4591 Ｍ－リボミック 2019-04-25 15:00:00

国立研究開発法人日本医療研究開発機構による難治性疾患実用化研究事業の2019年度委託研究開発契約書締結に関するお知らせ [pdf]

                                           2019年４月25日
各 位
                 会 社 名   株 式 会 社 リ ボ ミ ッ ク
                 代表者名    代 表 取 締 役 社 長 中 村 義 一
                         （コード番号：４５９１ 東証マザーズ）
                 問合せ先    取締役執行役員経営企画部長 中 村 恵 美 子
                                     TEL. 03-3440-3745


        国立研究開発法人日本医療研究開発機構による
      難治性疾患実用化研究事業の2019年度委託研究開発契約書
              締結に関するお知らせ

 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が公募した難治性疾患実用化研究事
業に採択された当社事業「抗 FGF2 アプタマー（RBM-007）を用いた軟骨無形成症治療薬
の開発」について、AMED との間で 2019 年度委託研究開発契約書を締結することを、本
日開催の当社執行役員会にて承認しましたので、お知らせいたします。
 AMED の難治性疾患実用化研究事業は、希少難治性疾患に対する画期的な医薬品医療
機器等の実用化を支援することを目的としたものです。
 本事業の期間は、2018 年度からの最大３年間で、2019 年度は第２年目に当たります。
2019 年度に受け取る委託研究開発費は税込 78 百万円（予定）であります。
 なお、2020 年３月期通期業績への影響は、今後公表する 2020 年３月期の業績予想に
織り込む予定です。
                                                   以上



「抗 FGF2 アプタマー（RBM-007）を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」について
 軟骨無形成症は四肢短縮による低身長を主な症状とする希少疾患で、治療薬はなく、
厚生労働省から難病指定を受けています。軟骨無形成症患者においては、FGF2 が骨伸
長を抑制する要因の一つとして作用しています。当社が開発した RBM-007 は FGF2 に結
合してその働きを阻害する作用を有し、疾患モデルマウスでは、体長の伸びの抑制を約
50％回復する効果を確認しました。現在、治療には本邦では成長ホルモンが使用されて
いますが、効果は十分とはいえず、骨延長術（足の骨を切断して引き離した状態で固定
し、骨の形成を促す）といった非常に厳しい治療が幼い子供に施されることもあり、新
薬が待ち望まれています。
 当社の RBM-007 を用いた軟骨無形成症治療薬開発については、AMED より 2015 年度よ
り３年間、希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として支援を受け、データを蓄積し
てまいりました。昨年度からの新規支援のもと、治験開始に向けた準備をさらに着実に
進めております。