2021年６月30日
各 位
会 社 名 ラクオリア創薬株式会社
代 表 者 名 代表取締役 武内 博文
（コード番号：４５７９）
問 合 せ 先 事業戦略部長 須藤 正樹
（TEL．052-446-6100）
中期経営計画の修正に関するお知らせ
当社は、2021年２月16日に公表した2021年12月期～2023年12月期中期経営計画に関し、下記のとおり
修正いたしましたのでお知らせいたします。
記
１． 売上・損益目標修正の概要
【見直後】 （百万円）
親会社株主に帰属する
事業収益 事業費用 営業利益 経常利益 当期純利益（△）
2021年度通期（計画） 2,246 2,184 61 184 118
2022年度通期（目標） 2,928 2,372 556 563 464
2023年度通期（目標） 3,009 2,327 681 686 561
【見直前】(2021年２月16日公表) （百万円）
親会社株主に帰属する
事業収益 事業費用 営業利益 経常利益 当期純利益
2021年度通期（計画） 2,738 2,317 420 427 343
2022年度通期（目標） 2,959 2,255 704 719 610
2023年度通期（目標） 2,683 2,242 440 445 320
２．修正の理由
当社は、最近の業績動向等について検討した結果、2021年２月16日に公表しました『2021年12月期～
2023年12月期中期経営計画』の修正を行うことといたしました。
修正の背景は、2021年３月25日開催された当社の第13期株主総会において、株主提案が承認可決され
代表取締役の異動を含む新経営体制が変更となりましたので、今般、新経営体制による事業計画の見直
しを行ったことによります。
主な増減要因は、以下の通りです。
2021年12月期の事業収益につきましては、前回発表予想比492百万円（同18.0％）減少する見通しで
す。胃食道逆流症治療薬「tegoprazan（一般名）」の韓国における販売は前事業年度に比べて一段と拡
大し、ペット用医薬品（犬の変形性関節症治療薬「GALLIPRANT 🄬」、犬の食欲不振症治療薬「ENTYCE 🄬」
および猫の体重減少管理の薬「ELURA™」）についても同様に堅調な増加を見込んでおります。しかしな
※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。
当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。
がら、新型コロナウイルス感染症の世界的流行による経済活動への影響は現在も続いており、上市品の
販売への影響、臨床試験施設の閉鎖、提携先企業における研究開発活動の制限、導出交渉の遅延等が生
じております。このため、本事業年度におけるこれまでの実績値と導出交渉等の現状と照らし合わせた
結果、より蓋然性の高い値として今回の事業収益予測値を算出しました。事業費用につきましては、前
臨床試験を含む委託試験等の研究開発費が翌期にずれ込んだため、前回発表予想比133百万円（同5.7％）
減少する見通しです。
2022年12月期の事業収益につきましては、テゴプラザンを中心とする上市品から得られるロイヤル
ティ収入の堅調な増加を見込んでおります。なお、tegoprazanの中国での開発は順調に進捗しておりま
す。当社は、同薬の販売開始時期を2022年第１四半期と想定しており、当局承認及び上市に伴うマイル
ストンの受領を見込んでおります。その他の契約関連収入をあわせた当該年度の事業収益の見通しを
精査した結果、前回発表予想比31百万円（同1.0％）減少する見通しとなりました。事業費用計画につ
きましては、研究開発基盤の拡充、前臨床試験を含む委託試験等の研究開発費の増加を見込み、同117
百万円（同5.2％）増額する見通しとなりました。
2023年12月期の事業収益につきましては、前回発表予想比326百万円（同12.2％）増加する見通しで
す。2022年12月期と同様に、テゴプラザンを中心に上市品の販売が順調に推移し、ロイヤルティ収入が
堅調に増加すると見込んでおります。その他、提携先における開発の進捗に伴うマイルストン収入や新
規契約等によるその他の契約関連収入についても増加を見込んでおります。事業費用につきましては、
研究開発の進捗に基づく委託試験や治験申請準備等の関連費用により、前回発表予想比85百万円（同
3.8％）増額する見通しです。
以上の結果、2021年12月期の業績予想を事業収益2,246百万円（前回発表予想値2,738百万円）
、事業
費用2,184百万円（同2,317百万円）
、営業利益61百万円（同420百万円）、経常利益184百万円（同427百
万円）、当期純利益118百万円（同343百万円）に修正いたします。2022年12月期については、事業収益
2,928百万円（同2,959万円）、事業費用2,372百万円（同2,255百万円）、営業利益556百万円（同704百
万円）、経常利益563百万円（同719百万円）、当期純利益464百万円（同610万円）、2023年12月期につ
いては、事業収益3,009百万円（同2,683百万円）、事業費用2,327百万円（同2,242百万円）、営業利益
681百万円（同440百万円） 経常利益686百万円
、 （同445百万円） 当期純利益561百万円
、 （同320百万円）
に修正いたします。
当社は、今回公表する中期経営計画の修正に基づき、新経営体制による新たな事業計画の遂行を進め
てまいります。
なお、新型コロナウイルス感染症の収束の時期等の見通しはいまだ定まっておらず、当社グループの
中長期業績への影響は現時点では見通すことが困難な状況ですが、今後、当社の事業環境の変化等によ
り修正の必要性が生じた場合には、速やかに開示してまいります。
※ 修正後の「2021年12月期～2023年12月期中期経営計画 (修正)」は、次ページ以降をご参照下さい。
※ 将来の事象に関わる記述に関する注意
業績予想につきましては、発表時現在において入手可能な情報に基づき作成したものであり、実際の
業績は、今後起こりうる様々な要因によって予想数値と異なる場合があります。
以 上
※本資料は、投資者に対する情報提供を目的として事業計画等を記載しており、投資勧誘を目的としたものではありません。
当社の事業計画に対する評価及び投資に対する決定は、投資者ご自身の判断において行われるよう、お願いいたします。
2021年～2023年12月期
中期経営計画
2021年6月30日 東証ジャスダック グロース：4579
ご注意 ： 本資料は投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行われる際には投資家ご自身で判断していただくようお願いいたします。また、本資料内の免責事
項を必ずご参照ください。
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 1
企業理念
ビジョン・経営理念・当社の軌跡
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 2
当社ビジョンと経営理念 中期経営計画
私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、
ビジョン
人々の心に陽をもたらします
ラクオリア創薬で働く一人ひとりが、「Life（生命、生きるもの、
経営理念
人生）」の尊さを思い、創薬を通じて人々の健康に貢献します
高い志を胸に「Life（生涯）」を通じて新たな価値を創造してい
文化
く「Innovator」であり続けます
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 3
創薬企業としての成長の軌跡 中期経営計画
2008年の創業以来、2011年のJASDAQ上場を経て成長を重ね、2017年および
2019年にそれぞれ動物用とヒト用の医薬品上市を成し遂げることができました
ヒト用医薬品
K-CAB®を販売開始
動物用医薬品・GALLIPRANT®、 動物用医薬品
JASDAQ上場
ENTYCE®を販売開始 ELURA™を販売開始
ファイザーから 名古屋大学内へ
スピンアウト 創薬研究部門を
2008年2月 移転
ラクオリア設立 1,702
1,419
1,186
684 705
1,107
228 153 145
28 744
0 0
連結売上高
（百万円）
2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 4
事業環境の認識
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 5
製薬産業をとりまく環境 中期経営計画
少子高齢化の進行・疾病構造の変化
わが国における医療費抑制策
社会 政策
・ 新薬創出への変わらぬ期待
新型コロナウイルス感染症による社会の変容と規制の変化
バイオ技術の進化（ゲノム創薬、バイオ医薬品、疾患モデリング等）
医療現場のデジタルトランスフォーメーション
科学 技術
・ AI・ビッグデータ
新モダリティ関連技術
標的疾患トレンドの変化
新薬創出における創薬ベンチャーの貢献度上昇
製薬産業の AI・ビッグデータの創薬応用
動向 医薬品モダリティの多様化（核酸医薬、遺伝子治療、デジタル治療）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 6
製薬産業の現状と特徴 中期経営計画
厳しいグローバル競争 大きい事業リスク 特許の特殊性
欧米の巨大企業群 新薬創成の難易度は非常 ごく少数の特許で製品が
頻繁な合従連衡 に高い 保護されている
海外では新薬の6割が • 約15年の期間 特許期間満了後の後発品
創薬ベンチャー起源 • 数百億円以上の費用 参入で売上が急激に減少
日本は医薬品輸入超過 • 低い成功確率
大きいリスクと低い成功確率を乗り越えた少数の製品が収益を支える
新たな医薬品/治療法の創出が企業成長の生命線を握る
事業リスクの分散化と新薬のシーズの共有のために
創薬ベンチャーが果たすべき役割は大きく、
これからも拡大し続けると予想される
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 7
創薬ベンチャーとしての当社のポジショニング 中期経営計画
疼痛・消化器領域の創薬シーズとイオンチャネル創薬技術をコアとする
パイプライン型創薬ベンチャー
前期臨床 後期臨床
探索研究/前臨床
（フェーズ1/2前期） （フェーズ2後期/3）
プラット
技術供与・シーズ創出 主として導出先が開発を実施
フォーム型
創薬シーズを創出する技術（プラットフォーム）が中核
競合排他的な技術をもって複数の企業と提携してキャッシュフローを確保 技術の競争力と汎用性が鍵
パイプライン型 シーズ創出・自社開発 導出・共同開発・自社開発
創薬シーズ創出から自社開発まで幅広い段階の価値連鎖を目指す 創薬力、創薬シーズの魅力と
自社開発の進展に応じてリスクとリターンが大きくなる
研究開発戦略が鍵
導入開発型 導入 導入または自社開発 自社開発・承認取得
有望パイプラインを獲得し承認取得に向けた開発を実施
科学的な側面をある程度クリアしている反面、後期臨床開発で多額の投資を要する 目利きと臨床開発力が鍵
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 8
ビジネスモデル
事業内容・収益構造
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 9
ビジネスモデル 中期経営計画
最新のサイエンスとパートナリングに立脚して、いまだ満たされていない医療
ニーズを充足する画期的な新薬の候補を継続的に創出します
製薬会社等への導出を通じ、継続的な成長を支える事業収益を獲得します
探索研究 前臨床 フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3 承認審査 販売開始
（第1相） （第2相） （第3相）
一
アカデミア・提携先企業 患 日
者 で
コラボレーション
さ も
2 マイルストン ん 早
ラクオリア
3 ロイヤルティ
へ く
共同研究 ライセンスアウト お 革
届 新
け 的
4 研究協力金 1 契約一時金
し な
ま 新
す 薬
製薬会社等 を
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 10
収益構造 中期経営計画
基 本：製薬会社等への導出による契約一時金、マイルストン、ロイヤルティ
その他：製薬会社との共同研究による研究協力金
1
契約一時金 ライセンスアウトや共同研究開発の契約締結時に得られる収入
・・・
収入 です。当社発の新薬候補の価値とポテンシャルへの対価です
2
導出先企業での研究開発の進展に応じて得られる収入です。
マイルストン ・・・ 「新薬候補」を「新薬」にする過程で重要な障壁を越える
収入 ことで得られます
3
導出先企業による売上高に応じて得られる収入です。ロイヤ
ロイヤルティ ・・・ ルティ収入の増加は、当社発の新薬が医療に貢献しているこ
収入
との証です
4 早期からの提携によって、新薬候補の創出に向けた共同研究
研究協力金 ・・・ を行う際に提携先から得られる収入です。当社の創薬技術に
収入 対する対価です
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 11
当社のR&Dキャッシュフローイメージ 中期経営計画
自社開発プロジェクト：ハイリスク・ハイリターン型
共同研究プロジェクト：ミドルリスク・ミドルリターン型
これらを組み合わせたポートフォリオを構築することで、バランスの取れた
リスク・リターンを目指す
自己資金でフェーズ2前期まで開発。
リスク・リターンとも増える
早期に導出。リターンは少ないが
自社開発
リスクを抑えられる
プロジェクト
共同研究
プロジェクト ライセンスアウト
契約一時金
ライセンスアウト
キャッシュ
+ 契約一時金
フロー －
フェーズ1 フェーズ2 フェーズ3
探索研究 前臨床 承認審査 販売
（第1相） （第2相） （第3相）
（図中の契約一時金、マイルストン、ロイヤルティ収入等はイメージです。マイルストン収入が得られるタイミングは契約内容によって異なります。）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 12
当社の成長戦略と施策 中期経営計画
企業価値向上のために自社シーズの拡充に重点をおいた施策を行います
アセット 自社シーズ 共同研究：アカデミア 共同研究：企業
成長施策の想定（※）
海外展開 目的会社の
設立
(開発SPC等)
企業価値の
専門領域への展開
オープンイノベーションによる
向上へ ナレッジの拡充
基礎研究の事業化 新
企 規
業 新たな疾患領域への進出 モ
価 ダ
値 自社臨床開発の拡大 M リ
& テ
適応拡大 A
ィ
Life Cycle Management
設備投資
資金調達
創業時 現在 将来
※「成長施策の想定」は取りうる施策の全体像を示したものであり、2021年度から2023年度において取り組む具体的な施策については個別に検討した上で実施します
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 13
知的財産権の活用 中期経営計画
価値の高い知的財産ポートフォリオの構築
毎年継続的に基本特許（物質）を出願し、世界の主要国において権利化。公的助成金の
活用によるコスト削減への取り組み
LCM（Life Cycle Management）の展開
基本特許（物質特許）出願後、特許延長、周辺特許出願によりライフサイクルを延長。
独占排他権の維持によって継続的な収益を確保し、当社パイプラインの価値を最大化
LCMによる独占排他権維持のイメージ
周辺特許
20年 最長5年
用途特許、結晶多形特許、製法特許、製剤
特許、併用特許、用法・用量特許等
特許期間
出 基本特許 満 満
願 了 延長 了 20年
出
願
周辺特許① 満
了 20年
出
願
周辺特許② 満
了
基本特許 特許期間延長 新たなIP価値創出 周辺特許
による収益 による収益 による導出機会増大 による収益
継続的な収益確保
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 14
財務計画・事業目標
収益計画・事業費用・事業目標
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 15
今期の業績予想および今後の業績目標 中期経営計画
2021年12月期は黒字達成を目指し
2022年からバリューアップのため自社臨床開発を目指す
単位：百万円
計画 目標
2021年12月期 2022年12月期 2023年12月期
事業収益 2,246 2,928 3,009
事業原価 289 277 237
事業費用 1,895 2,094 2,090
営業利益 61 556 681
経常利益 184 563 686
当期純利益 118 464 561
為替（米ドル/日本円） 110.00 110.00 110.00
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 16
事業収益計画の概要 中期経営計画
ロイヤルティ その他（契約一時金・マイルストン） 単位：百万円
3,500 2,246 2,928 3,009 事業収益
3,000
2,500 1,027
1,346
2,000
1,110
1,500
1,000
1,582 1,982
500 1,136
0
2021年 2022年 2023年
2021年 テゴプラザンを中心に医薬品の販売が堅調に伸び、販売ロイヤルティが11億円に到達
その他は、旭化成ファーマ社、マルホ社およびSyros社からマイルストン受領等
Q1にテゴプラザンの中国上市が見込まれており、販売ロイヤルティが15億円に到達
2022年
その他は、テゴプラザンの中国承認および上市によるマイルストン受領等
テゴプラザンを中心に医薬品の販売が堅調に伸び、販売ロイヤルティが19億円に到達
2023年
その他は、開発中の医薬品からのマイルストンや探索段階のシーズの新規契約等(※)
※契約一時金・マイルストンの最大化を目指していますが、現時点では導出先探索中であるため、数値計画上は成功確率等を勘案しております。
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 17
研究開発費の概要 中期経営計画
研究 開発 単位：百万円
800
469 683 736 研究開発
700
600 177 273
500 13
400
300
456 506 463
200
100
0
2021年 2022年 2023年
2021年 対前年比196％の研究開発費を投じ、開発候補化合物創出(※)に向けた取り組みを推進
目標：2023年までに2個の開発候補化合物を創出
自社開発の実施に向け、グレリン受容体作動薬の前臨床試験ほかで177百万円を支出
2022年
探索研究プログラムの進展および新領域・新技術開拓を目的として資金を投下
研究開発費は前年水準からさらに増加（対前年比7.8%増額）
2023年
選抜した1プログラムの臨床開発準備費用を中心に開発費273百万円を支出予定
本中期経営計画書における研究開発費は研究開発部門の人件費を含みません。
※開発候補化合物：前臨床試験以降の段階に進める新薬候補化合物。当社では開発候補化合物の前臨床試験以降を「開発」としています。
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 18
事業計画見直し前後の差異（1） 中期経営計画
単位：百万円
見直し前 2021年2月16日公表 事業収益 事業費用 営業利益 経常利益 親会社株主に帰属する
当期純利益
2021年度通期（計画） 2,738 2,317 420 427 343
2022年度通期（目標） 2,959 2,255 704 719 610
2023年度通期（目標） 2,683 2,242 440 445 320
見直し後 事業収益 事業費用 営業利益 経常利益 親会社株主に帰属する
当期純利益
2021年度通期（計画） 2,246 2,184 61 184 118
2022年度通期（目標） 2,928 2,372 556 563 464
2023年度通期（目標） 3,009 2,327 681 686 561
事業収益は前回発表比492百万円（同18.0％）の減少。ロイヤルティ収入の実績値と導出交渉の現
2021年
状を照らし合わせた結果、より蓋然性の高い値に修正。事業費用減額で営業利益を確保
事業収益は前回発表比31百万円（同1.0％）の減少。前臨床試験の実施等、新領域・新技術開拓の
2022年
ための投資を含む研究開発費の増加により、事業費用は同117百万円（同5.2％）増額
事業収益は前回発表比326百万円（同12.2％）の増加。ロイヤルティ収入の増加、マイルストン収入
2023年 および新規契約等による収入増。研究開発費の増加により、事業費用は同85百万円（同3.8％）増額
※本ページにおける事業費用はP.16記載の事業原価と事業費用を合算した額です。
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 19
事業計画見直し前後の差異（2） 中期経営計画
本年2月16日発表の中期経営計画の骨子 今回の計画修正
早期導出を目指した創薬研究 プログラム価値の向上を
プラットフォームの構築・強化 目的とした取り組みの強化
• 産学官連携を中心とした創薬共同研究 • 自社開発（前臨床・臨床）の実施
• 継続的な開発候補化合物の創出 • 開発候補化合物創出への注力は変わらず
ヒト向け医薬品の上市と 導出活動・提携先との協業関係の
効率的な導出体制の構築 維持・強化
• 早期導出に向けた導出体制の構築・強化 • 導出体制および導出活動の強化
• 提携先企業との信頼関係の構築 • 導出先企業との協業による開発進展・収入確保
海外展開は体制と方針を
海外展開の加速
一部変更して継続
• 米国サンディエゴ市の米国支店設立 • 米国支店の閉鎖
• リモートによる活動でグローバルの情報収集・
ネットワーキングを展開
追加/ 領域の拡充・新技術の獲得に
拡充 向けた取り組みを強化
• イオンチャネル技術の強化と新技術の獲得
• 自社内技術開発と戦略的な外部提携
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 20
中期経営計画の目標設定 中期経営計画
収益 2021年12月期から2023年12月期の3期の黒字化
時
研究 2023年12月期までに開発候補化合物2個を創出
価
総
額
開発
2023年12月期までにグレリン受容体作動薬の前臨床試験終了
向
2023年12月期までに導出準備プログラムの中から1つ次段階
の治験申請
上
へ
導出準備プログラムおよび新規医薬品候補化合物から
導出 年１件の契約締結
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 21
利益計画および前提条件 中期経営計画
P-CAB：韓国での販売は好調持続、中国他で承認取得・上市へ向けて進展
HK innoN. Corp.（以下「HKイノエン社（韓国）」）によるtegoprazan（一般名、韓国商品名：
『K-CAB®』）の韓国における販売は一段と拡大へ
中国においては、 HKイノエン社（韓国）のサブライセンス先であるShandong Luoxin
Pharmaceutical Group（以下「Luoxin社（中国）」 が、2022年第１四半期に新薬承認を取得し
上市する見通し
日本においては第２相臨床試験の実施に向け、当社とHKイノエン社（韓国）との協力関係の築き
方等を含め、あらゆる可能性について検討中
中南米、東南アジアにおいて、 HKイノエン社（韓国）のサブライセンス先が承認申請中あるい
は準備中
HKイノエン社（韓国）がROW（Rest Of World）等でさらにサブライセンス先を開拓、締結へ
ペット用医薬品は堅調に推移
grapiprant（一般名）：Elanco Animal Health Inc.（以下「エランコ社（米国）」）による犬
の骨関節炎治療薬『GALLIPRANT®』の米国・欧州・日本における販売は順調に拡大。販売地域
はさらに拡大する見込み
capromorelin（一般名）：エランコ社（米国）による犬の食欲不振症治療薬「ENTYCE®」の米
国販売は着実な歩み。慢性腎疾患の猫の体重減少管理の薬『ELURA™』は米国で上市、今後の売
上拡大に期待
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 22
資金調達の状況 中期経営計画
現状の事業費用に対する資金残高は十分に確保
今後の課題は、非連続な成長を達成するための戦略的選択肢を拡大する
ための資金調達
以下記載の事項を前提に検討中
資金残高と事業費用
時期 … 黒字化による時価総額の向上後 単位：百万円
使途 … 臨床開発、設備投資、 4,422
3,557 3,682 3,672
パイプライン導入等
備考 … パートナー候補企業との協議 2,248
次第で上記の時期に拘らず調達 1,886 2,288 2,047
を行う可能性があります 2,184
現預金 1,820 1,719 1,593
その他
事業費用 1,671 2,174 1,394 1,625
2018年 2019年 2020年 2021年
12月31日 12月31日 12月31日 12月31日
実績 実績 実績 計画
※資金残高は投資有価証券と売掛金を含みます。
※本ページ記載の事業費用はP.16記載の事業原価と事業費用を合算した額です。
Copyright 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 23
上市品の状況
ペット用医薬品・テゴプラザン
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 24
ペット用医薬品 中期経営計画
EP4拮抗薬 GALLIPRANT®
一般名 grapiprant （グラピプラント）
適応症 犬の変形性関節症
販売元 エランコ社（米国）
販売状況
日米欧で販売中
非ステロイド性消炎鎮痛剤のトップブランドに成長
グレリン受容体作動薬 ENTYCE®/ELURA™
一般名 capromorelin（カプロモレリン）
犬の食欲不振（Entyce®）
適応症
慢性腎疾患の猫の体重減少管理、猫の食欲不振（Elura™）
販売元 エランコ社（米国）
販売状況
Entyce®：米国で販売中、売上は堅調に推移
Elura™：2021年3月 米国販売開始
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 25
テゴプラザン（P-CAB） 中期経営計画
K-CAB®の韓国販売は好調に推移
右肩上がりの成長を継続
院外処方データは前年同期比で54%増
「K-CAB®」の韓国売上高の推移
22.5
21.8
20
前年同期比
13.2
14.6
16.1
+54%
7.3 7.6
1.7
1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q
2019 2020 2021
院外処方データ（単位：10億ウォン）
出典：UBISTデータ
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 26
テゴプラザン（P-CAB） 中期経営計画
※2021年6月30日現在
HKイノエン社（韓国）との強固なパートナーシップにより世界展開を拡大中
中国：審査中 韓国：販売中 日本：導出準備中 米国：フェーズ1実施中
タイ：審査中
ベトナム：審査中 フィリピン：審査中 メキシコ：審査中
承認申請準備中：インドネシア、シンガポール、モンゴル、および中南米16カ国
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 27
導出準備プログラムの状況
市場規模・競合環境・化合物の特長
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 28
5-HT4部分作動薬の概要 RQ-00000010 中期経営計画
研究開発段階 第１相臨床試験（フェーズ１）終了（英国：健常人）
想定適応症 胃不全麻痺、機能性胃腸症、慢性便秘
対象地域 全世界
胃不全麻痺：約８万人 (米国)
患者数 慢性便秘：約300万人（米国）
機能性胃腸症：約2000万人（米国)
消化管運動改善薬：メトクロプラミド
既存薬
慢性便秘：プルカロプリド*、エロビキシバット、モビコール、ルビプロストン等
市場規模 慢性便秘：450億円（全世界、ピークセールス予想）
胃不全麻痺：消化管運動亢進による胃排出促進効果、症状改善（胃もたれ，腹部膨満感、
製品機能の目標
心窩部痛、悪心・嘔吐）および高い安全性を有する薬剤
競合 胃不全麻痺：プルカロプリド*およびレラモレリン*
差別化ポイント 5-HT4 受容体に対する高い選択性、強い活性、低い原薬生産コスト
知財/独占期間 LOE>15年（物質特許ほか周辺特許は主要国で登録済み、再審査期間を含む）
*日本未承認
LOE（Lost of Exclusivity)：独占期間の満了
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 29
5-HT4部分作動薬の特長 RQ-00000010 中期経営計画
非常に高い5-HT4 受容体選択性と活性
胃不全麻痺から便秘まで、幅広い薬効の期待
フェーズ1 試験において、8日間投与で胃排出を促進
広い適応範囲 臨床試験における胃排出促進
5-HT4 受容体は消化管の腸管神経系に発現 投与前に比べ、胃排出時間を短縮（健康成人）
-60
1 胃排出促進 -50
胃食道逆流症
-40
機能性ディスペプシア
胃不全麻痺 -30
筋層間 -20
神経叢 2 腸管運動促進
慢性便秘 -10
便秘型過敏性腸症候群
術後腸閉塞 0
Placebo 2 10 50
RQ-10 (g)
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 30
5-HT2B拮抗薬の概要 RQ-00310941 中期経営計画
研究開発段階 第１相臨床試験（フェーズ１）終了（英国：健常人および潰瘍性大腸炎（UC）患者）
下痢型過敏性腸症候群（IBS-D）
想定適応症
炎症性腸疾患におけるIBS様症状（IBD-IBS）
対象地域 全世界
西洋の成人の10-20%にIBS様の症状がありその40%が下痢型（IBS-D）
患者数
寛解期のIBD患者の40%にIBS様の症状 約７億人（全世界）
IBS-D：リファキシミン*、エルクサドリン*、アロセトロン*/ラモセトロン等
既存薬
IBD-IBS：無し
市場規模 IBS-D：900 億円（全世界、ピークセールス予想）
IBS-D：便形状（軟便、水様便）や腹痛等の腹部症状を改善し、虚血性大腸炎等の懸念
製品機能の目標
が無い薬剤
競合 ORP-101等
リファキシミン*との比較：抗菌剤ではない
差別化ポイント
アロセトロン*/ラモセトロンとの比較：虚血性大腸炎や重篤な便秘の懸念が低い
知財/独占期間 LOE>15年（物質特許は主要国で登録済み、再審査期間および周辺特許出願を含む）
*日本未承認
LOE（Lost of Exclusivity)：独占期間の満了
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 31
5-HT2B拮抗薬の特長 RQ-00310941 中期経営計画
5-HT2B 受容体に対する高い選択性と、非常に強い活性
フェーズ１試験の結果、高い忍容性と安全性を確認
寛解期UC患者において、排便時のすっきり感が増す傾向確認
既存薬の課題 UC 患者での臨床試験結果
下痢型過敏性腸症候群（IBS-D) 150 mg を14日間投与 (N=10)
ラモセトロン/
既存薬 リファキシミン
アロセトロン*
ｐ＝0.054
ｐ＝0.16
作用機序 5-HT3受容体拮抗薬 抗菌薬
ｐ＝0.78
虚血性大腸炎や重篤な
薬剤耐性の
課題 便秘が発現するリスク
リスクあり
あり
*日本未承認
■RQ-00310941
■Placebo
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 32
モチリン受容体作動薬の概要 RQ-00201894 中期経営計画
研究開発段階 第１相臨床試験（フェーズ１）検討中
想定適応症 胃不全麻痺、機能性胃腸症および術後イレウス
対象地域 全世界
胃不全麻痺：約８万人 (米国)
患者数
機能性胃腸症：約2000万人（米国)
メトクロプラミド（糖尿病性胃不全麻痺、FDAによる黒枠警告）
既存薬
エリスロマイシン（胃排出促進、抗生物質に対する耐性の可能性）
市場規模 胃不全麻痺：50億円以上（米国、ピークセールス予想）
製品機能の目標 空腹時の消化管運動亢進によって腹部症状を改善する薬剤
競合 胃不全麻痺：プルカロプリド*およびレラモレリン*
差別化ポイント 強い消化管運動亢進作用、および薬効用量での脱感作リスクの低さ
知財/独占期間 LOE>15年（物質特許は主要国で登録済み、再審査期間および周辺特許出願を含む）
*日本未承認
LOE（Lost of Exclusivity)：独占期間の満了
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 33
モチリン受容体作動薬の特長 RQ-00201894 中期経営計画
モチリン受容体（ヒト）に対する高い作動薬活性
動物試験（イヌ胃運動）における強い薬効
薬効用量の反復投与による脱感作なし
胃不全麻痺：高いUnmet medical needs （安全な承認薬なし）
伝播性消化管収縮運動 イヌ胃前庭部の収縮における
Migrating Motor Complex (MMC) RQ-00201894の効果
• 胃排出の遅延（胃不全麻痺）
MMCの異常 • 腸内細菌の異常増殖
低用量の経口投与直後から
• 腸管の偽閉塞 強い収縮運動が惹起される
伝播性の収縮運動で胃
や小腸内の食物残渣や
バクテリアを排出
モチリンが深く関与
RQ-00201894
画像出典：Gastroenterology 2016;150:1292–1304（一部改変）
（経口投与）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 34
グレリン受容体作動薬の概要 RQ-00433412 中期経営計画
研究開発段階 前臨床試験準備中
想定適応症 がんに伴う食欲不振・悪液質症候群、脊髄損傷に伴う便秘
対象地域 全世界
悪液質：約200万人（全世界）（がん患者の20-30%の死因が悪液質）
患者数
脊髄損傷に伴う便秘：約30万人（全世界）
がん悪液質：アナモレリン
既存薬
脊髄損傷に伴う便秘：酸化マグネシウム、ルビプロストン等
悪液質：300億円以上（全世界、ピークセールス予想）
市場規模
脊髄損傷に伴う便秘：200億円（全世界、ピークセールス予想）
悪液質：食欲・摂食状況の改善とともに体重増加・身体機能の改善を可能にする薬剤
製品機能の目標
脊髄損傷に伴う便秘：排便中枢に直接作用し、短時間で自律的な排便を可能にする薬剤
悪液質：ACM-001（(S)-pindolol）等
競合
脊髄損傷に伴う便秘：主適応として開発中の薬剤なし
差別化ポイント 強い薬効と広い安全域
知財/独占期間 LOE>15年（物質特許は主要国で登録済み、再審査期間および周辺特許出願を含む）
LOE（Lost of Exclusivity)：独占期間の満了
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 35
グレリン受容体作動薬の特長 RQ-00433412 中期経営計画
がん悪液質、および脊髄損傷に伴う便秘の双方に対する有効性が期待される化合物
がん悪液質
進行がん患者の初診時に約50％、終末期の80％に認められる。グレリン受容体作動薬は視床下
部に働きかけ、食欲を増進、脳下垂体からの成長ホルモンの放出を促し、筋肉量増加および体
重増加の作用を持つ
脊髄損傷に伴う便秘
脊髄損傷者の多くは自律神経の障害により排便障害を患う。既存の緩下剤には下痢の恐れがあ
るため、より使いやすい排便促進薬が求められている。グレリン受容体作動薬は、仙髄排便中
枢に直接作用して大腸運動を促進し、自律的な排便を促す
食欲増進 担癌ラット悪液質モデルに 脊髄損傷ラットにおける
体重増加 おけるRQ-00433412の効果 RQ-00433412の効果
Wet weight (0-2 hr)
Body weight (0-2 hr) Wet weight (0-2 hr)
40
40
Change in boy weight from Day 0 (g)
2.0
2.0 1.0
グレリン受容体 ***
*** **
Change in boby weight from Day 0 (g)
**
作動薬 35
35
1.5
1.5
0.8
Fecal weight (g)
Fecal weight (g)
Fecal weight (g)
0.6
30
30
1.0
1.0
大腸運動の ### 0.4
亢進
25
25 0.5
0.5
0.2
20
20 0.0
0.0 0.0
Control Vehicle
Control Vehicle 5
5 10
10 20
20 30 (mg/kg)
Sham Vehicle
Sham Vehicle 1
1 2
2 5
5
RQ-00433412 (mg/kg)Anamorelin
RQ-00433412 RQ-00433412 (mg/kg)
RQ-00433412 (mg/kg)
SCI
### P<0.001 vs. Control, *** P<0.001 vs. Vehicle ** P<0.005 vs. Vehicle
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved.
SCI 36
TRPM8遮断薬の概要 RQ-00434739 中期経営計画
研究開発段階 前臨床試験準備中
想定適応症 抗がん剤（特にオキサリプラチン）起因性冷アロディニア
対象地域 全世界
患者数 100万人（日本、米国、欧州および中国）
既存薬 無し（一般的な鎮痛剤は奏功しない）
市場規模 200億円以上（日本、米国、欧州および中国、ピークセールス予想）
製品機能の目標 オキサリプラチンによって誘発される冷アロディニア症状を改善する薬剤
競合 冷アロディニアを主適応して開発中の薬剤無し
差別化ポイント 冷アロディニアを適応とした既存薬/開発品は存在しない
知財/独占期間 LOE>15年（物質特許は主要国で登録済み、再審査期間および周辺特許出願を含む）
LOE（Lost of Exclusivity)：独占期間の満了
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 37
TRPM8遮断薬の特長 RQ-00434739 中期経営計画
冷感受容体であるTRPM8を直接阻害し、抗がん剤起因性冷アロディニア
の発症を抑える化合物
オキサリプラチンを用いたがんの化学療法を受けた患者の約90％が冷感に対す
る感受性の亢進（冷アロディニア）を発症
オキサリプラチン投与のたびに冷アロディニアが生じ、治療の障害となっている
オキサリプラチン
オキサリプラチン誘発サル神経障害
後根神経節（DRG） モデルにおけるRQ-00434739の効果
冷刺激への感受性↑
Tail withdrawal latency (seconds)
Tail withdrawal latency (seconds)
20
20
**
Vehicle PO
Vehicle
Vehicle PO
**
Tail withdrawal latency (sec.)
冷 RQ-739 10 mg/kg PO
RQ-00434739 10 mg/kg PO
RQ-739 10 mg/kg PO
**
**
刺 16
16
激
に ##
##
対 12
12
脊髄 し
て
痛み信号 過
8
8 改
敏 善
な
有害な刺激因子
4
4
TRPM8遮断薬 状
態 Oxaliplatin
Oxaliplatin
Oxaliplatin
• 低温
RQ-00434739
0
0
• 金属との接触 -1
Baseline
-1
Baseline
Baseline
(Day 1)
0Pre
0Pre
Pre 2
2 4
4 6
6 8
8 24
24
(Day 1)
(Day 1) (Day 4)
(Day
(Day 4)4)
Time after administration (hr)
Time after administration
• 冷たい飲み物・食べ物 Time afteradministration (hr)(hr)
## P<0.01 (Student’s t-test), ** P<0.001 (Aspin-Welch’s test) vs. Vehicle
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 38
タミバロテンの概要 TM-411 中期経営計画
レチノイン酸誘導体 (レチノイド)で既存薬に比べて安全性に優れた薬剤である
レチノイン酸受容体のαサブタイプ (RARα) に選択的に結合し、強い分化誘導活性を示す
他の抗腫瘍剤との併用により高い相乗効果が期待できる
2005年4月に東光薬品工業 (株) が「再発または難治性の急性前骨髄球性白血病 (APL)」の治療
薬として承認を取得し、日本新薬 (株)より「アムノレイク錠2mg」として販売されている
導出先のSyros社の開発方針
骨髄異形成症候群 (MDS) および急性骨髄性白血病 (AML) 患者の約25％がRARα 遺伝子
（RARA）を高発現していることを見出し、RARAの発現量をバイオマーカーとしたPrecision
Medicineとしての新薬承認を目指す
未治療高リスクMDSに対して、アザシチジンとの併用によるフェーズ３試験を実施中
未治療 unfit AMLに対しては、タミバロテンと標準療法ベネトクラクス/アザシチジンとの三剤
併用によるフェーズ２試験を準備中
開発コード 適応症 開発地域 開発段階 導出先
骨髄異形成症候群 (MDS) 米国 P３実施中 Syros Pharmaceuticals, Inc.
急性骨髄性白血病 (AML) 米国 P２準備中 Syros Pharmaceuticals, Inc.
TM-411
神経芽腫 (NB) 日本 P１/２実施中 大原薬品工業（株）
すい臓がん (PC) 日本 P１/２実施中 医師主導治験（名古屋大学）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 39
タミバロテンの開発計画 TM-411 中期経営計画
Syros社は未治療高リスクMDS治療薬として2025年の承認を目指す
テムリックが権利を有するアジアでの開発については、2022年の
ライセンス契約締結を目指す
ラ ライセンス契約 申 承認申請 承 承認
対象
2021 2022 2023 2024 2025
コード 適応
地域
1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q 1Q 2Q 3Q 4Q
米国 P3 申 承上
市
P
MDS 日本 ラ 診断薬準備 →
2/3
中国 ラ 診断薬準備 P2 →
TM-
411
AML 米国 P2 P3 →
P
NB 日本 以降の開発計画については導出先で検討中
1/2
P
PC 日本 P3 →
1/2
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 40
事業計画
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 41
導出済みプログラム（ヒト） 中期経営計画
P-CAB：韓国での販売は順調に推移、中国では承認審査中で2022年第1四半期に上市見込み、
米国ではHKイノエン社（韓国）がテゴプラザン製剤を用いて改めて実施中
EP4拮抗薬：AskAt社の導出先であるIkena Oncology社が上場。開発の加速に期待
ジプラシドン：Meiji Seikaファルマ社において、今後の開発計画および開発戦略について検討中
臨床開発
実施 承認
探索 前臨床 P1 P2 P3 承認 販売
プロジェクト名 導出先 主適応症 地域 申請
韓国 販売中（2019年3月上市）
中国 審査中
カリウムイオン競合型
アシッドブロッカー HKイノエン社 米国 実施中
胃食道逆流症
（P-CAB） （韓国）
メキシコ、
K-CAB® ベトナム、タイ、 審査中
フィリピン
インドネシア、
シンガポール、
モンゴル、中南 準備中
米
米国 前期終了
疼痛
中国 終了
EP4拮抗薬 (株)AskAt 米国 実施中
がん
中国 実施中
変形性関節症
ー 終了
自己免疫疾患 他
Meiji Seika
ジプラシドン 統合失調症 日本 実施中
ファルマ(株)
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 42
導出済みプログラム（ヒト） 中期経営計画
各AskAt品目：COX-2阻害薬が中国にてP1試験実施中、CB2作動薬の導出先が上場し開発の加速に期待
選択的ナトリウムチャネル遮断薬：あらかじめ定めていた成果を達成し、引き続きマルホ社にて開発中
P2X7受容体拮抗薬：旭化成ファーマ社とリリー社との間のライセンス契約により、グローバル開発へ
特定のイオンチャネル：EAファーマ社にて引き続き開発中
臨床開発
実施 承認
探索 前臨床 P1 P2 P3 承認 販売
プロジェクト名 導出先 主適応症 地域 申請
アルツハイ
5-HT4部分作動薬 (株)AskAt 米国 終了
マー病
前期
米国
終了
COX-2阻害薬 (株)AskAt 疼痛
中国 実施中
CB2作動薬 (株)AskAt 鎮痛等 ー 実施中
選択的ナトリウム
マルホ(株) 鎮痛・鎮痒 ー 非開示
チャネル遮断薬
旭化成ファーマ
神経障害性
P2X7受容体拮抗薬 (株)／Eli Lilly ー 終了
and Company 疼痛
特定の EAファーマ
消化器領域 ー 非開示
イオンチャネル (株)
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 43
導出済みプログラム（ペット） 中期経営計画
GALLIPRANT®：米国、欧州各国に加えて、日本でも上市。販売は概ね順調に推移
ENTYCE® ：米国において引き続き販売中。販売は概ね順調に推移
ELURA™ ：犬向けのENTYCEに加えて猫向けのELURAが米国で上市。今後売上を伸
ばして行く見込み
実施 パイロット ピボタル
承認申請 承認 販売
プロジェクト名 導出先 主適応症 地域 試験 試験
米国 販売中（2017年１月上市）
EP4拮抗薬 エランコ社 変形性関節症
欧州 販売中（2019年3月上市）
GALLIPRANT® （米国） （犬）
日本 販売中（2020年10月上市）
グレリン受容体作動薬 エランコ社 食欲不振
米国 販売中（2017年10月上市）
ENTYCE® （米国） （犬）
慢性腎疾患の
グレリン受容体作動薬 エランコ社
体重減少管理 米国 販売中（2021年３月上市）
ELURA™ （米国）
（猫）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 44
当社事業戦略における重点項目 中期経営計画
保有パイプラインの前進
導出先との提携および/または自社開発によって開発段階を上げ
上市により近づける
価値の高い開発候補品の創出
独自性の高い良質な開発候補品を途切れなく供給する
領域の拡充・新技術の獲得
イオンチャネル技術の強化と新技術の獲得を自社内の技術開発と
外部提携によって実現する
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 45
戦略オプションの拡大 中期経営計画
価値向上と投資リスクのバランスを見極めた上で、自社開発を実施する
イオンチャネル創薬の疾患領域の拡大および関連する創薬技術の強化を進める
産学連携を含む戦略的な外部提携によって新たな技術・創薬シーズを獲得する
高品質かつ
自社開発 プログラム価値の向上 独自のプログラム
高
（
顧客ニーズ・医療ニーズに基づく 技 創
プログラムの選抜
術
領 薬
域
・ 力
リスク＆
リターン 導出準備プログラム
成
功
の
確
率
向
イオンチャネル創薬
疾患領域の拡大/ ） 上
関連技術の獲得
中 新技術・創薬シーズ
外部提携
の獲得
共同研究・
早期導出
保有・既存 旧 領域/技術 新 未保有・新規
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 46
消化器疾患プログラムの加速化 中期経営計画
5-HT4部分作動薬、5-HT２B拮抗薬およびモチリン受容体作動薬の導出活動の強化
自社開発によるステージアップと付加価値向上。選抜した1プログラムの臨床開発
次段階
5-HT4部分作動薬 1. 導出活動の強化 目標
P2試験
RQ-00000010（RQ-10） 事業開発体制の整備 次
対象：RQ-10、RQ-941およびRQ-894 段
現有データでの導出を目指した集中的な活動
階
5-HT2B拮抗薬 目標▶ 導出契約の締結 の
P2試験
RQ-00310941（RQ-941） 治
2. 自社開発による価値向上 験
開発体制の整備 申
モチリン受容体作動薬
適応疾患の再検討 請
P1試験 • 臨床開発に進める重点プログラムの選抜 （
RQ-00201894（RQ-894） 1
目標▶ 開発計画の策定
プ
ロ
1. 自社開発による価値向上 グ
グレリン受容体作動薬 ラ
前臨床試験 前臨床試験の実施 ム
RQ-00433412（RQ-412）
目標▶ RQ-412の前臨床試験完了 ）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 47
探索研究段階のパイプライン 中期経営計画
※2021年6月30日現在
9
探索研究段階の
プログラム数
（標的選択段階のプログラムを除く）
探索研究パイプラインの維持・拡大を図り、
2023年までに新たに2つの開発候補化合物の創出を目指す
探索研究段階にあるプログラム概要
企業
2 アカデミア
3 単独研究
4 （非開示）
共同研究相手 疾患 標的分子
あすか製薬 非開示 特定のイオンチャネル
企
業 インタープロテイン 疼痛 非開示
名古屋大学 心不全 CRHR2
ア
カ
デ 長崎大学 新型コロナウイルス感染症 非開示
ミ
ア 岐阜薬科大学 網膜静脈閉塞症 非開示
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 48
創薬の可能性を秘めるイオンチャネル 中期経営計画
Na+
イオンチャネルとは Ca2+
細胞外
細胞の内外へイオンを通過させる膜タンパク質
細胞機能の維持に必須であらゆる細胞に発現
種類によって通過できるイオンが決まっている 細胞内
K+
膜電位の変化、リガンド結合、機械刺激等で開閉
さまざまな生理現象にイオンチャネルが深く関与
神経のシグナル伝達 認知・記憶・五感 精神・神経疾患
心筋の収縮 不整脈等 循環器疾患
骨格筋の収縮 四肢麻痺、筋委縮等 筋疾患
ホルモンの分泌 血糖、利尿作用等 代謝性疾患・泌尿器疾患等
イオンチャネルの制御により幅広い疾患を治療できる可能性
創薬の難易度が高く、参入する企業の少ない創薬領域
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 49
イオンチャネル領域でのトラックレコード 中期経営計画
これまでに開発候補化合物４件の創出に成功、うち3件は提携先
企業が現在開発中
プログラム名 概要
化合物コード：RQ-00466479/AK1780
P2X7受容体拮抗薬 旭化成ファーマ株式会社に導出
Eli Lilly社（米国）がグローバル開発を実施中
化合物コード：非開示
選択的ナトリウムチャネル
主適応症：鎮痛・鎮痒
遮断薬
マルホ株式会社にて開発中
化合物コード：非開示
特定のイオンチャネル 主適応症：特定の消化器疾患
EAファーマ株式会社にて開発中
化合物コード：RQ-00434739
TRPM8遮断薬 神経障害性疼痛（化学療法起因性冷アロディニア）
前臨床試験準備中
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 50
イオンチャネル領域でのラクオリアの創薬力 中期経営計画
創薬標的 評価系の リード化合物 リード化合物 開発候補
分子の探索 構築 創出 最適化 化合物の決定
充実したイオンチャネル評価系
各種イオンチャネル発現細胞の蓄積
上記細胞を用いたハイスループットスクリーニング(HTS)を常に実施可能な体制
難易度が高い評価にも対応可能な優れた電気生理評価力
経験が豊富なプロの電気生理研究者
ラクオリアにしかできない電気生理評価で共同研究を獲得
卓越した化合物デザイン・合成力
イオンチャネル創薬で磨き上げた化合物デザイン力
精製工程を集約させ合成期間を短縮化
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 51
イオンチャネル分野での新たな挑戦 中期経営計画
新たな疾患領域への進出
神経疾患等の新たな重点疾患領域の選定を実施中
2022年からは重点疾患での探索プログラムを充実させる
構造生物学的アプローチの活用
イオンチャネルの立体構造解析を強化
取得した構造情報を化合物デザインに活用する
©PDBj PDBID:6u9w
電気生理評価技術のさらなる強化
HTSオートパッチクランプシステムの導入
iPS神経細胞や組織を用いた評価系の充実
• 細胞・動物からヒトへのトランスレーション
• 患者病態から細胞モデルへのリバーストランスレーション
全ての取り組みにAIとインフォマティクスを活用する
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 52
戦略的提携による技術の獲得 中期経営計画
ラクオリアの技術 提携先の技術 創薬力の向上
• イオンチャネル創薬 • インフォマティクス • 成功確率の向上
• 電気生理評価技術 • 構造解析 • 新たな重点疾患領域
• 化合物デザイン力 • 疾患特異的技術 • イオンチャネル以外の
• モダリティ 標的分子クラス
• 新モダリティ
• 新プラットフォーム
2021 2022 2023
イオンチャネル創薬の強化に必要な技術の調査・導入
ラクオリアに新たな価値をもたらす技術・創薬シーズの調査
共同研究・委託研究の実施
戦略的提携への移行
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 53
産学医連携の取り組み 中期経営計画
臨床試験 創薬コンセプト・標的分子
リアルワールドデータ 疾患モデル（AI/細胞/動物）
患者由来試料
医療機関 アカデミア 新技術（モダリティ、DDS等）
（大学病院等）
創薬
イノベーションエコシステム
大学発
製薬企業 スタート
創薬 アップ
ベンチャー
新薬開発 （当社） 新技術・新知見の
サプライチェーン インキュベーション
マーケティング
新薬候補の創出と橋渡し
わが国および中部圏における創薬イノベーションエコシステムの一員として
創薬技術の開発、新薬候補の創出と橋渡しに焦点を当てた取り組みを継続する
アカデミア発創薬シーズを活用した創薬研究（標的分子、疾患モデル、試験法、その他新技術）
臨床研究中核病院における臨床試験の実施（タミバロテン）
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 54
免責事項 中期経営計画
本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking
statements）を含みます。これらは、現在における見込み、予測およびリスクを伴う想定に
基づくものであり、実質的にこれらの記述とは異なる結果を招き得る不確実性を含んでおり
ます。
それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動とい
った一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品（
研究開発プログラムおよび化合物）に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不
確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了、製品の安全性なら
びに効果に関するクレームや懸念、規制当局からの承認取得、国内外の医療保険制度改革、
医療費抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規制、新製品開発に付随する課
題等が含まれますが、これらに限定されるものではありません。
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 55
私たちは創薬を通じて健康と幸せに貢献し、
人々の心に陽をもたらします
Copyright© 2021 RaQualia Pharma Inc. All Rights Reserved. 56