期間末における純資産は、前事業年度末に比べて670百万円増加し、2,153百万円となりまし
た。これは、第１回無担保転換社債型新株予約権付社債の転換及び第14回新株予約権の一部について権利が行使さ
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
れたこと等により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ445百万円増加した一方で、四半期純損失220百万円を計上し
たことにより、利益剰余金が同額減少したこと等によるものです。
（３）業績予想などの将来予測情報に関する説明
当社は、アプタマー創薬技術のプラットフォームである「RiboART システム」をベースとして、新規のアプタマ
ー医薬の開発に取り組んでおります。
当社の基本方針は、自社で創製した開発候補アプタマーを製薬企業にライセンス・アウトし、そのライセンス収
入を見込む「自社創薬」と、安定的な共同研究収入を一定期間期待できる製薬企業との「共同研究」の二つをバラ
ンス良く組合せ、持続的な収益向上を図ることであります。
2020年３月期においては、既存の共同研究の推進とステージアップ、創薬品目のライセンス・アウト、及び新規
共同研究契約の締結により得られる収入を見込んでおります。
なお、2020年３月期の業績予想につきましては、2019年５月14日付の決算短信で公表しました通期の業績予想か
ら変更はありません。
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
２．四半期財務諸表及び主な注記
（１）四半期貸借対照表
（単位：千円）
前事業年度 当第１四半期会計期間
(2019年３月31日) (2019年６月30日)
資産の部
流動資産
現金及び預金 1,413,982 1,373,721
有価証券 999,994 899,994
貯蔵品 8,182 4,683
前渡金 48,179 47,376
前払費用 8,914 26,314
未収消費税等 22,273 27,565
その他 487 1,364
流動資産合計 2,502,014 2,381,020
固定資産
有形固定資産 25,654 22,951
無形固定資産 2,404 2,210
投資その他の資産 38,962 38,397
固定資産合計 67,021 63,559
資産合計 2,569,036 2,444,579
負債の部
流動負債
未払金 35,471 27,893
未払費用 11,272 11,916
未払法人税等 18,455 9,996
前受金 6,750 4,725
その他 14,067 36,723
流動負債合計 86,016 91,254
固定負債
転換社債型新株予約権付社債 1,000,000 200,000
固定負債合計 1,000,000 200,000
負債合計 1,086,016 291,254
純資産の部
株主資本
資本金 3,261,040 3,706,503
資本剰余金 3,234,040 3,679,503
利益剰余金 △5,013,695 △5,234,176
株主資本合計 1,481,385 2,151,831
新株予約権 1,634 1,493
純資産合計 1,483,019 2,153,325
負債純資産合計 2,569,036 2,444,579
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株式会社リボミック（４５９１） 2020年３月期第１四半期決算短信
（２）四半期損益計算書
（第１四半期累計期間）
（単位：千円）
前第１四半期累計期間 当第１四半期累計期間
(自 2018年４月１日 (自 2019年４月１日
至 2018年６月30日) 至 2019年６月30日)
事業収益 - 1,875
事業費用
研究開発費 178,398 128,089
販売費及び一般管理費 88,150 92,923
事業費用合計 266,549 221,013
営業損失（△） △266,549 △219,138
営業外収益
受取利息 173 202
金銭の信託運用益 49 120
その他 465 22
営業外収益合計 688 345
営業外費用
為替差損 - 1,335
その他 11,436 49
営業外費用合計 11,436 1,384
経常損失（△） △277,297 △220,178
特別損失
固定資産除却損 214 -
特別損失合計 214 -
税引前四半期純損失（△） △277,512 △220,178
法人税等 302 302
四半期純損失（△） △277,814 △220,480
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（３）四半期財務諸表に関する注記事項
（継続企業の前提に関する注記）
該当事項はありません。
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）
株式会社ウィズ・パートナーズが無限責任組合員として組成する投資事業有限責任組合の保有する第１回無担保転
換社債型新株予約権付社債の転換がありました。この結果、資本金が400,000千円、資本準備金が400,000千円増加
し、当第１四半期累計期間における他の新株予約権の行使による増加を含め、当第１四半期会計期間末において、資
本金が3,706,503千円、資本準備金が3,679,503千円となっております。
（重要な後発事象）
（新株予約権の権利行使）
当社が発行いたしました第14回新株予約権は、2019年７月１日から2019年７月31日までの間に、その一部に
ついて権利行使されました。その概要は以下のとおりであります。
① 行使された新株予約権の数 2,322個
② 交付株式数 232,200株
③ 資本金増加額 71,169千円
④ 資本準備金増加額 71,169千円
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