2021年3⽉期第4四半期
決算説明 資料
株式会社リボミック（証券コード 4591）
2021年5⽉
1
l トピックス
l 2021年3⽉期 決算
本⽇の内容 l パイプラインと事業の進捗
l 中期計画
2
l トピックス
l 2021年3⽉期 決算
本⽇の内容 l パイプラインと事業の進捗
l 中期計画
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トピックス
RBM-007 RBM-007
滲出型加齢⻩斑変性(wet AMD) 軟⾻無形成症(ACH)
Phase 2 試験、計画通り進捗 Phase 1 試験、計画通り投薬完了
共同研究
資⾦調達
・新規共同研究契約
55億円、計画通り調達
・ACH:国際トップジャーナルに掲載
4
共同研究
l あすか製薬株式会社
2021年2⽉ 共同研究開発契約締結
産婦⼈科領域で重要な役割を担う特定のホルモン受容体に作⽤するアプタマー医薬品の創成
l ビタミンC60バイオリサーチ株式会社
化粧品原料候補の創製・開発に関する共同研究を実施し、有望なアプタマーの創製に成功
5
2020年度 研究成果・学会等
l 国際学会発表
Cold Spring Harbor Laboratory meeting/ Nucleic Acid Therapies 2021 (Virtual)
Date : March 26, 2021
Presenter : Yoshikazu Nakamura, CEO of RIBOMIC Inc.
l 研究成果
▷ Science Translational Medicine 掲載
論⽂名︓RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related
skeletal dysplasia
▷ PNAS 掲載
論⽂名︓Nucleic acid ligands act as a PAM and agonist depending on
the intrinsic ligand binding state of P2RY2
▷ Nucleic Acids Research 掲載
論⽂名︓RaptRanker: in silico RNA aptamer selection from HT-SELEX
experiment based on local sequence and structure information
6
機関投資家説明会等
l J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス 2021 (Virtual)
Date: January 12, 2021
Presenter: Yoshikazu Nakamura, CEO of RIBOMIC Inc.
l 欧州機関投資家 WEB 会議
2020年度 ⼗数回程度開催
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資⾦調達
2020年1⽉10⽇決議
第三者割当による第 15 回新株予約権(⾏使価額修正条項付)の発⾏ 及び ファシリティ契約
(⾏使停⽌指定条項付)の締結
割当先 SMBC⽇興証券
割り当て⽇ 2020年1⽉27⽇
⾏使完了⽇ 2020年7⽉14⽇
発⾏株式数 11,800,000 株
資⾦調達額 55億円
（当初想定⽐︓97.5%)
2019年9⽉末 2020年9⽉末 2021年3⽉末
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l トピックス
l 2021年3⽉期 決算
本⽇の内容 l パイプラインと事業の進捗
l 中期計画
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損益計算書の概要
（単位︓百万円）
2020年3⽉期 2021年3⽉期 前年度⽐
主な増減要因
増減額
事 業 収 益 121 91 ▲29 試験受託＋78 (国⽴循環器病研究センター）
ライセンス収⼊▲108(AJU薬品）
営 業 利 益 ▲914 ▲1,239 ▲325 研究開発費の増加
営業外収益 77 84 7
経 常 利 益 ▲853 ▲1,184 ▲331
当期利益 ▲855 ▲1,187 ▲332
研究開発費 673 957 283 RBM-007関連 +208
RBM-011関連 +77
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貸借対照表の概要
（単位︓百万円）
2020年3⽉末 2021年3⽉末 前年末⽐
主な増減要因
増減額
流 動 資 産 2,175 6,050 3,874 現⾦及び預⾦ ＋1,736
有価証券 ＋2,100
固 定 資 産 94 69 ▲24
資 産 合 計 2,269 6,119 3,849
流 動 負 債 88 116 28
負 債 合 計 88 116 28
純 資 産 合 計 2,180 6,002 3,821 第15回新株予約権⾏使完了に伴う資本増加
＋5,020
負債・純資産合計 2,269 6,119 3,849
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公的研究助成⾦
2021年度
助成機関名 事業名 研究開発課題名 研究開発予定期間
受取内定額
AMED 創薬⽀援推進事業・希少疾病⽤医薬品 抗FGF2アプタマー（RBM-007）を⽤いた軟 2021〜2023年度 10,000万円
指定前実⽤化⽀援事業 ⾻無形成症治療薬の開発
AMED 難治性疾患実⽤化研究事業 抗Interleukin-21アプタマーを⽤いた肺動脈 2020〜2022年度 7,800万円
性肺⾼⾎圧症の⾰新的治療薬の開発
JST 戦略的創造研究推進事業 AIアプタマー創薬プロジェクト 2018〜2023年度 2,600万円
CREST研究領域 「⼈⼯知能アプタマー創製技術の検証と⼈⼯
「イノベーション創発に資する⼈⼯知 知能技術を活⽤した医薬品候補アプタマー創
能基盤技術の創出と統合化」 製」
合計 20,400万円
（税込）
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l トピックス
l 2021年3⽉期 決算
本⽇の内容 l パイプラインと事業の進捗
l 中期計画
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パイプライン︓優先度の⾼い⾃社開発品
臨床
化合物コード ターゲット 疾患 探索 前臨床
1 2a 2b 3
RBM-007 FGF2 滲出型加齢⻩斑変性症(wet AMD)
RBM-007 FGF2 軟⾻無形成症 (ACH)
RBM-011 IL-21 肺⾼⾎圧症 (PAH)
RBM-003 Chymase 急性⼼不全
RBM-010 ADAMTS5 変形性関節症
(未指定) SARS-CoV-2 新型コロナ感染症(COVID-19)
14
RBM-007
wet AMD を対象とした
Phase 2 (TOFU) 試験
15
滲出型加齢⻩斑変性症 (Wet AMD)
病理 患者数（世界）
網膜の下にある脈絡膜に⽣じた新⽣⾎管により網膜が障害される疾患
治療法
⾎管新⽣を阻害するVEGF阻害剤の硝⼦体内注射︓Lucentis®, Eylea ®, Avastin ® etc. 15M
新規治療薬の必要性
• 患者の1/3は薬が奏効せず、効いた患者も、2年経過後薬効が低下し、視⼒が再悪化する
（追跡調査結果） 市場規模
• 網膜部の瘢痕形成（線維化）が再燃の原因となるが、治療薬がない
• 毎⽉1回の眼球（硝⼦体）注射は容易ではない
1.2 兆円
悪化← 視⼒(⽂字数) →回復
*Rofagha et al. Ophthamology 120:2292-99 (2013)
を参照にリボミック社で再編
16 治療開始からの年数
Phase 2 (TOFU) 試験
2019年12⽉ 2021年末
Phase 1/2a
Phase 2 Phase 3
⽶国内 9 治験サイト
抗VEGF治療歴のあるwet AMD︓
治験計画 被験者組込み基準 1) 抗VEGF薬が奏功しない（non- or poor-responders）
2) OCT (光⼲渉断層計) 検査により網膜⻩斑部に構造変性が⾒られない
被験者数︓81 (27 per arm x 3 arms)
Arm 1: RBM-007単独投与
試験デザイン
Arm 2: RBM-007 + Eylea® (Aflibercept) 併⽤投与
Arm 3: Eylea® (Aflibercept) 単独投与
試験期間 各被験者5ヶ⽉（主要評価項⽬ 4ヶ⽉⽬）、全体で２年未満
投与⽅法 硝⼦体内注射、RBM-007は1ヶ⽉間隔で計４回、Eylea® は隔⽉で計２回
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Phase 2 (TOFU) 試験の順調な進捗
患者登録 安全性
重篤な副作⽤ ︓ ０
〜70% 硝⼦体注射数 ︓ 250回以上
*2021年5⽉13⽇時点
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Phase 2 (TOFU) 試験 エンドポイント
主要評価項⽬ 副次的評価項⽬
• ベースラインからの視⼒（BCVA）向上 • ベースラインからの中⼼網膜厚（OCT thickness）
• 安全性と忍容性の確認 の減少
• 網膜の瘢痕化（Scar formation)や⻩斑萎縮の抑制
ETDRS視⼒表検査のイメージ（例）
Arm 3 Arm 1
Eylea®単独 RBM-007単独
5⽂字 <15⽂字
Arm 2
RBM-007+Eylea®併⽤
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Phase 2 (TOFU) 試験 結果に基づくビジネス戦略
ETDRS視⼒表検査のイメージ（例）
Arm 3 Arm 1
Eylea®単独 RBM-007単独 1
5⽂字 <15⽂字
→第⼀選択薬
Arm 2
RBM-007+Eylea®併⽤
→第⼆選択薬
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Phase 2 (TOFU) 試験 結果に基づくビジネス戦略
ETDRS視⼒表検査のイメージ（例）
Arm 3 Arm 1
Eylea®単独 RBM-007単独
5⽂字 <15⽂字
Arm 2
RBM-007+Eylea®併⽤ 1
→第⼆選択薬
21
RIBOMIC USA 新CEO
“I'm pleased to have joined Ribomic Inc., USA as the new CEO and impressed to
see what a competent team the company has assembled and the
strong pipeline they are building. I believe the company has a tremendous
growth potential. The clinical stage molecule RBM-007, an anti-FGF-
2 aptamer, could be a game changer in the treatment of wAMD and other
retinal diseases and I look forward to leveraging my experience
to successfully complete the on-going P2 studies and position the molecule for
attractive partnerships.”
有能なチームと強⼒なパイプラインを持つRIBOMIC USAのCEOに就任でき、嬉しく思います。
RBM-007はwet AMD治療のゲームチェンジャーとなると確認しており、P2試験が終了次第⼤⼿製薬
会社との提携を進めます。
Padma Bezwada, Ph.D.
前職︓XOMA社 BD副社⻑
事業提携担当として、数々の提携を⾏なってきた。
22
Phase 2 (TOFU) 試験に関して、⽶国での反響
* DelveInsight Business Research LLP (https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/10/2190007/0/en/Age-related-Macular-
23 Degeneration-Pipeline-Analysis-of-70-Key-Companies-and-70-Key-Therapeutic-Products.html)
RBM-007
wet AMD の線維化を対象とした
Phase 2 Extension (RAMEN) 試験
24
FGF2を標的とする理由︓wet AMD発症の要因
l FGF2 はVEGFよりも強⼒な⾎管新⽣作⽤をもつ
l FGF2 は網膜の線維化（瘢痕化）を誘導する → RBM-007の線維化抑制効果を調べる
TGFβ2
FGF2 上⽪間葉
瘢痕形成
転換
(EMT)
FGF2 瘢痕形成は失明の原因となるが、既存薬の
炎症 網膜⾊素上⽪
線維芽細胞
瘢痕抑制効果は確認されていない
（RPE） 筋線維芽細胞
マクロファージ VEGF RAMEN試験によって、瘢痕抑制の⽰唆が
FGF2
得られば臨床的に重要な結果となる
⾎管内⽪細胞 新⽣⾎管
⾎管新⽣
25
Phase 2 Extension (RAMEN) 試験
2019年12⽉ 2021年末
Phase 2 (TOFU)
Phase 1/2a Phase 3
Phase 2 Extension
（RAMEN)
2020年11⽉
治験計画 被験者 TOFU試験を完了した被験者40名
試験デザイン RBM-007 を⼀ヶ⽉間隔で4回硝⼦体内投与
試験⽬的︓⻑期的な薬理作⽤に関する知⾒収集
評価項⽬ ・追加投与に伴う、安全性と有効性
・瘢痕形成の抑制効果に関する情報
26
RBM-007
軟⾻無形成症を対象とした
Phase 1 臨床試験の開始
27
軟⾻無形成症（ACH, Achondroplasia）
疾患 患者数（世界）
⾻の成⻑に必要な軟⾻組織の形成にブレーキがかかり、四肢短縮となる希少疾患
under age 20
治療法
有効な治療薬は存在しない
24,000
疾患原因
FGFタンパク質に対する受容体FGFR3におきた突然変異 市場規模
US$ 2B
* Analyst Report of Fair Research Inc., June 2020
28
ACH病態マウス︓RBM-007による⾻伸⻑効果
WT︓野⽣型のマウス、ACH︓病態モデルマウス
ACHモデルマウスの⾝⻑と⼤腿⾻⻑に対するRBM-007投与の効果を確認
29
研究成果︓Science Translational Medicine 掲載
論⽂内容︓
軟⾻無形成症モデルマウスと患
者由来iPS細胞で、当社開発の
RBM-007(FGF2アプタマー）を
⽤いたFGF2阻害により⾻の成⻑
が促進された
軟⾻無形成症に対するRBM-007
の薬理効果・作⽤機序の解明
治療薬開発の科学的な裏付け
30
ACH 第1相臨床試験の概要
2020年7⽉ 2021年1Q（5⽉ 投与完了）
2027年 NDA申請
希少疾患に対する、
Phase 1 Phase 2
条件付き早期承認制度
国内１治験施設
を申請予定
治験計画 被験者組込み基準 健康な成⼈男性 24名
単回あるいは２回の⽪下注射
試験デザイン
３⽤量群の順次漸増
・安全性と忍容性の確認
試験項⽬
・薬物動態の検討
31
RBM-011
抗IL-21アプタマー
肺⾼⾎圧症（PAH)
国⽴循環器病研究センターNCVC（中岡部⻑ら）との共同研究
32
肺動脈性肺⾼⾎圧症（PAH）と IL-21
疾患 患者数（世界）
難治性呼吸器疾患に認定されている原因不明の難病
肺動脈壁が肥厚して⾎管の狭窄が進⾏した結果、全⾝への⾎液や酸素の供給に障害が⽣じ、
最終的には⼼不全から死に⾄ることのある重篤な疾患
76,600
治療法
既存治療薬は⾎管を拡張させる作⽤を持つものであり、⾎管壁の肥厚を抑制する根本治療薬
は存在しない
市場規模
疾患原因
IL-21（インターロイキン21）による肺動脈壁のリモデリング
US$ 1.3B
*Hashimoto-Kataoka T, et al. Proc Natl
Acad Sci USA. 112: E2677-86 (2015)
33
肺⾼⾎圧症モデルマウス実験
Normoxia Hx Vehicle Hx Aptamer
Wall/Lumen ratio
Elastica van Gieson stain
Normoxia Vehicle Aptamer
2mg/mL
Anti-mIL-21 aptamer significantly inhibited on smooth muscle in
hypertrophy pulmonary arterial near trachea in PAH mouse model.
抗IL-21アプタマーによる肺動脈壁の肥厚抑制効果を確認
34
新型コロナウイルス感染症に対する
アプタマー治療薬の開発
35
COVID-19 予防薬と治療薬
36
SARS-CoV-2 Spike (S) Protein
*RBD and ACE2 binding sites / PDB:6VW1
37
COVID-19 プロジェクト進捗
SELEX実験開始 ヒット化合物 感染阻害効果
⼤⾂確認取得 取得 化学修飾完了
確認
2020年 2021年
3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 1 2 3 4 5
⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉ ⽉
政府
緊急事態宣⾔ 緊急事態宣⾔ 緊急事態宣⾔
⼤⾂確認申請
SELEX実験（ヒット化合物取得）
Ribomic
配列解析および活性評価
SARS-CoV-2
リサーチ ヒット化合物の化学修飾および活性評価
作⽤機序の検討
共同研究
東京⼤学医科学研究所 Pseudovirus感染試験
38
l トピックス
l 2021年3⽉期 決算
本⽇の内容 l パイプラインと事業の進捗
l 中期計画
39
中期事業⽬標
１ Discovery(探索)からClinical(臨床)ステージへの脱⽪
2 次世代アプタマー・テクノロジーの開発
3 社会に対する企業価値の創出
40
VISION 2025: 5つの臨床試験プログラム⽬標
RBM-007
2021 Phase 2 試験の完了とPOC取得
滲出型加齢⻩斑変性
(wet AMD) 2022 ⼤⼿企業との提携とPhase 3 試験の開始
RBM-007 2021 Phase 1 試験の完了
軟⾻無形成症
(ACH)
2022 Phase 2a 試験の開始
RBM-011 RBM-010
RBM-003
肺⾼⾎圧症 変形性関節症
急性⼼不全
(PAH)
2021~22 ⾮臨床試験の完了
2023~ Phase 1 試験の開始
41
次世代アプタマーテクノロジーの開発
42
AI アプタマーのコンセプト
疾患情報 AI アプタマー アプタマー配列 治療薬
43
AI アプタマーの詳細
2 アプタマーデザイン⼿法の確⽴
コンセプト︓SELEXデータを深層
学習によって学習し、学習した空
間から配列を⽣成する技術
SELEXデータからは取得できない
新規配列を取得
1 効率的なアプタマー探索⼿法の確⽴
アルゴリズム名︓RaptRanker
コンセプト︓SELEXデータから配列の
クラスタリングを⾏う際、⼆次構造情
報を加えることにより予測精度を向上
させた *早稲⽥⼤学 理⼯学術院 先進理⼯学部 浜⽥道昭 研究室との共同研究
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社会に対する企業価値の創出
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サステナビリティの取り組み
l リサイクル活動
アイシティecoプロジェクト参加
→ 空コンタクトケース回収 約2,100個/年
環境
l 社内ペーパーレス化
Environment 社内IT環境の強化により、web会議導⼊やノートパソコン導⼊
で会議資料のペーパーレス化
→ コピー⽤紙の使⽤率 昨年⽐ 約37%減
l アプタマーで治療法のない薬をつくる
社会
ESG Social
希少疾患（ACH）や難病（PAH）、新型コロナウイルス等
l 次世代の研究者への貢献
BIOMOD Team Tokyoへの⽀援
l BCP対応の推進
企業統治 新型コロナウイルス対応の為、在宅勤務や時差出勤の導⼊
Governance l 事業戦略
CMC開発部の創設
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留意事項
当該資料は当社の会社内容を説明するために作成されたものであり、投資勧誘を⽬的に作成されたもの
ではありません。
また、当該資料に記載された内容について合理的な注意を払うよう努めておりますが、記載された情報
の内容の正確性、適切性、網羅性、実現可能性等について、当社は何ら保証するものではありません。
投資を⾏う際は、投資家ご⾃⾝の判断で⾏っていただきますよう、お願いいたします。
なお当該資料に記載されている開発品の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではありません。
新型コロナウイルス感染拡⼤のため、医療機関等の負担軽減や研究機関等の事業⼀時停⽌により⼀部の
研究開発には影響が出ております。研究推進に⼤きな影響が出ないよう社としては努⼒いたしますが、
その旨ご了承ください。
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