4552 ＪＣＲファーマ 2020-02-03 16:00:00

16th Annual WORLDSymposium 2020における発表のお知らせ [pdf]

                                                                    2020 年 2 月 3 日
各         位




                                会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
                                代表者名 代表取締役会長兼社長 芦 田           信
                                            （東証第 1 部 コード番号 4552）
                                問合せ先 執行役員経営企画本部長 本 多          裕
                                              （ＴＥＬ 0797-32-1995）

          16th Annual WORLDSymposiumTM 2020 における発表のお知らせ

 当社は、現地時間 2020 年 2 月 10 日から 13 日に米国フロリダ州オーランドで開催され
る 16th Annual WORLDSymposiumTM 2020*¹において、当社が開発中の血液脳関門通過型
ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）および、J-Brain Cargo®*²適用ポンペ
病治療酵素製剤（開発番号：JR-162）について口頭およびポスター発表を行いますのでお
知らせいたします。       なお、 発表の詳細につきましては本学会終了後に改めて公表予定です。

1.   口頭発表（1 件）
当社の独自技術である J-Brain Cargo®を適用したハンター症候群治療酵素製剤〔開発番
号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）〕の国内臨床
第 3 相試験における 26 週解析結果について、口頭発表を行います。
                            演題名                                       発表日時
 Therapy for mucopolysaccharidosis II with an intravenous
 blood-brain barrier-crossing enzyme (JR-141): 26-week results   2020年2月12日
 from a phase 3 study in Japan suggesting significant efficacy   16:00-16:15 EST
 against central nervous system and systemic symptoms

2. ポスター発表（3 件）
JR-141 のブラジルでの臨床第 2 相試験で得られた結果および、国内臨床第 3 相試験におけ
る 26 週解析結果並びに、J-Brain Cargo®を適用したポンペ病治療酵素製剤〔開発番号：
JR-162（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性 α-グルコシダーゼ） の非臨床試験で得られ
                                          〕
た結果について、それぞれポスター発表を行います。
                            演題名                                       発表日時
 Results from a phase 2 trial of a blood-brain barrier
                                                                 2020年2月10日
 penetrating enzyme (JR-141) in patients with MPS II in
                                                                 16:30-18:30 EST
 Brazil
Therapy for mucopolysaccharidosis II with an intravenous
blood-brain barrier-crossing enzyme (JR-141): 26-week results     2020年2月11日
from a phase 3 study in Japan suggesting significant efficacy     16:30-18:30 EST
against central nervous system and systemic symptoms
A novel approach to CNS dysfunction of Pompe disease with a
                                                                  2020年2月12日
fusion protein consisting of anti-transferrin receptor antibody
                                                                  16:30-18:30 EST
and GAA enzyme



*¹ WORLDSymposiumTM
このシンポジウムは、ライソゾーム病の基礎研究から臨床応用をテーマとして毎年米国で
行われる国際学会です。
          （http://www.worldsymposia.org/）

*² J-Brain Cargo®
抗トランスフェリンレセプター抗体を利用した画期的薬剤輸送システム。ハンター症候群
治療薬として開発中の JR-141 においては、血液脳関門（BBB）の通過を可能とする J-Brain
Cargo®により全身症状だけでなく中枢神経症状の改善が期待される。また、主に筋組織の
障害が見られるポンペ病治療薬として開発中の JR-162 においては、  トランスフェリンレセ
プターを介した筋組織への薬剤輸送による直接的な治療効果のみならず、BBB 通過により
筋肉を支配する神経細胞への効果を介した治療効果も期待される。
                                                                                    以   上