2018年12⽉期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社
証券コード︓4572
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1
カルナバイオサイエンスの⽬標
２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ
プラインを創製可能な技術⼒
⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す
ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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2
経営⽅針
＜創薬事業＞
がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした
少数精鋭の研究体制 創薬
ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業
の両パイプラインの構築
⾃社での臨床試験によるパイプラインの価
値最⼤化 創薬
事業
＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的
新薬の開発
各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
⾃社創薬事業への投資資源の確保
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3
2018年12⽉期の総括
⼤⽇本住友製薬と共同研究契約を締結
２つの⾮共有結合型BTK阻害剤の前臨床試験を推進
AS-0871（免疫炎症疾患）
AS-1763 （⾎液がん）
シエラ・オンコロジー社へ導出したCDC7阻害剤（SRA141）のFDAへ
のIND申請が完了
創薬⽀援事業では海外の売上が順調に拡⼤し、海外売上⾼は過去最⾼
を達成
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4
2018年の主要マイルストーンの進捗
＜創薬事業＞
SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
期ずれに伴い2019年に受領予定
AS-0871︓GLP毒性試験開始 各種GLP試験の開始、GMP合成開始
AS-1763︓医薬原体の決定、製造プロセスの確⽴およびKGスケール合成
製造プロセスの確⽴およびnon-GMPバッチの合成完了
＜創薬⽀援事業＞
7.5億円の売上達成 7.04億円の実績
DGKおよびその他脂質キナーゼの拡販によるさらなる売上の上乗せ 継続的に営業中
北⽶での売上拡⼤ 現地通貨ベースで前年⽐20％増
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創薬事業
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6
創薬事業
2018年12⽉期のトピックス
⼤⽇本住友製薬との共同研究の開始（1Q)
国⽴がん研究センターと新規創薬標的に関する共同研究を開始(2Q)
研究開発本部に臨床開発部を創設(3Q)
CDC7阻害剤SRA141のシエラ社によるIND申請が完了(3Q)
グローバルでの知的財産の確保
CDC7キナーゼ阻害薬︓⽇本、欧州、⽶国での特許登録
BTK阻害薬︓欧州、カナダ、シンガポールでの特許登録
Wntシグナル阻害剤︓欧州での特許登録
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創薬パイプライン
開発フェーズ
化合物 標的 対象疾患
Discovery Preclinical PhI PhII PhIII パートナー/共同研究先
SRA141 IND
(AS-141) CDC7/ASK がん
completed
AS-0871 BTK 免疫炎症疾患
⾎液がん
AS-1763 BTK
がん免疫
がん
低分⼦化合物 Wnt-signal
がん免疫
低分⼦化合物 キナーゼ 精神神経疾患
TGFβ ⾎液がん
低分⼦化合物
signaling がん免疫
低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患
低分⼦化合物 N/A マラリア
低分⼦化合物 DGK がん免疫
低分⼦化合物 ⾮開⽰ がん
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CDC7阻害薬 SRA141︓がん
（シエラ・オンコロジー社へ導出）
シエラ社が⽶国FDAに提出したIND申請（新薬臨床試験開始届）が受理され、⼤腸がん患者を対象とした
フェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受
領することになります。
同社は11⽉に開催された国際的ながん研究治療学会議EORTC-NCI-AACRシンポジウム︓分⼦標的と癌
治療（EORTC-NCI-AACR Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics）で
SRA141の前臨床試験の結果について発表を⾏い、SRA141は各種インビトロ⽣化学的試験においてCDC7
を選択的かつ強⼒に阻害すると報告。
出所︓Sierra Oncology
Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 出所︓Sierra Oncology
9
⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患
GLP毒性試験⽤化合物の⼤量合成は終了。
現在、GMP基準での化合物合成を実施中。
げっ⻭類での単回投与毒性試験において、⾼⽤量群においても重篤な毒性は観察されず。
AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発
低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果
⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果
⾼いキナーゼ選択性 2019年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中
＜可逆性をみる実験＞ ＜キナーゼ選択性プロファイリング＞
コントロール
⾮共有結合型
AS-0871
共有結合型
イブルチニブ AS-0871
Carna Biosciences, Inc. All rights reserved. 279 キナーゼ
10
⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患
コラーゲン誘発関節炎マウスモデルにおいて、優れた治 後肢膝関節の組織像
療効果を⽰す
薬物⾮投与群
薬物⾮投与群
AS-0871投与群
（⽇）
AS-0871投与群
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次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん
独Evotec社のINDiGOプラットフォームを活⽤して前臨床試験を進めています。
AS-1763のバルク製造に必要なプロセス研究が完了しました。
前臨床試験の進捗に伴い、開発コード番号AS-1763（旧化合物番号CB-1763）に変更しました。
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
⾮共有結合型 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果
⾼いキナーゼ選択性 2019年のIND申請に向けて、前臨床試験を
イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い 実施中
阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
BTK阻害活性 < CB-1763 >
＜AS-1763＞ < イブルチニブ>
BTK wild type BTK wild type
100 100
阻害率(%)
80 80
60 BTKC481S 60 BTKC481S
40 40
20 20
0 0
0.1 1 10 100 0.1 1 10 100
化合物濃度(nM) 化合物濃度(nM)
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次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん
キナーゼ選択性
BTK
100
80
< イブルチニブ>
阻害率(%)
60
@300nM
40
100
80
60
< CB-1763 >
＜AS-1763＞
40
279 キナーゼ
OCI-Ly10細胞を移植したマウスにAS-1763を1⽇２回経⼝投与
*** P<0.0001
薬物⾮投与群
腫瘍サイズ（mm3)
腫瘍重量（g)
腫瘍の⼤幅な減少
投与⽇数
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創薬⽀援事業
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創薬⽀援事業
2018年12⽉期のトピックス
経営効率化のため、連結⼦会社ProbeXを吸収合併。サービスの提供
は従来と変更なし。（2Q）
Promega社のNanoBRETテクノロジーを⽤いたセルベースアッセイ
サービスを提供開始。(4Q)
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創薬⽀援事業の状況
北⽶、欧州、中国での販売が好調で、2018年度の海外売上⾼は過去最
⾼の416百万円となりました。
国内は⼩野薬品からの売上減少をカバーするため、顧客ニーズを掘り起
こす営業活動を⾏い、他社からの売上増を⽬指しています。
北⽶ではメガファーマからの継続的な受注に加え、新興バイオベン
チャーからの受注増加が売上増に寄与しました。顧客層が拡⼤しており、
引き続き新規顧客開拓を⾏いシェア拡⼤を⽬指します。
中国では創薬研究が活発化しており、今後も売上拡⼤を⾒込んでいます。
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2018年12⽉期業績
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2018年12⽉期
連結経営成績の概況
（百万円） 2017年 2018年 2018年
前年⽐ 達成率 要因
実績 実績 修正計画
・⽶国、欧州、中国での販売が好調
+97
売上⾼ 657 754 +14.8%
753 100.2% ・共同研究契約締結に伴い契約⼀時⾦
を受領
営業損益 △699 △1,144 △445 △1,136 ― 研究開発費への積極的な先⾏投資
経常利益 △711 △1,159 △447 △1,152 ―
当期利益 △737 △1,210 △473 △1,204 ―
＋469
研究開発費 670 1,140 ＋70.1％
1,136 100.4% 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率および対通期計画⽐における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2018年12⽉期修正計画値は、2018年12⽉20⽇公表値を表⽰しています。
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2018年12⽉期
事業別業績の概況
（百万円） 2017年 2018年 2018年
前年⽐ 達成率 要因
実績 実績 修正計画
+97
連結売上⾼ 657 754 +14.8%
753 100.2%
・⽶国、欧州、中国での販売が好調
+47
創薬⽀援 657 704 +7.2%
703 100.2% ・特にキナーゼタンパク質、セルベースアッ
セイ受託が好調
共同研究契約締結に基づく契約⼀時
創薬 ― 50 +50 50 100.0% ⾦を受領
連結営業利益 △699 △1,144 △445 △1,136 ―
△25 新製品・サービス開発に伴う研究開発
創薬⽀援 142 117 △17.7%
119 98.4% 費が増加
創薬 △841 △1,261 △420 △1,256 ― 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率および対通期計画⽐における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2018年12⽉期修正計画値は、2018年12⽉20⽇公表値を表⽰しています。
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2018年12⽉期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結）
（百万円）
800 国内︓ 前年⽐18.1％減
712 704
22 657 29 71 ⼩野薬品⼯業向け売上が減少
700
72
600 65 ⽶国︓ 前年⽐18.5％増
94
199 その他 プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キ
500 ナーゼタンパク質販売やセルベースアッセ
210
400 249 欧州 イ受託も好調。
欧州︓ 前年⽐44.9％増
300 北⽶
キナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。セル
200 418
352 国内 ベースアッセイ受託も好調。
288
100 その他︓ 前年⽐146.5％増
0 中国でキナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。
2016年 2017年 2018年
（注）⼩野薬品⼯業向け売上⾼
2017年 ・・・ 144百万円
2018年 ・・・ 90百万円
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バランスシートの状況（連結）
（単位︓百万円）
2017年12⽉期 2018年12⽉期 増減額 増減理由
流 動 資 産 2,134 1,671 △462
現⾦及び預⾦ 1,856 1,355 △500
固 定 資 産 56 98 +42
資 産 合 計 2,190 1,770 △420
流 動 負 債 341 400 ＋58 1年内返済⻑期借⼊⾦＋50
固 定 負 債 470 482 +11 ⻑期借⼊⾦+39、社債△28 等
負 債 合 計 812 882 +70
純 資 産 合 計 1,377 887 △490 資本⾦及び資本剰余⾦＋730、利益剰余⾦△1,210
負債・純資産合計 2,190 1,770 △420
⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率 62.2％ 49.7%
⼀株当たり純資産 142.68円 86.8円
PBR(株価純資産倍率) 7.91倍 10.37倍
（参考）当社株価 1,128円 900円
（注）当社株価はJASDAQグロース年末終値。
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資⾦調達
先⾏投資が必要な研究開発資⾦の調達⽅針
創薬事業、創薬⽀援事業からの収⼊の最⼤化
第16回・17回新株予約権による調達
新たな資⾦調達の検討
第16回・第17回新株予約権の⾏使状況
回号 ⾏使状況（2019年1⽉末まで）
累計⾏使株式数 804,000株（発⾏総数の86.5％）
第16回新株予約権
累計⾏使価額 975,528,000円
第17回新株予約権 ⾏使なし
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2019年の事業計画
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営業の体制強化
北⽶での創薬⽀援事業のさらなる拡⼤を⽬的として、営業責任者を⽇本から派遣し、
販売体制を強化します。
欧州での新たな販売網（新規代理店）の拡⼤を⽬指します。
中国でのプレゼンスをさらに向上させるために、現地代理店との協⼒体制を強化します。
代理店 代理店
Sales Division
創薬⽀援事業本部
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24
臨床開発体制の強化
2⽉1⽇に臨床開発拠点となるオフィスを⽶国サウスサンフランシスコに開設しました。
今後、当社が創製した医薬品化合物は⽶国臨床開発拠点が中⼼となって⽶国で臨
床試験を実施し、迅速かつ最適な戦略で新薬開発を推進します。
臨床開発部 Clinical Development Division
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⽶国臨床開発拠点の開設
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C-Labの成果
RAFキナーゼ
（BRAF、BRAD変異体、CRAF)
Emerald Luc-N
Emerald Luc-C
⼆量化促進
BRAF阻害剤
C-Labでは新しい創薬標的の探索や新しいスクリーニング系の確⽴を
⽬指して研究を⾏ってきました。
当社が保有するスプリットルシフェラーゼ技術を応⽤し、より副作⽤の少
ないBRAF阻害薬のスクリーニングシステムの開発に成功し、その研究
成果が国際的学術雑誌「Scientific Reports」に掲載されました。
この他、CLABにおける数々の研究成果の中で当社創薬として有望な
ものは、⽇本に移管して当社の創薬テーマとして今後研究開発を実施
していく予定です。 図．RAFキナーゼの⼆量体化をモニターできる
バイオセンサー
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2019年の主要マイルストーン
＜創薬事業＞
SRA141︓フェーズI開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始
AS-1763︓IND申請
＜創薬⽀援事業＞
8億円の売上達成
北⽶でのさらなる売上拡⼤
新規サービス（NanoBRET)を軌道に乗せる
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⼤きな⾶躍へ向けて
当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界
の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張
⽇本オルガ J&J社への シエラ社へ ⼤⽇本住友
ノンからの 株式 創薬研究部 ライセンス のライセンス 製薬との ⽶国臨床
独⽴ 上場 の創設 アウト アウト 共同創薬 開発拠点
臨床ステージの会社として、
⼤きくバリューアップ
2003 2008 2010 2015 2016 2018 2019
ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床
試験を加速するために先⾏投資の実施
⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める
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創薬型ビジネスモデルの加速
これまでの早期導出モデル
⾃社での臨床開発を実施し、⾃社創薬パイプラインの
先⾏投資︓少 価値の最⼤化を図ります
将来のリターン︓少 これにより、契約⼀時⾦、マイルストーン、売上マイルス
トーン、ロイヤルティーが⼤幅に向上し、将来の⼤きな
⾦額 収益が期待できます
収⼊ ⼀部のパイプラインについては早期導出を戦略的に進
利益 めていきます
損失
研究開発費
当社のハイブリッド型導出モデル
前臨床段階の 時間
パイプライン導出
先⾏投資︓中 収⼊
将来のリターン︓⼤
臨床試験開始後以降に導出する
⼀般的なビジネスモデル
⾦額
収⼊
先⾏投資︓⼤ 利益
将来のリターン︓⼤ 研究開発費
⾦額 損失
利益 損失
時間
研究開発費 前臨床段階の 臨床開発段階の
損失 パイプライン導出 パイプライン導出
時間
臨床開発段階の
パイプライン導出
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豊富な当社創薬パイプライン
ハイブリッド型導出モデルを実現可能にする豊富な創薬プロジェクトのラインナップ
化合物 標的 対象疾患 Discovery Preclinical Clinical
SRA141 IND
CDC7/ASK がん
(AS-141) completed
AS-0871 BTK 免疫炎症疾患
AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫
低分⼦化合物 Wnt-signal がん・がん免疫
低分⼦化合物 キナーゼ 精神神経疾患
低分⼦化合物 TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫
低分⼦化合物 キナーゼ 免疫炎症疾患
低分⼦化合物 N/A マラリア
低分⼦化合物 DGK がん免疫
低分⼦化合物 ⾮開⽰ がん
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2019年12⽉期 連結業績計画
（百万円） 2018年 2019年
前年⽐ 要因
実績 計画
+485
売上⾼ 754 1,240 +64.3%
+95
創薬⽀援 704 800 +13.5%
⽶国における売上拡⼤
+390 シエラ社からのフェーズI開始に伴うマイル
創薬 50 440 +780.0% ストーン収⼊
営業利益 △1,144 △1,658 △513
+26
創薬⽀援 117 144 +22.9%
シエラ社からのマイルストーン収⼊
創薬 △1,261 △1,802 △540
研究開発費への投資
経常利益 △1,159 △1,671 △511
当期利益 △1,210 △1,693 △483
+870 AS-0871およびAS-1763の前臨床・
研究開発費 1,140 2,011 +76.3% 臨床試験費⽤
設備投資 58 43 △15 研究開発⽤機器等
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
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32
創薬⽀援事業 連結売上⾼計画
創薬⽀援事業
2017年 2018年 2019年 前年⽐ 地域別売上計画
（単位︓百万円） 実績 実績(a) 計画(b) (百万円)
(b)-(a)
1000
創薬⽀援事業 657 704 800 +95 900
800
800
タンパク質販売 241 314 351 +36 704
80
その他
700 657
71 100
29
アッセイ開発 35 27 32 +5 600 65 94
欧州
500
プロファイリング・スク 210 300
257 227 248 +21 400 249
リーニング 北⽶
300
セルベースアッセイ関連 9 4 13 +8
200 国内
352 320
288
セルベースアッセイ関連 100
90 109 136 +27
（仕⼊品⽬） 0
その他 23 21 18 △3 2017年 2018年 2019年計画
為 替 レ ー ト ( U S $ ) : 108.81円 110.45円 110円 営業体制の強化、既存顧客からのプロ
海 外 売 上 ⽐ 率 : 46.4％ 59.1％ 60.0％ ファイリング継続受注により北⽶における
売上拡⼤を⾒込む
(注)︓実績為替レートは期中平均レートを表⽰しております。 国内ではタンパク質新製品、新サービス
受注により売上拡⼤を⽬指す
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創薬⽀援事業 売上⾼・利益計画
（百万円）
1000 954
900
800
800 771
712 704
700 657
611
600 560 567
543
510 売上⾼
500 461
412 営業利益
400
300 249
192
200 142 144
117
80 71
100 40
59 46 50
0
2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年
計画
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
カルナバイオサイエンス株式会社
カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間
の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部
とも⾔われています。バイオサイエンス
《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣
〒650-0047
物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科
学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665
バイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が
誕⽣しました
http://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com
本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するもので
はありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくもので
あり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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