4552 ＪＣＲファーマ 2019-02-28 15:00:00

血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定のお知らせ [pdf]

                                          2019年2月28日
各   位




                   会 社 名   Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社
                   代表者名    代表取締役会長兼社長     芦 田      信
                                  （東証１部 コード番号4552）
                   問合せ先    執行役員経営企画本部長 本 多         裕
                                   （ＴＥＬ 0797-32-8591）


    血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）
        欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定のお知らせ

 当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したハンター症候群治療酵素製
剤〔開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ）〕に
ついて、この度、欧州医薬品庁（EMA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の
指定を受けましたのでお知らせいたします。

 JR-141は、昨年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の対象品目に指定され、   同年10
月には、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグの指定を受けております。
また、 現在国内では、 2020年の製造販売承認申請を目指して第III相臨床試験を行っており、
ブラジルではグローバル展開の第一歩として、第II相臨床試験を順調に進めております。
さらに、その他の地域につきましても、具体的な開発計画の検討を進めております。

 当社は、JR-141に続いて、J-Brain Cargo®を適用した他のライソゾーム病治療酵素製剤
の開発を順次行っております。希少疾病治療薬のスペシャリティファーマとして、より多
くの患者の皆さんの治療に貢献できるよう取り組んでまいります。

 なお、本件に関する今期当社連結業績への影響は軽微であります。


                                                以   上

【語句の説明】
オーファンドラッグ指定（EMA）
EMAが、EU域内における患者の発症率が1万人に5人未満である希少疾病の新薬開発を促
進するための制度。指定されると、上市後の10年間の市場独占権や科学的助言などの支援
を受けられる。