4552 ＪＣＲファーマ 2021-02-10 16:30:00

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）米国における臨床第3相試験開始承認のお知らせ [pdf]

                                                 2021 年 2 月 10 日
各    位




                       会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
                       代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田     信
                                    （東証第 1 部 コード番号 4552）
                       問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多          裕
                                        （ＴＥＬ 0797-32-1995）

      血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）
        米国におけるグローバル臨床第 3 相試験開始承認のお知らせ

 当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 II 型（ハ
ンター症候群）治療酵素製剤〔国際一般名：pabinafusp alfa 開発番号：JR-141（血液脳
関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）         〕について、この度、米国食品医薬
品局（FDA）に臨床第 3 相試験の IND（investigational new drug application）が受理さ
れ、当該試験の開始が承認されたことをお知らせいたします。
 当該試験は、グローバル臨床試験として、米国に続き、ブラジル・欧州においても試験開
始に向けた準備を進めております。

 ハンター症候群は、ライソゾーム病の一種であり、ムコ多糖を体内で分解する酵素
（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症する X 染色体劣性遺伝性疾患です。中枢神経
症状、関節病変、低身長、角膜混濁、心臓弁膜症、肝脾腫など幅広い症状がある中、既存の
治療酵素製剤は血液脳関門を通過できないため、           脳内で薬効を発揮できず、 中枢神経症状に
対し効果が期待できないことが重大な課題となっています。

 当該試験では、標準治療薬対照並行群間比較試験として、50 名のハンター症候群患者を
対象に JR-141 または既存治療薬を最大 105 週間投与します。当該試験の概要につきまし
ては、clinicaltrials.gov をご覧ください。

  JR-141 は、非臨床試験結果および日本・ブラジルにおける臨床試験結果から総合的に示
されたエビデンスをもとに、2020 年 9 月に日本において、同年 12 月にブラジルにおいて
製造販売承認申請を行いました。また、2018 年 10 月に米国食品医薬品局（FDA）より、
2019 年 2 月には欧州医薬品庁（EMA）より、2020 年 9 月に厚生労働省（MHLW）よりオ
ーファンドラッグの指定を受けています。

 当社は、JR-141 に続いて、J-Brain Cargo®を適用した他のライソゾーム病治療酵素製剤
の開発を順次行っております。   希少疾病領域のスペシャリティファーマとして、       より多くの
患者の皆さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。

 なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は軽微であります。
                                  以   上