4552 JCRファーマ 2021-09-30 17:00:00
武田薬品、JCRファーマとハンター症候群に対する次世代治療薬の共同開発と事業化に向けた契約を締結 [pdf]

                                          2021 年 9 月 30 日
各    位




                    会 社 名 J C R フ ァ ー マ 株 式 会 社
                    代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田      信
                               (東証第 1 部 コード番号 4552)
                    問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多       裕
                                     (TEL 0797-32-1995)



      武田薬品、JCRファーマとハンター症候群に対する次世代治療薬の
               共同開発と事業化に向けた契約を締結


    当社と武田薬品工業株式会社は本日、抗ヒトトランスフェリン受容体抗体とイズロン酸
-2-スルファターゼの融合蛋白質でハンター症候群(ムコ多糖症2型、MPS II)の治療薬とし
て現在開発中の次世代組換え融合タンパク質JR-141(INN: pabinafusp alfa)の特定地域に
おける独占的な共同開発およびライセンス契約を締結しましたので、お知らせいたします。

 詳細につきましては、別紙をご覧ください。


 なお、当社の今期連結業績予想に関しては、本日公表しました「業績予想の修正に関す
るお知らせ」をご覧ください。


                                                    以 上
News Release




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                      Dan Curran M.D.
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                                           ®
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4
1. Okuyama T, Eto Y, Sakai N, et al. A phase 2/3 trial of pabinafusp alfa, IDS fused with anti-human
transferrin receptor antibody, targeting neurodegeneration in MPS-II. Molecular Therapy. 2021;29(2):671-679.
2. Sonoda, et al. A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody
Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II. Mol Ther. 2018; 26(5): 1366-74.
3. Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration and


                                                                                                               5
neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027.
4. Yamamoto et al. Nonclinical Safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human transferrin
receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment of neuronopathic
mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab Rep. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758.
5. Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor Antibody for
Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020; 27(2): 456-464.
6. Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human Transferrin
Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2020; 29(2): 671-679.
7. Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor antibody,
pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Report of a
phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019.
8. Giugliani, et al. EnzymeReplacement Therapy with Pabinafusp Alfa for Nueronopathic Mucopolysaccharidosis
II; an Integrated Analysis of Preclinical and Clinical Data. Preprints 2021; 2021090192
9. Wraith JE et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): a clinical review and recommendations for
treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008. 167(3):267-77.
10. Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS.
Volume 121, Number 2, February 2008.
11. Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms.
12. Meikle PJ et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999. 281(3):249-54.


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