2019年度
第1四半期 決算説明会
2019年7月31日
将来見通しに関する注意事項
本資料中の目標数値はあくまで中期的戦略、めざす方向性、ビジョン等を示すものであり正式な業績予想ではありません。
正式な業績予想は東京証券取引所規則に基く年次決算短信での開示をご参照ください。
本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。
これらの文言は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文言とは異なる現実的な結論、
結果を招き得る不確実性に基くものです。
それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動といった一般的な国内および国際的な
経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、
技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関に
よる審査期間や承認取得、国内外の保健関連改革、マネジドケア、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える
政府の法規制など、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を構築する能力を欠く状況、
原材料の入手困難、市場の受容が得られない場合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、
それを行う意図を有するものではなく、義務を負うものではありません。
当社の連結財務諸表は国際会計基準(IFRS)にて開示しています。
1
2019年度第1四半期 連結業績（ＩＦＲＳ）
レンビマの拡大とパートナーシップモデルの貢献による増収増益の達成
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 1,533 100.0 1,540 100.0 100
売上原価 480 31.3 429 27.9 89
売上総利益 1,053 68.7 1,111 72.1 106
研究開発費 341 22.3 294 19.1 86
パートナー負担額を加味した研究開発費 452 29.5 474 30.8 105
販売管理費 506 33.0 600 38.9 119
その他の損益 0 0.0 41 2.7 -
営業利益 206 13.4 258 16.8 125
当期利益 157 10.2 221 14.3 141
当期利益（親会社所有者帰属） 123 8.0 217 14.1 176
ＲＯＥ（％） 8.3 14.0
2019年3月末実績 2019年6月末実績
Net DER*1（倍） △0.32 △0.24
親会社所有者帰属持分比率（％） 58.6 59.2
2019年度第1四半期期中平均レート 米ドル：109.90円（前期変動率0.8%）、ユーロ：123.48円（同-5.1%）、英ポンド：141.16円（同-5.0％）、人民元：16.07円（同-6.1%）
*1 Net DER: Net Debt Equity Ratio=（有利子負債（社債及び借入金）－現金及び現金同等物－ 3カ月超預金等－親会社保有投資有価証券）÷親会社の所有者に帰属する持分
2
売上収益の主な増減要因
レンビマの拡大による増収の達成
（億円）
+28 -67
1,700 +140 +5
-99
1,600 前同差
+7億円
1,500
1,400 1,533 1,540
1,300
2018年 グローバル *1 日本事業 *2 中国・アジア *3 エルメッド その他 2019年
4-6月 ブランド エーザイ譲渡 4-6月
売上収益 売上収益
＜増加金額＞ ＜減少要因＞
レンビマ 114 膵消化酵素補充剤リパクレオンの販売権返還 （2018年度1Q）
Fycompa 12 重度慢性疼痛治療薬プリアルトの権利を譲渡 （2018年度1Q）
BELVIQ 8
ハラヴェン 6
* 増減要因の数値は概数
*1 LENVIMA、Halaven、Fycompa、BELVIQの売上収益を表示。日本事業の実績は除く。
*2 エルメッドエーザイの実績、膵消化酵素補充剤リパクレオンの販売権返還（2018年度1Q）の影響を除く。
3 *3 中国医薬品事業、アジア・ラテンアメリカ医薬品事業の実績。グローバルブランドの実績は除く。
営業利益の主な増減要因
レンビマの拡大とパートナーシップモデルの貢献による増益の達成
（億円） （参考） パートナー負担額を
+47 -78 加味した研究開発費（億円）
400 パートナー負担額
+19
+11 -73 研究開発費
474
前同差 452
300
+52億円
111 180
200
258
100 206 341
294
0 2018年4-6月度営業利益 グローバルブランドの拡大 日本事業 中国・アジア 研究開発費の減少 レンビマ利益折半費用 その他の増減 2019年4-6月度営業利益
2018年度 グローバル 日本 中国・ 研究開発費 利益折半 その他 2019年度 2018年度 2019年度
4-6月 ブランド*1 事業*2 アジア*3 の減少 費用の増加*4 4-6月 4-6月 4-6月
営業利益
営業利益
＜増加要因＞ ＜減少要因＞
アンドーバー研究所の閉鎖に伴う 膵消化酵素補充剤リパクレオンの販売権返還 （2018年度1Q）
構造改革費用（2018年度１Q） 46 重度慢性疼痛治療薬プリアルトの権利を譲渡 （2018年度1Q）
＜増加要因＞
エルメッドエーザイ株式譲渡益 44
* 増減要因の数値は概数
*1 LENVIMA、Halaven、Fycompa、BELVIQの営業利益を表示。日本事業の実績は除く。
*2 エルメッドエーザイの実績、膵消化酵素補充剤リパクレオンの販売権返還（2018年度1Q）の影響を除く。
*3 中国医薬品事業、アジア・ラテンアメリカ医薬品事業の実績。グローバルブランドの実績は除く。
4 *4 Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との戦略的提携による利益折半費用
Strong Balance Sheet に依拠した「攻めの財務」
財務の健全性に基づく積極投資と株主還元の両立
積極投資 株主還元
資本的支出額（キャッシュベース） （億円） 580 配当金の推移 （円）
500 無形固定資産
有形固定資産
10年ぶりの増配
247 276 400 150円➡160円 160
200 160
95 （中間配当70円➡80円）
142 150
122
182 180
78 105 140
0
2016年度 2017年度 2018年度 2019年度 130
実績 実績 実績 見通し
120
2019年度 主な投資案件
• レンボレキサントに関するPurdue社からの権利の獲得 110
• ベンチャー投資事業の開始 100
• 筑波研究所の研究開発設備への投資
• 川島工場の抗がん剤棟への投資
• 積極的なＩＴ投資
Balance Sheetの指標 （2019年6月末実績） 株主還元の指標 （2019年度見通し）
自己資本比率*1 Net DER*2 Net Cash*3 DOE*4 配当性向
59.2％ △0.24 1,438億円 財務の健全性 7.1% 64%
企業価値の最大化をめざす
* 配当金の決定は取締役会の承認を前提とする *1 「自己資本比率」として「親会社所有者帰属持分比率」を表示
*2 Net DER: Net Debt Equity Ratio＝（有利子負債（社債及び借入金）－現金及び現金同等物－3カ月超預金等－親会社保有投資有価証券）÷親会社の所有者に帰属する持分
5 *3 Net Cash＝現金・有価証券（現金及び現金同等物＋３カ月超預金等＋親会社保有投資有価証券）－有利子負債（社債及び借入金） *4 親会社所有者帰属持分配当率
2019年度 連結業績見通し（ＩＦＲＳ）
レンビマの拡大とパートナーシップモデルによる増収増益の達成と株主価値の向上
（億円、％）
2018年度 2019年度
実績 売上比 見通し 売上比 前期比
売上収益 6,428 100.0 6,800 100.0 106
売上原価 1,845 28.7 1,800 26.5 98
売上総利益 4,583 71.3 5,000 73.5 109
研究開発費 1,448 22.5 1,545 22.7 107
販売管理費 2,282 35.5 2,450 36.0 107
その他の損益 9 0.1 25 0.4 289
営業利益 862 13.4 1,030 15.1 120
当期利益 665 10.3 725 10.7 109
当期利益（親会社所有者帰属） 634 9.9 720 10.6 114
ＥＰＳ（円） 221.3 251.3 114
ＲＯＥ（％） 10.4 11.2
ＤＯＥ（％） 7.0 7.1
配当金（円） 150 160
2018年度期中平均レート 米ドル：110.90円、ユーロ：128.40円、英ポンド：145.67円、人民元：16.53円
2019年度期中平均予想レート 米ドル：110円、ユーロ：125円、英ポンド：139円、人民元：16円
6
世界初のAD疾患修飾剤の早期開発成功をめざす
エレンベセスタット*1 BAN2401*5
• プロトフィブリルを選択的に標的とした
• Aβ産生抑制を標的
免疫療法
• シナプスの機能に影響する基質よりも • Aβ凝集体の中間体である可溶性
APP*2に選択的である可能性
プロトフィブリルがAD病理における
（基質特異性を示唆） オリゴマー 主要な毒性成分であることが続々と
• フェーズIII試験でCSF*3中のAβ量を 報告されてきている*6
約50%抑制する用量に設定
• 臨床効果および全てのATN*7バイオ
• DSMB*4において大きなデータベース ダイマー プロトフィブリル マーカーで一貫した結果が得られ、
による認知機能のアセスメントが 大規模フェーズII試験によりPOC*8達成
実施され、試験継続が推奨 • フェーズIII試験において、ARIA-E*9の
影響が少なくタイトレーションを必要と
BACE1 せずに、最初から適切な用量を投与
モノマー フィブリル アミロイド
細胞外 プラーク
細胞内
シナプス機能に影響を与えないBACE阻害剤と、選択的にプロトフィブリルに
結合する抗Aβ抗体のフェーズIII試験が極めて順調に進行
*1 バイオジェンとの共同開発品 *2 amyloid precursor protein (アミロイド前駆体タンパク質) *3 cerebrospinal fluid （脳脊髄液） *4 独立安全性データモニタリング委員会
*5 バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体。バイオジェンとの共同開発品
*6 NATURE COMMUNICATIONS(2019)10:1541, The FASEB Journal Vol.33 May 2019:1-14 *7 Amyloid（アミロイド）/Tau（タウ）/Neurodegeneration（神経変性）
7 *8 Proof of concept 創薬概念の検証 *9 ARIA-E （amyloid-related imaging abnormality‒edema） アミロイド関連画像異常のうち、浮腫性変化
世界初のAD疾患修飾剤の早期開発成功をめざす
2つのプロジェクトでフェーズⅢ試験が進行中
エレンベセスタット
*1
MISSION AD
• MISSION AD1とAD2を1つのデータベースに統合して検出力を高めて
解析し、早期の申請可能性を追求
*2
• 2019年3月末時点で、約2,100例の患者様組み入れを完了
2021年度1QのPrimary endpointのFinal readoutをめざす
BAN2401 Clarity AD
*3
• 大規模なフェーズＩＩ試験で得られた結果に基づき、承認要件を満たす一本の
フェーズⅢ試験を開始 （対象：早期アルツハイマー病の患者様 1,566名）
• 日本と米国のQuality Site において、
*4
プロトコールに合致した患者様に投与開始
• 今後、欧州、アジア、中国でも開始予定
2022年度1QのPrimary endpointのFinal readoutをめざす
*1 バイオジェンとの共同開発品 *2 主要解析対象の患者様組み入れは2019年3月末完了。中国とロシアでの患者様組み入れは継続中。
*3 バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体。バイオジェンとの共同開発品
8
*4 AD臨床試験の経験が豊富でAD患者様数が多く来院され、的確な患者様登録が可能な施設
世界初のAD疾患修飾剤の早期開発成功をめざす
BACE阻害剤 エレンベセスタット の特性 *1
AAIC2019 ポスター
*2
スパイン密度の増加は、シナプスを安定化させ、
シナプス機能を増強させる
スパイン密度の低下およびミトコンドリア機能
低下はシナプス機能に障害を与え、 安定
影響あり 影響あり
認知機能の悪化につながる
エレンベセスタットは、CSF*3中のAβレベルを
有意に低下させる3、10mg/kg投与群
（p<0.001） においても、スパイン*4密度*5
およびミトコンドリア機能*5への有意な影響は 安定 安定 影響あり
見られなかった。
Compound A ならびに Compound Bは
スパイン密度に影響が見られた。
1. Aβ産生抑制作用を有する濃度において、シナプス機能に悪影響を及ぼさないことを示唆
2. スパイン密度に対する結果は、シナプスの機能に影響する基質よりもAPP に選択的である可能性
*6
*7
（基質特異性を示唆）
エレンベセスタットは疾患修飾薬として最適な特性を持つBACE阻害剤
MISSION ADでは、2019年3月のDSMB*8において試験継続が推奨
*1 バイオジェンとの共同開発品 *2 Alzheimer’s Association International Conference 2019 *3 cerebrospinal fluid （脳脊髄液）
*4 シナプスを形成している樹状突起に無数にある棘状の構造
*5 スパイン密度は樹状突起10µmあたりのスパインの数を指標とし、ミトコンドリア機能は海馬シナプトソーム（単離したシナプス終末）のミトコンドリア酸素効率を指標としている。
*6 amyloid precursor protein （アミロイド前駆体タンパク質） *7 Vassar Alzheimer's Research & Therapy(2014)6:89, Front Aging Neurosci. 2018 Jul 26;10:229
9 *8 独立安全性データモニタリング委員会
Dementia Wider Scopeを着実に展開する
A3、A45 試験の開始に向けて協議中
*1
Alzheimer’s Clinical Trials Consortium（ACTC） が
*2
計画する画期的な2つのADプリベンションスタディー
A3試験
BACE阻害剤によりアミロイド蓄積を予防するプライマリー プリベンション試験
（Ante-Amyloid Prevention in Alzheimer’s Disease Trial）
*3
• 薬剤：エレンベセスタット
A45試験
抗Aβ抗体とBACE阻害剤の両薬剤により認知機能障害への進行を予防する
プレクリニカルADを対象とした試験
• 薬剤：BAN2401*4で開始しエレンベセスタットに引き継ぐシークエンシャル レジメン
バイオマーカーエンドポイントを追求し、
最適なプロトコールをデザインするためACTCと協議を継続中
2020年度1Qの試験開始をめざす
*1 抗Aβ抗体のA4試験（Anti-Amyloid Treatment in Asymptomatic Alzheimer’s Disease Trial）に由来し、BACE阻害剤を加えることによりA45試験と呼ぶ
*2 ACTC：世界のAD研究をリードするグループの1つであり、ADをはじめとする認知症治療薬の創出にむけた臨床試験の加速・拡大をめざし、NIHの資金拠出を受けて2017年12月に
発足した米国における35の臨床試験施設からなる臨床試験ネットワーク
10 *3 バイオジェンとの共同開発品 *4 バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体。バイオジェンとの共同開発品
Dementia Wider Scopeを着実に展開する
新規抗タウ抗体 E2814
*1
LY3303560 ABBV-8E12 UCB0107 LY3303560
タウタンパク質
^^^^^^^^^^^^^^^
MTBR
BIIB092
E2814 出典: J Alzheimers Dis. 2018;64(s1):S555-S565,
BMS-986168
Alzheimer’s Association International Conference July 2017.13(7):S1271
MTBR-tau R1 R2 R3 R4 C
AAIC2019 ポスター発表
*4
^^^^^^^^^^^^^^^
MTBR
AD患者様 では、健康成人 AD患者様のCSFを用いたin vitro
*5 *6
シード
モノマー *7
と比較しCSF 中の 実験において、MTBR-tauの大部分
タウ伝播を阻止
する抗体 MTBR-tauが顕著に増加 がE2814に結合することを確認
MTBR-tau
CSF中のMTBR-tau (ng/mL)
結合したMTBR-tau (%)
tau
タウ病変の拡散には、タウタンパク質が生体 *2
内で分解された微小管結合領域（MTBR ）
を含むフラグメント（MTBR-tau）がタウ伝播
種となり、脳内の異なる部位にタウ病変を
拡散していくことが知られている
健康成人 AD患者様 CSF中のE2814の濃度 (ng/mL)
E2814は、MTBRを特異的に標的とし、
*3
神経原線維変化（NFT ）のさらなる脳内
E2814は特にADにおいてMTBRを含む
蓄積を防ぎ、ADの進行を抑制することを期待 フラグメントを捕捉することが示された
E2814: MTBRを特異的に認識
ADを対象として2019年度中の臨床導入をめざす
*1 英国のユニバーシティ・カレッジ・ロンドンとの共同研究成果における最初の臨床候補品 *2 microtubule binding region （微小管結合領域） *3 neurofibrillary tangle
11 *4 Alzheimer’s Association International Conference 2019 *5 64歳から84歳の白人、MMSE:13-26 *6 46歳から75歳の白人 *7 cerebrospinal fluid （脳脊髄液）
Dementia Wider Scopeを着実に展開する
G2D2 の本格稼働
*1
エーザイの強みを統合させた新たな創薬アプローチにより、
Aβやタウの次の創薬ターゲットを見据えた
Immunodementia*2にフォーカス
強み：ヒト遺伝学・データサイエンス・精密化学合成力
Immunodementiaは、EWAY 2025の立地*3の１つ
認知症開発パイプラインの拡充
世界有数のバイオテクノロジークラスター
マサチューセッツ州ケンブリッジの地の利を活かす
オープンイノベーション
神経領域におけるスタートアップ企業に対する
創薬インキュベータスペースの提供などの支援
サイエンティストの次世代リーダー育成への貢献
ヒト遺伝学とヒューマンバイオロジーを駆使し、脳内免疫システムを
標的とした認知症に関する革新的医薬品の創出をめざす
12 *1 Eisai Center for Genetics Guided Dementia Discovery *2 認知症神経免疫療法 *3 真の患者様ニーズが満たされておらず、かつ当社がフロントランナーとなりうる機会
Dementia Wider Scopeを着実に展開する
シスメックスとの共同研究による簡便な血液AD診断法の追求
AAIC2019 ポスター発表
*1
HISCL™*2シリーズを用いて、認知機能正常高齢者、軽度認知障害（MCI）および
AD患者様の血漿およびCSF*3サンプルを評価した
rs=0.502*4
脳内Aβ陽性・陰性の
CSF中Aβ1-42/Aβ1-40比
P<0.001
診断指標として主流の
CSF中のAβ1-42/Aβ1-40比と、
認知機能
正常高齢者
MCI
血漿中のAβ1-42/Aβ1-40比の
AD
高い相関性が確認された
血漿中Aβ1-42/Aβ1-40比
血漿中のAβ1-42/Aβ1-40比が、脳内Aβ病理を反映している可能性を示唆
市販されている機器HISCL™を用いる
スループットの高い血液診断を実現する
*1 Alzheimer‘s Association International Conference 2019 *2 全自動免疫測定装置（ヒスクル） *3 cerebrospinal fluid （脳脊髄液）
*4 rs スピアマン順位相関係数。2つの量的データ分布から2つのデータ間の関連性の強さを示すもの。本解析では、順位データから求められる相関の指標であるスピアマン順位
13 相関係数を算出している。
世界初のAD疾患修飾剤の早期開発成功と
Dementia Wider Scopeへの展開をめざす頑強なパイプライン
Lemborexant （デュアルオレキシン受容体拮抗剤） Transformation of symptoms
申請
不眠障害（高齢者含む） Proteinopathy
米・日で申請済み Beyond Aβ & Tau
フェーズⅢ
（準備中含む） エレンベセスタット*1 （BACE阻害剤） BAN2401*2 （抗Aβプロトフィブリル抗体）
早期アルツハイマー病 早期アルツハイマー病
MISSION AD進行中 Clarity AD進行中
*3 *5
プレクリニカルAD プレクリニカルAD
A3、A45 試験準備中 A45 試験準備中
*4 *4
フェーズⅡ E2027
Lemborexant
（PDE9阻害剤）
（デュアルオレキシン受容体拮抗剤）
*6 レビー小体型認知症
アルツハイマー病・認知症に伴うISWRD
フェーズⅡ/Ⅲ試験進行中
フェーズⅠ E2814*7 （抗タウ抗体）
（準備中含む）
アルツハイマー病
フェーズⅠ試験準備中
前臨床 E2511 （シナプス再生剤） EphA4プロジェクト （シナプス修飾剤）
*8
アルツハイマー病 アルツハイマー病
Immunodementiaプロジェクト
*9
アルツハイマー病
*1 バイオジェンとの共同開発品 *2 バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体。バイオジェンとの共同開発品
*3 脳内アミロイドβ蓄積が陽性レベルに至っていないが、更なる蓄積によりAD発症リスクが高い、臨床的には認知機能が正常な状態
*4 抗Aβ抗体のA4試験（Anti-Amyloid Treatment in Asymptomatic Alzheimer’s Disease Trial）に由来し、BACE阻害剤を加えることによりA45試験と呼ぶ
*5 脳内アミロイドβ蓄積が陽性レベルで、かつ軽度認知障害およびADへの進行リスクが高い、臨床的には正常な（認知機能障害が全くない、もしくはほとんどない）状態
*6 Irregular Sleep-Wake Rhythm Disorder 不規則睡眠覚醒リズム障害 *7 英国のユニバーシティ・カレッジ・ロンドンとの共同研究成果における最初の臨床候補品
14
*8 カン研究所での研究 *9 G2D2（Eisai Center for Genetics Guided Dementia Discovery）での研究
肝細胞がんの患者様貢献がグローバルに拡大
レンビマ 売上収益推移 （億円）
アメリカス 138億円（前同比199％）
アメリカス 248億円 • 米国において肝細胞がん適応による患者様貢献が成長を牽引
日本
前同比209％ • Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との協業効果を
通じて大幅な成長を達成
EMEA
日本 34億円（前同比179％）
中国
138 • 肝細胞がん薬物治療における第一選択薬として80%以上*1の
アジア・ラテンアメリカ
患者様に貢献
• 甲状腺がん適応で80％以上*2の高いシェアを維持
119億円 EMEA 30億円（前同比159％）
34 • 肝細胞がん患者様への貢献が順調に拡大
69 • 欧州における最大市場のドイツで成長が加速
30
中国 35億円
19
19 35 • 肝細胞がん患者様数が世界最大の市場で患者様貢献が拡大
11 10 • 上市後累計で、患者様支援プログラム（PAP: Patient
2018年度1Q実績 2019年度1Q実績 Assistance Program）を含めて約7,000人の患者様に貢献*3
2019年度 売上収益見通し1,160億円の達成に向けて順調に進展
15 *1 出典：「メディカル・データ・ビジョン株式会社」ツール名「MDV analyzer」より社内推計 *2 出典：IPSOS Healthcare Japan Tandem Oncology Monitor 0301-2019 *3 社内推計
キイトルーダ®との併用療法 開発の進展
子宮内膜がん ブレイクスルーセラピー指定のもと患者様貢献の早期拡大をめざす
子宮内膜がん患者様53名を対象としたフェーズⅠb/Ⅱ試験中間解析（111試験）*1
*2
PD-L1の状態 MSI の状態
＋陽性 ■高頻度MSI
－陰性 ■マイクロサテライト安定
○不明 ■不明 長期の治療期間
腫瘍径変化率（％）
実現可能性示唆
患者様
■フェーズⅡ（28名）
■フェーズⅡ 拡張パート（24名）
●画像評価で最初の奏効
→ 試験継続
◇ 病勢進行
PD-L1発現の有無、MSIの状態に × 死亡
関わらず腫瘍縮小効果を確認
完全奏効 週
irRECIST基準*3 ORR*4 PFS*5 （中央値）
一次治療に抵抗性の子宮内膜がんは、
主治医判定 39.6% 7.4カ月
標準治療がなく、治療の選択肢が限られており
独立画像判定 47.2% -
アンメットメディカルニーズが非常に高い
治療抵抗性の子宮内膜がんに対する初の標準療法の確立をめざす
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標、キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J.,
U.S.A.の子会社であるMSD ONCOLOGY HOLDINGS LTDとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす *1 第54回米国臨床腫瘍学会（American Society of Clinical Oncology：
ASCO）にて発表 抄録番号5596 *2 Microsatellite instability: マイクロサテライト不安定性 *3 immune-related Response Evaluation Criteria In Solid Tumors: がん免疫療法による
16 固形がんの治療効果判定ガイドライン *4 Objective Response Rate: 奏効率 *5 Progression-Free Survival: 無増悪生存期間
キイトルーダ®との併用療法 開発の進展
肝細胞がんファーストライン 米国FDAよりブレイクスルーセラピー指定を受領
切除不能な肝細胞がん患者様30名を対象としたフェーズⅠb試験中間解析（116試験）*1
PD-L1(+)：36.7% ■B型肝炎ウイルス ■C型肝炎ウイルス 腫瘍サイズの経時的変化（mRECIST）
PD-L1(-)：30.0% ■アルコール性 ■不明 ■その他
不明：33.3% ■B型肝炎ウイルス ■C型肝炎ウイルス
■アルコール性 ■不明 ■その他
ベースラインからの変化率（％）
長期の治療期間
腫瘍径変化率（％）
実現可能性示唆
a: 未確定PR
すべての患者様で腫瘍縮小傾向
PD-L1発現の有無、
発がんの原因に関わらず 完全奏効 月数
腫瘍縮小効果を確認
併用による新たな副作用や
ORR*2,3 50.0%（確定） 副作用の増強は確認されていない
60.0%（未確定PRを含む）
肝細胞がんフランチャイズを担う、レンビマ・キイトルーダ®併用療法の確立への挑戦
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標、キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J.,
U.S.A.の子会社であるMSD ONCOLOGY HOLDINGS LTDとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす *1 American Association for Cancer Research (AACR) annual meeting
17 2019 抄録番号18 *2 Objective Response Rate: 奏効率 *3 独立画像判定、mRECIST基準（腫瘍壊死による血流低下を判定基準に加えた肝細胞がんの治療効果判定ガイドライン）
キイトルーダ®との併用療法 開発の進展
6がん種・10レジメンにおける承認申請用試験を実施中
子宮内膜がん 2Ｌ 腎細胞がん 1Ｌ 子宮内膜がん １Ｌ 複数のがん種を
2018年6月試験開始 2016年10月試験開始 2019年4月試験開始
★ （フェーズⅢ 309試験） ★ （フェーズⅢ 307試験） （フェーズⅢ LEAP-001試験） 対象とした
バスケット型試験
肝細胞がん １Ｌ メラノーマ １Ｌ メラノーマ 2Ｌ （トリプルネガティブ乳がん、
★ 2018年12月試験開始 2019年3月試験開始 2019年1月試験開始 胃がん、卵巣がん、
（フェーズⅢ LEAP-002試験） （フェーズⅢ LEAP-003試験） （フェーズⅡ LEAP-004試験） 大腸がん、膠芽腫、胆道がん）
2019年2月試験開始
非小細胞肺がん 1Ｌ 非小細胞肺がん 1Ｌ
（フェーズⅡ LEAP-005試験）
非扁平上皮がん
PD-L1陽性
非小細胞肺がん 2Ｌ
化学療法との併用 2019年6月試験開始
2019年3月試験開始 （フェーズⅢ LEAP-008試験）
2019年3月試験開始 （フェーズⅢ LEAP-007試験）
（フェーズⅢ LEAP-006試験）
膀胱がん 1Ｌ ★ 米国FDAより
ブレイクスルーセラピー指定受領
2019年5月試験開始 頭頸部がん 1Ｌ 頭頸部がん 2Ｌ
（フェーズⅢ LEAP-011試験）
®
予定するキイトルーダ との併用試験13本のうち、
11本の試験を開始済みであり、残る2本も2019年度に開始予定
より早期の承認取得による適応拡大をめざす
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標
キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMSD ONCOLOGY HOLDINGS LTDとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす
18 １L：ファーストライン、2L：セカンドライン
Halavenの中国承認と
乳がん、婦人科がんの早期臨床テーマの開発進展
葉酸受容体α陽性固形がん患者様19名を対象としたフェーズⅠ試験（用量漸増パート）*３
■乳がん ■卵巣がん
■子宮内膜がん ■卵管がん
抗体薬物複合体（ADC）
■非小細胞肺がん
MORAb-202
腫瘍径変化率（％）
全世界の18%の乳がん患者様が存在する 前治療歴 0 1 2 3以上
人数 1 2 5 11
中国において承認を取得
ORR ：42.1%
*4
Dose1: 0.3mg/kg
DCR ：78.9%
*5
中国で実施した患者様530名を対象とした Dose2: 0.45mg/kg
フェーズⅢ試験（304試験）*1 Dose3: 0.68mg/kg
Dose4: 0.9mg/kg
Dose5: 1.2mg/kg
ハラヴェン 完全奏効
ビノレルビン
*6
46名のエストロゲン受容体陽性、HER2陰性乳がん患者様を対象としたフェーズⅠ/Ⅱ試験
Probability (%)
対照薬投与群に対して
PFS*2が有意に延長 ERα阻害剤 エストロゲン受容体αの変異型も含め、
ハザード比0.80 H3B-6545 幅広い乳がん患者様に対して貢献できる可能性
腫瘍径変化率（％）
（95％ 信頼区間 0.65-0.98） CDK4/6阻害剤治療歴あり（42名）
p = 0.036 fulvestrant治療歴あり（32名）
病勢安定（Stable Disease） 3つ以上の治療歴あり（30名）
37.0%
部分奏効（Partial Response）
6.5% 用量（mg, 1日1回）
月数
レンビマに続く
両テーマで、複数の治療歴がある難治性の患者様に対して
自社製抗がん剤による 用量漸増パートで抗腫瘍効果と安全性プロファイルを確認
患者様貢献の拡大をめざす フェーズⅡパート等に進む*7
*1 Yuan P. et al. Eur J Cancer 2019 57-65 *2 Progression Free Survival: 無増悪生存期間 *3 American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2019 抄録番号：5544
19 *4 Objective Response Rate: 奏効率 *5 Disease Control Rate: 疾患制御率 *6 ASCO2019 抄録番号：1059 *7 MORAb-202 : expansion cohort、H3B-6545: フェーズⅡパート
FGFR*1をターゲットとする創薬の進展
推奨用量の決定にPDバイオマーカーを活用
H3B-6527 FGFR4阻害剤 E7090 FGFR1,2,3阻害剤
肝細胞がん治療薬の承認が相次いでいるが、 レンビマの創薬経験知 （FGFR阻害の重要性、ならびに
新たな分子標的薬、新たなアプローチへの 標的チロシンキナーゼに対するタイプ V 結合様式） に
ニーズは依然として存在する 基づき、斬新な化合物を同定
FGFR4-FGF19 シグナル経路はがんの増殖との FGFR2 融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんに
関連が知られており、約30％の肝細胞がんで 対する治療を対象に、厚生労働省の「先駆け審査指定
FGF19の過剰発現が確認されている 制度」*3の対象品目に指定
●32名の肝細胞がん患者様、21名の肝内胆管がん ●日本で実施のFirst in human フェーズＩ試験*4
患者様（合計53名）を対象としたフェーズⅠ試験*2 1,25-(OH)2-Vitamin D Phosphate FGF23
胆汁酸前駆体C4 FGF19
PDバイオマーカーの変化量（Log2）
PDバイオマーカーの変化率（%）
Dose(mg) Dose(mg) Dose(mg) Dose(mg) Dose(mg)
推奨用量決定に活用 140 mgを推奨用量に決定
複数の肝細胞がん患者様で部分奏効（PR）を確認 複数のFGFR2 fusion胆道がん患者様で部分奏効（PR）を確認
試験の成功確度向上のためFGF19を患者様選定の PMDA相談を経て、申請までの開発計画を確定した
バイオマーカーとして活用し、FGF19高発現の患者様を アンメットニーズが高い胆道がん患者様への
対象に拡張パートを実施 新たな治療法の開発を加速
*1 繊維芽細胞増殖因子受容体 *2 American Society of Clinical Oncology 2019（第55回米国臨床腫瘍学会） 抄録番号：4095
20 *3 原則として既承認薬と異なる作用機序により、極めて高い有効性が期待される医薬品が指定される。薬事承認に係る相談・審査で優先的な取り扱いを受けることができる
*4 American Association for Cancer Research (AACR) annual meeting 2017 抄録番号39
次世代IO*1療法とがんゲノミクスを中心とする
がん領域パイプライン 免疫
キイトルーダ®との併用 レンビマ モジュレーター
• 子宮内膜がん 1L （LEAP-001試験） がんドライバー
• 子宮内膜がん 2L （309試験） エベロリムスとの併用 遺伝子
• 肝細胞がん 1L （LEAP-002試験） キイトルーダ®との併用 エリブリン
フェーズ • メラノーマ 1L （LEAP-003試験） 腎細胞がん 1L （307試験） プラットフォーム
Ⅲ • 非小細胞肺がん 1L*2 （LEAP-006試験） スプライシング
• 非小細胞肺がん 1L*3 （LEAP-007試験） プラットフォーム
単剤療法
• 非小細胞肺がん 2L （LEAP-008試験）
• 膀胱がん 1L （LEAP-011試験） 甲状腺がん （中国、308試験） 厚生労働省より先駆け審査
指定制度対象品目の指定受領
キイトルーダ®との併用 キイトルーダ®との併用 H3B-6545
フェーズ 子宮内膜がん、腎細胞がん、メラノーマ、
• メラノーマ 2L（LEAP-004試験） ERα阻害剤
Ⅱ 頭頸部扁平上皮細胞がん、尿路上皮がん、
非小細胞肺がん （フェーズⅠ/Ⅱ、111試験） • バスケット型試験*4（LEAP-005試験） 乳がん（フェーズⅠ/Ⅱ）
キイトルーダ®との併用 ニボルマブとの併用*5
肝細胞がん（116試験） 肝細胞がん
E7766*6 E7090 MORAb-202 E7389-LF*8
フェーズ ADC*7
STING作動薬 FGFR1,2,3阻害剤 葉酸受容体α（FRA） リポソーム製剤
Ⅰ 固形がん
（準備中含む） 固形がん 胆道がんなど 陽性の固形がん
H3B-6527 E7386*9 E7130*10 H3B-8800
FGFR4阻害剤 CBP/βカテニン阻害剤 次世代がん微小環境改善薬 SF3B1モジュレーター
肝細胞がん 固形がん 固形がん 血液がん
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標、キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth,
N.J., U.S.A.の子会社であるMSD ONCOLOGY HOLDINGS LTDとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす。１L：ファーストライン、2L：セカンドライン
*1 Immuno-Oncology がん免疫療法 *2 非扁平上皮がん、化学療法との併用 *3 PD-L1陽性 *4 トリプルネガティブ乳がん、胃がん、卵巣がん、大腸がん、膠芽腫、胆道がん
*5 小野薬品工業株式会社との共同開発 *6 フェーズⅠ試験準備中 *7 抗体薬物複合体 *8 ニボルマブとの併用療法を小野薬品工業株式会社と共同開発
21 *9 株式会社 PRISM BioLabとの共同開発品 *10 ハーバード大学との共同創出品
結 語
エレンベセスタットとＢＡＮ２４０１は新たな
科学的知見を得て、さらなる自信を深めている
レンビマ／キイトルーダ 併用の価値最大化の ®
ポテンシャルはさらに飛躍的に拡大しつつある
エレンベセスタット：バイオジェンとの共同開発品 BAN2401:バイオジェンとの共同開発品。バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標
キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMSD ONCOLOGY HOLDINGS LTDとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす
22
参考資料
23
セグメント売上収益
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
売上収益 構成比 売上収益 構成比 前同比
日本*1 812 53.0 654 42.4 80
アメリカス*2 217 14.2 296 19.2 136
中国 157 10.3 221 14.4 140
EMEA*3 140 9.1 137 8.9 98
アジア・ラテンアメリカ*4 125 8.2 126 8.2 101
一般用医薬品等（日本） 61 4.0 65 4.2 106
医薬品事業計 1,513 98.7 1,498 97.3 99
その他事業*5 20 1.3 42 2.7 204
連結売上収益 1,533 100.0 1,540 100.0 100
* 当連結会計年度において、より機動的な戦略遂行のため日本医薬品事業から一般医薬品等事業を分離し、新たな報告セグメントとしている
*1 2018年4-6月期はジェネリック医薬品を含む。 *2 北米 *3 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア *4 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
*5 親会社のライセンス収入及び医薬品原料などに係る事業。Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との抗がん剤「レンビマ」に関する戦略的提携に基く受領金を含む
24 （2018年4-6月期、 2019年4-6月期とも計上なし）。
セグメント利益
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
セグメント セグメント
構成比 利益率 構成比 利益率 前同比
利益 利益
日本*1 361 57.5 44.5 277 40.5 42.4 77
アメリカス*2 77 12.3 35.6 154 22.6 52.1 200
中国 57 9.0 36.0 104 15.2 47.2 184
EMEA*3 70 11.2 50.4 67 9.8 49.0 95
アジア・ラテンアメリカ*4 45 7.2 36.1 46 6.8 36.8 103
一般用医薬品等（日本） 16 2.6 26.7 19 2.7 29.0 115
医薬品事業計 627 99.9 41.4 668 97.7 44.6 106
その他事業*5 1 0.1 3.7 16 2.3 38.3 -
セグメント利益計 628 100.0 40.9 684 100.0 44.4 109
研究開発費および
△422 △425
親会社の本社管理費等*6
連結営業利益 206 13.4 258 16.8 125
* 当連結会計年度において、より機動的な戦略遂行のため日本医薬品事業から一般医薬品等事業を分離し、新たな報告セグメントとしている
*1 2018年4-6月期はジェネリック医薬品を含む。 *2 北米 *3 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア *4 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
*5 親会社のライセンス収入及び医薬品原料などに係る事業。Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との抗がん剤「レンビマ」に関する戦略的提携に基く受領金を含む
（2018年4-6月期、 2019年4-6月期とも計上なし）。
*6 パートナーとの戦略的提携に伴う利益及び費用の折半金額を含む。当社グループがMerck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.に支払う抗がん剤「レンビマ」の折半利益を含む
25 （2018年4-6月期：31億円、2019年4-6月期：109億円）。子会社株式売却益を含む。
主要製品 売上収益
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
レンビマ 119 100.0 248 100.0 209 ［211］
日本 19 16.1 34 13.8 179 ［179］
アメリカス 69 58.6 138 55.9 199 ［198］
中国 35 14.2
EMEA 19 15.8 30 12.1 159 ［167］
アジア・ラテンアメリカ 11 9.5 10 4.1 91 ［93］
ハラヴェン 102 100.0 109 100.0 107 ［109］
日本 25 24.5 26 23.4 102 ［102］
アメリカス 40 39.4 37 33.5 91 ［90］
EMEA 30 29.8 39 35.9 129 ［135］
アジア・ラテンアメリカ 7 6.4 8 7.2 121 ［124］
フィコンパ 45 100.0 60 100.0 131 ［133］
日本 7 15.4 10 16.1 137 ［137］
アメリカス 21 46.8 30 50.1 140 ［140］
EMEA 15 33.3 17 29.3 115 ［121］
アジア・ラテンアメリカ 2 4.5 3 4.5 130 ［135］
26 ［ ］内は現地通貨ベース
日本医薬品事業の業績
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 812 100.0 654 100.0 80
医療用医薬品計 745 91.7 654 100.0 88
ヒュミラ 122 15.0 130 19.8 106
リリカ*1 71 8.7 71 10.9 101
アリセプト 53 6.6 41 6.3 78
メチコバール 41 5.0 38 5.9 94
レンビマ 19 2.3 34 5.2 179
パリエット*2,3 36 4.5 33 5.0 90
ルネスタ 29 3.5 33 5.0 114
ハラヴェン 25 3.1 26 3.9 102
トレアキシン 19 2.3 20 3.1 107
エレンタール*2 17 2.1 17 2.6 103
ケアラム 10 1.3 15 2.4 152
フィコンパ 7 0.9 10 1.5 137
ジェネリック医薬品 67 8.3 - - -
セグメント利益 361 44.5 277 42.4 77
* 当連結会計年度において、より機動的な戦略遂行のため日本医薬品事業から一般医薬品等事業を分離し、新たな報告セグメントとしている
27 *1 アライアンス収入 *2 EAファーマの取り扱い製品 *3 ヘリコバクター・ピロリ除菌用３剤組み合わせパック製剤「ラベキュア400/800」および「ラベファインパック」の売上収益を含む
*
アメリカス 医薬品事業の業績
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 217 100.0 296 100.0 136 ［135］
レンビマ 69 32.0 138 46.7 199 ［198］
Banzel 40 18.6 68 23.0 168 ［167］
ハラヴェン 40 18.5 37 12.3 91 ［90］
Fycompa 21 9.8 30 10.1 140 ［140］
BELVIQ 10 4.6 11 3.7 110 ［109］
アシフェックス 10 4.5 9 3.2 96 ［95］
セグメント利益 77 35.6 154 52.1 200 ［198］
［ ］内は現地通貨ベース
* 北米
28
中国医薬品事業の業績
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 157 100.0 221 100.0 140 ［150］
メチコバール 55 34.9 64 28.9 116 ［124］
レンビマ 35 15.9
アリセプト 23 14.3 28 12.6 124 ［132］
強力ネオミノファーゲンシー/グリチロン 26 16.4 24 10.9 93 ［99］
パリエット 15 9.4 18 8.2 122 ［130］
セグメント利益 57 36.0 104 47.2 184 ［199］
［ ］内は現地通貨ベース
29
EMEA 医薬品事業の業績
*
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 140 100.0 137 100.0 98 ［103］
ハラヴェン 30 21.8 39 28.6 129 ［135］
レンビマ/Kisplyx 19 13.4 30 21.8 159 ［167］
Fycompa 15 10.8 17 12.7 115 ［121］
Zebinix 14 9.9 16 11.5 113 ［120］
ゾネグラン 10 7.4 10 7.6 101 ［106］
イノベロン 6 4.2 6 4.5 106 ［112］
セグメント利益 70 50.4 67 49.0 95 ［103］
［ ］内は現地通貨ベース
* 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア
30
アジア・ラテンアメリカ 医薬品事業の業績 *
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 125 100.0 126 100.0 101 ［104］
ヒュミラ 33 26.1 31 24.5 95 ［101］
アリセプト 31 24.7 29 22.8 93 ［98］
パリエット 10 7.6 12 9.9 130 ［132］
レンビマ 11 9.0 10 8.1 91 ［93］
ハラヴェン 7 5.2 8 6.3 121 ［124］
メチコバール 9 7.1 7 5.6 79 ［80］
Fycompa 2 1.7 3 2.1 130 ［135］
セグメント利益 45 36.1 46 36.8 103 ［107］
* 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
［ ］内は現地通貨ベース
31
一般用医薬品等事業（日本）の業績
（億円、％）
2018年4-6月 2019年4-6月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 61 100.0 65 100.0 106
チョコラBBグループ 40 65.0 43 65.8 107
セグメント利益 16 26.7 19 29.0 115
* 当連結会計年度において、より機動的な戦略遂行のため日本医薬品事業から一般医薬品等事業を分離し、新たな報告セグメントとしている
32
BACE阻害剤 試験デザイン概要
化合物 対象患者様
（試験スポンサー） 試験名（フェーズ） （目標症例数） 用量 組み入れ条件（抜粋） 主要評価項目
MISSION AD1 早期AD
（フェーズ III） （950） 50mg MMSE：≧24、CDR：0.5
Elenbecestat CDR memory box ≧0.5 CDR-SB
（エーザイ、Biogen） MISSION AD2 早期AD プラセボ アミロイド陽性 （24カ月）
（フェーズ III） （950）
Verubecestat 12mg プロドローマルADの診断
（Merck Sharp & APECS*1 プロドローマルAD CDR-SB
（フェーズ III） 40mg （主観的な記憶力低の履歴、認知症基準未達、 （104週）
Dohme Corp.） （1454）
プラセボ アミロイド陽性）
20mg
AMARANTH*2 MMSE≧20 MCI due to AD、 ADAS-cog13
（フェーズ II/III） 早期AD （7255） 50mg （104週）
Probable AD （NIA-AA）
Lanabecestat プラセボ
（Eli Lilly） MMSE：20-26, CDR：0.5 または 1、
DAYBREAK-ALZ*2 Lanabecestat ADAS-cog13
（フェーズ III） 軽度AD （5697） および CDR memory box ≧0.5、 （78週）
プラセボ
Probable AD dementia （NIA-AA）
Atabecestat 5mg CDR：0、アミロイド陽性
EARLY*3 プレクリニカルAD*4 PACC
（Janssen Research & 25mg （60-64歳は次の１つを有すること： 認知症の家族歴、
Development, LLC） （フェーズ II/III） （1650） （54カ月）
プラセボ ApoEε4遺伝子型、アミロイド蓄積増加）
アルツハイマー病の要因となる変異を保有 DIAN-TU cognitive
Atabecestat DIAN-TU*5 プレクリニカルAD*6 25mg または遺伝子の状態を自覚しておらずADAD変異の可能性を composite score
（Washington University （フェーズ II/III） 50％保有、認知機能正常または MCI または 軽度認知症、 （52、104、156、
School of Medicine） （438） プラセボ
CDR：0-1 208週）
CNP520*7、CAD106*8 Generation S1 プレクリニカルAD*9 50mg
（Novartis） （フェーズ II/III） MMSE≧24 ホモ接合APOE4遺伝子型 MCI due to AD または
（1340） プラセボ
dementia due to AD
15mg 最低限1つのAPOE4遺伝子のキャリア、 診断までの時間、
CNP520*7 Generation S2 プレクリニカルAD*10
（Novartis） （フェーズ II/III） 50mg ヘテロ接合の場合は脳内アミロイドβの増量 APCC（60カ月）
（2000）
プラセボ （CSF中アミロイドβまたはアミロイドPET画像による測定）
上記の主なフェーズII試験以降の試験デザインは、2019年7月11日時点のClinicalTrials.govの情報をもとにエーザイが作成。中止を発表した試験については、過去2年分を記載。
*1 Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J. U.S.A.（米Merck社）が2018年2月13日付プレスリリースでAPECS試験の中止を発表 *2 Eli Lily社とAstraZeneca社が2018年6月12日付プレスリリースで
AMARANTH試験とDAYBREAK-ALZ試験の中止を発表 *3 Janssen社が2018年5月17日付プレスリリースでEARLY試験の中止を発表 *4 試験の対象集団はAD発症のリスクのある無症候群の患者様
*5 Janssen社が2018年7月18日付プレスリリースでDIAN-TUのatabecestat群の投与中止を発表 *6 試験の対象集団はリスクがある、または遺伝子変異によるアルツハイマー病早期発症タイプを持つ患者様
*7 Novartis社、Amgen社,、Banner Alzheimer‘s Instituteが、2019年7月11日付プレスリリースでCNP520の2つのフェーズII/III試験中止を発表 *8 CAD106はAβ免疫療法でGeneration S1の試験は継続
33 *9 試験の対象集団は年齢と遺伝子型に基づき臨床症状を発するリスクのある患者様 *10 試験の対象集団は年齢、APOE遺伝子型、アミロイド蓄積増加に基づき臨床症状の発症リスクのある患者様
抗Aβ抗体 試験デザイン概要
化合物 対象患者様
試験名（フェーズ） 用量 組み入れ条件（抜粋） 主要評価項目
（試験スポンサー） （目標症例数）
MCI due to AD および 軽度AD （NIA-AA）、
BAN2401*1 Clarity AD 早期AD 10mg/kg 2週間 CDR: 0.5、CDR memory box ≧0.5、
CDR-SB （18カ月）
（エーザイ、Biogen） （フェーズ III） （1566） プラセボ アミロイド陽性、MMSE≧22、
WMS-IV LMII: 1 SD below age-adjusted mean
*2
ENGAGE （フェーズ III） 早期AD （1605） 低用量 MCI due to AD または 軽度AD、
Aducanumab CDR-SB
高用量 CDR-Global Score：0.5、MMSE≧24、
（Biogen、エーザイ） EMERGE （フェーズ III）
*2
早期AD （1605） （78週）
プラセボ アミロイド陽性
105mg
SCarlet RoAD*3、4 プロドローマルAD 225mg MMSE≧24、メマンチンまたはコリンエステラーゼ阻害剤による CDR-SB
（フェーズ III） （799） ～1200㎎ 治療を受けていないプロドローマルAD患者様 （104週）
プラセボ
Gantenerumab
Marguerite RoAD*4 Clinical diagnosis of probable mild AD（NINCDS/ADRDA）、 ADAS-Cog13 （104週）
（Roche） 軽度AD （389）
（フェーズ III） CSF中のアミロイドβ陽性 ADCS-ADL （104週）
Gantenerumab
Graduate I （フェーズ III） 早期AD （760） プラセボ Probable AD dementia または プロドローマルAD （NIA-AA）、
CDR-SB （104週）
Graduate II （フェーズ III） 早期AD （760） アミロイド陽性、MMSE≧22、CDR-GS：0.5または1.0
CREAD 1*5 プロドローマルから
Crenezumab （フェーズ III） 軽度AD （813） Crenezumab MCI due to AD、Probable AD dementia （NIA-AA）、 CDR-SB
（Roche） CREAD 2*5 プロドローマルから プラセボ MMSE≧22、CDR-GS 0.5または1.0、アミロイドβ陽性 （105週）
（フェーズ III） 軽度AD （750）
Solanezumab A4 プレクリニカルAD*6 Solanezumab MMSE≧25、CDR：0、 PACC
（Eli Lilly） （フェーズ III） （1150） プラセボ Logical Memory II スコア 6-18、アミロイド陽性 （240、366週）
Gantenerumab、 Gantenerumab アルツハイマー病の要因となる変異を保有または遺伝子の DIAN-TU cognitive
Solanezumab DIAN-TU プレクリニカルAD*7
Solanezumab 状態を自覚しておらずADAD変異の可能性を50％保有、 composite score
（Washington University School of （フェーズ II/III） （490）
Medicine） プラセボ 認知機能正常または MCI または 軽度認知症、CDR：0-1 （52、104、156、208週）
Integrated Alzheimer‘s
LY3002813 TRAILBLAZER-ALZ プロドローマルから LY3002813, MMSE: 20-28,
Disease Rating Scale
（Eli Lilly） （フェーズ II） 軽度AD（266） プラセボ 18F flortaucipir と18F florbetapir PETのクライテリアに合致
（iADRS）(18カ月)
上記の主なフェーズII試験以降の試験デザインは、2019年7月11日時点のClinicalTrials.govの情報をもとにエーザイが作成。中止を発表した試験については、過去2年分を記載。
*1 BioArctic社からの導入品 *2 Biogen社、エーザイは2019年3月21日付プレスリリースでENGAGE、 EMERGE試験の中止を発表
*3 Roche社は2014年12月19日付プレスリリースでSCarlet RoAD試験の中止を発表 *4 Roche社はOLEのFPI達成を2016年10月20日に決算カンファレンスコールで発表
*5 Roche社は2019年1月30日付プレスリリースでCREAD 1、CREAD 2試験の中止を発表 *6 試験の対象集団は記憶力の喪失リスクのある高齢者
*7 試験の対象集団はリスクがある、または遺伝子変異によるアルツハイマー病早期発症タイプを持つ患者様
34
ADの病勢ステージ進行に挑む主なAβ関連プロジェクト
Elenbecestat*1
フェーズ III （MISSION AD1、AD2）
Atabecestat Verubecestat
フェーズ II/III （EARLY）*2 フェーズ III （APECS）*3
CNP520*4、CAD106 Lanabecestat フェーズ II/III （AMARANTH）*5
フェーズ II/III （GENERATION S1）
CNP520*4 Lanabecestat
フェーズ II/III （GENERATION S2） フェーズ III （DAYBREAK-ALZ）*5
BAN2401*1,6
フェーズ III （Clarity AD）
Aducanumab*1,7 BACE阻害剤
フェーズ III （ENGAGE、EMERGE）
Gantenerumab、Solanezumab フェーズ II/III （DIAN-TU） 抗Aβ抗体
Atabecestat フェーズ II/III （DIAN-TU）*8 Aβワクチン
Gantenerumab 併用試験
フェーズ III （SCarlet RoAD）*9,10
Gantenerumab
フェーズ III （Graduate I&II）
Solanezumab フェーズ III （A4） Gantenerumab
フェーズ III （Marguerite RoAD）*10
Crenezumab フェーズ III （ CREAD 1、CREAD 2）*11
LY3002813 フェーズ II （TRAILBLAZER-ALZ）
プレクリニカルAD
早期AD 中等度AD 重度AD
プロドローマルAD 軽度AD
上記のフェーズII試験以降の試験デザインは、2019年7月11日時点のClinicalTrials.govの情報をもとにエーザイが作成。中止を発表した試験については、過去2年分を記載。 *1 Biogen社との共同開発
*2 Janssen社が2018年5月17日付プレスリリースでEARLY試験の中止を発表 *3 Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J. U.S.A.（米Merck社）が2018年2月13日付プレスリリースでAPECS試験の中止を発表
*4 Novartis社、Amgen社,、Banner Alzheimer‘s Instituteが、2019年7月11日付プレスリリースでCNP520の2つのフェーズII/III試験中止を発表。Generation S1のCAD106の試験は継続。
*5 Eli Lily社とAstraZeneca社が2018年6月12日付プレスリリースでAMARANTH試験とDAYBREAK-ALZ試験の中止を発表 *6 BioArctic社からの導入品
*7 Biogen社、エーザイは2019年3月21日付プレスリリースでENGAGE、EMERGE試験の中止を発表
*8 Janssen社が2018年7月18日付プレスリリースでDIAN-TUのatabecestat群の投与中止を発表 *9 Roche社は2014年12月19日付プレスリリースでSCarlet RoAD試験の中止を発表
35 *10 Roche社はOLEのFPI達成を2016年10月20日に決算カンファレンスコールで発表 *11 Roche社は2019年1月30日付プレスリリースでCREAD 1、CREAD 2試験の中止を発表
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.からの受領金
米国 肝細胞がん
承認マイルストン
125百万米ドル
（139億円） 複数の
欧州 肝細胞がん 販売マイルストンと
承認マイルストン
50百万米ドル
レギュラトリー
（55億円） マイルストン等の
中国 肝細胞がん 販売マイルストン 受領を見込む
承認マイルストン 売上収益500百万米ドル達成時
25百万米ドル 50百万米ドル
（28億円） （55億円）
欧州償還取得による 特定のオプション権に 特定のオプション権に
マイルストン 対する一時金 対する一時金
25百万米ドル 325百万米ドル 200百万米ドル
（28億円） （350億円） （220億円*）
2018年度2-3Q実績 2018年度4Q実績 2019年度見通し
200百万米ドル（220億円*）
2018年度 600百万米ドル（655億円） ＋マイルストン等
36 * 1ドル＝110円換算