4591 M-リボミック 2021-10-01 15:00:00
事業計画及び成長可能性に関する事項 [pdf]

    事業計画及び成⻑可能性に関する
    事項
    株式会社リボミック(証券コード 4591)
    2021年10⽉1⽇




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            l CEO ご挨拶

            l 会社概要
    ⽬   次   l 事業概要

            l 中期展望

            l リスク情報



2
            l CEO ご挨拶

            l 会社概要
    ⽬   次   l 事業概要

            l 中期展望

            l リスク情報



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    CEO ご挨拶


     1本鎖の核酸(RNA)には多様な⽴体構造を創り出す「造形⼒」があります。私たちは、その造形⼒を利
    ⽤した医薬品の開発(「アプタマー創薬」)事業を進めています。

     これまではDiscovery段階の⾃社創薬と製薬企業との共同研究が中⼼でしたが、2018年から⾃社製品であ
    るRBM-007(抗FGF2 アプタマー)を⽤いた加齢⻩斑変性症に対する臨床試験を⽶国で開始し、2021年12
    ⽉でPhase 2試験が終了する予定です。加齢⻩斑変性症は世界で1億⼈をこえる患者さんがおり、⾼齢化社会
    と共に患者さんの増加が予測されております。既存薬(VEGF阻害薬)は1兆円を超える⼤きな市場を形成し
    ていますが、その効果は不⼗分で、失明のリスクを払拭できないUnmet Medical Needs(有効な治療⽅法が
    ない疾患に対する医療ニーズ)の病気です。当社のRBM-007は既存薬にはない「新しい薬理作⽤」によって、
    加齢⻩斑変性症の根本的な治療に貢献するものと期待しております。
     また、希少疾患である軟⾻無形成症に対する臨床試験も並⾏して進めており、アプタマーの特性を⽣かした
    ⾃社製品の開発を加速することによって、当社はDiscoveryからClinical Stageの会社へと発展することを⽬
    指しています。                                                        代表取締役社⻑
                                                                    中村 義⼀
     2014年9⽉に東証マザーズに上場して以来、多くの⽅にご⽀援を賜り、当社の「夢」を共有して頂いてき
    たことに対して深くお礼を申し上げます。私どもはその「夢」の実現に向け、なお⼀層努⼒してまいります。
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            l CEO ご挨拶

            l 会社概要
    ⽬   次   l 事業概要

            l 中期展望

            l リスク情報



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    会社概要と社名の由来


    会社概要                                        社名の由来

    商号        株式会社リボミック

    本社所在地     東京都港区⽩⾦台3-16-13

    設⽴        2003年8⽉1⽇

    代表者       代表取締役社⻑ 中村義⼀
                                                ⾃社の開発に重要な RIBONUCLEIC ACID
    資本⾦       6,542百万円(2021年3⽉末)                (リボ核酸)と MIMIC(擬態)の造語です。
                                                ここでのMIMICとは、分⼦擬態*を⽰してお
    事業内容      核酸アプタマーを⽤いた分⼦標的薬の開発
                                                ります。
    役員・従業員数   取締役5名 / 監査役3名、従業員 25名(2021年3⽉末)     *分⼦擬態とは、上記の図のようにリボ核酸等がタ
                                                  ンパク質と同様の形をつくり、タンパク質のように
                                                  ⽣体内で機能することです。
    ⼦会社       RIBOMIC USA Inc.(⽶国)

6
    事業モデル


    l ⾃社開発⼜は⼤学等研究機関との共同
      研究開発
     ⾃社⼜は⼤学等研究機関との共同研究で医
     薬候補となるアプタマーを開発し、その成
     果を製薬企業にライセンスアウトし、ライ
     センス対価を得る事業です。
     今後、⾃社にて臨床試験を⾏い、その後ラ
     イセンスアウトすることを中⼼に進めてま
     いります。

    l 製薬企業との共同研究開発
     製薬企業とのアプタマー医薬品の共同研究
     開発を実施し、製薬企業から⽀払われる研
     究費や、開発の進捗によるライセンス対価   *ライセンスアウトの時期は、疾患や開発状況によって前後します。

     を得る事業です。
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    アライアンスパートナー


        株主・資本提携   共同研究




     ライセンス




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    共同研究・成果契約
    主なアライアンスに関して


    l 韓国AJU薬品株式会社とライセンス契約締結
      2020年3⽉、RBM-007の独占的実施権(滲出型加齢⻩斑変性症に対する韓国および東南アジア地域)の供
      与に関するライセンス契約を韓国AJU薬品と締結しました 。本契約により、当社は契約⼀時⾦として1百
      万USドルを受領済み、今後は開発マイルストンとして最⼤5百万USドルを受け取る権利を有し、ロイヤリ
      ティを含めた価格でRBM-007製品を供給します。
      現在、両社でRBM-007の活⽤に向けた検討を継続しております。

    l あすか製薬株式会社と共同研究開発契約締結
      2021年2⽉、産婦⼈科領域で重要な役割を担う特定のホルモン受容体に作⽤するアプタマー医薬品の創製
      に関する複数年間の共同研究開発契約を締結し、研究を開始しました。本契約締結に伴い、当社はステッ
      プ毎の研究費及び マイルストーン達成による⼀時⾦を受理しますが、詳細につきましては契約上⾮開⽰と
      させていただきます。

    l ビタミンC60バイオリサーチ株式会社の共同研究成果
      2019年1⽉、ビタミンC60バイオリサーチ株式会社と化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究開発
      契約を締結しましたが、化粧品原料候補の有望なアプタマーの創製に成功しました。
9
          業績ハイライト


               事業収益                                 事業費⽤                                              流動性の状況
                                                                                                      (現預⾦+有価証券の期末残⾼合計額)
                                          単位︓百万円                                             単位︓百万円                                 単位:百万円

                                                          研究開発費
                                                          販管費
                                                                                                                  5,838     3,393


                                                                                                          2,001

                                                                                     2,226

                                                           673           957
                  121      91        80
                                                    362            374         349
                 2020/3   2021/3   2022/3 予定              2020/3     2021/3     2022/3 予定                2020/3   2021/3   2022/3 予定
     2021/3




              RBM-011の肺動脈性肺⾼⾎圧症について国⽴循             コロナ禍の影響でRBM-007の滲出型加齢⻩斑変                           第15回新株予約権の⾏使4,988百万円が主要因
              環器病研究センター(以下、「国循」と略)と                性症、及び軟⾻無形性症の臨床試験が遅れ計画                              で増加
              の共同研究による受託収⼊等                        ⽐27%減
     2022/3




              前年度同様国循との受託収⼊に加え、産婦⼈科                引続きRBM-007の臨床開発費に加え、その他パ                           左記2022/3の研究開発費(2,226百万円)+販管
              領域であすか製薬㈱との共同研究収⼊を主要因                イプラインの臨床段階へのステージアップ費⽤                              費(349百万円)を勘案後も2022/3末に3,393百
                                                                                                      万円の残⾼確保


10
             l CEO ご挨拶

             l 会社概要
     ⽬   次   l 事業概要

             l 中期展望

             l リスク情報



11
     アプタマー創薬
     事業環境、技術の特徴、パイプライン



12
      ⾶躍する核酸医薬︓アプタマーもそのひとつ


                          Aptamer
         標的分⼦に特異的に結合する1本鎖の核酸。
         ⽴体構造を持つことにより、抗体よりも特異的
                                               RNAi
         に標的分⼦へ結合する。                             ⼆本鎖RNAと同じ塩基配列を持つ
         製品︓Macugen®                             mRNAを分解する現象。標的遺伝⼦を
                                                 抑制するsiRNAが治療薬では主流。
                  mRNA                           製品︓Onpattro®、他3品
     標的遺伝⼦と同じ遺伝⼦配列を持つ
     mRNAを脂質に梱包し、細胞へ導⼊               核酸医薬
                                     核酸医薬
     する。mRNAが細胞質で標的遺伝⼦
     のタンパク質合成を⾏う。
     製品︓Comirnaty®、他1品
         (mRNA Vaccine)
                                            Antisense oligonucleotide
                            CRISPR          標的遺伝⼦と同じ遺伝⼦配列を持つ1本
                                            鎖の核酸。標的遺伝⼦のタンパク質合成の
          標的遺伝⼦と同じ遺伝⼦配列を持つガイド               発現を制御する。
          RNAを⽤いたゲノム編集技術。標的遺伝⼦              製品︓Spinraza®、他7品
          の改変をすることによってタンパク質合成の発
          現を制御する。
13
     アプタマーとは︓核酸の造形⼒を利⽤した結合性分⼦

                                   RNAは4種類の塩基 A・U・G・C
                                   から成り⽴っており、アプタマーは1本鎖
                                   のRNAで構成されている




                    1本鎖のRNAは溶液中や⽣体内では
                    不安定なため、塩基対同⼠が対をな
                    し、⽴体構造を組んでいる




                                   ⽴体構造を組んだアプタマーは標的分
                                   ⼦に特異的に結合する


14
     アプタマーと他の医薬品との⽐較


                     低分⼦医薬品         アプタマー            抗体医薬品
                     低分⼦薬           中分⼦薬             ⾼分⼦薬


      ⼤きさ(分⼦量)   ⼩さい(500以下)   中くらい(10,000前後)    ⼤きい(100,000以上)

       活性・結合⼒       中〜⾼           極めて⾼い             極めて⾼い

      選択性・特異性       低い            極めて⾼い             極めて⾼い

      標的の認識領域       狭い              広い               中くらい

      ⽣体内安定性        低〜中            中〜⾼              極めて⾼い

     製造⽅法(コスト)   化学合成(低)      化学合成(中〜⾼)        細胞や微⽣物を⽤いて合成(⾼)

     アプタマーは、ターゲットとなる分⼦へ特異的に結合して、その働きを阻害したり、促進する事によ
     り、病気の治療を⾏う医薬品(分⼦標的薬)です。⼤きさ(分⼦量)から中分⼦薬に分類されます。
15
     病気のターゲットに対して、それぞれの特徴を活かした医薬品の開発が重要です。
     アプタマーと他の薬の⼤きさの違い




                                      150,000 Da
              ⾼分⼦薬                       前後
              抗体


          中分⼦薬
          アプタマー                10,000 Da
                                  前後


       低分⼦薬
       合成された化学物質     <500 Da



16                                          分⼦の⼤きさとイメージ
     中分⼦薬の利点︓
     オートタキシン(線維症創薬ターゲット)に対するアプタマーの事例




17                 *Nat Struct Mol Biol. 2016 May;23(5):395-401.doi:10.1038/nsmb.3200.
     その他、アプタマーの主な特徴




                            薬剤
                           ターゲット

                               アプタマー




        選択性・特異性が極めて⾼い   活性・結合⼒が極めて⾼い

18
     パイプライン︓優先度の⾼い⾃社開発品


                                                                      臨床
     化合物コード    ターゲット        疾患                    探索   前臨床
                                                             1   2a        2b   3

     RBM-007   FGF2         滲出型加齢⻩斑変性症(wet AMD)


     RBM-007   FGF2         軟⾻無形成症 (ACH)


     RBM-011   IL-21        肺⾼⾎圧症 (PAH)


     RBM-003   Chymase      急性⼼不全


     RBM-010   ADAMTS5      変形性関節症


     (未指定)     SARS-CoV-2   新型コロナ感染症(COVID-19)


19
     RBM-007
     wet AMDを対象とした臨床試験



20
     滲出型加齢⻩斑変性症 (wet AMD)


     l 滲出型加齢⻩斑変性症とは
       網膜の下に⽣じた新⽣⾎管により⾎液や体液の漏出
       を引き起こします。これにより⻩斑組織に傷が付
       き、視⼒障害となります。                                      wet AMD



     l 滲出型加齢⻩斑変性症の症状
       物が歪んで⾒えたり、視野の
       中⼼部が暗く⽋けて⾒えたり
       します。さらに網膜での瘢痕
                                                             健常者
       形成が進むと失明の原因にな
       ります。



21
                         *Holmes D. Nature 561:S2-S3, 2018 / Credit: Alisdair Macdonald を元に弊社で作製。
     FGF2を標的とする理由︓wet AMD発症の要因


           既存の治療法                                                                   RBM-007(FGF2阻害アプタマー)
                ⾎管新⽣を阻害するVEGF阻害剤の硝⼦体内注射︓                                            FGF2はVEGFより強⼒な⾎管新⽣作⽤をもち、
                        ®       ®            ®
                Lucentis , Eylea , Avastin       etc.                               網膜の線維化(瘢痕化)を誘導する
           問題点                                                            NEXT
                患者の1/3は薬が奏効せず、効いた患者も、
                2年経過後薬効が低下し、視⼒が再悪化する
                (追跡調査結果)
                                                                        wet AMD
     悪化← 視⼒(⽂字数) →回復




                                                                        Treatment

                                                                                    wet AMD
                                                        *Rofagha et al.
                                                        Ophthamology 120:2292-
                                                        99 (2013)
                            治療開始からの年数                   を参照に当社で再編



22
     ⽶国におけるwet AMD臨床試験




     Phase 1/2a
     (SUSHI)


     Phase 2                          *
     (TOFU)


     Phase 2 Extension                *
     (RAMEN)

     Phase 2 医師主導治験
     (TEMPURA)

                         * TOFU、RAMENの両試験に関しては、患者組み入れ完了済み


23
     Phase 2試験の概要


     Phase 2試験として、RBM-007の薬効を総合的に評価する⽬的で下記の3試験を実施している。
     3試験は実施⽅法と評価項⽬が異なる。

     Phase 2 Study   被験者             投与デザイン(硝⼦体内)                         評価項⽬

     TOFU            VEGF阻害剤が奏功しない   Arm 1: RBM-007単剤投与                   視⼒回復
                     wet AMD患者       Arm 2: RBM-007+Eylea®併⽤投与
                                     Arm 3: Eylea®単剤投与
                                     RBM-007(⽉1回、計4回)/ Eylea®(隔⽉1回、計2回)


     RAMEN           TOFU試験完了者       RBM-007単剤投与(⽉1回、計4回)                 瘢痕形成抑制
     Extension試験                                                          視⼒回復

     TEMPURA         未治療wet AMD患者    RBM-007単剤投与(⽉1回、計3回)                 視⼒回復
     医師主導治験                                                               網膜厚減少


24
     世界におけるwet AMD患者数とVEGF阻害剤の市場


     l 世界のwet AMD患者数                                                                                                              l 世界のVEGF阻害剤の市場
                                                                                         US$ Million
     18,000,000                                                                                                                   20,000                 2020年〜パテントクリフ




                                                                                         Global anti-VEGF Treatment Market Size
                                                                                                                                                         VEGF阻害剤の特許切れにより後発医薬品へ
     17,000,000                                                                                                                                          の切り替えが進む
                                                                                                                                  15,000


     16,000,000
                                                                                                                                  10,000

     15,000,000

                                                                                                                                   5,000
                                                                                                                                                                       新薬の誕⽣によりさらなる
     14,000,000                                                                                                                                                        wet AMD市場の拡⼤が
                                                                                                                                                                       ⾒込める
     13,000,000                                                                                                                       0
                   2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025                                                                                 2018   2019   2021   2022    2023   2024   2025

                                                                            year                                                                                                             year

        *Informa Pharma intelligence Disease Analysis: Wet age-related macular degeneration (Wet AMD)Published on 11 February 2021Ref Code: DMKC02186
25      こちらのデータを⽤い、当社にて作成。
     ⽶国で注⽬されている主な開発競合品


                                                                                            臨床試験が進んでいる開発競合品はVEGF阻害剤関連が
                                                                                            ほとんどで、当社のような新規ターゲットの治療薬は少ない




                                                                                                                                    Key Pipeline 表の内訳
                                                                                                                               VEGF阻害剤              6件
                                                                                                                               再⽣医療                 1件
                                                                                                                               FGF2阻害剤(RBM-007) 1件



     * ⽶国調査会社 DelveInsight Business Research LLP (https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/10/2190007/0/en/Age-related-Macular-
26   Degeneration-Pipeline-Analysis-of-70-Key-Companies-and-70-Key-Therapeutic-Products.html)
     RBM-007
     ACHを対象とした臨床試験



27
     軟⾻無形成症(ACH, Achondroplasia)


     l 軟⾻無形成症(ACH)とは
       ⼿や⾜の短縮を伴う低⾝⻑となる希少疾患です。                                  *2
       有効な治療薬が存在しません。

     l 軟⾻無形成症(ACH)の原因
       FGFタンパク質に対する受容体FGFR3におきた
       突然変異です。
       変異したFGFR3によって、⾻の成⻑に必要な軟
       ⾻組織(成⻑板)の形成に過剰なブレーキがか
       かり、⾻の成⻑が妨げられます。

     l 軟⾻無形成症(ACH)の患者数*1
       ⽇本︓約6,000⼈
       ⽶国︓20,000〜30,000⼈                      *2 Horton et al. Lancet 2007; 370: 162–72
       世界︓約25万⼈
     *1 難病情報センターHPの軟⾻無形成症(指定難病276)と軟⾻無形成症治療
28      ガイドライン等を⽤い、当社にて作成。
     研究成果︓Science Translational Medicine 掲載



                                                                                            論⽂内容︓
                                                                                            軟⾻無形成症モデルマウスとACH
                                                                                            患者由来iPS細胞で、当社開発の
                                                                                            RBM-007(FGF2アプタマー)を
                                                                                            ⽤いたFGF2阻害により⾻の成⻑
                                                                                            が促進された

                                                                                        軟⾻無形成症に対するRBM-007
                                                                                        の薬理効果・作⽤機序の解明
                                                                                        治療薬開発の科学的な裏付け

     *Sci Transl Med. 2021 May 5;13(592):eaba4226. doi: 10.1126/scitranslmed.aba4226.
29
     国内におけるACH 開発スケジュール




30
     Phase 1試験の概要

                   2020年7⽉     2021年5⽉




                     Phase 1       第1相臨床試験
                     国内治験施設
                                   データを解析中


                                             2022年6⽉


     治験計画   被験者組込み基準     健康な成⼈男性

                         単回あるいは2回の⽪下注射
            試験デザイン
                         3⽤量群の順次漸増

                         ・安全性と忍容性の評価
            試験項⽬
                         ・薬物動態の検討
31
                   世界におけるACH治療薬の市場

                                                              US$ Million
     Global Achondroplasia Treatment Market Size by Regions




                                                               1,000

                                                                 900

                                                                 800

                                                                 700
                                                                                      ACHの治療薬が市場に供給されることによ
                                                                 600
                                                                                                                                                                                Other
                                                                 500
                                                                                      り、治療を受ける⼈数の増加が予想される                                                                       Japan
                                                                                                                                                                                Europe
                                                                 400
                                                                                                                                                                                North America
                                                                 300

                                                                 200

                                                                 100

                                                                   0
                                                                            2021   2022              2023              2024               2025             2026   2027   year

32                                                                                    *Source: Secondary Sources, Expert Interviews and QYResearch, 2021
     主な開発競合品


     プロフィール   RBM-007               Vosoritide                     TA-46 (Recifercept)
              RIBOMIC (Tokyo)       BioMarin Pharmaceutical (CA)   Therachon (Basel)*
     開発企業



     医薬品      抗FGF2 アプタマー           C型ナトリウム利尿ペプチド                  FGFR3細胞外領域とFcの融合タ
                                    (CNP)アナログ                      ンパク質 (sFGFR3)

     分⼦量      52 KDa                4.1 KDa                        100〜150 KDa
     作⽤機序     FGF2 阻害               MAPK シグナル阻害                    FGF トラップ

     開発ステージ   Phase I (2021年)       FDA及びEMAで審査中(2021年)            Phase II(2021年)

     投与⽅法     ⽉1回⽪下注射               毎⽇⽪下注射                         週1回⽪下注射

                                *Therachon社はPfizer社によって、3億4千万⽶ドルで買収。別途、成功報酬4億7千万⽶ドル。(2019年5⽉)


33
     その他、主要なパイプライン



34
     その他、主要なパイプライン


            RBM-011                RBM-003             RBM-010               (未指定)
            肺⾼⾎圧症(PAH)             急性⼼不全               変形性関節症                SARS-CoV-2


     疾患とターゲット               疾患とターゲット            疾患とターゲット              疾患とターゲット
     ⼼臓から肺へ⾎液を送る⾎管(肺        突然、⼼臓の働きや機能に異常が     関節の軟⾻が加齢や怪我等ですり       新種コロナウイルスによる感染症で
     動脈)の⾎圧が⾼くなる難病です。       ⽣じ、⾎液を送るポンプの役割が出    減ることにより、痛みが⽣じる病気で     す。現在、世界中で猛威を振るって
     その原因としては、肺の⾎管壁が厚       来なくなり、呼吸困難等により倒れ、   す。                    おり、予防薬としてワクチンが開発さ
     くなることが分かっており、IL-21の関   緊急⼊院となります。          この軟⾻成分の分解を促進してい       れましたが、感染した場合の治療薬
     与が⽰唆されています。            急性⼼不全の際、⼼臓等各種臓      るADAMTS5を抑制することにより、   がありません。
                            器からキマーゼが活性化され炎症を    症状の進⾏を遅らせることが期待さ      ウイルスのSタンパク質の阻害剤を
                            引き起こします。            れます。                  開発中です。
     開発状況                   開発状況                開発状況                  開発状況
          アプタマーの創製              アプタマーの創製            アプタマーの創製              アプタマーの創製
          細胞試験                  細胞試験                細胞試験                  細胞試験
          動物試験                  動物試験                動物試験                  動物試験
          毒性試験                  毒性試験                毒性試験                  毒性試験

35
             l CEO ご挨拶

             l 会社概要
     ⽬   次   l 事業概要

             l 中期展望

             l リスク情報



36
     中期事業⽬標




      1       Discovery(探索)からClinical(臨床)ステージへの脱⽪



          2    次世代アプタマー・テクノロジーの開発



      3       社会に対する企業価値の創出

37
     VISION 2025



38
     VISION 2025: 5つの臨床試験プログラム⽬標


         RBM-007
                     2021 Phase 2 試験の完了とPOC取得
         滲出型加齢⻩斑変性
         (wet AMD)   2022 ⼤⼿企業との提携とPhase 3 試験の開始


         RBM-007     2021 Phase 1 試験の完了
         軟⾻無形成症
         (ACH)
                     2022 Phase 2a 試験の開始


         RBM-011                                 RBM-010
                               RBM-003
         肺⾼⾎圧症                                   変形性関節症
                               急性⼼不全
         (PAH)


                     2021~22     ⾮臨床試験の完了
                     2023~       Phase 1 試験の開始

39
     次世代アプタマー・テクノロジーの開発



40
     AI アプタマーのコンセプト


      疾患情報          AI アプタマー           アプタマー配列               治療薬




     Alアプタマーとは、⼈⼯知能(AI)を活⽤し、効率良くアプタマーのリード配列を取得すること
          JST・CREST : AIアプタマー創薬プロジェクトにて、早稲⽥⼤学理⼯学院浜⽥研究室を中⼼に共同研究
41
     社会に対する企業価値の創出



42
     サステナビリティの取り組み


     l リサイクル活動                        l BCP対応/ニューノーマルの推進
        アイシティecoプロジェクト参加                 新型コロナウイルス対応の為、
        → 空コンタクトケース回収 約2,100個/年          在宅勤務や時差出勤の導入
     l 社内ペーパーレス化                      l 事業戦略
        web会議導入やノートパソコン導入で会議資料の          CMC開発部の創設
        ペーパーレス化                       l 経営ガバナンス強化
        → コピー用紙の使用率 昨年比 約37%減            社外取締役の増員
     l 研究資源の管理
       • 在庫管理システムによる研究材料のムダの削減
       • 各種法令に基づいた研究材料の管理(組換え生
         物、試薬等)
     l 廃棄物の徹底した分別管理
        すべての実験廃液を分別管理して無害化処理を
        実施
     l 従業員の安全確保                   l アプタマーで治療法のない薬をつくる
        研究室内の作業環境測定、研究従事者の特殊健        希少疾患(ACH)や難病(PAH)、新型
        康診断の実施                       コロナウイルス等
                                  l 次世代の研究者への貢献
                                     BIOMOD Team Tokyoへの支援


43
             l CEO ご挨拶

             l 会社概要
     ⽬   次   l 事業概要

             l 中期展望

             l リスク情報



44
     リスク情報 1

     開発事業全般に関する事項
     顕在化の可能性/時期   中/短中期                            顕在化した場合の影響              ⼤
     リスク          治験の実施に良い評価が得られない場合
                  特に、RBM-007(wet AMD)のPhase 2(TOFU)試験の有効性及び安全性等に良い結果が得られなかった場合や、RBM-007(ACH)の前期
                  第2相試験の終了後にオーファンドラッグの指定が受けられず、NDA申請が条件付き早期承認を得られなかった場合、計画の遅れや⼤幅
                  な変更、開発の中⽌の可能性がある。
     予防策/対応策      •   薬事に精通する専⾨家、規制当局との事前相談を通じた情報収集に基づき、臨床に当たる責任医師との緊密な連携を図る。
                  •   Padma Bezwada博⼠(RIBOMIC USA Inc CEO)の採⽤とその陣頭指揮を始めとする⽶国⼦会社内臨床開発体制の強化(wet AMD)
                  •   ⽇本においても製薬⼤⼿で⻑年国内外の臨床試験実績のある臨床開発部⻑を採⽤し、研究開発本部⻑として統括(ACH)
                  •   ⼤⼿製薬企業へライセンスアウトし、グローバル治験を⾏い通常の承認を⽬指す(ACH)
                  •   後続品の開発推進

     会社組織に関する事項
     顕在化の可能性/時期   中/不明                             顕在化した場合の影響              ⼤

     リスク          個⼈への依存
                  当社は少数精鋭の組織であるため、事業全般の推進を担う中村義⼀代表取締役社⻑の経営執⾏が困難になった場合や優秀な研究開発⼈材
                  が退職した場合には、経営成績及び今後の事業展開に影響を及ぼす可能性がある。
     対応策          •   サステナブルな会社経営のために、⼈材の採⽤並びに後継者育成
                  •   役員構成にも配慮

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     リスク情報 2


     株主に関する事項
     顕在化の可能性/時期   低/中⻑期                      顕在化した場合の影響       ⼤
     リスク          敵対的買収による影響
                  株価⽔準によっては、第三者の株式取得を通じた敵対的買収が⾏われ、経営的なリスクが⽣じる可能性がある。
     対応策          •   既存⼤株主との友好関係の維持
                  •   機関投資家など、新たな安定株主の確保


     知的財産権に関する事項
     顕在化の可能性/時期   低/中⻑期                      顕在化した場合の影響       ⼤
     リスク          特許出願が成⽴しない等の影響
                  ライセンスアウトが出来ない、または低額な対価しか得られず、事業戦略や経営成績に影響を及ぼす恐れがある。
     対応策          •   特許事務所や専⾨家による検討、調査を実施した上で最適な特許出願を実施
                  •   社内に知財部⾨を新設し、専⾨家を採⽤予定




46
     リスク情報 3


     経営成績に関する事項
     顕在化の可能性/時期   中/中⻑期                      顕在化した場合の影響       ⼤
     リスク          安定的な収益に⾄るまでの期間の資⾦不⾜
                  創薬ベンチャー企業の特性として当初から多額の資⾦が必要になる⼀⽅で、安定的な収益の計上に⾄るまで期間を要するため、必要なタ
                  イミングで資⾦を確保できなかった場合、事業に影響を及ぼす可能性がある。
     対応策          •   後続パイプラインのライセンスアウト
                  •   新規安定株主確保
                  •   新規助成⾦の獲得、新株発⾏等による資⾦調達の実施




     l 上記以外のリスク情報につきましては、直近の有価証券報告書「第2 事業の状況、2 事業等のリスク」をご参照くださ
       い。




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     留意事項


     当該資料は当社の事業内容を説明するために作成されたものであり、勧誘を⽬的に作成されたものではありません。
     当該資料に記載された内容については合理的な注意を払うよう努めておりますが、当該資料の作成時において⼊⼿し得た
     情報に基づき、当社の判断において記載したものです。市場環境等当社外の事項に関する情報については、その正確性、
     完全性について保証するものではなく、また、業績の⾒通し等の将来に関する記述については、リスクや不確実な要素が
     含まれているため、実際の業績は⼤きく異なるものとなる可能性があり、これについて確約や保証を与えるものではあり
     ません。
     投資等を⾏われる際には、投資家ご⾃⾝の責任と判断で⾏っていただくことを前提に当該資料をご提⽰させていただいて
     おります。
     なお当該資料に記載されている開発品の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではありません。

     また、新型コロナウイルス感染拡⼤による研究推進に、⼤きな影響が出ないよう当社としては引き続き努⼒して参りま
     す。

     l 次回の「事業計画及び成⻑可能性に関する事項」の開⽰は、2022年6⽉の株主総会後を予定しております。


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     URL : https://www.ribomic.com
     Contact information : info@ribomic.com




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