2021年12⽉期第1四半期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社
証券コード︓4572
Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.
第1四半期のトピックス
CDC7阻害剤AS-0141の国内第I相臨床試験の治験届調査完了
（2⽉）
BTK阻害剤AS-1763のオランダにおけるCTA（臨床試験許認可
申請）承認（2⽉）
BTK阻害剤AS-1763のフェーズ１試験投与開始（4⽉）
新型コロナウィルス感染症への対応
マスク着⽤、⼀部社員の在宅勤務、時差通勤など感染対策を取りながら、通常
と同様の製品・サービスの提供および研究開発活動を⾏っています。
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2021年12⽉期 第1四半期
連結経営成績の概況
2020年 2021年
2021年
（百万円） 第1四半期 第1四半期 前年同期⽐ 要因
通期計画
実績 実績
・対通期計画⽐で順調に進捗
△103
売上⾼ 335 231 -31.0%
923 ・前年同期は導出に伴う契約⼀時⾦
を受領
営業損益 △165 △291 △126 △1,811
経常損益 △168 △284 △115 △1,816
当期純損益 △184 △286 △101 △1,825
+28
研究開発費 328 357 +8.7％
1,981 ・臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2021年12⽉期計画値は、2021年2⽉12⽇公表値です。
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2021年12⽉期 第1四半期
事業別業績の概況
2020年 2021年
2021年
（百万円） 第1四半期 第1四半期 前年⽐ 進捗率 要因
通期計画
実績 実績
△103
連結売上⾼ 335 231 △31.0%
923 25.1%
△50
創薬⽀援 282 231 △18.0%
923 25.1% 対通期計画⽐で順調に進捗
前年同期は導出に伴い契約⼀時⾦
創薬 53 ― △53 ― ― を受領
連結営業損益 △165 △291 △126 △1,811 ―
△44
創薬⽀援 132 88 △33.3%
207 42.4% 対通期計画⽐で順調に進捗
創薬 △297 △379 △82 △2,019 ― 臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 連結および創薬事業は営業損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2021年12⽉期計画値は、2021年2⽉12⽇公表値です。
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2021年12⽉期 第1四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
国内︓ 前年⽐4.7％減
（百万円）
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）
⾃社開発品であるキナーゼタンパク
300 282 質およびプロファイリングが堅調。
13
⽶国︓ 前年⽐32.3％減
250 14 231
16 その他 ギリアド社とのライセンス契約に関
連した売上が引き続き寄与。好調
200 23 欧州 だった前年同期⽐較では減収だが、
169
15 通期予算との⽐較では順調に進捗。
183
150 北⽶
16 欧州︓ 前年⽐61.6％増
123
66 国内 プロファイリング、NanoBRETが寄
100
与。
50 その他︓ 前年⽐20.4％増
71 70 67
中国向けの売上は引き続き回復傾向。
0
2019年1Q 2020年1Q 2021年1Q
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バランスシートの状況（連結）
（単位︓百万円）
2021年12⽉期
2020年12⽉期 増減額 増減理由
第１四半期末
流 動 資 産 4,708 4,108 △599
現⾦及び預⾦ 4,299 3,734 △564
固 定 資 産 127 119 △7
資 産 合 計 4,835 4,228 △607
流 動 負 債 727 442 △285 未払⾦△194
固 定 負 債 284 235 △48 ⻑期借⼊⾦△35、社債△14
負 債 合 計 1,011 677 △333
純 資 産 合 計 3,824 3,550 △273 利益剰余⾦△286
負債・純資産合計 4,835 4,228 △607
⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率 79.0% 83.9%
⼀株当たり純資産 308.0円 286.0円
PBR(株価純資産倍率) 3.9倍 4.7倍
（参考）当社株価 1,212円 1,354
（注）当社株価:各期末終値
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豊富な創薬パイプライン
＜がん領域＞
化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー
AS-0141 CDC7/ASK がん 2021年上期 ⾃社
Ph1開始予定
低分⼦ キナーゼ がん免疫
AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社／
（中華圏のみ）
低分⼦ ALK5 ⾎液がん・がん免疫 ⾃社
低分⼦ CDK1 がん ⾃社
＜がん以外の疾患領域＞
化合物 標的 対象疾患 探索・前臨床 臨床 開発パートナー
低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患
AS-0871 BTK 免疫・炎症疾患 ⾃社
低分⼦ N/A マラリア ⾃社
低分⼦ STING 免疫・炎症疾患 ⾃社
＊上記以外にも次世代パイプラインの構築を⽬的として探索研究を複数実施しています。
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AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓免疫・炎症疾患を対象に開発
低分⼦BTK阻害剤
関節炎モデルで⾼い治療効果
⾮共有結合型
全⾝性エリテマトーデスモデルで効果
⾼いキナーゼ選択性
2020年8⽉からフェーズ１試験を開始し、単回投与試験が完了
経⼝投与可能
2020年８⽉にオランダでのフェーズ１試験（単回投与⽤量漸増（SAD）試験）を開始し、全ての⽤量で安
全性および忍容性を確認
薬⼒学的評価として実施したB細胞および好塩基球の活性化も100mg以上の⽤量で強⼒に阻害
2021年下半期から新製剤を⽤いた反復投与⽤量漸増(MAD)試験を開始する計画
Step 1
Step 2
SAD
• ６⽤量（８例／群） MADへ
• 各⽤量︓実薬６例、プラセボ２例
• 安全性，忍容性の評価
• ⾷事の影響
• 薬物動態および薬⼒学的評価
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AS-0871:優れたキナーゼ選択性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
コラーゲン誘発関節炎マウス
イブルチニブ
モデルにおける⾼い治療効果
AS-0871
279 キナーゼ
アレルギー反応の抑制
溶媒 AS-0871
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AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
低分⼦化合物 BTK野⽣型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫モデルで強
⾮共有結合型 ⼒な抗腫瘍効果
⾼いキナーゼ選択性 がん免疫モデルにおいても効果を発揮
イブルチニブ耐性BTK(C481S変 ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
異体)にも強い阻害活性を⽰す 中華圏の権利をライセンスしたバイオノバ社による中国で治験デー
経⼝投与可能 タを活⽤し、臨床試験を加速予定
2021年２⽉にオランダでCTA（欧州における臨床試験許認可申請）及び倫理委員会の承認を受けました。
2021年4⽉に健康成⼈を対象としたフェーズ１試験（SAD試験） における投与を開始しました。
SAD試験終了後、⽶国にて患者を対象としたフェーズ1b試験を開始するため、現在、IND（⽶国における
新薬臨床試験開始届）に必要な書類の準備を進めています。
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AS-1763:優れたキナーゼ選択性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果
薬物⾮投与群
腫瘍サイズ（mm3)
イブルチニブ耐性BTK変異導⼊がん細
胞株に対しても強い増殖阻害活性
投与⽇数
*** P<0.0001
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AS-1763:FIH試験
単回投与⽤量漸増試験 (SAD)
1000 mg • プラセボ対照無作為化⼆重盲検
• ７⽤量（８例／群）
800 mg • 各⽤量︓実薬６例、プラセボ２例
• 安全性，忍容性の評価
600 mg
• 薬物動態および薬⼒学的評価
300 mg
100 mg
25 mg
SAD試験終了後、⽶国にて慢性リンパ性⽩⾎病/B細胞リンパ
5 mg 腫の患者を対象としたフェーズ1b試験を開始予定
*FIH試験︓ヒト初回投与 (First in human)試験
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AS-0141: CDC7阻害剤
AS-0141︓がんを対象に開発
低分⼦CDC7阻害剤 様々ながん種のがん細胞の増殖を強く阻害
⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果
ファーストインクラスの可能性 ⽇本で固形がんを対象としたフェーズ１試験を準備中
経⼝投与可能
固形がん患者を対象としたフェーズ１試験の治験計画届を独⽴⾏政法⼈医薬品医療機器総合機構（PMDA）
に提出し、2021年2⽉に調査が終了しています。
2021年上期に固形がん患者を対象としたフェーズ１試験を⽇本国内で開始する予定です。
フェーズ１試験は、安全性や最⼤耐⽤量等を評価するとともに、フェーズ２試験の推奨⽤量を決定するこ
とが主要⽬的です。
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AS-0141: CDC7阻害剤について
CDC7キナーゼ阻害剤
CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始
の制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害す
ると、不完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。
⼀⽅で、正常細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、こ
の点からCDC7阻害剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんで
CDC7が過剰発現していることが報告されており、CDC7阻害剤は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられて
います。
＜正常細胞＞
G1 G1 AS-0141
M CDC7 M
CDC7
AS-0141 細胞周期の停止
細胞周期
チェックポイント 生存
S S
G2 G2
＜がん細胞＞
異常なM 期
G1 に進行 G1 AS-0141
M CDC7 M
CDC7
AS-0141 アポトーシス
細胞周期
チェックポイント 細胞死
異常なS期
S S に進行
G2 G2
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創薬⽀援事業の状況
創薬⽀援事業の売上は前年同期⽐18.0%減の231百万円
⽶国ではギリアド社向け売上が引き続き寄与。
全地域でほぼ計画通りに進捗。
新規サービスの好調な⽴ち上がり
プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試
験サービスは、さらなるサービス拡⼤に向けて、フルパネル（192種類
のキナーゼ）でのアッセイ受託開始に向けて準備中。
従来製品のラインナップ拡充
需要の⾼い変異体キナーゼのビオチン化タンパク質を含む、６種類のキナー
ゼタンパク質製品を発売
創薬基盤技術を駆使したコラボレーション型の提案営業を推進中
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
カルナバイオサイエンス株式会社
カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間
の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部
とも⾔われています。バイオサイエンス
《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣
〒650-0047
物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科
学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/
バイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が
誕⽣しました
ir-team@carnabio.com
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将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するもので
はありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくもので
あり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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