2019年12⽉期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社
証券コード︓4572
Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.
カルナバイオサイエンスの⽬標
２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ
プラインを創製可能な技術⼒
⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す
ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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経営⽅針
＜創薬事業＞
がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした
少数精鋭の研究体制 創薬
ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業
の両パイプラインの構築
⾃社での臨床試験によるパイプラインの価
値最⼤化 創薬
事業
＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的
新薬の開発
各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
⾃社創薬事業への投資資源の確保
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2019年12⽉期の総括
⽶国Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）と新規がん免疫療法の
創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル（約21億円）、
マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契
約を締結
BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA（臨床試験許認可申請）
創薬⽀援事業で10億円の売上⾼を達成
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2019年の主要マイルストーンの進捗
＜創薬事業＞
SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
導出先企業Sierra Oncology, Inc（シエラ社）は、momelotinibのフェーズ３試
験にリソースを集中させるため、SRA141の開発に関して、様々な戦略オプショ
ンを検討すると発表
AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始 2019年12⽉にCTA申請
AS-1763︓IND申請 2020年のIND申請に向けて前臨床試験実施中
＜創薬⽀援事業＞
8億円の売上達成 10.7億円の実績
北⽶での売上拡⼤ 現地通貨ベースで前年⽐160.5％増
新規サービス（NanoBRET)を軌道に乗せる 北⽶・欧州中⼼に順調に拡⼤
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創薬事業
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創薬事業
2019年12⽉期のトピックス
⽶国における⾃社臨床試験を開始するため、⽶国サウスサンフランシスコに臨床
開発の拠点となるオフィスを開設（1Q）
ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル
（約21億円）、マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契
約を締結（2Q）
当社として初めての臨床試験に向けて、BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA
（臨床試験許認可申請）（4Q）
グローバルでの知的財産の確保
BTK阻害薬︓中国での特許登録
Wntシグナル阻害剤︓⽇本での特許登録
CDC7キナーゼ阻害剤︓⽇本、韓国での特許登録
新規マラリア治療薬︓⽶国での特許登録
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ギリアド社とライセンス契約を締結
当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出
契約⾦額 契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済
開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）
ロイヤリティ 上市後の売上⾼の⼀定割合
契約⼀時⾦
創薬プログラム 試薬
マイルストーン 費⽤
のライセンス 独占権
ロイヤリティ
創薬事業 創薬⽀援事業
＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プロ
グラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キ
ナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に
⼀定期間、独占的に供与します。
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豊富な創薬パイプライン
化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 開発パートナー
SRA141 IND
CDC7/ASK がん
(AS-141) 申請完了
低分⼦ キナーゼ がん免疫
低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患
CTA
AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 ⾃社
申請完了
AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社
低分⼦ Wnt-signal がん免疫 ⾃社
低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 ⾃社
低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患 ⾃社
低分⼦ N/A マラリア ⾃社
低分⼦ キナーゼ がん ⾃社
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CDC7阻害薬 SRA141︓がん
（シエラ・オンコロジー社へ導出）
⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸
がん患者を対象としたフェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は
最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。
シエラ社は、momelotinibのフェーズ３試験にリソースを集中させるため、SRA141の
開発に関して、様々な戦略オプションを検討すると発表。
当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。
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BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上
上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ
2024年 BTK
発売 製品名 会社 主疾患 2018年
予想 阻害薬
AbbVie
2013年 イブルチニブ ⾎液がん 44億ドル 95億ドル*1
J&J
⾎液がん
Astra
2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 62百万ドル*2 リンパ性⽩⾎病など
Zeneca
アレルギー・⾃⼰免疫疾患
2019年1⽉に、⾮共有結合型BTK阻害剤LOXO-305を含むキナーゼ阻害剤を有する リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど
⽶Loxo Oncology社が、⽶Eli Lilly社に約80億ドル（当時約8,700億円）で買収され、
2019年12⽉にも、⾮共有結合型BTK阻害剤ARQ 531を開発中の⽶ArQule社が、⽶
Merck社に27億ドル（当時約2,900億円）で買収されたことから、⾮共有結合型BTK
阻害剤の市場価値は⾮常に⾼いと考えられます。
出所︓*1 Evaluate Pharma
*2 会社資料
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臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
BMS-986142 BMS P2
Fenebrutinib
Roche / Genentech P2
(GDC-0853)
がんをターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
vecabrutinib
Sunesis P1b/2
(SNS-062)
ARQ531 Merck(ArQule) P2
LOXO-305 Loxo / Lilly P1/2
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AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発
低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果
⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果
⾼いキナーゼ選択性 2020年2⽉にCTA承認
GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。
GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全
性試験が終了。
2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、
2020年2⽉に承認。
2020年上期の健康成⼈を対象とした臨床試験（フェーズ1試験）開始に向けて準備中。
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AS-0871:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
イブルチニブ
における⾼い治療効果
AS-0871
279 キナーゼ
アレルギー反応の抑制
溶媒 AS-0871
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AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
⾮共有結合型 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果
⾼いキナーゼ選択性 2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中
イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮
異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
2020年中のIND申請（⽶国における新薬臨床試験開始届）を⽬指し、前臨床試験を実
施しております。
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AS-1763:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果
薬物⾮投与群
腫瘍サイズ（mm3)
BTK変異体に対しても⾼活性
投与⽇数
*** P<0.0001
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創薬⽀援事業
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創薬⽀援事業
2019年12⽉期のトピックス
創薬⽀援事業として、過去最⾼の1,079百万円の売上⾼を記録︕
北⽶︓前期⽐154.0％増
中国等を含むその他地域︓前期⽐38.3％増
新規サービスの好調な⽴ち上がり
プロメガ社とのコラボにより実現した、NanoBRETTMテクノロジーを⽤
いた細胞評価の受託試験サービスが計画⽬標を⼤幅にクリア
従来製品のラインナップ拡充
オンリーワン製品であるビオチン化タンパク質製品︓18個の新製品を投⼊
プロファイリングパネルの拡張︓脂質キナーゼを含む2つの新規アッセイがパネ
ルに追加
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2019年12⽉期業績
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2019年12⽉期
連結経営成績の概況
2018年 2019年 2019年計画
（百万円） 前年⽐
2019年計画
実績 実績 19/6/25修正 20/1/9修正
+2,452 ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀時⾦
売上⾼ 754 3,207 +325.0%
3,038 3,206 2,128百万円を計上
営業損益 △1,144 977 +2,122 313 968 契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加
経常損益 △1,159 957 +2,116 279 951
当期損益 △1,210 828 +2,038 214 791
＋141
研究開発費 1,140 1,281 ＋12.4％
1,808 1,296 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期損益」の対前年同期増減率は、前年同期にそれぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
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2019年12⽉期
事業別業績の概況
2018年 2019年 2019年計画
（百万円） 前年⽐
2019年計画
実績 実績 19/6/25修正 20/1/9修正
+2,452
連結売上⾼ 754 3,207 +325%
3,038 3,206
+374
創薬⽀援 704 1,079 +53.2%
938 1,078 ⽶国、中国の販売が好調
+2,078 ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀
創薬 50 2,128 +4156%
2,100 2,128 時⾦2,128百万円を計上
連結営業損益 △1,144 977 +2,122 313 968
+283 ⾃社製品・サービスの売上増により利
創薬⽀援 117 400 +241%
247 403 益率が改善
創薬 △1,261 577 +1,839 65 564 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「連結営業損益」の対前年同期増減率は、前年同期に損失を計上しているため数値を表⽰していません。
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2019年12⽉期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結）
（百万円）
1,200
国内︓ 前年⽐10.2％減
1,079
上期は前年⽐30.9％減だったものの、
99
1,000 下期は前年⽐13.7％増。
86
⽶国︓ 前年⽐154.0％増
800
657
704 その他 アッセイ開発、キナーゼタンパク質、プロ
29 71 ファイリング受託が新興バイオベンチャー向
600 65 94 634 欧州 け中⼼に⼤幅に伸⻑。ギリアド社向け売
上も寄与。
210
400 249 北⽶ 欧州︓ 前年⽐8.3％減
国内 2018年に好調だったキナーゼタンパク質
200 が2017年並みの売上になったものの、
352
288 259 アッセイキット、プロファイリングサービスは
伸⻑。
0
2017年 2018年 2019年 その他︓ 前年⽐38.3％増
中国への販売が引き続き好調。
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バランスシートの状況（連結）
（単位︓百万円）
2018年12⽉期 2019年12⽉期 増減額 増減理由
流 動 資 産 1,671 5,274 +3,603
現⾦及び預⾦ 1,355 4,915 +3,559
固 定 資 産 98 101 +3
資 産 合 計 1,770 5,376 +3,606
前受収益+310、未払⾦+141、未払法⼈税等+101、
流 動 負 債 400 1,055 ＋655 1年内返済⻑期借⼊⾦＋66、
固 定 負 債 482 467 △14 ⻑期借⼊⾦+4、社債△28 等
負 債 合 計 882 1,523 +640
純 資 産 合 計 887 3,853 +2,966 資本⾦及び資本剰余⾦＋2,131、利益剰余⾦+828
負債・純資産合計 1,770 5,376 +3,606
⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率 49.7% 71.5%
⼀株当たり純資産 86.8円 329.8円
PBR(株価純資産倍率) 10.4倍 6.4倍
（参考）当社株価 900円 2,123円
（注）当社株価はJASDAQグロース年末終値。
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資⾦調達
創薬ビジョン2030の実現に向けて
画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ
資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下
の費⽤に充当します。
BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤
第18回新株予約権の⾏使状況
回号 ⾏使状況（2020年1⽉末まで）
累計⾏使株式数 1,177,000株（発⾏総数の72.4％）
第18回新株予約権
累計⾏使価額 2,142百万円
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2020年の事業計画
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2020年の主要マイルストーン
＜創薬事業＞
AS-0871︓フェーズIの開始（上期）
AS-1763︓IND申請（下期）
少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ
＜創薬⽀援事業＞
10.3億円の売上達成
新製品の発売
NanoBRETのサービス拡⼤
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創薬ビジョン2030
⾃社創薬 創薬⼒ パイプライン価値 持続的な利益
研究開始 の具現化 の最⼤化 の創出
画期的な薬を
2010〜2015 2016〜2020 2021〜2025 2026〜2030 持続的に⽣み出す
• 社内研究体制の • 複数パイプラインの • ⾃社臨床試験で • 複数パイプラインに リーディング「創薬」
構築 導出 のヒトPOC よるマイルストーン、 企業へ
• 創薬パイプラインの • ⾃社臨床試験の • マイルストーン収⼊ ロイヤリティ収⼊
構築 開始 による経営の安定
化
＜2020年 研究開発計画＞ ＜収⼊＞
AS-0871 SRA141 (AS-141), ⼤⽇本住友製薬,
FIH (1H2020) Gileadからのマイルストーン収⼊、ロイヤリティ収⼊
マイルストーン収⼊⾒込み（総額 最⼤で約860億円）
AS-1763 +
IND 申請 (2020) 上市後の売上⾼に応じたロイヤリティ
少なくとも１テーマの前臨床段階へのス 新たな導出に伴う収⼊
テージアップ(2020) IND︓⽶国における新薬臨床試験開始届
FIH︓ヒトへの初めての投与
ヒトPOC︓新薬候補物質の有効性や安全性がヒ
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⼤きな⾶躍へ向けて
当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界
の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張
J&J社へ シエラ社へ ⼤⽇本住友 ギリアド社へ
ライセンス ライセンス 製薬との ライセンス
アウト アウト 共同創薬 アウト
2010 2015 2016 2018 2019 2019 2019 2020 2020
臨床ステージの会社とし
て、⼤きくバリューアップ
創薬研究部 ⽶国臨床 AS-0871 AS-0871 AS-1763
の創設 開発拠点 CTA FIH IND
ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床
試験を加速するために先⾏投資の実施
⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める
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2020年12⽉期 連結業績計画
（百万円） 2019年 2020年
前年⽐
実績 計画
△2,171
売上⾼ 3,207 1,036 -67.7%
△43 2019年は⼤⼝受注が複数あったことを
創薬⽀援 1,079 1,036 -4.0% 考慮した計画
2019年はギリアド社からの契約⼀時⾦
創薬 2,128 - △2,128
を計上
営業損益 977 △1,779 △2,757
△24
創薬⽀援 400 375 -6.2%
創薬 577 △2,155 △2,732 研究開発費への投資
経常損益 957 △1,794 △2,752
当期損益 828 △1,822 △2,650
+758 AS-0871の臨床試験費⽤およびAS-
研究開発費 1,281 2,040 +59.1% 1763の前臨床試験費⽤
研究開発⽤機器、情報システム機器の
設備投資 42 54 +12
新設、更新
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2）「営業損益」「経常損益」「当期損益」の対前年同期増減率は、それぞれ損失を計上する計画のため数値を表⽰していません。
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創薬⽀援事業 連結売上⾼計画
2018年 2019年 2020年
（単位︓百万円） (百万円) 創薬⽀援事業
実績 実績 計画 地域別売上計画
1200
創薬⽀援事業 704 1,079 1,036 1100
1,079
1,036
1000
99
120
タンパク質販売 314 385 340 86
900
77
その他
アッセイ開発 27 310 338 800
704
700
71
プロファイリング・スク 600
欧州
227 252 230 94 634
リーニング 500
591
249 北⽶
400
セルベースアッセイ関連 4 19 19
300
セルベースアッセイ関連 国内
109 78 84 200
（仕⼊品⽬） 100
288 259 246
その他 21 32 24 0
2018年 2019年 2020年計画
為 替 レ ー ト ( U S $ ) : 110.45円 109.30円 105.0円 2020年もギリアド社向け売上が寄与する⾒込みで
すが、2019年に複数の顧客から⼤⼝受注があった
海 外 売 上 ⽐ 率 : 59.1％ 76.0％ 76.0％ ことを考慮した計画となっています。
タンパク質新製品、NanoBRETなどの新サービスの
受注拡⼤、新規顧客開拓を継続していきます。
(注)︓実績為替レートは期中平均レートを表⽰しております。
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創薬⽀援事業 売上⾼・営業利益推移
売上⾼ 営業利益
（百万円） （百万円）
1100 1100
売上⾼
1000
1000 営業利益
900
900
800
800 700
600
700
500
600 400
300
500
200
400
100
300 0
2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年 2020年
計画
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
カルナバイオサイエンス株式会社
カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間
の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部
とも⾔われています。バイオサイエンス
《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣
〒650-0047
物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科
学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/
バイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が
誕⽣しました
ir-team@carnabio.com
本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するもので
はありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくもので
あり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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