2021年3月 決算説明会
ー研究開発ー
2021年5月17日
ＪＣＲファーマ株式会社
【証券コード】4552
【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村（TEL 0797-32-1995）
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All rights reserved.
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品
開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考
製造販売承認
ムコ多糖症II型 酵素補充療法
JR-141 （ハンター症候群） 製造販売承認申請 J-Brain Cargo® 採用
第3相試験 開始
ムコ多糖症I型 酵素補充療法
JR-171 （ハーラー症候群、ハーラー・ 臨床第1/2相試験 J-Brain Cargo® 採用
シャイエ症候群、シャイエ症候群） J-MIG System® 採用
酵素補充療法
JR-162 ポンぺ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIA型 酵素補充療法
JR-441 （サンフィリッポ症候群A型）
前臨床
J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症VII型 酵素補充療法
JR-443 （スライ症候群）
前臨床 J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIB型 酵素補充療法
JR-446 （サンフィリッポ症候群B型）
前臨床 J-Brain Cargo® 採用
SHOX異常症における
JR-401X 低身長症
臨床第3相試験 グロウジェクト® 適応拡大
小児成長ホルモン分泌不全性低
JR-142 身長症 臨床第2相試験 J-MIG System® 採用
JR-031HIE 新生児低酸素性虚血性脳症 臨床第1/2相試験 テムセル®HS注 適応拡大
JTR-161/
急性期脳梗塞 臨床第1/2相試験 帝人(株)と共同開発
JR-161
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト
（期間：2020年11月-2021年3月）
JR-141 開発状況
JR-171 開発状況
JR-142 開発状況
その他の開発パイプライン
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年11月-2021年3月）
2020年 10月：JR-171 グローバル第1/2相臨床試験 1例目への投与開始
12月：JR-142 第2相臨床試験の治験計画届受理
12月：JR-141 ブラジル連邦共和国での製造販売承認申請
12月：アストラゼネカ社との新型コロナウイルスワクチン原液の国内製造に関する業務請負契約締結
2021年 1月：新研究拠点「バイオリサーチセンター」稼働
2月：JR-141（パビナフスプ アルファ）
米国におけるグローバル臨床第3相試験開始承認
2月：JR-141（パビナフスプ アルファ）
米国食品医薬品局よりファストトラック指定
2月：JR-171 米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定
3月：JR-031EB 「テムセル®HS 注」の表皮水疱症に対する適応拡大 開発中止
3月：遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ ® 点滴静注用 10 mg 」
（開発番号： JR-141 ）製造販売承認取得
3月：JR-171 欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト
（期間：2020年11月-2021年3月）
JR-141 開発状況
JR-171 開発状況
JR-142 開発状況
その他の開発パイプライン
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ライソゾーム病とは
指定難病および小児慢性特定疾病に指定されている先天代謝異常症の一種。
ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき物質が体内に
蓄積してしまう希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。
リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病
異染性白質ジストロフィー ファーバー病 GM1ガングリオシドーシス
テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症
ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群）
III型（サンフィリッポ症候群） IV型（モルキオ症候群）
VI型（マロトー・ラミー症候群） VII型（スライ症候群）
ライソゾ－ム病
IX型（ヒアルロニダーゼ欠損症）
糖蛋白代謝異常症 フコシドーシス マンノシドーシス ムコリピドーシス I-cell病 …
糖原病 ポンぺ病
スフィンゴ糖質活性化蛋白異常症
ライソゾーム膜転送異常症 シスチン症 …
赤文字：表中でJCRが研究開発を
蛋白分解酵素欠損症 カテプシンD欠損症 … 行う（行った）ライソゾーム病
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JR-141 開発状況
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
開発計画全体図
日本 ブラジル
• 臨床第1/2相試験
• 臨床第2相試験
• 臨床第3相試験
製造販売承認 グローバル 製造販売承認申請
（2021年3月23日） （2020年12月22日）
• 臨床第3相試験
製造販売承認申請
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JR-141 臨床試験
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
国内臨床第3相試験（JR-141-301/302）：試験概要
JR-141-301 JR-141-302（継続試験）
イデュルスルファーゼ
投与
or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
無治療
52週間
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21/BR22）：試験概要
JR-141-BR21 JR-141-BR22（継続試験）
イデュルスルファーゼ 4.0 mg/kg/週 4.0 mg/kg/週
投与
or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
無治療
1.0 mg/kg/週 1.0 mg/kg/週
26週間 2020年2月まで
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JR-141 臨床試験（日本）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
国内臨床第3相試験・継続試験（JR-141-301/302）：結果
脳脊髄液（CSF）中ヘパラン硫酸（HS）濃度の経時的推移（重症型）
Baseline Week 25 Week 53 Week 105
JR-141投与53週後又は105週後のCSF中の基質濃度は全被験者で減少したことから、
JR-141が血液脳関門を通過し、中枢神経系において基質分解作用を長期的に発揮するこ
とを確認
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JR-141 臨床試験（日本）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
国内臨床第3相試験・継続試験（JR-141-301/302）：結果
兄弟例における発達年齢の変化
Sibling 1
48
Sibling 2
Age equivalent score (months)
42 months Trajectories in the
36 natural history data
(Seo et al., 2020)
24
12
0 Chronological
Age (month)
0 12 24 36 48 60 72 84 96 108
ムコ多糖症Ⅱ型における早期診断・早期治療の重要性を示すとともに、血液脳関門
通過型の酵素補充療法の有効性を示唆
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JR-141 臨床試験（ブラジル）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
ブラジル臨床第2相試験・継続試験（JR-141-BR21/BR22）：結果
発達評価（BSID-III）
発達評価の維持または改善が認められたことから、JR-141がムコ多糖症Ⅱ型の中枢
神経症状を改善する可能性を示唆
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JR-141 臨床試験（グローバル）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）：試験概要
実施予定国 ： 米国、ブラジル、欧州（ドイツ、フランス、イギリス）
目的 ： 中枢神経症状および全身症状に対する有効性を示す
試験概要 ： • ２コホート 標準治療薬対照並行群間比較試験
• 組み入れ被験者数：計50人（男性）
対象 標準治療群 JR-141投与群 試験期間
• Neuronopathic patients
• 月齢36-71でIQ 55-75
CohortA 15人 15人 105週
• 月齢30-35で遺伝子変異型があり
重症例と判断
• Attenuated patients
CohortB 10人 10人 53週
• 6歳以上 IQ 70以上
主要評価項目 ： • 脳脊髄液（CSF）中ヘパラン硫酸（HS）濃度、中枢神経症状（認知）
• 全身症状（肝脾容積、6分間歩行試験）
試験詳細 ： Clinical Trials.gov Identifier : NCT04573023
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JR-141 臨床試験（グローバル）
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS31）：試験概要
Cohort A：
(neuronopathic patients)
JR-141投与 2.0 mg/kg/週
標準治療
(イデュルスルファーゼ投与)
53週以降、群の移動が可能 中間解析結果によっては
申請も検討
イデュルスルファーゼ 標準治療 標準治療
投与患者のみ
（イデュルスルファーゼ投与） （イデュルスルファーゼ投与）
中間解析 最終解析
-12 -1 +1 +53 +105 Week
JR-141投与
2.0 mg/kg/週
標準治療
(イデュルスルファーゼ投与)
イデュルスルファーゼ 標準治療
投与患者のみ （イデュルスルファーゼ投与）
Cohort B：
(Attenuated patients) 最終解析
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JR-141 開発状況
イズカーゴ®（日本における製品名）
JR-141
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
米国
欧州 • 2018年10月に米国食品医薬品局より
日本 オーファンドラッグに指定
• 2019年2月に欧州医薬品庁 • 2021年2月に米国食品医薬品局より
よりオーファンドラッグに指定 • 2018年3月に厚生労働省より、 ファストトラックに指定
「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定
• 2021年3月23日に製造販売承認取得
• 2021年5月薬価基準収載予定
ブラジル
• 2020年12月に製造
販売承認申請
2021年度にグローバル臨床第3相試験を開始予定
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト
（期間：2020年11月-2021年3月）
JR-141 開発状況
JR-171 開発状況
JR-142 開発状況
その他の開発パイプライン
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群）
患者数*¹ ： 約60人 (日本) 、約3,600人 (WW)
市場規模*² ： 約16億円（2019年/日本）、約280億円（2019年/WW）
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-iduronidase）の欠損により発症する
常染⾊体劣性遺伝性疾患。幅広い症状があるなか、既存の治療酵素製剤は血液
脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し効果
が期待できないことが重大な課題となっている。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
● JR-171グローバル開発状況
2020年
7月：JR-171 グローバル臨床試験として日本における臨床第1/2相試験治験届受理
10月：JR-171 グローバル第1/2相臨床試験 1例目への投与開始
2021年 2月：JR-171 米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定
3月：JR-171 欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：試験概要
Randomized
Part 1 Part 2 allocation
4 週間 12週間
High
dose
High dose
継続試験
Low Low dose
dose
安全性評価
Part1 Part2
主要評価項目 安全性
血漿中薬物動態
副次評価項目
中枢神経症状および全身症状に対する探索的有効性
目標組み入れ被験者数 19人
試験実施国 日本・ブラジル 日本・ブラジル・米国
試験詳細 clinicaltrials.gov（Identifier：NCT04227600）
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
グローバル臨床第1/2相試験（JR-171-101）：結果 Part 1(N=4)
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研究開発ニュースリリースハイライト
（期間：2020年11月-2021年3月）
JR-141 開発状況
JR-171 開発状況
JR-142 開発状況
その他の開発パイプライン
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JR-142 臨床試験
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
適応症 ： 小児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症
技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、
バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済）
臨床第1相試験（JR-142-101）：試験概要
第1期
2人
対象 健康成人男性（7人） 1.0mg/kg
2人
• 安全性（単回投与） 0.5mg/kg
目的 2人
• PK/PDプロファイルの確認
1人 0.25mg/kg
治験薬 JR-142
0.15mg/kg
安全性評価
第2期
投与期間：4 週間
健康成人男性（24人）
8人 0.25mg/kg/週
対象 各群8人：JR-142投与群各6人
プラセボ投与群各2人 0.5mg/kg/週
8人
• 安全性（反復投与）
目的
• PK/PDプロファイルの確認 1.0mg/kg/週
8人
治験薬 JR-142
Copyright © 2021 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All rights reserved. *観察期間：3週間 19
R&D
JR-142 臨床試験
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
臨床第1相試験（JR-142-101）：結果
用量依存的なPKパラメータと薬力学マーカーの増加が確認された
異常所見等は認められなかった
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JR-142 臨床試験
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
臨床第2相試験（JR-142-201）：試験概要
試験期間：26週間
0.75mg/kg/週
JR-142投与群
0.5mg/kg/週 継続試験
グロウジェクト投与群 0.175mg/kg/週
2021年5月に第1例目となる被験者の方に治験薬投与予定
対象 骨端線閉鎖を伴わない小児成長ホルモン分泌不全性低身長症（小児GHD）
• PK/PDプロファイルの確認
目的 • JR-142各用量群における成長促進効果の比較検討・用量選択（対照：グロウジェクト投与群）
• 安全性の比較検討（対照：グロウジェクト投与群）
デザイン 多施設共同、非盲検、無作為割付、並行群間比較試験
症例数 24人（各群8人）
JR-142 / グロウジェクト
治験薬
※いずれもオートインジェクターにて投与
試験詳細 jRCT(Identifier : jRCT2031200372)
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト
（期間：2020年11月-2021年3月）
JR-141 開発状況
JR-171 開発状況
JR-142 開発状況
その他の開発パイプライン
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ
既存薬あり（WW） 既存薬なし（WW）
製造販売承認 JR-141 ムコ多糖症II型 ：17th Annual WORLDSymposiumTM2021で発表
申請 ブラジル （ハンター症候群)
JR-171 ムコ多糖症I型 JR-141ムコ多糖症II型
臨床試験 グローバル (ハーラー症候群 他) グローバル （ハンター症候群)
前臨床 JR-162 ポンペ病 JR-441 ムコ多糖症IIIA型
（サンフィリッポ症候群A型）
ムコ多糖症VII型 ムコ多糖症IIIB型 GM1
JR-443 JR-446
（スライ症候群） （サンフィリッポ症候群B型） ガングリオシドーシス
製法検討
フコシドーシス
バッテン病 バッテン病 クラッべ病
ニーマンピック病
遅発乳児型 (CLN2) 乳児型 (CLN1)
動物モデルでの
薬効確認
異染性白質
ゴーシェ病 α-マンノシドーシス
ジストロフィー
基礎研究 テイサックス病
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
今後の想定タイムライン（ライソゾーム病）
*2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
JR-141 日本：薬価収載・発売
Pabinafusp alfa ブラジル：製造販売承認申請済み
（ムコ多糖症II型） グローバル：臨床第3相試験開始
JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験
臨床第3相試験開始
（ムコ多糖症I型） （実施中）
JR-441 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症IIIA型）
JR-162 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ポンペ病）
JR-443 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症VII型）
JR-446 非臨床試験（実施中） 臨床第1/2相試験開始
（ムコ多糖症IIIB型）
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その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）
今後の想定タイムライン（成⻑ホルモン領域）
*2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
JR-142
（小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第2相試験開始 臨床第3相試験開始
低身長症）
JR-401X 臨床第3相試験
製造販売承認申請
（SHOX異常症における低身長症） （実施中）
今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品）
*2022年以降は現時点での予定
2021年 2022年 2023年 2024年
JTR-161/JR-161 臨床第1/2相試験終了 臨床第3相試験
（急性期脳梗塞）
JR-031HIE 臨床第1/2相試験
製造販売承認申請
（新生児低酸素性虚血性脳症） （実施中）
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「チームJCR」の総力を結集し
希少疾病領域における
グローバルスペシャリティファーマへ
3つのプラットフォームで
「希少疾病とともに生きるあなたに寄り添う医療の実現」を推進
細胞治療 遺伝子治療用
遺伝子組換え
再生医療等 製品
医薬品
製品
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Appendix
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All rights reserved.
R&D 27
その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ
適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）
患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約4,000人 (WW)
市場規模*² ： 既存薬なし
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染⾊体
劣性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピーク
としてその後退行する。A型は比較的重症であると言われている。
治療法として、造血幹細胞移植が考慮されるが効果は明らかではない。
JR-162 J-Brain Cargo®適用 遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ
適応症 ： ポンぺ病
患者数*¹ ： 約80人 (日本) 、約10,600人 (WW)
市場規模*² ： 約30億円（2019年/日本）、約1,100億円（2019年/WW）
疾患概要 ： グリコーゲンの分解に必要な酵素（acid α-glucosidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性
遺伝性疾患。筋細胞や神経細胞内にグリコーゲンが蓄積することにより症状が現れる。乳児型は
生後2か月で哺乳力低下、筋力低下が出現し、自然歴では18か月までに心機能障害、呼吸障害
により死亡する。遅発型は筋力低下や呼吸筋の筋力低下をきたす。また、症状の一つに、中枢神経
障害がある。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報及び自社調査を元に算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群）
患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW)
市場規模*² ： 約14億円（2019年/WW）
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染⾊体劣性
遺伝性疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、
重症患者には中枢神経障害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法
があるが、中枢神経障害を含む病態への明確な効果は認められていない。
JR-446 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型）
患者数*¹ ： 約30人 (日本：A型、B型総数) 、約1,900人 (WW)
市場規模*² ： 既存薬なし
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-N-acetylglucosaminidase）の欠損により発症する常染
⾊体劣性遺伝性疾患。ヘパラン硫酸が蓄積する。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、
発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退行する。治療法として、造血幹細胞移植が考慮される
が、効果は明らかではない。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報及び自社調査を元に算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
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その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医
療等製品）
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
適応症 ： 小児成⻑ホルモン分泌不全性低⾝⻑症
技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、
バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済）
JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大）
適応症 ： SHOX異常症における低⾝⻑症
年間発症者数* ： 約450-500人（日本）
JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大）
適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症
発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（WW）
(治療対象：標準治療である低体温療法適応となる中等度～重度の患者 150-200人/年）
JTR-161/JR-161 ヒト歯髄由来幹細胞
適応症 ： 急性期脳梗塞
年間発症者数* ： 約30万人 (日本)
特徴 ： 2017年7月：帝人株式会社と急性期脳梗塞を適応症とした
共同開発契約・実施許諾契約を締結
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