2020年3⽉期 第2四半期決算説明会
-研究開発-
2019年11⽉6⽇
ＪＣＲファーマ株式会社
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（TEL 0797-32-1995）
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⽬次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
ライソゾーム病治療薬の研究開発
① JR-141 開発進捗速報
② その他のライソゾーム病治療薬開発状況
その他の研究開発パイプライン
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開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再⽣医療等製品
2019年5⽉の
決算説明会より進捗あり
開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考
酵素補充療法
臨床第3相試験 J-Brain Cargo® 採⽤
JR-141 ハンター症候群
臨床第2相試験
酵素補充療法
JR-162 ポンペ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
J-MIG System® 採⽤
ハーラー症候群 酵素補充療法
JR-171 ハーラー・シャイエ症候群 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
シャイエ症候群 J-MIG System® 採⽤
酵素補充療法
JR-441 サンフィリッポ症候群A型 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
J-MIG System® 採⽤
ダルベポエチン アルファ キッセイ薬品⼯業(株)と
BS注「JCR」 腎性貧⾎ 製造販売承認取得 共同開発
（JR-131） バイオ後続品
SHOX異常症における グロウジェクト® 適応拡⼤
JR-401X 低⾝⻑症
臨床第3相試験
あすか製薬(株)に導出
JR-041 不妊治療 臨床第1/2相試験
⼩児成⻑ホルモン分泌不全性 J-MIG System® 採⽤
JR-142 低⾝⻑症
臨床第1相試験
テムセル®HS注 適応拡⼤
JR-031EB 表⽪⽔疱症 製造販売承認申請取り下げ
テムセル®HS注 適応拡⼤
JR-031HIE 新⽣児低酸素性虚⾎性脳症 臨床第1/2相試験
JTR-161/ 帝⼈(株)と共同開発
急性期脳梗塞 臨床第1/2相試験
JR-161
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⽬次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
ライソゾーム病治療薬の研究開発
① JR-141 開発進捗速報
② その他のライソゾーム病治療薬開発状況
その他の研究開発パイプライン
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
5/21 JR-142︓臨床第1相試験開始のお知らせ
JR-142 遺伝⼦組換え持続型成⻑ホルモン
適応症 ⼩児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症
特許出願済
独⾃の改変型アルブミンを融合させることにより
バイオ医薬品の⾎中半減期を⼤幅に延⻑させる技術を開発
● 2019年5⽉︓臨床第1相試験開始
臨床試験概要
被験者︓ 健康な成⼈男性31⼈
評価項⽬︓ 安全性、薬物動態
全ての被験者での投与が完了し、経過観察中
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
6/10 JR-031HIE︓臨床第1/2相試験開始予定のお知らせ
JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡⼤）
適応症 新⽣児低酸素性虚⾎性脳症
■ 原因︓ 妊娠中または出産時の脳⾎流の減少による胎児脳への酸素供給不⾜
■ 症状︓ 運動・精神発達障害および脳性⿇痺等の脳神経障害
■ 発⽣率*︓ 1,000⼈に2.5⼈ *当社調べ
■ 既存治療︓ 低体温療法（約半数の患児に効果が認められない）
より有効な治療法が待ち望まれている
● 2019年7⽉︓臨床第1/2相試験開始
被験者への投与開始、経過観察中
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
9/19 JR-031EB︓承認申請取り下げのお知らせ
JR-031EB ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡⼤）
適応症 表⽪⽔疱症
■ 原因︓⽪膚基底膜領域における接着構造制御蛋⽩の遺伝⼦異常
■ 症状︓⽇常⽣活の軽微な外⼒で表⽪が基底膜レベルで剥離して
全⾝熱傷様の⽔疱、潰瘍を形成
リリース⽂より（⼀部抜粋）
当社は、同適応症について、本年3⽉に厚⽣労働省へ承認申請を⾏い、当局と
協議を重ねてまいりましたが、同適応症に対する有効性をより明確に⽰す必要性が
あると当社で判断し、本承認申請を取り下げることといたしました。
表⽪⽔疱症に対する「テムセル®HS 注」の開発については、今後も当局と協議を
⾏い、引き続き検討してまいります。
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
9/20 JR-131︓製造販売承認取得のお知らせ
遺伝⼦組換えダルベポエチン アルファ後続1
JR-131
ダルベポエチン アルファBS注「JCR」
適応症 腎性貧⾎
■ 疾患概要︓腎臓においてヘモグロビンの低下に⾒合った⼗分量のエリスロポエチンが
産⽣されないことによって引き起こされる貧⾎
● 2013年9⽉︓キッセイ薬品⼯業株式会社と共同研究開発契約を締結
臨床第3相試験︓有効性の同等性および同質性が検証/安全性の類似性確認
2019年9⽉20⽇︓製造販売承認取得
販売 製造
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⽬次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
ライソゾーム病治療薬の研究開発
① JR-141 開発進捗速報
② その他のライソゾーム病治療薬開発状況
その他の研究開発パイプライン
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ライソゾーム病とは
ライソゾーム病
指定難病および⼩児慢性特定疾病に指定されている先天代謝異常症の⼀種。
ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき
物質が体内に蓄積してしまう希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する
物質や症状が異なる。
ライソゾーム
ヒトの細胞
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ライソゾーム病とは
先天代謝異常症 スフィンゴリピドーシス ゴーシェ病
ファブリー病
…
ライソゾーム病
ムコ多糖症
ムコ多糖症I型（ハーラー症候群 他）
ポンぺ病
ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
α-マンノシドーシス
ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）
…
…
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
■ 患者数*︓ 約250⼈ (⽇本) 、約7,800⼈ (WW) *当社調べ
■ 市場規模*︓ 約84億円（2018年/⽇本）、約1,000億円（2018年/WW）
■ 疾患概要︓ 厚⽣労働省指定難病。ムコ多糖を体内で分解する酵素（イズロン酸-2-スルファターゼ）の働きが
弱い、または酵素がないために、ムコ多糖が分解できずに体に蓄積することによって、
全⾝にさまざまな症状がみられる疾患。症状の⼀つに、中枢神経障害がある。
現在の治療は⾎液脳関⾨（BBB）を通過せず、中枢神経症状に効果がない
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
開発計画全体図
⽇本 ブラジル
臨床第1/2相試験
臨床第2相試験
臨床第3相試験
グローバル
製造販売承認申請 製造販売承認申請
（2020年度中を⽬指す） 臨床第3相試験 （2020年度中を⽬指す）
（計画中）
製造販売承認申請（計画中） 13
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
国内臨床第1/2相試験（JR-141-101)︓試験概要
4週間 4週間
イデュルスルファーゼ
パート１ パート２
投与被験者 (1.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週)
• 安全性・探索的有効性・薬物動態
評価項⽬ • 脳脊髄液（CSF）中の蓄積基質であるヘパラン硫酸（HS）
およびデルマタン硫酸（DS）濃度の変化量
投与⽅法 静脈内投与
組み⼊れ被験者数 14⼈
出典︓Mol. Ther. 27(2), 456-454, 2019. 14
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
国内臨床第1/2相試験（JR-141-101)︓試験結果
脳脊髄液（CSF）中のHS濃度の減少が確認されたことにより、
「J-Brain Cargo®」を適応したJR-141がBBBを通過したことを⽰唆
（1.0㎎/㎏/ｗ→25.1±12.9％ 2.0㎎/㎏/ｗ→31.5±3.9％） 15
出典︓Mol. Ther. 27(2), 456-454, 2019.
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
国内臨床第3相試験（JR-141-301）︓試験概要
4 週間 52週間
イデュルスルファーゼ 投与
or 観察期間 JR‐141投与期間 (2.0 mg/kg/週)
無治療
主要評価項⽬ 脳脊髄液（CSF）中のHS濃度の変化量
• 発達評価（認知機能、適応⾏動）
• ⾎中及び尿中HS/DS
副次評価項⽬ • 肝臓容積、脾臓容積
• 6分間歩⾏試験
• 関節可動域
組み⼊れ被験者数 28⼈
26週投与完了後に中間集計を実施 16
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JR-141 開発進捗速報
国内臨床第3相試験（JR-141-301）︓脳脊髄液（CSF）中のHS濃度
(ng/mL) CSF HS
16000
14000
12000
10000
8000
6000
4000
2000
0
-4 26
観察期間 JR-141投与期間
（イデュルスルファーゼ投与または無治療）
26週投与を完了した全ての被験者において、
脳脊髄液（CSF）中のHS濃度が減少（Mean 58.4±9.5 %）
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
国内臨床第3相試験（JR-141-301）︓26週投与完了後時点の中間集計まとめ
被験者情報
• 19施設から28⼈の被験者がエントリー
中枢神経症状に対する有効性
• 26週投与を完了した全被験者で脳脊髄液中のHS濃度減少を認めた (Mean 58.4±9.5%）
• 発達検査及び症例調査票で、発達年齢の維持または改善が⽰唆された
全⾝症状に対する有効性
• 新規治療例（3例）における⾎中HS/DS濃度の減少
• 切り替え例（25例）における⾎中HS/DS濃度の維持
安全性
• 治験薬に関連する重篤な有害事象は認められていない
• 治験中⽌につながる投与関連反応は認められていない
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JR-141 開発進捗速報
JR-141 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症II型（ハンター症候群）
⽶国
欧州 JCR USA, Inc.
• 2018年10⽉に⽶国⾷品医薬品局（FDA）
• 2019年2⽉に欧州医薬品庁 ⽇本 よりオーファンドラッグに指定
よりオーファンドラッグに指定
• 2018年3⽉に厚⽣労働省より、
「先駆け審査指定制度」の対象品⽬に指定
• 2018年8⽉から臨床第3相試験実施中
ブラジル
• 2018年6⽉から
臨床第2相試験実施中
2020年度中に⽇本・ブラジルでの
製造販売承認申請を⽬指す
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⽬次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
ライソゾーム病治療薬の研究開発
① JR-141 開発進捗速報
② その他のライソゾーム病治療薬開発状況
その他の研究開発パイプライン
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その他のライソゾーム病治療薬開発状況
JR-171 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えαLイズロニダーゼ
適応症 ムコ多糖症I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群）
■ 疾患概要︓ 厚⽣労働省指定難病。ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-イズロニダーゼ）
の働きが弱い、または酵素がないために、ムコ多糖が分解できずに体に蓄積すること
によって、全⾝にさまざまな症状がみられる疾患。症状の⼀つに、中枢神経障害がある。
■ 患者数*︓ 約60⼈ (⽇本)、約3,600⼈ (WW) *当社調べ
■ 市場規模*︓ 約15億円（2018年/⽇本）、約240億円（2018年/WW）
● 臨床第1/2相試験（JR-171-101試験）デザインに関して、FDAよりアドバイスを受領
2020年中の臨床試験開始に向けて準備中
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その他のライソゾーム病治療薬開発状況
JR-441 ⾎液脳関⾨通過型 遺伝⼦組換えヘパランN-スルファターゼ
適応症 ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）
■ 疾患概要︓ 厚⽣労働省指定難病。ムコ多糖を体内で分解する酵素（ヘパランN-スルファターゼ）
の働きが弱い、または酵素がないために、ムコ多糖が分解できずに体に蓄積することに
よって、主に中枢神障害が起こる疾患。
■ 患者数*︓ 約60⼈ (⽇本) 、約6,900⼈ (WW) * A型B型患者総数（当社調べ）
2020年度中の臨床試験開始を⽬指す
JR-162 J-Brain Cargo®適⽤ 遺伝⼦組換え酸性α-グルコシダーゼ
適応症 ポンペ病
■ 疾患概要︓ 厚⽣労働省指定難病。グリコーゲンを体内で分解する酵素（酸性α-グルコシダーゼ）
の働きが弱い、または酵素がないために、全⾝の細胞（特に筋⾁の細胞）にグリコーゲン
が蓄積し、筋組織が侵され、呼吸、運動および⼼臓の機能障害が起こる疾患
■ 患者数*︓ 約80⼈（⽇本）、約10,600⼈ (WW) *当社調べ
■ 市場規模*︓ 約30億円（2018年/⽇本）、約990億円（2018年/WW）
筋組織のみならず、筋⾁の制御器官である
中枢神経系組織においても良好な薬効を確認 22
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その他のライソゾーム病治療薬開発状況
α-マンノシドーシス
JCRが取り組む
GM1
ガングリオシドーシス
ライソゾーム病治療薬
ニーマンピック病
フコシドーシス
ゴーシェ病
バッテン病 ムコ多糖症IIIA型
JR-441（サンフィリッポ症候群A型）
遅発乳児型
バッテン病 ムコ多糖症IIIB型
JR-171
ムコ多糖症I型
（サンフィリッポ症候群B型） (ハーラー症候群 他)
乳児型
異染性⽩質 ムコ多糖症VII型 ムコ多糖症II型
クラッべ病 JR-162 ポンぺ病 JR-141
ジストロフィー （スライ症候群） （ハンター症候群)
動物モデルでの
基礎研究 製法検討 前臨床 臨床試験
薬効確認
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⽬次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間︓2019年5-10⽉）
ライソゾーム病治療薬の研究開発
① JR-141 開発進捗速報
② その他のライソゾーム病治療薬開発状況
その他の研究開発パイプライン
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その他の研究開発パイプライン
JTR-161/JR-161 ヒト⻭髄由来幹細胞
適応症 急性期脳梗塞
ヒト⻭髄由来幹細胞
■ 原因 ︓ ⾼⾎圧、⾼脂⾎症、糖尿病、肥満など⽣活習慣病や⼼臓病など
（⽣活習慣病や喫煙は、脳梗塞の下地となる動脈硬化を促進）
■ 年間発症者数*︓ 約30万⼈ (⽇本) *当社調べ
■ 治療法 ︓ 発症数時間以内に「⾎栓溶解療法」、「⾎管内治療」が⾏われ、
続いて、「脳保護療法」、「抗⾎⼩板療法」、「抗凝固療法」が⾏われる
2017年7⽉︓
帝⼈株式会社と急性期脳梗塞を適応症とした
共同開発契約・実施許諾契約を締結
2019年1⽉︓臨床第1/2相試験にて患者投与開始
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その他の研究開発パイプライン
JR-401X 遺伝⼦組換えソマトロピン（グロウジェクト® 適応拡⼤）
適応症 SHOX異常症における低⾝⻑症
■ 疾患概要︓ 性染⾊体上に存在する成⻑遺伝⼦SHOX（Short stature homeobox
containing gene）の機能喪失を招く微細⽋失・重複や変異等により⽣じる先天性疾患。
■ 年間発症者数*︓約450-500⼈（⽇本） *当社調べ
● 2018年7⽉︓臨床第3相試験開始
臨床試験概要
被験者︓ SHOX異常症における低⾝⻑症患者
評価項⽬︓グロウジェクト®を12か⽉間および24か⽉間投与した際の有効性、安全性
被験者への投与開始、経過観測中
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開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■再⽣医療等製品
2019年5⽉の
決算説明会より進捗あり
開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考
酵素補充療法
臨床第3相試験 J-Brain Cargo® 採⽤
JR-141 ハンター症候群
臨床第2相試験
酵素補充療法
JR-162 ポンペ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
J-MIG System® 採⽤
ハーラー症候群 酵素補充療法
JR-171 ハーラー・シャイエ症候群 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
シャイエ症候群 J-MIG System® 採⽤
酵素補充療法
JR-441 サンフィリッポ症候群A型 前臨床 J-Brain Cargo® 採⽤
J-MIG System® 採⽤
ダルベポエチン アルファ キッセイ薬品⼯業(株)と
BS注「JCR」 腎性貧⾎ 製造販売承認取得 共同開発
（JR-131） バイオ後続品
SHOX異常症における グロウジェクト® 適応拡⼤
JR-401X 低⾝⻑症
臨床第3相試験
あすか製薬(株)に導出
JR-041 不妊治療 臨床第1/2相試験
⼩児成⻑ホルモン分泌不全性 J-MIG System® 採⽤
JR-142 低⾝⻑症
臨床第1相試験
テムセル®HS注 適応拡⼤
JR-031EB 表⽪⽔疱症 製造販売承認申請取り下げ
テムセル®HS注 適応拡⼤
JR-031HIE 新⽣児低酸素性虚⾎性脳症 臨床第1/2相試験
JTR-161/ 帝⼈(株)と共同開発
急性期脳梗塞 臨床第1/2相試験
JR-161
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⼀歩先を⾏く独⾃の研究開発技術で
⽇本発・世界初の新薬を創製し 遺伝⼦組換え
持続的な価値創造の実現を⽬指す
医薬品
希少疾病・難病
細胞治療
遺伝⼦治療薬 再⽣医療等
製品
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