2019年12⽉期
第2四半期決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社
証券コード︓4572
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1
カルナバイオサイエンスの⽬標
２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ
プラインを創製可能な技術⼒
⾰新的な医薬品を次々に世に送り出す
ことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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経営⽅針
＜創薬事業＞
がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした
少数精鋭の研究体制 創薬
ファーストインクラスとベストインクラス ⽀援事業
の両パイプラインの構築
⾃社での臨床試験によるパイプラインの価
値最⼤化 創薬
事業
＜創薬⽀援事業＞ ⾰新的
新薬の開発
各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
⾃社創薬事業への投資資源の確保
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第2四半期のトピックス
⾏使価額修正条項付き第17回新株予約権の⾏使完了（4⽉）
当社の企業価値向上を図るインセンティブを与えるため、取締役・従業員に
譲渡制限付株式を付与（5⽉）
ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについてライセンス契約を
締結（6⽉）
CDC７キナーゼ阻害薬に係る⽇本における特許査定（6⽉）
7⽉以降
⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権の発⾏（7⽉）
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創薬事業
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導出実績に裏付けされた創薬研究⼒
当社の創薬技術⼒は、世界的製薬企業に認められており、これまでに、
Johnson & Johnson、Sierra Oncology、Gilead Sciences、⼤⽇本住友
製薬と、ライセンスおよび共同研究契約を締結しています。
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豊富な創薬パイプライン
化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 導出先
SRA141 IND
CDC7/ASK がん
(AS-141) 申請完了
低分⼦ キナーゼ がん免疫
低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患
化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 共同研究先
AS-0871 BTK 免疫炎症疾患
AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫
低分⼦ Wnt-signal がん・がん免疫
低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫
低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患
低分⼦ N/A マラリア
低分⼦ ⾮開⽰ がん
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ギリアド社とライセンス契約を締結
当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出
契約⾦額 契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済
開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）
ロイヤリティ 上市後の売上⾼の⼀定割合
契約⼀時⾦
創薬プログラム 試薬
マイルストーン 費⽤
のライセンス 独占権
ロイヤリティ
創薬事業 創薬⽀援事業
＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プロ
グラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キ
ナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に
⼀定期間、独占的に供与します。
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CDC7阻害薬 SRA141︓がん
（シエラ・オンコロジー社へ導出）
⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試
験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。
（当社の2019年12⽉期連結業績予想にシエラ社からのマイルストーン収⼊は含まれておりません。）
シエラ社は、SRA141の開発を引き続き前進させるため、様々な選択肢を戦略的に検討中。
当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。
MOLM-13 Colo-205
Source: Sierra Oncology
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BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上
上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ
2024年 BTK
発売 製品名 会社 主疾患 2018年
予想 阻害薬
AbbVie
2013年 イブルチニブ ⾎液がん 44億ドル 95億ドル*1
J&J
⾎液がん
Astra
2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 62百万ドル*2 リンパ性⽩⾎病など
Zeneca
アレルギー・⾃⼰免疫疾患
リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど
出所︓*1 Evaluate Pharma
*2 会社資料
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臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
BMS-986142 BMS P2
Fenebrutinib
Roche / Genentech P2
(GDC-0853)
がんをターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
vecabrutinib
Sunesis P1b/2
(SNS-062)
ARQ531 ArQule P1
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AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発
低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果
⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果
⾼いキナーゼ選択性 2019年中のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中
GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。
GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全
性試験がほぼ終了。
現在、治験薬の製造を実施しておりますが、その製造過程において追加検討が必要ということ
が判明し、遅れが発⽣。
現時点では2019年中のCTA申請（欧州における臨床試験許認可）を⽬指して、引き続き
前臨床試験を進めております。
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AS-0871:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
イブルチニブ
における⾼い治療効果
AS-0871
279 キナーゼ
アレルギー反応の抑制
溶媒 AS-0871
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AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
⾮共有結合型 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果
⾼いキナーゼ選択性 2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中
イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮
異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
GMP基準での原薬合成が完了。
当社で初めての臨床試験となる、AS-0871の2019年中のCTA申請に向けて社内リソースを
集中させるとともに、2019年の⿊字化を確固とするため、IND申請（⽶国における新薬臨床
試験開始届）を2020年に変更いたしました。
時間的猶予ができたことから、薬物動態の向上を⽬指した新規製剤技術の検討を図り、さら
なる効果増強を⽬的とした試験を進めていく予定です。
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AS-1763:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果
薬物⾮投与群
腫瘍サイズ（mm3)
BTK変異体に対しても⾼活性
投与⽇数
*** P<0.0001
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創薬⽀援事業
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創薬⽀援事業の状況
国内では、顧客ニーズを掘り起こす営業活動を⾏っており、売上計画の
達成を⽬指しています。
北⽶ではメガファーマからの安定的な受注に加え、新興バイオベン
チャーからの受注増加が引き続き売上増に寄与しました。今後も新規顧
客開拓によるシェア拡⼤を⽬指します。
中国は昨年に引き続き好調。現地代理店と共同で展⽰会に出展するなど、
より積極的なプロモーションを⾏っていきます。
2018年末にサービスを開始したNanoBRETは順調な⽴ち上げとなって
います。
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2019年12⽉期第2四半期
業績概要
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2019年12⽉期 第2四半期
連結経営成績の概況
2018年 2019年
（百万円） 2019年
第2四半期 第2四半期 前年同期⽐ 要因
通期計画
実績 実績
+2,061 ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦
売上⾼ 399 2,460 +516.6%
3,038 2,128百万円を計上
営業損益 △436 1,451 +1,888 313 契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加
経常損益 △443 1,446 +1,889 279
当期純損益 △489 1,195 +1,685 214
+35
研究開発費 468 504 +7.7%
1,808 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ前年同期に損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2019年12⽉期計画値は、2019年6⽉25⽇公表値を表⽰しています。
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2019年12⽉期 第2四半期
事業別業績の概況
2018年 2019年
（百万円） 2019年
第2四半期 第2四半期 前年⽐ 要因
通期計画
実績 実績
+2,061
連結売上⾼ 399 2,460 +516.6%
3,038
△16 ⽶国、その他地域で伸⻑したものの、⽇本、
創薬⽀援 349 332 -4.7%
938 欧州の減少を補えず減収
2,078 ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦
創薬 50 2,128 42倍
2,100 2,128百万円を計上
連結営業損益 △436 1,451 +1,888 313
△62 新製品・サービス開発に伴う研究開発費等
創薬⽀援 78 15 -80.0%
247 が⼀時的に増加
創薬 △515 1,435 +1,951 65 前臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、前年同期にそれぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2019年12⽉期計画値は、2019年6⽉25⽇公表値を表⽰しています。
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2019年12⽉期 第2四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）
（百万円）
400
国内︓ 前年⽐30.9％減
349
350 326
32
332 顧客の決算期末である3⽉に例年⾒ら
13
43 その他 れる駆け込み需要が少なく、4⽉以降も
300 31 第１四半期の落ち込みをカバーできな
56
38 欧州 かった。
250
100
200 105 北⽶ ⽶国︓ 前年⽐36.7％増
144 プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キ
150 国内 ナーゼタンパク質販売も好調。⽶国は現
地通貨ベースで上期として過去最⾼の
100 182
154 売上を計上。
50 106
欧州︓ 前年⽐32.5％減
0 プロファイリング受託は伸⻑したものの、キ
2017年2Q 2018年2Q 2019年2Q ナーゼタンパク質の販売減を補えず減収。
その他︓ 前年⽐34.4％増
昨年に引き続き、中国への販売が好調。
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バランスシートの状況（連結）
（単位︓百万円）
2019年12⽉期
2018年12⽉期 増減額 増減理由
第2四半期末
流 動 資 産 1,671 3,785 +2,114 売掛⾦+2,152
現⾦及び預⾦ 1,355 1,324 △30
固 定 資 産 98 115 +16
資 産 合 計 1,770 3,901 +2,130
流 動 負 債 400 709 +308 未払法⼈税等+240
固 定 負 債 482 392 △90 ⻑期借⼊⾦△85、社債△14 等
負 債 合 計 882 1,101 +218
純 資 産 合 計 887 2,799 +1,912 資本⾦及び資本剰余⾦＋721、利益剰余⾦+1,195
負債・純資産合計 1,770 3,901 +2,130
⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率 49.7% 71.7% ＊ギリアド社からの契約⼀時⾦20百万ドルは７⽉に⼊⾦があったため、
第２四半期末の現⾦及び預⾦には含まれておりません。
⼀株当たり純資産 86.8円 258.0円
PBR(株価純資産倍率) 10.37倍 9.54倍
（参考）当社株価 900円 2,462円
（注）当社株価はJASDAQグロース終値。
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創薬ビジョン2030
⾃社創薬 創薬⼒ パイプライン価値 持続的な利益
研究開始 の具現化 の最⼤化 の創出
画期的な薬を
2010〜2015 2016〜2020 2021〜2025 2026〜2030 持続的に⽣み出す
• 社内研究体制の • 複数パイプラインの • ⾃社臨床試験で • 複数パイプラインに リーディング「創薬」
構築 導出 のヒトPOC よるマイルストーン、 企業へ
• 創薬パイプラインの • ⾃社臨床試験の • マイルストーン収⼊ ロイヤリティー収⼊
構築 開始 による経営の安定
化
＜2019＆2020 研究開発計画＞ ＜収⼊＞
AS-0871 SRA141 (AS-141), ⼤⽇本住友製薬,
CTA 申請 (2H2019) Gileadからのマイルストーン収⼊、ロイヤリティ収⼊
FIH (2H2019〜1H2020) 新たな導出に伴う収⼊
AS-1763
IND 申請 (2020)
FIH (2020)
CTA:欧州における臨床試験許認可
少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ(2020) IND︓⽶国における新薬臨床試験開始届
FIH︓ヒトへの初めての投与
ヒトPOC︓新薬候補物質の有効性や安全性がヒ
トで確認されること。
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バイオベンチャーの資⾦調達環境
創薬型ベンチャーの資⾦調達⼿法は極めて限られている
「伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜（経済産業省）より抜粋」
公募増資は、⽶国では頻繁かつ短期間で⾏われているが、⽇本ではそのような資⾦調達を特に創薬ベンチャーが
⾏うことは難しい。
公募増資における引受審査のプロセスについて、⽇本では個⼈投資家保護を⽬的に業績審査が必要とされ、損益
計算書が増益基調なこと、２カ年の事業計画などが求められる。
公募増資を⾏う期間について、⽇本では公募開始から発⾏価格決定まで２週間程度要するため（⽶国は最短１
⽇） 、その間に株価が下落し、当初予定していた調達額を下回ることが多い。
⇒ 時価総額の⼩さい⽇本の創薬型ベンチャーの資⾦調達⼿法は、現実的には第三者割当増資やMSワラン
トが主になる。
⽶国と⽇本のバイオベンチャーの公募増資による資⾦調達額の⽐較 ⽶国と⽇本の証券会社引受審査の⽐較
出所︓経済産業省︓伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜 2019年7⽉18⽇改訂版
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資⾦調達
⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権を発⾏
決議⽇（割当⽇） 2019年7⽉11⽇（2019年7⽉29⽇）
発⾏新株予約権数 1,625個（1,625,000株）
調達資⾦の額 4,556百万円（当初⾏使価額に基づく差引⼿取概算額）
当初⾏使価額︓2,805円
⾏使価額及び⾏使
⾏使価額の修正︓各⾏使請求⽇の直前取引⽇終値の92%の価額に修正され
価額の修正条件
る
割当先 メリルリンチ⽇本証券
上限⾏使価額はなく、下限⾏使価額は1,683円で固定。
株価動向によらず、最⼤増加株式数は1,625,000株で⼀定。
特徴
当社による⾏使の指定が可能。
当社による⾏使の停⽌が可能。
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資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下
の費⽤に充当します。
BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤
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⼤きな⾶躍へ向けて
当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界
の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張
ギリアド社へ
⽇本オルガ J&J社への シエラ社へ ⼤⽇本住友 ライセンスアウト
ノンからの 株式 創薬研究部 ライセンス のライセンス 製薬との ⽶国臨床
独⽴ 上場 の創設 アウト アウト 共同創薬 開発拠点
臨床ステージの会社として、
⼤きくバリューアップ
2003 2008 2010 2015 2016 2018 2019
ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床
試験を加速するために先⾏投資の実施
⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
カルナバイオサイエンス株式会社
カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間
の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部
とも⾔われています。バイオサイエンス
《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣
〒650-0047
物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科
学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ http://www.carnabio.com/
バイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が
誕⽣しました
ir-team@carnabio.com
本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するもので
はありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくもので
あり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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