4572 J-カルナバイオ 2021-08-10 09:00:00
2021年12月期第2四半期 決算説明資料 [pdf]

2021年12月期第2四半期
    決算説明資料

 カルナバイオサイエンス株式会社



                   証券コード:4572
    第2四半期のトピックス


      BTK阻害剤AS-1763の欧州フェーズ1試験投与開始(4月)
      CDC7阻害剤AS-0141の国内フェーズ1試験投与開始(6月)
      BTK阻害剤AS-0871の欧州フェーズ1単回投与用量漸増試験の治験報告書を受
      領し、結果の概要を発表(7月)
      東証の新市場区分であるグロース市場において求められる「事業計画及び成長
      可能性に関する事項 」を先行開示(7月)
      BTK阻害剤AS-1763の欧州フェーズ1試験用量漸増パートの投与完了(7月)
      行使価額修正条項付第18回新株予約権の取得及び消却を実施(7月)
      行使価額修正条項付第19回新株予約権の発行(7月)



1
創薬事業
    創薬パイプライン
       <がん領域>
         化合物        標的         対象疾患      探索・前臨床   臨床    開発パートナー

        AS-0141   CDC7/ASK      がん                        自社

         低分子       キナーゼ        がん免疫

        AS-1763     BTK      血液がん・がん免疫                 自社/(中華圏のみ)

         低分子        ALK5     血液がん・がん免疫                    自社

         低分子       CDK1         がん                        自社


       <がん以外の疾患領域>
         化合物        標的         対象疾患      探索・前臨床   臨床    開発パートナー

         低分子       キナーゼ       精神神経疾患

        AS-0871     BTK      免疫・炎症疾患                      自社

         低分子        N/A        マラリア                       自社

         低分子       STING     免疫・炎症疾患                      自社


       *上記以外にも次世代パイプラインの構築を目的として探索研究を複数実施しています。



3
    BTK阻害薬
    ブルトン型チロシンキナーゼ(BTK)
       B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
       最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で高い注目度
       イブルチニブのピークセールス見込みは100億ドル以上

                                                                     B細胞     マクロファージ   肥満細胞
       上市済みのBTK阻害薬の売上                                                                 好塩基球


                                                          2026年                        BTK
         発売          製品名      会社       主疾患    2020年                                    阻害薬
                                                           予想
                              AbbVie
        2013年      イブルチニブ              血液がん   84億ドル*1    107億ドル*2     血液がん
                               J&J
                                                                      リンパ性白血病など
                               Astra
        2017年    アカラブルチニブ              血液がん   5.2億ドル*1
                              Zeneca
                                                                      アレルギー・自己免疫疾患

                                                                      リウマチ、慢性蕁麻疹、全
      2019年1月に、非共有結合型BTK阻害剤LOXO-305を含むキナーゼ阻害剤を有する米Loxo Oncology社が、    身性エリテマトーデスなど
      米Eli Lilly社に約80億ドル(当時約8,700億円)で買収され、2019年12月にも、非共有結合型BTK阻害剤
      ARQ531を開発中の米ArQule社が、米Merck社に27億ドル(当時約2,900億円)で買収されたことから、非
      共有結合型BTK阻害剤の市場価値は非常に高いと考えられます。


      出所:*1 会社資料
         *2 Evaluate Pharma


4
    AS-0871:非共有結合型BTK阻害剤
                                             AS-0871:免疫・炎症疾患を対象に開発

           低分子BTK阻害剤
                                                 関節炎モデルで高い治療効果
           非共有結合型
                                                 全身性エリテマトーデスモデルで効果
           高いキナーゼ選択性
                                                 フェーズ1終了後、ライセンスアウトもしくは共同開発を目指す
           経口投与可能


             2020年下期にオランダでフェーズ1試験を開始(単回投与用量漸増(SAD)試験)
             2021年下期から新製剤を用いた反復投与用量漸増(MAD)試験を開始予定
             アンメット・メディカル・ニーズの高い慢性特発性蕁麻疹(CSU)を想定した抗原誘発試験をMAD試験に組み込む予定
             MAD試験終了後、パートナリング活動を開始(ライセンスアウトもしくは共同開発)
             CSU以外の自己免疫疾患等にも適応拡大の可能性

             2020年      2021年        2022年                       2025年


                             フェーズ1                   フェーズ2               CSUで開発することで短期間での
                     SAD試験      MAD試験                                    POC取得が可能!
                                                     慢性特発性蕁麻疹
                 • 健康成人対象       • 健康成人対象
                 • 簡易製剤         • 新製剤                • 小規模試験
                                                     • 短期の試験期間
                      (完了)       (準備中)                                   リウマチ、全身性エリテマトーデ
                                                                         ス、多発性硬化症などの自己免疫
                                             ライセンスアウトもしくは共同開発            疾患等への適応拡大
    ヒトPOC:新薬候補化合物のコンセプト(作用部位や作用機序)が有効性や安全性を含めて臨床で妥当であることが確認されること。
5
    AS-0871: 優れたキナーゼ選択性
 不活性型BTKキナーゼを標的にして高選択的BTK阻害剤を創出                                       キナーゼ選択性プロファイリング

                                                                                         BTK



                                                                    BTK以外には同じTEC
                                                                    ファミリーのTECと
                                                                    BMXのみを阻害




      BTK[A]                                               BTK[U]




                                                                                  IC50
                                  BTK IC50 (nM)                               < 10 nM
                                                                         10 – 100 nM
                         BTK[A]                   BTK[U]               100 – 1000 nM
               AS-0871    3.4                      0.3

6
    AS-0871: 優れた薬効
       薬物動態/薬力学(PK/PD)解析                        受身皮膚アナフィラキシー反応マウスモデル

     AS-0871をマウスに経口投与後、血液中BTKの自己リン酸化阻害活性を解析した
                                                                    120

            溶媒群                                                     100




                                                     % of Vehicle
                                                                    80
                                                                    60
                                                                    40                 *
                                                                    20
                                                                     0
                                                                           溶媒群     AS-0871
                                                                                 (30 mg/kg)




                                                 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル

                                                                     溶媒群




7
    AS-0871:フェーズ1試験
      SADパート(完了)
      Step 1
                                 Step 2
      単回投与用量漸増試験 (SAD)
      •   6用量(8例/群)
      •   各用量:実薬6例、プラセボ2例
      •   安全性,忍容性の評価
                                 •   食事の影響
      •   薬物動態および薬力学的評価




                             全ての用量で安全性および忍容性を確認
                             薬物動態も良好
                             薬力学的評価として実施したB細胞および好塩基球の活性化も100mg以上
                             の用量で強力に阻害
                             MAD試験は新製剤に切り替えて実施




8
    AS-0871の薬力学的作用
     副次的に評価した薬力学の試験で、AS-0871の投与量依存的に好塩基球およびB細胞の活性化が抑制され、100 mg以上の用量
      で強い阻害活性が持続的に観察されました。
     好塩基球は、アレルギー疾患の発症に重要なヒスタミンやロイコトリエンのような化学伝達物質の放出に関与しています。また
      B細胞は、リウマチや全身性エリトマトーデスのような自己免疫疾患において、異常なBCRシグナルによる自己抗体の産生に関
      わっていると考えられています。
     今回の臨床試験において、AS-0871は、B細胞および好塩基球の作用を抑制するのに十分な効果を示したことから、免疫・炎症
      疾患の治療に効果が期待できることが示されました。




9
     AS-0871:競合状況

            <競合状況>

             自己免疫疾患をターゲットとして開発中の非共有結合型BTK阻害剤は1社のみ
             慢性特発性蕁麻疹を標的疾患とした開発中の非共有結合型BTK阻害剤はなし



                    化合物             開発会社             開発段階


                 Fenebrutinib                         P3
                                Roche / Genentech
                 (GDC-0853)                         多発性硬化症




10
     慢性特発性蕁麻疹          (Chronic Spontaneous Urticaria )


      慢性特発性蕁麻疹(CSU)は根本治療法がないアンメット・メディカル・ニーズです。
      CSUは、痒みを伴う発疹症状が6週間以上継続する皮膚疾患で、眠れないなど生活に支障をきたします。
      多くの場合は原因が特定できず、また感染症やストレスなどで増悪することもあります。
      抗ヒスタミン薬が一般的治療方法として古くから用いられていますが、特に重症な場合には効果がなく、治療薬に選択肢がありません。
      近年、オマリズマブ(ヒト化抗IgEモノクロナール抗体)が新しくCSUの治療薬として承認されましたが、薬剤費が非常に高価なこと( 平均
       1,874ドル/4週間)が課題です。
                                                                     CSU市場規模予測
      2020年の市場規模*1は約1,200億円(主要7か国*2の合計)で、AS-       (億円)


       0871の対象と考えられる抗ヒスタミン薬を除く市場規模は1,170億円で         2000

                                                    1900
       す。                                           1800

      2030年までには、オマリズマブに続くヒト化抗IgEモノクロナール抗体          1700

                                                    1600
       の上市で、市場規模*1は約1,900億円と予想されています。               1500

                                                    1400
      CSUを適応症とするBTK阻害剤は上市されていません。
                                                    1300

                                                    1200

                                                    1100

                                                    1000
                                                           2020   2022   2024   2026   2028   2030 (年)



                                                                                  出所:DeleveInsight社


                                                    *1市場規模はDeleveInsight社による市場調査を引用
                                                    *2主要7か国:米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、イギリス、日本
11
     AS-1763:次世代BTK阻害剤
                                             AS-1763:血液がんを対象に開発

              低分子化合物
                                                      BTK野生型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫モデルで強力な抗腫瘍効果
              非共有結合型
                                                      がん免疫モデルにおいても効果を発揮
              高いキナーゼ選択性
                                                      自己免疫疾患にも適用拡大可能
              イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い
                                                      中華圏の権利をライセンスしたバイオノバ社が今後中国で実施する治験のデータを
               阻害活性を示す
                                                       活用し、臨床試験を加速予定
              経口投与可能


               2021年上期に健康成人を対象としたフェーズ1試験(単回投与用量漸増(SAD)試験)をオランダで開始し、用量漸増パートの全ての投与
                が完了
               SAD試験終了後、速やかに米国にて慢性リンパ性白血病/B細胞リンパ腫の患者を対象としたフェーズ1b試験を開始予定
               臨床試験は導出先のバイオノバ社と相互に情報共有しながら効率よく進めていく予定

                   2021年                    2022年             2023年                2025年


                           フェーズ1                          フェーズ1b           フェーズ2
                           SADパート   BAパート                 慢性リンパ性白血病/     慢性リンパ性白血病/
                                               米国IND

                        • 健康成人対象    • 新製剤                 B細胞リンパ腫        B細胞リンパ腫
                        • 簡易製剤                           • 用量漸増パート(単剤)   • イブルチニブナイーブ患者(単剤)
                                                         • 用量拡大パート(単剤)   • イブルチニブ耐性変異患者(単剤)
                           (完了)     (準備中)
                                                         • 併用療法          • 併用療法


                                                                                           BA:バイオアベイラビリティ
                                                                                           IND:米国における新薬臨床試験開始届
12
     AS-1763:優れたキナーゼ選択性と薬効
          非常に高いキナーゼ選択性




                                   血液がんモデルにおける高い抗腫瘍効果

                                               薬物非投与群




                                  腫瘍サイズ(mm3)
          イブルチニブ耐性BTK変異導入がん細胞株
           に対しても強い増殖阻害活性
                                                        投与日数
                                                               *** P<0.0001




13
     BTK阻害剤 血液がんを対象とした既存薬
      第1世代の共有結合型BTK阻害剤
      イブルチニブを代表とする第1世代の共有結合型BTK阻害剤は、慢性リンパ性白血病(CLL)を含む成熟B細胞腫瘍の有効な治療薬と
      して幅広く使われています。
      第1世代の共有結合型BTK阻害剤であるイブルチニブ、アカラブルチニブ、ザヌブルチニブの2020年の売上高は合計で90億ドル以
      上となっています。また、イブルチニブの2026年の売上高は100億ドル以上と予想されています。(出所:Evaluate Pharma)
      第1世代のBTK阻害剤の処方数が増える一方で、これらの薬剤に対する耐性化が深刻な問題となってきています。


                   <第1世代のBTK阻害剤の売上高>

                   (百万ドル)          開発/販売          2019       2020        2026予想


                   イブルチニブ          Abbvie+J&J      7,291      8,433       10,722


                   アカラブルチニブ        AstraZeneca       164        522         n.a.


                   ザヌブルチニブ         BeiGene               1          41      n.a.

                   出所:実績は各社資料、予想はEvaluatePharma




14
     AS-1763:競合状況

       共有結合型BTK阻害剤が効かない患者に効果のある非共有結合型BTK阻害剤が求められています。
         イブルチニブ耐性の主な原因として、BTKの481番目のシステインが変異したことにより、イブルチニブがBTKに共有
          結合できなくなっていることが報告されています(BTK C481S耐性変異)。
         当社が創製した非共有結合型AS-1763は野生型BTKだけでなく、C481S耐性変異型BTKにも高い阻害効果を示すこと
          から、共有結合型BTK阻害剤耐性患者にも効果が期待できる次世代型BTK阻害剤として開発を進めています。
         C481S変異に対するBTK阻害剤は上市されておらず、高いアンメット・メディカル・ニーズがあります。
         イブルチニブ耐性患者を対象として開発中の非共有結合型BTK阻害剤は2剤ともバイオベンチャーが開発し、その後メ
          ガファーマに買収されています。




                     化合物               開発会社          開発段階


                     ARQ531         Merck (ArQule)    P2


                    LOXO-305         Lilly (Loxo)     P3




15
     AS-0141:CDC7阻害剤
                                                   AS-0141:がんを対象に開発

              低分子CDC7阻害剤                             様々ながん種のがん細胞の増殖を強く阻害
              高いキナーゼ選択性                              各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果
              ファーストインクラスの可能性                         日本で固形がんを対象としたフェーズ1試験を実施
              経口投与可能


               2021年上期に切除不能進行・再発又は遠隔転移を伴う固形がん患者を対象としたフェーズ1試験を開始
               フェーズ1試験は、用量漸増パートおよび拡大パートの2段階
               安全性や最大耐用量等を評価するとともに、フェーズ2試験の推奨用量を決定することが主要目的




                     2021年                 2022年               2024年         2026年


                        フェーズ1                                           フェーズ2

                             固形がん                       固形がん           固形がん
                             • 用量漸増パート                  • 拡大パート        • 多施設
                             • 単施設                      • 多施設
                                   (実施中)




16
     AS-0141: CDC7阻害剤について
      CDC7キナーゼ阻害剤
     CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン/スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染色体複製開始の制御に重要な役割をしていま
     す。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不完全なDNA複製が引き金となって、染色体の不安定化
     を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。一方で、正常細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬ
     ことはなく、この点からCDC7阻害剤は非常に副作用の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんでCDC7が過剰発現し
     ていることが報告されており、CDC7阻害剤は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられています。


                       <正常細胞>


                                G1                                  G1                AS-0141
                       M             CDC7                  M
                                                                         CDC7
                                            AS-0141                                     細胞周期の停止
                                                                           細胞周期
                                                                           チェックポイント                生存


                                 S                                   S
                           G2                                  G2


                       <がん細胞>

                                                      異常なM 期
                                G1                    に進行           G1                AS-0141
                       M             CDC7                  M
                                                                         CDC7
                                            AS-0141                                       アポトーシス
                                                                           細胞周期
                                                                           チェックポイント                細胞死

                                                                         異常なS期
                                 S                                   S   に進行
                           G2                                  G2



17
創薬支援事業
     創薬支援事業の状況

       創薬支援事業の売上は前年同期比18.4%減の430百万円
          米国ではギリアド社向け売上が引き続き寄与。
         国内は第2四半期に国内プロファイリング、代理店ビジネス(セルベース
          アッセイ受託、結晶化サービス)が計画を下回って推移。

       新規サービスの好調な立ち上がり
          プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを用いた細胞評価の受託
           試験サービスは、フルパネル(192種類のキナーゼ)でのアッセイ
           受託を開始。下期にさらに売上を拡大するべく営業強化中。


       従来製品のラインナップ拡充
          需要の高い変異体キナーゼのビオチン化タンパク質を含む、6種類のキナ
           ーゼタンパク質製品を発売、さらにプロファイリングサービスに4種類の
           EGFR薬剤耐性変異体も追加。

         創薬基盤技術を駆使したコラボレーション型の提案営業を推進中


19
2021年12月期第2四半期決算
       業績概要
     2021年12月期第2四半期 連結経営成績の概況


                      2020年    2021年                   2021年
        (百万円)        第2四半期     第2四半期       前年同期比       通期計画              要因
                       実績        実績
                                               △149        923
                                                                 ・対通期計画比で概ね計画通りに進捗
       売上高               579        430      △25.8%              ・前年同期は導出に伴う契約一時金を受領


       営業損益             △375      △777         △402    △1,811


       経常損益             △380      △774         △393    △1,816


       当期純損益            △397      △776         △378    △1,825

                                               +262      1,981
       研究開発費             615        877      +42.6%
                                                                 ・臨床試験費用への投資


       (注1) 百万円未満は切り捨てして表示しています。
       (注2) 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表示していません。
       (注3) 2021年12月期計画値は、2021年2月12日公表値です。




21
     2021年12月期第2四半期 事業別業績の概況

                      2020年    2021年              2021年
         (百万円)       第2四半期     第2四半期     前年比      通期計画     進捗率            要因
                       実績       実績
                                           △149      923
        連結売上高            579      430    △25.8%
                                                           46.6%

                                            △96      923
            創薬支援         526      430    △18.4%
                                                           46.6%    概ね通期計画通りの推移


                                                                    前年同期は導出に伴い契約一時金
               創薬         53        ―       △53        ―       ―    を受領


        連結営業損益         △375      △777      △402   △1,811       ―

                                            △92      207
            創薬支援         237      145    △39.0%
                                                           69.7%    対通期計画比で順調に進捗



               創薬      △613      △922      △309   △2,019       ―    臨床試験費用への投資



       (注1) 百万円未満は切り捨てして表示しています。
       (注2) 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表示していません。
       (注3) 2021年12月期計画値は、2021年2月12日公表値です。


22
     2021年12月期 第2四半期 創薬支援事業売上高推移


                創薬支援事業       地域別累計売上高推移(連結)             国内: 前年比12.4%減
        (百万円)
                                                        自社開発品であるキナーゼタンパク
         600                                            質が好調なものの、プロファイリン
                               526
                                                        グ、代理店ビジネス(セルベース
                               32
         500                                            アッセイ受託、結晶化サービス)が
                               37        430     その他
                                                        伸び悩む。
         400                             34
                  332                    44      欧州     米国: 前年比27.4%減
                        43                              ギリアド社とのライセンス契約に関
         300                                     北米
                  38
                               333                      連した売上が引き続き寄与。好調
                                         241     国内     だった前年同期比較では減収だが、
         200
                  144                                   通期予算との比較では順調に進捗。

         100                                            欧州: 前年比20.5%増
                  106          124       109            キナーゼタンパク質、プロファイリ
          0                                             ング、NanoBRETが寄与。

                2019年2Q      2020年2Q   2021年2Q          その他: 前年比7.0%増
                                                        中国向けの売上は引き続き回復傾向。




23
     バランスシートの状況(連結)

                                    2021年12月期
            (百万円)       2020年12月期               増減額                  増減理由
                                     第2四半期末

        流   動   資   産       4,708       3,522   △1,185
            現金及び預金          4,299       3,213   △1,086
        固   定   資   産         127         140     +13

        資   産   合   計       4,835       3,662   △1,172

        流   動   負   債         727         370    △356

        固   定   負   債         284         195     △89    長期借入金△70、社債△14


        負   債   合   計       1,011         565    △445

        純 資 産 合 計           3,824       3,096    △727    利益剰余金△776


        負債・純資産合計            4,835       3,662   △1,172


        自 己 資 本 比 率         79.0%       84.5%
        一株当たり純資産           308.0円      248.8円
        PBR(株価純資産倍率)         3.9倍        5.5倍
        (参考)当社株価           1,212円      1,367円                        (注)当社株価:各期末終値


24
     第19回新株予約権の特徴と資金使途


           海外機関投資家          株価への影響軽減
             への売却
      特徴
             市場売却         株主価値向上のための
            の原則禁止         投資家層の多様性拡大



                       ① BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるフェーズ1試験(反復投与用量漸増試験)
            開発化合物の     ② BTK阻害剤AS-1763の米国における慢性リンパ性白血病及びB細胞リンパ腫患者を対象と
             臨床試験       したフェーズ1b試験
             実施費用
                       ③ CDC7阻害剤AS-0141の日本国内における固形がん患者を対象としたフェーズ1試験
      資金
      使途
                       ① 探索段階にある創薬パイプラインを前臨床試験段階にステージアップさせるための研究費用
           新規パイプラインの
                       ② ステージアップ後の前臨床試験費用
             創製及び導入
                       ③ 新規パイプラインの導入、共同研究に係る費用等


25
補足資料
     事業計画
        (百万円)        2020年実績         2021年計画                    2022年~2025年見通し

      売上高                  1,133           923

              創薬支援         1,080           923     安定的な売上の維持

                創薬             53              -   マイルストーン収入、一時金収入による売上

      営業損益               △1,057         △1,811

              創薬支援             458         207     新製品・サービスの開発費用は一定程度あるものの、安定的な利益を確保する


                創薬       △1,515         △2,019     先行投資期が続くが、マイルストーン収入、一時金の金額によっては利益を計上

      経常損益               △1,077         △1,816

      当期損益               △1,111         △1,825


        (百万円)        2020年実績         2021年計画                     2022年~2025年見通し

      研究開発費               1,474          1,981     将来の成長のために継続的に研究開発費を投ずる。(10~25億円)


      設備投資                     68          21      研究開発用機器、情報システム機器の新設・更新等(2千万~1億円)


      *マイルストーン収入、契約一時金収入は、収入獲得の時期、金額を予想することが困難なため、2021年の事業計画に数値を織り込んでいません。同様の理由によ
      り、2022年以降の事業計画の具体的な数値目標は開示しておりません。

27
     達成目標と進捗状況

                                                            達成目標
          事業
                                 2020年                          2021年                   2022年以降


           AS-0871    Ph1開始 (2020年8月達成)             Ph1 MADパート試験開始 (2021年下期)    パートナリング活動開始(2022年)



           AS-1763    IND申請 (2021年1月CTA達成)          Ph1開始 (2021年4月達成)           Ph1b開始 (2022年)
      創
      薬
           AS-0141                                   Ph1開始 (2021年6月達成)           Ph1拡大パート開始(2022年)



                      1テーマ以上の前臨床試験段階へのステージ          1テーマ以上の前臨床試験段階へのステージ
           創薬研究        アップ                            アップ


                                                       9.2億円の売上
                                                                                  タンパク質製品の品揃えの継続的な
                      10.3億円の売上 (10.8億円売上達成)          新製品の発売
                                                                                   拡充
          創薬支援        新製品の発売 (計27種の新製品発売達成)           NanoBRETサービスの拡大
                                                                                  ターゲットとなるキナーゼ数の追加
                      NanoBRETサービスの拡大 (売上2.3倍達成)      創薬基盤技術を駆使したコラボレーション型の
                                                                                   による受託試験サービスの拡充
                                                        提案営業の推進


                                                                                                達成
                                                                 IND:米国における新薬臨床試験開始届
                                                                 CTA:欧州における臨床試験許認可申請            未達もしくは予定
28
     成長戦略
       <基本戦略>
        創薬パイプラインの臨床開発を進め、クリニカル・ステージ・カンパニーとして企業価値を大きく向上させる

       自社創薬研究開始        創薬力の具現化                  パイプライン価値の最大化                          持続的な利益の創出

        2010~2015       2016~2020                2021~2025(計画)                        2026~2030(計画)
     • 社内研究体制の構築     • 複数パイプラインの導出     • 開発パイプライン(AS-0871,AS-1763, AS-0141)の   • 導出済みの複数パイプラインからのマイルストーン、
     • 創薬パイプラインの構築   • 自社臨床試験の開始         臨床試験                                    ロイヤリティ収入による収益拡大
                                       • 導出品からのマイルストーン収入獲得による黒字化               • 新たな導出による収入
                                       • 新たなパイプラインの前臨床・臨床試験の開始                 • 新たなパイプラインの前臨床・臨床試験の開始




                        <創薬事業>
                           AS-0871、AS-1763、AS-0141の臨床試験
                           上記パイプラインに続く、次期開発パイプラインの創出
                           導出品からのマイルストーン・ロイヤリティ収入の獲得


                        <創薬支援事業>
                           北米・アジア地域を中心とした自社開発製品・サービスの拡大
                           新規顧客開拓、新製品・サービスの継続的な投入による創薬支援事業の売上維持拡大
                           自社創薬開発への資金供給


29
     創薬事業の収入見込み
      当社は今後、下記の導出先による研究開発の進展、上市などのタイミングでマイルストーン収入を得るほか、上市後の売上高
       に応じたロイヤリティ収入を受け取ります。


         <契約中のライセンス契約および共同研究契約>

               導出先/                化合物        契約        マイルストーン    ロイヤリ    契約
                                                                                  契約時期
              共同研究先              (疾患領域)      一時金           総額       ティ     地域


           大日本住友製薬             キナーゼ阻害薬       8千万円
                                             (契約一時金+     約106億円    非公表     全世界   2018年3月
           (共同研究)               (精神神経疾患)   研究マイルストーン)



           Gilead Sciences     キナーゼ阻害薬       20M$         450M $
                                                                   非公表     全世界   2019年6月
           (導出)                  (がん免疫)    (約21億円)      (約472億円)

           BioNova
                                                          205M $
           Pharmaceuticals       AS-1763     非公表                   最大2桁%   中華圏   2020年3月
                                                        (約215億円)
           (導出)


                             注:マイルストーン収入の受領タイミング、金額、ロイヤリティ比率は、契約相手先との取り決めにより、非開示とさせていただきます。




30
     コーポレートストーリー
      キナーゼ阻害薬等の低分子医薬品にフォーカスし、病に苦しむ全世界の患者様に貢献できる革新的医薬品の研究開発
      新たなキナーゼ阻害薬創製に必要な製品・サービスを製薬企業に提供


                                     大日本
                                     住友製
                                     薬との共          ギリアド社   バイオノバ社へ
                     J&J社へ   シエラ社へ
                                     同創薬            へ導出      導出
                      導出      導出
                                                                                                             画期的な薬を
      2003   2010    2015     2016   2018   2019    2019    2020     2020   2021    2021                     持続的に生み出す
                                                                                                             リーディング「創薬」企業へ
      設立     創薬研究部                          米国臨床                   AS-0871 AS-1763 AS-0141
             の創設                            開発拠点                     FIH     FIH     FIH



                    2003年~2020年                                    2021年計画                                中長期計画
       キナーゼ創薬基盤技術に強みを持つ創業メンバーが                     BTK阻害剤AS-0871、AS-1763、CDC7阻害剤AS-         AS-0871、AS-1763、AS-0141の臨床試験、その
        日本オルガノンからスピンアウトして当社設立                        0141のフェーズ1実施                              後の導出による収入獲得
       キナーゼ創薬研究に必要なキナーゼタンパク質、ス                     臨床開発体制のさらなる強化                            導出先からのマイルストーン収入、販売ロイヤリ
        クリーニング・プロファイリングサービスを製薬会                                                                ティの獲得による経営の安定化
                                                    探索段階の創薬プログラムの前臨床試験段階へのス
        社に提供
                                                     テージアップ                                   次世代のパイプラインの構築
       2010年に創薬研究部を創設し、がん、免疫・炎症
        疾患を対象としたキナーゼ創薬研究を本格的に開始
       4件の導出契約、1件の共同研究契約を製薬企業と
        締結
       BTK阻害剤AS-0871の臨床試験開始
                                                                                                                   FIH:ヒト初回投与



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               カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場
               する人間の健康を守る女神で、cardiac
               (心臓)の語源とも言われています。バイ
               オサイエンス《BIOSCIENCES》は、生物
               科学と言われ、生物学(Biology)と生命      カルナバイオサイエンス株式会社
               科学(Life Science)から、つくられた言
               葉です。「生命科学の世紀」とも言われる
                                           経営管理本部 経営企画部
               21世紀の初めに、カルナバイオサイエン         〒650-0047
               ス社とともに新しい女神“カルナ”が誕生し        兵庫県神戸市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
               ました。
                                           https://www.carnabio.com/
                                           ir-team@carnabio.com