2022年3月期第2四半期 決算説明会
ー研究開発ー
2021年11月2日
ＪＣＲファーマ株式会社
【証券コード】4552
【問合せ先】 管理本部 広報・IR室 北村（TEL 0797-32-1995）
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All rights reserved.
目次
❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月）
❚ ライソゾーム病 開発状況
❚ JR-171
❚ JR-141
❚ 開発パイプライン 今後の予定
❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況
❚ JR-401X
❚ 開発パイプライン 今後の予定
R&D 1
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目次
❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月）
❚ ライソゾーム病 開発状況
❚ JR-171
❚ JR-141
❚ 開発パイプライン 今後の予定
❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況
❚ JR-401X
❚ 開発パイプライン 今後の予定
R&D 2
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研究開発トピックス (期間：2021年6月-2021年10月)
2021
♦7月 16th International Symposium on MPS and Related Diseases (MPS2021) における発表
MPS2021において、J-Brain Cargo®を適応した開発中のライソゾーム病治療薬（JR-141、JR-171、JR-441、JR-446）について
口頭発表およびポスター発表を行いました。
♦9月 JR-141 武田薬品工業株式会社と、共同開発と事業化に向けた契約を締結
JR-141の海外の特定地域における独占的な共同開発及びライセンス契約を武田薬品と締結しました。
♦9月 JR-171 FDA（米国食品医薬品局）よりファストトラック指定
ファストトラックとは、必要性の高い新薬の審査を優先的に行う制度であり、臨床開発の迅速化や優先審査、早期承認が期待できます。
♦10月 JR-141 EMA（欧州医薬品庁）よりPRIME指定
PRIMEとは、アンメットメディカルニーズを満たす医薬品の開発支援を強化するためのスキームで、迅速審査の対象となる可能性があります。
R&D 3
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開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品
開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考
ムコ多糖症II型 製造販売承認申請 酵素補充療法
JR-141 J-Brain Cargo® 採用
（ハンター症候群） 臨床第3相試験
ムコ多糖症I型 酵素補充療法
JR-171 （ハーラー、ハーラー・シャイエ、 臨床第1/2相試験 J-Brain Cargo® 採用
シャイエ症候群） J-MIG System® 採用
酵素補充療法
JR-162 ポンぺ病 前臨床
J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIA型 酵素補充療法
JR-441 前臨床 J-Brain Cargo® 採用
（サンフィリッポ症候群A型）
ムコ多糖症VII型 酵素補充療法
JR-443 前臨床
（スライ症候群） J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIB型 酵素補充療法
JR-446 前臨床
（サンフィリッポ症候群B型） J-Brain Cargo® 採用
SHOX異常症における
JR-401X
低身長
臨床第3相試験 グロウジェクト® 適応拡大
小児成長ホルモン分泌不全性 J-MIG System® 採用
JR-142
低身長症
臨床第2相試験 持続型成長ホルモン製剤
JR-031HIE 新生児低酸素性虚血性脳症 臨床第1/2相試験 テムセル®HS注 適応拡大
JTR-161/JR-161 急性期脳梗塞
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臨床第1/2相試験 帝人(株)と共同開発
R&D 4
目次
❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月）
❚ ライソゾーム病 開発状況
❚ JR-171
❚ JR-141
❚ 開発パイプライン 今後の予定
❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況
❚ JR-401X
❚ 開発パイプライン 今後の予定
R&D 5
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血液脳関門通過技術 J-Brain CargoⓇ（概念）
トランスフェリン受容体を介して血液脳関門（BBB）を通過させ、薬剤を脳内に届ける
分子構造 + =
（概念） トランスフェリン 薬剤 J-Brain Cargo®
受容体抗体 （酵素） 抗体酵素融合タンパク質
通過メカニズム 脳実質 発展の可能性
ライソゾーム病
内皮細胞 BBB アルツハイマー病
トランスフェリン受容体 脳血管 パーキンソン病
トランスフェリン 神経腫瘍
J-Brain CargoⓇ技術を利用することで、
トランスフェリンが 神経炎症
従来、BBBを通過しない薬剤（酵素）が
脳内に取り込まれる経路
脳内に取り込まれる R&D 6
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ライソゾーム病（LSD：Lysosomal Storage Disease）とは
先天代謝異常症の一種。
ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき老廃物が体内に蓄積してしまう
希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。
リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病 異染性白質ジストロフィー ファーバー病
GM1ガングリオシドーシス テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症
ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群） III型（サンフィリッポ症候群）
(MPS)
IV型（モルキオ症候群） VI型（マロトー・ラミー症候群） VII型（スライ症候群）
ライソゾ－ム病 IX型（ヒアルロニダーゼ欠損症）
LSD
糖蛋白代謝異常症 フコシドーシス マンノシドーシス ムコリピドーシス I-cell病 ガラクトシアリドーシス
糖原病 ポンペ病
スフィンゴ糖質活性化蛋白異常症
ライソゾーム膜転送異常症 神経セロイドリポフスチン症（バッテン病） シスチン症 …
蛋白分解酵素欠損症 カテプシンD欠損症 … 赤文字：JCRで研究開発を進めている
ライソゾーム病（承認済みの品目含む） 7
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ムコ多糖症（MPS：Mucopolysaccharidosis）とは
MPS と は 、 ラ イ ソ ゾ ー ム 病 の 中 で も デ ル マ タ ン 硫 酸
（DS）やヘパラン硫酸（HS）などのムコ多糖が蓄積
する疾患の一群。
蓄積するムコ多糖によって、高度の中枢神経障害、
臓器肥大、軟部組織障害、変形性関節症や軟骨
障害などを呈する。
ライソゾーム
MPSの分類（一部抜粋） 病型別発症頻度（日本）*
MPS 欠損酵素 蓄積物質 2% 1%
10%
I型 α-L-イズロニダーゼ HS, DS
I型
15%
II型 イズロン酸-2-スルファターゼ HS, DS II型
IIIA型 へパランN-スルファターゼ HS III型
17%
IV型
IIIB型 α-N-アセチルグルコサミニダーゼ HS VI型
VII型 β-グルクロニダーゼ DS, HS 55% VII型
*折居 忠夫ら, ムコ多糖症 UPDATE, E-N MEDIX, 第1版第１刷, 2011: 1-2, P.8 R&D 8
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MPS I型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）とは
MPS I型（発症割合*1 ） 症状*2 中枢神経症状*2 病因に対する治療法*3
ハーラー症候群（約60％） 早期発症かつ急速に症状が進行する最重症型 著しい中枢神経症状あり
造血幹細胞移植
ハーラー・シャイエ症候群（約20％） 中間型 中枢神経症状あり
酵素補充療法
シャイエ症候群（約10％） 発症時期が遅く、病態の進行も緩徐 認知機能はほぼ正常
※残りの約10％は表現型を定義づけられなかったため発症割合に含まれていない。
♦中枢神経症状や全身症状が患者の
*2
主な症状 QOL（生活の質）を大きく低下させている
大頭・前顎の突出
巨舌・角膜混濁
難聴 中枢神経症状
JR-171
閉塞気道疾患 精神運動発達遅滞などの症状が現れる。
→呼吸不全 発達年齢は2－3歳がピーク。 J-Brain Cargo®を適応し、
心弁膜疾患 BBBを通過させることで
低身長
→心不全
頸椎圧迫 脳内にも薬剤が届き、全身症状かつ
肝脾腫 関節拘縮 中枢神経症状の改善が期待できる
臍ヘルニア
*1:Tomatsu S, Lavery C, Giugliani R, Harmatz P, Scarpa M, Wegrzyn G, et al. Mucopolysaccharidoses Update (2
Volume set); 2018. Chapter 9, Mucopolysaccharidosis type I: clinical feautures biochemistry, diagnosis, genetics,
and treatment. Mucopolysaccharidoses update; p. 143-64.
*2:折居 忠夫ら, ムコ多糖症 UPDATE, E-N MEDIX, 第1版第１刷, 2011: P.xii,2,102-103
*3:ムコ多糖症（MPS）Ⅰ型診療ガイドライン2019; p. 9-10.
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要
米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック指定（2021年9月）
Part 1 試験デザイン 4人 Part 2 試験デザイン 14人以上
対象被験者 対象被験者
18歳以上 0歳以上(米国は2歳以上)
知的障害がない、または軽度 疾患の重症度は問わない
4 週間 無作為割付 12週間
High
dose
High dose
継続試験
Low Low dose
dose
安全性評価
Part1 Part2
主要評価項目 安全性
血漿中薬物動態
副次評価項目
中枢神経症状および全身症状に対する探索的有効性
試験実施国 日本・ブラジル 日本・ブラジル・米国
試験詳細 clinicaltrials.gov（Identifier：NCT04227600） R&D 10
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：Part 1被験者のCSF*中ヘパラン硫酸（HS）濃度
*CSF: 脳脊髄液
3000 被験者背景（N＝4）
HS concentration in CSF* (ng/mL)
• シャイエ症候群
2500
• 知的障害なし
2000 • 既存酵素補充療法の治療歴有
Subject 2
• 造血幹細胞移植の治療歴なし
1500
Subject 4
-33%
1000
Subject 1
結果
500 Subject 3 CSF中のHS濃度はすべての被験者
-68%
-81% で低下した（平均65％の低下）
0 -78%
Week 1 Week 4 R&D 11
JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：Part1被験者の血清・尿ヘパラン硫酸/デルマタン硫酸（HS/DS）濃度
Serum HS concentration (ng/mL)
Serum DS concentration (ng/mL)
1000 Subject 1 2000 Subject 1
HS Subject 2 DS Subject 2
800 Subject 3 Subject 3
1500
Subject 4 Subject 4
600
血清 400
1000
500
200
0 0
Urinary DS concentration (µg/mg Cre)
Urinary HS concentration (µg/mg Cre)
100 Subject 1 100 Subject 1
HS Subject 2 DS Subject 2
80 Subject 3 80 Subject 3
Subject 4 Subject 4
尿
60 60
40 40
20 20
0
結果
投与期間中、すべての被験者でHS/DS濃度は安定していた R&D 12
JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）
Part1：Summary
すべての被験者において、CSF中のHS濃度がベースラインより低下した
安全性に関する懸念はなかった
現状と今後の予定
12週間のJR-171-101 Part 2を実施中
JR-171の有効性と安全性を確認するための臨床第3相試験を計画中
R&D 13
JR-141 開発状況
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
臨床開発パッケージ
日本 グローバル
ブラジル
（米国、ブラジル、イギリス、
フランス、ドイツ、スペイン）
• 臨床第1/2相試験 • 臨床第2相試験 • 臨床第3相試験
• 臨床第3相試験
製造販売承認
申請のための
製造販売承認 投与開始予定
臨床試験 製造販売承認申請
（2021年3月23日）
（2020年12月22日） （2022年早期）
薬価基準収載・発売
（2021年5月19日）
長期臨床データ
取得のための 製造販売後臨床試験 長期投与試験
臨床試験 （約10年）実施中 継続実施中
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JR-141 臨床試験
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
国内臨床第3相試験（JR-141-301/302）：試験概要
JR-141-301 JR-141-302（継続試験）
イデュルスルファーゼ
投与
or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
無治療
52週間
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）：試験概要
JR-141-BR21 JR-141-BR22（継続試験）
4.0 mg/kg/週 4.0 mg/kg/週
イデュルスルファーゼ
投与 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
or
無治療
1.0 mg/kg/週 1.0 mg/kg/週
26週間 R&D 15
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JR-141 臨床試験
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
国内臨床第3相試験（JR-141-301/302） ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）
重症型の発達年齢と自然歴との比較
Initial Phase Middle Phase Late Phase
0-36M 36-96M >96M
JR-141-BR21/BR22: BSID-III * 乳幼児期にJR-141の治療を開始した被験者では、
JR-141-301/302: KSPD**
治験期間において長期的な改善が認められた
Natural history: KSPD**
重症型MPSⅡ型の自然歴とは対照的に、
最大2年にわたり安定した発達推移を示した
*BSID-III (The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition) : １～
42カ月齢の乳幼児における、認知、言語、運動、社会情動、適応行動の評価
**KSPD (Kyoto. Scale of Psychological. Development) :0歳～成人における、姿勢運動、認知・
適応、言語・社会の３領域に分類し、年齢段階毎に配列された検査項目に対する反応を観察し評価
R&D 16
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JR-141 臨床試験
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）
軽症型被験者におけるKaufman(KABCⅡ)*評価
Normal development
240
Observations and conclusions:
• 本試験に参加した軽症型被験者5例の平均
Age equivalent (months)
180 発達年齢は、24か月治療期間中に約41か
月上昇し、中枢神経症状の改善を示した
120 発達年齢におけるベースラインからの変化量
VISIT Mean (SD) Median [min - max]
60 Week 52 37.7 (15.3) 32.2 [23.4 – 54.8]
Week 104 40.9 (17.9) 44.0 [16.8 – 64.8]
0
0 60 120 180 240 300 360 420 480 540 600 *KABCⅡ (Kaufman Assessment Battery for Children Second Edition）:2歳6ヶ月から
18歳までの同時、計画子どもを対象に、「認知処理能力」と「習得度」の2つから知能測定する検査。
Chronological age (months)
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認知処理は「継次、、学習」、習得度は「語録、読み、書き、算数」を焦点に検査
R&D 17
JR-141 臨床試験
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
叙述による評価
日本 (JR-141-301) ブラジル (JR-141-BR21/BR22)
言語 一般的な変化
• 重症型の被験者において、18名中12名が言語の • 全般的に、言語、運動機能、活気や表現力の改
改善を示した 善が見られた
• 単語数の増加、会話の数の増加、歌を歌うなどの • 言語や運動機能に顕著な改善が見られない被験
変化が見られた 者でも、活気や表現力に前向きな変化が見られた
活気/表現力
• 18名中11名において、活気や表現力の改善が見
られた
• 活動性の向上、豊かな表情の変化などが見られた
R&D 18
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JR-141 グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
欧州医薬品庁（EMA）よりPRIMEの指定（2021年10月）
（試験概要）
JR-141投与 2.0 mg/kg/週
53週以降、
Cohort A： 標準治療 群の移動が可能 場合によっては中間解析の
(Neuronopathic patients) (イデュルスルファーゼ投与)
結果で申請することも検討
イデュルスルファーゼ 標準治療 標準治療
（イデュルスルファーゼ投与） （イデュルスルファーゼ投与）
投与患者のみ
中間解析 最終解析
-12 -1 +1 +53 +105 Week
JR-141投与
2.0 mg/kg/週
Cohort B： 標準治療
(イデュルスルファーゼ投与)
(Attenuated patients) 標準治療
イデュルスルファーゼ （イデュルスルファーゼ投与）
投与患者のみ R&D 19
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最終解析
開発パイプライン（ライソゾーム病） *2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
• 先駆け審査指定制度（日本）
• オーファンドラッグ（日本）
JR-141 ブラジル：製造販売承認申請済み • オーファンドラッグ（米国）
pabinafusp alfa • ファストトラック（米国）
（ムコ多糖症II型） グローバル：臨床第3相試験開始 • オーファンドラッグ（欧州）
• PRIME（欧州）
• オーファンドラッグ（米国）
JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験（実施中） 臨床第3相試験開始 • ファストトラック（米国）
（ムコ多糖症I型） • オーファンドラッグ（欧州）
JR-441 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症IIIA型）
JR-162 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ポンペ病）
JR-443 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症VII型）
JR-446 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症IIIB型）
R&D 20
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開発ステージ（JCRが取り組む17のライソゾーム病治療薬）
：18th Annual WORLDSymposiumTM2022で発表予定 ：2021年5月から開発ステージの進捗があったプロジェクト
既存薬あり（Worldwide） 既存薬なし（Worldwide）
JR-141 ムコ多糖症II型
製造販売承認申請 ブラジル （ハンター症候群)
JR-171 ムコ多糖症I型 JR-141 ムコ多糖症II型
臨床試験 グローバル（ハーラー症候群 等) グローバル （ハンター症候群)
ムコ多糖症IIIA型 ムコ多糖症IIIB型
前臨床 JR-162 ポンぺ病 JR-441
（サンフィリッポ症候群A型)
JR-446
（サンフィリッポ症候群B型)
フコシドーシス クラッベ病
製法検討 JR-443
ムコ多糖症VII型
（スライ症候群) バッテン病
テイ・サックス病
乳児型（CLN1）
ニーマンピック病 バッテン病 異染性白質
GM1ガングリオシドーシス
遅発乳児型（CLN2） ジストロフィー
動物モデルでの薬効確認
ゴーシェ病 αーマンノシドーシス
基礎研究 ガラクトシアリドーシス
R&D 21
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目次
❚ 研究開発トピックス（期間：2021年6月－2021年10月）
❚ ライソゾーム病 開発状況
❚ JR-171
❚ JR-141
❚ 開発パイプライン 今後の予定
❚ 成長ホルモン、再生医療等製品 開発状況
❚ JR-401X
❚ 開発パイプライン 今後の予定
R&D 22
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JR-401X SHOX異常症とは
JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長
SHOX異常症とは、性染色体上に存在する成長遺伝子SHOX（Short stature
homeobox containing gene）の機能喪失を招く微細欠失・重複や変異等に
より生じる先天性疾患
国内における潜在的な患者数は、450～500人／年と予想されるが、遺伝子診断
が必要であること、診断されても国内では治療法がないことから、臨床現場で診断さ
れている患者数は極めて少ない
遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤
グロウジェクト® 効能・効果（2021年11月現在）
• 成長ホルモン分泌不全性低身長症
• ターナー症候群における低身長
• 成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）
• SGA性低身長症
R&D 23
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JR-401X 臨床第３相試験 試験概要
JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長
JR-401X-301試験：デザイン（JAPIC試験ID：JapicCTI-183946）
NT/GH群
目標被験者数 無治療 0.35 mg/kg/週
１６名
12ヵ月 12ヵ月
GH/GH群
目標被験者数 0.35 mg/kg/週
１６名
24ヵ月
有効性に関する評価項目
主要評価項目
Δ暦年齢相当身長SDS（試験開始後12ヵ月間）
副次評価項目
暦年齢相当身長SDS 骨年齢 骨年齢相当身長SDS
暦年齢相当成長速度SDS Δ骨年齢 Δ骨年齢相当身長SDS
Δ暦年齢相当成長速度SDS Δ骨年齢／Δ暦年齢 血清中IGF-I SDS
成長速度 R&D 24
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JR-401X 臨床第３相試験 有効性データ解析結果（12ヶ月時点）
JR-401X グロウジェクト®効能追加：SHOX異常症における低身長
GH/GH group NT/GH group
Difference
N=10 N=9
N 10 8
mean(SD) 0.932(0.213) 0.127(0.105) 0.796(0.174)
暦年齢相当身長SDSの変化
Change in height SDS for median 0.935 0.142 p<0.001
chronological age
[min-max] [0.67 - 1.39] [-0.01 - 0.29]
95%CI 0.771 – 1.075 0.040 - 0.215 0.621 - 0.971
CI : confidence interval, SD : standard deviation
Δ暦年齢相当身長SDSの要約統計量（試験開始12ヵ月後） Analysis set : FAS*
1.5
Change in height SDS for chronological age
1.0 主要評価項目及び主な副次評価項
目にて、グロウジェクト ® 投与群と無治
0.5 療群との間に統計学的に有意な差が
認められた
0.0
-0.5 R&D 25
GH/GH group (n = 10) NT/GH group (n = 8) *FAS:Full Analysis Set（最大の解析対象集団）
開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）
今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域）
*2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
JR-142* 臨床第2相試験
（小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第3相試験開始
(実施中)
低身長症）
JR-401X 臨床第3相試験
製造販売承認申請
（SHOX異常症における低身長） （実施中）
*持続型成長ホルモン製剤
今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品）
*2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
JTR-161/JR-161 臨床第1/2相試験終了 臨床第3相試験
（急性期脳梗塞）
JR-031HIE 臨床第1/2相試験
製造販売承認申請
（新生児低酸素性虚血性脳症） （実施中）
R&D 26
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注意事項
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R&D 27
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