4552 ＪＣＲファーマ 2021-05-19 08:30:00
遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ点滴静注用10mg」日本における薬価基準収載・販売開始のお知らせ [pdf]
2021 年 5 月 19 日
各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信
（東証第 1 部 コード番号 4552）
問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕
（ＴＥＬ 0797-32-1995）
遺伝子組換えムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用 10mg」
日本における薬価基準収載・販売開始のお知らせ
イズカーゴ®点滴静注用 10mg
当社は、遺伝子組換えムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用 10mg」
（開発番
号：JR-141、一般名：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）
）について、本日付で薬価基
準に収載され販売を開始しましたことをお知らせいたします。
当該製品は、ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）に対して、
全身症状だけでなく血液脳関門を通過し、脳実質細胞への直接の作用を発揮する世界で初
めての点滴静注による医薬品です。脳実質細胞への直接の作用により、 中枢神経系症状の改
善または進行の抑制が期待できます。
なお、当該製品は現在、ブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に製造販売承認申請中で
あり、また、米国・ブラジル・欧州（イギリス、ドイツ、フランス）におけるグローバル
臨床第3相試験の開始に向けた準備を進めております。
当社は引き続き、希少疾病治療薬のスペシャリティファーマとして、より多くの患者の皆
さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。
なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は、期首計画に織込み済みであるため、今
期の連結業績予想の数値から変更はございません。
＜イズカーゴ®点滴静注用 10mg について＞
・販売名 ：イズカーゴ®点滴静注用 10mg
・一般名 ：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）
・効能・効果 ：ムコ多糖症 II 型
・用法・用量 ：通常、パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）として、1 回体重 1kg
あたり 2.0mg を週 1 回、点滴静注する。
・承認取得日 ：2021 年 3 月 23 日
・薬価基準収載日：2021 年 5 月 19 日
・薬価 ：251,030 円/10mg1 瓶
【語句の説明】
ライソゾーム病
細胞内のライソゾームと呼ばれる小器官において、不要物質を処理する役割を持つ酵素
や、生体膜を通してそれら不要物質を輸送するタンパク質等が、遺伝子異常により欠損や
発現低下していることにより、本来代謝されるべき物質が過剰に蓄積し、細胞や組織に障
害が生じる疾患群。症状は蓄積する物質によって様々であり、その多くの疾患で中枢神経
症状を伴う。
ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）
厚生労働省指定難病。小児慢性特定疾病。ライソゾーム病の一種であり、遺伝子異常によ
り全身の細胞においてライソゾーム内の特定の加水分解酵素（Iduronate-2-sulfatase）が
欠損又は働きが低下することでムコ多糖（グリコサミノグリカン）が過剰蓄積する X 染色
体連鎖劣性遺伝性疾患。発症頻度は男児約５万人に１人とされており*、現在日本では約
250 症例と推測されている。（当社調べ）
主な症状として、関節拘縮や骨変形、肝臓・脾臓の肥大、呼吸障害、弁膜疾患等、幅広い
症状が挙げられるが、特に中枢神経症状が課題となっている。
【参考】
*ムコ多糖症（MPS）Ⅱ型診療ガイドライン 2019
以 上
【JR-141に関する文献】
・Sonoda, et al. A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor
Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II. Mol Ther. 2018;
26(5): 1366-74.
・Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration
and neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021;
https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027
・Yamamoto et al. Nonclinical Safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human
transferrin receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment
of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab Rep. 2021;
https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758
・ Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor
Antibody for Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020;
27(2): 456-464.
・Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human
Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2020;
29(2): 671-679.
・Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor
antibody, pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic
mucopolysaccharidosis II: Report of a phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021;
https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019