4552 JCRファーマ 2020-02-03 16:00:00
16th Annual WORLDSymposium 2020における発表のお知らせ [pdf]
2020 年 2 月 3 日
各 位
会 社 名 J C R フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代表取締役会長兼社長 芦 田 信
(東証第 1 部 コード番号 4552)
問合せ先 執行役員経営企画本部長 本 多 裕
(TEL 0797-32-1995)
16th Annual WORLDSymposiumTM 2020 における発表のお知らせ
当社は、現地時間 2020 年 2 月 10 日から 13 日に米国フロリダ州オーランドで開催され
る 16th Annual WORLDSymposiumTM 2020*¹において、当社が開発中の血液脳関門通過型
ハンター症候群治療酵素製剤(開発番号:JR-141)および、J-Brain Cargo®*²適用ポンペ
病治療酵素製剤(開発番号:JR-162)について口頭およびポスター発表を行いますのでお
知らせいたします。 なお、 発表の詳細につきましては本学会終了後に改めて公表予定です。
1. 口頭発表(1 件)
当社の独自技術である J-Brain Cargo®を適用したハンター症候群治療酵素製剤〔開発番
号:JR-141(血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ)〕の国内臨床
第 3 相試験における 26 週解析結果について、口頭発表を行います。
演題名 発表日時
Therapy for mucopolysaccharidosis II with an intravenous
blood-brain barrier-crossing enzyme (JR-141): 26-week results 2020年2月12日
from a phase 3 study in Japan suggesting significant efficacy 16:00-16:15 EST
against central nervous system and systemic symptoms
2. ポスター発表(3 件)
JR-141 のブラジルでの臨床第 2 相試験で得られた結果および、国内臨床第 3 相試験におけ
る 26 週解析結果並びに、J-Brain Cargo®を適用したポンペ病治療酵素製剤〔開発番号:
JR-162(J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性 α-グルコシダーゼ) の非臨床試験で得られ
〕
た結果について、それぞれポスター発表を行います。
演題名 発表日時
Results from a phase 2 trial of a blood-brain barrier
2020年2月10日
penetrating enzyme (JR-141) in patients with MPS II in
16:30-18:30 EST
Brazil
Therapy for mucopolysaccharidosis II with an intravenous
blood-brain barrier-crossing enzyme (JR-141): 26-week results 2020年2月11日
from a phase 3 study in Japan suggesting significant efficacy 16:30-18:30 EST
against central nervous system and systemic symptoms
A novel approach to CNS dysfunction of Pompe disease with a
2020年2月12日
fusion protein consisting of anti-transferrin receptor antibody
16:30-18:30 EST
and GAA enzyme
*¹ WORLDSymposiumTM
このシンポジウムは、ライソゾーム病の基礎研究から臨床応用をテーマとして毎年米国で
行われる国際学会です。
(http://www.worldsymposia.org/)
*² J-Brain Cargo®
抗トランスフェリンレセプター抗体を利用した画期的薬剤輸送システム。ハンター症候群
治療薬として開発中の JR-141 においては、血液脳関門(BBB)の通過を可能とする J-Brain
Cargo®により全身症状だけでなく中枢神経症状の改善が期待される。また、主に筋組織の
障害が見られるポンペ病治療薬として開発中の JR-162 においては、 トランスフェリンレセ
プターを介した筋組織への薬剤輸送による直接的な治療効果のみならず、BBB 通過により
筋肉を支配する神経細胞への効果を介した治療効果も期待される。
以 上