2019年度 第1四半期
決算説明会
第一三共株式会社
代表取締役副社長 兼 CFO
齋 寿明
2019年7月31日
将来の見通しに関する注意事項
本書において当社が開示する経営戦略・計画、業績予想、将来の予測や方針に関する情報、研究開発に関する情報等につきま
しては、全て将来を見込んだ見解です。これらの情報は、開示時点で当社が入手している情報に基づく一定の前提・仮定及び
将来の予測等を基礎に当社が判断したものであり、これらには様々なリスク及び不確実性が内在しております。従いまして、
実際の当社の業績は、当社の見解や開示内容から大きくかい離する可能性があることをご留意願います。また、本書において
当初設定した目標は、全て実現することを保証しているものではありません。なお、実際の結果等にかかわらず、当社は本書
の日付以降において、本書に記述された内容を随時更新する義務を負うものではなく、かかる方針も有していません。
本書において当社が開示する開発中の化合物は治験薬であり、開発中の適応症治療薬としてFDA等の規制当局によって承認さ
れてはおりません。これらの化合物は、対象地域においてまだ有効性と安全性が確立されておらず、開発中の適応症で市販さ
れることを保証するものではありません。
当社は、本書に記載された内容について合理的な注意を払うよう努めておりますが、記載された情報の内容の正確性、適切
性、網羅性、実現可能性等について、当社は何ら保証するものではありません。また、本書に記載されている当社グループ以
外の企業・団体その他に係る情報は、公開情報等を用いて作成ないし記載したものであり、かかる情報の正確性、適切性、網
羅性、実現可能性等について当社は独自の検証を行っておらず、また、これを何ら保証するものではありません。
本書に記載の情報は、今後予告なく変更されることがあります。従いまして、本書又は本書に記載の情報の利用については、
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本書は投資家判断の参考となる情報の公開のみを目的としており、投資に関する最終決定はご自身の責任においてご判断くだ
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1
本日お話する内容
1 2019年度第1四半期 連結決算
2 ビジネスアップデート
3 研究開発アップデート
4 Appendix
2
連結業績の概要
（単位：億円）
2018年度 2019年度
増減額
第1四半期実績 第1四半期実績
+10.4%
売上収益 2,257 2,492 +235
売上原価 847 879 +32
販売費・一般管理費 656 632 -25
研究開発費 455 412 -43
+90.5%
営業利益 299 570 +271
税引前利益 296 571 +274
当期利益 240 433
+81.0%
+194
（親会社帰属）
為替 USD/円 109.07 109.90 +0.83
レート EUR/円 130.06 123.49 -6.57
3
売上収益増減
235億円増収（為替影響除き実質257億円増収） （単位：億円）
増収 減収
2018年度 実績
2018年度 実績 2,257 国内医薬他
リクシアナ +68
国内医薬他 ネキシウム +21
国内医薬 122 プラリア +16
(ワクチン・ヘルスケア含む)
（ワクチン・ヘルスケア含む）
ビムパット +13
第一三共Inc.
第一三共Inc. カナリア +12
(米国)
（米国）
32
第一三共エスファ +36 第一三共ヘルスケア -30
アメリカン・リージェント
アメリカン・リージェント
会計処理変更に伴う減少を含む
(米国)
（米国）
71 シロドシンAG等
（2018年度第2四半期より実施）
第一三共ヨーロッパ
第一三共ヨーロッパ 11 第一三共Inc. (米国)
ウェルコール -23
ASCA
ASCA 60
(アジア/中南米)
（アジア／中南米） アメリカン・リージェントInc. (米国)
GE注射剤 +31
DS-8201契約一時金
DS-8201契約一時金 25 インジェクタファー +24
為替影響* 第一三共ヨーロッパ
為替影響 22 +45 オルメサルタン -15
リクシアナ
2019年度 実績
2019年度 実績 2,492
ASCA(アジア/中南米)
増収要因 減収要因 中国 +44
オルメテック、クラビット等
*為替影響の内訳 USD:+4億円、EUR :-12億円、 アジア/中南米:-14億円 4
営業利益増減
271億円増益（為替・特殊要因除き実質190億円増益）
（単位：億円）
2018年度 実績
2018年度 実績 299 売上収益 +235
為替影響 -22を含む
売上収益
売上収益 235
売上原価 +20 （費用増）
プロダクトミックス
売上原価
売上原価 20
販売費・ +90 （費用増）
販売費・
販売費・ 一般管理費
一般管理費
一般管理費
90
米国における人件費増等
研究開発費 -42 （費用減）
研究開発費
研究開発費 42
アストラゼネカ社との費用折半等
為替影響
為替影響 11 為替影響 -11 （費用減）
売上原価 -2
特殊要因
特殊要因 93 販売費・一般管理費 -8
研究開発費 -1
2019年度 実績
2019年度 実績 570 特殊要因 -93 （費用減）
明細は次ページ
増益要因 減益要因
5
特殊要因の内訳
（単位：億円）
2018年度 2019年度
増減額
第1四半期実績 第1四半期実績
サプライチェーン
売上原価 体制再編費用
13 +13
販売費・一般管理費 有形固定資産売却益* -106 -106
研究開発費
計 -93 -93
*日本橋ビル売却益
-：費用減少要因
特殊要因：一過性かつ多額の営業利益変動要素、具体的には１件当たり10億円以上となる「固定資産売却」、
「事業再編」、「減損」、「訴訟等」に関連する利益・損失
6
当期利益（親会社帰属）増減
194億円増益
2018年度 実績
2018年度 実績 240
営業利益
営業利益 271 （単位：億円）
法人税等 +81 （費用増）
金融収益・
金融収益・費用等 3 2018年度 2019年度 増減額
費用等
税引前利益 296 571 +274
法人税等 57 137 +81
法人税等
法人税等 81 税率 19.2% 24.1% +4.9%
2019年度 実績
2019年度 実績 433
増益要因 減益要因
7
主要ビジネスユニット 売上収益増減（為替影響を含む）
（単位：億円）
2018年度 2019年度
第1四半期実績
増減額
第1四半期実績
国内医薬＋ワクチン 1,239 1,390 +150
第一三共ヘルスケア 184 154 -30
第一三共Inc. 110 78 -31
オルメサルタン 32 31 -1
ウェルコール 49 26 -23
アメリカン・リージェントInc. 286 360 +73
インジェクタファー 112 137 +25
ヴェノファー 82 93 +11
GE注射剤 79 111 +31
第一三共ヨーロッパ 222 221 -1
リクシアナ 97 135 +38
オルメサルタン 82 64 -18
エフィエント 19 8 -11
ASCA（アジア/中南米） 197 243 +46
為替 USD/円 109.07 109.90 +0.83
レート EUR/円 130.06 123.49 -6.57
8
国内主要製品 売上収益増減
（単位：億円）
2018年度 2019年度
第1四半期実績 第1四半期実績
増減額
リクシアナ 抗凝固剤 147 216 +68
ネキシウム 抗潰瘍剤 198 219 +21
メマリー アルツハイマー型認知症治療剤 129 137 +8
骨粗鬆症治療剤・関節リウマチに
プラリア 伴う骨びらんの進行抑制剤 66 82 +16
テネリア 2型糖尿病治療剤 64 69 +5
ロキソニン 消炎鎮痛剤 79 78 -1
イナビル 抗インフルエンザウイルス剤 1 0 -0
ランマーク がん骨転移による骨病変治療剤 39 47 +7
エフィエント 抗血小板剤 36 38 +2
レザルタス 高血圧症治療剤 41 42 +1
カナリア 2型糖尿病治療剤 20 32 +12
ビムパット 抗てんかん剤 14 27 +13
オムニパーク 造影剤 33 30 -2
オルメテック 高血圧症治療剤 42 35 -6
9
1 2019年度第1四半期 連結決算
2 ビジネスアップデート
3 研究開発アップデート
4 Appendix
10
日本事業：自社開発品の継続上市
疼痛治療剤タリージェ 高血圧症治療剤ミネブロ
2019年4月 上市 2019年5月 上市
抗悪性腫瘍剤/ FLT3阻害剤 抗インフルエンザウイルス剤
ヴァンフリタ イナビル・ネブライザー*用製剤
2019年6月 承認取得 2019年6月 承認取得
効能・効果
*薬液を霧状にして口や鼻から吸収させる装置
再発又は難治性のFLT3-ITD変異陽性の
急性骨髄性白血病
11
日本事業：造影剤事業の承継
事業ポートフォリオの最適化
承継先：GEヘルスケアファーマ株式会社
承継製品一覧
2018年度
製品名 用途区分 上市年
売上収益
オムニパーク 非イオン性X線用造影剤 1987
オムニスキャン 線状型非イオン性MRI用造影剤 1996
136億円
ビジパーク 非イオン性等浸透圧X線用造影剤 2000
ソナゾイド 超音波診断用造影剤 2007
今後のタイムライン（予定）
2020年3月 製造販売承認の承継
2022年3月 GEヘルスケアファーマの卸を通じた販売開始
12
1 2019年度第1四半期 連結決算
2 ビジネスアップデート
3 研究開発アップデート
4 Appendix
13
DS-8201 The Lancet Oncology掲載データ
U3-1402 NSCLC フェーズ1試験 中間データ
DS-1062 NSCLC フェーズ1試験 中間データ
DS-1001 グリオーマ フェーズ1試験 中間データ
ペキシダルチニブ TGCT フェーズ3試験 データのアップデート
直近のマイルストン
R&D Dayのお知らせ
14
DS-8201：P1試験 The Lancet Oncology
ペルツズマブ + T-DM1
T-DM1 T-DM1
乳がん トラスツズマブ (1L, 試験
(2L)3 (3L+)4
DS-82015
+ ドセタキセル (1L)1 不成功)2
mPFS 18.5m 14.1m 9.6m 6.2m 22.1m
DoR 20.2m 20.7m 12.6m 9.7m 20.7m
OS 56.5m 53.7m 30.9m 22.7m NR
ORR 80% 60% 43.6% 31% 59.5%
前治療歴 7
中央値 0 0 1 4 T-DM1既治療100%
ペルツズマブ既治療88%
1 CLEOPATRA (NEJM 2012), 2 MARIANNE (J Clin Oncol 2017), 3 EMILIA (NEJM 2012), 4 TH3RESA (The Lancet Oncol 2017) 5 The Lancet Oncology、2019年4月29日発行、m：月、NR：Not Reached
トラスツズマブ ラムシルマブ T-DM1
胃がん + 化学療法 (1L)1 + 化学療法 (2L)2 (試験不成功; 2+L)3
DS-82014
mPFS 6.7m 4.4m 2.7m 5.6m
DoR 6.9m 4.4m 4.3m 7.0m
OS 13.8m 9.6m 7.9m 12.8m
ORR 47% 28% 21% 43.2%
前治療歴
中央値 0 1 1 3
1 ToGA (The Lancet 2010)、2 RAINBOW (The Lancet Oncol 2014)、3 GATSBY (The Lancet Oncol 2017)、4 The Lancet Oncology、2019年4月29日発行、m：月
極めて良好な有効性を確認
The Lancet Oncologyに掲載された安全性プロファイルは過去のP1試験結果と一致
15
DS-8201：HER2転移性乳がん・胃がん申請計画
申請準備は着実に進捗
乳がん
欧州
FY2020上半期
乳がん
乳がん 米国
日本 FY2019上半期
FY2019下半期
胃がん
日本
FY2020上半期
先駆けまたはBreakthrough Therapy Designation
赤字下線：FY2018 Q4からの新規またはアップデート 16
U3-1402：P1 用量漸増・展開試験
適格基準 用量漸増a 用量展開
転移性/切除不能なEGFR変異
U3-1402 IV Q3W 1回以上投与：N = 23
NSCLCおよび：
• エルロチニブ、ゲフィチニブ、 推奨用量で
6.4 mg/kg, n=5
またはアファチニブによる 追加患者を登録
増悪後のT790M陰性; または 継続中
5.6 mg/kg, n=6 n = 16
• オシメルチニブによる増悪
安定した脳転移であれば可能 4.8 mg/kg, n= 8 中止b
n=7
HER3発現のレトロスペクティブ解析
のため治療前の腫瘍組織が必要 3.2 mg/kg, n=4
（TKIによる進行後）
主要評価項目： 副次評価項目： 探索的項目：
試験目的 U3-1402の U3-1402の抗腫瘍活性 U3-1402の抗腫瘍活性
安全性および忍容性 バイオマーカー
Data cutoff of February 25, 2019. aDose escalation was guided by the modified continuous reassessment method with escalation with overdose control. Additional doses may be added.
bReasons for discontinuation included progressive disease per RECIST v1.1, n = 5; clinical progression (definitive clinical signs of disease progression, but did not meet RECIST criteria), n = 1; and
adverse event, n = 1. clinicaltrials.gov NCT03260491.
HER3発現による患者選択は行わずオールカマー
（全EGFR変異NSCLC）で実施
Source: Janne-P et al., Abstract #9010, ASCO 2019 17
U3-1402：P1試験 患者背景
用量漸増 用量漸増
ベースラインの臨床特性 ベースラインの疾患特性
(N = 23)a (N = 23)a
年齢, 中央値(範囲)、歳 63.0 (51.0—80.0) 転移部位, n (%) CNSc 14 (60.9)
性別, n (%) 女性 14 (60.9) 肝臓 9 (39.1)
男性 9 (39.1) 肺 4 (17.4)
腫瘍のステージ, n (%) IV 23 (100.0)
人種, n (%) 白人 13 (56.5)
ターゲット病変の直径の合計 69 (20—143)
アジア人 7 (30.4) 中央値(範囲),mm
黒人またはアフリ 1 (4.3)
カ系アメリカ人 用量漸増
ベースラインの分子特性
(N = 23)a
その他 2 (8.7)
HER3発現d
ECOG PS, n (%) 0 9 (39.1) 評価可能患者e n/n (%) 19/19 (100.0)
1 14 (60.9) Membrane H-scoref 中央値(範囲) 193 (150—290)
複合スコア0-300
前治療歴, n (%) EGFR TKI 23 (100.0) EGFR変異g, n(%) Ex19del 13 (56.5)
オシメルチニブb 21 (91.3) L858R 9 (39.1)
化学療法 10 (43.5) L861Q 1 (4.3)
Data cutoff date of February 25, 2019. aSafety analysis set included all patients who received ≥1 dose of U3-1402. bAdditional subject with prior osimertinib reported after snapshot date, not
shown. cIncludes brain and spinal metastases as reported by investigators. dBased on central analysis of tumor tissue collected prior to first dose of U3-1402. eIncludes patients with tumor
samples that have completed retrospective analysis. fMembrane H-score is a composite of percentage of positively staining cells and intensity of individual cell staining. For patients with
multiple H-scores, the highest number was used. gAs reported locally by the investigator.
オシメルチニブ治療歴のある患者は91.3%
Source: Janne-P et al., Abstract #9010, ASCO 2019 18
U3-1402：P1試験 安全性 TEAEsおよびDLT
治療に関連した有害事象（TEAE）患者の割合(>=10%; N =23) 用量制限毒性（DLT）(N = 23)
0 20 40 60 80 100
3.2mg/kg
嘔気
疲労感
4.8mg/kg
嘔吐
食欲減退 5.6mg/kg
血小板数減少
脱毛 6.4mg/kg
鼻出血
胃食道逆流性疾患
DLTの報告なし
下痢
便秘
進行中のDLT評価
皮膚潰瘍
記憶障害 グレード3の発熱性好中球減少
関節痛
グレード<3
低カリウム血症 グレード4の血小板数減少
グレード≥3
体重減少
Data cutoff date of February 25, 2019. TEAE analysis used the safety analysis set, which includes all patients who received ≥1 dose of U3-1402 (N = 23). For TEAEs in <10% of patients, there
were five Grade 3 events: ALT increased n = 1; troponin increased n = 1; confusional state n = 1; hypoxia n = 1; febrile neutropenia n = 1. DLT, dose-limiting toxicity.
現時点において良好な忍容性を確認
Source: Janne-P et al., Abstract #9010, ASCO 2019 19
U3-1402：P1試験 有効性 ウォーターフォールチャート
40
N = 16
20
0
最大の変化率（％）
3.2mg/kg
4.8mg/kg
-20
6.4mg/kg
PR Confirmed -40 PR
partial
response PR
-60
PR
-80
PR
-100
EGFR活性化変異a L858R L858R L858R L858R Ex19del Ex19del Ex19del L858R Ex19del Ex19del Ex19del Ex19del Ex19del L858R Ex19del Ex19del
NE NE NE NE T790M NE T790M T790M T790M T790M NE
EGFR耐性突然変異b
NE NE NE NE C797S NE C797S C797S NE
Amplificationsb NE NE NE NE CDK4 NE CDK4 HER2 NE
NE 突然変異分析の評価不能 ゲノム変化が検出されず
Data cutoff date of February 25, 2019. Dotted lines denote 20% increase and 30% decrease in tumor size. Sixteen patients received ≥1 dose of U3-1402 and had pre- and post-treatment
evaluable tumor assessments.
aLocal testing as reported by the investigator. bPerformed centrally using Oncomine Comprehensive assay v3 from formalin-fixed, paraffin-embedded tumor tissue.
様々なEGFR-TKI耐性メカニズムにおいて抗腫瘍効果を確認
Source: Janne-P et al., Abstract #9010, ASCO 2019 20
U3-1402：P1試験 有効性 スパイダープロット
20
腫瘍サイズの変化（％）
10
0
-10
-20 3.2mg/kg
-30 4.8mg/kg
-40 6.4mg/kg
-50 治療中止
-60
-70
-80
-90
0 6 12 18 24 30 36
時間(週)
Data cutoff date of February 25, 2019. Sixteen patients received ≥1 dose of U3-1402 and had pre- and post-treatment evaluable tumor assessments.
Dotted lines denote 20% increase and 30% decrease from baseline in tumor size over time.
半数以上の患者が治療を継続
Source: Janne-P et al., Abstract #9010, ASCO 2019 21
DS-1062：再発性非小細胞肺がんP1試験
NSCLC ≧ 3rdライン
用量漸増 用量展開
MTD n=40 in 推奨用量 POC
3-6 患者
GO/NO-GO決定のための
10mg/kg, Q3W
3-6 患者
有効性と安全性の評価
8.0mg/kg, Q3W
コホート1-8 3-6 患者
6.0mg/kg, Q3W NSCLCにおけるPOC取得後
用量
3-6 患者
• TROP2を発現するその他がんへ展開
4.0mg/kg, Q3W
3-6 患者
2.0mg/kg, Q3W 追加適応A
3-6 患者 POC n=40
1.0mg/kg, Q3W
3-6 患者 追加適応B
0.27mg/kg, Q3W n=40
POC： proof of concept
TROP2発現による患者選択は行わずオールカマー（全NSCLC）で実施
2019年7月より用量展開パートを開始
22
DS-1062：P1試験 患者背景
DS-1062 用量、mg/kg Total
パラメーター
0.27(n=4) 0.5(n=5) 1.0(n=7) 2.0(n=6) 4.0(n=6) 6.0(n=8) 8.0(n=3) (N=39)
男性, n (%) 1 (25.0) 3 (60.0) 4 (57.1) 4 (66.7) 2 (33.3) 6 (75.0) 3 (100) 23 (59.0)
年齢中央値 64.0 66.0 67.0 60.5 53.5 53.5 69.0 60.0
国, n (%)
米国 2 4 5 4 5 5 1 26 (66.7)
日本 2 1 2 2 1 3 2 13 (33.3)
試験登録時のステージ, n (%)
IIIA 0 0 0 1 0 0 1 2 (5.1)
IVA 1 1 0 0 3 4 0 9 (23.1)
IVB 0 3 5 2 2 0 1 13 (33.3)
Othera 3 1 2 3 1 4 1 15 (38.5)
組織学, n (%)
腺がん 4 3 6 4 3 6 3 29 (74.4)
大細胞がん 0 0 0 0 1 0 0 1 (2.6)
その他(特定できないNSCLC) 0 1 0 0 0 0 0 1 (2.6)
扁平がん 0 1 1 2 2 2 0 8 (20.5)
ECOG PS, n (%)
0 0 1 2 0 2 2 1 8 (20.5)
1 4 4 5 6 4 6 2 31(79.5)
a: Stage IV
患者背景のバランスは取れている
約90%の患者が免疫チェックポイント阻害剤による治療歴あり
Source: Sands-J et al., Abstract #9051, ASCO 2019 23
DS-1062：P1試験 安全性サマリー
N=39
TEAE, n (%)
全グレード グレード≧3a,b
全てのTEAE 34 (87.2) 16 (41.0)
TEAE, 基本語別(患者の10%以上)
疲労感 13 (33.3) 2 (5.1)
悪心 12 (30.8) 0
貧血 9 (23.1) 0
食欲減退 9 (23.1) 0
脱毛症 8 (20.5) 0
注入に伴う反応 8 (20.5) 0
便秘 6 (15.4) 0
嘔吐 6 (15.4) 0
咳嗽 5 (12.8) 0
呼吸困難 5 (12.8) 1 (2.6)
発疹 5 (12.8) 0
下痢 4 (10.3) 0
疼痛 4 (10.3) 1 (2.6)
体重減少 4 (10.3) 0
aTEAEs include ‘uncoded (all grades： n=5, 12.8%; grade ≥3, n=1, 2.6%); bThe majority of TEAEs were grade 3 (n=8; 20.5%), except for one grade 2 and 1 grade 5 TEAE
(grade 5 sepsis; 6.0 mg/kg treatment group).
TEAE, treatment-emergent adverse event.
現時点において良好な忍容性を確認
Source: Sands-J et al., Abstract #9051, ASCO 2019 24
DS-1062：P1試験 有効性 用量別スパイダープロット
コホート1 コホート2 コホート3 コホート4 コホート5 コホート6 コホート7
腫瘍サイズ(ベースラインからの変化率）
1 PR*
2 PR *データカット
オフ後に追加で
1 PR 3 PR ３例のPRを確認
丸は継続中の患者を示す
小さなひし形は、治療中止の患者の治療後の反応データ
用量依存的にPRを確認
Source: Sands-J et al., Abstract #9051, ASCO 2019 25
DS-1001：変異型IDH1阻害剤
作用機序 変異型IDH1はα-KGを2-HGに変換
DS-1001 2-HGはがん代謝物として知られ、異常蓄積
するとエピジェネティックな調節異常を
通じて腫瘍形成や腫瘍の進行に繋がる
変異型IDH1 変異型IDH1を阻害することで、新たな
がん治療剤となることが期待される
α-ケトグルタル酸 (R)-2-ヒドロキシグルタル酸
(α-KG) (2-HG)
IDH1変異を認める腫瘍及び年間罹患者数
AML/
グリオーマ 骨髄異形性 軟骨肉腫 胆管がん
（神経膠腫） 症候群 4,600人/年 1,500人/年
11,000人/年 7,500人/年
数字と円の大きさはIDH1変異型の患者の推定数を示す（日米欧の年間発生率/年から計算した当社推定） 26
DS-1001：P1試験 患者背景
造影剤による腫瘍検出患者 造影剤による腫瘍非検出患者 合計
背景
(n=35) (n=12) (N=47)
年齢，歳：中央値 (範囲) 46.0 (29–77) 38.5 (28–49) 44.0 (28–77)
性別：男性/女性，n (%) 21 (60) / 14 (40) 8 (67) / 4 (33) 29 (62) / 18 (38)
ECOG PS: 0/1/2，n (%) 19(54) / 13(37) / 3(9) 8(67) / 4(33) / 0 27(57) / 17(36)/ 3(6)
IDH1変異：R132H/othersa，n (%) 34 (97) / 1 (3) 12 (100) / 0 46 (98) / 1 (2)
最新の診断， n (%)
乏突起膠腫 2 (6) 2 (17) 4 (9)
退形成性乏突起膠腫 13 (37) 1 (8) 14 (30)
びまん性星細胞腫 6 (17) 7 (58) 13 (28)
退形成性星細胞腫 6 (17) 2 (17) 8 (17)
退形成性乏突起星細胞腫 1 (3) 0 1 (2)
膠芽腫 7 (20) 0 7 (15)
初回診断からの経過時間，年：中央値（範囲） 4.9 (0.5–15.3) 5.8 (2.4–12.6) 5.2 (0.5–15.3)
放射線治療による治療歴，n (%) 35 (100) 12 (100) 47 (100)
化学療法による治療歴，n (%) 30 (86) 8 (67) 38 (81)
Data cutoff was on May 7, 2019. a One patient had a IDH-R132L mutation.
ECOG = Eastern Cooperative Oncology Group; IDH = isocitrate dehydrogenase; PS = performance status.
造影剤による腫瘍検出患者：MRI画像上で、造影剤で造影される病変を認め
る患者。膠芽腫のように悪性度の高いグリオーマに多い
造影剤による腫瘍非検出患者：造影剤で造影される病変を認めない患者。
悪性度の低いグリオーマに多い
Source: Natsume-A et al., Abstract #2004, ASCO 2019 27
DS-1001：P1試験 安全性サマリー
因果関係を問わず10%以上の患者に発現した有害事象
基本語, n (%)a 全グレード(N=47) グレード≧3 (N=47)
1000mg 1日2回投与で1例に
皮膚色素過剰 25 (53.2) 0 用量制限毒性を認めた
下痢 22 (46.8) 2 (4.3)
グレード3の白血球数減少
そう痒症 14 (29.8) 0
脱毛症 12 (25.5) 0 1400mg 1日2回投与までの
関節痛 12 (25.5) 0 用量で最大耐用量には達せず
悪心 12 (25.5) 0 薬剤に関連する重篤な有害
頭痛 10 (21.3) 0 事象は発現せず
発疹 10 (21.3) 0 グレード3の有害事象は19例
皮膚乾燥 9 (19.1) 0 （40%）に発現
嘔吐 9 (19.1) 0 グレード4または5の有害事象は
背部痛 7 (14.9) 0 発現せず
好中球数減少 7 (14.9) 6 (12.8)
軟便 6 (12.8) 0
Data cutoff was on May 7, 2019.
上咽頭炎 6 (12.8) 0 a A patient was counted once if the same AE was reported more than
once.
食欲減退 5 (10.6) 0
現時点において良好な忍容性を確認
Source: Natsume-A et al., Abstract #2004, ASCO 2019 28
DS-1001：有効性 ウォーターフォールチャート
• 造影剤による腫瘍検出患者 (n=35) 造影剤による腫瘍検出患者
腫瘍サイズのベースラインからの最大変化率
ORR: 17%(1CR, 5PR) 造影剤による腫瘍非検出患者
投与継続中患者: 20%
• 造影剤による腫瘍非検出患者 (n=12)
ORR: 33% (4MR)
投与継続中患者: 67%
Minor Response (MR) in RANO-LGG
Partial Response（PR） in RANO and RANO-LGG
Data cutoff was on May 7, 2019.
Enhancing gliomas were assessed by RANO criteria, and non-enhancing gliomas were assessed by RANO-LGG criteria.
▲ These two patients showed change over 100% (188% and 155%).
LGG = low-grade gliomas; RANO = Response Assessment in Neuro-Oncology; SPD = sum of the products of perpendicular diameters.
造影剤による腫瘍検出患者と非検出患者の両方で抗腫瘍効果を確認
Source: Natsume-A et al., Abstract #2004, ASCO 2019 29
ペキシダルチニブ：TGCTにおける有効性のアップデート
ASCO2019 ASCO2018
長期治療Pooled解析結果
ENLIVEN主要評価項目の結果
(ENLIVENおよびPh1)
ペキシダルチニブ ペキシダルチニブ プラセボ
n=130* n=61 n=59
RECIST Best ORR(CRまたはPR)， 70 24
0
n (%) (54%) （39%）
治療期間中央値、月(範囲) 17
－ －
(1-60+)
RECISTの奏効期間の中央値、 未到達
月(範囲）
－ －
(2-53+)
*n=130の内訳
• ENLIVEN Randomized (1000mg/d): n=61
• ENLIVEN Crossover (800mg/d): n=30
• PLX106-01 TGCT Cohort (1000mg/d): n=39
長期治療により奏効率は上昇
Source: Tap-D et al., Abstract #11502, ASCO 2018, Data cutoff: March 27, 2017
Source: Gelderblom-H et al., Abstract #11042, ASCO 2019, Data cutoff: January 31, 2018 30
ペキシダルチニブ：TGCTにおける肝毒性に関するアップデート
ASCO 2019 ASCO 2018
ペキシダルチニブ ペキシダルチニブ ペキシダルチニブ ペキシダルチニブ
Randomized Crossover Randomized Crossover
(1000mg/d) (800mg/d) (1000mg/d) (800mg/d)
n=61 n=30 n=61 n=30
ALT or AST ≧ 3 x, Tbili ≧ 2 x,
0 0 0 0
and ALP < 2 x ULN (Hy’s law)
ALT or AST ≧ 3 x, Tbili ≧ 2 x,
3* (5%) 0 3* (5%) 0
and ALP ≧ 2 x ULN
Tbili ≧ 2 x ULN (in absence of
0 0 0 0
ALT ≧ 3 x ALP ≧ 2 x ULN)
*3人の患者全員が回復
同一母集団にペキシダルチニブを
長期投与した際の安全性データ
投与開始8週以降に新規の重篤な肝毒性は発生せず
Source: Tap-D et al., Abstract #11502, ASCO 2018, Data cutoff: March 27, 2017
Source: Gelderblom-H et al., Abstract #11042, ASCO 2019, Data cutoff: January 31, 2018 31
直近のマイルストン
HER2陽性転移性乳がん Pivotalフェーズ2試験
• 米国：2019年度上半期BLA申請
乳がん • 日本：2019年度下半期承認申請
DS-8201 • 欧州：2020年度上半期承認申請
• 学会発表：2019年12月のSABCS*（予定）
HER2陽性転移性胃がん Pivotalフェーズ2試験
胃がん
• 日本：2020年度上半期承認申請
EGFR変異 非小細胞肺がん フェーズ１試験
U3-1402 • 学会発表：2019年9月のWCLCにて中間データの
肺がん
アップデート（予定）
非小細胞肺がん フェーズ1試験
DS-1062 肺がん
• 学会発表：2019年9月のWCLCにて中間データの
アップデート（予定）
SABCS: San-Antonio Breast Cancer Symposium
世界肺がん学会 WCLC (World Conference on Lung Cancer)
日時：2019年9月7日～10日
場所：バルセロナ、スペイン
・アブストラクト タイトル：8月2日
・フル アブストラクト：8月21日17時（EDT)
赤字下線：FY2018 Q4からの新規またはアップデート 32
直近のマイルストン
再発性/難治性のFLT3-ITD AML
• 2019年6月：QuANTUM-R試験結果The Lancet Oncology
に掲載
キザルチニブ AML
• 日本：2019年6月18日承認
• 米国：2019年6月CRL入手
• 欧州：2019年度下半期承認に向けて審査中
腱滑膜巨細胞腫
• 2019年6月：ENLIVEN試験結果The Lancetに掲載
ペキシダルチニブ • 米国：ODAC終了（ポジティブODAC票80%）
TGCT FDA PDUFA 2019年8月3日
• 欧州：2020年度上半期承認に向けて審査中
DS-1647 悪性神経膠腫
悪性
（G47Δ） 神経膠腫
• 日本：2019年度下半期承認申請
CRL: Complete Response Letter，ODAC：Oncology Drug Advisory Committee
赤字下線：FY2018 Q4からの新規またはアップデート 33
2019年度 R&D Dayのお知らせ
R&D Day 東京開催
日時 12月17日（火）午後 [ライブ配信・オンデマンド配信予定]
眞鍋CEO
スピーカー
Antoine Yver, オンコロジーR&D Global Head
R&D Day ニューヨーク開催
日時 12月19日（木）午後 [オンデマンド配信予定]
眞鍋CEO
スピーカー
Antoine Yver, オンコロジーR&D Global Head
内容は両日とも同じ
34
1 2019年度第1四半期 連結決算
2 ビジネスアップデート
3 研究開発アップデート
4 Appendix
35
2019年度の研究開発マイルストン 2019年7月現在
FY2019 FY2020
プロジェクト 目標適応・試験
Q1 Q2 Q3 Q4 Q1~
P2申請用試験：乳がん（HER2陽性 T-DM1既治療） 米 申請 日 申請 欧 申請
P2申請用試験：胃がん（HER2陽性トラスツズマブ
日 申請
DS-8201 既治療）（日亜）
P2：胃がん（米欧） 試験開始
P1：乳がん・NSCLC（ペムブロリズマブ併用） 試験開始
用量展開
U3-1402 P1：NSCLC
パート開始
用量展開
DS-1062 P1：NSCLC
パート開始
DS-7300 P1：固形がん 試験開始
DS-6157 P1：消化管間質腫瘍（GIST） 試験開始
日 承認
キザルチニブ P3：AML（再発・難治性）
米 CRL
DS-3201 P1：小細胞肺がん（米） 試験開始
ペキシダルチニブ P3：腱滑膜巨細胞腫（米欧） 米 承認予定
DS-1647 IIS：悪性神経膠腫（日） 申請
DS-1205 P1：NSCLC オシメルチニブ併用（亜） 試験開始
ラニナミビル P3：インフルエンザ（ネブライザー用製剤）(日) 承認
AML：急性骨髄性白血病、CRL：Complete Response Letter、NSCLC：非小細胞肺がん
赤字下線：FY2018 Q4からの新規またはアップデート 青字：達成
36
主要研究開発パイプライン-1 2019年7月現在
ステージ
一般名/開発コード/MOA 目標適応 地域
P1 P2 P3 申請
乳がん（HER2陽性 T-DM1既治療） 日米欧亜
★
乳がん（HER2陽性 vs T-DM1) 日米欧亜
ADCフランチャイズ
乳がん（HER2低発現） 日米欧亜
トラスツズマブ デルクステカン/
DS-8201/抗HER2 ADC 胃がん（HER2陽性 トラスツズマブ既治療） 日亜 ★
大腸がん（HER2発現） 日米欧
NSCLC（HER2発現/変異） 日米欧
乳がん、膀胱がん（ニボルマブ併用） 米欧
乳がん（HER3発現） 日米
U3-1402/抗HER3 ADC
EGFR変異NSCLC 日米
オンコロジー
DS-1062/抗TROP2 ADC NSCLC 日米
AML（再発・難治性） 欧亜
キザルチニブ/FLT3阻害剤
AML（一次治療） 日米欧亜
固形がん （ 脂肪肉腫） 日米
ミラデメタン/DS-3032/MDM2阻害剤
AMLフランチャイズ
AML 日米
末梢性T細胞リンパ腫 日米
バレメトスタット/ 成人T細胞白血病/リンパ腫 日
DS-3201/EZH1/2阻害剤 AML、ALL 米
小細胞肺がん 米
PLX2853/BET阻害剤 AML 米
アキシカブタジン シロルーセル/
Axi-Cel®/抗CD19 CAR-T細胞
B細胞リンパ腫 日 ★
ALL：急性リンパ性白血病、AML：急性骨髄性白血病、NSCLC：非小細胞肺がん
★：オンコロジー領域のプロジェクトで、フェーズ２試験の結果をもって承認申請予定のもの 37
先駆け審査指定（日本）、ブレークスルーセラピー指定（FDA）、希少疾病用医薬品指定されたもの
主要研究開発パイプライン-2 2019年7月現在
ステージ
一般名/開発コード/MOA 目標適応 地域
P1 P2 P3 申請
ペキシダルチニブ/
腱滑膜巨細胞腫 米欧
CSF-1/KIT/FLT3阻害剤
ブレークスルー
オンコロジー
DS-1647(G47Δ)/
★
サイエンス
悪性神経膠腫 日
がん治療用ヘルペスウィルス
DS-1001/変異型IDH1阻害剤 神経膠腫 日
NSCLC （ゲフィチニブ併用） 日
DS-1205/AXL阻害剤
NSCLC （オシメルチニブ併用） 亜
エドキサバン/FXa阻害剤 超高齢者心房細動 日
スペシャルティメディスン
プラスグレル/抗血小板剤 虚血性脳血管障害 日
エサキセレノン/MR拮抗剤 糖尿病性腎症 日
DS-1040/TAFIa阻害剤 急性期虚血性脳血管障害、急性肺血栓塞栓症 日米欧
ミロガバリン/α2δリガンド 中枢性神経障害性疼痛 日亜
DS-5141/ENAオリゴヌクレオチド デュシェンヌ型筋ジストロフィー症 日
DS-1211/TNAP阻害剤 異所性石灰化抑制 米
VN-0107/MEDI3250/鼻腔噴霧
季節性インフルエンザの予防 日
インフルエンザ弱毒生ワクチン
ワクチン
百日せき、ジフテリア、破傷風、
VN-0105/DPT-IPV/Hib 日
急性灰白髄炎及びHib感染予防
VN-0102/JVC-001/麻しんおたふくか
麻しん、おたふくかぜ及び風しんの予防 日
ぜ風しん混合ワクチン
NSCLC：非小細胞肺がん
★：オンコロジー領域のプロジェクトで、フェーズ２試験の結果をもって承認申請予定のもの 先駆け審査指定（日本）、ブレークスルーセラピー指定（FDA）、
希少疾病用医薬品指定されたもの
38
導出予定品目一覧 2019年7月現在
前臨床 フェーズ1
PLX7486：FMS/TRK阻害剤
固形がん
PLX8394：BRAF阻害剤
オンコロジー
固形がん
PLX9486：KIT阻害剤
固形がん（消化管間質腫瘍）
DS-1515：PI3Kδ阻害剤 DS-2969：GyrB阻害剤
炎症性疾患 クロストリジウム・ディフィシル感染症
DS-1039：新規MOA（CFTR非依存性体液分泌） DS-1093：HIF-PH阻害剤
囊胞性線維症 炎症性腸疾患（IBD）
スペシャルティ
メディスン ASB29609：5-HT5A受容体作動薬 DS-7080：血管新生抑制剤
概日リズム睡眠・覚醒障害 加齢黄斑変性症
DS-1501：抗Siglec-15抗体
*米欧（日本以外）
骨粗鬆症
39
略語一覧
略語 英語 意味
AE Adverse event 有害事象
BTD Breakthrough therapy designation 画期的治療薬指定
CR Complete response 完全奏効（がんが完全に消えること）
CRL Complete response letter 審査完了報告通知。承認申請の審査が終了した時点で、現在の申請内容で
は承認に至らない場合にFDAより発行される
DCR Disease control rate 病勢コントロール率（病状をコントロールできている患者の割合）
DLT Dose limiting toxicity 用量制限毒性（増量ができない理由となる毒性）
DOR Duration of response 奏効期間（効果が持続する期間）
EGFR Epidermal growth factor receptor 上皮成長因子受容体
MTD Maximum tolerated dose 最大耐量（耐えられない毒性が出る用量）
ORR Overall response rate 全奏効率（治療効果のあった患者さんの割合、CRとPRの合計で表す）
Objective response rate
OS Overall survival 全生存期間（治療開始から亡くなるまでの期間）
PD Progress disease 病勢進行（治療にも関わらず治療前よりも病状が悪化すること）
PFS Progression-free survival 無増悪生存期間（がんが進行することなく生存している期間）
PR Partial response 部分奏効（がんの大きさが30％以上縮小し、それが4週間続いた状態）
SD Stable disease 治療の前後でがんの大きさがほぼ変わっていない状態
TEAE Treatment emergent adverse event 治療に関連した有害事象
40
本資料に関するお問い合わせ先
第一三共株式会社
コーポレートコミュニケーション部
TEL: 03-6225-1126 （報道関係者の皆様）
03-6225-1125 （株式市場関係者の皆様）
Email: DaiichiSankyoIR@daiichisankyo.co.jp