2021年3月期第2四半期 決算説明会
ー研究開発ー
2020年11月2日
ＪＣＲファーマ株式会社
【証券コード】4552
【問合せ先】 経営企画本部 本多・北村（TEL 0797-32-1995）
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All rights reserved.
開発パイプライン ■ ライソゾーム病 ■ その他バイオ医薬品 ■ 細胞治療・再生医療等製品
開発番号 適応症 前臨床 臨床試験 申請 承認 備考
ムコ多糖症II型 製造販売承認申請 酵素補充療法
JR-141 （ハンター症候群）
J-Brain Cargo® 採用
臨床第2相試験 終了
ムコ多糖症I型 酵素補充療法
JR-171 （ハーラー症候群、ハーラー・シャイ 臨床第1/2相試験 J-Brain Cargo® 採用
エ症候群、シャイエ症候群） J-MIG System® 採用
酵素補充療法
JR-162 ポンぺ病 前臨床 J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIA型 酵素補充療法
JR-441 （サンフィリッポ症候群A型）
前臨床 J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症VII型 酵素補充療法
JR-443 （スライ症候群）
前臨床 J-Brain Cargo® 採用
ムコ多糖症IIIB型 酵素補充療法
JR-446 （サンフィリッポ症候群B型）
前臨床 J-Brain Cargo® 採用
SHOX異常症における グロウジェクト® 適応拡大
JR-401X 臨床第3相試験
低身長症
JR-041 不妊治療 臨床第1/2相試験 あすか製薬(株)に導出
小児成長ホルモン分泌不全性低 J-MIG System® 採用
JR-142 身長症
臨床第1相試験 終了
テムセル®HS注 適応拡大
JR-031EB 表皮水疱症 製造販売承認申請取り下げ
テムセル®HS注 適応拡大
JR-031HIE 新生児低酸素性虚血性脳症 臨床第1/2相試験
JTR-161/ 帝人(株)と共同開発
急性期脳梗塞 臨床第1/2相試験
JR-161
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年6月-10月）
JR-141 開発状況
その他の開発パイプライン
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年6月-10月）
2020年 6月17日：アガルシダーゼ ベータBS点滴静注JCR 臨床試験結果の
論文掲載（Molecular Genetics and Metabolism）
7月31日：JR-171 グローバル臨床試験として日本における臨床第1/2相試験治験届受理
7月31日：西神工場における生産能力拡大に向けた設備投資
8月26日：ブラジル連邦共和国への事業展開を正式に決定
9月15日：成長ホルモン製剤治療における服薬管理スマートフォンアプリケーションソフトウェア
新たな臨床研究への提供
9月18日：JR-141 希少疾病用医薬品指定
9月29日：JR-141（パビナフスプ アルファ） 製造販売承認申請
10月15日：JR-141（パビナフスプ アルファ） 日本臨床第2/3相試験結果の
論文掲載（Molecular Therapy）
10月23日：服薬アドヒアランスの向上を目指した成長ホルモン製剤治療における
服薬管理アプリケーションソフトウェア「めろん日記®」の公開
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目次
研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年6月-10月）
JR-141 開発状況
その他の開発パイプライン
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ライソゾーム病とは
指定難病および小児慢性特定疾病に指定されている先天代謝異常症の一種。
ライソゾーム内の分解酵素の働きが弱い、または酵素がないため、本来分解されるべき物質が体内に
蓄積してしまう希少疾病。働きの低下した酵素の種類によって蓄積する物質や症状が異なる。
リピドーシス ゴーシェ病 ニーマン・ピック病 ファブリー病 クラッベ病
異染性白質ジストロフィー ファーバー病 GM1ガングリオシドーシス
テイ・サックス病/GM2ガングリオシドーシス 多種サルファターゼ欠損症
ムコ多糖症 I型（ハーラー症候群 他） II型（ハンター症候群）
III型（サンフィリッポ症候群） IV型（モルキオ症候群）
VI型（マロトー・ラミー症候群） VII型（スライ症候群）
ライソゾ－ム病
IX型（ヒアルロニダーゼ欠損症）
糖蛋白代謝異常症 フコシドーシス マンノシドーシス ムコリピドーシス I-cell病 …
糖原病 ポンぺ病
スフィンゴ糖質活性化蛋白異常症
ライソゾーム膜転送異常症 シスチン症 …
赤文字：表中でJCRが研究開発を
蛋白分解酵素欠損症 カテプシンD欠損症 … 行う（行った）ライソゾーム病
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JR-141 開発状況
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
適応症 ： ムコ多糖症II型（MPSII型、ハンター症候群）
患者数*¹ ： 約250人 (日本) 、約7,800人 (WW)
市場規模*² ： 約76億円（2019年/日本）、約870億円（2019年/WW）
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症す
るＸ染色体連鎖劣性遺伝性疾患。
ヘパラン硫酸（HS）やデルマタン硫酸（DS）が全身の組織へ蓄積し、網膜変性、
知能低下、滲出性中耳炎、難聴、閉塞性呼吸障害、拘束性肺疾患、心臓弁膜症、
肝脾腫、関節拘縮、骨変形及び巨舌等の臨床症状を引き起こす。
治療法 ： 個々の症状に対応した対症療法と、原因療法である造血幹細胞移植と酵素補充療
法に分けられる。
酵素補充療法：日本を含め世界的に使用。尿中HS,DSの減少の他、肝脾腫の改
善、6分間歩行距離、努力肺活量及び関節可動域の増大といった臨床症状の改善
が確認されており、比較的安全な治療であることから治療の第一選択となっている。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
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ハンター症候群におけるアンメットメディカルニーズ
知的障害を伴う。無治療の場合、多くが10代で死亡。
ハンター症候群*¹*²
軽症型 重症型（3分の2）
Attenuated Severe
知的障害を伴わないまたはその障害が軽度。無治療の場合、患者の一部は20代で死亡。
中枢神経症状が患者のQOLを大きく低下させている。
中枢神経症状として、知能低下だけでなく、行動の異常や過活動、睡眠障害、けいれん発作など
が生じ*³ 、これらは重症型のみならず軽症型の患者でもみられる
従来の酵素補充療法は血液脳関門（BBB）により酵素が脳内に移行せず
中枢神経系に作用しない*²*⁴
（ムコ多糖症（MPS）II型診療ガイドライン2019,日本先天代謝異常学会編集)*⁵
酵素タンパクのような高分子化合物はBBBを通過することができないため、ハンター症候群の約70％
に認められる精神発達遅滞や神経退行症状に対する治療効果は期待できない
中枢神経症状の発現には脳内へのHS蓄積が関与しているとされており、
脳実質内に蓄積したHSを減少させることが
中枢神経症状の改善に向けた直接的アプローチとして重要*⁶*⁷*⁸*⁹
【参考文献】
*¹：Muenzer J, et al. Eur J Pediatr. 2012; 171: 181-8. *²：Tanaka A, et al. Mol Genet Metab. 2012; 107: 513-20. *³：奥山虎之. 小児内科; 2009; 41: 466-70. *⁴：田中あけみ. 先天代謝
異常症候群（第2版）下. 株式会社 別冊 日本臨牀社; 2012. p. 533-8. *⁵： 日本先天代謝異常学会 編集. 診断と治療社; 2019. 24p.
*⁶：戸松俊治ら. ムコ多糖症UPDATE. 株式会社イーエヌメディックス; 2011. p. 15-9. *⁷：田中あけみ. 株式会社 診断と治療社; 2011. p. 190-6.
*⁸：間野達雄ら. 株式会社 診断と治療社; 2011. p. 51-5. *⁹：Sato Y. et al. Int J Mol Sci. 2020; 21: 400.
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JR-141 開発
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
JR-141概要とJ-Brain Cargo®の推定輸送経路
＜JR-141＞ • ヒトトランスフェリン受容体(TfR)を特異的に認識するヒト化抗体
（J-Brain Cargo®）と、ヒトイズロン酸-2-スルファターゼ
J-Brain Cargo® （hIDS：human iduronate-2-sulfatase）の遺伝子
(抗ヒトトランスフェリン
受容体抗体) 組換え融合タンパク質
• CHO細胞により産生
hIDS (2 mols) • 点滴静注用の凍結乾燥注射剤
JR-141
血管
TfR
タイトジャンクション
内皮細胞
基底膜
脳
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JR-141 開発の歴史
2005年 • 血液脳関門通過技術の開発着手
(2007年) （日本におけるハンター症候群酵素補充療法治療薬 承認）
2014年 • 血液脳関門を通過するハンター症候群治療酵素製剤（JR-141）の開発に着手
• 非臨床試験の開始
• BBB通過による中枢神経系への薬物到達の確認
（Sonoda H, et al. Mol Ther. 2018; 26(5):1366-74.)
• MPSII型モデルマウス（hTfR KI/Ids KOマウス）にて中枢神経症状の進行抑制を確認
（論文投稿中）
2017年 • 日本における臨床第1/2相試験開始
• J-Brain Cargo®がヒトでも有効であることを示唆
（Okuyama T, et al. Mol Ther. 2019; 27(2):456-64.)
2018年 • 日本で 「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定
• ブラジルにおける臨床第2相試験開始
• 日本における臨床第2/3相試験開始
（Okuyama T, et al. Mol Ther. 2020; 2020 Sep 30;S1525-0016(20)30496-2)
• 米国でオーファンドラッグに指定
2019年 • 欧州でオーファンドラッグに指定
2020年 • 日本で希少疾病用医薬品に指定
• 日本で製造販売承認申請
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JR-141 非臨床試験
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
JR-141がBBBを通過し、脳の神経細胞に取り込まれていることを確認
A Distribution to the brain B Fluorescent imaging of mouse brains
Concentration (mg/g tissue)
JR-141
hIDS
Time after administration (h)
C Immunohistochemical detection of JR-141 in the brain
JR-141 hIDS
Sonoda et al., 2020 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. All https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2018.02.032）
Copyright © Mol Ther. 2018; 26: 1366-1374(DOI: rights reserved. R&D 10
JR-141 非臨床試験
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
Effect on HS accumulation in MPS II mice
JR-141が脳中および脳脊髄液（CSF）中HSを減少させることを確認
脳中HS濃度とCSF中HS濃度の相関から、臨床においてCSF中HS濃度を測定
することにより、脳内HS濃度の変化を推定できることが示唆された
Tanaka et al., Mol Genet Metab. 2018; 125: 53-58 (DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2018.07.013 ）にて論文掲載
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JR-141 臨床試験（日本）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
国内臨床第3相試験（JR-141-301）：試験概要
JR-141-301 JR-141-302（継続試験）
イデュルスルファーゼ 投与
or 観察期間 JR-141投与 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
無治療
4 週間 52週間
主要評価項目 脳脊髄液（CSF）中ヘパラン硫酸（HS）濃度
• 発達評価（認知機能、適応行動）
• CSF中デルマタン硫酸（DS）濃度
• 血中及び尿中HS/DS
副次評価項目
• 肝臓容積、脾臓容積
• 6分間歩行試験
• 関節可動域
組み入れ被験者数 28人 （目標組み入れ被験者数 20人）
Okuyama T, et al.
論文
DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2020.09.039
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JR-141 臨床試験（日本）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141 日本:製造販売承認申請中
国内臨床第3相試験（JR-141-301）：結果
試験開始時点のCSF中HS濃度
CSF中HSは疾患の重症度と相関していることを確認
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JR-141 臨床試験（日本）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
国内臨床第3相試験（JR-141-301）：結果
CSF中HS濃度の経時的推移
重症型
軽症型
JR-141投与52週後のCSF中の基質濃度は全被験者で減少したことから、JR-141
がBBBを通過し、中枢神経系において基質分解作用を発揮することを確認
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JR-141 臨床試験（日本）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141 日本:製造販売承認申請中
国内臨床第3相試験（JR-141-301）：結果
52週治療後の発達年齢(AES*)の変化（重症度別） *Age Equivalent Score
Disease phenotype No Subjects Slope
Attenuated 8 0.9543
Severe: initial phase 2 0.6705
Severe: middle phase 11 -0.0802
Severe: late phase 5 -0.0904
軽症型および重症型の低年齢層において、発達
年齢の上昇が確認された
重症型の他の年齢区分においては、発達年齢の
維持が確認された
以上より、JR-141が中枢神経症状の悪化を抑制
Attenuated ： 軽症型被験者 または改善する効果が示唆された
Severe : 重症型被験者
Initial phase ：3歳未満かつ発達指数が80以上
Middle phase：8歳以下又は発達指数が20以上
Late phase ：8歳超又は発達指数が20未満
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JR-141 臨床試験（日本）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
国内臨床第3相試験（JR-141-301）：結果
血中HS,DS濃度 Serum HS Serum DS
Switch
Naïve
既存酵素製剤からの切り替え被験者においては血中基質濃度の維持、新規被験者において
は減少が確認された
その他副次評価項目より、JR-141は全身症状に対し既存酵素補充療法と同程度の効果が
期待される
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JR-141 臨床試験（ブラジル）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21）：試験概要
JR-141-BR21 JR-141-BR22（継続試験）
イデュルスルファーゼ 4.0 mg/kg/週 4.0 mg/kg/週
投与
or 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週 2.0 mg/kg/週
無治療
1.0 mg/kg/週 1.0 mg/kg/週
26週間 2020年2月まで
主要評価項目 安全性の確認
副次評価項目 • 脳脊髄液、血清、尿中における基質濃度（HS, DS）
探索的評価項目 • 発達評価（認知機能、適応行動） 等
組み入れ被験者数 20人 （目標組み入れ数 18人）
発表 WORLDSymposium 2020 口頭およびポスター
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JR-141 臨床試験（ブラジル）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21）：結果
CSF中HS濃度
2.0 mg投与群および4.0 mg投与群の全被験者でCSF中HS濃度が減少したことから、
JR-141がBBBを通過し、中枢神経系において基質分解作用を発揮することを確認
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JR-141 臨床試験（ブラジル）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21）：結果
血中DS濃度
血中DS濃度は、いずれの投与群においても切替え患者では維持、新規患者では減少が認められたことから、
JR-141が血中DS濃度を減少させる効果を有し、かつ、その効果は既存酵素補充療法と同程度であること
が示唆された
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JR-141 臨床試験
パビナフスプ アルファ 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ
JR-141 血液脳関門通過型（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
日本:製造販売承認申請中
被験者の変化に関する治験参加医師からの報告
国内臨床第3相試験（JR-141-301）
【言語】
語彙が増えた、理解力が増した、口頭の指示が理解できるようになった
【表情】
笑顔が増えた、気分が落ち着いた、よく眠れるようになった
【運動】
長く歩くようになった、できなかった動作ができるようになった
ブラジル臨床第2相試験（JR-141-BR21）
【言語】
有意語が出るようになった、発話が増えた、口頭での返答が増えた、再び歌を歌うようになった、
文章で話そうとするようになった
【表情・活気】
以前より活気が出た、笑うようになった、鼻歌を歌う、機嫌がよくなった、表情が豊かになった
【運動】
長く歩けるようになった、数年ぶりに座れるようになった、筋力が増えた
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JR-141 国内製造販売承認申請に関するまとめ
• これまでの試験において、JR-141投与に関連する
重篤な有害事象は認められなかった
• 中枢神経症状や兆候に対する有効性を確認
• 既存治療酵素製剤と同じ静脈内投与であり、
治療への導入が容易で継続した治療が可能
• 非臨床試験から臨床試験まで一貫して、疾患モデルにおける脳内HS濃度と
相関するCSF中HS濃度の減少が認められており、ヒトにおける脳内基質濃
度減少の代替評価指標であるCSF中HSの有用性が示された
• 中枢神経症状への有効性を期待する酵素製剤として、
製造販売承認申請に至ったのは世界においても本剤が初めて
低年齢から使用することで中枢神経症状の進行を妨げ、
ムコ多糖症II型の画期的な第一選択薬になり得る可能性
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JR-141 開発状況
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
開発計画全体図
日本 ブラジル
• 臨床第1/2相試験
• 臨床第2相試験
• 臨床第3相試験
製造販売承認申請 グローバル 製造販売承認申請
（9/29申請済み）
• 臨床第3相試験
製造販売承認申請
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JR-141 臨床試験（グローバル）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS）：試験概要
実施予定国 ： 米国、ブラジル、欧州（ドイツ、フランス、イギリス）
目的 ： 中枢神経症状および全身症状に対する有効性を示す
試験概要 ： • ２コホート 標準治療薬対照並行群間比較試験
• 組み入れ被験者数：計50人（男性）
対象 標準治療群 JR-141投与群 試験期間
• Neuronopathic patients
CohortA 15人 15人 105週
• 3-6歳 IQ 55-85
• Attenuated patients
CohortB 10人 10人 53週
• 6歳以上 IQ 85以上
主要評価項目 ： • CSF中HS、中枢神経症状（認知、行動、注意力）
• 全身症状
試験詳細 ： Clinical Trials.gov Identifier : NCT04573023
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JR-141 臨床試験（グローバル）
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
グローバル臨床第3相試験（JR-141-GS）：試験概要
Cohort A：
(neuronopathic patients)
JR-141投与 2.0 mg/kg/週
標準治療
(イデュルスルファーゼ投与)
53週以降、群の移動が可能 中間データで申請可能か
イデュルスルファーゼ 検討中
投与患者のみ 標準治療 標準治療
（イデュルスルファーゼ投与） （イデュルスルファーゼ投与）
中間解析 最終解析
-12 -1 +1 +53 +105 Week
JR-141投与
2.0 mg/kg/週
標準治療
(イデュルスルファーゼ投与)
イデュルスルファーゼ
投与患者のみ
標準治療
（イデュルスルファーゼ投与）
Cohort B：
(Attenuated patients) 最終解析
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JR-141 開発状況
パビナフスプ アルファ（血液脳関門通過型 遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ）
JR-141
日本:製造販売承認申請中
米国
欧州
2018年10月に米国食品医薬品局より
日本 •
オーファンドラッグに指定
• 2019年2月に欧州医薬品庁
よりオーファンドラッグに指定 • 2018年3月に厚生労働省より、
「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定
• 臨床第3相試験：全例が継続試験（JR-141-302）へ参加
詳細は WORLDSymposium 2021で発表予定
• 2020年9月： ブラジル
希少疾病用医薬品に指定
製造販売承認申請
• 臨床第2相試験：全例が最
⇒先駆け審査により、2021年3月に承認見込み
終観察を終了し、継続試験
（JR-141-BR22）へ参加
詳細は、WORLDSymposium 2021
2020年中に製造販売承認申請予定 で発表予定
⇒2021年5月に承認見込み
2020年度内にグローバル臨床第3相試験を開始予定
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研究開発ニュースリリースハイライト（期間：2020年6月-10月）
JR-141 開発状況
その他の開発パイプライン
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JR-171 開発状況
JR-171 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα−L−イズロニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症I型（ハーラー症候群、ハーラー・シャイエ症候群、シャイエ症候群）
患者数*¹ ： 約60人 (日本) 、約3,600人 (WW)
市場規模*² ： 約16億円（2019年/日本）、約280億円（2019年/WW）
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-iduronidase）の欠損により発症する
常染色体劣性遺伝性疾患。幅広い症状があるなか、既存の治療酵素製剤は血液
脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し効果
が期待できないことが重大な課題となっている。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
● グローバル臨床第1/2相試験
2020年7月に日本において、10月にブラジルにおいて治験計画届受理
目標組み入れ被験者数： 19名
試験実施国： 日本、米国、ブラジル
投与期間： 12週間
主要評価項目： 安全性
副次評価項目： 中枢神経症状および全身症状に対する有効性
血漿中薬物動態
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JCRが取り組むライソゾーム病治療薬の開発ステージ
既存薬あり（WW） 既存薬なし（WW）
製造販売承認 ムコ多糖症II型 赤枠：３年以内の臨床試験開始を目指す
JR-141
申請 （ハンター症候群)
ムコ多糖症I型
臨床試験 JR-171
(ハーラー症候群 他)
前臨床 JR-162 ポンペ病 JR-441 ムコ多糖症IIIA型
（サンフィリッポ症候群A型）
ムコ多糖症VII型 ムコ多糖症IIIB型 GM1
製法検討 JR-443 JR-446
（スライ症候群） （サンフィリッポ症候群B型） ガングリオシドーシス
フコシドーシス
動物モデルでの バッテン病 バッテン病 クラッべ病
ニーマンピック病
薬効確認 遅発乳児型 (CLN2) 乳児型 (CLN1)
異染性白質
ゴーシェ病 α-マンノシドーシス
ジストロフィー
基礎研究 テイサックス病
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
今後の想定タイムライン（ライソゾーム病）
*2021年以降は現時点での予定
2020年 2021年 2022年 2023年
JR-141 日本：製造販売承認申請済み グローバル：
Pabinafusp alfa 臨床第3相試験開始
（ムコ多糖症II型） ブラジル：製造販売承認申請予定
JR-171 グローバル：臨床第1/2相試験 臨床第3相試験
（ムコ多糖症I型） （実施中） 開始
JR-441 非臨床試験（実施中）
臨床第1/2相試験
（ムコ多糖症IIIA型） 開始
JR-162 非臨床試験（実施中）
臨床第1/2相試験
（ポンペ病） 開始
JR-443 非臨床試験（実施中）
臨床第1/2相試験
（ムコ多糖症VII型） 開始
JR-446 非臨床試験（実施中）
臨床第1/2相試験
（ムコ多糖症IIIB型） 開始
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その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）
今後の想定タイムライン（成長ホルモン領域）
*2021年以降は現時点での予定
2020年 2021年 2022年 2023年
JR-142 臨床第2相試験 臨床第3相試験
（小児成長ホルモン分泌不全性 臨床第1相試験（終了） 開始 開始
低身長症）
JR-401X 臨床第3相試験（実施中）
製造販売承認
（SHOX異常症における低身長症） 申請
今後の想定タイムライン（細胞治療・再生医療等製品）
*2021年以降は現時点での予定
2020年 2021年 2022年 2023年
JTR-161/JR-161 臨床第1/2相試験 臨床第1/2相
（急性期脳梗塞） （実施中） 試験終了
JR-031HIE 臨床第1/2相試験 製造販売承認
（新生児低酸素性虚血性脳症） （実施中） 申請
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「チームJCR」の総力を結集し
希少疾病領域における
グローバルスペシャリティファーマへ
3つのプラットフォームで
「希少疾病とともに生きるあなたに寄り添う医療の実現」を推進
細胞治療 遺伝子治療用
遺伝子組換え
再生医療等 製品
医薬品
製品
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Appendix
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R&D 32
その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JR-441 血液脳関門通過型 遺伝子組換えヘパランN-スルファターゼ
適応症 ： ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）
患者数*¹ ： 約60人 (日本) 、約6,900人 (WW) ※A型、B型総数
市場規模*² ： 既存薬なし
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（Heparan-N-sulfatase）の欠損により発症する常染色体
劣性遺伝性疾患。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、発達年齢は２、３歳をピーク
としてその後退行する。A型は比較的重症であると言われている。
治療法として、造血幹細胞移植が考慮されるが効果は明らかではない。
JR-162 J-Brain Cargo®適用 遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ
適応症 ： ポンぺ病
患者数*¹ ： 約80人 (日本) 、約10,600人 (WW)
市場規模*² ： 約30億円（2019年/日本）、約1,100億円（2019年/WW）
疾患概要 ： グリコーゲンの分解に必要な酵素（acid α-glucosidase）の欠損により発症する常染色体劣性
遺伝性疾患。筋細胞や神経細胞内にグリコーゲンが蓄積することにより症状が現れる。乳児型は
生後2か月で哺乳力低下、筋力低下が出現し、自然歴では18か月までに心機能障害、呼吸障害
により死亡する。遅発型は筋力低下や呼吸筋の筋力低下をきたす。また、症状の一つに、中枢神経
障害がある。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
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その他の開発パイプライン（ライソゾーム病）
JR-443 血液脳関門通過型 遺伝子組換えβ-グルクロニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症VII型（スライ症候群）
患者数*¹ ： 数名程度 (日本) 、約200人 (WW)
市場規模*² ： 約14億円（2019年/WW）
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（β-glucuronidase）の欠損により発症する常染色体劣性
遺伝性疾患。ヘパラン硫酸、デルマタン硫酸が蓄積する。症状として骨変形、関節拘縮のほか、
重症患者には中枢神経障害が認められる。治療法として、造血幹細胞移植および酵素補充療法
があるが、中枢神経障害を含む病態への明確な効果は認められていない。
JR-446 血液脳関門通過型 遺伝子組換えα-N-アセチルグルコサミニダーゼ
適応症 ： ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型）
患者数*¹ ： 約60人 (日本) 、約6,900人 (WW) ※A型、B型総数
市場規模*² ： 既存薬なし
疾患概要 ： ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-N-acetylglucosaminidase）の欠損により発症する常染
色体劣性遺伝性疾患。ヘパラン硫酸が蓄積する。症状として、特に中枢神経障害が急速に進行し、
発達年齢は２、３歳をピークとしてその後退行する。治療法として、造血幹細胞移植が考慮される
が、効果は明らかではない。
*1 患者数：厚生労働省班研究等の公開情報を元にJCRで算出 *2 市場規模：既存薬を扱っている会社の公開情報の他、Evaluate Pharma、IQVIAを引用
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その他の開発パイプライン（成長ホルモン領域、細胞治療・再生医療等製品）
JR-142 遺伝子組換え持続型成長ホルモン
適応症 ： 小児成長ホルモン分泌不全性低⾝長症
技術特徴 ： 独自の改変型アルブミンを融合させることにより、
バイオ医薬品の血中半減期を大幅に延長させる技術を開発（特許出願済）
JR-401X 遺伝子組換えソマトロピン（グロウジェクト®適応拡大）
適応症 ： SHOX異常症における低⾝長症
年間発症者数* ： 約450-500人（日本）
JR-031HIE ヒト間葉系幹細胞（テムセル®HS注 適応拡大）
適応症 ： 新生児低酸素性虚血性脳症
発症率* ： 正期産出生数1000人に対し2.5人（WW）
(治療対象：標準治療である低体温療法適応となる中等度～重度の患者 150-200人/年）
JTR-161/JR-161 ヒト歯髄由来幹細胞
適応症 ： 急性期脳梗塞
年間発症者数* ： 約30万人 (日本)
特徴 ： 2017年7月：帝人株式会社と急性期脳梗塞を適応症とした
共同開発契約・実施許諾契約を締結
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注意事項
本資料中の開発見通し等の将来に関する記述は、当社が現在得ている情報をもとになさ
れた当社の判断に基づくものであり、既知あるいは未知のリスクや不確実な要素を含んでい
ます。実際の結果は、様々な要因によりこれら将来に関する記述内容とは大きく異なる可
能性があることをご承知ください。そのような要因の例としては、経済情勢の悪化、法律・行
政制度の変化、新製品上市の遅延、競合会社の価格・製品戦略による圧力、当社製品
の販売力の低下、生産中断、当社の知的財産権に対する侵害、重大な訴訟における不
利な判決等がありますが、これらに限定されるものではありません。
本資料は医薬品（開発中の物を含む）に関する情報が含まれておりますが、その内容は
宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。また、当社の会社説明・
事業説明に関する情報の提供を目的としたものであり、当社が発行する有価証券の投資
を勧誘することを目的としたものではありません。
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注意事項
本資料に掲載した臨床開発のデータは、今後の結果を保証するものではなく、また、開発中
の製品の効能・効果を保証するものではありません。
本資料は、開発中の製品の効能・効果を保証・宣伝・広告するものではありません。
本資料に掲載した臨床開発のデータは、現時点で学会発表ならびに査読のある学術誌に
公表されていないものが含まれております。今後、公表するように努めます。
フェア・ディスクロージャー・ルールにのっとり、本資料に掲載した以外のデータは、質疑応答に
おいても公表いたしません。ご理解いただきますようお願いいたします。
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の状況によっては今後、臨床試験の進捗に影
響がでる可能性があることをご承知ください。
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