2020年３月期 第１四半期決算短信〔日本基準〕（連結）
2019年８月７日
上場会社名 日本新薬株式会社 上場取引所 東
コード番号 4516 ＵＲＬ http://www.nippon-shinyaku.co.jp/
代表者 （役職名） 代表取締役社長 （氏名）前川 重信
問合せ先責任者 （役職名） 執行役員 経理・財務部長 （氏名）櫻井 太郎 ＴＥＬ 075-321-9114
四半期報告書提出予定日 2019年８月９日 配当支払開始予定日 －
四半期決算補足説明資料作成の有無：有
四半期決算説明会開催の有無 ：有 (機関投資家・証券アナリスト向けカンファレンスコール)
（百万円未満切捨て）
１．2020年３月期第１四半期の連結業績（2019年４月１日～2019年６月30日）
（１）連結経営成績（累計） （％表示は、対前年同四半期増減率）
親会社株主に帰属する
売上高 営業利益 経常利益
四半期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％
2020年３月期第１四半期 29,391 5.7 6,453 33.1 6,585 23.8 4,951 24.9
2019年３月期第１四半期 27,798 14.8 4,846 △3.3 5,320 △1.1 3,964 0.1
（注）包括利益 2020年３月期第１四半期 3,884百万円 （14.1％） 2019年３月期第１四半期 3,403百万円 （△33.3％）
潜在株式調整後
１株当たり
１株当たり
四半期純利益
四半期純利益
円 銭 円 銭
2020年３月期第１四半期 73.51 －
2019年３月期第１四半期 58.85 －
（２）連結財政状態
総資産 純資産 自己資本比率 1株当たり純資産
百万円 百万円 ％ 円 銭
2020年３月期第１四半期 168,934 136,307 80.5 2,019.96
2019年３月期 168,763 135,190 80.0 2,003.39
（参考）自己資本 2020年３月期第１四半期 136,052百万円 2019年３月期 134,936百万円
２．配当の状況
年間配当金
第１四半期末 第２四半期末 第３四半期末 期末 合計
円 銭 円 銭 円 銭 円 銭 円 銭
2019年３月期 － 29.00 － 41.00 70.00
2020年３月期 －
2020年３月期（予想） 43.00 － 43.00 86.00
（注）直近に公表されている配当予想からの修正の有無：無
３．2020年３月期の連結業績予想（2019年４月１日～2020年３月31日）
（％表示は、通期は対前期、四半期は対前年同四半期増減率）
親会社株主に帰属 １株当たり
売上高 営業利益 経常利益
する当期純利益 当期純利益
百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 百万円 ％ 円 銭
第２四半期（累計） 57,000 6.5 10,000 32.1 10,700 30.5 8,200 35.8 121.74
通期 116,000 1.1 21,000 1.7 22,000 2.1 16,500 1.2 244.97
（注）直近に公表されている業績予想からの修正の有無：無
※ 注記事項
（１）当四半期連結累計期間における重要な子会社の異動（連結範囲の変更を伴う特定子会社の異動）：無
新規 －社 （社名）、除外 －社 （社名）
（２）四半期連結財務諸表の作成に特有の会計処理の適用：無
（３）会計方針の変更・会計上の見積りの変更・修正再表示
① 会計基準等の改正に伴う会計方針の変更 ：無
② ①以外の会計方針の変更 ：無
③ 会計上の見積りの変更 ：無
④ 修正再表示 ：無
（４）発行済株式数（普通株式）
① 期末発行済株式数（自己株式を含む） 2020年３月期１Ｑ 70,251,484株 2019年３月期 70,251,484株
② 期末自己株式数 2020年３月期１Ｑ 2,897,411株 2019年３月期 2,897,365株
③ 期中平均株式数（四半期累計） 2020年３月期１Ｑ 67,354,107株 2019年３月期１Ｑ 67,354,720株
※ 四半期決算短信は公認会計士又は監査法人の四半期レビューの対象外です
※ 業績予想の適切な利用に関する説明、その他特記事項
（将来に関する記述等についてのご注意）
本資料に記載されている業績見通し等の将来に関する記述は、当社が現在入手している情報及び合理的であると判断する
一定の前提に基づいており、その達成を当社として約束する趣旨のものではありません。また、実際の業績等は様々な要
因により大きく異なる可能性があります。業績予想の前提となる条件及び業績予想のご利用に当たっての注意事項等につ
いては、添付資料Ｐ．３「１．当四半期決算に関する定性的情報（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明」
をご覧ください。
（四半期決算補足説明資料の入手方法について）
当社は、カンファレンスコール(電話会議)による機関投資家・アナリスト向け決算説明会を2019年８月７日17時より開催
する予定です。この説明会で使用する資料については、決算発表と同時に当社ウェブサイトで開示しております。
日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
○添付資料の目次
１．当四半期決算に関する定性的情報 …………………………………………………………………………………… 2
（１）経営成績に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 2
（２）財政状態に関する説明 …………………………………………………………………………………………… 3
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ……………………………………………………………… 3
２．四半期連結財務諸表及び主な注記 …………………………………………………………………………………… 4
（１）四半期連結貸借対照表 …………………………………………………………………………………………… 4
（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ……………………………………………………… 6
四半期連結損益計算書
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… 6
四半期連結包括利益計算書
第１四半期連結累計期間 ……………………………………………………………………………………… 7
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項 ………………………………………………………………………… 8
（継続企業の前提に関する注記） ………………………………………………………………………………… 8
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記） ………………………………………………………… 8
（セグメント情報） ………………………………………………………………………………………………… 8
３．補足情報 ………………………………………………………………………………………………………………… 9
（１）主力製品売上高 …………………………………………………………………………………………………… 9
（２）製品開発状況 ……………………………………………………………………………………………………… 10
（３）製品開発状況・補足資料 ………………………………………………………………………………………… 11
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
１．当四半期決算に関する定性的情報
（１）経営成績に関する説明
当第1四半期の業績は、売上高は293億9千1百万円と対前年同期比5.7%の増収となりました。利益面は、増収と売
上構成による売上原価率の低下により、営業利益は64億5千3百万円と対前年同期比33.1%の増益、経常利益は65億8
千5百万円と対前年同期比23.8%の増益、親会社株主に帰属する四半期純利益は49億5千1百万円と対前年同期比
24.9%の増益となりました。
医薬品事業では、自社創薬品の肺動脈性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ」の国内売上ならびに同製品の海外売上
に伴うロイヤリティ収入、骨髄異形成症候群治療剤「ビダーザ」、前立腺肥大症に伴う排尿障害改善剤「ザルティ
ア」等が伸長しました。加えて昨年8月に中外製薬株式会社と共同で販売を開始したCD20陽性の濾胞性リンパ腫治
療剤「ガザイバ」が寄与し、売上高は256億5千2百万円と対前年同期比6.6%の増収となりました。
機能食品事業では、プロテイン製剤は減収となりましたが、サプリメント等の売上が増加し、売上高は37億3千9
百万円と対前年同期とほぼ横ばいとなりました。
［研究開発の状況］
（国内開発状況）
・肝類洞閉塞症候群（SOS）／肝中心静脈閉塞症（VOD）治療剤「NS-73（一般名：デフィブロチドナトリウム）」
については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）より導入し、昨年9月に厚生労
働省より希少疾病用医薬品の指定を受け、本年6月に承認されました。また、昨年6月よりSOS／VODの予防を対象
とした第三相試験を、ジャズ・ファーマシューティカルズ社と共同で開始しました。
・「NS-304（一般名：セレキシパグ）」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を、アク
テリオン ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社と共同で実施中です。同効能・効果については、2016年
6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。また閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第二相試
験を、日本新薬が単独で実施中です。さらに腰部脊柱管狭窄を対象とした前期第二相試験を、日本新薬が単独で
昨年2月より実施中です。
・鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」については、2016年12月にファーマコスモス社（デンマーク）から導入し、本年3
月より第三相試験を開始しました。
・難治てんかん（ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群）治療剤「ZX008」については、本年3月にゾゲ
ニクス社（米国）から導入し、ゾゲニクス社が第三相試験を実施中です。
・子宮内膜症治療剤「NS-580」については、2017年7月より前期第二相試験を実施中です。
・「NS-17（一般名：アザシチジン）」については、昨年1月より急性骨髄性白血病を対象とした第二相試験を実施
中です。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、第一／
二相試験を終了しました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定
されました。
・二次性急性骨髄性白血病治療剤「NS-87」については、2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社から導
入し、第一／二相試験を準備中です。
・再発・難治性急性骨髄性白血病治療剤「NS-917」については、2017年3月にデルタフライファーマ株式会社（徳
島市）より導入し、開発準備中です。
（海外開発状況）
・合成抗菌剤「プルリフロキサシン」については、中国において導出先のリーズ・ファーマ社（香港）が第三相試
験を終了し、2017年9月に承認申請しました。
・「NS-304」については、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象とした第三相試験を導出先のジョンソン・エンド・ジ
ョンソン社が本年3月より開始しました。
・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、本年2月より
段階的承認申請を開始しました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに2017年1月
にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。
・骨髄線維症治療剤「NS-018」については、米国において次試験を準備中です。
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（２）財政状態に関する説明
総資産は、1,689億3千4百万円と前連結会計年度末に比べ1億7千万円増加しました。流動資産は、現金及び預金
等が増加しましたが、有価証券、受取手形及び売掛金、たな卸資産が減少し、1,106億5千7百万円と前連結会計年
度末に比べ6千3百万円減少しました。固定資産は、有形固定資産が増加し582億7千6百万円と前連結会計年度末に
比べ2億3千3百万円増加しました。
負債は、賞与引当金、支払手形及び買掛金等が増加しましたが、未払金、未払法人税等が減少し326億2千6百万
円と前連結会計年度末に比べ9億4千5百万円減少しました。
純資産は、利益剰余金が増加し、1,363億7百万円と前連結会計年度末に比べ11億1千6百万円増加しました。
（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明
当第1四半期の業績は、概ね当初の計画に沿って推移しており、連結業績予想につきましては、本年5月13日の決
算公表時より変更はありません。
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
２．四半期連結財務諸表及び主な注記
（１）四半期連結貸借対照表
（単位：百万円）
前連結会計年度 当第１四半期連結会計期間
(2019年３月31日) (2019年６月30日)
資産の部
流動資産
現金及び預金 31,519 31,851
受取手形及び売掛金 45,982 45,500
電子記録債権 573 617
有価証券 10,619 10,129
商品及び製品 14,064 12,956
半製品 1,050 1,656
仕掛品 311 329
原材料及び貯蔵品 3,946 4,261
その他 2,651 3,352
貸倒引当金 △0 △0
流動資産合計 110,720 110,657
固定資産
有形固定資産
建物及び構築物（純額） 9,206 9,212
土地 7,463 7,463
その他（純額） 3,905 4,176
有形固定資産合計 20,575 20,852
無形固定資産 412 397
投資その他の資産
投資有価証券 23,460 21,795
繰延税金資産 2,330 3,019
長期前払費用 8,765 9,725
その他 2,497 2,485
投資その他の資産合計 37,054 37,026
固定資産合計 58,042 58,276
資産合計 168,763 168,934
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（単位：百万円）
前連結会計年度 当第１四半期連結会計期間
(2019年３月31日) (2019年６月30日)
負債の部
流動負債
支払手形及び買掛金 7,986 8,535
未払金 7,449 6,565
未払法人税等 3,597 1,898
賞与引当金 2,929 4,381
その他 3,444 3,464
流動負債合計 25,406 24,846
固定負債
繰延税金負債 2 2
退職給付に係る負債 7,843 7,457
その他 320 320
固定負債合計 8,165 7,780
負債合計 33,572 32,626
純資産の部
株主資本
資本金 5,174 5,174
資本剰余金 4,445 4,445
利益剰余金 121,677 123,866
自己株式 △2,469 △2,469
株主資本合計 128,827 131,016
その他の包括利益累計額
その他有価証券評価差額金 9,440 8,289
繰延ヘッジ損益 △5 △6
為替換算調整勘定 0 0
退職給付に係る調整累計額 △3,326 △3,247
その他の包括利益累計額合計 6,109 5,035
非支配株主持分 253 254
純資産合計 135,190 136,307
負債純資産合計 168,763 168,934
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（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書
（四半期連結損益計算書）
（第１四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第１四半期連結累計期間 当第１四半期連結累計期間
(自 2018年４月１日 (自 2019年４月１日
至 2018年６月30日) 至 2019年６月30日)
売上高 27,798 29,391
売上原価 13,220 13,300
売上総利益 14,577 16,091
販売費及び一般管理費
給料及び手当 1,677 1,735
賞与引当金繰入額 966 983
販売促進費 1,165 1,352
退職給付費用 175 187
減価償却費 106 82
研究開発費 3,065 2,969
その他 2,574 2,329
販売費及び一般管理費合計 9,731 9,637
営業利益 4,846 6,453
営業外収益
受取利息 3 2
受取配当金 253 289
受取賃貸料 123 114
為替差益 182 －
その他 20 48
営業外収益合計 582 455
営業外費用
支払利息 1 0
寄付金 13 85
賃貸費用 42 33
為替差損 － 162
その他 51 41
営業外費用合計 108 323
経常利益 5,320 6,585
税金等調整前四半期純利益 5,320 6,585
法人税、住民税及び事業税 1,673 1,847
法人税等調整額 △323 △219
法人税等合計 1,350 1,627
四半期純利益 3,970 4,958
非支配株主に帰属する四半期純利益 6 6
親会社株主に帰属する四半期純利益 3,964 4,951
6
日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（四半期連結包括利益計算書）
（第１四半期連結累計期間）
（単位：百万円）
前第１四半期連結累計期間 当第１四半期連結累計期間
(自 2018年４月１日 (自 2019年４月１日
至 2018年６月30日) 至 2019年６月30日)
四半期純利益 3,970 4,958
その他の包括利益
その他有価証券評価差額金 △633 △1,150
繰延ヘッジ損益 1 △1
為替換算調整勘定 △15 △0
退職給付に係る調整額 80 79
その他の包括利益合計 △566 △1,073
四半期包括利益 3,403 3,884
（内訳）
親会社株主に係る四半期包括利益 3,397 3,877
非支配株主に係る四半期包括利益 6 6
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（３）四半期連結財務諸表に関する注記事項
（継続企業の前提に関する注記）
該当事項はありません。
（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）
該当事項はありません。
（セグメント情報）
【セグメント情報】
前第１四半期連結累計期間（自2018年４月１日 至2018年６月30日）
１．報告セグメントごとの売上高及び利益又は損失の金額に関する情報
（単位：百万円）
四半期連結損益
医薬品 機能食品 合計 調整額
計算書計上額
売上高
外部顧客への売上高 24,060 3,738 27,798 － 27,798
セグメント間の内部売上高
－ － － － －
又は振替高
計 24,060 3,738 27,798 － 27,798
セグメント利益 4,665 181 4,846 － 4,846
２．報告セグメントごとの固定資産の減損損失又はのれん等に関する情報
（固定資産に係る重要な減損損失）
該当事項はありません。
（のれんの金額の重要な変動）
該当事項はありません。
（重要な負ののれん発生益）
該当事項はありません。
当第１四半期連結累計期間（自2019年４月１日 至2019年６月30日）
１．報告セグメントごとの売上高及び利益又は損失の金額に関する情報
（単位：百万円）
四半期連結損益
医薬品 機能食品 合計 調整額
計算書計上額
売上高
外部顧客への売上高 25,652 3,739 29,391 － 29,391
セグメント間の内部売上高
－ － － － －
又は振替高
計 25,652 3,739 29,391 － 29,391
セグメント利益 6,199 254 6,453 － 6,453
２．報告セグメントごとの固定資産の減損損失又はのれん等に関する情報
（固定資産に係る重要な減損損失）
該当事項はありません。
（のれんの金額の重要な変動）
該当事項はありません。
（重要な負ののれん発生益）
該当事項はありません。
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
３．補足情報
（１）主力製品売上高
（単位：百万円）
第2四半期
第1四半期 通期
累計
製 品 名 薬 効
2019年 2020年 前年同期 対第2四半期 2020年 2020年
3月期 3月期 増減率 累計予想進捗率 3月期（予） 3月期（予）
ビダーザ 骨髄異形成症候群治療剤 3,432 3,912 14.0% 52.2% 7,500 14,500
ザルティア 前立腺肥大症に伴う排尿障害改善剤 2,982 3,401 14.0% 52.3% 6,500 13,000
トラマール・ワントラム がん疼痛・慢性疼痛治療剤 1,862 1,940 4.2% 51.1% 3,800 7,500
ウプトラビ 肺動脈性肺高血圧症治療剤 1,152 1,566 35.9% 46.1% 3,400 7,300
アドシルカ 肺動脈性肺高血圧症治療剤 1,386 1,452 4.8% 51.9% 2,800 5,400
シアリス 勃起不全（ED）治療剤 1,151 1,073 △ 6.8% 53.7% 2,000 3,700
ガザイバ CD20陽性の濾胞性リンパ腫治療剤 - 1,014 - 63.4% 1,600 3,500
ルナベル 月経困難症治療剤 1,379 598 △ 56.6% 54.4% 1,100 2,000
アズノールうがい液 アズレン含嗽液 507 539 6.3% 59.9% 900 2,050
エビプロスタット 前立腺肥大症治療剤 603 499 △ 17.1% 50.0% 1,000 1,800
エリザス アレルギー性鼻炎治療剤 457 396 △ 13.2% 61.0% 650 2,700
共同販促収入 1,337 1,464 9.6% 56.3% 2,600 5,800
工業所有権等収益 3,092 3,822 23.6% 49.0% 7,800 16,800
医薬品 計 24,060 25,652 6.6% 51.7% 49,600 101,100
機能食品 計 3,738 3,739 0.0% 50.5% 7,400 14,900
売上高 27,798 29,391 5.7% 51.6% 57,000 116,000
（参考）
第2四半期
第1四半期 通期
累計
2019年 2020年 前年同期 対第2四半期 2020年 2020年
3月期 3月期 増減率 累計予想進捗率 3月期（予） 3月期（予）
販売費及び一般管理費 6,665 6,668 0.1% 47.6% 14,000 28,300
研究開発費 3,065 2,969 △ 3.2% 41.8% 7,100 15,100
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（２）製品開発状況
＜国内開発状況＞
開 発 記 号
開発段階 領 域 分 類 適 応 オ リ ジ ン 開 発
（ 一 般 名 ）
ＮＳ－７３ 肝類洞閉塞症候群/肝中心静脈閉塞症 導入：ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ
発売準備中 血液がん 自社
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ) （治療） ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社
ＮＳ－７３ 肝類洞閉塞症候群/肝中心静脈閉塞症 導入：ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ 共同： ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ
Ｐ III 血液がん
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ) （予防） ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社 ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社
共同：
ＮＳ－３０４
Ｐ III 難病・希少疾患 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 自社 ｱｸﾃﾘｵﾝ ﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ｼﾞｬﾊﾟﾝ株式会社
Ｐ III ＮＳ－３２ 婦人科疾患 鉄欠乏性貧血 導入：ﾌｧｰﾏｺｽﾓｽ社 自社
ドラベ症候群
Ｐ III ＺＸ００８ 難病・希少疾患 導入：ｿﾞｹﾞﾆｸｽ社 ｿﾞｹﾞﾆｸｽ社
レノックス・ガストー症候群
ＮＳ－３０４
Ｐ II 循環代謝系 閉塞性動脈硬化症 自社 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ＮＳ－３０４
Ｐ II 整形外科 腰部脊柱管狭窄 自社 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
Ｐ II ＮＳ－５８０ 婦人科疾患 子宮内膜症 自社 自社
Ｐ II ＮＳ－１７
血液がん 急性骨髄性白血病 導入：ｾﾙｼﾞｰﾝ社 自社
(ｱｻﾞｼﾁｼﾞﾝ)
ＮＳ－０６５／
Ｐ I / II デュシェンヌ型 共同：国立精神・神経医
ＮＣＮＰ－０１ 難病・希少疾患 自社
筋ジストロフィー 療研究ｾﾝﾀｰ
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
Ｐ I / II 導入：ｼﾞｬｽﾞ･ﾌｧｰﾏ
ＮＳ－８７ 血液がん 二次性急性骨髄性白血病 自社
準備中 ｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ社
導入：
開発準備中 ＮＳ－９１７ 血液がん 再発・難治性急性骨髄性白血病 自社
ﾃﾞﾙﾀﾌﾗｲﾌｧｰﾏ株式会社
＜海外開発状況＞
開 発 記 号
開発段階 領 域 分 類 適 応 オ リ ジ ン 開 発
（ 一 般 名 ）
ＮＭ４４１
申請中 感染症 合成抗菌剤 自社 導出：ﾘｰｽﾞ･ﾌｧｰﾏ社
(ﾌﾟﾙﾘﾌﾛｷｻｼﾝ)
Ｐ III ＮＳ－３０４ 導出：
難病・希少疾患 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 自社
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ) ｼﾞｮﾝｿﾝ･ｴﾝﾄﾞ･ｼﾞｮﾝｿﾝ社
ＮＳ－０６５／
段階的承認 デュシェンヌ型 共同：国立精神・神経医
ＮＣＮＰ－０１ 難病・希少疾患 自社
申請 筋ジストロフィー 療研究ｾﾝﾀｰ
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
Ｐ I / II ＮＳ－０１８ 血液がん 骨髄線維症 自社 自社
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日本新薬㈱（4516） 2020年３月期 第１四半期決算短信
（３）製品開発状況・補足資料
発売準備中
ＮＳ－７３ 造血細胞移植後の重篤な合併症である肝類洞閉塞症候群（SOS）/ 肝中心静脈閉塞症
（VOD）の治療剤である。SOS / VODは、主に造血細胞移植前に行う大量抗がん剤
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ)
投与や高用量の放射線照射等により、移植後約10％に発現し、重症化すると多臓器
不全により80％以上が死亡に至る疾患である。本剤は欧米のガイドラインで唯一の
SOS / VOD治療剤と位置づけられており、欧米を始め世界各国で発売されている。
2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイルランド）から導入し、
2018年9月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けた。2018年10月に国内
における製造販売の承認申請を行い、2019年6月に肝類洞閉塞症候群（肝中心静脈
閉塞症）治療剤として承認を取得した。
フェーズ III
ＮＳ－７３ 造血細胞移植後の重篤な合併症である肝類洞閉塞症候群（SOS）/ 肝中心静脈閉塞症
（VOD）の予防剤である。2018年6月よりPIII試験をジャズ・ファーマシューティカ
(ﾃﾞﾌｨﾌﾞﾛﾁﾄﾞﾅﾄﾘｳﾑ)
ルズ社と共同で開始した。
ＮＳ－３０４ 慢性血栓塞栓性肺高血圧症を対象として、2016年6月に厚生労働省より希少疾病用
医薬品の指定を受けた。PIII試験をアクテリオン ファーマシューティカルズ ジャパ
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
ン株式会社と共同で2016年6月より実施中である。国外では、導出先のジョンソ
ン・エンド・ジョンソン社が2019年3月よりPIII試験を開始した。
ＮＳ－３２ 既存薬に比べて、少ない投与回数で安全に高用量の鉄補充が可能な静注の鉄欠乏性
貧血治療剤で、世界各国で発売されている。2016年12月にファーマコスモス社（デ
ンマーク）から導入し、2019年3月より自社単独で国内PIII試験を開始した。
ＺＸ００８ 乳幼児期に発症する難治てんかん症候群であるドラベ症候群およびレノックス・ガ
ストー症候群の治療薬である。導入元のゾゲニクス社が、ドラベ症候群に伴う発作
の治療薬として既に米国食品医薬品局（FDA）及び欧州医薬品庁（EMA）に承認申
請している。レノックス・ガストー症候群に対してはグローバルでのPIII試験を実
施中である。ゾゲニクス社は、日本においても上記2症候群に対して、承認申請の
ための臨床試験を実施中である。
フェーズ II
ＮＳ－３０４ 閉塞性動脈硬化症を対象としたP II a試験を終了し、2016年8月よりP II b試験を自社
単独で実施中である。また、腰部脊柱管狭窄を対象としたP II a試験を、2018年2月
(ｾﾚｷｼﾊﾟｸﾞ)
より自社単独で実施中である。
ＮＳ－５８０ 自社開発した経口投与可能な膜結合型プロスタグランジンE合成酵素-1（mPGES-
1）阻害剤で、ホルモン作用のない子宮内膜症治療剤である。選択的にPGE2の産生
を阻害することで、鎮痛効果と病巣の改善効果が期待される。2017年7月よりP II a
試験を実施中である。
ＮＳ－１７ 急性骨髄性白血病（AML）を対象として、2018年1月よりP II試験を実施中である。
(ｱｻﾞｼﾁｼﾞﾝ)
フェーズ I / II
ＮＳ－０１８ 自社開発したJAK2阻害剤で、強力な阻害作用と活性型JAK2に対する選択性が高い
ことから、骨髄線維症治療剤として有効性の向上と副作用の軽減が期待される。国
内の患者数が少ないことから、米国での臨床試験を先行しており、次試験を準備中
である。
ＮＳ－０６５／ 自社開発したアンチセンス核酸医薬品で、変異を受けたジストロフィン遺伝子のエ
ＮＣＮＰ－０１ クソン53をスキップさせることでジストロフィンタンパク質の発現を誘導する注射
剤である。2015年10月「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定された。2016
(ﾋﾞﾙﾄﾗﾙｾﾝ)
年1月に治験届を提出、P I / II試験を実施し、終了した。また、米国では2016年3月
に治験届を提出、P II試験を実施し、2019年2月より段階的承認申請を開始した。
FDAより2016年10月にはファストトラック指定、2017年1月にはオーファンドラッ
グ指定および希少小児疾患指定を受けた。
フェーズ I / II 準備中
ＮＳ－８７ 急性骨髄性白血病（AML）のうち、他疾患の治療により生じたAML（治療関連
AML）や骨髄異形成症候群から移行したAMLなどの二次性AMLに対する国内初の
治療剤である。本剤は、シタラビンとダウノルビシンを抗腫瘍効果が最も高くなる
割合でリポソーム化した製剤で、骨髄に集積し易い性質により、高い有効性と副作
用の低減が期待される。2017年3月にジャズ・ファーマシューティカルズ社（アイ
ルランド）から導入し、国内P I / II試験を準備中である。海外ではジャズ・ファー
マシューティカルズ社が開発し、米国で2017年8月に承認され、欧州では、2018年8
月にEMAより承認された。
開発準備中
ＮＳ－９１７ DNAに取り込まれて殺細胞活性を示す作用メカニズムを持つ再発・難治性急性骨髄
性白血病治療剤である。低用量持続静注により高い有効性を示し高齢者にも投与で
きる安全性が高い薬剤として期待される。2017年3月にデルタフライファーマ株式
会社（徳島市）より導入し、国内における開発を準備中である。海外ではデルタフ
ライファーマ株式会社がPIII試験を準備中である。
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