2020年12⽉期
第2四半期決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社
証券コード︓4572
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第2四半期のトピックス
減資の効⼒発⽣（6⽉）
CDC7阻害剤AS-0141の開発・販売・製造に関する全権利を再取得（6⽉）
BTK阻害薬に係る⽶国における特許査定（6⽉）
BTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試験 被験者スクリーニング開始（6⽉）
新型コロナウィルス感染症への対応
緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす対策を取りま
した。また、創薬⽀援事業の製品・サービスの提供は、シフト制による出社などの対策を取
りながら、通常と同様に⾏いました。
現在は、時差通勤、マスクの着⽤、⼀部社員の在宅勤務など感染対策を取りながら、通
常と同様の製品・サービスの提供および研究開発活動を⾏っています。
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創薬事業
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豊富な創薬パイプライン
化合物 標的 対象疾患 探索 前臨床 臨床 開発パートナー
AS-0141 CDC7/ASK がん IND完了 ⾃社
低分⼦ キナーゼ がん免疫
低分⼦ キナーゼ 精神神経疾患
AS-0871 BTK 免疫炎症疾患 CTA完了 ⾃社
AS-1763 BTK ⾎液がん・がん免疫 ⾃社 ／
（中華圏のみ）
低分⼦ Wnt-signal がん、がん免疫 ⾃社
低分⼦ TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫 ⾃社
低分⼦ キナーゼ 免疫炎症疾患 ⾃社
低分⼦ N/A マラリア ⾃社
低分⼦ CDK1 がん ⾃社
低分⼦ STING 炎症性免疫疾患 ⾃社
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CDC7阻害剤AS‐0141: 全権利を再取得
当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエラ社が同社
のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020年6⽉に開発・販売・製
造に関する全権利を再取得しました。シエラ社はAS-0141の⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）
を2018年Q3に完了させています。
AS-0141︓がんを対象に開発
低分⼦CDC7阻害剤 様々な種類のがん細胞の増殖を強く阻害
⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果
ファーストインクラスの可能性 ⽶国におけるIND申請完了
シエラ社が実施したすべての前臨床試験データおよび原薬、治験薬等の移管作業の実施中。
新たな開発戦略計画の策定を開始。
2021年以降のフェーズ１試験開始予定。
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CDC7阻害薬 AS‐0141について
CDC7キナーゼ阻害剤
CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の
制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不
完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常
細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害
剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんでCDC7が過剰発現しているこ
とが報告されており、CDC7阻害薬は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられています。
＜正常細胞＞
G1 G1 AS-0141
M CDC7 M
CDC7
AS-0141 細胞周期の停止
細胞周期
チェックポイント 生存
S S
G2 G2
＜がん細胞＞
異常なM 期
G1 に進行 G1 AS-0141
M CDC7 M
CDC7
AS-0141 アポトーシス
細胞周期
チェックポイント 細胞死
異常なS期
S S に進行
G2 G2
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BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
イブルチニブのピークセールス⾒込みは100億ドル以上
上市済みのBTK阻害薬の売上 B細胞 マクロファージ
2026年 BTK
発売 製品名 会社 主疾患 2019年
予想 阻害薬
AbbVie
2013年 イブルチニブ ⾎液がん 56億ドル 107億ドル*1
J&J
⾎液がん
Astra
2017年 アカラブルチニブ ⾎液がん 1.6億ドル*2 リンパ性⽩⾎病など
Zeneca
アレルギー・⾃⼰免疫疾患
2019年1⽉に、⾮共有結合型BTK阻害剤LOXO-305を含むキナーゼ阻害剤を有する リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど
⽶Loxo Oncology社が、⽶Eli Lilly社に約80億ドル（当時約8,700億円）で買収され、
2019年12⽉にも、⾮共有結合型BTK阻害剤ARQ531を開発中の⽶ArQule社が、⽶
Merck社に27億ドル（当時約2,900億円）で買収されたことから、⾮共有結合型BTK
阻害剤の市場価値は⾮常に⾼いと考えられます。
出所︓*1 Evaluate Pharma
*2 会社資料
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臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
Fenebrutinib
Roche / Genentech P2
(GDC-0853)
がんをターゲットとして開発中
化合物 開発会社 開発段階
vecabrutinib
Sunesis P1b/2
(SNS-062)
ARQ531 Merck(ArQule) P2
LOXO-305 Loxo / Lilly P1/2
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AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発
低分⼦BTK阻害剤 関節炎モデルで⾼い治療効果
⾮共有結合型 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果
⾼いキナーゼ選択性 2020年2⽉にCTA承認
2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、2020年2⽉に倫理
員会での審議も完了、臨床試験実施の承認を得ました。
第1四半期中に健康成⼈を対象とした臨床試験（フェーズ1試験）を開始する準備ができておりましたが、欧
州での新型コロナウィルス感染拡⼤により、治験開始が延期となりました。
８⽉中に被験者への投与を開始する予定です。
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AS‐0871:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
イブルチニブ
における⾼い治療効果
AS-0871
279 キナーゼ
アレルギー反応の抑制
溶媒 AS-0871
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AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
⾮共有結合型 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果
⾼いキナーゼ選択性 2020年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中
イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮
異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
2020年中のCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を⽬指し、前臨床試験を実施しています。
ほぼすべての前臨床試験が終了し、治験に⽤いる製剤の準備を進めています。
中華圏における開発・商業化の権利を中国バイオノバ・ファーマシューティカルズにライセンスしており、中国で
治験を実施することで臨床試験を加速します。
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AS-1763︓バイオノバ社と中華圏における
ライセンス契約を締結
次世代型BTK阻害剤AS-1763の中華圏における開発・商業化の権利を、中国バイオノバ・ファーマ
シューティカルズに導出
契約⾦額 契約⼀時⾦（受領済み）のほか、開発状況や上市などに応じたマイルストーン
最⼤で約205百万ドル（約215億円）
ロイヤリティ 中華圏における上市後の売上⾼に応じた最⼤2桁の料率の段階的ロイヤリティ
AS-1763
ライセンス
アップフロント
中華圏を除く マイルストーン 中華圏の開発・商業化の権利
全世界での権利を保有 ロイヤリティー
臨床試験データ
臨床試験を加速
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AS‐1763:優れた安全性と薬効
⾮常に⾼いキナーゼ選択性
⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果
薬物⾮投与群
腫瘍サイズ（mm3)
BTK変異体に対しても⾼活性
投与⽇数
*** P<0.0001
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創薬⽀援事業
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創薬⽀援事業の状況︓上期の状況
創薬⽀援事業の上期の売上は前年同期⽐58.3%増の526百万円
⽶国︓上期の売上は、ギリアド社向けおよび新興バイオベンチャー向けの寄与などにより
前年同期⽐130.6％増となりました。第2四半期には、新型コロナウィルス感染拡⼤に
より製薬企業等が研究所を閉鎖するなどの対策を取っていたことにより、⼀部の顧客から
の受注に影響がみられました。
国内︓⼤⼿製薬企業からのプロファイリングの受注および新規サービスとして注⼒してい
るNanoBRETTMテクノロジーを⽤いたアッセイサービスが順調に拡⼤しました。これまでの
ところ新型コロナウィルス感染症の売上への影響は軽微にとどまっています。
欧州︓新型コロナウィルス感染拡⼤の影響はあったものの、メガファーマからの新規受注
もあり、ほぼ前年並みの売上となりました。
その他地域︓中国は3⽉に売上が回復したものの、第2四半期は前年の売上を下回り
ました。中国における当社製品のユーザーは、欧⽶の製薬会社から委託を受けて研究を
⾏うCRO（開発業務受託機関）が多く、欧⽶での新型コロナウィルス感染拡⼤の影
響を受けて活動が低下しているとみられます。
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創薬⽀援事業の状況︓下期の⾒通し
⽶国では新型コロナウィルスの感染拡⼤が続いていますが、ギリアド社向けの売上に
加え、新興バイオベンチャーからの受注増により、売上計画の達成を⽬指します。
顧客訪問による販促活動は引き続き制限されると考えられ、メールやWeb会議、
電話などによるきめ細やかなコンタクトにより、顧客ニーズの発掘を⾏います。
ビオチン化キナーゼタンパク質、各種キナーゼタンパク質の変異体など新製品の開発
を進め、引き続き品揃えの強化を⾏います。また、当社の販売リストにない特注のた
んぱく質製造を積極的に⾏い、顧客満⾜度の向上につなげます。
NanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試験サービスが順調に拡⼤し
ており、サービス提供体制の強化を図ります。
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2020年12⽉期第2四半期
業績概要
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2020年12⽉期 第2四半期
連結経営成績の概況
2019年 2020年
（百万円） 2020年
第2四半期 第2四半期 前年同期⽐ 要因
通期計画
実績 実績
・創薬⽀援事業が⽶国で伸⻑
△1,881 ・Q1に導出に伴う契約⼀時⾦を受領
売上⾼ 2,460 579 △76.4%
1,036 ・⽶ギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受
領した前年同期との⽐較では減収
・研究開発への投資
営業損益 1,451 △375 △1,826 △1,779 ・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少
経常損益 1,446 △380 △1,827 △1,794
当期純損益 1,195 △397 △1,593 △1,822
+111
研究開発費 504 615 +22.1％
2,040 ・前臨床試験・臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。
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2020年12⽉期 第2四半期
事業別業績の概況
2019年 2020年
（百万円） 2020年
第2四半期 第2四半期 前年⽐ 進捗率 要因
通期計画
実績 実績
△1,881
連結売上⾼ 2,460 579 △76.4%
1,036 55.9%
+193
創薬⽀援 332 526 +58.3%
1,036 50.8% ⽶国で伸⻑
導出に伴いバイオノバ社から契約⼀時
△2,074
創薬 2,128 53 △97.5%
― ― ⾦を受領。前年同期はギリアド社から契
約⼀時⾦21億円を受領。
連結営業損益 1,451 △375 △1,826 △1,779 ―
+222 ⾃社製品・サービスの売上増により利益
創薬⽀援 15 237 1412.6%
375 63.3% 率が改善
創薬 1,435 △613 △2,048 △2,155 ― 前臨床試験・臨床試験費⽤への投資
（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、対前年同期増減率および対通期計画⽐進捗率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。
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2020年12⽉期 第2四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）
国内︓ 前年⽐16.6％増
（百万円）
600 プロファイリング受託、NanoBRETアッセ
526 イサービスが好調。
500 32 ⽶国︓ 前年⽐130.6％増
37 その他
ギリアド社とのライセンス契約に関連した
400 349 欧州 売上が寄与して伸⻑。新興バイオベン
32 332 チャー向けも好調。
300 43 北⽶
56 333 欧州︓ 前年⽐3.5％減
38
105 国内 キナーゼタンパク質は前年並みの売上
200
144 だったものの、アッセイ開発が減収。
100 その他︓ 前年⽐25.7％減
154 124
106 中国向けの売上は3⽉に⼀旦回復した
0 ものの、Q2に⼊り再び低調に。前年同期
2018年2Q 2019年2Q 2020年2Q に好調だった韓国向けの売上減少もあり、
その他地域全体で減収。
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バランスシートの状況（連結）
（単位︓百万円）
2020年12⽉期
2019年12⽉期 増減額 増減理由
第2四半期末
流 動 資 産 5,274 5,222 △52
現⾦及び預⾦ 4,915 4,920 +5
固 定 資 産 101 126 +24
資 産 合 計 5,376 5,349 △27
流 動 負 債 1,055 439 △615 未払法⼈税等△106、未払⾦△187
固 定 負 債 467 365 △102 ⻑期借⼊⾦△88、社債△14
負 債 合 計 1,523 805 △717
新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋
純 資 産 合 計 3,853 4,543 +689 1,097、当期純損失の計上△397
負債・純資産合計 5,376 5,349 △27
⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率 71.5% 84.9%
⼀株当たり純資産 329.8円 366.1円
PBR(株価純資産倍率) 6.4倍 4.2倍
（参考）当社株価 2,123円 1,540円
（注）当社株価:各期末終値
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資⾦調達
創薬ビジョン2030の実現に向けて
画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ
資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充
当します。
BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤
資⾦調達の状況
回号 ⾏使状況（2020年7⽉末まで）
累計⾏使株式数 1,195,000株（発⾏総数の73.5％）
第18回新株予約権
累計⾏使価額 2,173百万円
2020年6⽉末の現⾦及び預⾦は4,920百万円であり、研究開発を計画どおり進めるための⼗
分な資⾦を保有しています。
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。
カルナバイオサイエンス株式会社
カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間
の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源 経営管理本部 経営企画部
とも⾔われています。バイオサイエンス
《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣
〒650-0047
物学（Biology）と⽣命科学（Life 兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Science）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科
学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナ https://www.carnabio.com/
バイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が
誕⽣しました
ir-team@carnabio.com
本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するもので
はありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくもので
あり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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