2020年３月期 第３四半期決算短信〔日本基準〕（連結）
2020年２月５日
上場会社名 日本新薬株式会社 上場取引所 東
コード番号 4516 ＵＲＬ https://www.nippon-shinyaku.co.jp/
代表者 （役職名） 代表取締役社長 （氏名）前川 重信
問合せ先責任者 （役職名） 執行役員 経理・財務部長 （氏名）櫻井 太郎 ＴＥＬ 075-321-9114
四半期報告書提出予定日 2020年２月７日 配当支払開始予定日 －
四半期決算補足説明資料作成の有無：有
四半期決算説明会開催の有無 ：有 (機関投資家・証券アナリスト向けカンファレンスコール)
（百万円未満切捨て）
１．2020年３月期第３四半期の連結業績（2019年４月１日～2019年12月31日）
（１）連結経営成績（累計） （％表示は、対前年同四半期増減率）
親会社株主に帰属する
売上高 営業利益 経常利益
四半期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％
2020年３月期第３四半期 88,113 1.3 15,466 △5.9 16,277 △5.6 11,886 △6.4
2019年３月期第３四半期 87,019 12.0 16,435 7.1 17,244 7.9 12,698 8.9
（注）包括利益 2020年３月期第３四半期 12,281百万円 （20.0％） 2019年３月期第３四半期 10,237百万円 （△29.6％）
潜在株式調整後
１株当たり
１株当たり
四半期純利益
四半期純利益
円 銭 円 銭
2020年３月期第３四半期 176.47 －
2019年３月期第３四半期 188.52 －
（２）連結財政状態
総資産 純資産 自己資本比率 1株当たり純資産
百万円 百万円 ％ 円 銭
2020年３月期第３四半期 172,719 141,805 81.9 2,101.46
2019年３月期 168,763 135,190 80.0 2,003.39
（参考）自己資本 2020年３月期第３四半期 141,541百万円 2019年３月期 134,936百万円
２．配当の状況
年間配当金
第１四半期末 第２四半期末 第３四半期末 期末 合計
円 銭 円 銭 円 銭 円 銭 円 銭
2019年３月期 － 29.00 － 41.00 70.00
2020年３月期 － 43.00 －
2020年３月期（予想） 43.00 86.00
（注）直近に公表されている配当予想からの修正の有無：無
３．2020年３月期の連結業績予想（2019年４月１日～2020年３月31日）
（％表示は、対前期増減率）
親会社株主に帰属 １株当たり
売上高 営業利益 経常利益
する当期純利益 当期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 円 銭
通期 116,000 1.1 21,000 1.7 22,000 2.1 16,500 1.2 244.97
（注）直近に公表されている業績予想からの修正の有無：無
※ 注記事項
（１）当四半期連結累計期間における重要な子会社の異動（連結範囲の変更を伴う特定子会社の異動）：無
新規 －社 （社名）、除外 －社 （社名）
（２）四半期連結財務諸表の作成に特有の会計処理の適用：無
（３）会計方針の変更・会計上の見積りの変更・修正再表示
① 会計基準等の改正に伴う会計方針の変更 ：無
② ①以外の会計方針の変更 ：無
③ 会計上の見積りの変更 ：無
④ 修正再表示 ：無
（４）発行済株式数（普通株式）
① 期末発行済株式数（自己株式を含む） 2020年３月期３Ｑ 70,251,484株 2019年３月期 70,251,484株
② 期末自己株式数 2020年３月期３Ｑ 2,897,656株 2019年３月期 2,897,365株
③ 期中平均株式数（四半期累計） 2020年３月期３Ｑ 67,354,015株 2019年３月期３Ｑ 67,354,525株
※ 四半期決算短信は公認会計士又は監査法人の四半期レビューの対象外です
※ 業績予想の適切な利用に関する説明、その他特記事項
（将来に関する記述等についてのご注意）
本資料に記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると判断する
一定の前提に基づいており、その達成を当社として約束する趣旨のものではありません。また、実際の業績等は様々な要
因により大きく異なる可能性があります。業績予想の前提となる条件及び業績予想のご利用に当たっての注意事項等につ
いては、添付資料Ｐ．３「１．当四半期決算に関する定性的情報（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明」
をご覧ください。
（四半期決算補足説明資料の入手方法について）
当社は、カンファレンスコール(電話会議)による機関投資家・アナリスト向け決算説明会を2020年２月５日17時より開催
する予定です。この説明会で使用する資料については、決算発表と同時に当社ウェブサイトで開示しております。
日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
○添付資料の目次
１．当四半期決算に関する定性的情報 …………………………………………………………………………………… 2
（１）経営成績に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 2
（２）財政状態に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 3
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ……………………………………………………………… 3
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………… 4
（１）四半期連結貸借対照表 …………………………………………………………………………………………… 4
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………… 6
四半期連結損益計算書
第３四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… 6
四半期連結包括利益計算書
第３四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… 7
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………… 8
（継続企業の前提に関する注記） ………………………………………………………………………………… 8
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ………………………………………………………… 8
（セグメント情報） ………………………………………………………………………………………………… 8
３．補足情報 ………………………………………………………………………………………………………………… 9
（１）主力製品売上高 …………………………………………………………………………………………………… 9
（２）製品開発状況 ……………………………………………………………………………………………………… 10
（３）製品開発状況・補足資料 ………………………………………………………………………………………… 11
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
１．当四半期決算に関する定性的情報
（１）経営成績に関する説明
当第3四半期の業績は、売上高は881億1千3百万円と対前年同期比1.3%の増収となりました。利益面は、前年同期
に計上した「ウプトラビ」のマイルストン収入の反動や薬価改定などによる売上原価率の上昇等により、営業利益
は154億6千6百万円と対前年同期比5.9%の減益、経常利益は162億7千7百万円と対前年同期比5.6%の減益、親会社株
主に帰属する四半期純利益は118億8千6百万円と対前年同期比6.4%の減益となりました。
医薬品事業では、自社創薬品の肺動脈性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ」のマイルストン収入があった前年同期
に比べ工業所有権等収益は減少したものの、同製品の国内売上ならびに骨髄異形成症候群治療剤「ビダーザ」、前
立腺肥大症に伴う排尿障害改善剤「ザルティア」等が伸長しました。加えて2018年8月に中外製薬株式会社と共同
で販売を開始したCD20陽性の濾胞性リンパ腫治療剤「ガザイバ」が寄与し、売上高は766億6千5百万円と対前年同
期比1.1%の増収となりました。
機能食品事業では、プロテイン製剤、品質安定保存剤等の売上が増加した結果、売上高は114億4千8百万円と対
前年同期比2.0%の増収となりました。
［研究開発の状況］
（国内開発状況）
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、第一／二
相試験を終了し、2019年9月に承認申請を行いました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制
度」の対象品目、2019年8月に希少疾病用医薬品として、また2019年10月に条件付き早期承認制度対象品目として
指定されました。
・肝類洞閉塞症候群 (SOS) 治療剤「NS-73（一般名：デフィブロチドナトリウム）」については、2017年3月にジャ
ズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）より導入し、2019年5月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の
指定を受け、2019年9月より販売を開始しました。また、2018年6月より SOSの予防を対象とした第三相試験を、ジ
ャズ・ファーマシューティカルズ社と共同で開始しました。
・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アクテ
リオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施中です。同効能・効果については、2016年6月
に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試験を、
日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で2018年2
月より実施中です。
・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32（一般名：デルイソマルトース第二鉄）」については、2016年12月にファーマコスモ
ス社（デンマーク）から導入し、2019年3月より、第三相試験を開始しました。
・難治てんかん（ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008」については、2019年3月にゾゲ
ニクス社（米国）から導入し、ゾゲニクス社が第三相試験を実施中です。
・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、2017年7月より前期第二相試験を実施中です。
・「NS-17（一般名：アザシチジン）」については、2018年1月より急性骨髄性白血病を対象とした第二相試験を実施
中です。
・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社から導入
し、2019年8月より第一／二相試験を開始しました。
・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、2017年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳島
市）より導入し、開発準備中です。
（海外開発状況）
・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試験
を終了し、2017年9月に承認申請しました。
・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、2019年2月より
段階的承認申請を行い、9月に完了しました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに
2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。
・「NS-304」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を導出先のジョンソン・エンド・ジョ
ンソン社（米国）が2019年3月より開始しました。
・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（２）財政状態に関する説明
総資産は、1,727億1千9百万円と前連結会計年度末に比べ39億5千6百万円増加しました。流動資産は、現金及び
預金が減少しましたが、たな卸資産、受取手形及び売掛金等が増加し1,167億7百万円と前連結会計年度末に比べ59
億8千6百万円増加しました。固定資産は、繰延税金資産、投資有価証券等が減少し560億1千2百万円と前連結会計
年度末に比べ20億3千万円減少しました。
負債は、支払手形及び買掛金等が増加しましたが、未払法人税等、未払金等が減少し、309億1千4百万円と前連
結会計年度末に比べ26億5千8百万円減少しました。
純資産は、利益剰余金が増加し、1,418億5百万円と前連結会計年度末に比べ66億1千5百万円増加しました。
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明
2020年3月期の業績は、概ね当初の計画に沿って推移しており、連結業績予想につきましては、昨年5月13日の決
算公表時より変更はございません。
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
２．四半期連結財務諸表及び主な注記
（１）四半期連結貸借対照表
（単位：百万円）
前連結会計年度 当第３四半期連結会計期間
(2019年３月31日) (2019年12月31日)
資産の部
流動資産
現金及び預金 31,519 28,617
受取手形及び売掛金 45,982 48,666
電子記録債権 573 666
有価証券 10,619 10,709
商品及び製品 14,064 14,232
半製品 1,050 3,637
仕掛品 311 565
原材料及び貯蔵品 3,946 6,557
その他 2,651 3,054
貸倒引当金 △0 △0
流動資産合計 110,720 116,707
固定資産
有形固定資産
建物及び構築物（純額） 9,206 9,080
土地 7,463 7,459
その他（純額） 3,905 4,204
有形固定資産合計 20,575 20,743
無形固定資産 412 475
投資その他の資産
投資有価証券 23,460 22,498
繰延税金資産 2,330 990
長期前払費用 8,765 8,960
その他 2,497 2,344
投資その他の資産合計 37,054 34,793
固定資産合計 58,042 56,012
資産合計 168,763 172,719
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（単位：百万円）
前連結会計年度 当第３四半期連結会計期間
(2019年３月31日) (2019年12月31日)
負債の部
流動負債
支払手形及び買掛金 7,986 11,971
未払金 7,449 5,726
未払法人税等 3,597 470
賞与引当金 2,929 1,497
その他 3,444 4,142
流動負債合計 25,406 23,807
固定負債
繰延税金負債 2 2
退職給付に係る負債 7,843 6,780
その他 320 323
固定負債合計 8,165 7,106
負債合計 33,572 30,914
純資産の部
株主資本
資本金 5,174 5,174
資本剰余金 4,445 4,445
利益剰余金 121,677 127,905
自己株式 △2,469 △2,472
株主資本合計 128,827 135,053
その他の包括利益累計額
その他有価証券評価差額金 9,440 9,578
繰延ヘッジ損益 △5 6
為替換算調整勘定 0 △8
退職給付に係る調整累計額 △3,326 △3,088
その他の包括利益累計額合計 6,109 6,488
非支配株主持分 253 264
純資産合計 135,190 141,805
負債純資産合計 168,763 172,719
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書
（四半期連結損益計算書）
（第３四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第３四半期連結累計期間 当第３四半期連結累計期間
(自 2018年４月１日 (自 2019年４月１日
至 2018年12月31日) 至 2019年12月31日)
売上高 87,019 88,113
売上原価 39,091 40,683
売上総利益 47,928 47,430
販売費及び一般管理費
給料及び手当 6,861 7,228
賞与引当金繰入額 1,006 1,018
販売促進費 3,790 4,088
退職給付費用 526 555
減価償却費 267 262
研究開発費 11,727 11,011
その他 7,312 7,800
販売費及び一般管理費合計 31,493 31,964
営業利益 16,435 15,466
営業外収益
受取利息 10 10
受取配当金 512 544
投資有価証券売却益 0 277
受取賃貸料 372 343
為替差益 217 －
その他 95 256
営業外収益合計 1,208 1,433
営業外費用
支払利息 2 1
寄付金 150 242
賃貸費用 131 105
為替差損 － 122
その他 114 149
営業外費用合計 399 621
経常利益 17,244 16,277
税金等調整前四半期純利益 17,244 16,277
法人税、住民税及び事業税 4,369 3,215
法人税等調整額 161 1,159
法人税等合計 4,530 4,374
四半期純利益 12,713 11,902
非支配株主に帰属する四半期純利益 15 16
親会社株主に帰属する四半期純利益 12,698 11,886
6
日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（四半期連結包括利益計算書）
（第３四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第３四半期連結累計期間 当第３四半期連結累計期間
(自 2018年４月１日 (自 2019年４月１日
至 2018年12月31日) 至 2019年12月31日)
四半期純利益 12,713 11,902
その他の包括利益
その他有価証券評価差額金 △2,718 138
繰延ヘッジ損益 △0 11
為替換算調整勘定 1 △8
退職給付に係る調整額 242 237
その他の包括利益合計 △2,475 378
四半期包括利益 10,237 12,281
（内訳）
親会社株主に係る四半期包括利益 10,222 12,264
非支配株主に係る四半期包括利益 15 16
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項
（継続企業の前提に関する注記）
該当事項はありません。
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）
該当事項はありません。
（セグメント情報）
前第３四半期連結累計期間（自2018年４月１日 至2018年12月31日）
１．報告セグメントごとの売上高及び利益又は損失の金額に関する情報
（単位：百万円）
四半期連結損益
医薬品 機能食品 合計 調整額
計算書計上額
売上高
外部顧客への売上高 75,798 11,221 87,019 － 87,019
セグメント間の内部売上高
－ － － － －
又は振替高
計 75,798 11,221 87,019 － 87,019
セグメント利益 15,703 731 16,435 － 16,435
２．報告セグメントごとの固定資産の減損損失又はのれん等に関する情報
（固定資産に係る重要な減損損失）
該当事項はありません。
（のれんの金額の重要な変動）
該当事項はありません。
（重要な負ののれん発生益）
該当事項はありません。
当第３四半期連結累計期間（自2019年４月１日 至2019年12月31日）
１．報告セグメントごとの売上高及び利益又は損失の金額に関する情報
（単位：百万円）
四半期連結損益
医薬品 機能食品 合計 調整額
計算書計上額
売上高
外部顧客への売上高 76,665 11,448 88,113 － 88,113
セグメント間の内部売上高
－ － － － －
又は振替高
計 76,665 11,448 88,113 － 88,113
セグメント利益 14,695 770 15,466 － 15,466
２．報告セグメントごとの固定資産の減損損失又はのれん等に関する情報
（固定資産に係る重要な減損損失）
該当事項はありません。
（のれんの金額の重要な変動）
該当事項はありません。
（重要な負ののれん発生益）
該当事項はありません。
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３．補足情報
（１）主力製品売上高
（単位：百万円）
第3四半期累計 通期
製 品 名 薬 効
2019年 2020年 前年同期 2019年 2020年
進捗率
3月期 3月期 増減率 3月期 3月期(予)
ビダーザ 骨髄異形成症候群治療剤 10,964 12,165 11.0% 79.0% 14,453 15,400
ザルティア 前立腺肥大症に伴う排尿障害改善剤 9,285 10,297 10.9% 79.2% 12,118 13,000
トラマール・ワントラム がん疼痛・慢性疼痛治療剤 5,605 5,636 0.5% 79.4% 7,196 7,100
ウプトラビ 肺動脈性肺高血圧症治療剤 3,710 4,753 28.1% 65.1% 4,825 7,300
アドシルカ 肺動脈性肺高血圧症治療剤 4,064 4,242 4.4% 78.6% 5,173 5,400
シアリス 勃起不全（ED）治療剤 3,707 3,525 △ 4.9% 90.4% 4,592 3,900
ガザイバ CD20陽性の濾胞性リンパ腫治療剤 787 3,386 330.2% 80.6% 1,417 4,200
ルナベル 月経困難症治療剤 4,152 1,729 △ 58.4% 91.0% 4,658 1,900
アズノールうがい液 アズレン含嗽液 1,627 1,657 1.9% 80.8% 2,169 2,050
エビプロスタット 前立腺肥大症治療剤 1,696 1,390 △ 18.0% 81.8% 2,137 1,700
エリザス アレルギー性鼻炎治療剤 1,283 1,109 △ 13.5% 41.1% 2,987 2,700
共同販促収入 3,898 4,438 13.9% 74.0% 5,057 6,000
工業所有権等収益 11,963 11,197 △ 6.4% 68.3% 16,621 16,400
医薬品 計 75,798 76,665 1.1% 75.8% 100,223 101,100
機能食品 計 11,221 11,448 2.0% 76.8% 14,492 14,900
売上高 87,019 88,113 1.3% 76.0% 114,716 116,000
(参考）
第3四半期累計 通期
2019年 2020年 前年同期 2019年 2020年
進捗率
3月期 3月期 増減率 3月期 3月期(予)
販売費及び一般管理費 19,765 20,952 6.0% 74.0% 26,418 28,300
研究開発費 11,727 11,011 △ 6.1% 72.9% 16,701 15,100
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（２）製品開発状況
＜国内開発状況＞
開 発 記 号
開 発 段 階 領 域 分 類 適 応 オ リ ジ ン 開 発
（ 一 般 名 ）
ＮＳ－０６５／
デュシェンヌ型 共同：国立精神・神経医
申請中 ＮＣＮＰ－０１ 難病・希少疾患 自社
筋ジストロフィー 療研究ｾﾝﾀｰ
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
ＮＳ－７３ 導入：ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ 共同： ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ
Ｐ III 血液がん 肝類洞閉塞症候群（予防）
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ) ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社 ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社
共同：
ＮＳ－３０４
Ｐ III 難病・希少疾患 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 自社 ｱｸﾃﾘｵﾝ ﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ｼﾞｬﾊﾟﾝ株式会社
ＮＳ－３２
Ｐ III 婦人科疾患 鉄欠乏性貧血 導入：ﾌｧｰﾏｺｽﾓｽ社 自社
(ﾃﾞﾙｲｿﾏﾙﾄｰｽ第二鉄)
ドラベ症候群
Ｐ III ＺＸ００８ 難病・希少疾患 導入：ｿﾞｹﾞﾆｸｽ社 ｿﾞｹﾞﾆｸｽ社
レノックス・ガストー症候群
ＮＳ－３０４
Ｐ II 循環代謝系 閉塞性動脈硬化症 自社 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ＮＳ－３０４
Ｐ II 整形外科 腰部脊柱管狭窄 自社 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
Ｐ II ＮＳ－５８０ 婦人科疾患 子宮内膜症 自社 自社
Ｐ II ＮＳ－１７
血液がん 急性骨髄性白血病 導入：ｾﾙｼﾞｰﾝ社 自社
(ｱｻﾞｼﾁｼﾞﾝ)
Ｐ I / II 導入：ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ
ＮＳ－８７ 血液がん 二次性急性骨髄性白血病 自社
ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社
導入：
開発準備中 ＮＳ－９１７ 血液がん 再発・難治性急性骨髄性白血病 自社
ﾃﾞﾙﾀﾌﾗｲﾌｧｰﾏ株式会社
＜海外開発状況＞
開 発 記 号
開 発 段 階 領 域 分 類 適 応 オ リ ジ ン 開 発
（ 一 般 名 ）
ＮＭ４４１
申請中 感染症 合成抗菌剤 自社 導出：ﾘｰｽﾞ･ﾌｧｰﾏ社
(ﾌﾟﾙﾘﾌﾛｷｻｼﾝ)
ＮＳ－０６５／
デュシェンヌ型 共同：国立精神・神経医
申請中 ＮＣＮＰ－０１ 難病・希少疾患 自社
筋ジストロフィー 療研究ｾﾝﾀｰ
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
ＮＳ－３０４ 導出：
Ｐ III 難病・希少疾患 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ) ｼﾞｮﾝｿﾝ･ｴﾝﾄﾞ･ｼﾞｮﾝｿﾝ社
Ｐ I / II ＮＳ－０１８ 血液がん 骨髄線維症 自社 自社
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日本新薬㈱（4516） 2020年3月期 第3四半期決算短信
（３）製品開発状況・補足資料
申請中
ＮＳ－０６５／ 自社開発したアンチセンス核酸医薬品で、変異を受けたジストロフィン遺伝子のエ
ＮＣＮＰ－０１ クソン53をスキップさせることでジストロフィンタンパク質の発現を誘導する注射
剤である。国内では2015年10月「先駆け審査指定制度」の対象品目として、2019年
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
8月に希少疾病用医薬品として指定された。2016年1月に治験届を提出、P I / II試験
を実施し、2019年9月に承認申請を行った。また、米国ではFDAより2016年10月に
はファストトラック指定、2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児
疾患指定を受けた。2016年3月に治験届を提出、P II試験を実施し、2019年2月より段
階的承認申請を開始、2019年9月に申請を完了した。現在グローバルPIII試験を準備
中である。
フェーズ III
ＮＳ－７３ 造血幹細胞移植後の重篤な合併症である肝類洞閉塞症候群（SOS）の予防剤であ
る。SOSは、主に造血幹細胞移植前に行う大量抗がん剤投与や高用量の放射線照射
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ)
等により、移植後約10％に発現し、重症化すると多臓器不全により80％以上が死亡
に至る疾患である。本剤は欧米のガイドラインで唯一のSOS治療剤と位置づけられ
ており、欧米を始め世界各国で発売されている。2017年3月にジャズ・ファーマ
シューティカルズ社（アイルランド）から導入し、2019年9月より国内において販
売を開始した。SOSの予防の適応では、2018年6月よりPIII試験をジャズ・ファーマ
シューティカルズ社と共同で開始した。
ＮＳ－３０４ 慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象として、2016年6月に厚生労働省より希少疾病用
医薬品の指定を受けた。PIII試験をアクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパ
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ン株式会社と共同で2016年6月より実施中である。海外では、導出先のジョンソ
ン・エンド・ジョンソン社（米国）が2019年3月よりPIII試験を開始した。
ＮＳ－３２ 既存薬に比べて、少ない投与回数で安全に高用量の鉄補充が可能な静注の鉄欠乏性
貧血治療剤で、世界各国で発売されている。2016年12月にファーマコスモス社（デ
(ﾃﾞﾙｲｿﾏﾙﾄｰｽ第二鉄)
ンマーク）から導入し、2019年3月より自社単独で国内PIII試験を開始した。2020年
1月に米国で承認された。
ＺＸ００８ 乳幼児期に発症する難治てんかん症候群であるドラベ症候群およびレノックス・ガ
ストー症候群の治療薬である。導入元のゾゲニクス社（米国）が、ドラベ症候群に
伴う発作の治療薬として既に米国食品医薬品局（FDA）及び欧州医薬品庁（EMA）
に承認申請している。レノックス・ガストー症候群に対してはグローバルでのPIII
試験を実施中である。ゾゲニクス社は、日本においても上記2症候群に対して、承
認申請のための臨床試験を実施中である。
フェーズ II
ＮＳ－３０４ 閉塞性動脈硬化症を対象としたP II a試験を終了し、2016年8月よりP II b試験を自社
単独で実施中である。また、腰部脊柱管狭窄を対象としたP II a試験を、2018年2月
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
より自社単独で実施中である。
ＮＳ－５８０ 自社開発した経口投与可能な膜結合型プロスタグランジンE合成酵素-1（mPGES-1）
阻害剤で、ホルモン作用のない子宮内膜症治療剤である。選択的にPGE2の産生を阻
害することで、鎮痛効果と病巣の改善効果が期待される。2017年7月よりP II a試験
を実施中である。
ＮＳ－１７ 急性骨髄性白血病（AML）を対象として、2018年1月よりP II試験を実施中である。
(ｱｻﾞｼﾁｼﾞﾝ)
フェーズ I / II
ＮＳ－０１８ 自社開発したJAK2阻害剤で、強力な阻害作用と活性型JAK2に対する選択性が高い
ことから、骨髄線維症治療剤として有効性の向上と副作用の軽減が期待される。国
内の患者数が少ないことから、米国での臨床試験を先行しており、次試験を準備中
である。
ＮＳ－８７ 急性骨髄性白血病（AML）のうち、他疾患の治療により生じたAML（治療関連
AML）や骨髄異形成症候群から移行したAMLなどの二次性AMLに対する国内初の
治療剤である。本剤は、シタラビンとダウノルビシンを抗腫瘍効果が最も高くなる
割合でリポソーム化した製剤で、骨髄に集積し易い性質により、高い有効性と副作
用の低減が期待される。2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイ
ルランド）から導入し、2019年8月より自社単独で国内P I / II試験を開始した。海外
ではジャズ・ファーマシューティカルズ社が開発し、米国で2017年8月に承認さ
れ、欧州では2018年8月にEMAより承認された。
開発準備中
ＮＳ－９１７ DNAに取り込まれて殺細胞活性を示す作用メカニズムを持つ再発・難治性急性骨髄
性白血病治療剤である。低用量持続静注により高い有効性を示し高齢者にも投与で
きる安全性が高い薬剤として期待される。2017年3月にデルタフライファーマ株式
会社（徳島市）より導入し、国内における開発を準備中である。海外ではデルタフ
ライファーマ株式会社がPIII試験を実施中である。
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