証券ｺｰﾄﾞ：4584
株式会社ジーンテクノサイエンス
〜治療を待つ⼦供たちのために〜
MCBの製造法確⽴と持⽥製薬との共同事業化契約締結
JRM-001を着実に進めるための資⾦調達の実施
2020年3月23日
注意事項
この資料は株式会社ジーンテクノサイエンス（以下、当社という）を
ご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作
成されたものではありません。
この資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の⾒通し及びその
他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合
理的に⼊⼿可能な情報に基づく当社の仮定、⾒込み等が含まれま
す。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否
や将来における当局の対応、事業パートナーの状況等、現時点では
不明⼜は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果とな
る可能性があります。
Challenge GTS3.0 2
GTSが目指す事業の方向性
GTS
3.0
バイオで価値を創造する 治療法が不⼗分な疾患に対する
エンジニアリングカンパニー 医療を提供し、新しい領域を開拓する
－患者、家族、介護者を含め、包括的なケアを目指して－ GTSの注⼒領域
⼩児疾患（若年性疾患含む）
希少疾患
難病
アジアの疾患
新規バイオ事業（再⽣医療／細胞治療）による新しい治療法の創出
Challenge GTS3.0 3
新しい再⽣医療の⼀日でも早い創出に向けて
■直近の具体的な実績
内容 ポイント
• ⻭髄幹細胞の適切な培養法を確⽴
①マスターセルバンク（MCB）の製造法確⽴ • 様々な再⽣医療等製品の開発可能性
• 企業、アカデミアとの提携促進
• 上記MCBを用いた腸管神経節細胞
僅少症等消化器領域の希少疾患や
②持田製薬株式会社との共同事業化契約締結 難病の一部を対象に共同開発
• 得意分野を活かした役割の分担
• 総額13.8億円相当の調達
③JRM-001開発推進のための資⾦調達 • JRM-001の臨床開発に充当
• 他家治療や海外展開などの事業拡⼤
Challenge GTS3.0 4
治療を待つ⼦ども達のために
インフラの整備（ヒト⻭髄幹細胞のMCB製造法の確⽴）
・様々な再⽣医療等製品の元となるMCBを用いて、有効性・安全性の高い
品質の製品を安定的に製造・供給する。
・⾃社及び住商ファーマを通じて、国内外の研究者にヒト⻭髄幹細胞を
提供する。
パートナーとの提携（MCBを⽤いた再⽣医療等製品の開発）
・上記MCBを用いて、持田製薬と腸管神経節細胞僅少症等の消化器領域
の希少疾患や難病の一部を対象とした再⽣医療等製品の共同開発を⾏う。
・GTS研究開発ポートフォリオ（骨・眼・脳性まひ、末梢神経麻痺、
脊髄損傷等）の製品化に向けた研究開発及び提携活動を加速する。
リソース確保（開発資⾦の調達）
・⼩児先天性心疾患の患者様へ心筋幹細胞を用いた新しい治療法を
着実に届ける。
・さらに多くの患者様へ向け、他家治療・海外展開を推進する。
Challenge GTS3.0 5
GTS3.0 ロードマップ
収益拡大ゾーン
⿊字化ポイントは変わらず
収益はさらに拡大
・マスターセルバンクの製造法確⽴
当期純利益 ・持田製薬との共同事業化契約締結
単位︓百万円 ↓
0
共同研究・業務提携の順調な
進捗で将来のアップサイド収益
の期待が高まる
新規バイオ事業
△500
JRM-001
着実な推進
△856
JRM-001の推進による
△1,200
研究開発費の負担
△7,200 ↑
資⾦調達
2019/3期 2020/3期 2021/3期 2022/3期 2025/3期
Challenge GTS3.0 6
GTS3.0 事業ポートフォリオ
⻭髄幹細胞 NEW
心臓内幹細胞 業務提携
ORTHOREBIRTH 持田製薬
⼝唇⼝蓋裂 腸管神経節僅少症 NEW
ニコン
再 昭和大学
東京都医学総合研究所
NEW
JRM-001 昭和大学
骨関連
⽣ 名古屋大学
東京医科⻭科大学 左心低形成症候群／ 産学連携
医 岐阜薬科大学 ４者共同研究 機能的単心室症 NEW
住商ファーマ
療 眼関連 脳性まひ
NEW
NEW NEW
アイル
大分大学 名古屋大学
末梢神経麻痺 脊髄損傷
同仁
バイオシミラー 新規抗体・製造法開発 SOLA
抗 NEW
GBS-001 GBS-007 GBS-011 GND-001 札幌医科大学 chromo-
体 眼疾患 腎疾患
がん がん がん center
医 NEW NEW
GBS-004 GBS-008 癸⺒化成 GND-004 MabGenesis
薬 がん 感染症 GPC
GBS-012 眼疾患 がん
品 眼疾患
GBS-005 GBS-010 GND-007
免疫疾患 がん 免疫疾患
Challenge GTS3.0 7
株式会社ジーンテクノサイエンス
GTS
3.0
バイオで価値を創造するエンジニアリングカンパニー