2020年度
第3四半期 決算説明会
2021年2月3日
将来見通しに関する注意事項
n 本資料中の目標数値はあくまで中期的戦略、めざす方向性、ビジョン等を示すものであり正式な業績予想ではありません。
正式な業績予想は東京証券取引所規則に基く年次決算短信での開示をご参照ください。
n 本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。
これらの文言は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文言とは異なる現実的な結論、
結果を招き得る不確実性に基くものです。
n それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動といった一般的な国内および国際的な
経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、
技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関に
よる審査期間や承認取得、国内外の保健関連改革、マネジドケア、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える
政府の法規制など、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
n また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を構築する能力を欠く状況、
原材料の入手困難、市場の受容が得られない場合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
n 新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、
それを行う意図を有するものではなく、義務を負うものではありません。
n 当社の連結財務諸表は国際会計基準（IFRS）にて開示しています。
2020年度第3四半期 連結業績(IFRS)
長期化するCOVID-19の影響下においても増収達成
（億円、％）
2019年4-12月 2020年4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 4,861 100.0 4,983 100.0 103
売上原価 1,272 26.2 1,202 24.1 94
売上総利益 3,589 73.8 3,782 75.9 105
研究開発費 1,030 21.2 1,082 21.7 105
パートナー負担額を加味した研究開発費 1,518 31.2 1,550 31.1 102
販売管理費 1,884 38.8 2,114 42.4 112
その他の損益 59 1.2 △9 △0.2 -
営業利益 733 15.1 577 11.6 79
当期利益 739 15.2 459 9.2 62
当期利益（親会社所有者帰属） 733 15.1 452 9.1 62
ＲＯＥ（％） 15.3 8.9
2020年3月末実績 2020年12月末実績
Net DER*（倍） △0.29 △0.20
親会社所有者帰属持分比率（％） 63.8 65.4
2020年度第3四半期期中平均レート 米ドル：106.11円（前期変動率-2.4%）、ユーロ：122.37円（同+1.1%）、英ポンド：136.24円（同-1.1%）、人民元：15.44円（同-1.0%）
* Net DER: Net Debt Equity Ratio=（有利子負債（社債及び借入金）－現金及び現金同等物－3カ月超預金等－親会社保有投資有価証券）÷親会社の所有者に帰属する持分
1
売上収益の増減要因分析
レンビマの拡大による揺るぎない収益力により増収達成
（億円）
前同差
5,000 +30 +123億円
+24 -6
+189 +9
4,900
-122
4,800
4,983
4,700
4,861
グローバルブランド増減金額
• レンビマ 232
4,600 • フィコンパ 13
• ハラヴェン -24
4,500 *1
2019年 日本事業 アメリカス事業 中国事業 EMEA事業 ALA事業 その他 2020年
4-12月 4-12月
売上収益 売上収益
＜増加要因＞ ＜増加要因＞ ＜増加要因＞ ＜増加要因＞ ＜減少要因＞ ＜増加要因＞
新医薬品の拡大*2 レンビマの拡大 レンビマ、 レンビマ/Kisplyx、 ヒュミラ契約 EZH2阻害剤タゼメトスタットの権利譲渡
血小板減少治療剤 Fycompa、 Fycompaの拡大 終了 （2020年度1Q）*4 115
＜減少要因＞ avatrombopagの権利譲渡 ハラヴェンの レンビマ2020年1-12月売上収益
薬価改定 （2020年度3Q）*3 拡大 ＜減少要因＞ 1,200百万米ドル達成 販売マイルストン
COVID-19の影響 COVID-19の影響 （2020年度3Q） 207
リリカ後発医薬品発売 ＜減少要因＞ ＜減少要因＞
BELVIQの販売中止 EZH2阻害剤タゼメトスタットの権利譲渡
COVID-19の影響 （2019年度3Q）*4 120
増減要因の数値は概数 レンビマ2019年1-12月売上収益
*1 アジア・ラテンアメリカ *2 フィコンパ、ケアラム、エクフィナ、デエビゴ、ジセレカ、グーフィス *3 マイルストンペイメント受領権の譲渡 800百万米ドル達成 販売マイルストン
2 *4 日本以外の地域における売上ロイヤルティ受領の権利 （2019年度3Q） 164
営業利益の増減要因分析
パートナーシップモデルによる成長機会を捉えた
継続的な積極投資を実行
（億円）
1,000
+239 -131
（参考） パートナー負担額を
-17 -108 加味した研究開発費（億円）
パートナー負担額
800
-143 研究開発費
前同差
1,550
600
+3 -156億円 1,518
487 468
400
733
577
200 1,030 1,082
0
2019年 グローバル デエビゴ レンビマ レンビマ AD その他 2020年 2019年 2020年
4-12月 ブランドの 上市 R&D費用 利益折半費用*2 関連費用 4-12月 4-12月 4-12月
営業利益 拡大*1 関連費用 営業利益
＜増加要因＞
EZH2阻害剤タゼメトスタットの権利譲渡（2020年度1Q）*3 115
レンビマ2020年1-12月売上収益1,200百万米ドル達成 販売マイルストン（2020年度3Q） 207
レンビマ甲状腺がん中国承認マイルストン（2020年度3Q）*4 10
血小板減少治療剤avatrombopagの権利譲渡（2020年度3Q）*5
希望退職の募集に伴う解雇給付の減少*6 3
＜減少要因＞
エルメッドエーザイ譲渡益（2019年度1Q） 44
EZH2阻害剤タゼメトスタットの権利譲渡（2019年度3Q）*3 120
増減要因の数値は概数 レンビマ2019年1-12月売上収益800百万米ドル達成 販売マイルストン（2019年度3Q） 164
*1 レンビマ、ハラヴェン、フィコンパの営業利益を表示 *2 Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との戦略的提携による利益折半費用
*3 日本以外の地域における売上ロイヤルティ受領の権利 *4 共同開発への対価のため、開発活動の進捗に応じて研究開発費の戻入として計上
3 *5 マイルストンペイメント受領権の譲渡 *6 2019年度3Q実績（33億円）-2020度3Q実績（30億円）
2020年度 連結業績見通し(IFRS)
将来の企業価値向上に向けた積極投資継続とバランスシートマネジメントによる安定配当
（億円、％）
2019年度 2020年度 5月
実績 売上比 見通し 売上比 前期比 開示
売上収益 6,956 100.0 6,470 100.0 93 7,190
（参考） その他事業 売上収益 1,184 17.0 590 9.1 50 1,020
売上原価 1,757 25.3 1,580 24.4 90 1,715
売上総利益 5,199 74.7 4,890 75.6 94 5,475
研究開発費 1,401 20.1 1,520 23.5 108 1,655
販売管理費 2,563 36.8 2,840 43.9 111 2,945
その他の損益 20 0.3 △10 △0.2 - 5
営業利益 1,255 18.0 520 8.0 41 880
当期利益* 1,225 17.6 400 6.2 33 675
当期利益（親会社所有者帰属） 1,218 17.5 395 6.1 32 670
ＥＰＳ（円） 425.01 139.00 233.00
ＲＯＥ（％） 18.6 6.0 9.7
ＤＯＥ（％） 7.0 6.8 6.7
配当金（円） 160 160 160
2019年度期中平均レート 米ドル：108.73円、ユーロ：120.81円、英ポンド：138.24円、人民元：15.60円
2020年度第1～3四半期期中平均レート 米ドル：106.11円、ユーロ：122.37円、英ポンド：136.24円、人民元：15.44円
2020年度第4四半期期中平均予想レート 米ドル：103.50円、ユーロ：125.50円、英ポンド：140.00円、人民元：15.80円
* 2019年度には米国法人税に対する会計上の引当金を戻入したことに加え、当社グループにおける日米間の資金偏在を解消するために米国連結子会社から当社へ払込資本の払
戻しを行った結果として当社に生じた法人所得税の減少などを反映
4
認知症がもたらす社会への影響
課題解決への使命
認知症に関する統計
世界の死亡原因のトップ10の中で
アルツハイマー病が唯一予防法、 The Davos
Agenda 2021
治療法が確立されておらず
(2021年1月25日)
増え続けている
2050年には世界の人口の6人に
患者様、一般生活者の参画
環境
1人が65歳以上になり*1、認知症
当事者が現在の3倍(１億5200万人) 睡眠、食事、運動などの予防行動の推進
になると予測されている*2 ブレインパフォーマンスのチェック
全世界で約60%の認知症当事者は
低中所得国に住んでおり、十分な
デジタル技術を駆使し
ケアが受けられていない*2 グローバルでソリューションを追究
医療費と比較してケア費用（社会的 官民のデータを活用してイノベーションを加速
ケア、家族などのケア）による負担が 簡便な血液採取やデジタルを駆使した
コスト*3
大きい バイオマーカーによる早期診断の実現
認知症にかかるコストは2015年に 他産業の参画による認知症当事者を
支えるエコシステム構築
グローバル計で約90兆円、2030年に
低中所得国も含めた政府のエンゲージメント
約220兆円と推計されている
Public-Private Partnershipの活用
*1 World Population Ageing Report 2019 (United Nations Department of
Economics and Social Affairs)*2 WHO Fact Sheets Dementia
5 *3 World Alzheimer Report 2015
aducanumab *
米国（FDA）、欧州（EMA）、日本（PMDA） 3つのリージョンで申請完了
2020年11月6日に諮問委員会が終了
バイオジェンは、FDAによる追加情報の要請に応え、
追加の解析および臨床データを提出
米国
FDAによる審査期間が3カ月延長
新たなPDUFAアクションデートは2021年6月7日
バイオジェンは引き続きFDAと協議を継続
2020年10月30日、欧州医薬品庁（EMA）への
欧州 販売承認申請（MAA）が受理
標準スケジュールに従い当局により審査中
2020年12月10日に申請
日本
標準審査の対象として当局により審査中
米国、欧州、日本以外の地域についても順次当局相談を実施
登録資格のある患者様を、EMBARK再投与試験に登録継続中
初のAD疾患修飾剤としての上市をめざす
米国での上市準備は整い、米国以外での上市に向けて準備を強化
6 * バイオジェンとの共同開発品
抗Aβプロトフィブリル抗体 lecanemab *
(BAN2401)
フェーズⅢ試験 Clarity AD
（Early AD）
COVID-19の流行下においても在宅での治験薬投与や遠隔医療
(telemedicine)を活用し、臨床試験に参加する患者様の安全を確保
しながら試験を推進
高質なデータを確保するためにFDAと協議を行い、200症例を追加し、
COVID-19による通院困難により投与機会が一時的に失われた症例の
データを補完することを決定。この変更は、何の臨床試験結果の情報も
ない状態で実施
2021年1月にスクリーニング登録を締め切り、間もなく患者様割り付けも
完了予定
200症例を追加する（計1,766症例）ものの、Primary endpointの
Final readoutはこれまで通り2022年度2Qをめざす
COVID-19の影響を最小化し
高質なデータの確保に向けて試験を推進
7 * バイオジェンとの共同開発品。バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られたアルツハイマー病に対する抗体
抗Aβプロトフィブリル抗体 lecanemab *1
(BAN2401)
201 OLE(Open label extension)試験
コア試験投与終了後から OLE12カ月の脳内Aβ蓄積量の変化とARIA-E*5発生率について
OLEベースライン（平均約2年経過後）の変化 2020年11月 CTAD*6でデータを発表
コア試験18カ月投与で確認された脳内Aβ蓄積の低下は、 OLE試験12カ月の脳内Aβ蓄積量の変化 （アミロイドPET SUVr値）
投与終了後から平均約2年経過後まで維持
OLE試験では全治験参加者に
アミロイドPET SUVr*2、3 1.38 10mg/kg biweekly投与 コア試験で
Aβ蓄積低下（SUVr変化量）
Aβ蓄積低下（SUVr値）
投与期間 無投与期間 コア試験のプラセボ群 プラセボ被験者への
コア試験の10mg/kg biweekly群
OLE試験での
アミロイド
陰性
10mg/kg
1.08 biweekly投与
プラセボ 1.05
10mg/kg biweekly Aβ蓄積低下が維持
により、速やかに
コア 18カ月 OLEベースライン
1.04
アミロイド陰性に
ベースライン
平均約2年
OLE
ベースライン Visit （月）
達した
カプラン・マイヤー法により推定されるOLE試験のARIA-E発生率 （コア試験の投与群別推定）
コア試験18カ月投与で確認された
プラセボ群と実薬投与群との臨床症状の差は、
投与終了後から平均約2年経過後まで維持 OLE試験では全治験参加者に
10mg/kg biweekly投与 コア試験でプラセボを投与された後に
ARIA-E発生確率
コア試験の
CDR-SB*4 プラセボ群 OLE試験で10mg/kg biweeklyを
投与された被験者では、
投与期間 無投与期間
カプラン・マイヤー推定による
臨床症状の悪化
プラセボ 臨床症状 ARIA-E発生率は約10%であり、
10mg/kg biweekly の差が
コア試験で観察された発生率9.9%と
維持
臨床症状 一致している
OLE 2 3 6 9 12 15 18 21
の差 ベースライン Visit （月）
コアベースライン 18カ月 OLEベースライン OLE試験では、10mg/kg biweekly投与でのARIA-E発生率が
平均約2年 約10%と低いことを再確認した
*1 バイオジェンとの共同開発品。バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られたアルツハイマー病に対する抗体 *2 Standard Uptake Value Ratio
*3 PET SUVrの例数: コアベースラインのプラセボ群10例・実投与12例、コア18カ月のプラセボ群9例・実薬投与群11例、OLEベースラインのプラセボ群10例・実薬投与群12例
*4 CDR-SBの例数: コアベースラインのプラセボ群37例・実薬投与群35例、コア18カ月のプラセボ群35例・実薬投与群33例、OLEベースラインのプラセボ群36例・実薬投与群35例
*5 ARIA-E(amyloid-related imaging abnormality‒edema) アミロイド関連画像異常のうち、浮腫性変化
8 *6 第13回 アルツハイマー病臨床試験会議 The Clinical Trials on Alzheimer's Disease conference
抗Aβプロトフィブリル抗体 lecanemab *1
(BAN2401)
フェーズⅢ試験 AHEAD 3-45 （Preclinical AD）
ACTC*2と産官学協働で2020年9月に試験を開始
米国に続き、2020年11月に日本で登録を開始 （米国ではA3, A45 いずれの集団もFPIを達成）
米国、カナダ、日本、シンガポール、英国で治験実施施設の立ち上げが完了
オーストラリア、スペイン、オランダでも施設立ち上げをめざし準備中
治験参加者の安全を確保するために在宅での治験薬投与を検討
合計1,400名の登録をめざす
臨床試験デザインと初期のスクリーニング結果について2020年11月 CTAD*3で発表
A3トライアルおよびA45トライアルにおける無作為化の共通プロトコル
A3は脳内Aβ蓄積を遅らせることを目的に、脳内Aβ蓄積が境界域にある治験参加者を割り付ける
A45は認知機能低下のリスクリダクションを目的に、脳内Aβ蓄積が陽性の治験参加者を割り付ける
A3, A45それぞれに用量を設定
全治験参加者に対して、ベースライン、2年、4年時に、アミロイドPETとタウPETを確認する
探索的バイオマーカーパネルとしてCSF*4や血液中のバイオマーカーの変化を確認する
CSF : Aβ1-42, Aβ1-40, t-タウ*5, p-タウ*6, neurogranin, NfL*7
初期スクリーニングの結果では、スクリーニングによるA3, A45への割り付け比率は ほぼ予測通りであった
AD治療において、より早期段階への介入の意義を追究
*1 バイオジェンとの共同開発品。バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られたアルツハイマー病に対する抗体
*2 Alzheimer’s Clinical Trials Consortium: 世界のAD研究をリードするグループの1つであり、ADをはじめとする認知症治療薬の創出にむけた臨床試験の加速・拡大をめざし、NIHの資金
拠出を受けて2017年12月に発足した米国における35の臨床試験施設からなる臨床試験ネットワーク
*3 第13回 アルツハイマー病臨床試験会議 The Clinical Trials on Alzheimer's Disease conference *4 cerebrospinal fluid *5 total tau *6 phosphorylated tau
9 *7 neurofilament light chain
AD Continuumを基軸とするプロジェクトが進行中
E2814, E2511
E2814 抗MTBR*1タウ抗体
フェーズⅠ反復投与漸増試験(MAD) 進行中
フェーズⅠ試験 単回投与試験(SAD)結果を2020年11月 CTAD*2で発表
健康成人に対する単回投与の忍容性を確認
血中およびCSFのE2814の薬物動態は一般的抗体薬と同等であった
CSF中のMTBRタウを測定することでE2814が脳内で標的に直接作用したことが検証された
これらの結果から、反復投与漸増試験(MAD)を開始
2021年度のフェーズⅡ試験開始に向けて準備中
E2511 TrkA*3結合シナプス再生剤
フェーズⅠ単回投与試験(SAD) 進行中
AD Continuumにおいて コリン作動性神経は非常に脆弱であることが広く知られている
MCI due to ADの段階では、TrkAの発現の顕著な減少（軸索先端のシナプス数の低下）が見られる
が、神経細胞体の顕著な減少は認められない（ダメージ神経）
E2511は細胞膜上のTrkAに結合し、コリン作動性神経のサバイバルおよびシナプス再生シグナルを
オンにすることで、ダメージを受けた神経の回復およびシナプス再形成を促し、神経変性による脳萎縮を
抑制することが期待される
TrkAに結合し、ダメージを受けたコリン作動性神経を機能性神経に回復させる
シナプス再生作用の可能性を追究
10 *1 Microtubule binding region *2 第13回 アルツハイマー病臨床試験会議 The Clinical Trials on Alzheimer's Disease conference *3 tropomyosin receptor kinase A
AD診断環境が着実に進展中
医療領域におけるキャズム = 早期ADに対する簡便な診断ツールの浸透が課題
認知機能診断デジタルツール
Cogstate (CognigramTM) 米国・欧州・オーストラリア・ニュージーランドで医療機器承認済、
医療関係者によるMCIや認知症の診断に活用
アミロイドPET
米国・欧州・日本で複数トレーサーが承認済*1（日本ではMCI適応外）、米国では一部保険償還あり
Aβ-CSF*2
富士レビオ*3 (INNOTEST®) 欧州CEマーク取得済、欧州の保険償還は国ごとに異なる
富士レビオ*3 (Lumipulse®) 欧州CEマーク取得済、日本申請済、米国申請済（BDD付与*5）
ロシュ*4 (Elecsys®) 欧州CEマーク取得済、米国FDAからBDD付与*6
Aβ-血液*2
島津製作所 (Amyloid MS) 「診断の参考情報となり得る生理学的パラメータを測定
する診断機器」として承認済（日本、2020年12月）
C2N (PrecivityADTM) 欧州CEマーク取得済、米国FDAからBDD*7付与
シスメックス (HISCLTM, Immunoassay) 開発中（全自動測定、高スループット）
リスク診断遺伝子
ApoE遺伝子などを含むSNPs解析を用いたポリジェニック リスク スコアによる発症・予後リスク診断が
期待される
AD疾患修飾剤の上市に向け、環境整備を強力にサポート
*1 米国・欧州では18F-Florbetapir, 18F-Flutemetamol, 18F-Florbetabenの3トレーサーが承認済み。日本では18F-Florbetapir, 18F-Flutemetamolの2トレーサーが承認済みで合成機
器としては18F-Florbetabenを加えた3トレーサーが承認済み *2 各社開示情報に基づく *3 欧州はFujirebio Europe N.V. *4 Roche Diagnostics
11 *5 Aβ42/40比に対するBreakthrough Device Designation *6 Aβ40とp-tau181に対するBreakthrough Device Designation *7 Breakthrough Device Designation
神経変性疾患の診断と治療概念変革への
長期的コミットメント
疾患概念を臨床症状ではなく病態生理学的変化に基づき再定義する
例えばアルツハイマー病はAβ凝集体を誘因
とする神経変性と定義され、複数のバイオ
マーカーによりサブクラスに分類される
疾患ステージを症状の重症度ではなく
バイオマーカー変化に基づき病態生理変化の連続体として再定義する
例えばアルツハイマー病では、Aβ、タウおよび
病態関連バイオマーカーの連続的変化により
病態の進行度が定義される
治療選択肢を臨床症状ではなく根本原因の修飾を基に最適化する
例えばアルツハイマー病の治療薬は、
Aβ凝集、タウ凝集、およびシナプス機能低下
を正常化するよう最適に選択される
神経変性疾患のリスクを持つ人々と患者様への医療・社会的貢献を拡大する
12
レンビマ
4つの適応による患者様貢献を拡大
アメリカス 622億円（前同比132％）
レンビマ
品目売上収益推移（億円） • 子宮内膜がん適応のキイトルーダ®との併用療法は承認取得後、継続的な成長
• 免疫療法後のポジショニング確立による腎細胞がんのエベロリムス併用療法が拡大
アメリカス
中国
1,038億円 • 肝細胞がん、子宮内膜がん適応において、メルク社との活動を強化し集中的に展開
EMEA
前同比129％ 中国 151億円（前同比141％）
日本 • 肝細胞がん適応の新PAP*1による患者様アクセスが拡大
アジア・ラテンアメリカ • 肝細胞がん適応の国家償還リスト収載によるさらなるアクセス拡大をめざす
805億円 • 新たに取得した甲状腺がん適応により患者様貢献の拡大をめざす
EMEA 118億円（前同比131％）
622 • 甲状腺がん、腎細胞がんの新規データの至適投与量提案により患者様ベネフィット拡大
• MSD社*2との強固な活動により肝細胞がんのリーディングポジションを維持
• Virtualプロモーション強化による継続したレンビマの成長
471 日本 97億円（前同比95％）
• 日本肝臓学会 肝癌診療マニュアル第4版においてBCLC-B*3のup-to-seven*4
基準外などのTACE*5不適患者様への使用推奨により患者様貢献が拡大
• 胸腺がんの適応追加に向けて準備中
151
107 アジア・ラテンアメリカ 49億円（前同比141％）
118 • アジア横断Virtualプロモーションにより、肝細胞がん1Lポジショニング確立
90 • 新たに承認を取得した香港、タイを含むアジア7カ国で子宮内膜がんの患者様への貢献を
拡大
102 97
35 49 BCLC-B肝細胞がん患者様へのグローバルでの貢献と
2019年度4-12月実績 2020年度4-12月実績 子宮内膜がん適応の拡大により、さらなる成長をめざす
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標。共同開発によりレンビマとの併用による適応取得をめざす
1L：ファーストライン、2L：セカンドライン *1 Patient Assistance Program: 患者様支援プログラム *2 Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.が米国とカナダ以外で事業を行う
際に使用している名称 *3 バルセロナ臨床肝がん病期分類（Barcelona Clinic Liver Cancer） 中間期 *4 最も大きい腫瘍の径と腫瘍個数の和が7の肝細胞がん
13 *5 Transcatheter Arterial ChemoEmbolization
レンビマ
陸続と拡大する適応症によりさらなる患者様貢献の追求
承認申請準備中
承認取得 腎細胞がん1L（キイトルーダ®との併用）
甲状腺がん 主要評価項目であるPFS*1と重要な副次評価項目であるOS*2とORR*3について
対照薬のスニチニブに対する統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示し
（中国、単剤療法） 主要評価項目および重要な副次評価項目を達成
ASCO-GU*4で発表予定
全身療法後子宮内膜がん（キイトルーダ®との併用）
承認申請中 OSとPFSの2つの主要評価項目およびORRの副次評価項目を達成、
胸腺がん 治験医師選択化学療法（ドキソルビシンまたはパクリタキセル）に対する
統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善
（日本、単剤療法） SGO*5で発表予定
キイトルーダ®との新たな適応拡大試験
胃がん1L（LEAP-015試験） フェーズⅢ試験 小児開発
バスケット型試験*6の承認申請用症例数拡大・ 固形がん
膵臓がん2L/3L追加（LEAP-005試験） フェーズⅡ試験
追加の適応取得により
レンビマの標準治療としての強固なポジショニング確立へ
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標。共同開発によりレンビマとの併用による適応取得をめざす
1L：ファーストライン、2L：セカンドライン、3L：サードライン *1 Progression-Free Survival：無増悪生存期間 *2 Overall Survival：全生存期間
*3 Objective Response Rate：奏効率 *4 American Society of Clinical Oncology Genitourinary Cancers Symposium 2021（2021年2月11日～13日開催）抄録番号269
14 *5 Society of Gynecologic Oncology 2021（2021年3月19日～25日開催）抄録番号10191 *6 トリプルネガティブ乳がん、胃がん、卵巣がん、大腸がん、膠芽腫、胆道がん
レンビマ＋キイトルーダ®
承認申請用比較対照試験の確実な進捗
承認取得済み フェーズⅢ試験
の適応症 子宮内膜がん 1L（LEAP-001試験）
肝細胞がん 1L（LEAP-002試験） ・・・患者様登録完了
今後承認取得 メラノーマ 1L（LEAP-003試験）
予定の適応症 非小細胞肺がん 1L 化学療法との併用（LEAP-006試験）
非小細胞肺がん 1L PD-L1陽性（LEAP-007試験）
®
キイトルーダ
・・・患者様登録完了
との併用
非小細胞肺がん 2L（LEAP-008試験）
承認申請準備中
頭頸部がん 1L（LEAP-010試験）
BTD による
*1 全身療法後
子宮内膜がん 膀胱がん 1L（LEAP-011試験）
早期の承認取得
肝細胞がん 1L TACE併用（LEAP-012試験）
全身療法後
胃がん1L（LEAP-015試験） ・・・新たな試験として開始
子宮内膜がん
腎細胞がん2L フェーズⅡ試験
エベロリムスとの併用 メラノーマ 2L（LEAP-004試験）・・・患者様登録完了
腎細胞がん1L バスケット型試験*2（LEAP-005試験）
肝細胞がん1L ・・・承認申請用症例数拡大・膵臓がん2L/3L追加
承認申請準備中
甲状腺がん
単剤療法 頭頸部がん 2L（LEAP-009試験）
単剤療法
COVID-19の影響を最小限に抑えながら臨床試験は順調に進行
非小細胞肺がん、肝細胞がん、腎細胞がんなど
2025年度の5,000億円レベルに資する試験が順調に進行
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標。共同開発によりレンビマとの併用による適応取得をめざす
15 1L：ファーストライン、2L：セカンドライン *1 Breakthrough Therapy Designation *2 トリプルネガティブ乳がん、胃がん、卵巣がん、大腸がん、膠芽腫、胆道がん、膵臓がん
ポスト レンビマを担うファーストインクラスのNME*1パイプラインの乳がんでの進展
ERα阻害剤H3B-6545、FGFR1,2,3阻害剤E7090
H3B-6545 (SERCA*2)：アンメットニーズが高いホルモン療法耐性乳がんに
関与するといわれているエストロゲン受容体(ER)αの変異型への活性*3
H3B-6545投与による
RECIST v1.1*4
ERαの変異型Y537Sの変化
ERαの変異型
最大縮小腫瘍径
患者様1 H3B-6545投与により
ctDNA*5量（%）
Y537Sを有する
ERα Y537S
耐性に関与するERαの変異型
患者様に対して 患者様2 Y537Sの減少を確認
#
■部分奏効 # 有効性を確認
■部分奏効（未確定） 患者様3
■病勢安定 安全性
■病勢進行 #部分奏効（未確定） 10例のグレード3有害事象（倦怠感など）
1例のグレード5有害事象（死亡）
アンメットニーズが高い変異型ERα乳がんに対する有効性を確認
E7090：アンメットニーズが高いホルモン療法耐性乳がんに
関与する可能性のあるFGFシグナルの阻害
レンビマと同様のType V結合様式（素早い結合と遅い乖離による強力な結合）
別の試験（胆管がんや胃がんを対象とした試験）で確認された管理可能な安全性プロファイル
FulvestrantやExemestaneとの併用療法を検討する
ER(+)HER2*6(-)乳がんを対象としたフェーズⅠ試験を2020年10月開始
IO*7療法の効果が限られるER陽性乳がん患者様に新たな治療法の提供をめざす
*1 New Molecular Entity：新規化合物 *2 Selective ER Covalent Antagonist *3 サンアントニオ乳がんシンポジウム（SABCS） 2020 抄録番号918, 1142
16 *4 固形がんの治療効果判定ガイドライン *5 循環腫瘍DNA *6 Human Epidermal Growth Receptor 2：ヒト上皮細胞増殖因子受容体2 *7 Immuno Oncology：がん免疫
がん領域 パイプライン フェーズⅠ フェーズⅡ フェーズⅢ 申請
全身療法後子宮内膜がん 309試験 申請準備中
子宮内膜がん 1L LEAP-001試験
肝細胞がん 1L LEAP-002試験
メラノーマ 1L LEAP-003試験
非小細胞肺がん 1L*1 LEAP-006試験
非小細胞肺がん 1L*2 LEAP-007試験
キイトルーダ® 非小細胞肺がん 2L LEAP-008試験
との併用 頭頸部がん 1L LEAP-010試験
レンビマ 膀胱がん 1L LEAP-011試験
肝細胞がん 1L TACE*3併用 LEAP-012試験
胃がん 1L LEAP-015試験 新たな承認申請用試験を開始
メラノーマ 2L LEAP-004試験
バスケット型試験*4 LEAP-005試験 コホート拡大、膵臓がんパート追加
頭頸部がん 2L LEAP-009試験
®
キイトルーダ 、
エベロリムスとの併用
腎細胞がん 1L 307試験 申請準備中
単剤療法 胸腺がん 日本、NCCH1508試験
ニボルマブとの併用*5 肝細胞がん 117試験
E7438（タゼメトスタット）*6 EZH2阻害剤 B細胞性非ホジキンリンパ腫 承認申請中
E7777 インターロイキン2受容体結合部分 末梢性T細胞リンパ腫
承認申請中
とジフテリア毒素の融合タンパク 皮膚T細胞性リンパ腫
E7090 FGFR1,2,3阻害剤 胆道がん、乳がん 乳がん フェーズⅠ試験開始
H3B-6545 ERα阻害剤 乳がん フェーズⅠ/Ⅱ試験
E7389-LF*5 リポソーム製剤 固形がん ニボルマブとの併用 フェーズⅠb/Ⅱ試験
E7386*7 CBP/βカテニン阻害剤 固形がん レンビマとの併用
H3B-6527 FGFR4阻害剤 肝細胞がん 2020年11月以降の進捗
E7130*8 次世代がん微小環境改善薬 固形がん
MORAb-202 ADC*9 葉酸受容体α （FRA） 陽性の固形がん フェーズⅠ/Ⅱ試験 厚生労働省より先駆け審査
H3B-8800 SF3B1モジュレーター 指定制度対象品目の指定受領
血液がん
E7766 STING作動薬 固形がん
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., USAの子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標、キイトルーダ®との併用療法：Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J.,
U.S.A.の子会社であるMSD International GmbHとの提携による臨床試験に基づき適応取得をめざす。１L：ファーストライン、2L：セカンドライン *1 非扁平上皮がん、化学療法との併用
*2 PD-L1陽性 *3 Transcatheter Arterial ChemoEmbolization *4 トリプルネガティブ乳がん、胃がん、卵巣がん、大腸がん、膠芽腫、胆道がん、膵臓がん
17 *5 小野薬品工業株式会社との共同開発 *6 Epizyme Inc. との共同開発品 *7 株式会社 PRISM BioLabとの共同開発品 *8 ハーバード大学との共同創出品 *9 抗体薬物複合体
Cancer Continuumに基く患者様価値創造
それぞれの患者様の想いに応える情報と治療法のご提供をめざす
Cancer Continuum
患者様の 不安なくがん治療を受けたい
憂慮 がんになりたくない
がんになっても普通に生活したい
超早期診断 がんゲノム診断
プレシジョン・プリベンション 適切な治療法の選択、提供
・臨床試験サンプルから得られるゲノム情報の創薬への活用
・遺伝子パネル検査キットの開発（PGDx社と提携）
・リキッドバイオプシーとしてctDNA*を測定し、Cancer Continuumの解析
Wnt ESR1
FGFR タンパク質 ネオアンチゲン
（CBP/β-Catenin）
E7090 分解誘導剤 H3B-6545 誘導剤
E7386
ケミストリー力：Make Undruggable Druggable
Cancer Continuumのフェーズに合わせた適切な治療法をお届けし
がんの治癒に向けたソリューションをご提供する
18 * 循環腫瘍DNA
企業価値向上に向けた機会への
積極的資源投入を継続
AD-DMT
LEAP study
Business Transformation (DX)
財務の健全性（Strong B/S）に依拠し、
適切なキャピタルアロケーションで
前向きな積極投資、安定配当を両立し、
将来の患者様貢献、企業価値最大化を図る
AD-DMT：アルツハイマー病に対する次世代疾患修飾剤
LEAP study：レンビマとキイトルーダ®との併用療法試験
キイトルーダ®は Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の子会社であるMerck Sharp & Dohme Corpの登録商標。共同開発によりレンビマとの併用による適応取得をめざす
19
参考資料
20
セグメント売上収益
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
売上収益 構成比 売上収益 構成比 前同比
日本 1,932 39.7 1,809 36.3 94
アメリカス*1 920 18.9 1,109 22.3 121
中国 656 13.5 664 13.3 101
EMEA*2 392 8.1 416 8.3 106
アジア・ラテンアメリカ*3 353 7.3 347 7.0 98
一般用医薬品等（日本） 200 4.1 199 4.0 100
医薬品事業計 4,453 91.6 4,545 91.2 102
その他事業*4 408 8.4 438 8.8 107
連結売上収益 4,861 100.0 4,983 100.0 103
*1 北米 *2 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア *3 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
*4 親会社のライセンス収入及び医薬品原料などに係る事業
21
セグメント利益
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
セグメント セグメント
構成比 利益率 構成比 利益率 前同比
利益 利益
日本 765 33.9 39.6 703 30.0 38.9 92
アメリカス*1 498 22.1 54.2 525 22.4 47.3 105
中国 311 13.8 47.4 339 14.5 51.1 109
EMEA*2 176 7.8 44.9 200 8.5 48.1 113
アジア・ラテンアメリカ*3 129 5.7 36.5 148 6.3 42.7 115
一般用医薬品等（日本） 43 1.9 21.7 47 2.0 23.5 108
医薬品事業計 1,923 85.3 43.2 1,962 83.8 43.2 102
その他事業*4 331 14.7 81.0 379 16.2 86.4 115
セグメント利益計 2,254 100.0 46.4 2,341 100.0 47.0 104
研究開発費および
△1,520 - - △1,764 - - -
親会社の本社管理費等*5
連結営業利益 733 - 15.1 577 - 11.6 79
*1 北米 *2 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア *3 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
*4 親会社のライセンス収入及び医薬品原料などに係る事業
*5 パートナーとの戦略的提携に伴う利益及び費用の折半金額、子会社株式売却益を含む
当社グループがMerck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.に支払う抗がん剤「レンビマ」の折半利益を含む （2019年4-12月期：362億円、2020年4-12月期：470億円）
22
主要製品 売上収益
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
レンビマ 805 100.0 1,038 100.0 129 [131]
日本 102 12.7 97 9.4 95 [95]
アメリカス 471 58.5 622 59.9 132 [135]
中国 107 13.3 151 14.6 141 [143]
EMEA 90 11.1 118 11.4 131 [133]
アジア・ラテンアメリカ 35 4.3 49 4.8 141 [143]
ハラヴェン 306 100.0 281 100.0 92 [94]
日本 73 23.9 62 22.2 85 [85]
アメリカス 112 36.7 95 33.6 84 [87]
中国 1 0.4 12 4.3 938 [948]
EMEA 104 34.2 92 32.8 88 [90]
アジア・ラテンアメリカ 15 4.8 20 7.1 137 [140]
フィコンパ 187 100.0 201 100.0 107 [108]
日本 30 16.0 38 19.2 128 [128]
アメリカス 98 52.1 93 46.5 96 [98]
中国 0 0.0 4 2.1 6828 [6898]
EMEA 52 27.6 55 27.6 107 [107]
アジア・ラテンアメリカ 8 4.3 9 4.7 118 [119]
23 ［ ］内は現地通貨ベース
日本医薬品事業の業績
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 （医療用医薬品） 1,932 100.0 1,809 100.0 94
ヒュミラ 393 20.3 385 21.3 98
リリカ*1 221 11.4 205 11.3 93
ルネスタ 98 5.1 104 5.8 106
レンビマ 102 5.3 97 5.4 95
メチコバール 111 5.7 93 5.2 84
アリセプト 110 5.7 74 4.1 67
パリエット*2,3 85 4.4 63 3.5 75
ハラヴェン 73 3.8 62 3.5 85
ケアラム 49 2.5 57 3.1 116
トレアキシン 61 3.2 53 2.9 87
エレンタール*2 50 2.6 51 2.8 102
フィコンパ 30 1.6 38 2.1 128
グーフィス*2 26 1.4 37 2.1 143
セグメント利益 765 39.6 703 38.9 92
*1 アライアンス収入 *2 EAファーマの取り扱い製品 *3 ヘリコバクター・ピロリ除菌用３剤組み合わせパック製剤「ラベキュア400/800」および「ラベファイン」の売上収益を含む
24
*
アメリカス 医薬品事業の業績
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 920 100.0 1,109 100.0 121 [123]
レンビマ 471 51.2 622 56.1 132 [135]
Banzel 170 18.5 150 13.5 88 [90]
ハラヴェン 112 12.2 95 8.5 84 [87]
Fycompa 98 10.6 93 8.4 96 [98]
アシフェックス 30 3.3 23 2.1 76 [78]
セグメント利益 498 54.2 525 47.3 105 [108]
［ ］内は現地通貨ベース
* 北米
25
中国医薬品事業の業績
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 656 100.0 664 100.0 101 [102]
レンビマ 107 16.3 151 22.7 141 [143]
メチコバール 179 27.2 141 21.3 79 [80]
強力ネオミノファーゲンシー/グリチロン 80 12.3 79 12.0 99 [100]
パリエット 47 7.2 47 7.1 101 [102]
アリセプト 86 13.1 45 6.8 52 [53]
ハラヴェン 1 0.2 12 1.8 938 [948]
Fycompa 0 0.0 4 0.6 6828 [6898]
セグメント利益 311 47.4 339 51.1 109 [110]
［ ］内は現地通貨ベース
26
EMEA 医薬品事業の業績
*
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 392 100.0 416 100.0 106 [107]
レンビマ/Kisplyx 90 22.9 118 28.4 131 [133]
ハラヴェン 104 26.6 92 22.2 88 [90]
Fycompa 52 13.2 55 13.3 107 [107]
Zebinix 47 12.1 48 11.7 102 [102]
ゾネグラン 29 7.4 29 7.0 101 [101]
イノベロン 18 4.6 19 4.5 105 [105]
セグメント利益 176 44.9 200 48.1 113 [112]
［ ］内は現地通貨ベース
* 欧州、中東、アフリカ、ロシア、オセアニア
27
アジア・ラテンアメリカ 医薬品事業の業績 *
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 353 100.0 347 100.0 98 [100]
アリセプト 82 23.2 82 23.5 100 [101]
ヒュミラ 75 21.3 63 18.1 83 [85]
レンビマ 35 9.9 49 14.2 141 [143]
パリエット 31 8.8 32 9.3 104 [107]
メチコバール 22 6.3 23 6.5 100 [103]
ハラヴェン 15 4.2 20 5.8 137 [140]
Fycompa 8 2.3 9 2.7 118 [119]
セグメント利益 129 36.5 148 42.7 115 [115]
［ ］内は現地通貨ベース
* 韓国、台湾、香港、インド、アセアン、中南米等
28
一般用医薬品等事業（日本）の業績
（億円、％）
2019年度4-12月 2020年度4-12月
実績 売上比 実績 売上比 前同比
売上収益 200 100.0 199 100.0 100
チョコラBBグループ 128 63.8 104 52.5 82
セグメント利益 43 21.7 47 23.5 108
29
抗Aβ抗体 試験デザイン概要
化合物 対象患者様
試験名（フェーズ） 用量 組み入れ条件（抜粋） 主要評価項目
（試験スポンサー） （目標症例数）
BAN2401*1 MCI due to AD および 軽度AD （NIA-AA）、CDR: 0.5、
Clarity AD 早期AD 10mg/kg 2週間 CDR-SB
（lecanemab） CDR memory box ≧0.5、 アミロイド陽性、MMSE≧22、
（フェーズ III） （1766） プラセボ （18カ月）
（Eisai、Biogen） WMS-IV LMII: 1 SD below age-adjusted mean
BAN2401*1 CDR: 0, MMSE≧27、WMS-R LM II≧6 A3：アミロイドPET SUVr
AHEAD 3-45 プレクリニカルAD 5mg/kg＋10mg/kg、 A3：脳内アミロイド蓄積が境界域にある （216 週）
（lecanemab） （フェーズ III） （1400） プラセボ A45：脳内アミロイド陽性 A45：PACC5（216週）
（Eisai、Biogen、ACTC、NIA）
ENGAGE （フェーズ III） 早期AD （1605） 低用量 MCI due to AD または 軽度AD、
aducanumab CDR-SB
高用量 CDR-Global Score：0.5、MMSE≧24、
（Biogen、Eisai） EMERGE （フェーズ III） 早期AD （1605） （78週）
プラセボ アミロイド陽性
Marguerite RoAD Clinical diagnosis of probable mild AD ADAS-Cog13 （104週）
軽度AD （389）
（フェーズ III） （NINCDS/ADRDA）、CSF中のアミロイドβ陽性 ADCS-ADL （104週）
gantenerumab Graduate I gantenerumab、
早期AD （1016）
（Roche） （フェーズ III） プラセボ Probable AD dementia または プロドローマルAD （NIA-AA）、
CDR-SB （116週）
Graduate II アミロイド陽性、MMSE≧22、CDR-GS：0.5または1.0
早期AD （982）
（フェーズ III）
API ADAD Composite
プレクルニカルAD crenezumab、 プレセニリン1変異（E280A）保因の家系、
フェーズ II Cognitive Test Total Score
（252） プラセボ MMSE≧24 （9年以上の教育年数）、
crenezumab （260週）
または MMSE≧26 （9年以下の教育年数）、
（Roche、Genentech） crenezumab、 dementia due to ADやMCI due to ADの [18F]GTP1 タウPETスキャン
プレクルニカルAD
フェーズ II プラセボ、PETリガンド クライテリアを満たさない SUVRによるタウ分布
（150）
（[18F]GTP1） （416週）
solanezumab A4 プレクリニカルAD*2 solanezumab MMSE≧25、CDR：0、 PACC
（Eli Lilly） （フェーズ III） （1150） プラセボ Logical Memory II スコア 6-18、アミロイド陽性 （240、366週）
gantenerumab、 アルツハイマー病の要因となる変異を保有、
gantenerumab DIAN-TU cognitive
solanezumab DIAN-TU*3 プレクリニカルAD*4 または遺伝子の状態を自覚しておらずADAD変異の
solanezumab composite score
（Washington University （フェーズ II/III） （490） 可能性を50％保有、認知機能正常または MCI または
プラセボ （52、104、156、208週）
School of Medicine） 軽度認知症、CDR：0-1
Integrated Alzheimer‘s
TRAILBLAZER-ALZ プロドローマルから donanemab、 MMSE: 20-28、
LY3002813/ 18 18 Disease Rating Scale
（フェーズ II） 軽度AD（266） プラセボ F flortaucipir と F florbetapir PETのクライテリアに合致
donanemab （iADRS） （18カ月）
（Eli Lilly） TRAILBLAZER-ALZ 2 donanemab、 MMSE： 20- 28、
早期AD（500） 18 18
F flortaucipir と F florbetapir PETのクライテリアに合致 CDR-SB （76週）
（フェーズ II） プラセボ
上記の主なフェーズII試験以降の試験デザインは、2021年2月3日時点のClinicalTrials.govの情報をもとにエーザイが作成。OLE試験は除く。
*1 バイオアークティックとエーザイの共同研究から得られた、アルツハイマー病に対する抗体
*2 試験の対象集団は記憶力の喪失リスクのある高齢者
*3 Washington University School of Medicineは、2020年2月10日付プレスリリースでDIAN-TUのトップライン結果において、両剤共に主要評価項目を達成しなかったことを発表
30 *4 試験の対象集団はリスクがある、または遺伝子変異によるアルツハイマー病早期発症タイプを持つ患者様
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.との
コラボレーションによるマイルストン
2020年度に未受領の
販売マイルストンは
2021年度以降に受領見込み
販売マイルストン
売上収益1000百万米ドル達成時
販売マイルストン
200百万米ドル
（218億円）
販売マイルストン 販売マイルストン
2020年1-12月
売上収益750百万米ドル達成時
売上収益1200百万米ドル達成時 2020年度に未受領の
150百万米ドル 200百万米ドル 販売マイルストン
（164億円） （207億円）
販売マイルストン 承認マイルストン
2019年1-12月 中国 甲状腺がん承認
売上収益800百万米ドル達成時 10百万米ドル 販売マイルストンを見込む
150百万米ドル （10億円）
（164億円） 研究開発費へ戻し入れ
特定のオプション権に 特定のオプション権に
対する一時金 対する一時金 承認マイルストンを見込む
200百万米ドル 125百万米ドル
（216億円） （131億円*）
2019年度 2020年度
2021年度見込み
700百万米ドル（762億円） 335百万米ドル（348*億円）
31 * 1ドル＝105円換算