2022年３月期 第２四半期決算短信〔日本基準〕（連結）
2021年10月28日
上場会社名 ＪＣＲファーマ株式会社 上場取引所 東
コード番号 4552 ＵＲＬ https://www.jcrpharm.co.jp/
代表者 （役職名） 代表取締役会長兼社長 （氏名）芦田 信
問合せ先責任者 （役職名） 執行役員管理本部長 （氏名）本多 裕 ＴＥＬ 0797(32)1995
四半期報告書提出予定日 2021年11月12日 配当支払開始予定日 2021年12月10日
四半期決算補足説明資料作成の有無：有
四半期決算説明会開催の有無 ：有 （機関投資家・アナリスト向け）
（百万円未満切捨て）
１．2022年３月期第２四半期の連結業績（2021年４月１日～2021年９月30日）
（１）連結経営成績（累計） （％表示は、対前年同四半期増減率）
親会社株主に帰属する
売上高 営業利益 経常利益
四半期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％
2022年３月期第２四半期 28,383 159.2 13,640 943.3 13,731 916.4 9,234 652.6
2021年３月期第２四半期 10,951 △2.5 1,307 31.0 1,351 37.7 1,227 33.0
（注）包括利益 2022年３月期第２四半期 9,192百万円（628.2％） 2021年３月期第２四半期 1,262百万円（68.8％）
潜在株式調整後
１株当たり
１株当たり
四半期純利益
四半期純利益
円 銭 円 銭
2022年３月期第２四半期 74.66 74.36
2021年３月期第２四半期 9.94 9.89
（注）当社は、2020年10月１日付で普通株式１株につき４株の割合で株式分割を行っております。前連結会計年度の期首
に当該株式分割が行われたと仮定して、「１株当たり四半期純利益」及び「潜在株式調整後１株当たり四半期純利
益」を算定しております。
（２）連結財政状態
総資産 純資産 自己資本比率
百万円 百万円 ％
2022年３月期第２四半期 86,619 47,008 53.4
2021年３月期 73,784 38,557 51.3
（参考）自己資本 2022年３月期第２四半期 46,249百万円 2021年３月期 37,864百万円
２．配当の状況
年間配当金
第１四半期末 第２四半期末 第３四半期末 期末 合計
円 銭 円 銭 円 銭 円 銭 円 銭
2021年３月期 － 18.00 － － 7.50
2022年３月期 － 10.00
2022年３月期（予想） － 10.00 20.00
（注）１．直近に公表されている配当予想からの修正の有無：有
２．当社は、2020年10月１日付で普通株式１株につき４株の割合で株式分割を行っております。2021年３月期の１
株当たり期末配当金については、当該株式分割の影響を考慮した金額を記載し、年間配当金合計は「－」とし
て記載しております。前連結会計年度の期首に当該株式分割が行われたと仮定した場合の2021年３月期の１株
当たり第２四半期末配当金は４円50銭となり、１株当たり年間配当金は12円00銭となります。
３．2021年３月期期末配当金の内訳 普通配当７円00銭 記念配当０円50銭
３．2022年３月期の連結業績予想（2021年４月１日～2022年３月31日）
（％表示は、対前期増減率）
親会社株主に帰属 １株当たり
売上高 営業利益 経常利益
する当期純利益 当期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 円 銭
通期 52,000 72.8 21,700 162.4 21,700 155.6 15,400 123.4 124.70
（注）直近に公表されている業績予想からの修正の有無：無
※ 注記事項
（１）当四半期連結累計期間における重要な子会社の異動（連結範囲の変更を伴う特定子会社の異動）：無
新規 －社 （社名）－、除外 －社 （社名）－
（２）四半期連結財務諸表の作成に特有の会計処理の適用：無
（３）会計方針の変更・会計上の見積りの変更・修正再表示
① 会計基準等の改正に伴う会計方針の変更 ：有
② ①以外の会計方針の変更 ：無
③ 会計上の見積りの変更 ：無
④ 修正再表示 ：無
（注）詳細は、添付資料10ページ「２．四半期連結財務諸表及び主な注記（４）四半期連結財務諸表に関する注記
事項（会計方針の変更）」をご覧ください。
（４）発行済株式数（普通株式）
① 期末発行済株式数（自己株式を含む） 2022年３月期２Ｑ 129,686,308株 2021年３月期 129,686,308株
② 期末自己株式数 2022年３月期２Ｑ 5,935,544株 2021年３月期 6,071,644株
③ 期中平均株式数（四半期累計） 2022年３月期２Ｑ 123,686,414株 2021年３月期２Ｑ 123,427,591株
（注）当社は、2020年10月１日付で普通株式１株につき４株の割合で株式分割を行っております。前連結会計年度
の期首に当該株式分割が行われたと仮定して、「期中平均株式数」を算定しております。
※ 四半期決算短信は公認会計士又は監査法人の四半期レビューの対象外です
※ 業績予想の適切な利用に関する説明、その他特記事項
（将来に関する記述等についてのご注意）
本資料に記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると判断
する一定の前提に基づいており、その達成を当社として約束する趣旨のものではありません。また、実際の業績等は
様々な要因により大きく異なる可能性があります。業績予想の前提となる条件及び業績予想のご利用にあたっての注意
事項等については、添付資料４ページ「１．当四半期決算に関する定性的情報 （３）連結業績予想などの将来予測情
報に関する説明」をご覧ください。
ＪＣＲファーマ㈱ (4552) 2022年３月期 第２四半期決算短信
○添付資料の目次
１．当四半期決算に関する定性的情報 …………………………………………………………………………………… ２
（１）経営成績に関する説明 …………………………………………………………………………………………… ２
（２）財政状態に関する説明 …………………………………………………………………………………………… ４
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ……………………………………………………………… ４
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………… ５
（１）四半期連結貸借対照表 …………………………………………………………………………………………… ５
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………… ７
四半期連結損益計算書
第２四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… ７
四半期連結包括利益計算書
第２四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… ８
（３）四半期連結キャッシュ・フロー計算書 ………………………………………………………………………… ９
（４）四半期連結財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………… 10
（継続企業の前提に関する注記） ………………………………………………………………………………… 10
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ………………………………………………………… 10
（会計方針の変更） ………………………………………………………………………………………………… 10
（四半期連結損益計算書関係） …………………………………………………………………………………… 10
３．その他 …………………………………………………………………………………………………………………… 11
研究開発項目 …………………………………………………………………………………………………………… 11
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１．当四半期決算に関する定性的情報
（１）経営成績に関する説明
①当期の経営成績
売上高は283億83百万円（前年同期比159.2％増）となりました。
主力製品の売上合計は前年同期を上回りました。2021年５月に薬価収載された「イズカーゴ®点滴静注用10mg」
®
の販売を開始したこと、遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト 」は、2021年４月に薬価改
定がありましたが、販売数量が増加したことなどがその要因となります。
また、2021年３月よりアストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチンの原液の販売を開始した
こと、契約金収入が前年同期より増加したことなどにより、売上高合計で前年同期に比べて大幅な増収となりまし
た。
営業利益は136億40百万円（前年同期比943.3％増）、経常利益は137億31百万円（前年同期比916.4％増）、親会
社株主に帰属する四半期純利益は92億34百万円（前年同期比652.6％増）となり、いずれも大幅な増益となりまし
た。
積極的な研究活動および臨床試験の進捗に応じた開発活動の結果、研究開発費は46.2％増加し35億20百万円（前
年同期比11億13百万円増）となりました。
なお、2021年９月に武田薬品工業株式会社とハンター症候群に対する次世代治療薬JR-141の特定地域における共
同開発と事業化に向けた契約を締結いたしました。今回の契約により、当社グループはグローバルスペシャリティ
ファーマとしてさらなる一歩を踏み出しました。
前第２四半期連結累計期間 当第２四半期連結累計期間
（自 2020年４月１日 （自 2021年４月１日 増減
至 2020年９月30日） 至 2021年９月30日）
金額（百万円） 金額（百万円） ％
売上高 10,951 28,383 159.2
営業利益 1,307 13,640 943.3
経常利益 1,351 13,731 916.4
親会社株主に帰属する四半期純利益 1,227 9,234 652.6
②主な売上
前第２四半期連結累計期間 当第２四半期連結累計期間
（自 2020年４月１日 （自 2021年４月１日 増減
至 2020年９月30日） 至 2021年９月30日）
金額（百万円） 金額（百万円） ％
ヒト成長ホルモン製剤
®
6,538 6,689 2.3
グロウジェクト
ムコ多糖症Ⅱ型治療剤
－ 985 －
イズカーゴ®点滴静注用
腎性貧血治療薬 3,390 3,011 △11.2
エポエチンアルファBS注「JCR」 1,696 1,512 △10.8
ダルベポエチンアルファBS注「JCR」 1,694 1,498 △11.6
再生医療等製品
®
784 1,717 118.9
テムセル HS注
ファブリー病治療薬
220 323 47.0
アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」
契約金収入 10 7,557 74,360.5
AZD1222原液 － 8,046 －
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③研究開発の状況
[ライソゾーム病治療薬]
・現在重点的に取り組んでいるライソゾーム病治療薬の開発では、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain
®
Cargo 」を適用した新薬の開発を行っております。
・血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、2021年５
月に日本での販売を開始いたしました（製品名「イズカーゴ®点滴静注用10mg」）。また、ブラジル連邦共和
国では2020年12月にブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に製造販売承認申請を行いました。その他の地域では
新たに、2021年２月に米国食品医薬品局（FDA）よりFast Track指定（※1）および、2021年10月に欧州医薬品
庁（EMA）よりPRIME（※2）の指定を受けております。現在、米国・ブラジル・欧州において実施するグロー
バル臨床第３相試験の試験開始に向けた準備を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）については、現在、日本・ブラジル・米
国において臨床第１/２相試験を実施しております。なお、2021年２月にFDAより、2021年３月に欧州委員会
（EC）よりオーファンドラッグの指定を受けております。また、2021年10月にFDAよりFast Track指定（※1）
を受けており、米国における臨床開発の迅速化、優先審査や早期承認が期待されます。
®
・その他のJ-Brain Cargo を適用したライソゾーム病治療薬（ポンペ病治療薬（開発番号：JR-162）、サンフィ
リッポ症候群A型治療薬（開発番号：JR-441）、スライ症候群治療薬（開発番号：JR-443）、サンフィリッポ
症候群B型治療薬（開発番号：JR-446））についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進し
てまいります。
[再生医療等製品]
®
・現在、「テムセル HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）に対す
る臨床第１/２相試験を実施しております。
・他家（同種）歯髄由来幹細胞（DPC）を用いた急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品（開発番号：
JTR-161/JR-161）については、現在、臨床第１/２相試験を実施しております。
[ヒト成長ホルモン製剤]
®
・現在、「グロウジェクト 」の効能追加としてSHOX異常症に対する臨床第３相試験を実施しております。
・2021年３月から遺伝子組換え持続型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の臨床第２相試験を開始しており
ます。
※１ FDA Fast Track制度
重篤な疾患を治療するために、アンメットメディカルニーズを満たす治療薬の開発を促進し、審査を迅速
化することを目的とした制度。ファストトラック制度に指定された医薬品は、開発計画についてFDAと頻繁
にミーティングを行うほか、関連する基準を満たす場合に優先審査および早期承認の対象となる。
２ EMA PRIME (PRIority MEdicines)
アンメットメディカルニーズを対象とした医薬品の開発支援を強化するために開始したスキーム。PRIME
によって早期かつ積極的な支援を受けることで医薬品の申請を迅速に行うことが可能となり、また迅速審査
の対象になる可能性がある。
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（２）財政状態に関する説明
① 資産、負債及び純資産の状況
当第２四半期連結会計期間末における資産合計は866億19百万円（前連結会計年度末比128億34百万円増）、負債
合計は396億10百万円（前連結会計年度末比43億83百万円増）、純資産合計は470億８百万円（前連結会計年度末比
84億51百万円増）となりました。
流動資産は、現金及び預金が減少した一方で、受取手形及び売掛金および棚卸資産が増加したことなどにより、
前連結会計年度末に比べ98億76百万円増加して584億22百万円となりました。固定資産につきましては、有形固定
資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ29億58百万円増加して281億97百万円となりました。
流動負債は、圧縮未決算特別勘定および短期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ65億58
百万円増加して355億86百万円となりました。固定負債は長期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度
末に比べ21億74百万円減少して40億24百万円となりました。
純資産につきましては、配当金の支払があった一方で親会社株主に帰属する四半期純利益の計上などにより、前
連結会計年度末に比べ84億51百万円増加して470億８百万円となりました。
これらの結果、当第２四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ2.1ポイント改
善して53.4％となりました。
現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の
見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段
を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総
額155億円のコミットメントライン契約を締結しております。
② キャッシュ・フローの状況
当第２四半期連結累計期間における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ58億48百万円減少して204
億12百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動の結果使用した資金は、47億47百万円（前年同期比89億79百万円の支出増）となりました。これは主
に、税金等調整前四半期純利益の計上額127億29百万円、減価償却費の計上額９億22百万円があった一方で、売上
債権の増加額139億34百万円、法人税等の支払額24億35百万円、棚卸資産の増加額14億91百万円があったことによ
るものであります。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動の結果使用した資金は、２億36百万円（前年同期比42億47百万円の支出減）となりました。これは主に
助成金の受取額43億45百万円があった一方で、有形固定資産の取得による支出45億14百万円があったことによるも
のであります。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動の結果使用した資金は、９億30百万円（前年同期比97億98百万円の支出増）となりました。これは主
に、配当金の支払額９億28百万円があったことによるものであります。
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明
当第２四半期連結累計期間の連結経営成績は前年同期比で大幅な増収増益となりました。
2022年３月期の業績予想に関しましては、2021年９月30日に公表いたしました通期の業績予想に変更はありませ
ん。
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２．四半期連結財務諸表及び主な注記
（１）四半期連結貸借対照表
（単位：百万円）
前連結会計年度 当第２四半期連結会計期間
(2021年３月31日) (2021年９月30日)
資産の部
流動資産
現金及び預金 26,260 20,412
受取手形及び売掛金 8,183 22,117
商品及び製品 1,367 1,353
仕掛品 3,538 5,342
原材料及び貯蔵品 8,649 8,351
その他 546 844
流動資産合計 48,545 58,422
固定資産
有形固定資産
建物及び構築物（純額） 6,295 6,208
土地 7,663 7,663
建設仮勘定 841 4,420
その他（純額） 2,371 2,222
有形固定資産合計 17,172 20,515
無形固定資産
特許権 2,988 2,850
その他 244 246
無形固定資産合計 3,232 3,096
投資その他の資産
投資有価証券 2,572 2,422
その他 2,266 2,167
貸倒引当金 △4 △4
投資その他の資産合計 4,833 4,584
固定資産合計 25,238 28,197
資産合計 73,784 86,619
負債の部
流動負債
支払手形及び買掛金 2,932 1,465
短期借入金 12,850 15,050
未払法人税等 2,646 3,563
圧縮未決算特別勘定 3,828 8,174
賞与引当金 850 1,064
役員賞与引当金 63 51
その他 5,855 6,216
流動負債合計 29,028 35,586
固定負債
社債 500 500
長期借入金 4,750 2,550
退職給付に係る負債 798 825
その他 151 148
固定負債合計 6,199 4,024
負債合計 35,227 39,610
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（単位：百万円）
前連結会計年度 当第２四半期連結会計期間
(2021年３月31日) (2021年９月30日)
純資産の部
株主資本
資本金 9,061 9,061
資本剰余金 10,941 10,994
利益剰余金 20,904 29,213
自己株式 △3,685 △3,603
株主資本合計 37,222 45,666
その他の包括利益累計額
その他有価証券評価差額金 691 581
繰延ヘッジ損益 0 0
為替換算調整勘定 △18 27
退職給付に係る調整累計額 △31 △26
その他の包括利益累計額合計 641 583
新株予約権 517 567
非支配株主持分 174 191
純資産合計 38,557 47,008
負債純資産合計 73,784 86,619
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（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書
（四半期連結損益計算書）
（第２四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第２四半期連結累計期間 当第２四半期連結累計期間
(自 2020年４月１日 (自 2021年４月１日
至 2020年９月30日) 至 2021年９月30日)
売上高 10,951 28,383
売上原価 3,513 4,485
売上総利益 7,438 23,898
販売費及び一般管理費 6,130 10,258
営業利益 1,307 13,640
営業外収益
受取利息 3 3
受取配当金 11 16
為替差益 54 84
その他 21 28
営業外収益合計 91 132
営業外費用
支払利息 18 22
支払手数料 4 6
その他 23 12
営業外費用合計 47 41
経常利益 1,351 13,731
特別利益
債務保証損失引当金戻入額 12 －
貸倒引当金戻入額 19 －
その他 － 0
特別利益合計 31 0
特別損失
固定資産処分損 1 0
契約解約損 － ※ 1,000
その他 － 1
特別損失合計 1 1,002
税金等調整前四半期純利益 1,381 12,729
法人税、住民税及び事業税 809 3,311
法人税等調整額 △659 179
法人税等合計 150 3,490
四半期純利益 1,231 9,238
非支配株主に帰属する四半期純利益 4 4
親会社株主に帰属する四半期純利益 1,227 9,234
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（四半期連結包括利益計算書）
（第２四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第２四半期連結累計期間 当第２四半期連結累計期間
(自 2020年４月１日 (自 2021年４月１日
至 2020年９月30日) 至 2021年９月30日)
四半期純利益 1,231 9,238
その他の包括利益
その他有価証券評価差額金 41 △109
繰延ヘッジ損益 △0 △0
為替換算調整勘定 △21 58
退職給付に係る調整額 11 5
その他の包括利益合計 31 △45
四半期包括利益 1,262 9,192
（内訳）
親会社株主に係る四半期包括利益 1,261 9,176
非支配株主に係る四半期包括利益 0 16
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（３）四半期連結キャッシュ・フロー計算書
（単位：百万円）
前第２四半期連結累計期間 当第２四半期連結累計期間
(自 2020年４月１日 (自 2021年４月１日
至 2020年９月30日) 至 2021年９月30日)
営業活動によるキャッシュ・フロー
税金等調整前四半期純利益 1,381 12,729
減価償却費 872 922
債務保証損失引当金の増減額（△は減少） △12 －
退職給付に係る負債の増減額（△は減少） 25 32
退職給付に係る資産の増減額（△は増加） 10 4
賞与引当金の増減額（△は減少） 143 214
株式報酬費用 149 177
受取利息及び受取配当金 △15 △19
支払利息 18 22
為替差損益（△は益） △43 △9
売上債権の増減額（△は増加） 1,462 △13,934
未収入金の増減額（△は増加） △63 △39
棚卸資産の増減額（△は増加） △1,562 △1,491
前払費用の増減額（△は増加） △28 △157
仕入債務の増減額（△は減少） 423 △1,466
未払金の増減額（△は減少） △85 2,040
未払消費税等の増減額（△は減少） △90 △174
前受金の増減額（△は減少） 1,931 △1,105
その他 100 △51
小計 4,616 △2,309
利息及び配当金の受取額 19 19
利息の支払額 △23 △22
法人税等の支払額又は還付額（△は支払） △380 △2,435
営業活動によるキャッシュ・フロー 4,232 △4,747
投資活動によるキャッシュ・フロー
定期預金の預入による支出 △300 △300
定期預金の払戻による収入 － 300
有形固定資産の取得による支出 △1,437 △4,514
助成金の受取額 － 4,345
特許権の取得による支出 △2,747 －
その他 0 △68
投資活動によるキャッシュ・フロー △4,484 △236
財務活動によるキャッシュ・フロー
短期借入金の純増減額（△は減少） 9,070 －
長期借入れによる収入 300 550
長期借入金の返済による支出 △450 △550
社債の発行による収入 500 －
リース債務の返済による支出 △37 △9
自己株式の純増減額（△は増加） 8 7
配当金の支払額 △525 △928
その他 1 －
財務活動によるキャッシュ・フロー 8,867 △930
現金及び現金同等物に係る換算差額 21 66
現金及び現金同等物の増減額（△は減少） 8,637 △5,848
現金及び現金同等物の期首残高 10,928 26,260
現金及び現金同等物の四半期末残高 19,565 20,412
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ＪＣＲファーマ㈱ (4552) 2022年３月期 第２四半期決算短信
（４）四半期連結財務諸表に関する注記事項
（継続企業の前提に関する注記）
該当事項はありません。
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）
該当事項はありません。
（会計方針の変更）
（収益認識に関する会計基準等の適用）
「収益認識に関する会計基準」(企業会計基準第29号 2020年３月31日。以下「収益認識会計基準」という。)等を
第１四半期連結会計期間の期首から適用し、約束した財又はサービスの支配が顧客に移転した時点で、当該財又は
サービスと交換に受け取ると見込まれる金額で収益を認識することといたしました。
これにより、従来、販売費及び一般管理費に計上しておりました支払手数料の一部を、売上高より控除する方法
に変更しております。また、従来、純額で計上しておりました販売促進費の一部を、売上高および売上原価に計上
する方法に変更しております。
収益認識会計基準等の適用については、収益認識会計基準第84項ただし書きに定める経過的な取扱いに従ってお
り、第１四半期連結会計期間の期首より前に新たな会計方針を遡及適用した場合の累積的影響額を、第１四半期連
結会計期間の期首の利益剰余金に加減し、当該期首残高から新たな会計方針を適用しております。
この結果、当第２四半期連結累計期間の売上高は29百万円増加し、売上原価は152百万円増加し、販売費及び一
般管理費は123百万円減少しておりますが、営業利益、経常利益および税金等調整前四半期純利益に影響はありま
せん。また、利益剰余金の当期首残高に与える影響はありません。
（時価の算定に関する会計基準等の適用）
「時価の算定に関する会計基準」 （企業会計基準第30号 2019年７月４日。以下「時価算定会計基準」という。）
等を第１四半期連結会計期間の期首から適用し、時価算定会計基準第19項及び「金融商品に関する会計基準」 （企
業会計基準第10号 2019年７月４日）第44-２項に定める経過的な取扱いに従って、時価算定会計基準等が定める新
たな会計方針を、将来にわたって適用することといたしました。これによる四半期連結財務諸表への影響はありま
せん。
（四半期連結損益計算書関係）
※契約解約損
現時点において前臨床段階である一部の開発品に関しまして、締結していた優先交渉権について契約当事者間で
双方合意の上で、本年５月に契約を解消することとなりました。
本件に伴い、契約解約損が発生しております。
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ＪＣＲファーマ㈱ (4552) 2022年３月期 第２四半期決算短信
３．その他
研究開発項目
遺伝子組換医薬品
開発番号
開発段階 適応症等 備考
（一般名）
ブラジル:
製造販売
ＪＲ－１４１
承認申請 ムコ多糖症Ⅱ型 酵素補充療法
（血液脳関門通過型遺伝子組換え ®
グローバル: （ハンター症候群） 「J-Brain Cargo 」採用
イズロン酸-２-スルファターゼ）
臨床
第３相試験
グローバル:
ＪＲ－１７１ 酵素補充療法
臨床 ムコ多糖症Ⅰ型 ®
（血液脳関門通過型遺伝子組換え 「J-Brain Cargo 」採用
第１/２ （ハーラー症候群等） ®
α-Ｌ-イズロニターゼ） 「J-MIG System 」採用
相試験
ＪＲ－１６２
® 酵素補充療法
(J-Brain Cargo 適用遺伝子組換え酸性 前臨床 ポンぺ病 ®
「J-Brain Cargo 」採用
α-グルコシダーゼ)
ＪＲ－４４１ ムコ多糖症ⅢＡ型
酵素補充療法
（血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 （サンフィリッポ症候群 ®
「J-Brain Cargo 」採用
へパランＮ-スルファターゼ） Ａ型）
ＪＲ－４４３
ムコ多糖症Ⅶ型 酵素補充療法
（血液脳関門通過型遺伝子組換え 前臨床 ®
（スライ症候群） 「J-Brain Cargo 」採用
β-グルクロニダーゼ）
ＪＲ－４４６
ムコ多糖症ⅢＢ型
（血液脳関門通過型遺伝子組換え 酵素補充療法
前臨床 （サンフィリッポ症候群 ®
α-Ｎ-アセチルグルコサミニダー 「J-Brain Cargo 」採用
Ｂ型）
ゼ）
ＪＲ－４０１Ｘ 臨床 ＳＨＯＸ異常症における ®
「グロウジェクト 」適応拡大
（遺伝子組換えソマトロピン） 第３相試験 低身長症
ＪＲ－１４２ 臨床 小児成長ホルモン分泌不 ®
「J-MIG System 」採用
（遺伝子組換え持続型成長ホルモン） 第２相試験 全性低身長症
再生医療等製品
開発番号
開発段階 適応症等 備考
（一般名）
臨床
ＪＲ－０３１ＨＩＥ 新生児低酸素性虚血性脳 ®
第１/２ テムセル ＨＳ注適応拡大
（ヒト間葉系幹細胞） 症
相試験
臨床
ＪＴＲ－１６１／ＪＲ－１６１
第１/２ 急性期脳梗塞 帝人㈱と共同開発
（ヒト歯髄由来幹細胞）
相試験
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