軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の第I相臨床試験の結果に関するお知らせ - Ｍ－リボミック

4591 Ｍ－リボミック 2021-11-10 12:00:00

軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の第I相臨床試験の結果に関するお知らせ [pdf]

                                                                                       2021年11月10日
各位
                                           会 社 名         株 式 会 社 リ ボ ミ ッ ク
                                           代表者名          代 表 取 締 役 社 長 中 村 義 一
                                                         （コード番号：４５９１ 東証マザーズ）
                                           問合せ先          執行役員財務経理部長 米 林 渉 司
                                                                    TEL. 03-3440-3745



       軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の第Ⅰ相臨床試験の結果に関するお知らせ

 軟骨無形成症を対象疾患とするRBM-007（抗FGF2アプタマー)の第Ⅰ相臨床試験は、今年5月に全て
の被験者への投与が終了し、データの取りまとめを完了、第Ⅱ相試験の開始に必要な評価項目を達
成いたしましたので、お知らせいたします。

 24 名の健康な成人男性を被験者とする、RBM-007 の単回投与群（Cohort 1）と 2 回投与群（Cohort
2）で、用量漸増して皮下注射し、RBM-007 の安全性、忍容性及び体内動態を評価しました。試験の
過程で、高用量（1.0 mg/kg）1 回投与の 1 名で重篤な副作用（急性アナフィラキシー反応）が発生
しましたが、適切な処置により同日に症状は消失したため、高用量を 0.6 mg/kg に減量して試験を
継続し、完了いたしました。その結果、RBM-007 を 0.1～0.6 mg/kg で 2 回まで、1 又は 2 週間隔で
皮下投与した際の忍容性については良好であり、安全性に問題はありませんでした。また、本試験
の RBM-007 の血中濃度測定により、次に実施する初期第Ⅱ相臨床試験（Phase 2a）の基礎データを
取得できました。現在、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と第Ⅱ相試験に関する協議
を行っています。


 なおこれらの試験結果については、11月18日開催の当社決算説明会で報告する予定です。
 また、本件による 2022 年 3 月期業績への影響はございません。


[RBM-007について]
線維芽細胞増殖因子2（FGF2）の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に直接作用
する根本的な治療法になることが期待されています。


[軟骨無形成症について]
軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子(FGF）に対する 3型受容体(FGFR3)の遺伝子変異により FGFR3
が活性化しやすく、FGFシグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、四肢短縮等を
伴う低身長をもたらす疾患です。新生児約 25,000人に対して 1人の発生率という希少疾患であり、
難病に指定されております。有効な新薬の開発が求められております。


本試験の概要は、JapicCTI からもご確認いただけます。
https://www.clinicaltrials.jp/cti-user/trial/ShowDirect.jsp?directLink=0p52SZqEULFxxBQ0QuD.Vg--
                                                                                                  以上


本リリースに記載されている医療用医薬品(開発品を含む)の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではなく、投資
家への情報開示を目的とするものであり、その製品化を保証するものではありません。